附件99.1
ACELYRIN公司宣佈Izokibep在腋窩膿腫病的3期數據積極
將策略聚焦於Lonigutamab並報告2024年第二季度財務結果
伊索氯佩布在汗腺炎的第三階段試驗中在12周達到了HiSCR75的主要終點
公司將優先發展洛尼古單抗；第二階段臨床試驗中的劑量確認仍在進行中。
計劃於2025年第一季度啓動第三階段項目。
2024年6月30日，現金、現金等價物和開空市場可變證券爲635.2百萬美元；
預計將現金運營時間延長至2027年中期
公司將在今天下午5點舉行網絡研討會和電話會議。
2024年8月13日，洛杉磯 ——ACELYRIN公司（納斯達克：SLRN）是一家專注於加速免疫學轉化醫學的後期臨床生物藥物公司，今天宣佈izokibep針對膿病性分泌汗腺炎(HS)的III期臨床試驗在12周內通過了HiSCR75主要終點，以及重新調整的管線策略，優先考慮在甲狀腺眼病(TED)中使用lonigutamab，並預計將延長現金儲備期。
「儘管今天的HS數據和先前公佈的銀屑病性關節炎（PsA）數據爲 izokibep 的批准之路提供了支持，但我們已確定這樣廣泛和大規模的項目最好由擁有這些適應症資源和現有規模的更大組織推向市場，」ACELRYIN首席執行官Mina Kim 說。「我們仍對利用 lonigutamab 解決TED患者的未滿足需求的機會感到興奮。與我們對資本分配的承諾一致，我們決定用現有的現金資源加快推進 lonigutamab 的後期開發。結合減員，這種戰略轉變使我們能夠將現金運營時間延長到2027年中期，並完全資助 lonigutamab 的兩個3期試驗。」
Izokibep
在全球3期HS試驗中，伊佐卡貝普在12周內在多個療效終點上表現出統計學顯著的效果，包括每週160mg伊佐卡貝普的33%患者達到HiSCR75，安慰劑組爲21%（p值=0.0294）。在更高級別的終點中，25%的患者達到HiSCR90，安慰劑組爲9%（p值=0.0009），22%的患者達到HiSCR100，安慰劑組爲8%（p值=0.001）。
雖然主要終點在12周時測定，但ACELYRIN繼續在安慰劑對照的情況下給患者藥物治療，直到第16周。公司在第16周獲取了三分之二患者的數據，並初步數據表明HiSCR反應持續加深。
沒有觀察到關於伊索基貝普的新的安全信號。最常見的不良事件是輕度至中度的注射部位反應、頭痛、鼻咽炎、疲勞和腹瀉。值得注意的是，在伊索基貝普治療組中沒有白色念珠菌感染、肝毒性或自殺傾向/行爲的病例。
ACELYRIN將完成進行中的PsA和HS試驗，但將暫停在這些適應症上的新投資。izokibep在葡萄膜炎的進行中的2b/3期試驗將繼續直至主要終點，預計在2024年第四季度公佈主要數據。
Lonigutamab
1
ACELYRIN已完成正在進行的lonigutamab試驗的第1階段概念證明部分和劑量範圍進行的第2階段。目前正在進行第2階段試驗，測試不同劑量和劑量方案，旨在確定最小有效劑量並選擇最佳劑量和劑量方案用於第3階段項目。現在正在測試每3-4周進行一次的劑量給藥。
憑藉此劑量範圍的經驗，ACELRYRIN計劃放棄最初計劃的2b/3期試驗設計，並直接進入第3期項目，可能會同時進行試驗，預計將於2025年第一季度啓動。該公司將在今年晚些時候與FDA舉行EOP2會議，並隨後舉辦投資者介紹會，以提供額外的2期數據和計劃中第3期項目的詳細信息。
「ACELYRIN採取了以患者爲中心的方法來開發lonigutamab，成爲首家在TED患者中進行皮下抗IGF-1R治療劑量探索的公司，」加利福尼亞州貝弗利山私人診所的眼眶和眼部整形外科醫生Shoaib Ugradar醫生表示，「我對這種方法感到鼓舞，並期待參加關鍵試驗。」
SLRN-517
ACELYRIN已完成了健康志願者中SLRN-517的單劑量上升研究，公司停止了進一步開發該項目。
公司重組
