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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
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表格 10-Q
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(標記一個) ☒ 根據1934年證券交易所法案第13或15(d)條的季報告
截至2024年6月30日季度結束 2024年3月31日
過渡期從 到
委員會檔案編號： 001-35966
__________________________________________________________________
bluebird bio，Inc。
（根據其組織憲章規定的正式名稱）
__________________________________________________________________ 特拉華州 13-3680878 （成立或組織的）州或其他轄區 (IRS雇主
455 Grand Union Boulevard Somerville , 麻薩諸塞州 02145 （總部地址） （郵政編碼）
(339 ) 499-9300
(註冊人的電話號碼，包括區號)
無可奉告
（如上次報告後更改，請注明舊名稱、舊地址及舊財政年度）
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根據法案第12(b)條規定註冊的證券： 每種類別的名稱 交易標的（s） 每個註冊交易所的名稱 每股普通股0.01美元 藍色 納斯達克股票市場有限公司
請在核對號選項中指示，本登記資料之申報人：（1）於過去十二個月（或根據申報人之持續申報期限）已按照1934年證券交易法第13條或15(d)條之要求提出所有必須提出的報告；並且（2）過去九十天內一直受到該申報要求的約束。 是的 ☐ 沒有 ☒
以選擇鉛筆標記表示，申報人是否在過去12個月中（或申報人需要在此期間內提交此類文件的較短期間），根據Regulation S-t的Rule 405（本章節的第232.405條）的規定，已提交每個互動數據文件。是 ☐ 沒有 ☒
如果是新興成長公司，則通過勾選該註冊人是否已選擇不使用《交易所法》第13(a)條進行適應任何新的或修改的財務會計準則的延長過渡期。 大型加速歸檔人 ☐ 加速歸檔人 ☐ 非加速歸檔人 ☒ 較小報告公司 ☒ 新興成長型企業 ☐
如果一家新興成長公司，請勾選的方式說明登記公司是否選擇不使用根據《交易所法》第13(a)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則所提供的延長過渡期。 ☐
請在核對區域指示是否該登記人是空殼公司（依照交易所法案第120億2條所定義）。是☐ 不 ☒
截至2024年9月11日，登記人普通股每股面值0.01美元，已發行股份 193,913,585 美元普通股每股面值0.01的已達到
前瞻性陳述
本季度10-Q表格中包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及如果這些陳述從未實現或被證明不正確，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果有所不同的假設。我們根據1995年私人證券訴訟改革法和其他聯邦證券法的安全港條款進行此類前瞻性陳述。本季度10-Q表格中除了包含這些前瞻性陳述外，還包含了所有非歷史事實的陳述。在某些情況下，您可以根據這些詞語或其他可比的術語，識別前瞻性陳述，例如“預期”，“相信”，“考慮”，“繼續”，“可能”，“估計”，“預計”，“打算”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預測”，“項目”，“尋求”，“應該”，“目標”，“將”或這些詞語的否定。這些前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
• 我們對SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA以及任何未來批准的產品的商業化活動的計劃和期望，以及相關的時機或成功，包括對我們有資格的治療中心網絡的期望；
• 我們預臨床和臨床研究、研發計畫的啟動、時間安排、進展和結果;
• 我們將產品候選進一步推進並成功完成臨床研究的能力。
• 我們獲得足夠的融資來資助我們的運營並執行我們的策略的能力；
• 我們對現金及現金等價物足以支持我們業務運作的期望和預測；
• 我們能夠建立和擴大商業病毒載體和藥物產品製造能力，確保病毒載體和藥物產品的充足供應，以及我們在製造活動方面的計劃和期望；
• 我們產品候選藥的監管提交和上市批准的時機或可能性，以及我們相關計劃和期望；
• 我們獲得任何批准產品的適當價格和報銷能力。
• 我們業務模式的實施，業務的戰略計劃，產品候選人和科技;
• 我們能夠建立和維護涵蓋我們產品候選者和科技的知識產權保護範圍。
• 我們的支出估計、未來收入、資本需求和額外融資需求。
• 戰略合作協議的潛在利益和我們進入戰略安排的能力。
• 我們保持和建立合作夥伴關係和授權的能力；
• 關於我們的競爭對手和我們的行業板塊的發展；
• 一般经济情况和不确定性的影响；
• 我們有能力減輕我們業務因重新編製基本報表所引起的商業、聲譽和監管風險。
• 我們遵守納斯達克續續上市規則的能力；
• 我們解決財務報告內部控制的重大缺陷的能力；和
• 其他風險和不確定性，包括第II部分第1A項列出的那些風險因素。
本季度報告書中的所有前瞻性陳述反映我們目前對未來事件或未來財務表現的觀點，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與這些前瞻性陳述中的任何未來結果、表現或成就有實質不同。可能導致實際結果與目前預期有實質不同的因素包括但不限於本季度報告書中第二部分第1A項「風險因素」以及其他地方所列舉的事項。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們不承擔任何因素更新或修訂這些前瞻性陳述的義務，即使將來提供新信息。
本季度的10-Q表格還包含我們行業、我們業務以及某些疾病市場的估計、預測和其他信息，其中包括關於這些市場的估計規模以及某些醫療狀況的發生率和盛行率的數據。基於估計、預測、預測、市場調研或類似方法的信息本質上存在不確定性，實際事件或情況可能與此信息中反映的事件和情況存在實質差異。除非另有明示，否則我們從市場調研公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據等報告、研究調查、研究和相似資料中獲得這些行業、商業、市場和其他數據。
我們業務相關的材料和其他風險摘要
以下是對我們業務、運營和普通股投資的重要風險的摘要。這個摘要並未涵蓋我們面臨的所有風險。我們目前不知道的風險和不視為重要的不確定因素也可能損害我們的業務運營。在本季度10-Q表格中完整考慮了本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的討論，並應仔細考慮，在對我們的普通股作出投資決策之前共同考慮本季度報告的其他信息。
• 自我創立以來，我們已經遭受了巨大的損失，並且可能無法在我們預期的時間內實現盈利目標，甚至可能無法實現盈利目標。
• 對於我們繼續作為一個持續存在的企業有相當大的懷疑。 將 我們需要籌集額外的資金，這可能無法以可接受的條件提供，或者根本不可用。當需要時無法獲得這種必要的資本可能迫使我們延遲、限制或終止我們的商業項目、產品開發努力或其他運營活動。
• 在使用可以整合基因組的病毒載體進行基因療法時，除其他潛在不良事件外，插入性致癌是一個重大風險。任何此類不良事件都可能需要我們停止或延遲進一步的臨床研究，包括我們的產品或任何未來的產品候選者的開發，或者中止或終止商業化進程，這些不良事件可能對我們產品和任何未來的產品候選者的商業潛力造成實質和負面的影響。
• 我們依賴複雜的單一來源供應鏈分別用於SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。對於LVV和藥品產品的製造、測試和交付對我們構成重大挑戰，我們可能無法按照臨床計劃和商業化所需的質量、數量或時間支持我們的病毒載體和藥品產品。
• 作為一家商業公司，我們在ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的市場營銷和銷售方面經驗有限，可能會不如預期地不成功或不那麼成功。
• ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功將取決於醫生、患者、支付者和其他利益相關者的市場接受程度。
• 如果市場機會比我們預期的要小，且我們無法成功識別患者並獲得重要市場份額，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到傷害。
• 在美國，新批准產品的保險覆蓋和報銷狀況不確定。由於我們技術的新穎性以及我們的產品在單次使用中可能提供終身治療效益，因此我們在獲得足夠的保險覆蓋和報銷方面面臨著獨特的和額外的挑戰。如果無法為任何新產品或現有產品獲得或保持足夠的保險覆蓋和報銷，包括至少支付方對我們的任何或所有療法優選於競爭對手，都可能限制我們銷售這些產品的能力並減少我們的營業收入。
• 我們面臨激烈的競爭和快速的技術變革，以及我們的競爭對手可能開發出比我們更先進、更安全或更有效的治療方法，這可能對我們的財務狀況和成功開發以及商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的能力產生不利影響。
• 我們整合基本報表的重述，包括截至2022年12月31日的年度及2022年12月31日和2023年的季度期間，使我們面臨了更多的風險和不確定性，包括增加了法律訴訟的可能性。
• 我們現有和任何將來的債務可能會對我們營運業務的能力產生不利影響。
• 我們已經發現了我們的財務報告內部控制方面的實質弱點，並且在將來可能會發現其他實質弱點，或者未能保持有效的內部控制系統。
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第一部分. 財務資訊
項目1.基本報表
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縮短的合併財務報表
（未經審計）
（以千為單位，除每股面額金額外） 截至日期
三月三十一日，
2024
截至日期
12月31日
2023
資產 流動資產: 現金及現金等價物 $ 212,047 $ 221,755 預付款項 11,511 14,800 存貨 30,305 22,919 應收賬款
970 560 應收賬款和其他流動資產
16,768 21,651 全部流動資產 271,601 281,685 不動產、廠房及設備淨值 90,366 65,936 商譽 5,646 5,646 無形資產，扣除累計攤銷
10,244 10,438 營運租賃權使用資產 195,209 201,113 受限現金及其他非流動資產 58,417 54,343 資產總額 $ 631,483 $ 619,161 550,714 流動負債： 應付賬款 $ 19,387 $ 18,498 因素所致
2,520 2,520 應計費用及其他流動負債 64,096 73,188 長期貸款債務
68,995 — 營運租賃負債，流動部分 24,363 21,202 財務租賃負債，當期部分
114,212 84,705 流動負債合計 293,573 200,113 租賃負債淨額，除去當期部分 180,683 186,687 融資租約負債，扣除當期部分
26,089 37,732 其他非流動負債 92 92 總負債 500,437 424,624 合約和可能負債 （注意 10 )
股東權益： 優先股，面額$0.01，授權股數為5,000,000股，發行且流通股數為截至2024年6月30日和2023年12月31日之184,668,188股和181,364,180股。0.01 5,000 0
— — 0.010.01 250,000 193,583 192,772
1,913 1,905 資本公積額額外增資 4,461,373 4,454,756 累積其他全面損失 (2,108 ) (1,796 ) 累積虧損 (4,330,132 ) (4,260,328 ) 股東權益總額 131,046 194,537 負債和股東權益總額 $ 631,483 $ 619,161
請參閱未經審計的簡明合併基本報表所附註釋。
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損益表及全面（損失）收益總表
（未經審計）
（以千美元為單位，除每股數據外）
截至3月31日止三個月 2024 2023 (按照重述的數字)
營業收入: 營業收入淨額 $ 18,561 $ 2,296 其他收入 12 85 總收益 18,573 2,381 產品收入成本 25,864 5,512 毛利率 (7,291 ) (3,131 ) 營業費用： 銷售，一般及行政費用 46,329 37,467 研發費用 25,072 41,587 營業費用總計 71,401 79,054 優先審查券出售收益淨額 — 92,930 營運(虧損)收入
(78,692 ) 10,745 利息收入
2,579 2,828 利息費用
(4,856 ) (4,270 ) 其他收益，淨額
11,165 9,627 (稅前)損益
(69,804 ) 18,930 所得稅（費用）收益 — — 淨（虧損）收益
$ (69,804 ) $ 18,930 每股基本(損)益
$ (0.36 ) $ 0.18 每股稀釋(損)益
$ (0.36 ) $ 0.18 計算每股基本(損)益的加權平均流通普通股份數：
193,151 102,920 計算每股稀釋(損)益的加權平均流通普通股份數：
193,151 103,303 其他全面損益:
其他綜合（損失）收益，稅後效益（費用）為$0.0
(312 ) 984 其他綜合損益(淨數)總額
(312 ) 984 綜合（損失）收益
$ (70,116 ) $ 19,914
請參閱未經審計的簡明合併基本報表所附註釋。
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股東權益簡明合併報表
（未經審計）
（以千為單位）
普通股票
額外的
實收資本
資本金
累計
其他
全面性
（損失）收入
累計
赤字
總計
股東的
股東權益
股份
金額
2023年12月31日餘額 192,772 $ 1,905 $ 4,454,756 $ (1,796 ) $ (4,260,328 ) $ 194,537 限制性股票單位獎勵到期發放 811 8 (8 ) — — — 發行認股權證 — — 2,571 — — 2,571 以股份為基礎之報酬支出 — — 4,054 — — 4,054 其他綜合（損失）收益 — — — (312 ) — (312 ) 淨（虧損）收益 — — — — (69,804 ) (69,804 ) 2024年3月31日的餘額 193,583 $ 1,913 $ 4,461,373 $ (2,108 ) $ (4,330,132 ) $ 131,046
普通股票 額外的 累計
其他
全面性
（虧損）收入
累計 總計 股份 金額 2022年12月31日的結餘（修正後）
82,923 $ 830 $ 4,185,988 $ (4,070 ) $ (4,048,415 ) $ 134,333 限制性股票單位獎勵到期發放 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7 根據員工股票購買計劃的條款，購買普通股票 62 1 226 — — 227 發行普通股股票 23,000 230 130,061 — — 130,291 以股份為基礎之報酬支出 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合（損失）收益 — — — 984 — 984 淨（虧損）收益 — — — — 18,930 18,930 2023年3月31日餘額（修訂後）
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420
請參閱未經審計的簡明合併基本報表所附註釋。
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簡明合併現金流量量表
（未經審計）
（以千為單位） 截至3月31日止三個月 2024 2023 (按照重述的數字)
經營活動現金流量： 淨（虧損）收益
$ (69,804 ) $ 18,930 調整以調和淨（虧損）收益為經營活動所用現金：
折舊與攤提 15,469 6,172 以股份為基礎之報酬支出 3,761 5,391 非現金研究與開發費用（融資租賃）
— 1,441 非現金營業租賃費用
5,904 7,423 優先審查券出售所獲利益 — (92,930 ) 存貨過量儲備 91 2,583 與債務相關的非現金利息
156 — 其他非現金項目 (10 ) 237 外幣匯率損益
(777 ) (108 ) 營運資產和負債的變化： 預付費用及其他資產 (13,528 ) (3,689 ) 存貨 (7,185 ) (5,331 ) 應付賬款 1,454 1,260 應計費用及其他負債 (10,299 ) (7,206 ) 融資租賃下應計的應付利息
2,936 915 營業租賃負債 (2,844 ) (6,361 ) 逐步認列的收入 — (85 ) 經營活動所使用之淨現金流量 (74,676 ) (71,358 ) 投資活動之現金流量: 購入不動產、廠房及設備 (1,775 ) (232 ) 可銷售證券的購入 — (19,610 ) 來自可銷售證券到期所得 — 4,021 來自可銷售證券出售所得 — 5,853 來自先前轉讓發票所得
1,120 — 購置無形資產 — (868 ) 來自優先審查券出售所得 — 92,972 投資活動提供的淨現金流量（使用）
(655 ) 82,136 來自籌資活動的現金流量: 債務發行所得金減去支付給貸款人的費用
71,316 — 與債務一起發行的可分離權證所得款項的分配
2,669 — 償還債務發行成本
(2,250 ) — 股票期權行使和ESPP捐款所得 — 7 發票轉讓所得
15,120 — 受限股票彙現所得 — (196 ) 融資租賃的本金支付
(22,210 ) (15,280 ) 次級公募增發的籌集款項，扣除發行費用後的淨額 — 130,645 籌資活動提供的淨現金 64,645 115,176 現金、現金等價物和受限現金的(減少)增加 (10,686 ) 125,954 期初現金、現金等價物及限制性現金 274,597 158,445 期末現金及現金等價物與受限現金 $ 263,911 $ 284,399 現金、現金等價物和限制性現金的調節： 現金及現金等價物 $ 212,047 $ 239,045 其他當前資產中包含的限制性現金 3,866 1,417
限制性現金包括在受限現金和其他非流動資產中 47,998 43,937 現金、現金等價物和限制性現金的總額 $ 263,911 $ 284,399 投資和融資活動中的補充現金流披露： 購買不動產、廠房和設備包括在應付帳款和應計費用中 — 189 發行費用包括在應付帳款和應計費用中
— 523 優先審查券費用在應付帳款中計提或未付帳款 — 43 以金融租賃負債換取的租賃資產
38,669 (214 ) 轉讓發票獲得的受益人利益
1,680 — 由於因素債務的除賬
15,120 — 本期支付的所得稅現金 1 2
請參閱未經審計的簡明合併基本報表所附註釋。
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基本報表註記
（未經審計）
1. 業務的描述
bluebird bio, Inc.（以下簡稱「公司」或「藍鳥」）於1992年4月16日在特拉華州成立，總部位於麻薩諸塞州的薩默維爾市。該公司是一家致力於研究、開發和商業化潛在的基因治療方法來治療嚴重遺傳疾病的生物技術公司，其基礎是其專有的載體（「LVV」）基因增加平台。自公司成立以來，公司已將幾乎所有的資源投入到其產品候選物的研發努力以及其已批准產品的商業化，包括生產產品候選物、進行產品候選物的臨床研究、進行臨床前研究以尋找新的產品候選物，為這些運營提供銷售、一般和行政方面的支持以及市場化和商業生產和分銷其已批准的產品。
該公司在嚴重遺傳疾病方面的計劃包括ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel，又稱beti-cel) 作為治療β-地中海貧血的藥物；LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel，又稱lovo-cel) 作為治療鐮刀細胞病（"SCD"）的藥物；以及SKYSONA (elivaldogene autotemcel，又稱eli-cel) 作為治療腦部腺髓白質脫髓鞘症（"CALD"）的藥物。2022年8月17日，ZYNTEGLO獲得美國食品和藥品監督管理局（"FDA"）批准，用於治療需要定期輸血的成人和小兒β-地中海貧血患者。2022年9月16日，FDA授權SKYSONA加速批準，用於減緩4-17歲早期、積極性CALD男孩神經功能障礙的進展。2023年12月8日，FDA批准LYFGENIA用於治療12歲或以上患有鐮刀細胞病並有缺血性事件病史的患者。
2023年8月，公司與Jefferies LLC（“Jefferies”）簽署了一份公開市場銷售協議（“銷售協議”），以最多$⓪万賣出公司的普通股，並通過“以市場價格”股权发行计劃進行，Jefferies將充當銷售代理商。截至2024年3⓪日，公司根據銷售協議已經進行了出售。125.0 百万，从时至时，通过一种“以市场为基础”的股权发行計劃。Jefferies将充當銷售代理商。截至2024年3⓪日，公司根據銷售協議已經進行了出售。 無 截至2024年3⓪日，公司根據銷售協議已經進行了出售。
2023年12月，公司與高盛（Goldman Sachs）和J.P.摩根證券有限責任公司（J.P. Morgan Securities LLC）簽訂了承銷協議（“承銷協議”），以賣出百萬股公司普通股。公司獲得的淨收益約為$ 83.3 百萬股公司普通股，淨收益約為$118.1 百萬。
2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。 在公司完成3.5億美元的資本投資並新增維持5年的全職職位的條件下，可額外獲得1850萬美元可退還稅款。 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。175 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。 四 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。
自成立以來，公司已經出現了巨額營運虧損和負面營運現金流。截至2024年3月31日，公司累積虧損為$4.3 十億。截至2024年3月31日三個月結束，公司淨虧損為$69.8 百萬並在營運中使用了$74.7 百萬。截至2024年3月31日，公司持有現金及現金等價物總額為$212.0 百萬
根據會計準則編碼（ASC） 205-40，持續經營，公司已評估是否存在考慮在整體情況下，對公司一年內期限內能否繼續作為持續經營之實質疑慮而發出財務報表的日期之後。
本評估最初並未考慮到管理層尚未完全實施的計劃所可能產生的減輕影響。當根據這一方法存在重大疑慮時，管理層評估其計劃的減輕影響是否足以消除對公司繼續作為營運單位的能力的重大疑慮。然而，僅當兩個條件均滿足：（1）在發佈的財務報表的日期後一年內計劃有望得到有效實施，（2）在發佈這些合併財務報表的日期後一年內計劃在實施後將減輕相關情況或事件對繼續作為營運單位能力的重大疑慮，才會考慮管理層計劃的減輕影響。
公司歷年來重複發生營業虧損和負營業現金流，預計會繼續發生營業虧損和負營業現金流，以及需要額外資金支持計劃運營，這些情況嚴重懷疑公司能否在發布這些合併財務報表的日起一年內繼續作為持續經營。管理層針對減輕嚴重懷疑的條件的計劃包括控制支出、執行商業推出計劃和探索額外融資選擇。管理層已經得出結論，從這些來源之一成功獲得足夠資金，或者適當減少支出的計劃成功的可能性低於概率。因此，公司得出結論
對於公司在這些合併基本報表發行之日起至少12個月的未來運營能力存在重大疑慮。
公司根據可能證明是錯誤的假設來基於其估計的現金需求，並且公司的營運計畫可能會因目前對其來說尚不明確的許多因素而變化。因此，公司可能會比目前預期更快地耗盡其資本資源。除了產品銷售的營業收入外，公司預計通過發行股票、債務或其他替代方式籌措未來的現金需求。如果公司無法及時獲得資金，或者產品銷售的收入低於其預期，公司可能需要進一步修訂其業務計畫和策略，這可能導致公司大幅縮減、延遲或停止一個或多個研究或開發項目，或者任何產品的商業化，或者可能導致公司無法擴展其業務或否則利用其業務機會。因此，公司的業務、財務狀況和營運成果可能受到重大影響。
附帶的基本報表已按照持續經營的原則編制，該原則預期資產能夠實現，負債能夠按照常規業務的方式滿足。基本報表未包括與資產金額的可回收性和分類，以及與可能從上述不確定性結果中產生的負債金額和分類相關的任何調整。
2. 簡報基礎、合併原則和重要會計政策
呈現基礎
附注的簡明合併財務報表為未經審計，並根據美國公認會計原則（“GAAP”）由公司編制。本附注中對相關指引的提及，指的是包含在會計準則編碼（“ASC”）和財務會計準則委員會（“FASB”）的會計準則更新（“ASU”）中的權威美國GAAP。公司年度財務報表通常包括的某些信息和附腳註披露已被簡化或省略。管理層認為，根據本管理層的意見，這些簡明合併財務報表反映了到2024年3月31日和2023年止的中期時段內公司財務狀況和業績的所有正常經常性調整，以公正呈現公司的財務狀態和業績。
中期業績結果並不一定代表全年業績預期的表現。這些簡明綜合基本報表應與截至2023年12月31日之審計綜合基本報表，以及含有相關附註的一併閱讀，《公司2023年年度報告10-k表格》，該表格已於2024年9月13日向證券交易委員會（“SEC”）提交（“2023年度10-K年度報告”）。
報導的金額是基於千位數計算的，除了百分比、每股金額或其他特別註明的金額。因此，由於四捨五入，某些總數可能無法相加。
隨附的簡明綜合財務報表包括公司及其全資子公司的帳戶。所有企業內部結餘和交易均已在合併中被消除。公司以其業務操作和管理業務。 一年。 的營運業務部門。
之前發布的基本報表被重新陳述
根據2024年9月13日提交給美國證券交易委員會（SEC）的公司2023年度報告10-k中披露，由於多個以前期間的錯誤陳述，公司正在重新調整其以前發布的未經審計的簡短綜合財務資訊，以涵蓋2023年3月31日結束的第一季度。本季度10-Q報告中的附有簡短綜合財務資訊已經重新調整（見註釋15）。此外，公司已糾正與重新調整相關的附註。 之前發布的基本報表被重新陳述
重大會計政策
截至2024年3月31日止三個月簡明綜合基本報表的編製所使用的重大會計政策與公司2023年度年度報告10-k表格中包含的合併財務報表附註3中討論的內容一致。
註 2：重大會計政策
為適應本年度的呈現形式，某些前一年的金額已重新分類。具體而言，在合併綜合（損失）收入及綜合損益表中，將利息費用從利息收入重新分類為利息費用。這些重新分類對報告的營運結果沒有影響。
估計的使用
根據GAAP準則編製財務報表需要管理層進行估計和假設，並影響財務報表和附註中的金額。實際結果可能與這些估計有實質差異。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施以及制定用於編製這些財務報表的估計和假設時，會考慮許多因素。管理層在進行此過程時必須做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括：預期的業務和運營變化、開發估計所用的假設所產生的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估計過程往往可能產生一系列可能合理的最終未來結果的區間，管理層必須選擇一個在合理估計範圍內的金額。這一過程可能導致實際結果與用於編製財務報表的估計金額有實質差異。
評估和判斷在以下領域中使用，包括但不限於：研究和開發活動中使用的資產的替代未來使用情況，用於評估潛在及測量長期資產（包括商譽和無形資產）的任何損耗的未來未折現現金流量和後續公平價值估計，使用權資產和租賃負債的衡量，毛收入到淨收入的計算，以股票為基礎的報酬費用，應計費用，所得稅，評估公司至少從財務報表發出之日起未來十二個月能否自行資助營運，以及在解決條件時可能出現的損失發生的可能性和大小的評估。
存貨
根據先到期先出（FEFO）方法，庫存以成本或淨實現值中較低的一方計價。鑑於人類基因療法產品屬於新興且全新的治療類別，且在獲得產品的監管批准之前未能確定未來的經濟利益，公司僅在監管批准後才考慮將庫存列為可資本化的部分。在獲得監管批准前用於預售庫存的生產成本以及臨床製造成本均按照公司的綜合營運損益表中的研究和開發費用進行會計處理。此外，最初符合資本化條件但最終可能用於生產臨床藥物產品的庫存，當其被指定用於生產臨床藥物產品時，將作為研究和開發費用計入費用。
庫存包括從第三方供應商購買的電芯庫、質粒、LVV、其他材料和化合物，以及用於製造過程的藥品產品，該產品已根據特定患者的治療而製備，直到注入為止，這些庫存都屬於公司所有。
管理層定期檢查庫存是否存在過量或過時的情況，考慮到銷售預測與手頭數量以及已確定的採購承諾，以及庫存的剩餘有效期限等因素。該公司根據首次確定的損耗情況將超過、過時或無法銷售的庫存價值減項至估計的淨實現價值中。這些調整金額計入公司綜合損益表中營業成本的商品成本收入。
營業收入認列
根據ASC 606主題，實體在顧客獲得約定商品或服務的控制，且反映預計因提供該等商品或服務而預期收取的酬金金額時，才確認營業收入。 客戶合同的營業收入 為了判斷實體認定在Topic 606範圍內的安排的營業收入確認，實體執行以下五個步驟：(i) 辨認與顧客的合同；(ii) 辨認合同中的履行義務；(iii) 判斷交易價格，包括變量的考慮；(iv) 分配交易價格給合同中的履行義務；及(v) 實現當（或當）實體符合履行義務的時候。當實體可能會收取與其轉讓給顧客的商品或服務相應的酬金時，本公司僅對合同應用這個五步模型。
一旦確定合同屬於Topic 606的範疇，公司會評估每個合同中承諾的商品或服務，並確定哪些是履行義務。包含顧客自由行使權利以獲得額外商品或服務的安排通常被視為期權。公司會評估這些期權是否提供重大權益給顧客，如果是，則被視為履行義務。
公司評估每個承諾的商品或服務是否是獨立的，以確定合同中的履行義務。這個評估涉及主觀的判斷，要求管理層對個別的承諾的商品或服務進行判斷，以及判斷這些商品或服務是否可以與合同關係的其他方面分離開來。只要符合以下條件，承諾的商品和服務就被認為是獨立的：（i）客戶可以單獨或與客戶可輕易獲得的其他資源一起從商品或服務中獲益（即，商品或服務能夠獨立存在），以及（ii）實體向客戶承諾將商品或服務轉移給客戶的承諾在合同的內容上是可以明確區分的（即，承諾將商品或服務轉移給客戶是在合同的上下文中是獨立的）。
交易價格隨後將根據相對於獨立銷售價格（"SSP"）的比例，確定並分配給已確定的履約義務。 SSP是在合同成立時確定的，並不會因合同成立和履行履約義務之間的變化而更新。
如果合同中承諾的對價包括變量，公司將估計其在向客戶轉移承諾的商品或服務的交易所得時應有的對價。公司通過使用預期價值法或最有可能金額法來確定變動對價的金額。公司在交易價格中包括估計變動對價的無限制金額。交易價格中包括的金額對於業已確定不會出現重大收入認列額的顯著逆轉的金額進行約束。在每個後續報告期結束時，公司會重新評估交易價格中包括的估計變動對價和任何相關的約束，如有必要，調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整將以累計追溯的方式在調整期間記入。
當決定交易價格時，如果付款的時機給予公司重大融資利益，公司會調整考慮時間價值的貨款。如果在合約締結時的預期是許可證持有人付款與許可證持有人收到應承諾的貨物或服務之間的期間將為一年或更短，公司就不評估合約是否具有重大融資成分。公司評估其每一項產生收入的安排，以判斷是否存在重大融資成分，並得出結論認為在其任何安排中都不存在重大融資成分。
公司隨後將分配給各個履行義務的交易價格的金額作為營業收入予以認列，當（或在）每一個履行義務被滿足時，不論是一次性還是逐步履行，並且如果逐步履行，認列則基於一種產出或輸入方法的使用。
產品營業收入
2022年，本公司從FDA獲得ZYNTEGLO和SKYSONA的批准。2023年，本公司從FDA獲得LYFGENIA的批准。公司認定的營業收入金額等於預期從向客戶銷售產品中獲得的考慮金額。公司使用專業分銷商（"SD"）和專業藥房（"SP"）將產品交付給合格治療中心（"QTC"）。僅在履行完畢相應履行義務時才認可收入。當產品輸注給患者時，公司認可收入。為了判斷未來期間是否會有重大逆轉，公司將評估逆轉收入的可能性和幅度。總體產品營業收入會因為基於結果的回扣、其他回扣和分銷商費用而減少。
返点费用
回扣是基於契約安排或法定要求，包括應支付給醫療機構和第三方支付者的金額。這些金額可能因產品和支付者而有所不同。回扣主要基於產品銷售量、產品組合和定價、歷史和預估支付者組合和折扣率等輸入進行估計，需要重要的估計和判斷。公司在每個報告期評估和更新估計，以反映實際索賠和其他當前信息。
向醫療補助機構和第三方支付機構支付的回扣記錄在公司合併貸方平衡表的應計費用和其他流動負債中。
經銷商費用
公司根據我們產品的銷售支付給經銷商和銷售點的分銷費。這些分銷費是根據合約確定的銷售固定百分比來計算的。
其他營業收入
2021年，公司与比尔和梅琳达·盖茨基金会签订了一项资助协议。公司按照ASC 958-605的规定确认资助收入。 非营利组织收入确认 当具备资格成本产生并克服限制障碍时，收到资助资金后已发生成本的，公司将记入收入和相应的资助应收款项。在发生资格成本之前预收的资助款项将被记录为递延收入，并在发生资格成本时确认为收入。2023年，公司停止了进一步的研究工作，并正在逐步结束此类合作。
最近的會計宣告