爲與公司對長古單抗及相關戰略轉型的優先事項相一致，ACELYRIN正在完成將近33%的員工裁員。
「我要感謝我們的同事，他們將作爲重組的一部分離開ACELYRIN，且對izokibep的發展以及我們公司的演變做出了許多貢獻。我們祝願他們在未來一切順利。」Kim女士補充道。
公司預計這些綜合努力將延長現金運營期至2027年中期，該指導方針包括企業重組和臨床項目重新優先考慮的財務影響。特別是，公司現有的現金資源預計將資助正在進行的 lonigutamab 在 TED 中的第 II 期試驗和兩項計劃中的註冊第 III 期試驗，目前正在進行的 izokibep 在淚囊炎中的第 III 期試驗，以及 izokibep HS 和 PsA 試驗的完成。
2024年第二季度財務業績亮點
現金餘額： 在2024年6月30日，現金，現金等價物和短期市場證券總額爲6,352百萬美元。公司預計這些資金將支持運營至2027年中期。
研發支出： 第二季度研發支出爲7640萬美元，而2023年同期爲3000萬美元，增加主要是由於我們在各項產品中進行的額外臨床開發活動，以及與供應協議終止相關的1430萬美元支出。
G&A費用： 第二季度的總部及行政費用爲1660萬美元，相比2023年同期的1270萬美元有所增加。費用包括股票補償費用530萬美元，較2023年同季度的720萬美元有所下降。
2
淨虧損：2024年6月30日結束的本季度淨虧損爲8570萬美元，較2023年同期的2600萬美元有所增加。
網絡廣播和電話會議信息
ACELYRIN將於2024年8月13日下午5點舉行電話會議和網絡直播，討論這些公告。可以在ACELYRIN網站的「事件和演示文稿」部分訪問電話會議的現場網絡直播。 www.acelyrin.com. 公司的網站將在約30天內提供網絡直播的記錄和存檔。
即將到來的投資者演示
ACELYRIN管理層將參加多個即將舉行的投資者大會，包括2024年富國銀行醫療保健大會、第22屆摩根士丹利全球醫療保健大會和H.C. Wainwright 第26屆全球投資大會的網絡直播以及一對一會議。
關於Lonigutamab
Lonigutamab是一種人化的IgG1單克隆抗體，靶向IGF-1受體，經皮下注射給藥。與標準治療相比，lonigutamab結合到一個獨特的表位，導致受體在數分鐘內內化，在臨床前結合和功能實驗中，表現出75倍的更高效能。使Lonigutamab可以進行皮下注射劑量的特點也爲長期、方便的用藥提供了潛力，這可能提高臨床響應的深度和持久性。
關於伊索基貝
Izokibep是一種小型蛋白質治療藥物，通過緊密結合親和力高的方式抑制IL-17A，並具有特定的臨床效應，包括疾病關鍵表現的緩解。Izokibep的分子大小僅爲單克隆抗體的十分之一，因此具有強大的組織滲透能力，其半衰期得到了延長，而且還具有白蛋白結合域。Izokibep的臨床試驗數據支持這一假設，這些獨特特性可能爲患者提供臨床上有意義且具有差異化的益處，包括疾病關鍵表現的緩解。Izokibep的晚期PsA和HS數據顯示，其臨床反應水平與下一代IL-17抑制方法相當。這些數據還表明，單獨以更大的親和力靶向IL-17A可以實現與靶向IL-17亞基相比相同或更好的臨床反應，而沒有相關的安全隱患。目前，Izokibep正在多個晚期試驗中評估，用於治療中至重度汗腺囊腫性丘疹病（HS）、中至重度銀屑病性關節炎（PsA）和非感染性葡萄膜炎。
關於ACELYRIN公司。
ACELYRIN，INC.（納斯達克:SLRN）致力於通過確定、收購和加速開發和商業化具有轉化性的藥物，爲患者提供改變生命的新治療選擇。ACELYRIN的主要項目，lonigutamab，是一種皮下注射的單克隆抗體，針對IGF-1R進行研究，用於治療甲狀腺眼病。
有關ACELYRIN的更多信息，請訪問公司網站。 www.acelyrin.com 或者關注我們 領英（曾用名Twitter）和框架。有關詳細信息，請參閱UBS集團報酬報告X.
3
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，包括但不限於有關ACELYRIN項目整體進展和加速開發和提供改革性藥物的能力的聲明；ACELYRIN產品候選物的治療潛力；ACELYRIN有能力解決甲狀腺眼病（TED）患者未滿足的需求，包括TED Phase 3試驗計劃的啓動和此類試驗作爲註冊研究的能力，現金有效期指導預計至FY2027中期以及這些資金支持lonigutamab通過Phase 3試驗的開發，計劃在牛皮癬中繼續進行正在進行的izokibep Phase 2b/3試驗和進行中的hidradenitis suppurativa Phase 3試驗；估計來自正在進行的uveitis Phase 2b/3試驗的臨床數據的時間和可用性；以及其他非歷史事實的聲明。這些前瞻性聲明基於ACELYRIN目前的計劃、目標和預測，並在本質上面臨風險和不確定性，這些風險和不確定性可能會導致ACELYRIN的實際結果與此類前瞻性聲明中預期的結果存在重大差異。這樣的風險和不確定性包括但不限於與ACELYRIN產品候選物的開發和監管活動成功完成有關的風險，未來結果可能與早期臨床數據有重大和不利的差異的風險，Phase 3試驗中的初步第16週數據不代表試驗中未來的最終第16週數據的風險，以及其他影響ACELYRIN的風險和不確定性，包括那些在ACELYRIN當前和未來提交的報告中不時地在「風險因素」和其他地方描述的風險和不確定性。 本新聞稿中包含的前瞻性聲明是截至本日期的聲明，ACELYRIN除遵守適用法律規定外，無須更新此類信息。
4
ACELYRIN, INC.
合併損益表和綜合損益表
（以千爲單位，除股份數和每股數據外）
(未經審計)
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 運營費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 76,382 | $ | 30,030 | $ | 134,414 | $ | 197,950 | |||||||||||||||
| 一般和行政 | 16,643 | 12,666 | 41,385 | 24,579 | |||||||||||||||||||
| 運營費用總額 | 93,025 | 42,696 | 175,799 | 222,529 | |||||||||||||||||||
| 運營損失 | (93,025) | (42,696) | (175,799) | (222,529) | |||||||||||||||||||
| 衍生分批負債公允價值的變化 | — | 10,144 | — | 10,291 | |||||||||||||||||||
| 利息收入 | 8,447 | 6,685 | 17,597 | 9,984 | |||||||||||||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | (1,094) | (172) | 37,557 | (235) | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (85,672) | $ | (26,039) | $ | (120,645) | $ | (202,489) | |||||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損） | |||||||||||||||||||||||
| 短期有價證券的未實現收益（虧損），淨額 | (62) | 44 | (329) | 130 | |||||||||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損）總額 | $ | (62) | $ | 44 | $ | (329) | $ | 130 | |||||||||||||||
| 淨虧損和其他綜合虧損 | $ | (85,734) | $ | (25,995) | $ | (120,974) | $ | (202,359) | |||||||||||||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (0.86) | $ | (0.40) | $ | (1.22) | $ | (4.71) | |||||||||||||||
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 99,161,710 | 65,210,117 | 98,537,685 | 42,974,640 | |||||||||||||||||||
ACELYRIN, INC.
已選擇的合併資產負債表數據
(以千爲單位)
(未經審計)
| 6月30日 2024 | 十二月三十一日 2023 | ||||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 128,211 | $ | 218,097 | |||||||
| 短期有價證券 | 507,029 | 503,229 | |||||||||
| 總資產 | 651,739 | 742,690 | |||||||||
| 負債總額 | 83,521 | 86,353 | |||||||||
| 累計赤字 | (609,364) | (488,719) | |||||||||
ACELYRIN 聯繫方式：
泰勒·馬西尼亞克
投資者關係和企業事務副總裁
investors@acelyrin.com
media@acelyrin.com
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