2023年11月，FASB發布了ASU 2023-07，【業務板塊報告（主題280）】，以加強有關重要業務板塊費用和評估業務板塊績效所使用的資訊的披露要求為主要內容。 改善可報告部門披露 以更新可報告業務板塊的披露要求，主要是通過增強有關重要業務板塊費用和評估業務板塊績效所使用的資訊的披露，並要求公司在中間期間披露所有有關業務板塊的年度披露。該ASU還要求僅有一個可報告業務板塊的公司提供主題280—業務板塊報告所需的所有披露。該更新將從公司2024財政年度的年度報告期初及隨後開始的中間期間起生效。公司目前正在評估採用該標準對其合併基本報表和披露的影響。
在2023年12月，FASb發布了ASU 2023-09，關於所得稅 (Topic 740)。 所得稅揭露的改進 該ASU擴展了企業所得稅率協調表的披露內容，以及有關在美國和外國司法管轄區支付稅款的披露。該更新將在該公司的2025財政年度報告期開始生效。該公司目前正在評估其所得稅披露的影響。
2024年3月，FASb發布了ASU 2024-01，報酬-股票報酬（主題718）： 利益參與和類似獎勵的範圍應用 。此次更新澄清了"利潤參與"及類似獎勵的範圍，並在現有的ASC 718標準中添加了一個示例，其中包含了四種事實情況，以顯示實體應如何應用段落718-10-15-3中的範圍指導方針來判斷是否應按照主題718來核算利潤參與獎金。該ASU的修訂適用於2024年12月15日之後開始的年度期間，以及在這些年度期間的中期期間。允許提前採用未發布或可用發布的中期和年度財務報表。該ASU的修訂應適用於(1)向財務報表中所列出的所有以往期間進行的回顧性適用或(2)適用於在實體首次適用修訂的日期或之後授予或修改的利潤參與和類似獎勵的前瞻性適用。公司目前正在評估適用此標準對其合併財務報表和披露的影響。
2024年3月，FASb發佈ASU 2024-02「Codification Improvements—Amendments to Remove References to the Concepts Statements」，該標準移除了FASb會計準則編碼中對概念性陳述的多個引用。該ASU對公司的財務報表在2026財年第一季度生效，並允許提前採用。公司預計新指南對其合併財務報表的影響微不足道，並打算在2026財年第一季度生效時採納該指南。 在2024年3月，FASb發布了ASU 2024-02「Codification Improvements—Amendments to Remove References to the Concepts Statements」，該標準從FASb會計準則編碼中刪除了對概念性陳述的各種引用。該ASU對公司的財務報表於2026財年第一季度開始生效，並允許提前採用。公司預計新指南對其合併財務報表的影響微不足道，並打算在2026財年第一季度生效時採納該指南。 該ASU是為了從FASb會計準則編碼中刪除對概念性陳述的各種引用而發布的，對公司的合併財務報表影響微不足道。該ASU將在2026財年第一季度生效，允許提前採用。公司打算在該指南生效時採納新的指南。
3. 產品營業收入和儲備
截至2024年3月31日和2023年，公司錄得營業收入$18.6 百萬和$2.3 百萬，分別為產品營收。 按治療方式分類的產品營收為： 截至3月31日止三個月 2024 2023 ZYNTEGLO $ 18,561 $ — SKYSONA — 2,296 總產品營收，淨值
$ 18,561 $ 2,296
六名個人客戶佔據了截至2024年3月31日的產品收入的 100 %，而一名個人客戶佔據了截至2023年3月31日的產品收入的 100 %。
公司認爲，對於代表總產品營業收入超過總產品營業收入的10%的客戶存在營收集中風險。公司產品營業收入在特定客戶內的集中可能對公司的營收和經營業績產生重大不利影響，如果與相應客戶的銷售出現困難。在截至2024年3月31日和2023年3個月的所有產品營業收入均來自美國。
下表總結了所示期間毛額減除淨儲備變動的分析：
總計 2023年12月31日餘額
$ 5,365 返利預備款
3,780 付款/貸項 — 2024年3月31日止結餘
$ 9,145
4. 公允價值計量
下表列出了截至2024年3月31日和2023年12月31日（以千爲單位）的公司按公允價值計量的重複計量資產和負債：
描述
總計
引用
價格中
活躍的
市場
（1級）
輸入數
其他
可觀察
輸入的價值
（2級）
輸入數
測量為實用性便利
輸入的價值
（3級）
2024年3月31日 資產： 現金及現金等價物 $ 212,047 $ 212,047 $ — $ — 市場可流通證券: 美國政府機構證券和國庫券 — — — — 因保理公司而來款項：
已保理發票中的受益人權益
1,120 — — 1,120 總計 $ 213,167 $ 212,047 $ — $ 1,120 2023年12月31日 資產： 現金及現金等價物 $ 221,755 $ 221,755 $ — $ — 市場可流通證券: 美國政府機構證券和國庫券 — — — — 應收賬款和其他流動資產：
受讓發票的受益人權益
560 — — 560 總計 $ 222,315 $ 221,755 $ — $ 560
現金及現金等價物
公司認爲所有原始期限自購買日起90天或更短的高流動性證券爲現金等價物。截至2024年3月31日和2023年12月31日，現金及現金等價物包括存放在多家銀行和資產管理機構的現金和貨幣市場帳戶中的資金。
有價證券
市場性證券在評價層級中分為2級，一般包括美國政府機構證券和國庫券、公司債券和商業票據。公司通過考慮從第三方定價來源獲得的評價來估算這些市場性證券的公平價值。這些價格來源使用行業標準評價模型，包括基於收益和市場的方法，所有重要的輸入數據都是可觀察的，無論是直接還是間接的。這些輸入數據包括根據相同或相似證券的實時交易數據來進行市場定價、發行人信用差價、基準收益率和其他可觀察的輸入數據。公司通過了解所使用的模型、從其他定價來源獲取市場價值以及在某些情況下分析定價數據來驗證第三方定價來源提供的價格。
可供出售債券的攤銷成本根據優惠和折價的攤銷調整至最早看漲日期的的溢價或到期時的折價。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司累積其他綜合損失中的餘額主要由與公司可供出售債券相關的活動組成。 無 15.10.1 百萬的實現虧損分別於截至2024年3月31日和2023年三個月結束時銷售或到期的可供出售債券上承認。
公司可供出售債務證券應計利息應收賬款合計爲$ 100,000，分別截至2023年6月30日和2022年12月31日。0.3 萬美元和0.3 截至2024年3月31日和2023年12月31日，其賬面爲XX百萬美元。 不
保理協議
根據估值層級，歸類為第三級的應收因子包括對轉讓發票的受益權。公司根據預估的現金流量，經過與保理代理商和經銷商相關的交易對手風險和信用風險調整，估計受益權的公平價值。截至2024年3月31日，對售出發票的受益權未認為是不可觀察的輸入，並且是根據持續的信用評估和與此類發票歷史經驗的老化等因素來確定的。對此輸入的重大變化可能導致公平價值的大幅降低或提高。
下表顯示了截至2024年3月31日的三個月中，以重複計量法計量的Level 3金融負債的起始和結束餘額調節：
截至2023年1月31日三個月的 2024 期初的三級財務資產
$ 560 轉讓發票中獲取的受益權 1,680 先前轉讓發票的收入 (1,120 ) 期末的三級財務資產
$ 1,120
5. 庫存
庫存淨值包括以下項目（以千為單位）：
截至2024年3月31日 截至2023年12月31日 原材料 $ 3,177 $ 2,329 進行中的工作 22,146 17,375 成品 4,982 3,215 庫存 $ 30,305 $ 22,919
原材料庫存包括直接從第三方供應商購買的成品原材料。在製品庫存包括在合約製造組織（"CMO"）製造的材料，這些材料部分完成，完全製造但正在等待質量接受，或者完全符合質量接受標準，可用於藥品的製造，以及部分完成或完全製造但正在等待質量接受的藥品產品。 成品是完成和經過質量審批的藥品產品，這些藥品產品正在等待出貨，運輸中或交付給合格的治療中心，但尚未輸注給患者。
6. 保理協議
該公司出售與藥品產品交付時發出的發票相關的未來收入權利給QTCs。預付款被視為短期負債，在我們的合併資產負債表上以應付盟方的形式呈報，直到從客戶方面的考慮權利被認定為無條件時。在輸注時應付給公司的其餘發票金額被認為是對買方發票的有利權益，並代表買方發票銷售中我們持續參與的範圍。
由於因素
截止到2024年3月31日，公司收取了$ X百萬的現金收據。15.1 在無條件權考慮之前，公司回收了$ X百萬現金收據，並取消了$ X百萬的應進入代因數金額，這是由於患者藥物輸注所導致的。作爲應導致集團資產負債表上的代因數款項將根據輸注日期之前存在的回購要求進行支付。15.1 由於患者藥物輸注，公司截止到2024年3月31日，已取消了$ X百萬的應進入代因數金額。在代因數協議中，支付要求是在輸注日期之前存在的。
應收票據 - 因子
在2024年3月31日結束的三個月裏，公司獲得了$的受益權，收集了$的現金收據。合併資產負債表上報的未收金額已扣除$的應計費用，淨額爲$。在2024年3月31日，最大損失風險爲$。1.6 在2024年3月31日結束的三個月裏，公司獲得了$的受益權，收集了$的現金收據。合併資產負債表上報的未收金額已扣除$的應計費用，淨額爲$。在2024年3月31日，最大損失風險爲$。1.1 在2024年3月31日結束的三個月裏，公司獲得了$的受益權，收集了$的現金收據。合併資產負債表上報的未收金額已扣除$的應計費用，淨額爲$。在2024年3月31日，最大損失風險爲$。0.1 在2024年3月31日結束的三個月裏，公司獲得了$的受益權，收集了$的現金收據。合併資產負債表上報的未收金額已扣除$的應計費用，淨額爲$。在2024年3月31日，最大損失風險爲$。1.1 在2024年3月31日結束的三個月裏，公司獲得了$的受益權，收集了$的現金收據。合併資產負債表上報的未收金額已扣除$的應計費用，淨額爲$。在2024年3月31日，最大損失風險爲$。
客戶發票銷售損失合計根據藥物產品的病人輸液日期估計為xx美元。0.3 截至2024年3月31日的三個月，除了發票銷售損失外，該公司還支出了xx百萬美元的維護費用。0.4 此外，該公司還支出了xx百萬美元的維護費用。
7. 應計費用及其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下項目（以千爲單位）： 截至2024年3月31日 截至2023年12月31日 累計的CMO和CRO成本
$ 22,481 $ 24,824 員工應付薪酬
10,876 19,972 應計商品和服務
5,453 8,391 應計折扣
9,194 5,365 應計專業費用
7,090 2,531 應計退款責任
— 5,600 其他 9,002 6,505 累計費用及其他流動負債總計 $ 64,096 $ 73,188
8. 長期貸款債務
2024年期貸款
2024年3月15日（“生效日期”），該公司與海格投資及海格投資管理的基金（合稱“海格”或“貸款人”）簽訂了一項貸款和安全協議（“LSA”）和一項認股權協議（“認股權協議”）。根據LSA的條款，該公司在協議期內最多可以借款總額為1000萬美元，以不同的分期（“分期貸款”）取決於達到某些里程碑。在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。175.0 在協議期內，該公司可以根據完成某些里程碑的情況借款多達1000萬美元。在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。 四 在協議期內，該公司可以根據完成某些里程碑的情況借款多達1000萬美元。在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。75.0 在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。3.5 在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。2.7 在生效日期，該公司提取了最初的100萬美元的毛收益（“初始貸款”），並支付了100萬美元的初始債務發行成本，包括約100萬美元的法律費用和100萬美元的原始發行折價（“OID”）。0.8 百萬美元。 1 根据LSA条款，根据所安排的比例，可以借取已借金额的％。可以根据公司达到与LYFGENIA病人的電芯收集相关的某些预先定义的里程碑成就（2024年9月30日之前的35位病人或2024年12月31日之前的55位病人）借取额外的金额（“第二期”），并符合毛利潤指标（最晚到2025年6月30日结束的期间）（“第三期”）。此外，公司可以在2026年12月15日之前向海格投資借取多达额外的＄百万（“第四期”）。债权人无义务对第四期进行任何资金提供，因为资金提供取决于债权人的投资委员会批准。25.0 50.0 公司可以在2026年12月15日之前向海格投資请求多达额外的＄百万（“第四期”）。该借款条款的资金提供取决于债权人的投资委员会批准，债权人无义务对第四期提供任何金额。
這些Term Loans既有現金利息，又有付息借款（PIK）。現金利息每月第一個工作日到期（“支付日期”），將等於華爾街日報的主利率（“主利率”）加上X％（以最低限制在X％）。 PIK利息固定為X％，並將於每個支付日期資本化並增加到未付本金上。除非公司自行選擇提前清償，且符合一定的提前清償懲罰和條件，否則Term Loans將以每月僅付利息的方式偿还，直到2027年4月1日或2028年4月1日（如果公司在2026年12月31日之前實現了某些金融衡量指標（“績效里程碑”））。利息僅付款期限結束後，Term Loans將以本金和應計利息的相等月付款方式偿还，直到到期日2029年4月1日。 1.45 %之（底座在X％） 9.95 X％ 2.45 X％
2024年期限貸款由公司的幾乎所有資產擔保。除了其他契約外，2024年期限貸款還包含肯定性契約，以及特定的財務契約，包括最低現金覆蓋要求的 40 %的期限貸款應償還本金，以及最低淨產品營業收入要求，從2024年9月30日結束的季度開始。截至2024年3月31日，公司遵守最低現金覆蓋契約，但公司預計在未來12個月內無法維持其最低現金覆蓋要求（請參閱附注1中的公司營運能力評估）。因此，該期限貸款在2024年3月31日被列為流動負債。 業務的描述 。
公司還根據認股權協議向Hercules發行認股權，用於購買公司普通股的權利，其股數基於LBA下借款金額（即「認股權」）。認股權是可行使的，其行使筆數等於（i.）百分比乘以基於LSA下借款金額的總原始本金與（ii.）每股$的行使價格的商數。 5 截至2024年3月31日，該公司已發行了與初始貸款（「初始認股權」）相關的百萬認股權，以每股$的行使價格購買普通股，並有合約期限為年。1.45 感謝能夠透過此項目與您共享 Traditional Chinese 版本語言處理技術！ 2.6 可行使股權1.45 認股權的合約期限 7 認股權的年限是自生效日期起的幾年
認股證的相對公允價值採用Black-Scholes期權定價模型，並根據以下假設進行測算： 否 股息收益率，預期波動率爲 81.1 %，預期股息收益率和預期期限爲 4.3 %，預期期限爲 7 年，等於認股權證的期限。對初始認股權證分配的相對公允價值爲2.7 百萬美元，被歸入資本餘額中，並記爲債務折價，將與債務發行成本進行攤銷，以利率方法以貸款的有效利率計提至利息費用，計提期限爲貸款期限，有效利率爲 15.7 %。截止2024年3月31日，公司記載了約0.5 與貸款相關的利息費用，包括與認股權相關的金額，在債項的支出中佔領了百萬美元。
請查閱附註16，以進一步討論有關三個月截至2024年3月31日後對LSA和認股證合約的修訂。 隨後的事件 有關截至2024年3月31日後對LSA和認股證合約的修訂，請參閱附註16。
9. 租賃
公司租用某些位於麻薩諸塞州Somerville的辦公室和實驗室空間。此外，公司通過與CMO和一家在美國和國際上的合同測試組織（"CTO"）的協議擁有嵌入租賃。除下文所述之外，從公司2023年年度報告中包含的合併基本報表附帶的附註11中披露的租賃義務並無實質性變化。
嵌入式租約
在2024年3月31日結束的三個月期間內，公司定期修訂了幾個嵌入式合同製造租賃，其中一些根據ASC 842的要求予以租賃修改處理。租賃修改主要涉及與供應商簽署新的工作聲明或延長合同條款。
關於與藥品產品製造和質量測試相關的嵌入式租賃，公司增加了其融資租賃權益資產金額爲$28.3 百萬美元。
關於與藥物物質製造相關的嵌入式租賃，公司減少了其融資租賃的權益使用資產金額爲$3.8 百萬美元。
以下段落描述了公司嵌入的合同製造租約中的重大租約修改。
嵌入式租賃 - 藥品製造業
2024年3月，公司擴展了其嵌入式租賃，用於製造向量，並根據定義的生產計劃在2024年5月之前履行義務。
嵌入式租賃-藥品製造業
2024年1月，公司與CMO修訂了租賃協議，以擴展 兩個 額外的控制環境房間，這兩個房間在協議期間專爲公司獨家使用。根據修訂後的協議，公司除了根據剩餘租期內承諾的生產水平支付的費用外，還需支付每個額外空間的月度固定費用，租期將於2025年2月結束。費用的固定部分已計入公司的租約負債。
嵌入式租賃-品質測試
2024年1月，公司與CTO簽訂了預留容量協議，該協議提供臨床發展服務。 預留容量協議修改了公司與CTO現有的主合同服務協議，並規定具有法律約束力的最低購買承諾，隨著其合同期限降低。 三年期間相對於S＆P 500 IT板塊指數進行度量，有潛在購股%的帶有TSR數據量度的PSUs 合同期內分批次數增加公司與CTO的法律約束最低採購量。 二零二三年十二月，公司通過一家新成立的子公司（「2023 NSA 成員」），與由Heitman Capital Management LLC建議的州公積金基金（「2023 JV 投資者」，連同2023 NSA 成員「2023 JV 成員」）簽署了一份協議（「2023 JV 協議」），以收購和運營自存倉物業。2023 JV 協議規定，在為期24個月的投資期內（如果2023 JV 成員都同意，則可以有6個月的延長期限），2023 JV 成員可以提供高達$期權 million的權益資本，其中，2023 JV 投資者持有Venture %的所有權，2023 NSA 成員持有剩餘部分的所有權。 公司將法律約束性的部分預測固定於2026年之前，作為其固定最低租賃負債的一部分。
所有根據ASC 842認列的租賃成本摘要
下表列出了根据ASC 842确认的租赁成本的概要以及有关公司在2024年和2023年3月31日结束的三个月内的营运租赁和金融租赁的其他信息（以千美元计）:
截至3月31日止三個月
2024
2023 (按照重述的數字)
金融租賃
利息費用
$ 4,347 $ 4,267 攤銷費用
14,328 5,216 全部固定融資租賃成本
$ 18,675 $ 9,483 營運租賃 固定租賃成本
9,486 11,470 固定經營租賃成本總額
9,486 11,470 變量租賃成本
6,043 6,862 短期租賃成本
76 52 租賃成本總額 $ 34,280 $ 27,867 營運租賃收入
$ 10,346 $ 10,108 在租賃負債的測量中支付的現金
用於營運租賃的營運現金流量
2,844 6,361 用於融資租賃的營運現金流量
1,411 3,352 財務租賃的融資現金流量
22,210 15,280 其他資訊
財務租賃的加權平均剩餘租期
1.42 年 2.30 年財務租賃的加權平均折扣率
14.45 % 15.13 % 營運租賃的加權平均剩餘租期
6.75 年 7.59 年加權平均折扣率-營運租賃
7.00 % 7.04 %
截至2024年3月31日，根據公司租賃協議，在ASC 842下的未來最低承諾如下（以千元計）：
營運租賃
融資租賃
剩餘租賃支付款 2024年剩餘部分
28,492 102,277 2025 37,084 41,270 2026 35,719 3,422 2027 36,742 2,548 2028 37,795 1,043 2029年及之後
81,986 — 總計 257,818 150,560 減：擬定利息 (52,772 ) (10,259 ) 租賃負債的現值 $ 205,046 $ 140,301
10. 合約和可能負債
租賃承諾
公司租用特定辦公室和實驗室空間，並在CMOs和CTO處設有嵌入式租約。截至2024年3月31日，公司對一筆尚未開始的預先開始租約承擔承諾，該租約涉及一家CMO的嵌入式設備租約。該租約預計將於2025年開始，首次租期為 三年 。根據本合同，固定承諾金額約為$56.8 百萬。 以下表格顯示截至2024年3月31日結束的三個月內由此安排產生的不可取消合同義務（以千為單位）：
未來
承诺
2024年剩餘部分
$ — 2025
13,763 2026
17,858 2027
17,858 2028
7,310 2029年及之後
— 總購買承諾
$ 56,789
請參閱附註9， 租賃 以獲取有關這些租賃協議的更多信息。
訴訟
公司在業務的正常過程中，不時涉及各種索賠和投訴，包括證券集體訴訟和知識產權訴訟。公司在業務的正常過程中籤署標準的賠償協議。根據這些協議，公司承諾賠償、保障並報銷受賠償方因賠償事項而遭受或承擔的損失，通常是公司的業務合作伙伴。這些賠償協議的有效期通常是在簽署協議後的任何時間。公司可能根據這些賠償協議被要求支付的未來賠償金額的最大可能數額通常是沒有限制的。如果損失是可能發生的，並且可以合理估計損失金額，公司會當期確認損失準備。由於下述事項的損失不可能發生，或損失(或損失區間)不可合理估計，公司尚未爲任何事項確認損失準備。
公司還對其每位官員和董事進行賠償，以彌補任命該官員或董事所導致的事件或情況，在特定限制下，並按照特拉華州法律及其章程和公司法規的規定。這種賠償期限持續的時間與該官員或董事可能會因在這種職務上的行爲或疏忽而受到任何訴訟相關的程序的影響的時間一樣長。未來可能需要支付的賠償的最大金額是無限制的，但是公司目前持有董事和官員責任保險，此保險可以轉移與公司的風險相關的風險，並可能使其能夠恢復任何未來支付的部分金額。公司認爲這些賠償義務的公允價值很少。因此，公司未確認與這些義務相關的任何負債。
在公司2023年度10-k表格的綜合財務報表的附註12中披露的索賠和投訴沒有任何實質變化。
11. 股權
2023年1月18日，該公司與高盛和摩根大通證券有限責任公司（以下簡稱「1月份包銷協議」）簽署了包銷協議，以公開發行、發行和銷售該公司的 20.0 百萬股普通股，發行價格為每股6.00 ，扣除包銷折扣和佣金，根據在美國證券交易委員會上申報的S-3表單和相關的招股說明書補充。根據1月份包銷協議的條款，該公司還向包銷商授予了一項權利，該權利在 30 天內可行使，以按照每股公開發行價格再購買 3.0 百萬股普通股，扣除包銷折扣和佣金，包銷商已全數行使該權利。發行於2023年1月23日。該公司獲得了合計淨收益為$130.5 百萬。
在2023年8月，公司與Jefferies LLC（Jefferies）簽訂了一份開放市場銷售協議（「銷售協議」），以每次高達美元的價格出售公司的普通股，通過「按市價交易」股權發行計劃進行，Jefferies將充當銷售代理。截至2024年3月31日，公司根據銷售協議尚未進行任何銷售。125.0 從時間開始，公司通過一個「按市價交易」的股權發行計劃，委託Jefferies作爲銷售代理，出售價值高達百萬美元的公司普通股。截至2024年3月31日，公司根據該銷售協議尚未進行任何銷售。
於 2023 年 12 月 19 日，公司與高盛及摩根證券有限公司簽訂承保協議（「十二月承保協議」），與本公司公開發售、發行和出售有關 83.3 公司普通股數百萬股，以公開發售價為 $1.50 根據表格 S-3 的有效存貨登記聲明及向證券交易監察委員會提交的相關招股章程補充文件，每股，減去承保折扣和佣金。根據 12 月承保協議的條款，公司還授予承保人一項可行使的期權 30 購買時間最多額外一天 12.5 以公開發售價格計算百萬股普通股，減去承保折扣及佣金，該期權未行使。上市將於二零二三年十二月二十二日截止。本公司收到總收益淨額為 $118.1 百萬。
12. 股份報酬
2023年6月，公司股東批准了bluebird bio, Inc. 2023激勵獎計劃（“2023計劃”），以取代2013年股票期權和激勵計劃（“2013計劃”）。獲得2023計劃批准後，將不會在2013計劃下再進行任何獎勵的授予。截至2024年3月31日，根據2023計劃，可供發行的普通股總數約為 2.1 百萬。
股份報酬支出
公司在2024年和2023年三個月結算期間分別承認了共計$百萬的股份報酬費用。3.8 百萬美元和5.4 股份報酬費用按獎勵類型劃分，在簡明的合併綜合損益表中列示如下（以千為單位）： 按照獎勵類型列示的股份報酬費用，在簡明合併損益表中列示如下（以千為單位）：
截至3月31日止三個月
2024 2023 加權平均行使價 $ 1,230 $ 1,723 限制性股票單位 2,451 3,668 員工股票購買計劃以及其他 80 — $ 3,761 $ 5,391
股票基於報酬的費用按分類列示在綜合損益表中，如下所示（以千元計）：
截至3月31日止三個月 2024 2023 產品收入成本 491 103 銷售，一般及行政費用 2,335 2,361 研發費用 935 2,927 $ 3,761 $ 5,391
截至2024年3月31日和2023年止三個月內，公司有$ 欄股票酬勞費被計入庫存。0.3 百萬和$0.5 百萬股票酬勞費被資本化入庫存。
加權平均行使價
下表总结了公司股票期权活动，不包括2seventy bio员工持有的奖励。 股份
（以千為單位）
加權平均的期限：
平均
行使價
每股盈利
截至2023年12月31日未實行數量 4,227 $ 14.16 已授予股份 2,572 $ 1.56 行使 — $ — 已取消，沒收或已過期 (229 ) $ 16.55 截至2024年3月31日，未流通股份 6,570 $ 9.16 可行使期限至2024年3月31日 1,871 $ 22.75 已授予並預計於2024年3月31日賦予 6,570 $ 9.16
截至2024年3月31日止三個月期間， 無 期權已被行使。
限制性股票單位
下表彙總了公司股權獎勵計劃中除了2seventy bio員工持有的獎勵之外的受限股票單位活動。
股份 加權平均的期限： 2023年12月31日未授權的股份。 4,207 $ 6.08 已授予股份 2,177 $ 1.56 已行使股票數 (785 ) $ 7.14 已棄權股份 (205 ) $ 4.41 2024年3月31日之前未解凍的 5,394 $ 4.16
員工股票購買計劃
2013年6月，公司董事會採納了2013年員工股票購買計劃（“2013 ESPP”），授權向參與員工發行高達總計數量的百萬股普通股。於2021年6月，公司修訂了2013 ESPP以授權參與員工額外數量的百萬股普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日各三個月期間，分別發行了股普通股和少於數量的百萬股普通股。 0.2 在2021年6月，公司修訂了2013 ESPP以授權參與員工額外數量的百萬股普通股。 1.4 在截至2024年3月31日和2023年3月31日各三個月期間，分別發行了股普通股和少於數量的百萬股普通股。 無 於2024年3月31日和2023年3月31日各三個月期間，發行了股普通股。 0.1 少於數量的百萬股普通股。
13. 所得稅
根據資產負債中的差異以及臨時性的差異，我們會以法定利率來確認遞延稅負債和遞延稅資產。如果存在暫時性差異，也就是說遞延稅資產可能無法實現，我們會記錄一個減值準備。由於未來稅費表中有利屬性的實現存在不確定性，公司已經記錄了對公司可識別的淨遞延稅資產的全部減值準備。截至2024年3月31日止的三個月內，公司已經確認的稅收收益爲$這些財務報表是根據美國通用會計準則（「美國GAAP」）編制的，供中期財務信息和10-Q表格的說明和Regulation S-X的第10條之用。因此，它們不包括美國GAAP對完整財務報表所需的所有信息和註腳。據管理層的意見，爲了公正地呈現2024年6月30日公司的財務狀況、運營結果、綜合收益、現金流和股本變動的情況，已包含所有必要的調整（包括正常循環應計）。這些未經審計的簡明合併財務報表應與包含在公司年度報告10-k中的合併財務報表和附註一起閱讀。 由於全部減值準備的原因
14. 每股淨損失
由於包括以下公共股票等價物會產生抗稀釋效應，在計算所示期間的稀釋每股淨虧損時已被排除在外（在千元）：
截至2023年1月31日三個月的 2024 未行使的期權 (1)
7,903 限制性股票單位 (1)
5,449 權證
2,586 ESPP股份和其他 84 16,022
(1) 優秀的期權及受限制的股票單位包括2seventy bio的員工尚未兌現的獎勵。
2024年3月31日結束的三個月中，每股淨虧損為$0.36
在2023年3月31日結束的三個月內，公司的淨利潤爲$18.9 百萬。基本加權平均普通股流通量爲 102.9 百萬，稀釋證券的影響爲 0.4 百萬，稀釋加權平均普通股流通量爲 103.3 百萬。基本每股收益和稀釋每股收益均爲$0.18
15. 之前發布的基本報表被重新陳述
正如下文所述以及《2-報表編制基礎》中所述，公司發現了影響到截至2023年3月31日季度未經審計的財務報表的若干往年錯誤陳述。通過重新陳述和未經審計的季度財務數據以及相關影響金額已在公司2023年度10-K表格中提供。
作爲重新聲明的一部分，公司對覈算嵌入租賃和其他次要錯誤進行了調整，以糾正重大錯誤陳述。
以下表格呈現了截至2023年3月31日的重述未經審計的簡明合併財務信息。
綜合損益及全面收益的合併財務報表
截至2023年3月31日三個月
728.3
內嵌租賃的調整
其他調整 如調整後 營業收入： 產品收入，扣除折扣
$ 2,296 $ — $ — $ 2,296 其他收入 85 — — 85 總收入 2,381 — — 2,381 產品營業成本 3,376 2,136 — 5,512 毛利率 (995 ) (2,136 ) — (3,131 ) 營業費用： 研發 46,144 (4,516 ) (41 ) 41,587 銷售、一般及行政費用 37,354 113 — 37,467 營業費用總計 83,498 (4,403 ) (41 ) 79,054 出售優先審查券的收益，淨額 92,930 — — 92,930 營業利潤 8,437 2,267 41 10,745 利息收入
2,828 — — 2,828 利息費用
(3 ) (4,267 ) — (4,270 ) 其他收入，淨額
9,978 (351 ) — 9,627 稅前收入
21,240 (2,351 ) 41 18,930 所得稅費用（收益） — — — — 淨利潤
21,240 (2,351 ) 41 18,930 每股基本淨利潤(1)
$ 0.21 $ (0.02 ) $ — $ 0.18 每股稀釋淨利潤（1）
$ 0.21 $ (0.02 ) $ — $ 0.18 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
用於計算稀釋每股淨利潤的加權平均普通股份：
102,920 102,920 102,920 102,920 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
用於計算稀釋每股淨利潤的加權平均普通股份：
103,303 103,303 103,303 103,303 其他綜合收益:
其他綜合收益，扣除稅後
（收益）費用爲$這些財務報表是根據美國通用會計準則（「美國GAAP」）編制的，供中期財務信息和10-Q表格的說明和Regulation S-X的第10條之用。因此，它們不包括美國GAAP對完整財務報表所需的所有信息和註腳。據管理層的意見，爲了公正地呈現2024年6月30日公司的財務狀況、運營結果、綜合收益、現金流和股本變動的情況，已包含所有必要的調整（包括正常循環應計）。這些未經審計的簡明合併財務報表應與包含在公司年度報告10-k中的合併財務報表和附註一起閱讀。 截至2023年3月31日的三個月
984 — — 984 其他綜合收益總額
984 — — 984 綜合收益
$ 22,224 $ (2,351 ) $ 41 $ 19,914
(1) 由於每股基本或稀釋的最近一分鐘的差異，總和可能不等於各項目的總和。
股東權益變動表：
普通股票 額外的 累計
其他
全面性
（虧損）收入
累計 總計 股份 金額 如之前報告
2022年12月31日結餘
82,923 $ 830 $ 4,186,086 $ (4,070 ) $ (3,986,503 ) $ 196,343 限制股票的授予 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7 在股票購買計劃下購買股份 62 1 226 — — 227 為私募股發行普通股
股權配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 發行無限制股票獎勵以支付應計的員工薪酬
發行無限制股票獎勵以支付積欠的員工薪酬
股份報酬 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合收益
— — — 984 — 984 凈利潤
— — — — 21,240 21,240 2023年3月31日結餘
106,370 $ 1,064 $ 4,322,025 $ (3,086 ) $ (3,965,263 ) $ 354,740 嵌入租賃的調整
2022年12月31日結餘
$ — $ — $ — $ — $ (59,700 ) $ (59,700 ) 受限股解限期 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 根据员工股票购买计划购买股份 — — — — — — 发行普通股用于私募
股权配售
— — — — — — 发行无限制的股票奖励以支付应计员工薪酬
发行无限制的股票奖励以支付应计员工薪酬
股份報酬 — — — — — — 其他綜合收益
— — — — — — 凈利潤
— — — — (2,351 ) (2,351 ) 2023年3月31日結餘
— $ — $ — $ — $ (62,051 ) $ (62,051 ) 其他調整
2022年12月31日結餘
— — (98 ) — (2,212 ) (2,310 ) 受限股股票的彌補 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 在ESPP下購買股份 — — — — — — 為私人資本發行普通股
股權投放
— — — — — — 發行無限制的股票獎勵予
以解決積欠的員工薪酬
股份報酬 — — — — — — 其他綜合收益
— — — — — — 凈利潤
— — — — 41 41 2023年3月31日結餘
— $ — $ (98 ) $ — $ (2,171 ) $ (2,269 ) 如重述
2022年12月31日結餘
82,923 830 4,185,988 (4,070 ) (4,048,415 ) 134,333 受限股股權發放 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7
在員工股票購買計劃下購買股份 62 1 226 — — 227 私募股票發行
股本配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 發行無限制股票獎勵以清算應付員工薪酬
發行無限制股票獎勵以清算應付員工薪酬
股份報酬 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合收益
— — — 984 — 984 凈利潤
— — — — 18,930 18,930 2023年3月31日結餘
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420
綜合現金流量表 截至3月31日止三個月
2023
如之前報告
嵌入式租賃之調整
其他調整 如重述 經營活動現金流量： 凈利潤
$ 21,240 $ (2,351 ) $ 41 $ 18,930 調整以將凈利潤調和為營業活動所用之淨現金
活動：
折舊與攤提 1,082 5,131 (41 ) 6,172 以股份為基礎之報酬支出 5,391 — — 5,391 非現金研究與開發費用（融資租賃） — 1,441 — 1,441 非現金營業租賃費用
— 7,423 — 7,423 優先審查券出售所獲利益 (92,930 ) — — (92,930 ) 存貨過量儲備 228 — 2,355 2,583 其他非現金項目 237 — — 237 外幣匯率損益
— (108 ) — (108 ) 營運資產和負債的變化： 預付費用及其他資產 (9,335 ) 2,846 2,800 (3,689 ) 存貨 (3,586 ) 610 (2,355 ) (5,331 ) 使用權資產的營運 11,829 (11,829 ) — — 應付賬款 (6,443 ) 7,703 — 1,260 應計費用及其他負債 (9,065 ) 1,859 — (7,206 ) 融資租賃下應計的應付利息
— 915 — 915 營業租賃負債 (8,001 ) 1,640 — (6,361 ) 逐步認列的收入 2,715 — (2,800 ) (85 ) 經營活動所使用之淨現金流量
(86,638 ) 15,280 — (71,358 ) 投資活動之現金流量: 購入不動產、廠房及設備 (232 ) — — (232 ) 可銷售證券的購入 (19,610 ) — — (19,610 ) 來自可銷售證券到期所得 4,021 — — 4,021 來自可銷售證券出售所得 5,853 — — 5,853 購置無形資產 (868 ) — — (868 ) 來自優先審查券出售所得 92,972 — — 92,972 投資活動產生的淨現金流量
82,136 — — 82,136 來自籌資活動的現金流量: 股票期權行使和ESPP捐款所得 7 — — 7 受限股票彙現所得 (196 ) — — (196 ) 融資租賃的本金支付 — (15,280 ) — (15,280 ) 次級公募增發的籌集款項，扣除發行費用後的淨額 130,645 — — 130,645 籌資活動提供的淨現金
130,456 (15,280 ) — 115,176 現金、現金等價物和受限現金的增加
125,954 — — 125,954 本年初的現金、現金等價物和受限現金 158,445 — — 158,445 本年結束時的現金、現金等價物和受限現金 $ 284,399 $ — $ — $ 284,399 現金、現金等價物和限制性現金的調節： 現金及現金等價物 $ 239,045 $ — $ — $ 239,045 受限現金包括在應收帳款和其他流動資產中 1,417 — — 1,417 限制性現金包括在受限現金和其他非流動資產中 43,937 — — 43,937 現金、現金等價物和限制性現金的總額 $ 284,399 $ — $ — $ 284,399 補充現金流量披露: 包括在帳戶中的財產、設備購買 189 — — 189 發行費用包括在應付帳款和應計費用中 523 — — 523 已在應付帳款或應付帳款中列入的優先審查憑證費用 43 — — 43 為財務租賃負債而取得的租賃資產
— (214 ) — (214 ) 本期支付的所得稅現金
2 — — 2
16. 隨後的事件
長期貸款債務
如在第8條所披露， 長期貸款債務 於2024年3月15日，公司與海格投資有限公司（以下簡稱「海格投資」）簽署了一項 在公司完成3.5億美元的資本投資並新增維持5年的全職職位的條件下，可額外獲得1850萬美元可退還稅款。 有期限的貸款融資協議，可獲得高達175 2024年3月，公司與海格投資公司(Hercules Capital, Inc.)簽署了一項短期貸款協議，以請求最高3000萬美元的債務融資，詳情見本季度10-Q表中其他地方的基本報表附注8：貸款長期債務。 四 筆債務融資。其中第一筆債務融資金額為75 在結束時，總共動用了1000萬美元（「初始貸款」）。公司可能根據滿足某些條件，包括商業里程碑的實現，提取額外的500萬美元。該貸款還提供第四期3000萬美元，直到2026年12月15日，由Hercules單方面決定。 兩個 每增加一項條件，公司可能可以提取額外的100萬美元。25 50 直到2026年12月15日，Hercules單方面決定，該貸款還提供第四期3000萬美元。
貸款和安全協議（「LSA」）要求公司遵守慣例的肯定和否定條款，包括要求在每個財年交付年度財務報表之前的X天內交付年度財務報表，以及在每個財季結束之前的X天內交付季度財務報表。未能遵守這些條款，或未能對任何違規行爲獲得豁免，將導致LSA發生違約事件，並允許Hercules加速償還債務，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。 90 每個財政年度的X天和每個財政季度的X天內，按照LSA的要求交付年度財務報表和季度財務報表是必須遵守的慣例肯定和否定條款。未能遵守這些條款，或未能對任何非合規行爲獲得豁免，將導致LSA出現違約事件，並允許Hercules加快債務償還，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。 45 貸款和安全協議（「LSA」）要求公司遵守慣例的肯定和否定條款，包括要求在每個財年交付年度財務報表之前的X天內交付年度財務報表，以及在每個財季結束之前的X天內交付季度財務報表。未能遵守這些條款，或未能對任何違規行爲獲得豁免，將導致LSA發生違約事件，並允許Hercules加速償還債務，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。
2024年8月13日，公司與Hercules簽署了LSA的第三次修訂協議（「第三次修訂協議」），根據該協議，雙方同意對LSA下可獲得的第二和第三筆融資進行了修訂。根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70個藥物產品交付後，獲取第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。25.0 在公司在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項並在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者完成細胞採集或在2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集的情況下，公司可以在獲得了第二筆融資款項後的日期起，連續多少天內獲得第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項，該連續天數應是在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日之前的金額。75.0 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間內完成70次藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。 30 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間範圍內完成70個藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。25.0 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間內完成70次藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。100.0 根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70次藥物產品交付。125.0 根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70次藥物產品交付。 六個月 截至2025年12月31日，其中至少有40個是LYFGENIA的（統稱爲「第三期里程碑」），並在以下日期之前結束（i）： 30 公司實現第三期里程碑後的天數，且在2025年12月31日之前。
此外，公司和赫拉克勒斯公司同意將最低現金資金覆蓋要求從 40 ％增加到 45 ％的貸款本金餘額。
此外，在進入 LSA 有關，本公司向貸款人發行認股權證購買該數目的公司普通股份數目相等於 五 初始貸款的百分比，或 $3.75 百萬，除以本公司普通股的交易量加權平均價格（「VWAP」） 十天 2024 年 3 月 15 日前期間（「初始認股權證」）。本公司同意在結束下 LSA 下未來的融資分期間向貸款人發行額外普通股認股權證（如有），以購買等於以下數目的普通股股份 五 適用貸款的百分比除以本公司普通股的 VWAP 十天 2024 年 3 月 15 日前期間（連同初始認股權證，「認股權證」）。2024 年 8 月 13 日，與第三項修訂有關，本公司同意修訂認股權證的行使價，從 $ 購買本公司普通股份1.45 每股至本公司普通股 VWAP 的最低價值 十天 2024 年 8 月 13 日前期間，以及本公司於 2024 年 8 月 13 日起六個月內首次股權融資活動的每股價格。該修訂並不影響貸款人根據認股權證購買的股份數目。
項目 2. 管理層對財務狀況和業績的討論與分析
以下信息應結合第十份季度報告表10-Q中包含的未經審計的財務報表和附註以及我們於2023年12月31日結束的年度報告表10-K中包含的經審計的財務報表和附註一起閱讀，請參閱於2024年9月13日提交給證券交易委員會（Securities and Exchange Commission，SEC）的2023年年度報告表10-K。
公司重編了截至2022年12月31日的綜合基本報表，該報表呈現於其2023年度10-k表格中。此外，公司還重編了截至2023年3月31日的未經審計季度財務數據。這些重編的未經審計季度財務數據及相關受影響金額呈現於公司的2023年度10-k表格中。以下討論反映了我們截至2023年3月31日未經審計中期綜合基本報表的重編情況。請參閱本季度報告書第一部分第1項中「簡介、合併原則和重大會計政策」附註中有關未經審計綜合基本報表的相關討論。
除本季度報告內包含的歷史信息外，本季度報告中討論的事項可能被視爲涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法規的安全港條款發表這些前瞻性陳述。在本季度報告中，「可能」，「預計」，「預計」，「估計」，「打算」，「計劃」及類似表達（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。
我們實際的結果和某些事件的時間安排可能會與所討論、預計或指示的結果有重大不同。我們提醒您，前瞻性陳述並不保證未來的表現，而我們的營運實際結果、財務狀況和流動性，以及我們所屬行業的發展可能會與本季度報告中所含的前瞻性陳述有重大不同。此外，即使我們的營運實際結果、財務狀況和流動性，以及我們所屬行業的發展與本季度報告中所含的前瞻性陳述一致，也可能無法預測未來時期的結果或發展。
應將以下信息和任何前瞻性陳述與本季度10-Q表中的其他地方討論的因素相結合考慮，包括第二部分第1A節「風險因素」中確定的風險。
我們提醒讀者不要過度依賴我們所作的任何前瞻性陳述，這些陳述僅反映出我們當下的語言。除非受到法律和SEC規定的具體要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修訂此類陳述，以反映我們對於預期的任何變化，以及基於任何此類陳述可能所根據的事件、條件或環境的變化，或者可能影響實際結果與前瞻性陳述不符的可能性。
概覽
我們是一家生物技術公司，致力於基於我們獨有的慢病毒載體（「LVV」）基因加入平台進行研究、開發和商業化潛在治癒性基因療法，用於嚴重遺傳性疾病。我們目前在美國市場上推出三種基因療法：ZYNTEGLO™（別替貝勒基因自體幹細胞，又稱別替細胞）和SKYSONA™（愛立寶貝勒基因自體幹細胞，又稱愛立細胞），這兩種療法於2022年獲得美國食品藥品監督管理局（「FDA」）的批准，以及LYFGENIA™（洛維貝勒基因自體幹細胞，又稱洛維細胞），該療法於2023年12月獲得FDA批准。
2022年8月17日，美國食品藥物管理局（FDA）批准了ZYNTEGLO用於治療需要定期輸血的成人和兒童β-地中海貧血患者。2022年9月16日，FDA加速批准了SKYSONA，以延緩4-17歲男孩早期，活躍的腦區廣播性髓鞘損傷（CALD）的進展。2023年12月8日，FDA批准了LYFGENIA，用於治療12歲及以上患有鐮狀細胞病（SCD）且有血管閉塞事件病史的患者。
我們將把開發和商業化工作的重點放在美國市場上。我們已經獲得了beti-cel和eli-cel在歐洲聯盟的上市授權撤銷，在2022年和2021年分別生效。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。
自從1992年成立以來，我們將大部分資源用於產品和產品候選藥物的開發和商業化工作，包括按照良好製造規範（GMP）製造產品和產品候選藥物的活動，進行我們產品候選藥物的臨床研究，為這些業務提供銷售、總務和行政支持，推廣、商業化製造和分銷我們已核准的產品和保護我們的知識產權。我們主要通過公開發行銷售普通股、發行認股權證、出售兩張罕見兒科疾病優先審查券（"PRV"）、債務融資協議和合作來資助我們的運營。
在2022年8月和2022年9月，我們通過FDA計劃收到兩個PRV，旨在鼓勵罕見兒童疾病治療的研發。在2022年第四季度，我們出售了第一個PRV，總淨收益為1.02億美元。2023年第一季度，我們出售了第二個PRV，淨收益總額為9290萬美元，包括額外的法律費用。
在2023年第一季度，我們通過一項包括選擇權的股票的承銷公開發行出售了2300萬股普通股股份，每股價格爲6.00美元，總淨收益爲1.305億美元，包括額外發行費用。在2023年第四季度，我們通過一項包括選擇權的股票的承銷公開發行出售了8330萬股普通股股份，每股價格爲1.50美元，總淨收益爲1.181億美元，扣除發行費用。
在2024年3月，我們與海格投資達成了一項為期五年的貸款設施協議，以確保最多17500萬美元的債務融資，分為四個段，根據2024年8月之前的修訂。
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物約爲21200萬美元。除PRV出售外，我們從未盈利，並且自開始運營以來每年都產生淨虧損。截至2024年3月31日，我們的淨虧損爲6980萬美元，累積赤字爲43億美元。我們的淨虧損主要由研發項目的開支、銷售、總務和管理費用引起。我們預計在可預見的未來將繼續發生大額支出和運營虧損，即使我們：
• 基金活動涉及在美國商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA。
• 擴大我們的製造業能力，支持ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化
• 進行臨床研究；並
• 繼續進行與嚴重遺傳病相關的研究和開發活動。
由於產品開發和商業化存在諸多風險和不確定性，我們無法預測增加的費用的時間或金額，以及我們是否能夠實現或保持盈利能力。我們可能無法從產品銷售中產生大量營業收入，並且可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續實現盈利，在計劃水平上繼續開展業務可能將無法爲我們提供資金，並被迫減少業務。在盈利之前（如果有的話），我們預計將繼續尋求通過公開或私募股權或債務融資、戰略合作或其他渠道籌集資金來支持我們的業務。然而，我們可能無法以有利的條件或根本無法籌集到額外資金或進入此類其他安排。我們未能籌集資本或在需要時進入此類其他安排將對我們的財務狀況和業務產生負面影響。
業務更新
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物約爲21200萬美元。在我們繼續商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的過程中，我們將繼續產生經營虧損和負面經營現金流，需要額外資金支持我們計劃的運營，直到盈利。
根據我們目前的預測，並假設我們實施了計劃的節省成本的措施，我們預計我們現有的現金及現金等價物將能夠資助我們的運營並且保持符合與海格投資公司的貸款協議的最低現金要求直到2025年第一季度。不算入貸款協議的最低現金要求，我們預計我們現有的現金及現金等價物將能夠資助我們的運營直到2025年第二季度。
我們基於收入和營運成本的假設進行了這一估計，這些假設可能被證明是錯誤的。我們的現金可用時間估計不包括我們的受限現金，截至2024年3月31日為5190萬。截至2024年3月31日，這筆受限現金無法使用，我們相信至少4800萬的受限現金不太可能在近期內釋放出來。此外，我們未來的產品淨收入將取決於對我們產品的需求，市場的規模，我們及時擴大製造能力以滿足市場需求的能力，我們實現足夠市場接受度的能力，來自第三方支付者的報銷，以及在這些市場中的充足市場份額以及對以結果為基礎的計劃的藥物產品的表現。因此，我們可能比目前預期更早地耗盡資本資源。如果由於任何原因，我們的收入或費用與我們的假設有實質差異，或者我們比預期更快地使用了現金，或者我們無法及時獲得資金，我們可能需要修訂我們的業務計劃和策略，這可能導致bluebird無法實現盈利，大幅減少、延遲或停止任何產品的商業化，或者可能導致bluebird無法擴大我們的業務或在其他方面利用商業機會。因此，我們的業務、財務狀況和營運結果可能受到重大影響。
隨附的基本報表是根據持續經營基礎編制的，這意味著預計在業務的正常運作過程中，資產能夠實現，負債能夠得到滿足。這些基本報表未包含與可收回性和記錄資產金額的分類相關的任何調整，也未包含可能因上述不確定性的結果而導致的負債金額和分類的任何調整。
財務運營概述
產品銷售額
我們的收入來自於在美國銷售SKYSONA和ZYNTEGLO產品所產生的產品收入。
其他收入
我們認定了與補貼相關的微不足道的營業收入。
產品收入成本
產品收入成本包括在美國售出SKYSONA和ZYNTEGLO所涉及的成本。
銷售，總務及管理費用
銷售、一般及行政費主要包括薪酬及相關人員成本，包括股票報酬及我們執行、營運、金融、法律、業務拓展、商業、資訊科技和人力資源部門員工的差旅費用。 其他銷售、一般及行政費還包括與設施相關的成本、會計、稅務、法律和諮詢服務的專業費用、董事費用以及取得和維持專利所產生的費用。 這些費用包括與Binney Street 50號和100號相關的租賃費用；但是，次租金收入列於其他收入淨額。
我們預計，隨著我們在美國繼續推進ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化活動，我們的銷售、總務和行政費用（包括工資、銷售和市場營銷費用）可能會相對目前水平繼續增加。
研究與開發支出
研發費用主要包括用於開發我們的產品候選人的成本，包括：
• 員工相關費用，包括工資、福利、差旅和以股票爲基礎的補償費用；
• 根據與醫藥外包概念（CROs）和臨床研究場所達成的協議所產生的費用，進行我們的臨床研究；
• 預商業生產活動相關的與合同製造組織（CMO）達成的協議項下發生的費用，包括在研發中使用的使用權資產的攤銷費用；
• 設施、折舊和其他費用包括直接和間接費用，用於租金、設施維護、資訊科技、保險和其他供研發活動支援的開支；
• 與我們的研究平台和臨床前活動相關的費用;
• 里程碑和預付許可費；以及
• 與我們的監管、質量保證和質量控制業務相關的成本。
根據執行中合同和包含租賃的安排，研究和開發成本及其中的變動成本會在發生時支出。根據ASC 842所包含租賃安排與製藥合約廠商和合約測試機構（“CTOs”）的相關權利資產，根據ASC 730沒有替代將來使用時立即支出至研究和開發費用的開始時或修改時直到實現商品化。對於某些開發活動的成本，我們會根據特定任務完成的進度進行評估，並根據供應商和臨床測試地點提供給我們的信息和數據予以確認。我們無法確定目前或將來我們產品的臨床研究的持續期間和完成成本，以及我們將通過商品化和銷售我們已批准的產品獲得多少收入。臨床研究和產品開發的持續期間，成本和時間將取決於多種因素，其中任何一個都可能影響到我們的研究和開發費用，包括：
• 我們正在進行的臨床研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用，以及我們可能進行的任何額外臨床研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用。
• 未來臨床研究結果;
• 臨床研究招募率的不確定性；
• 新的製造過程或協議，我們可能選擇或被要求在我們的LVV或藥品製造中實施；
• 監管審批的監管要求反饋，以及監管審批的標準變化；和
• 任何監管批准的時間和接收。
我們計劃在可預見的將來繼續承擔研發費用，因為我們繼續進行平台科技的研究活動。我們預計隨著商業活動的增加以及ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的批准，我們的研發費用將會減少，而銷售、總務和行政費用將會增加。我們的研發費用包括以下活動相關的費用：
• 與ZYNTEGLO的臨床研究相關的長期隨訪方案，以及一項針對同一藥物的上市後研究；
• 與SKYSONA臨床研究相關的長期追蹤議定書，以及相同產品的上市後研究；
• HGb-210，LYFGENIA臨床研究的長期隨訪協議，以及同一協議的後市場研究；
• 我們平台技術的研發活動；和
• 為我們的臨床研究提供支持的臨床試驗材料的製造。
我們的直接研發費用主要包括外部成本，如支付給調查員、顧問、中央實驗室和CRO在我們的臨床研究中的費用，以及與採購和製造臨床研究材料有關的成本。我們將與特定項目直接相關的工資和福利成本分配給相應項目。我們不分配與員工相關的自主獎金或以股票爲基礎的補償成本、實驗室和相關費用、某些許可和其他合作費用、折舊或其他間接成本，這些成本被分攤到多個正在開發的項目中，因此在下表中被單獨分類爲其他研發費用：
對於這個 2024 2023 （以千為單位）
(按照重述的數字)
ZYNTEGLO（beti-cel） $ 1,889 $ 2,644 LYFGENIA（lovo-cel）
7,085 17,635 SKYSONA（eli-cel） 469 3,692 臨床前計劃 33 309 總直接研發費用 9,476 24,280 員工和承包商相關費用 7,831 6,954 以股份為基礎之報酬支出 935 2,927 許可和其他相關費用 — 87 實驗室和其他費用 1,785 732 設施費用 5,045 6,607 其他研發費用總額 15,596 17,307 研發費用總額 $ 25,072 $ 41,587
出售優先審查券的收益，淨額
優先審查權證的出售收益淨額包括我們的優先審查權證的出售收益。在2023年第一季度，我們以9290萬美元的總淨額出售了我們的優先審查權證。我們於2022年9月在美國食品藥品監督管理局的一個計劃下獲得了該優先審查權證，該計劃旨在鼓勵開發罕見兒科病治療方法。
利息收入
利息收入主要包括投資所獲得的利息收入。
利息費用
利息費用主要包括與融資租賃安排和長期債務相關的利息費用。
其他收益，淨額
其他收入、淨額主要包括租金收入、固定資產處置的收益和損失，以及外幣交易的收益和損失。
重要的會計政策和重要的判斷和估計
我們對我們的財務狀況和業績的管理討論和分析是基於我們的基本報表，這些基本報表是根據美國公認會計原則編制的。編制這些基本報表要求我們進行估計和判斷，這些估計和判斷會影響我們基本報表中報告的資產、負債和費用的金額以及披露的有條件資產和負債。我們會定期評估我們的估計和判斷，包括預期的業務和運營變化，以及與估計使用的假設相關的敏感性和波動性，並評估歷史趨勢是否預計爲未來趨勢的代表。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及其他在情況下被認爲是合理的因素，這些估計的結果構成了對不容易從其他來源得到的資產和負債的賬面價值進行判斷的依據。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計有所不同。在進行估計和判斷時，管理層採用關鍵會計政策。截至2024年3月31日的三個月內，我們的重要會計政策沒有發生實質性變化，詳見我們在2023年年度報告（10-k表格）中披露的內容，但在其他地方的附註2中有所描述。 陳述基礎、合併原則和重要會計政策 在本季度10-Q表格中的簡明合併財務報表附註中
營運業績結果
2024年3月31日和2023年3月31日三個月的比較： 截至三個月結束時 2024 2023 變化
（以千為單位）
(按照重述的數字)
營業收入: 營業收入淨額 $ 18,561 $ 2,296 $ 16,265 其他收入 12 85 (73) 總收益 18,573 2,381 16,192 產品收入成本 25,864 5,512 20,352 毛利率 (7,291) (3,131) (4,160) 營業費用： 銷售，一般及行政費用 46,329 37,467 8,862 研發費用 25,072 41,587 (16,515) 營業費用總計 71,401 79,054 (7,653) 優先審查券出售收益淨額
— 92,930 (92,930) 營運(虧損)收入
(78,692) 10,745 (89,437) 利息收入
2,579 2,828 (249) 利息費用
(4,856) (4,270) (586) 其他收益，淨額
11,165 9,627 1,538 (損失) 稅前收入
(69,804) 18,930 (88,734) 所得稅（費用）收益 — — — 淨（虧損）收益
$ (69,804) $ 18,930 $ (88,734)
營業收入。 2024年3月31日結束的三個月中，總營業收入爲1860萬美元，而2023年3月31日結束的三個月中爲240萬美元。其中增加的1620萬美元主要是由於2024年產品銷售的增長引起的。
產品營業成本。 截至2024年3月31日三個月的產品營業收入為2590萬美元，相比之下，截至2023年3月31日三個月的產品營業收入為550萬美元。這增加主要歸因於2024年產品銷售增加。
銷售、一般及管理費用。 截至2024年3月31日的三個月，售貨、一般及管理開支為4,630萬美元，相比之下，截至2023年3月31日的三個月為3,750萬美元。凈增加額為880萬美元，主要歸因於以下原因： 截至2024年3月31日的三個月，售貨、一般及管理開支為4,630萬美元，相比之下，截至2023年3月31日的三個月為3,750萬美元。凈增加額為880萬美元，主要歸因於以下原因： 凈增加額880萬美元主要源於以下原因：
• 2024年在銷售、總務和行政成本方面增加人數，導致員工收入、福利和其他與員工數量相關的費用增加了500萬美元；並且
• 受增加的法律和會計諮詢費用推動，專業費用增加了380萬美元。
研究和發展費用。 研究和發展費用為 2024年3月31日為止的三個月內的研究和發展費用為2510萬美元，相比之下，2023年3月31日為止的三個月內的研究和發展費用為4160萬美元。這1665萬美元的凈減少主要歸因於以下原因：
• $500萬的製造成本下降主要是由於所有商業產品的原材料生產納入庫存和產品營業收入成本。
• 減少了430萬美元的淨員工報酬、福利和其他與員工人數相關的費用，其中包括股權補償費用減少了200萬美元，這是由於相關費用被納入了我們商業產品的庫存和產品收入成本中；
• $340萬減少了臨床受試者治療費用；
• 減少了$250萬的咨詢費；和
• 由於信息技術和設施相關費用現在納入存貨和產品銷售成本中，導致低於230萬美元。
這些成本降低部分被以下因素抵銷：
• 實驗室用品成本增加160萬美元，主要是因為實驗室消耗品成本增加。
優先審查券銷售所獲得的收益，淨額。 優先審查券銷售收益的減少與2023年第一季度的一起品券銷售相關。
利息收益。 利息收入的下降主要是由於2023年第一季度的利息收入大於2024年第一季度的利息收入，這主要與在利息軸承帳戶中的現金餘額較高有關。
利息費用。 利息費用增加主要是由於與融資租賃安排和長期債務相關的利息費用增加。
其他收入，净额。 其他收入，净额的增加主要与外汇交易的收益和损失有关。
流動性和資本資源
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物約為21200萬美元。超過即時需求的現金根據我們的投資政策進行投資，主要考慮流動性和資本保值。截至2024年3月31日，我們的資金主要持有美國政府機構證券、國庫券和到期日在購買時期不超過90天的貨幣市場帳戶。
自1992年4月成立至2024年3月31日，我們已經虧損並且自營業以來現金流累計為負。截至2024年3月31日，我們累計虧損達43億美元。我們預期隨著ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA商業化活動和銷售、總務和管理費用的增加，我們的研發費用將會減少。
根據我們目前的預測，並假設我們實施了計劃的節省成本的措施，我們預計我們現有的現金及現金等價物將能夠資助我們的運營並且保持符合與海格投資公司的貸款協議的最低現金要求直到2025年第一季度。不算入貸款協議的最低現金要求，我們預計我們現有的現金及現金等價物將能夠資助我們的運營直到2025年第二季度。
我們對收入和營運成本的估算是基於可能證明是錯誤的假設。我們的現金續航估算不包括我們的受限現金5,190萬美元，該款項在2024年3月31日前無法使用，並且我們認為至少有4800萬美元的這筆受限現金在短期內不太可能釋出。此外，我們未來的淨產品收益將取決於對我們產品的需求、市場規模、我們及時擴大製造能力以滿足市場需求的能力、我們達到足夠的市場認可度、第三方支付者的退款、在那些市場中的市場份額和藥品產品在結果為基礎的計劃中的表現。因此，我們的資本資源可能比我們目前預期的更早耗盡。如果由於任何原因，我們的收入或開銷與我們的假設有重大差異，或者我們比預期更快地使用現金，或者我們無法及時獲得資金，我們可能需要修訂我們的業務計劃和策略，這可能導致藍鳥無法實現盈利，大幅削減、延遲或停止一個或多個研究或開發計劃，或者商業化任何產品，或者導致藍鳥無法擴展業務或否則資本化我們的業務機會。因此，我們的業務、財務狀況和營運結果可能受到重大影響。
我們主要通過公開發行普通股、貸款協議和出售兩個PRV來資助我們的運營。以下是最近融資交易的摘要：
• 在2023年第一季，我們售出了第二個PRV，總淨收益為9290萬美元。
• 2023年第一季，我們以每股6.00美元的價格，在承銷公開發行中出售了2300萬股普通股（包括按照意向書將有關股份出售予承銷商）共計籌集了1.305億美元的資金。
• 2023年8月，我們與Jefferies LLC（“Jefferies”）簽訂了一項公開市場銷售協議（“銷售協議”），以最高12500萬美元的價值出售我們的普通股，不時地，通過“市場價”股權提供計劃，Jefferies將充當銷售代理商。截至2024年3月31日，我們尚未根據銷售協議進行任何銷售。
• 2023年12月，我們以每股1.50美元的價格，通過一個包銷的公開發行，出售了8330萬股普通股，總凈收益為11810萬美元。
• 2024年3月，我們簽署了一項最高17500萬美元的貸款協議，用於債務融資。
流動性來源
現金流量
以下表格總結了我們的現金流動情況： 截至三個月結束，公司認列收入稅費用為 2024 2023 （以千為單位）
(按照重述的數字)
經營活動所使用之淨現金流量 $ (74,676) $ (71,358) 投資活動提供的淨現金流量（使用）
(655) 82,136 籌資活動提供的淨現金
64,645 115,176 現金、現金等价物和受限制的現金的净(减少)增加 $ (10,686) $ 125,954
營業活動。 這 2024年3月31日結束的三個月增加的營運活動現金流為330萬美元，與截至2023年3月31日結束的三個月相比，主要由於淨損增加了8870萬美元，淨營運資本減少了900萬美元，包括250萬美元的庫存過剩儲備的非現金項目的變化，但也無法彌補在2023年出售的優先審閱券所產生的9290萬美元的收益的調整，以及包括折舊和攤銷費用變化的非現金項目的變化。
投資活動。 截至2024年3月31日結束的三個月內，由投資活動提供的現金減少了$8280萬，相比之下，2023年3月31日結束的三個月內由投資活動提供的現金是因為沒有優先審閱券的出售收入，相比之下，2023年3月31日結束的三個月內有$9300萬的優先審閱券的出售收入。
融資活動。 2024年3月31日結束的三個月，融資活動提供的現金減少了5050萬元，與2023年3月31日結束的三個月相比，主要是由於沒有來自公募增發的收益，相比於2023年3月31日結束的三個月有1.306億元來自公募增發（扣除發行費用），但2024年3月31日結束的三個月來自債務發行的收益為7.13億元，這些收益互相抵銷。
合同責任和承諾
除第9項討論外， 租賃 ，以及第10項， 合約和可能負債 ，在本季度報告10-Q表格中出現的簡明綜合基本報表附註中，我們的合約義務和承諾沒有發生實質變化，這些都包括在我們2023年度10-k申報報告中。
項目3. 關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨與利率期貨變動相關的市場風險。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的現金及現金等價物分別為21200萬美元和22180萬美元，主要投資於美國政府機構證券、國庫券、企業債券、商業票據、權益證券和貨幣市場帳戶。我們主要面臨的市場風險是利率敏感性，受美國利率總體水準變動的影響，特別是因為我們的投資是短期證券。
第四項。控制與程序。
控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼出色，只能提供合理的保證來實現所需的控制目標。此外，披露控制和程序的設計必須反映出資源限制的事實，並且管理層需要運用判斷力來評估可能的控制和程序相對於成本的利益。
揭示控制和程序的評估
本公司管理層，包括公司首席執行長和首席財務主管，已經評估本季度10-Q表中所覆蓋的期間截止到2024年3月31日的我們的披露控制與流程的效力（在美國1934年證券交易所修正案（以下簡稱“交易所法”）13(a)-15(e)和15(d)-15(e)條款中定義）。基於該評估，公司首席執行長和首席財務主管得出了如下結論：截至該日期，由於我們內部財務報告控制的重大缺陷，我們的披露控制與流程在合理保證水平上並不有效。
在公司準備其基本報表和重新編制基本報表（詳見附註2）的過程中，公司發現了其財務報告的內部控制存在重大缺陷，未能防止或檢測到需要重新編制的錯誤陳述。 預先發布的財務報表的重申 在提交於2024年9月13日的10-K表上列出的合併基本報表的附註2中進一步描述的基礎上，公司發現其財務報告的內部控制存在重大弱點，未能防止或檢測出需要重新編制的錯誤陳述。
重大缺陷是指財務報表內部控制存在缺陷，可能導致公司年度或中期財務報表的重大錯誤不會及時得到防止或發現。
我們的管理層認定，在2023年12月31日和之前的期間，在公司對包含租賃的安排的會計控制的設計和運行有效性方面存在重大缺陷。 具體來說，公司沒有：(i)設計控制措施，以正確運用公司的會計政策，將租賃和非租賃組件結合起來計算租賃安排，包括嵌入租賃；(ii)操作控制措施，通過具備適當知識和能力的人員審查租賃和租賃元素的識別以及租賃安排的會計處理，包括嵌入租賃和租賃修改；(iii)操作控制措施，通過具備適當知識和能力的人員審查與合同製造組織和合同測試組織的嵌入租賃的會計處理，以判斷適當的租賃分類、呈現和開始日期。
這項重大缺失導致公司截至2022年12月31日及2022年首三季度每個財政年度的基本報表重編，以及未經審計的簡明綜合財務資訊。此外，這項重大缺失可能導致公司帳戶和披露出現錯誤，可能導致年度或中期合併基本報表的重大錯誤未能預防或檢測。
糾正計劃
我們的管理層致力於維護強大的內部控制環境。針對上述識別出的重要弱點，管理層打算採取全面行動來糾正財務報告內部控制的重要缺陷，包括 :
• 重新評估和增強現有的租賃會計內部控制設計，並設計和實施新的或修改後的內部控制，以確保關於租賃的財務報表斷言層面風險（例如估值、完整性、準確性、呈現和披露）得到處理；
• 加強公司會計部門內對租賃會計技術知識和經驗的提升，以加強對租賃和可能包含嵌入租賃或租賃修改的安排的會計過程的監督。
• 爲負責執行和審核租賃、與合同製造和合同測試組織進行會計和報告工作，可能包含嵌入式租賃或修改的個人提供培訓。
當最終確定的整改計劃將包括一系列加強措施，反映了公司在2023財務結束過程中已經開始進行的活動的繼續進行。我們相信，當上述行動得到充分實施時，將能夠糾正這一重大缺陷。然而，在經過一段足夠的時間並經過測試後，管理層得出結論，這些控制措施正在有效運作之前，該重大缺陷將不被視為被糾正。我們也可能得出結論，為了糾正我們對財務報表內部控制所存在的重大缺陷，可能需要採取其他措施，這可能需要額外的實施和評估時間。我們將繼續評估我們內部控制對財務報告的有效性，並採取措施迅速糾正重大缺陷。
財務報告內部控制的變更
除了上述與內部控制資金報告相關的材料弱點和相應的修復程序之外，2024年第一季度我們的內部控制資金報告並沒有發生任何變化， 此類术語在1934年證券交易法規定的規則13(a)-15(f)和15(d)-15(f)中有明確定義，這些變化對我們的內部控制資金報告產生了重大影響或可能產生重大影響。
第二部分。其他資訊
事項1. 法律訴訟
在業務的日常運作中，我們時常涉及與知識產權、商業安排、就業和其他事項相關的訴訟、索賠、調查、程序和訴訟威脅。這些訴訟和索賠的結果無法確定預測。我們相信目前沒有任何政府程序正在進行，或者據我們所知，正在考慮對我們提起訴訟。我們也不參與任何重大訴訟，其中我們的任何董事、高級管理人員成員或我們的聯屬公司的任何成員，都是與我們或我們的子公司對抗一方，或對我們或我們的子公司有重大利益的一方。
2021年10月21日，前稱為Errant Gene Therapeutics, LLC的San Rocco Therapeutics, LLC在美國特拉華州地方法院對我們提起訴訟，指控侵犯美國專利號7,541,179和8,058,061。美國專利號8,058,061的有效期已於2022年11月25日到期，而美國專利號7,541,179將於2024年5月13日到期。這些指控涉及我們使用BB305核醣病毒轉染載體，包括與beti-cel計畫有關，並要求發出禁制令和賠償金。2022年2月21日，雙方同意修改案件標題，考慮到原告的更名，從Errant Gene Therapeutics, LLC改為San Rocco Therapeutics, LLC（"SRT"）。法庭批准了這項變更，因此案件現在的標題為San Rocco Therapeutics, LLC對bluebird bio, Inc.和Third Rock Ventures, LLC的訴訟案號為C.A. No. 21-1478-RGA。2022年4月6日，我們—與Third Rock Ventures, LLC一同—提出動議，尋求各種救濟，包括暫停訴訟並迫使進行仲裁，針對兩個門檻問題提出辯護，我們主張這些問題作為法律事實應完全解除該訴訟，無論SRT的基本侵權主張如何。2022年7月26日，法院准許我們請求暫停訴訟並發出命令，迫使雙方就我們提出的門檻問題進行仲裁。2023年2月7日，仲裁人發出最終判決，支持SRt在兩個門檻問題上，這使SRt能夠追求其對所指稱侵權的主張。2023年3月1日，雙方聯合建議，經特拉華州地方法院批准，解除暫停。法院於2023年3月2日解除暫停，並於2023年3月31日，我們就SRT的訴訟提出回應，並主張我們未侵犯訴訟中的專利並且該專利無效。此外，2024年4月22日，美國專利商標上訴審判及申訴委員會裁定，我們兩份針對專利訴訟的異議申請未能通過超過半數證據提交顯示所質疑專利的主張非專利性，我們於2024年6月21日向美國聯邦上訴法院提交上訴通知。我們的開庭陳述書要求在2024年10月7日前提交，SRT的回應書截止日期為2024年11月13日，我們的答辯書要求於2024年12月4日前提交。我們已請求延長開庭陳述書的期限至2024年12月6日，如果獲得批准，將調整回應書和答辯書的截止日期。2024年6月17日，法院以bluebird為有利的一方發布了一項聲明建構訂單。2024年7月17日，法院准許我們提出提出不侵權案件總部決定性動議的許可，並在2024年7月25日，法院發出暫停發現，以等待對總部決定性動議的裁定。2024年8月1日，我們提出了我們的不侵權總部動議，SRt於2024年9月3日提出反對意見，我們的答辯目前限期到2024年9月17日。我們計劃在這起訴訟中積極捍衛對抗SRT的主張。
2023年4月27日，SRt在美國馬薩諸塞州聯邦地區法院（United States District Court for the District of Massachusetts）對我們提起了另一項訴訟（以及對Nick Leschly先生、Mitchell Finer先生、Philip Reilly先生、Third Rock Ventures LLC和2Seventy Bio，Inc等的訴訟）。本訴訟指控了聯邦勒索和腐敗組織法（Federal Racketeer Influenced and Corrupt Organizations Act）的民事違規行爲，Mass. Gen. Laws ch. 93A, § 11的違規行爲，以及在我們與SRt於2020年11月簽署的包括SRt在內的保密和解協議中，通過欺詐手段使SRt接受了一項放棄賠償的規定。指控與我們使用的BB305逆轉錄病毒載體有關，包括在beti-cel項目中的使用，SRt尋求宣告賠償和賠償金。2023年7月3日，我們（與其他被告共同）提出了駁回SRt訴訟的動議，以對SRt訴狀中提出的不符合要求的權利請求不予採納。2023年8月7日，SRt提交了一份修改後的申訴，將Craig Thompson列爲被告，並添加了關於被指的聯邦和州法律下的違反反托拉斯法的額外訴訟。該案現在的標題是San Rocco Therapeutics, LLC v. Nick Leschly, Mitchell Finer, Philip Reilly, Craig Thompson, Third Rock Ventures LLC, bluebird bio, Inc. and 2Seventy Bio, Inc., C.A. No. 1:23-cv-10919-ADb。2023年9月18日，我們（與非-Thompson被告共同）再次提出了駁回動議。SRt於2023年10月12日對該動議提交了反對意見。2023年10月24日，我們提交了一項要求允許提交答辯意見的動議，該動議於2023年10月30日獲得批准。SRt在2023年11月2日提交了一份補充答辯意見。駁回動議仍在等待中，我們計劃在此案中積極辯護以反駁SRt的訴訟指控。
2024年4月15日，SRt向美國仲裁協會提交了仲裁請求，指控我們違反了2020年11月的保密和解協議，因在2022年10月在美國專利商標局之前啓動程序，聲稱SRt授權的兩個專利無效。 SRt尋求償還其在PTAB程序中的費用和費用，包括律師費，總計約150萬美元。 2024年8月26日，各方提交了各自的開庭決定性陳述書，目前尚未處理。
我們認為SRT的違約索賠毫無根據，並打算積極辯護。
於2024年3月28日，一宗名為Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件編號：1:24-cv-10803-PBS）的集體訴訟在美國麻薩諸塞州地方法院對我們進行了訴訟。在2024年8月15日，重新修訂的起訴狀被提交。該重新修訂的起訴狀聲稱根據1934年修訂版的「證券交易法」第10(b)和20(a)節以及相應的傳遞該節例的第100億5條規定，代表一個被認定的投資者類別（購買或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期間（「期間」）提起了對我們和某些現任和前任高級主管的索賠。原告要求賠償，聲稱該索賠是由于以下被指責的誤述和遺漏引發的：（i）關於公司能否在不為血液恶性腫瘤添加黑盒警告的情況下獲得lovo-cel生物相容性培養廠的FDA批准；以及（ii）關於該公司是否會在BLA相關事務中獲得FDA授予優先審批函，以便在市場上出售，以增強公司的財務狀況。重新修訂的起訴狀聲稱，這些被指責的陳述和遺漏導致了我們普通股在報導期間的人為通脹價格。在2024年9月2日，法院依據雙方達成的庭前起訴書時間表，制定了一項對重新修訂的起訴狀進行駁回動議的撰寫計劃：遞交駁回動議的開放陳述書在2024年10月11日到期；反對書在2024年12月5日到期；而進一步支持駁回動議的回覆陳述書在2024年12月20日到期。我們打算全力辯護該訴訟中的索賠。 於2024年3月28日，一宗名為Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件編號：1:24-cv-10803-PBS）的集體訴訟在美國麻薩諸塞州地方法院對我們進行了訴訟。在2024年8月15日，重新修訂的起訴狀被提交。該重新修訂的起訴狀聲稱根據1934年修訂版的「證券交易法」第10(b)和20(a)節以及相應的傳遞該節例的第100億5條規定，代表一個被認定的投資者類別（購買或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期間（「期間」）提起了對我們和某些現任和前任高級主管的索賠。原告要求賠償，聲稱該索賠是由于以下被指責的誤述和遺漏引發的：（i）關於公司能否在不為血液惡性腫瘤添加黑盒警告的情況下獲得lovo-cel生物相容性培養廠的FDA批准；以及（ii）關於該公司是否會在BLA相關事務中獲得FDA授予優先審批函，以便在市場上出售，以增強公司的財務狀況。重新修訂的起訴狀聲稱，這些被指責的陳述和遺漏導致了我們普通股在報導期間的人為通脹價格。在2024年9月2日，法院依據雙方達成的庭前起訴書時間表，制定了一項對重新修訂的起訴狀進行駁回動議的撰寫計劃：遞交駁回動議的開放陳述書在2024年10月11日到期；反對書在2024年12月5日到期；而進一步支持駁回動議的回覆陳述書在2024年12月20日到期。我們打算全力辯護該訴訟中的索賠。 於2024年3月28日，一宗名為Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件編號：1:24-cv-10803-PBS）的集體訴訟在美國麻薩諸塞州地方法院對我們進行了訴訟。在2024年8月15日，重新修訂的起訴狀被提交。該重新修訂的起訴狀聲稱根據1934年修訂版的「證券交易法」第10(b)和20(a)節以及相應的傳遞該節例的第100億5條規定，代表一個被認定的投資者類別（購買或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期間（「期間」）提起了對我們和某些現任和前任高級主管的索賠。原告要求賠償，聲稱該索賠是由于以下被指責的誤述和遺漏引發的：（i）關於公司能否在不為血液惡性腫瘤添加黑盒警告的情況下獲得lovo-cel生物相容性培養廠的FDA批准；以及（ii）關於該公司是否會在BLA相關事務中獲得FDA授予優先審批函，以便在市場上出售，以增強公司的財務狀況。重新修訂的起訴狀聲稱，這些被指責的陳述和遺漏導致了我們普通股在報導期間的人為通脹價格。在2024年9月2日，法院依據雙方達成的庭前起訴書時間表，制定了一項對重新修訂的起訴狀進行駁回動議的撰寫計劃：遞交駁回動議的開放陳述書在2024年10月11日到期；反對書在2024年12月5日到期；而進一步支持駁回動議的回覆陳述書在2024年12月20日到期。我們打算全力辯護該訴訟中的索賠。
2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。
2024 年 7 月 8 日，股東衍生工具訴訟標題 錫拉丘茲訴奧本斯海恩等。 ，案件編號 1:24-CV-11752-Pbs，代表我們在美國馬薩諸塞州地區法院對某些現任和前公司管理層和董事會成員提出的名義提交。該投訴旨在根據 1934 年證券交易法第 14 (a) 條對衍生產品索賠，以及違反信託責任、嚴重管理不當、浪費公司資產和非公平豐富。原告人代表我們尋求賠償涉嫌實質虛假和誤導性公開聲明和遺漏所引起的損害，包括 2023 年 4 月 28 日的代表聲明，有關 (i) 公司是否可以獲得 FDA 批准在沒有血液性惡性腫瘤的黑盒警告的情況下獲得 FDA 批准；及 (ii) 該公司是否會獲得 FDA 與 BLA 有關的優先審查券，該公司可以出售給該公司加強其財務狀況。投訴聲稱這些被稱為誤導性的陳述和遺漏作用於在相關期間內人工增加公司普通股價。為支持其衍生性聲明，該投訴指出法律規定向董事局提出的提前訴訟要求將是無用的，並應該被理解。2024 年 7 月 25 日，該案被合併為 西馬蒂斯訴奧本斯海恩等。 ，案件第二十四至一六四十四年（大宗書）二零二四年七月二十七日）。綜合行動已重新收回 關於藍鳥生物公司股東衍生品訴訟 ，案件編號一：24-簡歷-11674-普布斯。當事人必須在 2024 年 9 月 23 日前向法院提交安排命令。
第1A項。風險因素
投資於我們普通股的投資存在著極高的風險。在決定是否要投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮有關這些風險的下列信息，以及本季度的10-Q表格中以及包括財務報表和相關附注在內的其他信息。以下風險的發生可能對我們的業務、財務狀況、營運結果和未來增長前景產生重大不利影響。在這些情況下，我們的普通股市場價格可能下跌，您可能會損失全部或部分投資。
自成立以來，我們已經遭受了巨額損失，並且可能無法在預期的時間範圍內實現盈利目標，甚至根本不會實現。
自1992年成立以來，我們已經出現了顯著的淨虧損，包括截至2023年12月31日的持續營運淨虧損達2.119億美元。截至2023年12月31日，我們累積赤字為43億美元。迄今為止，我們已經投入了大量財務資源用於建立商業製造行業和研究開發，包括我們的臨床和臨床前開發活動。在可預見的將來，我們將繼續出現淨虧損，並且我們可能無法按我們預期的時間表實現盈利，甚至根本無法盈利。迄今，我們主要通過與海格投資公司的貸款協議、股票和優先審查換證券的出售，以及透過合作協議和政府機構以及慈善基金會的資助來籌集資金。我們從在歐盟的ZYNTEGLO銷售中並未產生實質收入，並且剛開始從我們在美國的核准產品中識別收入，考慮到治療週期時間，收入在輸注時才被確認。我們未來的收入將取決於我們的產品已獲批准的市場大小，以及我們在這些市場中實現足夠的市場接受度、第三方支付者的報銷和對我們產品的充分市場份額。
我們預計我們的開支可能會大幅增加，我們可能會持續經營虧損，如果並且當我們：
• 為了支持我們對ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化努力，我們將進一步擴大我們的能力，包括在美國建立銷售、市場營銷和分銷基礎設施；
• 獲取、建立和擴大製造能力，包括第三方製造商的能力；
• 吸引和留住熟練人才;
• 在我们寻求确定和验证其他产品候选药物的过程中，启动额外的研究、临床前、临床或其他项目;
• 繼續進行我們正在進行和計劃的ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的臨床開發，包括HGb-210臨床試驗的完成和長期追蹤研究;
• 獲取或在許可其他產品候選者和技術；
• 維護、保護和擴大我們的知識產權組合；
• 為了我們的合併財務報表的重新陳述，支付了法律、會計和其他專業服務的費用；
• 防範訴訟，包括專利或股東訴訟；和
• 在以上任何服務中遇到任何延誤或問題。
我們所承受的淨損益可能在每個季度和每年之間有顯著波動，因此，對我們營運成果進行期間比較可能不是對我們未來表現的良好指標。此外，無法保證我們將來會實現盈利。此外，在任何特定的季度或幾個季度中，我們的營運成果可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能導致我們的股價下跌。
對於我們作為持續經營的能力，存在著重大懷疑。 我們將需要籌集額外資金，這可能無法按可接受的條件獲得，甚至根本無法獲得。在必要時未能獲得這些資金可能會迫使我們延遲、限制或終止商業計劃、產品開發努力或其他業務。
根據截至本日期的我們目前的業務計劃，管理層得出結論，對於我們能否繼續作為持續經營的疑慮是巨大的。請參閱此季度10-Q表格中第一部分第二項《管理層對財務狀況和業務經營結果的討論與分析——流動性和資本資源》的討論內容。
有關我們預期的現金紓困期。 因此，為了執行我們目前的業務計劃和策略，包括在盈利或產生自由現金流之前，我們將需要籌集額外資金。
我們無法保證能夠獲得足夠數量或對我們可接受的融資，即使可以獲得可能也可能會對我們股東的持股或權益產生負面影響，而我們發行其他股權、傳統債務或其他類似債務安排的證券，或者可能發行這些證券，可能會導致我們股票的市場價格下跌。其他股權或可轉換證券的發行將稀釋我們所有股東的權益。債務的產生將導致增加的固定付款義務，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力、限制我們獲取、出售或許可知識產權以及其他經營限制，這可能對我們開展業務產生負面影響。另請參閱「風險因素--」 我們現有的和未來的任何債務都可能對我們經營業務的能力產生負面影響 我們還可能需要通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，這可能要求我們放棄一些技術或產品的權益，或者同意對我們不利的條款，任何這些都可能對我們的業務、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，我們爭取額外資金的努力可能使我們的管理層分散精力，這可能對我們開發和推廣產品的能力產生負面影響。
另外，由於我們對於截至2022年12月31日及2022年和2023年度的季度期間進行的合併資產負債表重述，導致我們延遲提交年度10-k表和本季度10-Q表，而且我們尚未提交2024年6月30日截止的本季度10-Q表。因此，在符合S-3表要求的及時提交所有要求報告之前，我們將無法根據現有的S-3表或提交新的S-3表進行證券銷售。請參閱「風險因素 — 我們對於截止2022年12月31日及2022年和2023年度的合併資產負債表重述面臨了許多額外的風險和不確定性，包括增加訴訟可能性。 我們無法使用S-3表可能會使我們通過出售證券獲取融資變得更加困難且昂貴。
此外，由於最近市場變動劇烈，資本的成本和可獲得性受到了負面影響，並且這種情況可能持續下去。貸款人和機構投資者可能會減少貸款，甚至有些情況下停止向企業和消費者提供信貸。美國市場和經濟的持續動盪可能會對我們的流動性和財務狀況產生負面影響，包括我們的能力是否能夠通過資本市場滿足流動性需求。此外，我們將大部分現金及現金等價物存放在大型金融機構帳戶中，而這些機構的存款超出了保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的可行性。在我們將現金及現金等價物存放的金融機構中，如果出現任何機構失敗的情況，我們不能保證能夠及時或根本不能獲取未經保險的資金。無法獲取或延遲獲取這些資金可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
如果我們無法及時獲得資金，或者來自合作協議或產品銷售的收入低於我們預測的，可能需要進一步修訂我們的業務計劃和策略，這可能導致我們大幅減少、延遲或停止任何現有或將來產品的商業化，或導致我們無法擴展業務或否則從我們的業務機會中獲利。因此，我們的業務、財務狀況和營運結果可能會受到重大影響。
除其他潛在的不良事件外，利用可以整合到基因組中的病毒載體進行基因療法存在插入性腫瘤發生的顯著風險。任何此類不良事件可能需要我們停止或延遲進一步的臨床開發我們的產品或任何未來的候選產品，或者暫停或停止商業推廣，而我們的產品和任何此類未來的候選產品的商業潛力可能會受到重大和負面的影響。
由於我們產品或任何未來的產品候選引起的不良事件或其他不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨床試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA或其他類似外國監管機構延遲、拒絕或撤銷監管批准。任何使用可融入基因體的病毒載體的基因治療產品的潛在重大風險是載體將插入致癌基因附近，導致某些細胞克隆的增殖，可能在患者身上引起癌症，稱為插入致癌作用。例如，我們的臨床研究中使用eli-cel（現在是SKYSONA）治療的多名CALD患者被診斷為骨髓增生異常綜合征（“MDS”）或急性骨髓性白血病（"AML"），可能由Lenti-D LVV插入介導。SKYSONA的標籤包含一個警示框，針對已知的造血惡性疾病風險，因此，我們預計隨著時間的推移會出現更多案例。2024年4月，警示標籤進行了修訂，包括我們臨床研究患者中診斷的造血惡性疾病的更新信息，以及監測程序和替代治療選項的其他更新。我們繼續密切監測接受SKYSONA治療的患者中可能出現的造血惡性疾病案例。
SKYSONA和我們定期與治療醫生和監管機構交流。我們無法保證在臨床或商業環境中使用SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA進行治療的額外患者不會被診斷出血液惡性腫瘤。
此外，2021年12月，FDA對18歲以下患者的lovo-cel臨床開發計劃進行了部分臨床暫停。此暫停與一名患有兩個α-球蛋白基因缺失（−α3.7/−α3.7）的青少年患者（也被稱為α地中海貧血特徵）出現持續貧血的案例有關，該患者接受了lovo-cel治療。2022年12月，FDA解除了對18歲以下患者進行SCD評估的lovo-cel研究的部分臨床暫停。儘管解除了這一部分臨床暫停，但額外的不良事件或新的數據或分析可能表明存在重大安全問題，FDA可能在未來對評估lovo-cel的研究再次實施或重新實施臨床暫停。此外，基因治療後的實驗室結果可能難以解釋，導致主治醫師對診斷進行不同或變化。例如，2023年1月31日，我們收到一名接受lovo-cel治療的患者的醫師診斷為MDS，回應了上述部分臨床暫停的青少年患者的實驗室結果常規監測。根據確定的安全協議，這一信息由獨立的數據監測委員會審查，該委員會得出結論，即可用證據不支持MDS的診斷，需要額外的數據來確認該診斷，並且lovo-cel臨床研究應繼續進行。 同樣是，獲得的實驗室檢查結果表明，通過常規監測獲得的同一名兩個α-球蛋白基因缺失的青少年患者的檢測結果。 與上述部分臨床暫停相關的相同青少年患者的監測。 與確立的安全協議一致，這一信息已由獨立的數據監測委員會審查，該委員會得出結論，即現有證據不支持MDS的診斷，需要額外的數據來確認此診斷，並且lovo-cel臨床研究應該繼續進行。 測試 自主查看到的測試結果 調查員 首次報告後獲得的測試結果（包括整合位點分析）顯示不存在插入性腫瘤生成 2024年8月27日， 患者 保持 臨床穩定，並且實驗室結果穩定，不再接受治療 MDS診斷 . 研究調查人員和FDA已經被通知，我們將在收到進一步的測試結果時繼續監測其他分析
此外，我們的產品和任何未來的候選產品的治療涉及或可能涉及化療或髓毒性治療，這可能會導致副作用或不良反應，可能影響對我們的產品和任何未來的候選產品潛在益處的認知。例如，MDS導致AML是某些髓毒性方案的已知風險。因此，我們的HGb-206臨床研究中報道的MDS和AML事件可能是由於潛在的SCD、移植過程和與lovo-cel治療相關的藥物輸注後對骨髓的壓力造成的。LYFGENIA的產品標籤包括已知的血液惡性腫瘤風險的加框警告。此外，與爲ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA管理或收集細胞相關的程序可能導致尚未預測到的其他不良事件。在我們的臨床研究中納入有重要潛在醫療問題的患者可能導致死亡或其他不良醫療事件，由於這些患者可能正在使用其他治療或藥物，或疾病的進展。
此外，接受我們療法，包括lovo-cel的患者表現出持續的多克隆性，我們定義為：（i）任何LVV插入位點在≥10％的相對頻率觀察到兩次，或者（ii）在≥5％的相對頻率觀察到兩個或多個插入位點，通過整合位點分析測量。 根據我們的臨床方案，對於表現出持續的多克隆性的患者，我們增加了監測頻率。目前尚不清楚持續的多克隆性是否代表未來發展血液恶性腫瘤的風險增加，但這是FDA用來評估基因療法安全性的標準之一。
此外，還存在其他遲發不良事件的潛在風險，這是由於基因治療產品的基因材料或其他元件的持續生物活性所導致的。美國食品和藥物管理局已經表示，慢病毒型病毒載體具有可能導致遲發不良事件的特性。
如果出現任何不良事件，包括插入性致癌，我們正在進行的和未來的臨床研究及其他開發工作可能會停滯或延遲，我們可能無法按照預期的方式或完全地商業化我們已獲批准的產品。 如果發生或復發上述事件之一，FDA可能會暫停我們的一個或多個計劃，引入延遲我們產品或任何未來產品候選人的監管批准所需的要求，要求實施風險評估或減輕策略，可能導致我們停止商業化我們已獲批准的產品。如果發生其中任何一種情況，我們的計劃的商業潛力可能會在重大和負面的影響下受到影響。
儘管ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA已獲得FDA批准，但嚴重的安全事件可能導致已批准的產品被撤出市場或市場機會大幅減少。例如，隨着我們推廣產品、進行長期隨訪，或在更大、更長和更廣泛的臨床試驗中測試任何未來的候選產品，或者隨着這些產品或任何未來產品的使用變得更加廣泛，患者會報告在先前試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在先前試驗中未發生或未被察覺的情況。很多時候，與我們的目標產品有關或無關的副作用
只有在大型臨床試驗中或在某些情況下，在藥物獲得批准後以商業規模提供給患者之前，才能檢測到我們的產品（或任何未來的產品候選者）的潛在不良反應。其他接受我們產品的患者可能在未來出現血液系統惡性腫瘤，這可能對我們的產品和任何未來的產品候選者的商業前景產生負面影響。我們或其他人可能在之後發現由這些產品引起的不良副作用或不良事件，或者不良副作用或不良事件可能會隨著時間的推移累積，並可能導致一系列潛在重大的負面後果，包括但不限於：
• 監管機構可能會暫停、限制或撤銷該產品的批准，或尋求禁令以阻止其生產或分發；
• 監管機構可能要求在產品標籤上添加其他警示資訊，包括“框起來”的警示，或者發布安全警示、「親愛的醫療保健提供者」或「親愛的醫生」信函、新聞稿或其他包含產品警示或其他安全資訊的通信。
• 可能需要改變產品的管理方式或進行額外的臨床試驗或上市後研究；
• 可能需要建立風險評估和緩解策略（REMS），其中可能包括確保安全使用的要素，或者是為患者提供風險指南以介紹這些副作用。
• 我們可能會面臨罰款、禁令或刑事處罰；
• 患者和/或治療醫師可能會認為產品引起的不良副作用或不良事件的風險超過其潛在利益，選擇不使用該產品;
• 我們可以選擇將這樣的產品從市場上移除；
• 我們可能會被起訴並對患者造成損害負責；
• 我們的聲譽可能會受損。
這些事件中的任何一個都可能損害我們開發或商業化產品的能力，以及任何未來的產品候選者，它們的商業潛力可能會受到重大且負面的影響。
我們分別依賴於複雜的單一供應鏈來生產SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。製造、檢測和交付LVV和藥品的過程對我們來說面臨着重大挑戰，我們可能無法按照臨床項目和商業化的要求，以所需的質量、數量或時機生產我們的載體和藥品。
我們依賴第三方來製造LVV和ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的藥物產品。LVV和藥物產品的製造是複雜的，需要相當的專業知識。即使具備相應的經驗和專業知識，細胞治療產品的製造商通常會在生產中遇到困難，特別是在擴大生產和確認初始生產、管理從臨床製造過渡到商業設置的過程，以及確保產品符合所需規格方面。這些問題包括生產成本和產量、質控、質保測試、操作員錯誤、合格的製造和質控測試人員短缺、任何生產原料短缺以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，從臨床轉向商業製造是複雜的，並且已經導致，或可能繼續導致，由於其他原因，與商業產品相關的更嚴格規格和更高的監管標準，從而導致較低的運營成功率。我們無法保證這些問題將來不會再次發生，或者我們能夠及時解決或應對發生的問題。由於這種複雜性，將LVV或藥物產品的生產轉移至備份或第二製造來源需要冗長的技術轉移過程和監管審核和批准，這往往需要大量時間，並可能需要額外重大的財務支出。
目前我們只有一家最終藥品產品的製造商，以及一家LVV的製造商供應ZYNTEGLO和SKYSONA，另外還有一家最終藥品產品的製造商和一家LVV的製造商供應LYFGENIA；
因此，任何對我們供應商關係的重大幹擾或變化都可能損害我們的業務。例如，我們最近已向我們的LVV製造商提供通知，以停止ZYNTEGLO和SKYSONA的生產，同時我們正在探索替代的製造方法和LVV用於這些產品的計劃。此外，我們在製造膠着型LVV方面也面臨挑戰，膠着型LVV目前用於ZYNTEGLO和SKYSONA。由於這些事件或與我們製造關係和流程相關的其他困難，我們可能無法滿足製造預測。任何未能滿足製造預測的情況都可能影響這些藥物產品的持續商業化，並影響我們實現財務目標的能力。此外，我們從第三方採購關鍵材料，這些材料要麼直接通過與供應商達成協議，要麼間接通過我們的製造商與供應商達成協議獲得。對於用於製造SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的某些關鍵材料，供應商數量有限。這些供應商可能不會按照我們或我們製造商的需要在適當的時間以及商業上合理的條件下向我們銷售這些關鍵材料。我們無法控制所有關鍵材料的採購流程，供應短缺可能是出於我們控制範圍之外的原因。
我們繼續推進計劃，增加對製造業的附加投資，目的是擴大產能；迄今為止，我們已經確保了足夠的商業規模的藥品產品製造能力，以滿足我們對ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的近期銷售預測，包括最近獲得的ZYNTEGLO和SKYSONA的製造能力翻倍的批准；然而，任何進一步擴大我們的製造能力的計劃都需要獲得FDA的批准，而我們可能無法獲得與任何計劃擴展相關的批准。如果我們無法確保足夠的能力來製造我們的藥品產品或用於我們的藥品產品製造中的LVV，符合我們的預測，我們可能無法按照我們預期的時間執行我們的商業化計劃，或者根本無法執行。
製造我們的LVV和藥物產品的實際成本可能會比我們預期的更高，並可能對SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA的商業可行性產生重大不利影響。如果我們或我們的第三方製造商無法按照GMP或其他相關法規要求，以及在我們計劃的時間框架和成本參數內生產所需數量的LVV和藥物產品，包括由於轉向商業製造而導致運營成功率降低，則我們的產品開發和商業化以及未來產品候選者的發展可能會受到重大損害，導致計劃延遲或增加資本支出。
此外，由於作為我們產品起始材料的造血幹細胞（"HSCs"）從患者身上獲得後穩定期有限，我們已在我們認為能充分服務我們正在商業化的SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的地區，建立了轉導設施。 然而，我們無法保證這些設施能夠及時生產和交付藥物產品；任何與藥物產品生產和交付有關的問題都可能對我們成功商業化或進一步開發我們的產品或任何未來產品候選者產生重大不良影響。此外，在適當地區建立額外的設施可能在財務上不切實際，或受到與這些新場所有關的技術、質量或監管問題的阻礙，而且我們還可能遇到與轉導過程或其他開發問題相關的技術或科學問題，我們可能無法及時解決或用現有的資金來解決。
我們製造業-半導體流程的變化可能會導致我們的臨床開發和商業化計劃延遲。
我們LVV和製劑產品的製造過程非常複雜。我們持續地探索改進製造過程的方法，根據臨床和製造數據以及與監管機構的討論決定。在某些情況下，製造過程的變更可能需要我們進行額外的相容性研究，收集來自患者的更多數據，提交額外的監管申請或遵守額外的要求，這可能會延誤我們的臨床發展和商業化計劃。此類變更可能需要監管機構進行評估和批准，包括與FDA達成對可接受相容性數據包的一致。FDA可能要求我們進行額外的臨床研究、收集更多數據、開發其他試劑或修改有關相容性分析的產品規格，因此，如果有的話，建議的變更可能無法及時獲得批准。任何此類要求或延遲可能影響我們的商業化計劃，並可能需要大量額外的資金。
与商业化相关的风险
我們作爲一家商業公司經驗有限，可能導致ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的營銷和銷售不如預期成功。
我們作為一家商業公司的經驗有限，因為我們最近推出了三款獲得FDA批准的產品ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA。 因此，我們在克服許多問題方面的能力方面信息有限。
在美國生物製藥行業推廣產品時，公司面臨的風險和不確定性。爲了執行我們的業務計劃，我們需要成功地：
• 確保在美國所有的付款方領域爲ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA提供充足的定價和報銷。
• 在我們希望治療患者的地區，與有資質的治療中心建立並維持關係，他們將爲接受ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者提供治療。
• 協調並運營我們的製造能力和供應鏈，在合格的治療中心為患者提供藥品。
• 在我們進行商業化努力的同時，管理我們的支出；
• 管理我們每個產品的患者接受過程，包括整體時間安排和潛在的障礙，例如臨床評估期和支付者批准流程；以及
• 建立、發展和維護成功的戰略聯盟。
如果我們不能成功實現這些目標，可能無法有效地商業化ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA，籌集資本，擴展業務或繼續營運。例如，LYFGENIA患者開始的階段性影響了我們營業收入預期的時間。如果我們無法達到預測，我們的業務可能會受到損害。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功將取決於醫生、患者、付款人和其他利益相關者對其市場接受程度。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功部分取決於醫療社區、患者和第三方或政府支付者是否普遍接受基因治療產品，特別是ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA是否在醫療上有用、價格合理和安全。這些產品可能無法獲得醫生、患者、支付者和其他利益相關方的市場接受度。如果這些產品未能達到足夠的接受度，我們可能無法產生重大產品收入，也可能無法獲利，我們未來的業務前景將受到不利影響。ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的市場接受度將取決於多個因素，包括：
• 我們與其他經批准用於相似適應症的基因治療方法相比，包括其潛在的和被認為的療效及其他潛在優勢方面的競爭能力;
• 任何副作用的盛行率和嚴重程度，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；例如，LYFGENIA和SKYSONA產品標籤中都包含了關於血液腫瘤風險的警告框。
• 化療和骨髓抑制治療可能引起的任何副作用的普遍性和嚴重性與我們產品的治療方式相關，包括化療可能對生育能力產生的不利影響;
• 相對方便和易於管理，包括患者願意和能夠前往我們網絡內的合格治療中心；
• 鑑於製造產品的複雜性以及轉向商業生產時降低的操作成功率，有可能或有可能出現產品供應問題，可能會延遲治療。
• 目標患者群體嘗試新療法的意願和醫生開立這些療法的意願;
• 市場營銷和分銷壓力位、競爭產品市場推出時機的強度。
• 我們產品的定價，包括與競爭對手相比；
• 關於我們的產品，或者競爭產品和治療方案的宣發;
• 充足的保險覆蓋或報銷;
• 在對患者進行持續監測和評估的過程中，可能發現產品或候選產品在時間過去後出現不良臨床發現或功效減退
• 私人和政府支付者覆蓋的混合可能會影響藥品的總補償和補償時間，以及各支付者所施加的覆蓋條件，包括對我們競爭對手的非首選或排除決策。
即使產品在臨床研究中展示出有利的功效和安全性，在上市後一段時間內仍然無法知道市場對產品的接受程度。我們努力將我們的產品的益處介紹給醫療社區和付款方可能需要大量的資源，可能永遠不會成功。我們努力在市場上推廣可能需要比我們競爭對手推廣傳統技術所需的更多資源。這些因素中的任何一個可能導致ZYNTEGLO，SKYSONA或LYFGENIA的失敗，或者比預期的更不成功。
如果我們商業產品或任何未來產品候選的市場機會比我們所認爲的小，而且我們無法成功確定患者並獲得顯著的市場份額，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能受到損害。
我們的平台專注於治療嚴重遺傳疾病。我們對這些疾病患者的人數以及有可能受益於我們產品或任何未來可能開發的產品候選人的子集的預測，都是基於估計值。這些估計值來自於各種來源，包括科學文獻、臨床調查、病人基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的發病率或流行率的估計值。患者數量可能會比預期的更低或更難辨認。另外，我們產品或任何未來的產品候選人可能可治療的潛在病患人口可能有限，或可能不適合使用這些產品或產品候選人進行治療。例如，SKYSONA和LYFGENIA產品標籤每個都包含有關血液惡性病變風險的警告，這可能會影響市場機會。
這些因素中的任何一個可能會對我們按照預測從產品銷售中產生收入的能力以及我們實現和維持盈利能力的能力產生負面影響。 作為一個結果，我們的業務可能會遭受損失。
我們在銷售和分銷方面的經驗和能力有限，並且在市場營銷和市場進入方面的能力也有限。雖然我們已經投入了大量的財務和管理資源，並且預計將繼續投資，但如果我們無法建立和維護這些商業能力和製造行業，或與第三方簽訂協議來銷售和推廣我們的產品，我們可能無法產生足夠的營業收入以維持業務的運作。
我們在銷售和分銷方面的經驗有限，市場營銷和市場準入能力有限，且在歐洲市場批准後，我們沒有實現有意義的產品銷售。爲成功推廣ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA，我們需要進一步發展這些能力。我們可能需要擴大我們的基礎設施來進一步支持在美國的商業運營，可以是自己獨立進行，也可以與他人合作。商業化自體基因療法需要大量資源投入，並且需要在商業能力方面進行大規模投資。我們與目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售運營的公司競爭。如果我們作爲一個公司沒有重要的商業經驗，或者沒有第三方的支持來執行這些功能，包括市場營銷和銷售功能，我們可能無法成功與這些更成熟的公司競爭。
此外，ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者人群中，有相當大比例來自美國以外的地區。目前我們預計將專注於美國市場的業務和努力，並且在美國以外的地區，如果有的話，將需要高度依賴第三方進行產品的商業化。我們可能會與第三方進行合作，利用他們成熟的市場營銷和分銷能力，但我們可能無法
如有可能，我們將以有利條款訂立協議。如果我們不與第三方進行合作安排，以追求美國境外市場上我們計畫的規定授權或商業化，或者如果我們未來的合作夥伴未投入足夠資源進行這些努力，我們可能無法產生足夠的營業收入以維持我們的業務。
我們可能會遇到與ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的持續商業化所需的合格治療中心進行接觸或協調上的挑戰。
我們的商業策略是將血漿分離和移植中心作為合格的治療中心，用於收集患者的造血幹細胞並且一旦製成藥物產品，將其注射給患者。為了確保合格的治療中心能夠準備好收集患者的造血幹細胞並按照我們的規格和法規要求將其發送到轉染設施，我們會培訓並進行質量評估以便與每個中心進行合作。這些合格的治療中心是我們在商業環境中被患者接觸到的複雜供應鏈的第一和最後一個環節。我們在與合格的治療中心合作和互動時可能會遇到挑戰或延遲，而這樣的挑戰可能會影響合格的治療中心是否願意和能力給予我們的產品。
此外，我們可能無法管理收集和運送患者材料到製造現場，以及將藥物產品運送回患者的物流工作。由於我們、我們的第三方廠商和天氣等無法控制的其他因素引起的物流和運輸延誤和問題，可能會阻礙或延遲藥物產品的製造或交付給患者。如果我們合格的治療中心表現不佳，我們可能會遭受聲譽、運營和業務損害。 此外，由於合格治療中心輸注的延誤，例如患者的時間表或健康狀況、該中心的能力或我們製造合作廠商的時間空檔的可用性，或由於需要進行多次電芯收集，都可能導致患者在醫療上不符合資格接受我們的治療，或選擇其他治療，藥物產品變得無法使用且失去醫療保險，這將對商業銷售產生重大不利影響。這些延誤也可能影響我們與合格治療中心網絡的關係。由於治療延誤或與製造相關的併發症等問題，我們在與合格治療中心的接觸或互動中的任何失敗可能會限制患者接觸我們的治療，從而對我們的商業預測和業務產生重大不利影響。
我們需要在製造過程中，從合格治療中心到傳導設施，再返回患者時，保持對病人材料的複雜身份和紀錄鏈的銜接。若未能保持身份和紀錄鏈的銜接，可能導致患者不良結果、產品損失或監管行動。
由於我們的技術的新穎性和我們的產品有可能在一次使用中提供終身療效，所以我們的新產品在美國的保險覆蓋和報銷狀況不確定。為了我們的產品能夠獲得足夠的保險覆蓋和報銷額，我們面臨著獨特和額外的挑戰。如果無法獲得或保持足夠的覆蓋和報銷額，包括如果支付者將我們的治療方案與競爭對手進行了比較並選擇非優選，這可能限制我們推廣這些產品的能力，並減少我們的營業收入。
大多數患者能夠負擔醫療保健成本的能力，特別是昂貴的藥物，如基因療法產品，其可獲得政府和私人支付者的補償程度至關重要。我們產品的銷售在很大程度上取決於健康維護、管理保健、藥房福利和類似醫療管理組織對我們產品的覆蓋程度，或者受到政府醫療行政機構、私人醫療保險公司和其他支付者的補償。無法保證支付者願意或會繼續以公司設定的價格支付提供者，或者可能支付的補貼水平是否足夠。 此外，鑑於我們的療法通常在住院設置中進行，重要的是我們的產品要么被補償為與患者住院期間所需服務分離的項目，要么如果我們的療法的補償與住院期間的補償“捆綁”在一起，則捆綁支付率應充分反映我們療法的價格。我們無法保證支付者將同意將“分離補償”或適當的捆綁支付率。因此，潛在收入的估計是複雜的，很難預測支付者將就我們這類根本新產品的補償作出什麼決定，因為對於這些新產品沒有既定實踐和先例。
在美國，區域型醫療保險管理承包商（"MACs"）負責判定新療法是否符合聯邦的"合理且必需"標準，以使其得到醫療保險的報銷。對於醫療資助計畫，每個州醫療資助機構有責任制定保險範圍。
對於FDA批准的藥物，標準、計費政策和補貼率可能有所不同。醫療保險和醫療補助的補貼方式會因治療性藥劑的類型和治療場所而有所不同，而對於醫療補助，補貼方式也會因州份而有所不同。在決策過程和涵蓋範圍本身方面，這個過程存在著不確定性。我們預計我們的產品對於潛在的患者群體而言，在醫療補助的涵蓋範圍內將是重要的。另一方面，我們預計醫療保險的涵蓋範圍將不那麼重要，因為只有我們患者群體的一小部分可能符合醫療保險的資格。我們預計這些患者可能符合聯邦制定的殘疾標準的醫療保險和醫療補助雙重資格，此時醫療保險作為主要支付者，醫療補助作為在醫療保險未能支付的服務項目下的次要支付者，該服務項目在州的醫療補助計劃下得以支付。
此外，政府和第三方支付者為了控制或降低醫療成本的努力增加，可能導致這些支付者限制新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此他們可能不會涵蓋或提供足夠的支付金額來支付ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA。再保險人、停損承保人和自保雇主的報銷政策，包括排除基因療法的部分，可能對我們市場推廣療法的能力產生負面影響。我們預計在銷售產品時將面臨定價壓力，因為對所有支付通道的價格表和總處方藥物支出進行更嚴格的審查，以及州和聯邦層面的進一步立法變化；此外，來自支付者的公眾壓力或關於我們價格表的負面公眾意見可能影響對我們公司的看法和我們療法的價值或成本效益，這可能影響我們成功推廣產品的能力。此外，藥品的淨價格可能因政府或私人支付者要求的強制折扣或回扣而降低。因此，越來越高的障礙正在建立以限制新產品的進入，通常是通過限制認為新療法對“醫療必要”的患者人群而形成的。即使提供了報銷，支付者願意報銷的金額可能不足。
此外，由於供應商不僅要承擔獲得我們藥品的成本，還要承擔我們治療所需的住院治療的成本，影響患者獲得治療的定價和報酬動態並不完全在我們作為供應商和支付方的控制範圍內。供應商和支付方分別為相關項目和服務的費用進行協商，我們無法且不參與其中。這些服務包括從患者身上收集造血幹細胞，然後進行化療和粒細胞消减治療，以及藥物輸注後的住院治療。 如果我們的客戶無法獲得足夠的報酬，我們成功銷售產品的能力將受到不利影響。
我們已經與所有渠道的帳戶開始並繼續與支付方合作，就ZYNTEGLO和LYFGENIA的基於結果的合同進行洽談。如果支付方選擇基於結果的合同，我們需要從每筆銷售中留出一定比例的營業收入，以應對如果在特定時間段內未達到預先設定的結果指標，可能需要返點的情況。根據產品和協議的不同，在藥品產品管理後，爲潛在返點所保留的營業收入金額取決於產品和支付方類型；例如，我們針對ZYNTEGLO的基於結果的合同可能要求我們根據患者實現的治療結果向支付方支付高達治療費用的80%。如果根據這些合同確實需要返點，我們可能需要調整之前確認的營業收入。儘管我們努力與康哲藥業合作，並與專家一起確保我們所有的支付方合約符合相關的聯邦和州法規，包括政府價格報告義務，但由於這些安排的複雜性，不可能完全消除我們解讀與監管機構的不同之處的風險，因此我們可能無法滿足合規要求，可能會面臨重大罰款和責任。
綜合這些因素可能會影響我們成功推廣產品、生成或確認收入的能力，從而對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
與我們的產品研發以及未來可能的產品候選品相關的風險
我們面臨激烈的競爭和快速的技術變革，還有可能是我們的競爭對手可能會開發出比我們更先進、更安全或更有效的治療方法，這可能會對我們的財務狀況和成功開發和商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA產生不利影響。
我們致力於開發和商業化治療嚴重遺傳疾病的基因治療，這是一個競爭激烈且快速變化的領域。我們在美國和國際上都有競爭對手，包括重要的跨國製藥公司、生物技術公司、高校和其他研究機構。我們的許多競爭對手在金融、技術和其他資源方面都更加充足，例如更大的研發人員、更有經驗的製造能力或更完善的商業製造行業。例如，FDA已
美國已批准了Vertex Pharmaceuticals公司開發的基因治療用於治療鐮狀細胞病和β地中海貧血，該治療方法不需要警告標簽，在美國的批發收購成本低於LYFGENIA和ZYNTEGLO。隨著商業應用技術的進步和資本投資的增加，競爭可能進一步加劇。我們的競爭對手可能會在開發、收購或獨家許可方面取得成功，生產比我們開發的產品更有效、更安全或更低成本的產品，或在專利保護、營銷批准、產品商業化和市場滲透方面比我們更早。此外，我們的競爭對手開發的技術可能使我們的產品或任何未來的產品候選者變得經濟不可行或過時。由於以上任何因素，我們可能無法成功將我們的產品與競爭對手競爭。
最終，由於我們專利權的到期或成功挑戰，我們可能面臨更多訴訟，涉及與我們競爭對手產品相關的專利的有效性和/或範圍。競爭對手產品的可獲得性可能限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。
臨床藥物開發涉及漫長且昂貴的過程，結果不確定。我們可能會增加額外的成本或遇到延遲，無法完成我們目前的產品和未來的產品候選藥的開發和商業化。
為了獲得和維護藥品和未來產品候選藥品商業化的監管機構的營銷批准，我們必須進行大量臨床研究，以證明產品候選藥品在人體中的安全性、純度和效價和/或功效。臨床測試費用高昂，耗時，且結果不確定。在臨床研究過程中，治療方案的失敗率非常高。即使在早期臨床研究中取得了令人鼓舞的結果，藥品和生物技術行業的許多公司在後期臨床研究中也遭受了重大挫折。我們無法保證任何臨床研究按計劃進行或按時完成，即便能開展臨床研究，也不能保證取得成功。臨床研究中的一個或多個失敗可能發生在任何測試階段。可能阻礙我們產品和產品候選藥物臨床開發成功或按時完成的事件包括：
• 無法產生足夠的臨床前、毒理學或其他體內或體外數據來支持臨床試驗的開始或繼續進行；
• 在獲得監管授權開始試驗方面存在延遲或失敗；
• 與潛在的醫藥外包概念（CROs）和臨床試驗機構以及參與後批准登記研究的QTC達成可接受條款的協議遲滯，該協議的條款可能需要進行廣泛談判，而且在不同的CROs和臨床試驗機構之間可能存在顯著差異。
• 在確定、招募和培訓合適的臨床研究者方面存在延誤；
• 在每個臨床試驗和/或QTC登記地點獲得IRb或倫理委員會批准方面存在延遲;
• 未來產品候選品進行臨床試驗所需的製造、測試、發行、驗證或進出口穩定數量方面的延誤，或無法進行上述任何工作；
• 臨床試驗中藥物產品或其他材料的供應或質量不足，或者在充分開發、表徵或控制適用於臨床試驗的製造過程方面存在延遲;
• 由監管機構（包括在審查IND或修正案或等同的外國申請或修正案後）對於新的安全發現導致的對臨床試驗參與者的不合理風險或對我們的臨床研究操作或研究地點進行檢查後或由於意外的安全問題而施加的臨床暫停。
• 由我們的CRO公司、其他第三方或我們自己不遵守臨床試驗方案或無法按照FDA或其他監管機構的良好臨床實踐要求（GCPs）或其他國家適用的監管指南進行操作所導致的失敗；
• 出現與該產品或候選產品相關的不良事件，被認爲超過其潛在益處的情況，或者在其他公司進行的同類試驗中發生了不良事件，特別是由於我們需要對臨床和登記研究中的患者進行長時間的隨訪（長達15年）；
• 更改臨床試驗方案；
• 臨床試驗中心偏離試驗方案或退出試驗;
• 醫療保健標準的變化可能需要基於新的或額外的試驗進行臨床發展計劃。
• 選擇需要長時間觀察或分析結果數據的臨床終點。
• 我們產品或未來產品候選的臨床試驗成本可能超出我們預期;
• 我們產品或未來產品候選藥物的臨床試驗產生負面或不確定的結果，可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨床試驗或放棄開發這些產品候選藥物；
• 製造流程的轉移至由CMO操作的大型設施，以及我們或我們的CMO未能及時進行必要的變更以進行製造製程；或
• 規定和指引的變動要求修訂或提交新的臨床方案。
臨床試驗必須根據美國食品和藥物管理局（FDA）和其他適用的監管機構的法律要求、規定或指南進行，並受到這些政府機構和醫療機構倫理委員會或IRB的監督。
此外，在國外進行臨床試驗，正如我們可能會為我們的產品或任何未來的產品候選者這樣做，會帶來額外的風險，可能會延遲臨床試驗的完成。這些風險包括在國外受試患者因醫療服務或文化習俗的差異而無法遵守臨床方案，管理與外國監管制度相關的額外行政負擔，以及與該些外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們的臨床試驗的首席研究員可能不時兼任我們的科學顧問或顧問，並在此期間獲得報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或相應的外國監管機構報告這些關係中的一部分。FDA或相應的外國監管機構可能得出結論，我們與首席研究員之間的財務關係產生了利益衝突或以其他方式影響了研究的解釋。因此，FDA或相應的外國監管機構可能對相應臨床試驗地點產生的數據的完整性提出疑問，並質疑臨床試驗本身的實用性可能受到威脅。這可能導致FDA或相應的外國監管機構在核准我們的營銷申請時延遲，拒絕核准，甚至最終導致我們的一個或多個產品或產品候選者的營銷批准被拒絕。
產品或候選者的任何臨床試驗完成的延遲會增加我們的成本，減慢候選者的開發和批准過程，並延遲或潛在地危及我們開始或繼續產品銷售和產生產品收入的能力。此外，引起或導致臨床試驗開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管批准。任何因此而發生的臨床試驗延遲可能縮短我們有獨家權利商業化候選產品的任何期限，而我們的競爭對手可能能夠在我們之前將產品推向市場，而我們的候選產品的商業可行性可能會顯著降低。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們依靠參與登記研究的患者來完成產品所需的後期市場研究， 並依靠參與我們可能進行的任何未來臨床試驗的患者。如果我們在登記研究或任何未來臨床試驗中遇到延遲或困難，將對我們的研發工作、業務、財務狀況和營運成果造成重大不利影響。
成功且及時完成臨床試驗，包括FDA要求我們在產品或未來產品候選者批准前完成的額外試驗，將需要我們招募足夠數量的患者候選者。例如，我們被要求進行評估ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA安全性的長期觀察性註冊研究。這些註冊研究和我們可能決定進行的其他試驗可能會受到各種原因的延遲影響，包括患者招募時間超出預期、患者退出或不良事件。這類發展可能導致我們延遲研究或停止進一步開發。如果我們無法完成FDA指定條款下的所需註冊研究或任何其他後期市場監測要求，我們可能會受到FDA執法行動的限制，包括對我們賣出產品的能力、產品誤用指控和民事罰款的限制。
此外，我們未來可能進行的任何臨床試驗都可能與同一治療領域的其他臨床試驗競爭，這種競爭可能會減少我們可用的患者數量和類型，因為一些本來可能選擇參加我們的試驗或接受我們的商業治療的患者可能會選擇參加我們競爭對手進行的試驗。由於我們追求的患者群體的合格臨床研究者和臨床試驗機構可能有限，我們可能會在一些我們競爭對手使用的臨床試驗機構進行一個或多個未來的臨床試驗，這將減少在這些臨床試驗機構進行我們的臨床試驗的患者數量。此外，可能存在限制性的病患人群可以用於臨床研究。除了某些疾病的罕見性外，未來臨床研究的資格標準可能進一步限制可用的研究參與者的範圍，因為我們可能要求患者具有我們可以測量的特定特徵，或者保證他們的疾病要嚴重到足夠成為研究對象，或者不至於太進步，使他們無法納入研究。
患者的招募取決於許多因素，包括：
• 患者人群的規模和性質；
• 正在調查的疾病的嚴重程度；
• 試驗的資格標準;
• 病人接近臨床研究地點；
• 臨床方案的設計;
• 獲取和保持患者同意的能力；
• 擁有招募具備適當能力和經驗的臨床試驗研究者的能力；
• 患者在臨床試驗開始前或試驗完成前退出試驗的風險。
• 競爭臨床試驗的可行性；
• 該臨床試驗正在研究的適應症已批准的新藥的可用性；和
• 臨床醫生和患者對正在研究的藥物的潛在優勢與其他可用療法相比的感知。
這些因素可能會使我們難以招募足夠數量的患者及時且具成本效益地完成登記研究或任何未來臨床試驗。任何臨床試驗的完成延遲可能會增加我們的成本，減緩我們的開發進程，並可能延遲或潛在地危及我們獲取和維持所需的監管批准、商業化我們的產品或任何未來的產品候選者併產生營業收入。
我們不時公佈或發表的臨床試驗數據可能會隨著更多患者數據的可用性改變，無論是通過長期患者追蹤還是通過審核和驗證這些數據，這可能導致我們產品的臨床和安全概況出現重大變化。
我們有時可能會公開我們臨床試驗的概要、中期或初步數據。這些可能已完成的臨床試驗數據受到一個或多個臨床結果可能因病人招募的繼續進行以及更多病人數據的提供或臨床試驗病人繼續進行其他治療而實質性變化的風險所影響。 此外，評估我們的產品和可能評估任何未來產品候選者的臨床試驗通常要求我們在治療後持續監測和評估病人的安全性和功效，其中一些研究的期限可長達十五年，這可能導致安全性或功效概況隨時間改變。 我們的產品或任何未來的產品候選者在時間上的功效和安全性概況的變化可能會對我們的業務前景造成重大損害，包括導致我們普通股價格的波動。
此外，初步或頂層數據是基於當時可用數據的初步分析，相關結果和所得結論可能會因更全面地審查與特定研究或試驗相關的數據而發生變化。我們在數據分析中也作出假設、估算、計算和結論，可能無法全面和仔細評估所有數據，或未曾收到機會進行該評估。我們所進行的臨時臨床試驗的中期數據進一步存在著一個或多個臨床結果可能會在患者招募進行及更多患者數據可得後發生重大變化的風險。因此，我們所報告的頂層、临时或初步結果可能與同一研究的未來結果不同，或者一些不同的結論或考慮可能在額外數據得到並獲得全面評估後適用於該結果。此外，我們或我們的競爭對手披露此類數據還可能導致我們普通股價格的波動。同時，其他人，包括監管機構，可能不接受或同意我們的假設、估算、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或衡量數據的重要性，這可能影響特定計劃、特定產品候選人或產品的核准或商業化價值，以及我們公司的整體情況。此外，我們選擇公開披露有關特定研究或臨床試驗的信息取決於通常是大量信息，您或其他人可能不認同我們判斷為重要或適宜的披露信息。如果其他人，包括監管機構，不同意針對此類信息和評估所作的結論，我們為，以及未來任何產品候選人的核准和商業化能力可能會受到損害，這可能損害我們的業務、經營結果、前景或財務狀況。
儘管我們已經獲得了SKYSONA從FDA的加速批准，但如果我們的確認試驗未能證實臨床益處，或者如果我們未能遵守嚴格的後市場要求，FDA可能會尋求撤銷我們獲得的任何加速批准。
2022年9月，SKYSONA獲得了FDA的加速批准，未來我們可能會尋求一個或多個未來產品候選者的加速批准。根據加速批准計劃，FDA可能會對一個旨在治療嚴重或危及生命的狀態的產品候選者進行加速批准，前提是產品候選者對可用療法具有實質治療效益，並且經確定該產品候選者對一個可預測臨床效益的代用終點或中間臨床終點具有影響後。FDA認為臨床效益是指在某一給定疾病情況下具有臨床意義的積極治療效應，例如不可逆的病態或死亡。在加速批准的目的下，代用終點是指一個標誌，例如實驗室測量、影像檢查、物理徵象或其他被認為可以預測臨床效益的測量，但本身並不是臨床效益的衡量。中間臨床終點是指能夠早於對不可逆的病態或死亡的影響進行衡量，並且有合理依據預測對不可逆的病態或死亡或其他臨床效益的影響的一個臨床終點。
加速批准途徑可以在新藥的優勢不是直接治療優勢，但從患者和公共衛生的角度來看確是臨床上重要的改進的情況下使用。如果獲得加速批准，通常條件是贊助商同意以勤勉的方式進行一項或多項額外的確認性研究，以驗證和描述該藥物的臨床效益。如果這些後批准研究未能證實該藥物的臨床效益或者未能按時完成，FDA可能會加快撤銷對該藥物的批准。例如，我們同意提供SKYSONA加速批准的確認性長期臨床數據，並且繼續批准適應症的批准取決於通過確認性臨床數據驗證臨床效益。 此外，包括州醫療補助機構在內的一些支付者可能會對通過加速批准上市的治療方法進行審查，這可能導致獲批後更廣泛的使用受阻，並需要額外的公司資源來解決任何問題。
此外，在2022年12月，拜登總統簽署了一項整體撥款法案，用於資助美國政府到2023財年。綜合撥款法案中包括了2022年的食品和藥物整體改革法案，該法案在其他事項之外，爲FDA提供了新的法定權限，以減輕由於繼續推廣之前獲得快速批准的無效藥物可能給患者帶來的潛在風險。根據這些規定，FDA可以要求正尋求快速批准的產品贊助商在批准之前進行確證試驗。
LYFGENIA獲得FDA批准後，我們並未獲得優先審查券。雖然我們正在與FDA進行正式爭議解決程序，但無法保證我們將取得成功或獲得優先審查券。
2012年，國會授權FDA給予某些罕見兒科疾病產品申請者優先審查憑證。該計劃旨在鼓勵開發新的藥物和生物製品，用於預防和治療某些罕見的兒科疾病。具體而言，在該計劃下，符合某些標準的“罕見兒科疾病”的藥物或生物製品申請者如果獲得批准，可以獲得一個憑證，該憑證可以用來兌換後續不同產品的優先審查營銷申請。罕見兒科疾病藥物產品的申請者獲得優先審查憑證後，可以將憑證轉移（包括出售）給另一個申請者。該憑證在使用之前可以轉移任意次數，前提是轉移憑證的申請者尚未提交申請。如果授予憑證的罕見兒科疾病藥物在批准後一年內未在美國上市，FDA還可以撤銷任何優先審查憑證。
我們獲得了lovo-cel用於治療SCD的罕見兒童疾病指定，並於2023年10月，同意賣出優先審查券，如果在2024年3月31日之前收到，價值1.03億美元。 然而，尽管LYFGENIA於2023年12月獲得FDA批准，但我們並未獲得優先審查券。我們正在與FDA進行正式爭議解決流程，爭辯此決定；然而，FDA的爭議程序具有不確定性，並不能保證我們能否獲得優先審查券。此外，爭議程序耗時並可能導致重大成本和分散我們的管理人力。由於我們未能在2024年3月31日之前收到優先審查券，我們先前公布的出售協議截止日期已過，買方有權隨時終止協議。
我們的生物產品可能會比預期面臨競爭。
《平價醫療法案》包含一個名為《2009年生物製品價格競爭和創新法》（“BPCIA”）的副標題，該法案為與FDA許可的參考生物製品相似或可互換的生物製品創造了一條簡化的批准途徑。根據BPCIA，對於高度相似或“生物相似”的產品，申請須在參考產品首次獲得FDA許可之後的四年內提交。此外，生物相似產品的批准在參考產品首次獲得許可後12年內不得生效。12年的獨家專利僅限於簡化途徑的生物相似產品的申請和批准。在這12年的獨家專利期間，如果FDA批准來自贊助商自身的臨床前數據以及來自充分控制的臨床試驗的數據來證明其產品的安全性、純度和效力的競爭產品的全面BLA，其他公司仍可推出參考產品的競爭版本。 這種獨家專利僅適用於參考生物製品的“首次許可”。如果一個生物製品與同一贊助商先前許可的產品具有相關結構，則它可能無法被視為首次許可。如果LYFGENIA和ZYNTEGLO被認為具有相關結構，那麼LYFGENIA可能不會獲得自己的12年獨家專利期，因此將在ZYNTEGLO的12年獨家專利期保護下。
此外，一旦一种生物仿制药获得批准，其在替代我们的任何一种参比产品方面是否会像非生物药物的传统仿制代替那样清晰尚不清楚，并会取决于一系列市场因素的发展情况。这可能进一步鼓励在完整的BLA途径下研发与我们产品竞争的版本，而不是生物仿制药途径。
對基因療法和基因研究的負面公眾意見和增加的監管審查可能會損害公眾對我們產品以及任何未來的產品候選者的認知或不利影響我們從事業務的能力或獲得和保持產品的營銷批准或任何未來的產品候選者的營銷批准。
公眾對於基因治療，包括基因編輯技術，可能受到不安全或不道德的指控影響，以及領域內的研究活動和不良事件，即使最終與我們或我們的產品或任何未來產品候選者無關，也可能導致政府監管增加、公眾認知不佳、在我們的臨床研究中招募受試者的挑戰、產品或任何未來產品候選者的審核或批准出現潛在的監管延遲、我們已批准產品更嚴格的標籤要求，以及對任何此類產品需求降低。
更爲嚴格的政府監管或負面的公衆輿論將對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害我們產品或未來產品候選品的開發和商業化，或減少對任何已批准產品的需求。
美國食品藥品監管局和其他政府機構由於資金不足或全球衛生問題而受到的干擾可能會影響他們聘用、保留或部署關鍵領導和其他人員的能力，阻止新產品或修改後的產品及時開發、審核、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品藥品監督管理局（FDA）和外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法規、規章和政策變更、FDA或外國監管機構聘請和留住關鍵人員並接受用戶費用支付的能力，以及其他可能影響FDA或外國監管機構執行常規職能的事件。近年來，FDA和外國監管機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資金支持受制於政治進程，這本質上是不穩定且難以預測的。FDA的中斷也可能延長新藥、醫療設備和生物製品或已批准藥物和生物製品修改的審查和/或批准所需的時間，並對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，美國政府曾多次關閉，特定的監管機構，如FDA，不得不停工關鍵的FDA員工並停止關鍵活動。
另外，作為對全球COVID-19大流行的回應，FDA在不同時點推遲了對國內和外國製造業設施的大部分檢查。即使FDA已恢復標準檢查操作，病毒的回歸或新變異的出現可能會導致檢查或行政延遲。如果政府長期關閉，或者全球健康問題阻止FDA或其他規管機構進行定期檢查、審查或其他規管活動，這可能會嚴重影響FDA或其他規管機構及時審查和處理我們的規管提交，進而對我們的業務產生重大不利影響。
即使FDA授予再生醫學先進治療(RMAT)的認可，也不一定會加快開發或審查審批流程，並且不會增加這種未來產品候選人獲得上市批准的可能性。
我們已獲得LYFGENIA治療鐮狀細胞病（SCD）的再生醫學愛文思控股（RMAT）認定，我們可能會爲未來的產品候選者尋求額外的RMAT認證。如果生物製品候選者符合以下條件，則有資格獲得RMAT認定：（1）符合FDA對再生醫學療法的定義，即細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞和組織產品，或使用這些療法或產品的任何組合產品，除少數例外；（2）候選者旨在治療、改善、逆轉或治癒嚴重疾病或控件；（3）初步臨床證據表明該候選者有潛力解決該疾病或控件的未滿足的醫療需求。RMAT認定提供的潛在好處包括更頻繁地與FDA舉行會議，討論產品候選者的開發計劃，並有資格進行滾動審核和優先評審BLA。獲得RMAT認定的產品候選者也可能有資格基於合理預測長期臨床獲益的替代性或中間端點獲得加速批准；或通過依賴從足夠數量的站點（包括擴展到足夠數量的站點）獲得的數據。獲得加速批准的RMAT認定產品候選者可能可以通過提交臨床證據、臨床研究、患者登記冊或其他真實世界證據來源（例如電子健康記錄）；通過收集更大的證實數據集；或在批准前對所有接受該療法治療的患者進行後續監測來滿足其批准後要求。
RMAt指定在美國FDA的唯一決定權內。因此，即使我們相信我們的未來產品候選者符合RMAt指定的標準，FDA可能會不同意，而選擇不進行此類指定。RMAt指定不改變產品批准的標準，並且無法保證此類指定或符合此類指定的資格將導致加快審查或批准，也無法保證批准的適應症不會比RMAt指定涵蓋的適應症更為狹窄。此外，如果產品候選者未能滿足臨床數據不斷出現的資格，RMAt指定可以被撤銷。
我們已獲得我們的產品孤兒藥品指定，但我們可能無法保持與孤兒藥品指定相關的好處，包括市場獨佔性，這可能會導致我們的產品營業收入，如果有的話，減少。
我們已經獲得了LYFGENIA、ZYNTEGLO和SKYSONA等特定疾病或狀況的孤兒藥專利。根據《孤兒藥法》，如果生物製品用於治療某些疾病或病症，FDA可以將其指定為孤兒藥。
用於治療罕見疾病或控件，即在美國患者人口少於20萬，或者在美國患者人口大於20萬但無合理期望該藥物的開發成本能從美國銷售中收回。孤兒藥物指定必須在提交BLA前請求。在美國，孤兒藥物指定使得一方有權獲得財務激勵，如獲得向臨床試驗費用提供資助的機會、稅收優惠、免除某些兒童臨床試驗要求的豁免，以及申請費減免。FDA授予孤兒藥物指定後，治療劑的通用名和其潛在的孤兒用途會被FDA公開披露。
此外，如果產品候選藥物獲得了為其特定的疾病或病症首次FDA批准，該產品有資格獲得孤兒藥專屬性，這意味著FDA在七年內可能不會批准任何其他市場同一藥物用於相同疾病或病症的申請，除非在有限的情況下，如對具有孤兒專屬權的產品展現臨床優越性，或製造商無法保證為孤兒患者群體提供足夠的產品數量。在美國的獨家營銷權也可能無法取得，如果我們或我們的合作夥伴尋求更廣泛於指定孤兒疾病或病症的疾病或病症的批准，並且如果FDA後來確定指定申請存在實質缺陷，則可能會失去專屬營銷權。
即使我們爲未來的產品候選獲得孤兒藥物認定，由於開發藥物存在的不確定性，我們可能並不是第一個獲得特定孤兒疾病或疾病控制的營銷批准。此外，我們已經獲得FDA授予ZYNTEGLO作爲治療成年人和兒童β-地中海貧血患者所需常規紅細胞(RBC)輸血的孤兒藥物專屬權；授予SKYSONA用於減緩早期活動性腦星形脂代謝病4-17歲男孩的神經衰竭發展的孤兒藥物專屬權；授予LYFGENIA用於治療年滿12歲且有血管閉塞性事件病史的鐮狀細胞性疾病患者的孤兒藥物專屬權。 這些孤兒藥物專屬權，以及我們未來可能獲得的任何專屬權，可能無法有效保護產品免受競爭，因爲不同的藥物可以獲得對同一疾病或疾病狀況的批准。即使一個孤兒藥物獲得批准，FDA仍然可以隨後批准相同的條件下的同一藥物，如果FDA認爲後者在臨床上更具優勢，即更安全、更有效或對患者護理做出重要貢獻。孤兒藥物認定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物在監管審查或批准過程中獲得任何優勢。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴第三方來進行我們的LVV生產、藥物製造和測試的一些或全部工作，這些第三方可能無法令人滿意地執行。
我們並不獨立進行所有我們的LVV生產、藥品生產和檢驗的各個方面。目前，我們依賴第三方來進行這些項目，包括商業環境下的製造和檢驗。
我們對這些第三方在製造、測試、研發活動方面的依賴減少了我們對這些活動的控制，但不會使我們擺脫確保遵守所有所需法規和研究方案的責任。例如，對於我們自主開發和商業化的產品，我們仍然負責確保我們每項IND-enabling研究和臨床研究按照學習計劃和方案進行，並確保我們的LVV和藥物產品依據適用的GMP在相關司法管轄區製造。
如果這些第三方不能成功履行其合約義務，包括由於破產而未能按規定期限完成工作，根據監管要求或我們的研究計劃和協議進行研究，或者按照GMP製造我們的LVV和藥品，我們將無法支持SKYSONA，ZYNTEGLO和LYFGENIA的商業化。 我們與這些第三方的許多協議包含終止條款，允許這些第三方隨時終止與我們的關係。如果我們需要進行替代安排，我們的產品開發和商業化活動可能會延遲。
我們對第三方製造商的依賴會帶來風險，如果我們自行製造產品，這些風險就不會存在，包括：
• 無法與第三方達成商業合理條件的製造協議，包括無法達成有利條款以增加生產能力以滿足未來預測的需求;
• 由於使用第三方製造商進行所有製造活動，導致控制力降低；
• 存在這些活動不按照我們的研究計劃和方案進行的風險，包括可能導致失敗的產品批次，這已經導致，也可能在將來導致對患者的治療延遲。
• 以方式或時間終止或不續訂與第三方的製造業-半導體協議是代價高昂或損害我們的。
• 因與我們業務或運營無關的條件，例如製造商或供應商的破產或財務狀況，導致第三方製造商或供應商的運營中斷。
我們可能被迫自行製造LVV和藥品，對於這些我們可能沒有足夠的能力或資源，或者與不同的製造商達成協議，但可能無法以合理條件進行，如果有可能的話。在某些情況下，製造我們的LVV或未來產品候選物所需的技術技能可能是原始製造商獨特或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能有合約限制禁止我們將這些技能轉移給後備供應商或替代供應商，或者我們根本無法轉移這些技能。這些事件中的任何一種都可能導致臨床研究延遲或影響我們獲得所需的監管批准或成功商業化我們的產品或任何未來的產品候選物。這些事件中的一些可能成為FDA採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或生產的全部或部分暫停。
我們和我們的代工廠商在製造產品方面受到重要的監管。我們所依賴的製造設施可能無法持續滿足法規要求並且容量有限。
所有參與臨床研究或商業銷售治療藥物準備的實體，包括我們現有的產品代工廠商，或者我們將來可能用於任何未來產品的候選者，都受到嚴格的監管。已經獲得商業銷售批准的治療產品的某些元件，或者在後期臨床研究中使用的元件，必須按照GMP進行製造。這些規定管控著製造程序和流程（包括記錄保存），以及質量系統的實施和運作，以控制和確保臨床試驗產品和獲得批准銷售的產品的質量。生產過程的控制不良可能導致附加的異質性物質或其他污染物的引入，或者意外地改變我們產品或任何未來產品候選者的性質或穩定性，這些改變可能在最終產品測試中無法檢測到。我們或我們的代工廠商必須遵守FDA或其他監管機構強制實施的良好實驗室慣例（“GLP”），以及GMP法規，這是通過設施檢驗計劃來執行的。我們的一些代工廠商，特別是我們用於LYFGENIA商業生產的代工廠商，以前並沒有生產過商業批准的產品，因此以前也沒有獲得生產此類產品所需的FDA或其他監管機構的批准。我們的設施和質量系統，以及一些或所有第三方承包商的設施和質量系統，可能需要成功完成預先批准檢查，以符合GMP和其他適用法規的條件，以獲得某些監管機構的批准。此外，監管機構可能隨時就涉及我們產品的製造設施，或者與之相關的質量系統，進行審計或檢查，以確保符合所從事活動的相關法規。如果這些設施未能成功完成所需的檢查，FDA或其他市場批准可能會延遲，阻止或受到不利影響。
監管機構也可能在產品獲得批准後的任何時間內審核我們第三方承包商的製造設施。如果此類檢查或審核識別出違反適用法規的情況，或者如果在無需進行此類檢查或審核的情況下發生違反我們產品規格或適用法規的情況，我們或相關的監管機構可能要求採取補救措施，這可能對我們或第三方實施這些措施帶來高昂和/或耗時的成本，並可能包括暫時或永久中止臨床研究或商業銷售，或者暫時或永久關閉設施。對我們或我們簽約的第三方實施的這些補救措施可能對我們的業務造成重大損害。
此外，擴大我們的製造業能力的任何計劃均需經過監管機構的審查和批准，並且我們無法保證我們能夠按照預期的時間表獲得此等批准。製造業能力擴大方面的延遲可能影響我們滿足需求的能力，並且可能對我們的業務造成重大損害。
如果我們或我們的第三方製造商未能保持合規性，FDA或其他監管機構可以實施監管制裁，包括但不限於拒絕批準生物製品待審申請。
撤銷已存在的批准。這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
此外，如果一個已批准的製造商供應中斷，可能會導致商業供應受到嚴重干擾。具備必要製造能力的製造商數量有限。此外，替代製造商需要通過BLA補充或類似的監管提交進行資質認定，這可能導致進一步的延遲。如果依賴新的製造商進行商業生產，監管機構可能還需要額外的研究。更換製造商可能涉及大量成本，並且很可能會導致我們期望的臨床和商業時間表延遲。
這些因素可能會導致臨床研究、監管申請、必要批准或我們產品或未來的候選產品的商業化延遲，使我們承擔更高的成本，並阻止我們成功地商業化我們的產品或未來的候選產品。此外，如果我們的供應商未能滿足合同要求，且我們無法確保一個或多個具有相當成本的替代供應商進行生產，我們的臨床研究或商業生產可能會延遲，我們可能會損失潛在收益。
我們依賴第三方執行、監督和監控我們的臨床研究，如果這些第三方表現不滿意，可能會損害我們的業務。
我們依賴CRO（合同研究機構）和臨床研究場所確保我們的臨床研究能夠正確且按時進行。雖然我們將有關於他們活動的協議，但我們對他們的實際表現只有有限的影響力。我們僅能控制CRO的某些方面活動。儘管如此，我們仍要負責確保我們每項臨床研究按照相應的協議和相應的GCP（臨床試驗規範）、GLP（良好實驗室規範）以及其他法律、監管和科學標準進行，對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
我們和我們的CRO公司必須遵守FDA和其他監管機構的GCP（良好臨床實踐）規定，以進行、記錄和報告臨床研究結果，以確保數據和報告結果的可靠性和準確性，並保護臨床研究參與者的權益、完整性和保密性。監管機構通過定期對試驗贊助商、首席研究者和試驗點進行檢查，執行這些GCP規範。 我們無法保證在某一監管機構的檢查之後，該監管機構會判斷我們的任何臨床試驗是否符合GCP規定。如果我們或我們的CRO公司未能遵守適用的GCP規範，我們未來臨床研究生成的臨床數據可能被視為不可靠，而FDA和其他監管機構可能要求我們在批准任何上市申請之前進行額外的臨床研究。
如果我們的CRO無法成功履行合約責任或義務，未能按照預期的時程完成工作，或者由於未能遵守我們的臨床方案或法規要求以及其他原因導致臨床數據的質量或準確性受到損害，我們的臨床研究可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法成功將我們的產品或任何未來的產品候選順利商業化。因此，我們的財務結果和產品或任何未來的產品候選的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，並且我們產生收入的能力可能會延遲。
我們對第三方的依賴需要分享我們的商業機密，這增加了競爭對手發現的可能性，或者我們的商業機密會被侵佔或泄漏。
因為我們依賴第三方製造我們的傳輸器和藥品，並且與各種組織和學術機構合作推進我們的基因治療平台，有時候我們必須與他們分享商業秘密。我們試圖通過與合作者、顧問、員工和顧問在開始研究或披露專有信息之前簽署保密協議，以及如適用的材料轉移協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議的方式，部分保護我們的專有科技。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息，如商業秘密。即使與第三方合作時使用了合同條款，分享商業秘密和其他機密信息的需求會增加這些商業機密被競爭對手得知、被意外納入他人的科技中，或者違反協議被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位部分基於我們的專利技術和商業機密，競爭對手發現我們的商業秘密或未經授權使用或披露將損害我們的競爭地位，可能對我們的業務產生重大不利影響。
此外，這些協議通常限制了我們的合作伙伴、顧問、員工和顧問發佈有可能涉及我們商業機密的數據。我們的學術合作伙伴通常有權發佈數據，前提是
我們需要提前被通知，並可以延遲發布一定時間，以確保我們在合作中產生的知識產權得到保護。在其他情況下，發布權由我們獨家控制，儘管在某些情況下，我們可能與其他方共享這些權利。我們還進行聯合研究和開發計劃，可能需要根據我們的研究和開發合作夥伴關係或類似協議分享商業秘密。儘管我們努力保護我們的商業秘密，但我們的競爭對手可能會通過違反這些協議、獨立開發或在我們沒有專有或受保護權利的情況下發布包括我們的商業秘密在內的信息來發現我們的商業秘密。競爭對手發現我們的商業秘密將損害我們的競爭地位並對我們的業務產生不利影響。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們還沒有從產品銷售中產生實質營業收入，可能永遠不會盈利。
我們產生收入和實現盈利的能力，取決於我們能否獨自或與戰略合作夥伴成功推廣ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA以及其他可能的未來產品候選者（如果和何時獲得批准的話）。我們產品銷售所產生的收入在很大程度上取決於我們在以下方面的成功：
• 爲我們的載體和藥物產品開發一個可持續的、商業規模的、可複製的和可轉讓的製造流程；
• 與能夠提供足夠（在數量和質量上）產品和服務以支持我們的產品候選物的臨床開發和我們已批准產品的商業需求的第三方建立和維護供應和製造關係;
• 以可持續的基地團隊和行銷及分銷製造行業來推出和商業化我們已批准的產品;
• 從私人和政府支付機構獲得我們已批准產品的足夠價格和報銷
• 獲取市場對我們已批准的產品和基因療法作爲可行治療選擇的接受和採納;
• 應對任何競爭的技術和市場發展；
• 完成未來產品候選藥物的研究和臨床前期和臨床開發；
• 尋求並獲得我們完成臨床研究的未來產品候選藥物的監管和市場批准。
• 在我们可能进入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利的条款；和
• 維護、保護和擴大我們的知識產權組合，包括專利、商業秘密和專業技術。
我們預計在可預見的將來將持續負擔重大的支出，我們預計這些支出將會增加，隨著競爭對手進入市場，這些成本可能會進一步增加。即使我們能夠產生重大的產品收入，我們可能無法盈利，並且可能需要獲得額外的資金以繼續營運。
如果我們在編制我們的基本報表時所做的估計或依賴的假設是錯誤的，我們的實際結果可能與我們的預測和應計不符。
我們的綜合財務報表依據美國公認會計準則（GAAP）進行編制。製作這些綜合財務報表需要我們作出影響資產、負債、收入和費用報告數額以及相關附註披露的估計和判斷。我們的估計依據歷史經驗和其他各種我們認為在情況下合理的假設進行。然而，我們無法保證我們的估算結果，或假設是否
在這些背後，將會是正確的。我們對於適用於我們產品和未來產品候選的藥物定價計劃和退款的假設可能是不正確的，這可能導致我們對我們預期的產品收入進行低估或高估，特別是隨著有關定價的法律和法規隨著時間的推移而演變。此外，如果支付我們產品和未來產品候選的款項在一段時間內取決於結果導向的安排，就像ZYNTEGLO和LYFGENIA一樣，從產品銷售中收到的總款項可能會有所變化，我們對未來款項的現金收取和產品銷售的收入假設將面臨風險，而且收入確認的時間不會與現金收取的時間相對應。
此外，我們不時發佈與我們現金、現金等價物和可供業務使用的市場證券的預期有關的財務指導，這些指導是基於估計和管理層的判斷。此外，我們未來的產品淨收入將取決於產品獲得批准的市場規模、生產和交付藥物給患者的能力，這些產品能否獲得足夠的市場接受度，第三方支付者的報銷，以及在這些市場上的市場份額和以結果爲導向的藥物產品的表現。如果由於任何原因，我們的費用與我們的指導有實質性差異，或者我們的現金使用比預期更快，我們可能不得不調整我們公開宣佈的財務指導。如果我們未能達到、或者我們被要求更改或更新公開披露的財務指導或關於我們業務的其他預期，包括營業收入的生成，我們的股價可能會下跌。
我們的營運業績可能會大幅波動，這使得我們未來的營運業績很難預測，並且可能導致我們的營運業績低於預期或指引。
我們的營運結果很難預測，可能會在季度和年度之間波動。考慮到ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的重要歷史銷售數據的缺席，我們預計產品銷售收入在不同時期間難以預測。
此外，我們業務的變動，例如進行額外的計劃、業務活動或進行戰略交易，包括可能的未來產品、技術或業務收購，也可能導致我們的費用出現顯著波動。
這些因素的累積效應，再加上宏觀經濟條件的持續波動的影響，很可能會導致我們季度和年度運營結果出現大幅波動和不可預測性。因此，單純將我們的運營結果與歷史週期進行比較可能無實際意義。投資者不應依賴我們過去的結果作爲我們未來業績的指標。這種變異性和不可預測性還可能導致我們在任何時期未能達到行業、財務分析師或投資者的期望。如果我們的營業收入或運營結果低於分析師或投資者的預期，或低於我們向市場提供的任何預測，或者我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們的普通股價格可能會大幅下跌。即使我們已達到先前公開的營業收入或盈利指引，股價下跌仍會發生。
我們現有和任何未來的債務可能會對我們經營業務的能力產生不利影響。
2024年3月15日，我們與公司、幾家銀行和其他金融機構或實體（作為貸方），以及海格投資有限公司（作為行政代理人和擔保代理人）簽署了貸款和擔保協議，並於2024年4月30日、7月9日、8月13日和8月29日進行了修改（修改後稱為“LSA”）。LSA提供了總額高達17500萬美元的有擔保期限貸款設施（統稱“期限貸款”），包括：(a) 一筆總額7500萬美元的初始期限貸款，該貸款已於交割時籌集（“初始貸款”）；(b) 額外的總額2500萬美元的期限貸款，將在特定條款和條件下提供，自公司於2024年12月20日之前（x）通過符合資金交易籌集至少7500萬美元的現金回流並在2025年3月31日或2025年6月30日完成至少50名LYFGENIA患者的患者開始（電芯收集）並在Tranche 2 Meilstone後的30天內（i）達成之日及（ii）2025年7月31日止；(c) 額外的總額2500萬美元的期限貸款，將在特定條款和條件下提供，從公司在2024年12月20日之前（x）通過符合資金交易籌集至少10000萬美元或在2025年6月30日之前至少12500萬美元並在於規定六個月期間內的最後一天（不晚於2025年12月31日）完成70次藥品交付，其中至少40次是為LYFGENIA（“Tranche 3 Milestone”），從公司達到Tranche 3 Milestone的立即後30天，及（ii）2025年12月31日停止；(d) 額外的5000萬美元的期限貸款，由貸方自行決定，並在規定的條款和條件下，直到2026年12月15日。儘管我們簽署LSA並收到款項。
延長我們的現金儲備，我們的未償債務，包括在LSA借款之外的任何額外債務，連同我們的其他財務義務和契約承諾，可能會產生重大不利後果，包括：
• 要求我們將現金資源的一部分用於支付利息和本金，從而減少可用於資金工作資本、資本支出、產品候選開發和其他一般公司用途的資金。
• 增加我們對一般經濟、行業和市場條件不利變化的脆弱性；
• 使我們受到限制擔保的束縛，可能減少我們進行某些企業行動或取得進一步的債務或股權融資的能力；
• 限制了我們在規劃、應對業務和我們所競爭的行業變化方面的靈活性；
• 這使我們處於不利競爭地位，與那些負債較少或擁有更好的償債期權的競爭對手相比。
按金貸款由我們的幾乎所有資產的留置權擔保。我們打算利用我們當時現有的現金和現金等價物來支付目前和未來的債務服務。然而，我們可能沒有足夠的資金，也可能無法安排額外的融資，來支付LSA或任何其他債務工具下的到期金額。未能償還款項或履行LSA或其他債務工具中的其他承諾可能導致違約事件和加速到期金額。 LSA下的其他違約事件包括，但不限於：（i）任何被貸方解釋爲對我們金錢狀況或負面數據結果造成重大不利影響的事件的發生，（ii）根據貸款協議規定的控制權更迭，以及（iii）違反LSA中的條款，包括但不限於最低流動性要求和要求我們達到一定營業收入水平的約定；如果我們未能實現預期，可能無法滿足這些約定。在發生並持續存在違約事件時，貸方有權要求我們立即償還按金貸款，而鑑於我們目前的現金狀況，我們無法做到。貸方宣佈違約事件會嚴重損害我們的業務前景，可能導致我們普通股的價格下跌或迫使我們立即停止運營。如果我們融資額外的債務，這些額外債務的條款可能進一步限制我們的運營和財務靈活性。
按我們的保理安排，金額受制於可能對我們的運營和財務狀況產生不利影響的條款。
我們於2023年12月簽訂了一項應收賬款保理協議。該保理協議規定我們可以根據購買賬款的未決餘額，以循環方式獲得高達$10000萬的額度。一旦我們收到任何購買賬款的預付購買價格，我們將出售並轉讓所有相關權益和收益。買方有權要求我們回購任何在購買日不符合條件的購買賬款，或者任何賬務債務人就相關到期日之前未解決的爭議提出異議。買方對於賬務債務人的破產或其他信用風險沒有追索權。爲了確保買方對購買賬款的所有權益並確保支付和履行我們在協議下對買方的所有義務，我們已經向買方授予了對購買賬款及其收益的安全權益，具體情況在協議中有詳細描述。如果買方要求回購並且我們未能履行，或者我們引起或允許協議中定義的任何其他違約事件，或者未能遵守協議中規定的條款，我們將面臨額外費用並且失去以此基金進一步的應收賬款的機會。這些結果可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。
有關我們業務運營的風險
我們未來的成功取決於我們能否留住關鍵員工，並吸引、留住和激勵合格人員。
我們高度依賴我們的行政團隊和關鍵員工，如果失去他們的服務可能會對我們的目標達成產生不利影響。雖然我們已與每位行政主管簽署僱傭協議，但隨時都有可能有人離開我們的職位，因為我們所有的員工都屬於「隨時隨地」僱員制度。招聘和留住其他員工可能需要我們投入額外的資源和努力。
對於我們的業務來說，包括科學和技術人員在內的合格員工、顧問和顧問也將對我們的成功至關重要。目前我們行業內的高管人才短缺情況將可能持續下去。因此，競爭激烈，我們的人才流失率很高。由於競爭激烈，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住具有相似技能的個人，因為在許多製藥和生物技術公司之間存在競爭。此外，我們的財務狀況使招聘和留住合格人員變得更具挑戰性。無法招聘或失去任何高管、重要員工、顧問或顧問的服務可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的進展。
我們的產品仍然受到監管機構的審查。
對於我們已經或可能獲得的任何監管批准，我們產品和/或任何未來的產品候選提名的製造流程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存都將受到廣泛和持續的監管要求的制約。這些要求包括提交安全性和其他後上市信息和報告、登記，以及對我們可能進行的任何臨床試驗持續的遵守cGMP和GCP的要求。此外，藥品製劑及其生產設施的製造商還必須按照cGMP法規和標準持續接受FDA和其他監管機構的定期和突然的檢查，以確保符合規定。即使我們已經在美國獲得了ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的監管批準，我們獲得的任何監管批準也需要向監管機構提交報告並進行監測，以監測該產品的安全性和療效，並且這些批準可能會包含與特定年齡組限制使用、警告、注意事項或禁忌症等相關的重大限制，並可能包含繁瑣的後批準研究或風險管理要求。例如，FDA通常建議接受整合基因治療的患者進行15年的後續觀察，以檢測潛在的不良事件。此外，我們已同意在SKYSONA加速批準的條件下向FDA提供確認性的長期臨床數據，而對於已批準適應症的持續批準將取決於在確認性試驗中確認和描述臨床效益。如果我們的確認性試驗未能充分驗證或描述SKYSONA的預期臨床效益，或者我們未能及時進行這些試驗，FDA可能將以加速的方式撤銷對SKYSONA的批準。
另外，一個獲得批准的生物藥製品許可證持有人有義務監測和報告不良事件。獲得批准的生物藥製品許可證持有人還必須提交新的或補充申請，並獲得FDA對批准產品、產品標籤或製造過程進行某些變更的批准。廣告和促銷材料必須符合FDA規定，並受到FDA的審查，除了其他可能適用的聯邦和州法律。我們的SKYSONA和LYFGENIA計劃由於安全問題而經歷了臨床項目的中斷，我們不能保證我們將來不會在任何臨床研究、市場營銷或其他商業化活動中遇到中斷，無論是由於批准的產品或實驗產品中的安全問題，還是由於使用與我們類似或相關的技術的項目引起的事件。
此外，產品製造商及其設施需支付用戶費，並受到FDA和其他監管機構持續審核和定期檢查，以確保符合良好的製造業半導體實踐（「GMP」）並履行在BLA中作出的承諾。如果我們或監管機構發現產品存在先前未知的問題，如意外嚴重或頻繁的不良事件，或者產品製造的設施存在問題，監管機構可能對該產品或製造設施施加限制，包括要求召回或撤回市場上的產品，或暫停生產。
如果我們未能遵守產品上市批准後的適用監管要求，監管機構可能會：
• 發出警告信，指稱我們違反了法律；
• 申請禁令或對其施加民事或刑事處罰或罰款。
• 暫停或撤回營銷批准;
• 暫停任何正在進行的臨床研究。
• 拒絕批准我們提交的待處理的營銷申請，如BLA或BLA的補充申請。
• 扣押產品；或者
• 拒絕讓我們進入供應合約，包括政府合約。
對任何涉嫌違法的政府調查可能需要我們耗費大量時間和資源進行回應，並可能產生負面的宣發。上述事件或處罰的發生可能會限制我們商業化任何已核准產品的能力，並產生收入。
美國食品藥品監督管理局（FDA）和其他監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這可能會阻止、限制或延遲我們開發的任何未來產品候選藥物的上市授權。我們還無法預測未來可能出現的美國境內或境外的立法或行政行爲可能引發的政府監管發生的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化，或者無法適應新要求或政策的採納，或者無法保持監管合規性，我們可能會受到執法行動，並可能無法實現或維持盈利能力。
美國食品藥品監督管理局（FDA）及其他監管機構積極執行法律法規，禁止宣傳其它使用途徑。
美國食品和藥物管理局嚴格規定了處方藥品和生物製品的市場營銷、標籤、廣告和推廣。這些法規包括了對消費者直接廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網和離標推廣的促銷活動的標準和限制。美國食品和藥物管理局所授予的任何監管批准僅限於藥物在FDA視為安全、純淨、有效或產品在特定疾病和適應症方面被認為是安全、純淨、有效的情況下。例如，目前ZYNTEGLO的FDA批准適應症僅限於需要定期輸血的β-地中海貧血成年和小兒病患；SKYSONA的FDA批准適應症僅限於用於減緩4-17歲男孩早期、活躍型腦髓線性鬱症神經功能障礙的進展，其中包括無症狀或輕度症狀（神經功能評分≤1）男孩的腦部磁共振成像有顯影劑增強並具有0.5-9的Loes分數；而LYFGENIA的FDA批准適應症僅限於12歲及以上有VOEs病史的鞏骨性貧血症病人的治療。
雖然美國的醫師可能會選擇，並且通常允許，為未在產品標籤中描述的用途和與臨床試驗測試不同的用途開立處方，並獲得監管機構核准，但我們若要製造和推廣任何產品的能力將被狹窄地限制在FDA明確核准的適應症之內。如果我們被發現製造和推動此類標籤外用途，我們可能會面臨重大責任。美國聯邦政府曾對公司因涉嫌不當推廣標籤外用途而處以巨額民事和刑事罰款，並對幾家公司發出禁令，阻止其從事標籤外促銷。FDA還要求公司達成同意法令或永久禁令，以改變或限制特定的推廣行為。如果我們無法成功管理任何產品的促銷，我們可能會面臨重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們將受到聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法以及虛假索賠法的直接或間接約束。如果我們無法遵守這些法律，或者未能完全遵守，我們可能面臨巨額罰款、聲譽受損以及利潤和未來收益的減少。
在美國，藥品和生物製品的研究、製造、分銷、銷售和推廣都受到各種聯邦、州和地方政府的監管，除了FDA外還包括CMS、HHS的其他部門（例如，監察長辦公室）、美國司法部的美國檢察官辦公室、聯邦貿易委員會以及州和地方政府。我們的業務直接或間接通過我們的處方醫師、客戶和購買者，受到各種聯邦和州的舞弊和濫用法律和法規的管轄。
這些法律適用於我們的銷售、營銷、患者服務和教育計劃等多個方面，包括以下內容：
• 《聯邦禁止回扣法案》禁止了諸如明知故意討要、接收、提供或支付任何報酬（包括任何回扣、賄賂或折扣）的行爲，無論是直接還是間接、公開還是隱秘、以現金或實物的形式，爲了誘導或作爲反饋，無論是引薦個人，購買、租賃、訂購或推薦任何在醫療保險及醫療補助項目或其他聯邦醫療保健項目下可能支付全額或部分款項的商品、設施、物品或服務。一個人或實體即使沒有對法案的實際了解或特定違反意圖，也可被認定違反了該法案。《禁止回扣法案》已被解釋適用於一方爲藥品生產商，另一方爲處方者之間的安排。
一方面，法定例外和監管安全港保護了一些常見的活動免受起訴，另一方面則涉及購買者和藥品配方管理人員。
• 聯邦刑事與民事虛假索賠法律，包括虛假索賠法案（False Claims Act，簡稱FCA）和民事罰款法，禁止任何人或實體，包括其他事情，故意向聯邦政府呈報或促成呈報的虛假、虛構或詐騙索賠以獲得支付或批准，或知情製造、使用或促使製造或使用相對於虛假或詐騙索賠對聯邦政府重要的虛假記錄或陳述。此外，政府可能主張，包括違反聯邦反回佣法條的項目或服務的索賠構成了FCA目的的虛假或詐欺性索賠；
• HIPAA創建了聯邦刑事法規，禁止有意知情和故意執行或嘗試執行詐騙任何醫療保障計畫或以虛假或欺詐手段、陳述或承諾獲取任何醫療保障計畫擁有或由其管轄或控制的任何金錢或財產，無論是由誰支付（例如，公共或私人），並且知情和故意偽造、掩飾或用任何手段掩蓋事實或在提供醫療保障、物品或與醫療事宜有關的服務時，對與之有關聯的支付進行製造任何實質虛假陳述。與聯邦反回扣法一樣，一個人或實體可以被判有罪違反HIPAA，即使沒有對法案的具體知識或違反的特定意圖；
• 根據ACA創建的醫師支付陽光法案及其實施規定，要求藥品、器械、生物製品和醫療產品的製造商在醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計畫下可獲得支付的情況下（有某些例外），向CMS年度報告與支付或其他價值轉移有關的醫師（定義為包括醫生、牙醫、眼科醫生、足科醫生和脊椎按摩師）、某些非醫師從業者（醫師助理、護理師、臨床護理專家、註冊護士麻醉師、麻醉師助理和註冊護士助產士）以及教學醫院的支付信息，以及醫師及其直系家屬持有的業權和投資利益。
• 聯邦消費者保護和不正當競爭法律廣泛規範市場活動和可能危害消費者的行為；和
• 類似或相關的外國、州或本地法律和法規，包括禁止回扣和虛假索賠的法律，這些法律可能適用於由非政府第三方支付者（包括私人保險公司）報銷的與醫療保健項目或服務有關的銷售或營銷安排和索賠；要求藥品公司遵守藥品行業的自願合規指南以及聯邦政府頒佈的相關合規指導或以其他方式限制可能支付給醫療保健提供者的支付的州法律；以及要求藥品製造商報告有關支付和其他對價給醫生和其他醫療提供者或營銷支出的信息的州法律。
州和聯邦監管機構繼續積極調查違反醫療保健法律和法規的行為，美國國會也繼續加強執法工具的庫存。最近，2018年兩黨預算法案增加了對違反某些聯邦醫療保健法律的刑事和民事制裁，包括反回扣法。執法機構還繼續根據這些法律對責任理論進行新的追求。特別是，政府機構最近加大了對藥品公司支持或贊助的計劃的監管審查和執法活動，包括報銷和配藥支援，獨立慈善基金會的資助以及為病患提供福利的其他計劃。對這些計劃的幾起調查已經導致了重大的民事和刑事和解。此外，2024年7月，監察長辦公室（OIG）發布了兩份對為Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃受保險基因治療患者提供生育支援的藥品公司的負面意見。OIG表示，缺乏數據來得出生育支援計劃在聯邦反回扣法下構成足夠低風險的結論，無法給予預期的豁免。
因為這些法律的廣泛性和可以適用的法定例外和保護條款的狹窄性，我們的業務活動可能會受到這些法律的挑戰。如果我們的業務運營被發現違反以上任何一條法律或其他適用於我們的政府法規，我們可能會面臨罰款，包括民事和刑事罰款、損害賠償、罰款、被排除參與政府醫療保健計劃（如醫療保險和醫療補助計劃），監禁以及縮減或重組我們的業務營運，這些可能會對我們經營業務和營業成果產生負面影響。即使我們被判定沒有違反這些法律，政府對這些問題的調查通常需要大量的資源投入並產生負面宣發，這可能會損害我們的財務狀況並分散我們管理層的注意力。
實際或被認爲未能遵守適用的數據保護、隱私和安全法律、法規、標準和其他要求可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
全球數據保護環境正在迅速發展，我們可能會受到許多涉及個人信息的國家、聯邦和外國法律、要求和規定的約束，包括我們可能在臨床試驗中收集的信息。實施標準和執行做法在可預見的未來可能仍然不確定，我們還無法確定未來的法律、法規、標準或對其規定的看法可能對我們的業務產生的影響。這種演變可能會為我們的業務帶來不確定性，影響我們在某些司法管轄區的運營能力，以及收集、存儲、轉移、使用和分享個人信息的能力，需要在我們的合同中接受更多沉重的義務，可能帶來責任或給我們增加額外的成本。遵守這些法律、法規和標準的成本高，而且未來可能還會增加。我們未能或被認為未能遵守聯邦、州或外國法律或法規、我們的內部政策和程序或管理我們處理個人信息的合同，可能會導致負面宣發、政府調查和執法行動、第三方的索賠和對我們的聲譽損害，這些都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
根據美國《醫療保險便攜和無線交流法》（HIPAA），經2009年《醫療信息科技經濟和臨床健康法》修訂以及實施規定的要求，特定的醫療保健提供者、健康計劃和醫療清算中心以及執行涉及使用或披露個人可辨識的健康信息的服務的企業夥伴，須遵守有關個人健康信息的隱私、安全和傳輸的規定。此外，我們可能從第三方（包括我們獲得臨床試驗數據的研究機構）獲取健康信息，這些信息也受到HIPAA下的隱私和安全要求。根據具體情況，如果違反HIPAA規定，我們可能面臨重大處罰。某些州還採納了類似的隱私和安全法律法規，這些法律規定了與健康相關和其他個人信息的隱私、處理和保護事宜。 例如，加州制定了《加州消費者隱私權法》（CCPA），爲加利福尼亞消費者（按照該法律定義）創建了新的個人隱私權，並對處理消費者或家庭個人數據的實體產生了增加的隱私和安全義務。CCPA要求覆蓋的公司向消費者提供有關其數據收集、使用和共享實踐的某些披露，併爲受影響的加利福尼亞居民提供選擇退出某些個人信息銷售或轉讓的方法。雖然目前針對某些臨床試驗數據存在例外，但按照目前的規定，CCPA可能會影響我們的業務活動。 CCPA規定了違規行爲的民事處罰，並設有數據泄露方面的私人訴訟權，增加了可能性和與數據泄露訴訟相關的風險。此外，《加利福尼亞隱私權法案》（CPRA）已於2023年1月1日正式生效，並對CCPA進行重大修改。它對覆蓋業務施加了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利流程、對數據使用的限制、針對高風險數據的新審計要求和對某些敏感數據使用的選擇退出權限。它還設立了一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加大的隱私和信息安全執法力度。 可能還需要增加符合性的投資和潛在的業務流程變更。類似的法律已經在其他州通過，並且在州級和聯邦級別繼續提出，這反映出美國隱私法規越來越嚴格的趨勢。這些法律的頒佈可能存在互相沖突的要求，這會使符合性變得具有挑戰性。如果我們受到或受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他國內隱私和數據保護法律的約束或影響，由於未能遵守這些法律的要求而產生的任何責任都可能對我們的財務狀況造成不利影響。
此外，美國聯邦貿易委員會（「FTC」）有權對在隱私政策中做出欺詐性陳述的實體採取執法行動，未限制第三方使用個人健康信息，未實施保護個人健康信息的政策或從事其他可能損害客戶或違反FTC法案第5(a)條款的不公平做法。例如，根據FTC的說法，未採取適當步驟確保消費者個人信息的安全，可能構成在或影響商業中違反《聯邦貿易委員會法》第5(a)條款的不公平行爲或做法。
根據聯邦貿易委員會法案第5(a)條。FTC期望公司的資料安全措施應合理且適當，考慮消費者資訊的敏感度和成交量、業務規模和複雜性，以及改善安全性和減少弱點的可用工具成本。聯邦貿易委員會和許多州檢察長繼續執行針對公司在線資訊收集、使用、傳播和安全實務，出現不公平或具有欺騙性的聯邦和州消費者保護法案。這包括監管網站內容的呈現。
我們同樣或可能成為其他司法管轄區快速演變的數據保護法律、規則和法規的主題。例如，在歐洲，歐盟的《一般數據保護規則》（GDPR）於2018年5月生效，對歐洲經濟區（EEA）內的個人數據處理設定了嚴格要求。必須遵守GDPR的企業面臨著更嚴格的遵從義務和風險，包括對數據保護要求的更強力的監管執法和潛在的非合規公司的年度全球收入的最高2,000萬歐元或4％的罰款。在其他要求中，GDPR調節了受GDPR管轄的個人數據轉移到未被認定為提供足夠保護的第三國家，包括美國，目前的轉移機制的效力和持久性仍不確定。 歐洲法院（CJEU）的案例法指出，單獨依賴歐洲委員會批准的標準合同條款（SCCs）作為適當的個人數據轉移機制可能在所有情況下並不一定足夠，必須個案評估轉移。2023年7月10日，歐洲委員會就新的歐美數據隱私框架（DPF）發布了適當性決定，使DPF成為對根據DPF在美國進行自我認證的實體的適用的GDPR轉移機制。我們預計圍繞國際個人數據轉移的法律複雜性和不確定性將繼續存在。隨著監管機構針對個人數據出口機制發布進一步指導，包括SCCs無法使用的情況，以及開始採取執法行動，我們可能承受額外的成本、投訴和/或監管調查或罰款，或者如果我們在經營的國家和地區之間無法轉移個人數據，這可能會影響我們提供服務的方式，以及相關的系統和運營的地理位置或分離，並可能對我們的財務結果造成不利影響。
2021年初，隨着英國脫歐過渡期的結束，我們也受到英國數據保護制度的約束，該制度對GDPR下的義務和可比的處罰採取了類似但獨立的規定，包括對不合規公司在前一財年全球貨幣營業收入的最高罰款金額爲1750萬英鎊或不合規的公司全球貨幣營業收入的4%，以較高者爲準。2023年10月12日，英國《數據保護框架法》（DPF）的延期生效（得到英國政府的批准），作爲從英國向根據DPF進行自我認證的美國實體進行數據轉移的機制。隨着我們不斷擴展到其他外國國家和司法管轄區，我們可能會受到額外的法律法規的約束，這可能會影響我們的業務開展。
如果我們未能遵守醫療補貼計劃或其他政府定價計劃的報告和付款義務，我們可能會面臨額外的償付要求、罰款、制裁和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營成果和增長前景產生重大不利影響。
我們參與了政府計劃，該計劃對藥品製造商施加了廣泛的藥品報價和支付義務。醫療補助計劃是一項由聯邦和州政府聯合實施的計劃，用於為低收入和殘障受益人提供醫療補助。根據醫療補助計劃（“MDRP”）的條款，作為在醫療補助計劃下支付給Medicaid受益人並由州Medicaid程序支付的我們的被覆蓋門診藥品的聯邦資金的一個條件，我們向州Medicaid計劃支付為每一單位的我們的被覆蓋門診藥品所發放的折扣。醫療補助計劃的折扣基於我們根據每月和每季度向康哲藥業（CMS）報告的定價數據。在MDRP中，這些數據包括每種藥品的平均製造商價格（“AMP”），以及在創新產品的情況下，最佳價格。在與醫療保險b部分相關聯時，藥品製造商必須根據法定公式以及康哲藥業的法規和財報解讀，在每季度向康哲藥業提供某些藥品或生物製劑的平均銷售價（“ASP”）信息。如果我們發現我們先前某一時期的MDRP價格報告提交不正確，或者由於對價格數據的重新計算而發生了變化，我們必須在這些數據最初到期後的三年內重新提交更正後的數據。如果我們未能及時提供信息，或者被發現故意向政府提交虛假信息，我們可能會遭受貨幣罰款和其他制裁，包括從MDRP中終止，屆時我們的被覆蓋門診藥品的支付將不會在醫療補助計劃下提供，或者如果適用的話，在醫療保險b部分下也會一樣。
根據聯邦法律規定，參與MDRP的任何公司也必須參與3400億計劃，以便聯邦政府能提供醫藥生產商在醫療補助計劃和醫療保險B部分下銷售藥品所需的資金。3400億計劃是
由HRSA管理的計劃要求我們作為參與製造商，同意在門診設置中使用的覆蓋外院藥品對確定的覆蓋實體收取不超過3400億港元的"頂價"。至今，bluebird的治療方案僅在住院設置中進行，我們預計大多數病患將繼續在住院設置中接受bluebird的治療方案。然而，如果病患在門診設置中接受治療，如果符合3400億法規標準，則這些交易可能適用於3400億“頂價”要求。這些3400億覆蓋實體包括各種社區衛生診所和其他從公共衛生局獲得健康服務資助的實體，以及為低收入病患提供Disproportionate Share Hospital服務的醫院。根據衛生及人力資源部長指定為罕見疾病或病患的藥物對於下列類型的覆蓋實體不適用3400億“頂價”要求：鄉村轉診中心、單一社區醫院、特級接觸醫院和獨立的癌症醫院。3400億“頂價”是根據法定公式計算的，該公式基於根據MDRP計算的覆蓋門診藥的AMP和退款金額。通常情況下，需要報告醫療保險價格和退款責任的產品也需要進行3400億“頂價”計算和折扣要求。我們必須每季度向HRSA報告3400億“頂價”，並HRSA將其發布給3400億覆蓋實體。HRSA已經完成關於3400億“頂價”計算和對知情故意向覆蓋實體收取過高價格的製造商徵收貨幣罰款的規定。HRSA還完成了一個修訂後的管理爭議解決程序，通過該程序，3400億覆蓋實體可以對參與製造商提起對多收費用的索賠，並且製造商可以對3400億覆蓋實體進行非法轉售或重複折扣3400億藥物的索賠。此外，可能會引入立法案，如果通過，將進一步擴大3400億計劃，如增加更多的覆蓋實體或要求參與製造商同意在住院設置中提供3400億的折扣價格。
爲了有資格使用聯邦基金支付通過Medicaid和Medicare Part B購買的藥品，並由某些聯邦機構和授予機構購買，我們還必須參加VA/FSS定價計劃。根據VA/FSS計劃，我們必須向VA報告我們所覆蓋藥品的非FAMP，並向某些聯邦機構收取不超過聯邦價格上限的費用，該價格基於非FAMP使用法定公式計算。這四個機構分別是VA、美國國防部、美國海岸警衛隊和美國公共衛生局（包括印第安人衛生局）。我們還必須爲通過TRICARE零售藥店計劃購買的軍事人員及其家屬的產品支付回扣。如果我們未能及時提供信息或被發現故意提交虛假信息，我們可能會面臨民事罰款。
各個州繼續考慮並已經制定法律來限制醫療保健成本的增長，包括處方藥和組合產品的成本。一些州已經實施或正考慮實施藥物價格透明度法案，這些法案可能阻止或限制我們以某些速率或頻率提高價格的能力。這些法律的要求包括提前通知計劃價格上漲、報告價格上漲的金額和考慮採取這些上漲的因素、向處方者、購買者和州機構披露批發採購成本信息以及新產品通知和報告。這樣的立法可能會限制某些藥物的價格或支付，各州可能會對未能遵守藥物價格透明度要求的製造商實施民事罰款或採取其他執法措施。如果我們被發現違反州法要求，我們可能會面臨罰款或其他執法措施，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
定價和折扣計算因產品和計劃的不同而異，十分複雜，並且常常受我們、政府或監管機構以及法庭的解釋影響，這些解釋隨時間可能會發生變化和演進。這樣的定價計算和報告，以及任何必要的重新聲明和重新計算，可能會增加我們遵守MDRP和其他政府計劃的法律和法規的成本，在MDRP下可能會導致過去幾個季度的Medicaid回扣責任超支或不足。MDRP下的價格重新計算也可能會影響我們必須向3400億項目下提供產品的最高價格。如果我們被發現故意向政府提交任何虛假的價格或產品信息，如果我們未能及時提交所需的價格數據，或者如果我們被發現向3400億覆蓋實體收取超過法定規定的最高價格，民事金錢處罰也可能會被適用。如果CMS終止了我們的Medicaid藥品回扣協議，那麼對於我們的普通門診藥物，聯邦支付可能在Medicaid或者適用的Medicare Part b下不可用。根據2022年的通脹減少法案（IRA），我們報告的AMP數據還將用於計算由價格上漲引發的Medicare Part D的回扣，如果這些上漲超過了通脹水平。我們無法保證我們的提交不會被認爲是不完整或不正確的。
我們面臨潛在的產品責任，如果對我們提起成功的索賠，我們可能會承擔巨大的責任和成本。如果我們的產品或產品候選人對患者造成傷害，或即使對患者造成傷害的認知
與我們的產品或產品候選藥物無關，我們的市場審批可能會被撤銷或受到消極影響，我們可能要承擔昂貴且損害擔負的產品責任索賠。
藥品在臨床研究中的使用和已獲得市場批准的藥品的銷售使我們面臨產品責任索賠的風險。參與臨床試驗的患者、消費者、醫療保健機構、製藥公司或其他與我們的產品和未來的產品候選品接觸的人可能會對我們提起產品責任索賠。我們的產品和未來的產品候選品可能引發不良事件的風險。例如，LYFGENIA和SKYSONA的產品標籤中都包含了有關造血系統惡性腫瘤風險的警告。如果我們不能成功辯護訴訟產品責任索賠，我們可能會承擔巨大的責任和成本。此外，無論其合法性或最終結果如何，產品責任索賠可能會導致以下情況發生：
• 損害我們業務聲譽；
• 撤回臨床研究參與者；
• 由於相關訴訟而產生的成本;
• 轉移管理層注意力，疏忽主要業務；
• 支付給患者或其他申請人的大量金錢賠償；
• 無法開發我們的產品候選藥物或商業化任何已批准的產品；以及
• 任何已批准產品的需求減少。
我們具有產品責任保險，並且我們相信我們的產品責任保險保險額度在我們目前的臨床計劃和批准產品方面是足夠的；然而，我們可能無法以商業上合理的成本或足夠的金額維持保險覆蓋範圍，以保護我們免於因責任而造成的損失。在某些情況下，根據未預料的不良影響，已經有法院判定為集體訴訟而授予大筆賠償金的情況。一起成功的產品責任索賠案或一系列對我們提起的索賠案可能導致我們的股價下跌，並且如果判決超過我們的保險範圍，可能會不利影響我們的業務和運營結果。
疾病目標患者往往已處於嚴重和愛文思控股階段，並且存在已知和未知的重大潛在危害健康風險。在治療過程中，患者可能發生不良事件，包括死亡，這些事件可能與我們的產品和候選產品有關。這樣的事件可能讓我們陷入昂貴的訴訟中，要求我們向受傷患者支付大量費用，推遲、負面影響或終止我們獲得或維持任何已批准產品的營銷批准的機會，或要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在我們不相信不良事件與我們的產品和候選產品有關的情況下，對事件的調查可能會耗費時間或無法得出結論。這些調查可能會中斷我們的銷售努力，推遲我們在其他國家的營銷批准流程，或影響並限制我們的產品候選者可能獲得的營銷批准類型或我們已批准的產品維持。由於這些因素，即使成功辯護，產品責任索賠也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
對環保母基和社會倡議的日益關注可能會增加我們的成本，損害我們的聲譽，並對我們的財務結果產生不利影響。
投資者、患者、環保活動人士、媒體和政府和非政府組織日益關注各種環保、社會和其他可持續性問題。我們可能面臨壓力，需要承諾與影響我們的可持續性事項有關的承諾，包括設計和實施與可持續性相關的特定風險緩解戰略計劃。如果我們在解決影響我們業務的環境、社會和其他可持續性問題方面不夠有效，或者制定和實現相關的可持續性目標，我們的聲譽和財務結果可能會受到影響。此外，即使我們在解決此類問題上很有效，我們可能會因執行可持續性目標而面臨成本增加，而這些成本可能無法通過聲譽的任何好處得到抵消，這可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
此外，對環保母基和社會事項的強調已導致新法律和法規的採納，包括新的報告要求，並可能在未來採納其他法律和法規。滿足新的報告要求可能特別困難或昂貴，如果我們未能滿足，可能需要發布財務重述，損害我們的聲譽或以其他方式對我們的業務造成不利影響。這些esg事項還可能影響我們的供應商或患者，進而對我們的業務、財務狀況和營運結果產生不利影響。
此外，對環保、社會和其他可持續性事項的強調已導致並可能導致採取新的法律法規，包括新的報告要求。如果我們未能遵守新的法律、法規或報告要求，可能會對我們的聲譽和業務產生不利影響。
醫療立法改革措施可能對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
美國已實施或提出了影響醫療保健系統的立法和監管變更，可能阻止或延遲任何未來產品候選者的營銷批准，限制或規範發帖後的活動，並影響我們盈利地賣出已獲得營銷批准的產品。法規、法令或現行法規的解釋變更可能會要求我們進行製造安排的變更、產品標籤的添加或修改、我們產品的召回或停產、額外的記錄保存要求，或者直接或間接地限制構成我們業務重要部分的聯邦醫療保健計劃的產品銷售淨價。如果實施了任何此類變更，可能會對我們業務的控制項產生不利影響。
美國和其他地方醫療保健行業的主要趨勢是成本控制。政府當局和其他第三方支付者試圖通過限制覆蓋範圍和特定醫療產品和服務的報銷水平，實施醫療保健資金的削減和應用新的支付方法來控制成本。例如，2010年3月頒布了《平價醫療法案》（“ACA”），其中增加了多數製造商根據醫療補助藥物回扣計劃所欠的最低醫療補助金；引入了一種新的補貼計算方法，該方法根據吸入、輸注、滲透、植入或注射藥物在醫療補助藥物回扣計劃下的使用情況計算補貼；擴展了製造商對醫療保險托管計劃受益者使用醫療補助金的義務；建立了一個醫療保險D部門的報銷差額折扣計劃（將在2025年被一個新計劃取代，如下所述）；對藥品製造商徵收基於銷售額在聯邦醫療保健計劃中的分額的新年度費用；對特定醫療設備的銷售徵收新的聯邦消費稅；建立了一個新的以患者為中心的結果研究機構，負責監督、確定優先事項並進行比較臨床效果研究，並為此類研究提供資金；並在康哲藥業成立了一個醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保险和醫療補助的開支。
自實施以來，美國醫保法案（ACA）的某些方面一直受到司法、行政和國會的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州提起的針對ACA的最新司法挑戰，但並未明確裁定ACA的憲法性。此外，自ACA通過以來，美國還提出並通過了其他立法變化。2011年的《預算控制法案》等導致了對醫療保險提供者的費用削減，除非國會採取額外行動，否則這一措施將持續到2032年。最近，2021年3月，拜登總統簽署了《2021年美國救援計劃法案》，其中取消了2024年1月1日起對醫療補助藥物回扣的法定上限。回扣之前的上限爲藥品的AMP的100%。
最重要的是，2022年8月，拜登總統簽署了2022年通脹減少法案（"IRA"）成爲法律。此法案標誌着自2010年ACA通過以來，國會對藥品行業採取的最重大行動。IRA要求某些藥品製造商與醫保進行價格協商，可以協商的價格受到限制（首次生效於2026年的十種藥品的價格）；在醫保b部分和醫保D部分實施退款以懲罰價格上漲超過通脹（首次在2023年到期）；重新設計醫保D部分的福利（從2024年開始）；並用新的折扣計劃替換醫保D部分的處方藥費用減免計劃（從2025年開始）。IRA允許衛生和人類服務部（HHS）的部長通過指導方針來實施其中的許多規定，而不是規章制度，用於最初的幾年。2023年8月29日，HHS宣佈了將要進行價格談判的首批十種藥品的名單。HHS已經發布並將繼續發佈和更新實施IRA的指導方針，儘管醫保藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。儘管IRA對藥品行業的影響尚無法完全確定，但很可能是顯著的。
此外，醫療保險和醫療補助創新中心於2023年啟動了「電芯和基因療法（"CGT"）接入模式」。這個自願支付模式旨在測試CMS主導開發和管理基於結果的協議（OBAs）對電芯和基因療法是否能夠改善醫療補助受益人對創新治療的接觸。如果CMS繼續按照目前預期實施CGt模式，各州可能會在2025年開始參與這個模式。CGt模式可能帶來的影響尚不確定。
在美國的州一級，立法機構日益通過法律和實施規定，旨在控制藥品和生物製品的定價，包括價格或提供者的報酬限制，某些類別治療的患者自費上限，折扣，某些產品訪問的限制，市場成本的公開和其他透明度措施，以及在某些情況下，鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。
我們預計未來可能採取的醫療改革措施可能導致更嚴格的保險資格標準，並對我們所獲得的任何批准產品的價格產生進一步的下行壓力，可能嚴重損害我們未來的收入。任何來自醫療保險支付項目或其他政府計劃的醫療報銷減少，可能會導致私人第三方支付商也減少支付金額。
在國外、聯邦和州一級，已經並且很可能繼續出台立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可得性，並控制或降低醫療保健的費用。實施費用控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們能夠產生營業收入、實現盈利或商業化我們的產品和任何未來的產品候選者。這些改革可能對我們成功開發的產品以及未來可能獲得營銷批准的產品候選者的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況以及開發這些未來產品候選者的能力。
我們的資訊科技系統，或者我們的第三方合作夥伴、服務提供商、承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞，這可能導致未來任何產品候選者的開發計劃和與我們已批准產品相關的活動出現重大中斷，對我們的聲譽、業務、財務狀況或營運成果產生重大不利影響。
我們以數字形式收集和維護必要的信息來進行業務，我們越來越依賴於信息技術系統和製造行業來運營我們的業務，包括我們的移動應用程序、基於網絡的應用程序、電子商務平台和企業軟件。在日常業務中，我們收集、存儲和傳輸大量的機密信息，包括知識產權、專有業務信息、臨床試驗數據和客戶及員工和承包商的個人信息（統稱「機密信息」）。保證以安全的方式進行，以保持此類機密信息的機密性和完整性至關重要。
我們的資訊科技系統以及目前或未來的第三方合作夥伴、服務提供商、承包商和顧問的系統均可能存在故障並容易受到計算機病毒和惡意軟件（例如勒索軟件）、配置錯誤、"bug" 或其他漏洞、惡意代碼、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障、黑客入侵、網絡攻擊、釣魚攻擊和其他社交工程方案、員工的盜竊或濫用、人為錯誤、欺詐、服務拒絕或減損攻擊、複雜的國家及得到國家支持的行為者，或組織內部人員或能夠接觸組織系統的人非法存取或使用。 對資訊科技系統的攻擊在頻率、持續性、複雜性和強度上呈上升趨勢，而且越來越複雜和有組織的團體以及個人以各種動機和專業知識進行這些攻擊。 普遍使用行動設備和未經授權的應用程式也增加了數據安全事件的風險。 由於持續的混合工作環境，我們可能面臨因依賴互聯網技術以及許多員工遠程工作而增加的資訊安全風險，這可能為網絡犯罪分子創造了額外的攻擊機會。此外，因為用於非法存取或破壞系統的技術經常變化，並且通常在針對目標上啟動之前不被識別，我們可能無法預測這些技術或實施充分的預防措施。我們也可能遇到長時間未被察覺的安全漏洞。即使被發現，由於攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、避免檢測以及刪除或混淆法庭證據的工具和技術，我們可能無法充分調查或補救事件或漏洞。 同時，我們以及我們現有或未來的第三方合作夥伴、服務提供商、承包商和顧問的網絡安全概念風險管理計劃和流程，包括政策、控制措施或程序，也不能百分之百被實施、遵守或在保護我們的系統、網絡和機密信息方面具有效力。
我們和一些服務供應商不時受到網絡攻擊和安全事件的威脅。盡管我們相信目前為止沒有遭遇重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果我們碰到系統故障、事故或安全漏洞，導致我們的業務或第三方合作方、服務提供商、承包商和顧問的業務受到中斷，可能對我們的聲譽、財務、法律、監管、業務或運營造成重大損害。例如，將來任何產品候選藥物的臨床試驗數據損失可能會導致我們的上市批準工作延遲且造成重大的恢復或重現數據的成本增加。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據、應用程序或與我們的科技或產品及將來的產品候選藥物有關的其他數據或應用程序遺失或損壞，或者機密信息被不當披露，我們可能會承擔負債，並且有可能延遲任何將來的產品候選藥物的進一步開發。此外，我們依賴第三方服務提供商進行在商業環境中為患者生產和交付藥品，包括身份鏈和保管鏈管理。我們還依賴第三方服務提供商在財務報告內部控制方面提供服務，且這些服務提供商可能會遇到系統故障或未能履行其其他職責，這可能會影響我們準確及時提供財務報表的能力，從而損害我們的營運業績、經營能力及投資者對我們的看法。此外，我們的責任保險可能無法足夠地種類或數量來保護我們免受與重大故障、安全漏洞、網絡攻擊及其他相關漏洞相關的索賠。
我們或任何第三方合作夥伴、服務提供商、承包商或顧問應履行的隱私、保密、數據安全或類似義務未能或被認為未能履行，或任何數據安全事件或其他安全漏洞導致未經授權訪問、泄露或傳輸敏感信息，包括個人身份信息，可能導致政府調查、執法行動、規章罰款、訴訟或對我們的公開聲明。這些事件可能導致第三方對我們失去信任，或可能導致第三方聲稱我們違反了我們的隱私、保密、數據安全或類似義務，任何這些可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或營運成果產生重大不利影響。 儘管我們已經實施了用於保護我們的信息技術系統和基礎設施的數據安全措施，但無法保證這些措施將成功防止服務中斷或數據安全事件。 此外，我們的保險可能不足以覆蓋由於系統中斷或安全漏洞而導致的財務、法律、業務或聲譽損失。
與我們的腫瘤學項目和組合分離相關的風險
由於與2seventy bio的分離，我們可能會遇到營運困難或承擔索賠和責任。
2021年11月4日，我們將2seventy bio, Inc.（「2seventy」）的全部未歸屬股份分發給我們的股東，以與我們的腫瘤學項目和投資組合的分離相關。在分發期間，我們簽訂了一份分離協議和其他各種協議（包括稅務事項協議、員工事項協議、過渡服務協議和知識產權許可協議）。這些協議管理着分離和分配以及我們與2seventy之間的關係，包括與資產和負債的轉讓承擔和分離和分配相關的潛在稅務損失。它們還規定了各公司在一段時間內爲對方提供的服務。
由於分拆的結果，我們在轉移給2seventy的某些協議方面仍然承擔合同責任；例如，在2seventy違反已分配的租賃協議的情況下，我們可能會承擔責任，這可能導致實質性支出。儘管分拆協議規定了賠償義務，旨在使2seventy對可能存在的與其業務活動相關的許多責任承擔財務責任，無論是在分拆前還是分拆後造成的，包括任何未了結的或未來的訴訟案件，但我們無法保證2seventy能夠履行其賠償義務，包括與租賃協議相關的義務。法院也可能忽視我們與2seventy之間達成的分配，並要求我們承擔已分配給2seventy的義務。第三方也可能尋求讓我們對這些責任或義務負責，並且我們在分拆協議下擁有的賠償權可能無法充分覆蓋所有這些責任和義務。即使我們成功獲得賠償，我們可能需要暫時承擔成本。此外，我們向2seventy的賠償義務，包括與我們分配的資產或負債相關的義務，可能是重大的。這些風險可能對我們的業務、財務狀況或經營成果產生負面影響。
如果2seventy股票的分配以及一些相關交易在美國聯邦所得稅目的下不符合通常的免稅交易標準，我們和我們的股東可能會承擔重大的稅務負擔。
2seventy股份的分配完成乃條件於我們收到美國國內收入局（"IRS"）的私人信函判定，及Goodwin Procter LLP律師事務所的意見，兩者對我們的董事會都滿意且繼續有效，一起確認了在美國聯邦所得稅稅法內的範圍下，包括美國國內收入代碼（1986年版）第355和368（a）(1)(D)條款在內，這分配以及某些相關交易，普遍上屬於免稅。我們已收到了IRS有利的私人信函判定書，該判定涉及代碼第355條款有關分配資格的一個重要問題。然而，此私人信函判定書並未涉及其他有關判定分配及某些相關交易是否符合美國聯邦所得稅免稅要求的問題。這包括分配後發生的事件，如我們或2seventy進行的後續公開發行活動或對於於分配前對股份購買進行談判的人進行的股份出售。我們和2seventy已經獲得了與2seventy股票后續分配銷售相關的納稅意見。IRS的私人信函判定書，Goodwin Procter LLP律師事務所的意見以及有關2seventy股票后續分配銷售的納稅意見，均基於各種事實和假設，以及我們和2seventy的某些陳述，聲明和承諾（包括與我們和2seventy的過去和未來行為有關的內容），並且受到某些註釋的影響。如果這些事實，假設，陳述，聲明或承諾的任何一個是不準確或不完整的，或者如果我們或2seventy違反了有關分離的相應契約，則IRS的私人信函判定書和納稅意見可能無效。此外，該意見並不對IRS或任何法院具有約束力。因此，盡管分配時收到了IRS的私人信函判定書和Goodwin Procter LLP的意見，IRS仍可能判定分配及某些相關交易應被視為為美國聯邦所得稅外的可徵稅交易。
如果根據稅務法典的第355節和第368(a)(1)(D)條規定，發行以及一些相關交易不能符合通常在美國聯邦所得稅目的下免稅的條件，一般來說，我們將按照以公允市場價值出售的可分配的2seventy普通股計算應稅收益，並且我們的股東將根據公允市場價值所得到的2seventy普通股數據面對的稅務問題與其收到應稅分發相等。
關於此分配，我們與2seventy達成了一項涉及稅務事項的協議，根據該協議，每一方將對分配後的某些責任和義務負責。一般而言，在稅務事項協議的條款下，如果該分配以及某些相關交易未能符合《稅法》第355條和368(a)(1)(D)條下的美國聯邦所得稅目的一般免稅交易的要求，並且如果且在這些失敗部分是由於我們根據《稅法》第355(e)條的禁止性控制變更，或者我們的股份或資產的收購或某些操作、遺漏或不作為，那麼我們將承擔可能產生的稅款、利息、罰款和其他成本。如果這種失敗是由於對2seventy根據《稅法》第355(e)條的禁止性控制變更或者對2seventy股份或資產的收購或2seventy採取的某些行動而導致的，那麼2seventy將有義務就可能產生的稅款、利息、罰款和其他成本，包括我們淨營運虧損抵減額或其他稅收資產的減少，對我們進行賠償。如果這種失敗不是由於我們或2seventy根據《稅法》第355(e)條的禁止性控制變更，且我們和2seventy都對這種失敗負有責任，則責任將根據相對過失分享。如果既非我們也非2seventy對這種失敗負責，則我們將承擔可能產生的稅款、利息、罰款和其他成本。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法取得或保護與我們產品相關的知識產權，我們可能無法在市場上有效競爭。
我們依賴專利、商業祕密保護和保密協議相結合的方式來保護與我們產品相關的知識產權。在生物技術和藥品領域，專利的強度涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。我們擁有或者許可的專利申請可能會未能最終獲得覆蓋我們產品的權利要求的發明專利，無論是在美國還是其他國家。不保證已找到與我們專利和專利申請有關的所有可能相關的前期技術，這可能使專利無效或阻止專利申請的發放。即使專利成功授予，即使這些專利覆蓋我們的產品，第三方可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，導致這些專利被限制或無效。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請可能無法充分保護我們的知識產權，爲我們的產品提供獨家權利或阻止他人繞過我們的權利要求。這些結果中的任何一種都可能損害我們防止第三方競爭的能力，這可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們持有或以許可方式獲得的專利申請在我們的項目或產品方面未能頒發，它們的保護範圍或強度受到威脅，或者它們未能爲我們的產品提供有意義的排他性，可能會使公司放棄與我們的合作，以開發產品候選者，並且威脅我們商業化現有和未來的產品的能力。最近已提交了涵蓋我們產品的幾個專利申請。我們無法保證哪些專利會被頒發，如果頒發的專利的範圍或保護力受到威脅，或者頒發的專利會被第三方認爲無效和不可執行，我們不能提供任何保證。對這些專利或我們擁有或許可的其他專利的成功反對可能會剝奪我們開發任何未來可能開發的產品候選者所需的權利。此外，如果我們遭遇監管批准的延誤，我們在專利保護下市場推廣產品或產品候選者的時間期限可能會縮短。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些專利申請直到頒發後還是保密的，我們無法確定我們是否是與產品候選者相關的專利申請的首次提交者。此外，如果第三方提交了此類專利申請，美國可以由第三方啓動干涉程序，以確定誰是我們專利申請中專利權要求所涵蓋的主題的首次發明者。此外，專利有到期時間。在美國，專利的自然到期時間通常是提交後的20年。但可能可以獲得各種延期，然而專利的壽命和所提供的保護是有限的。即使獲得了覆蓋我們產品的專利，在產品的專利期滿後，我們可能面臨來自仿製藥的競爭。
除了專利提供的保護外，我們還依賴商業機密保護和保密協議來保護無法獲得專利的或我們選擇不專利的專有技術、對於難以執行專利的流程，以及涉及專有技術的產品候選發現和開發過程中的任何其他元素以及未受專利保護的信息或技術。然而，商業機密往往難以保護。我們試圖通過與我們的員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程的完整性和機密性。此外，我們還通過維護我們場地的物理安全和我們信息技術系統的物理和電子安全來保護我們的數據和商業機密的完整性和機密性。儘管我們對這些個人、組織和系統充滿信心，但協議或安全措施可能會遭到違反，我們可能沒有足夠的救濟措施來應對任何違反行為。此外，我們的商業機密也可能被競爭對手知曉或獨立發現。
雖然我們希望所有員工和顧問將其發明歸屬於我們，以及我們所有員工、顧問、顧問和所有能夠接觸我們專有技術、信息或科技的第三方進入保密協議，但我們無法保證所有此類協議已得到妥善執行，也無法保證我們的商業機密和其他保密專有信息不會被披露，競爭對手不會獲取我們的商業機密或獨立開發出大致相等的信息和技術。對我們商業機密的侵佔或未經授權的披露可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。此外，如果維護我們商業機密的措施被認爲不足，我們對侵佔商業機密的第三方可能會沒有足夠的救濟措施。此外，其他人可能會獨自發現我們的商業機密和專有信息。例如，作爲其透明計劃的一部分，FDA目前正在考慮是否以常規方式公開更多信息，其中可能包括我們認爲是商業機密或其他專有信息的信息，並目前尚不清楚FDA的披露政策在未來會如何變化，如果有的話。
此外，一些外國國家的法律並不像美國的法律那樣同樣程度或以同樣方式保護專有權。因此，我們在保護和捍衛我們的知識產權方面可能會遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們無法防止對我們技術相關的非專利知識產權的重要披露給第三方，並且不能保證我們將有任何可執行的商業秘密保護，那麼我們可能無法在市場上建立或維持競爭優勢，這可能對我們的業務、運營和財務狀況造成實質不利影響。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻止或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方專利和專有權的能力。在美國境內外，生物技術和藥品行業存在大量訴訟，涉及專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、干涉、異議、專利局與對應外國專利局的異議、ex parte 審查、發後審查和專利局及對應外國專利局的跨異議審查程序。在我們正在開發的領域中，許多美國和外國的已核發專利和尚未核發的專利申請均歸屬於第三方。隨著生物技術和藥品行業的擴展和專利的增加，我們產品可能被指控侵犯第三方的專利權的風險也將增加。
第三方已聲稱，且將來可能聲稱我們在未授權的情況下使用了他們的專有技術。例如，如Part II，Item 1，“法律訴訟”中所述，San Rocco Therapeutics, LLC，前稱Errant Gene Therapeutics, LLC，聲稱我們使用BB305潛伏病毒載體，包括與beti-cel計劃相關的行為侵犯了美國專利號7,541,179和8,058,061，並要求公平、禁令和金錢救濟，包括權利金、三倍賠償金、律師費和成本。 可能有第三方專利或專利申請涉及我們產品候選品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法。由於專利申請需要多年才能發布，目前可能有專利申請正在審核中，這些專利申請稍後可能會導致我們的產品候選品侵犯已發布的專利。
除此之外，第三方可能在未來取得專利並聲稱我們技術的使用侵犯了這些專利。如果任何第三方專利的法院裁定覆蓋我們產品製造過程、製造過程中形成的分子或最終產品本身，則該專利的持有人可能能夠阻止我們將該產品商業化，除非我們獲得適用專利下的許可證或直到該專利過期。同樣，如果任何第三方專利的法院裁定覆蓋我們配方的某些方面、製造方法或使用方法（包括結合療法），則該專利的持有人可能能夠阻止我們開發和商業化相應產品，除非我們獲得許可證或直到該專利過期。在任何情況下，這樣的許可證可能無法以商業上合理的條款取得，或者根本無法獲得。
對我們提出索賠的各方可能獲得禁制令或其他的公平救濟，這可能有效地阻止我們進一步商業化一個或多個產品。無論索賠的正當性如何，辯護這些索賠將涉及大量訴訟費用，並將大量轉移員工資源脫離我們的業務。如果我們遭受侵權索賠成功，我們可能必須支付巨額賠償，包括據為故意侵權的三倍賠償金和律師費，支付專利權使用費，重新設計侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可證，這可能是不可能的，或需要大量的時間和金錢支出。
我們可能無法通過收購和許可獲得或保持基因治療產品元件和流程所需的必要權利，用於我們的項目。
目前我們擁有取得知識產權的權利，通過第三方授權以及我們擁有的專利來製造和商業化我們的產品。因為我們的計劃可能涉及需要利用由第三方擁有的專利權的其他技術，我們業務的發展部分地可能取決於我們獲得、授權或使用這些專利權的能力。例如，我們可能選擇利用在降低毒性條件或幹細胞動員方面的相關技術的進展。 我們可能無法取得或從我們確定的第三方那裡獲得任何成分、使用方法、流程或其他第三方知識產權。第三方知識產權的授權和獲得是一個競爭激烈的領域，許多更成熟的公司也在尋求授權或獲得我們可能認為有吸引力的第三方知識產權的策略。這些成熟的公司可能由於其規模、現金資源以及更強大的臨床開發和商業化能力而對我們具有競爭優勢。
舉例來說，我們有時會與美國和國外的學術機構合作，在與這些機構簽訂的書面協議下加快我們的預臨床研究或臨床開發。通常，這些機構會向我們提供一個選擇權，以協商取得與合作產生的技術相關的機構權利的許可。無論是否擁有知識產權的先買權，我們可能無法在指定的時間範圍內或在可接受的條件下協商獲得許可。如果我們無法做到這一點，該機構可能將知識產權權利提供給其他方，從而可能阻礙我們追求項目的能力。
此外，認爲我們是競爭對手的公司可能不願向我們分配或許可權。我們也可能無法按可使我們的投資獲得適當回報的條款獲得第三方知識產權的許可或收購。如果我們無法成功獲取所需第三方知識產權的權利，我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。
如果我們未能履行與我們從第三方許可知識產權的協議中的義務，或者在與我們的許可方的業務關係中遇到干擾，我們可能會失去對我們業務重要的證照權利。
我們是許多知識產權許可協議的一方，這對我們的業務非常重要，並且預計將來會簽署更多的許可協議。我們現有的許可協議對我們有各種勤勉、里程碑付款、 royalty和其他義務，我們預計將來的許可協議也會對我們施加各種義務。根據知識產權
根據與2seventy的財產許可協議，我們向2seventy授予對某些現有許可協議的次許可權。如果我們未能履行這些協議下的義務，我們或2seventy實質性違反了這些協議，或者我們遭受破產，許可證持有人可能有權終止許可證，在這種情況下，我們將無法銷售受許可證保護的產品。
我們可能需要從第三方獲得許可證，以推動未來產品候選者的開發，或允許我們產品的商業化，我們過去已經這樣做過。我們可能無法以合理的成本或條件獲得任何這些許可證，如果有的話。在這種情況下，我們可能需要耗費大量時間和資源來開發或授權替代技術。如果我們無法這樣做，我們可能無法開發或商業化受影響的產品或產品候選者，這可能會嚴重損害我們的業務。我們無法保證不存在可能對我們已核准的產品、或未來產品或產品候選者實施的第三方專利，從而導致禁止銷售的禁令，或者在我們的銷售方面，我們必須向第三方支付專利權使用費和/或其他形式的補償。
在許多情況下，我們所授權的科技的專利申請僅由授權方控制。如果我們的授權方未能為我們授權的專有知識產權取得和維持專利或其他保護，我們可能會失去對該知識產權的權利或對該權利的專有性，我們的競爭對手可能利用該知識產權推出競爭產品。在某些情況下，我們控制有授權科技所產生的專利的申請。如果我們違反與該申請相關的任何義務，我們可能會對我們的授權合作夥伴產生重大的責任。知識產權的授權對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題，並且受到我們行業中科學發現快速進展的影響。有可能會發生有關授權協議下的知識產權的爭議，包括：
• 許可協議下授予的權利範圍和其他解釋相關問題；
• 我們的技術和流程在多大程度上侵犯了授權人的知識產權，而這些知識產權不受許可協議的約束;
• 將我們協作開發合作關係下的專利和其他權利進行次特許
• 我們在許可協議下的盡責義務以及哪些活動符合這些盡責義務；
• 知識產權的聯合共同創造或使用所產生的發明和專有技術的所有權，由我們的許可方、我們和我們的合作伙伴共同擁有；以及
• 專利技術的發明優先權。
如果我們已經授權的知識產權引起爭議，導致我們無法維持現有的授權安排，我們可能無法成功開發和商業化受影響的已批准產品或產品候選者。
我們可能會參與訴訟，以保護或執行我們自己或授權人的專利，這可能會耗費大量財力、時間並可能未能成功。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們授權人的專利。為了對抗侵權或未經授權使用，我們可能需要提起侵權訴訟，這可能會耗費大量時間和資金。此外，在侵權訴訟中，法院可能判定我們或我們授權人的專利無效、不可執行和/或未侵犯，或者可能拒絕禁止對方基於我們的專利使用相關技術，理由是我們的專利未覆蓋該技術。在美國的專利訴訟中，被告常常提出無效性和/或無法執行的反訴。對於無效性挑戰的理由可能包括涉及多項法定要求的指控失敗，包括專利合格主旨、缺乏新穎性、顯然性或不可實施性。對於無法執行性主張的理由可能是申請專利的相關方在專利審查過程中隱瞞了重要信息，或者在審查過程中作出了誤導性陳述。第三方也可能在美國或國外的行政機構提出類似的主張，甚至在訴訟的背景之外。這些機制包括再審查、授權後審查以及外國司法管轄區（例如，反對程序）的等效程序。這些程序可能導致我們的專利被撤銷或修正，以至於它們不再覆蓋我們的產品候選者。在無效性和無法執行性的法律主張之後，結果是不可預測的。
有效性問題，例如，我們無法確定在審查期間我們與專利審查員不知道的無效先前技術是否存在。如果被告在無效性和/或不可強制執行的法律主張上成功，我們將至少失去部分，甚至全部，我們產品和產品候選品的專利保護。這樣一來，我們業務將受到重大不利影響。
其他人引起或由我們發起的干擾程序可能需要判斷發明對我們的專利或專利申請或我們的許可人的優先順序。如果判斷結果不利，可能需要我們停止使用相關技術或試圖從勝訴方許可權。如果勝訴方未能以商業上合理的條款向我們提供許可證，則我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或干擾程序的防御可能會失敗，即使成功，也可能會產生大量成本並分散我們的管理和其他員工。我們可能無法防止我們自己或與我們的許可人一起，尤其是在法律可能不像在美國那樣完全保護這些權利的國家中，對我們的知識產權權利的挪用。
此外，由於在知識產權訴訟方面需要進行大量發現，存在我們的一些機密信息可能會因在此類訴訟期間披露而被泄露的風險。還可能會公佈聽證會、動議或其他中期程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生實質不利影響。
我們可能會受到這樣的指控：我們的員工、顧問或獨立承包商未經授權使用或洩漏了第三方的機密信息，或者我們的員工未經授權使用或洩漏了其前雇主的所謂商業機密。
我們僱用了之前在高校、生物技術或藥品公司（包括我們的競爭對手或潛在競爭對手）工作過的個人。雖然我們嘗試確保我們的僱員、顧問和獨立承包商在我們的工作中不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到指控，聲稱我們或我們的僱員、顧問或獨立承包商無意或其他方式使用或公開了任何我們員工以前的僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能需要進行訴訟來抵禦這些指控。如果我們未能成功抵禦這些指控，除了支付損害賠償外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地抵禦了這些指控，訴訟也可能導致巨大的成本，並對管理層和其他員工造成干擾。
我們可能會面臨對我們專利和其他知識產權發明人或所有權的質疑。
我們也有可能受到前員工、合作夥伴或其他第三方對於我們的專利或其他知識產權的所有權要求。過去我們曾經發生過，未來也可能發生產生所有權爭議的情況，例如來自於參與我們產品和產品候選品開發的顧問或其他人的相衝義務。可能需要訴訟來辯護這些以及其他挑戰發明人身份或所有權的訴求。如果我們未能成功辯護這些訴求，除了支付金錢損失之外，我們可能會失去有價值的知識產權，如對有價值知識產權的專屬所有權或使用權。這樣的結果可能對我們的業務產生重大的負面影響。即使我們成功辯護了這些訴求，訴訟可能也會帶來巨大的成本，並對管理層和其他員工帶來分散注意力的影響。
我們的專利保護的獲得和持續取決於符合政府專利機構所實施之各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，而我們未能符合這些要求可能會減少或消除我們的專利保護。
專利和/或申請的定期維護費用、更新費用、年費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的整個生命週期中分階段到期，需向美國專利商標局和美國以外的各個國家的政府專利機構支付。我們已建立提醒系統以確保支付這些費用，我們僱用外部公司並依賴外部律師來代付給非美國專利機構的這些費用。美國專利商標局和各個非美國政府專利機構在專利申請過程中要求遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。我們僱用知名律師事務所和其他專業人士幫助我們遵守這些規定，在許多情況下，不小心的失誤可以通過支付滯納金或按照適用規則的其他方式彌補。然而，存在某些情況，不遵守可能導致專利或專利申請被丟棄或失效，從而在相關司法管轄區內部分或完全喪失專利權。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況將對我們的業務產生實質不利影響。
美國專利法的變化可能會降低專利的價值，從而損害我們保護潛在產品的能力。
與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，特別是專利。在生物技術行業中獲得和執行專利涉及技術和法律的複雜性，因此成本高昂、耗時且充滿不確定性。此外，美國最近通過並目前正在實施廣泛的專利改革立法。最近美國最高法院的裁決在某些情況下縮小了專利保護的範圍，並削弱了某些情況下專利所有者的權利。除了增加未來獲得專利能力的不確定性外，這一系列事件的組合也導致了對於已獲得專利的價值產生了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，關於專利的法律和規定可能以難以預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利以及未來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
在全球所有國家就我們產品以及任何未來的產品候選者進行提交、處理和捍衛專利將成本過高，而我們在美國以外的某些國家的知識產權權利可能不如美國境內的那麼廣泛。此外，一些外國國家的法律並不像美國聯邦和州法那樣全面保護知識產權權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或者在美國或其他司法管轄區出售或進口使用我們的發明製成的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並且還可能將侵權產品出口到我們受到專利保護的地區，但執法程度不如美國那麼嚴格。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權權利可能無法有效或足夠地阻止它們進行競爭。
很多公司在他國面臨保護和維護知識產權的重大問題。特定國家的法律制度，尤其是某些發展中國家的法律制度，不利於專利、商業機密和其他知識產權的執行，尤其是與生物技術產品有關的專利，這可能使我們難以阻止我們的專利被侵犯，或者違反我們的專有權利營銷競爭產品。在他國執行我們的專利權利的訴訟可能會導致巨大的成本，並使我們從業務的其他方面分心，可能會使我們的專利處於被無效或狹義解釋的風險中，使我們的專利申請面臨未能頒發的風險，並可能激起第三方對我們提出索賠。我們可能無法勝訴，如果有的話，獲得的賠償或其他救濟措施可能並不具有商業意義。因此，我們在全球範圍內努力維護我們的知識產權，可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與擁有我們的普通股相關的風險
我們的普通股市場價格可能會極度波動，您可能無法以購買價格或更高價格轉售股份。
在一般情況下，以及尤其是在納斯達克全球貨幣精選市場上交易的公司常常會經歷極端的價格和成交量波動，這些波動通常與這些公司的營運表現無關或不相稱。廣泛的市場、生物技術和藥品行業因素，例如最近全球經濟的波動和干擾以及利率和通脹率的上升，可能會對我們普通股票的市場價格產生負面影響，而不論我們的實際營運表現如何。
我們的普通股票市場價格在過去一直波動不定，並且在可預見的未來可能繼續波動。我們的股價可能受到多種因素的影響而出現大幅波動，包括以下幾點：
• 預臨床或臨床研究中出現不良結果或延遲;
• 有關不良事件的報告，包括參與我們臨床試驗的患者或與我們商業產品或市場上其他基因治療產品的銷售有關。
• 無法獲得額外資金；
• 未能成功管理和維持ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的商業上市，包括未能在合格治療中心協調和交付藥品給患者時，管理我們的供應鏈運營；
• 未能從私人和政府付費者那裏獲得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的足夠定價和報銷。
• 未能獲得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的市場認可和採用；
• 無法維持我們現有的戰略合作夥伴關係，或者達成新的合作。
• 我們或者我們的許可人和戰略合作伙伴未能起訴、維護或執行我們的知識產權。
• 適用於未來產品的法律或法規變更；
• 無法獲得ZYNTEGLO，SKYSONA或LYFGENIA的充足產品供應，或者以可接受的價格無法獲得。
• 負面的監管決定；
• 我們競爭對手在臨床試驗結果或項目開發進展上的公告、以及競爭對手推出新產品、服務或技術的介紹；
• 如果我們未能達到或超過我們向公衆提供的財務預測，
• 未能達到或超出投資社區的財務預測;
• 公眾、立法機構、監管機構和投資社區對藥品行業的認知；
• 我們、我們的戰略合作夥伴或競爭對手所宣布的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾;
• 專有權糾紛或其他相關事宜，包括專利、訴訟事項以及我們獲取技術專利保護的能力；
• 關鍵科學或管理人員的增補或離職;
• 重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
• 類似公司市值的變化；
• 全球宏觀經濟條件，包括受地緣政治衝突和戰爭影響；
• 將來我們或我們的股東可能出售我們的普通股；和
• 我們普通股的成交量。
對截至2022年12月31日的年度和2022年12月31日和2023年之間季度的我們的基本報表進行重新報告使我們面臨了許多額外的風險和不確定性，包括法律訴訟可能性增加。
正如本季度報告其他部分所討論的那樣，由於以下方面的錯誤，我們的管理層決定，應重報截至2022年12月31日的年度以及截至2022年12月31日和2023年12月31日的季度的合併財務報表 我們對租賃安排（包括嵌入式租賃）的會計處理，以及我們在租賃安排（包括嵌入式租賃）中處理非租賃組成部分的會計政策的應用 。重報合併財務報表使我們在法律、會計和其他專業服務方面承擔了大量費用，並分散了管理層對業務的注意力，而且這種情況可能會繼續下去。由於重報，我們延遲提交10-k表年度報告和10-Q表季度報告，並且我們還沒有提交截至2024年6月30日的10-Q表季度報告。無法保證我們能夠及時提交未來時期所需的報告。此外，由於重報，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們的普通股價格可能會下跌，我們可能會受到訴訟或監管執法行動。
我們已經發現了內部財務報告控制方面的實質性弱點，可能在未來發現額外的實質性弱點或未能保持一個有效的內部控制體系。
物質弱點是指在財務報告的內部控制方面存在缺陷或缺陷組合，這樣就有合理可能性會無法及時地預防或檢測出公司年度或中期財務報表的重大錯誤陳述。我們在內部控制中識別到一個與我們的會計租賃安排有關的物質弱點，包括內置租賃，以及我們在租賃協議中非租賃元件處理的會計政策的應用。 該物質弱點導致對公司之前發行的截至2022年12月31日的合併財務報表進行重編，以及截至2022年12月31日和2023年的季度期間。由於這個物質弱點，我們的管理層得出結論，截至2023年12月31日，我們的內部控制在財務報告方面並不有效。此外，內部控制中的這個物質弱點導致我們的管理層得出結論，截至2023年12月31日，我們的披露控制和程序並不有效。 物質弱點是指在財務報告的內部控制方面存在缺陷或缺陷組合，這樣就有合理可能性會無法及時地預防或檢測出公司年度或中期財務報表的重大錯誤陳述。我們在內部控制中識別到一個與我們的會計租賃安排有關的物質弱點，包括內置租賃，以及我們在租賃協議中非租賃元件處理的會計政策的應用。
在董事會的審計委員會的監督下，並在外部顧問的諮詢下，我們的管理層已經開始評估和實施措施，以糾正重大缺陷。管理層打算對其財務報告的內部控制實施提升措施，這些措施預計將包括對人員配備、控制設計和操作的改進，以及對於租賃的會計處理和識別的改進。公司打算在2024年開始實施這些對控制設計的改進。然而，直到管理層設計和實施了在足夠長時間內有效運作的有效控制，並經過測試得出這些控制的效果是有效的，這個重大缺陷才能被認爲是糾正了。公司將監督整改計劃的有效性，並根據需要對整改計劃進行調整。在糾正之前，這個重大缺陷可能導致未來對公司財務報表的錯誤。
此外，我們無法保證我們所採取的措施將足夠解決重大缺陷或避免將來發現其他重大缺陷。我們無法實施和維護有效的內部財務控制報告，可能會導致發現我們合併財務報表中的其他錯誤，進而進一步修正我們的財務報表，並可能使我們無法履行定期報告義務，這些情況可能會減弱投資者對我們的信心，導致我們普通股價格下跌，並使我們面臨訴訟或監管執法行動。
無法保證我們能夠滿足納斯達克的持續上市標準。
於2024年4月24日，我們收到納斯達克上市資格部門的通知，指出由於我們未能及時提交截至2023年12月31日的年度報告表格10-k，我們未能遵守上市規則5250(c)(1)（“上市規則”）的要求，該要求上市公司必須及時向證券交易委員會提交所有要求的定期財務報告。2024年7月15日，納斯達克向我們授予從表格10-k截止日期起計180個日曆日的寬限期，或直到2024年10月14日為止，以便重獲上市規則的遵從。2024年8月20日，我們再次收到納斯達克發出的關於我們未能及時提交截至2024年3月31日和2024年6月30日的季度報告表格10-Q的附加通知。為了重獲上市規則的遵從，我們必須在2024年10月14日之前提交我們的年度報告和兩份季度報告。我們已提交了我們的10-k表格和截至2024年3月31日為止的這份10-Q表格；但是，我們尚未提交截至2024年6月30日季度結束的10-Q表格。
如果我們在2024年10月14日之前未能遵守上市規則，我們的普通股可能會從納斯達克被摘牌。我們的普通股從納斯達克摘牌可能會使我們未來更難以有利條件籌集資本。這樣的摘牌可能會導致分析師涵蓋範圍有限，對我們的普通股價格產生負面影響，並損害我們股東買賣普通股的能力。此外，摘牌可能導致我們的股票被認定為“低價股”，這將要求在我們的普通股交易中的經紀人遵守更嚴格的規定，可能導致我們證券的二級交易市場的交易活動水平降低。無法保證我們將重新遵守上市規則，或者我們不會收到有關未遵守納斯達克持續上市要求的未來通知。
我們的員工，包括執行長等高管，根據預先安排的股票交易計劃實際或潛在的出售我們的普通股，可能因為很多原因導致我們的股價下跌或阻止其上漲，而這些人的實際或潛在的賣出可能會被其他投資者以負面的眼光看待。
根據1934年修訂後的證券交易法第10b5-1條規定及我們關於股票交易的政策，包括高管和董事會成員在內的一些員工已經採用或將繼續採用股票交易計劃，根據這些計劃，他們安排在將來的某個時間出售我們的普通股。一般情況下，高管和董事會成員按照此類計劃出售股票需要進行公開申報。這些人出售或潛在出售我們的普通股可能會因多種原因導致我們的普通股價格下跌或阻止其上漲。
未來我們普通股或購買普通股的權利的銷售和發行，包括根據我們的股權激勵計劃，可能導致我們股東的所有權百分比進一步被稀釋，並可能導致我們的股價下跌。
未來將需要額外的資本來繼續我們計劃中的業務。如果我們通過發行股權證券來籌集額外的資本，我們的股東可能會面臨重大稀釋。我們可能以我們隨時判斷的價格和方式，通過一個或多個交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會在隨後的銷售中受到重大的稀釋。這些銷售還可能導致我們現有股東的重大稀釋，而新的投資者可能獲得優於我們現有股東的權益。
根據我們的2023年激勵獎計劃（"2023 Plan"），我們有權向員工、董事和顧問授予股票期權和其他以股票為基礎的獎勵。 2023年計劃授權發行高達520萬股股份。我們還向根據誘因計劃加入公司的某些新員工提供股權補償，我們的薪酬委員會可以選擇在無需股東批准的情況下增加誘因計劃下未來授予的股份數量。我們還有員工股票購買計劃，依該計劃購買的普通股股份也將導致稀釋。
我們可能會面臨訴訟，這可能會導致巨大的成本和管理注意力和資源的分散，這可能會損害我們的業務。
過去，證券集體訴訟常常是在一家公司的證券市價下跌後對其提起的，我們過去在美國馬薩諸塞州地方法院和特拉華州地方法院訴訟了一些集體訴訟，這些訴訟是由所謂的股東對我們和我們的某些董事和高級管理人員提起的。例如，2024年3月28日，一起被稱為Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al., 案號1:24-cv-10803-PBS 的集體訴訟案件在美國馬薩諸塞州地方法院對我們提起，我們今後可能面臨更多的證券集體訴訟。這個風險對我們尤其重要，因為生物技術和藥品公司近年來股價波動很大，我們預計將繼續面臨股價波動。此外，兩名所謂的bluebird股東發起了股東代理訴訟，代表bluebird提起了訴訟，指控我們的董事和某些管理人員違反了他們的職務。應對我們目前和未來的訴訟可能會產生巨大的成本，並分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們也參與訴訟並處於業務常規中會產生的索賠之中。例如，正如第二部分第一項“法律訴訟”所討論的那樣，San Rocco Therapeutics, LLC已經在美國麻薩諸塞州地區法院對我們提起訴訟，指控我們在聯邦黑幫集團影響和腐敗組織法律和州政府聯邦法律之下違反法律，並且尋求宣告性救濟和金錢賠償等。儘管我們認為這些索賠沒有依據，訴訟結果本身是無法預知的。
任何訴訟中的不利結果都可能嚴重損害我們的財務狀況、聲譽和業務。無論結果如何，訴訟都可能對我們產生不利影響，因為需要支付軍工股費用、管理資源的轉移以及其他因素。
我們利用淨營運虧損結轉和某些其他稅收屬性能力可能受到限制。
根據稅法第382和383節，在一家公司股權所有權累計變更超過50％（按價值計算）的三年期間，該公司使用其變更前的淨營業虧損攜帶額和其他變更前的稅務屬性（例如研究和開發稅收抵免）來抵銷其變更後的所得和稅款的能力可能會受到限制。自我們成立以來，我們已經完成了幾次融資，我們認為這些融資導致了我們股權所有權的變動。根據2023年12月完成的調研，自我們2013年首次公開發行以來，沒有出現股權變更。自2023年12月以來，我們可能已經經歷了股權變更，而且我們作為資本股權的進一步變動可能會導致未來出現股權變更，其中一些變動超出我們的控制範圍。根據當時適用的具體情況，我們很可能會因為未來的股權發行而出現股權變更，儘管是否出現股權變更將取決於該發行時的具體情況。如果最終確定，根據稅法第382節目前提出的國庫規定可能進一步限制我們使用變更前的淨營業虧損攜帶額或其他變更前的稅務屬性，如果我們發生未來變更所有權。 因此，如果我們獲得淨應稅收入，我們使用變更前的淨營業虧損攜帶額和其他變更前的稅務屬性抵銷美國聯邦應稅收入的能力可能受到限制，這可能會導致我們未來的稅務負債顯著增加，這可能對我們的盈利能力和現金狀況產生重大不利影響。此外，在州一級，可能會有使用淨營業虧損攜帶額和其他變更前稅務屬性被暫停或其他方式限制的時間，這可能會加快或永久增加所應支付的州稅。
我們不打算就普通股支付現金分紅派息，因此任何回報將受限於我們股票的價值。
我們從未在普通股上宣布或支付任何現金分紅派息。我們目前預期將保留未來盈利以進一步發展、營運和擴大我們的業務，且在可預見的未來不準備宣布或支付任何現金分紅。因此，股東的回報只能通過股票的增值來實現。
我們修訂後的公司章程和條例，以及特拉華州法律的規定，即使這樣做對我們的股東有利或移除我們現任管理層，亦可能使得第三方收購我們變得更加困難或增加收購成本。
我們的修訂後的公司簡章、修訂後的公司章程和特拉華州法律包含的條款可能會延遲或阻止我們的控制權變更或管理層變更。我們的修訂後的公司簡章和章程包含的條款包括：
• 授權“空白支票”特許股，可由我們的董事會在無需股東批准的情況下發行，並可能擁有優於我們普通股的表決、清算、股息和其他權利。
• 創建一個分類董事會，其成員服務於交錯三年的任期；
• 明確指出只有我們的董事會、董事會主席、首席執行官或總裁可以召開我們股東的特別會議;
• 禁止股東通過書面同意採取行動；
• 為董事會提名包括董事會選舉在內的股東批准的事項，在我們股東的年度股東大會上建立一個事先通知程序；
• 規定我們的董事只能因為原因而被解除;
• 規定我們董事會的空缺只能由在職董事會成員的大多數填補，即使不足法定 quorum;
• 規定任何股東在董事選舉中不得累積投票。
• 特別授權我們的董事會修改、更改或廢止我們的修訂和重申的章程；並且
• 要修改我們的修訂後的公司章程和修訂後的公司章程及規則，需要普通股股東超過一半的投票贊成。
這些條款，單獨或共同，可能會延遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變更。
另外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該法規限制持有超過我們傑出投票股票15%的股東與我們合併或組合的能力。
我們修改和重訂的公司章程或修改和重訂的公司條例或德拉華法律中的任何規定，如果延遲或阻止了控制權的變更，可能會限制股東獲得我們普通股的溢價機會，並可能影響某些投資者願意出價購買我們的普通股的價格。
我們修訂過並重訂的公司章程和重定的公司規則指定特定法院為我們股東可能發起的特定訴訟的專屬請託地，這可能會限制我們股東獲得有利的司法論壇解決與我們的爭端的能力。
我們修訂和重新簽發的公司章程和修訂公司章程明確規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州創業法庭將是股東提起的大多數訴訟的唯一法院，而不包括根據1934年修訂的證券交易法（“交易法”）建立的任何責任或義務的訴訟或任何聯邦法院具有專屬管轄權的其他理由，以及德拉瓦州創業法庭因主題管轄權不足而駁回的任何訴訟，可以在德拉瓦州的其他州或聯邦法院提起。我們修訂的公司章程和修訂的公司章程也規定，除非我們書面同意選擇替代論壇，否則麻薩諸塞州聯邦地區法院將是解決根據1933年修訂的證券法（“證券法”）提起的任何投訴的唯一法院。任何購買或以其他方式取得我們股本股份利益的個人或實體將被視為已經注意到並同意我們修訂和重新簽發的公司章程和修訂的公司章程中所述的條款。
我們認為這些條款對我們有益，因為它提供了德拉瓦法律適用的一致性，特別是在解決公司爭議方面具有豐富經驗的法官或在解決證券法爭議方面具有經驗的聯邦法官，以及相對於其他論壇更加快速安排案件的高效管理和免受多論壇訴訟的負擔。然而，該條款可能會阻止股東對我們的董事、高級管理人員、員工和代理人提起訴訟，因為它可能限制了股東在司法論壇中提起訴訟的能力，而這種論壇對於與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人有關的爭議可能更有利，並可能增加股東提起訴訟的成本。在其他公司章程和議事規則中具有類似論壇選擇條款的可執行性已經在法律程序中受到質疑，並且可能在針對我們的任何適用訴訟中，法院可能會認為我們的修訂後章程和修訂後議事規則中包含的論壇選擇條款在該訴訟中不適用或無法強制執行。如果法院認為我們的修訂後章程或修訂後議事規則中的論壇選擇條款在訴訟中不適用或無法強制執行，我們可能會因解決該訴訟而產生額外的費用，這可能會對我們的業務、財務狀況或營運結果產生不利影響。
稅法和監管政策的變化可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
任何時候都可能出臺新的所得、銷售、使用或其他稅法律、法令、規則、法規或條例，這可能會影響我們未來的盈利的稅務處理。此外，現有的稅法律、法令、規則、法規或條例也可能對我們進行不利的解釋、變更、修改或應用。一般來說，對適用的稅法和法規的未來變化，或對其解釋和應用的可能性，可能具有追溯性效應，可能會對我們的業務、財務狀況和業績產生不利影響。我們無法預測是否會發生此類變化，以及對我們業務的最終影響。我們敦促投資者就潛在的稅法變化對投資我們普通股的影響諮詢他們的法律和稅務顧問。
市場和經濟狀況的不穩定可能對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，最近經歷了極度的波動和破壞性干擾，包括嚴重的流動性不足和信貸可用性下降，利率和通脹率上升，消費者信心下降，經濟增長下降，失業率上升，地緣政治衝突和戰爭，以及對經濟穩定性的不確定性。如果股票和信貸市場繼續惡化，或者美國陷入衰退，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時獲得，條件更不利，成本更高或者稀釋更嚴重。此外，我們的一個或多個合約研究組織、供應商或其他第三方供應商可能無法在經濟衰退或衰退中生存。因此，我們的業務、營運結果和普通股價格可能受到不利影響。
項目2.未註冊的股權銷售、資金使用以及發行人購買股權鉅額交易
無
第三項。優先證券拖欠。
無
第4項。礦山安全披露。
無
第5項。其他資訊
(a) 無。
(b) 無。
(c) 在2024年3月31日結束的季度內，公司的董事或高級管理人員（根據《交易所法》第16a-1(f)條規定進行定義）沒有 採納 終止
項目 6. 陳列品和契約款項(第6頁)
作為第10-Q表格的季度報告的一部分，展示品被列在下面的展覽索引中，並通過參照納入本文。
展覽指數
參照所述公司章程
展覽 展覽標題 表格 檔案編號。 展覽 申報日期 2.1* 8-K 001-35966 2.1 2021年11月4日 2.2* 8-K 001-35966 2.1 2022年11月30日 2.3* 8-K 001-35966 2.1 2023年1月6日 2.4*
8-K
001-35966 2.1
2023年10月30日 3.1 8-K 001-35966 3.1 2013年6月24日 3.2 8-K 001-35966 3.1 2023年6月20日 3.3 8-K
001-35966 3.1
2023年12月18日
4.1 S-1/A 333-188605 4.1 2013年6月4日 4.2**
8-K 001-35966 4.1 2024年8月14日
4.3
8-K
001-35966 4.2
2024年8月14日 10.1**†
8-K
001-35966 10.1
2024年5月2日
31.1 — — — 隨函附上 31.2 — — — 隨函附上 32.1 — — — 隨函附上 101.INS 內聯XBRL實例文件（實例文件未出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文件中）。
隨函附上 101.SCH 內嵌XBRL分類擴展架構文件。
— — — 隨函附上 101.CAL 內嵌XBRL分類擴展計算聯結底稿文件。
— — — 隨函附上 101.DEF 內嵌XBRL分類擴展定義聯結底稿文件。
— — — 隨函附上 101.LAB 內嵌XBRL分類擴展標籤聯結底稿文件。
— — — 隨函附上 101.PRE 內嵌XBRL分類擴展演示聯結底稿文件。
— — — 隨函附上 104 封面互動資料檔案（格式為Exhibit 101所附稅務學擴充信息的Inline XBRL）
— — — 隨函附上
* 根據Regulation S-k的第601(b)(2)項規定，日程和展品已被省略。登記人將根據SEC的要求提供任何此類日程和展品的副本。
** 根據Regulation S-k的第601(a)(5)條，展品已被省略。 發行人將根據要求向證券交易委員會提供這些展品的副本。
† 根据SEC规定，本展示部分（用星号表示）已略去。
簽名
根據1934年證券交易法第13或15(d)條的要求，登記機構已按其要求代表下列簽署人簽署本報告並獲得授權。
bluebird bio，Inc。 日期：2024年9月13日 作者： /s/ Andrew Obenshain Andrew Obenshain
總裁，首席執行官和董事
(首席執行官兼合法授權人)
日期：2024年9月13日 作者： /s/ O. James Sterling O. James Sterling
致富金融(臨時代碼)
（首席財務官和首席會計師）