美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(Mark一）
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(稅務局僱主 識別號碼) |
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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納斯達克全球精選市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閱《交易法》第12b-2條規則中「大型加速申報公司」、「加速申報公司」、「較小申報公司」和「新興成長型公司」的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2024年8月9日， 登記人已
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
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第1項。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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5 |
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6 |
|
第二項。 |
16 |
|
第三項。 |
24 |
|
第四項。 |
24 |
|
|
|
|
第二部分。 |
|
|
第1項。 |
25 |
|
第1A項。 |
25 |
|
第二項。 |
78 |
|
第三項。 |
78 |
|
第四項。 |
78 |
|
第五項。 |
78 |
|
第六項。 |
79 |
|
81 |
||
我
有關前瞻性陳述的警示說明
這份關於Form 10-Q的季度報告以及在此引用的信息，特別是在第II部分第1A項下的「風險因素」部分和第I部分第2項下的「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」一節中包含的前瞻性陳述，符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券法第21E節的含義。在某些情況下，您可以通過「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「可能」、「目標」、「進行中」、「計劃」、「預測」、「項目」、「潛在」、「應該」、「將」或「將」或這些術語的否定來識別前瞻性陳述，或旨在識別關於未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。此外，這些陳述是基於我們管理層的信念和假設以及截至本季度報告Form 10-Q之日我們管理層目前掌握的信息。雖然我們認爲這些信息構成了此類聲明的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的聲明不應被解讀爲表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。前瞻性陳述固有地受到風險和不確定因素的影響，其中一些風險和不確定因素是無法預測或量化的。您應閱讀下面標題爲「風險因素摘要」的章節和本季度報告第II部分第1A項中的「風險因素」部分，以討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素，這些因素可能會在我們提交給美國證券交易委員會的後續報告中不時更新或補充。
此外，我們在不斷變化的環境中運營。新的風險因素和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測所有風險因素和不確定性。由於這些因素，我們無法向您保證本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。除適用法律要求外，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
您應該完整閱讀10-Q表格季度報告，並了解我們的實際未來結果可能與我們的預期存在重大差異。我們通過這些警示性陳述來限制我們所有的前瞻性陳述。
II
風險因素摘要
以下是導致我們普通股投資具有投機性或風險的重大因素的總結。重要的是，本摘要並未解決我們面臨的所有風險和不確定性。對本風險因素摘要中總結的風險和不確定性以及我們面臨的其他風險和不確定性的額外討論，請參閱本季度報告10-Q表格的第二部分第1A項「風險因素」。以下摘要通過對此類風險和不確定性的更完整討論而完整地進行了限定。作爲您對我們普通股投資評估的一部分，您應仔細考慮本10-Q表格季度報告第二部分第1A項「風險因素」中描述的風險和不確定性。
三、
四.
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
NKARTA，Inc.
凝結的巴爾牀單
(未經審計，以千計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產 |
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現金及現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期投資 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付帳款 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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應計負債和其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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總負債 |
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股東權益 |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合(虧損)收入 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
1
NKARTA，Inc.
濃縮的運營聲明離子和綜合損失
（未經審計，單位：千人，份額和每股數據除外）
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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其他收入，淨額： |
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利息收入 |
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其他(費用)收入，淨額 |
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其他收入合計，淨額 |
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淨虧損 |
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其他全面虧損： |
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投資未實現（損失）淨收益 |
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綜合損失 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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用於計算淨虧損的加權平均股份 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
2
NKARTA，Inc.
濃縮聲明 股東權益
（未經審計，以千計，共享數據除外）
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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得/(失) |
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赤字 |
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股權 |
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平衡，2023年12月31日 |
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發行普通股和預融資 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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餘額，2024年3月31日 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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發行的普通股 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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餘額，2024年6月30日 |
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( |
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( |
) |
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3
NKARTA，Inc.
股東權益濃縮報表
（未經審計，以千計，共享數據除外）
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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得/(失) |
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赤字 |
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股權 |
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平衡，2022年12月31日 |
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普通股的歸屬 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現收益 |
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淨虧損 |
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平衡，2023年3月31日 |
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普通股的歸屬 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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發行的普通股 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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— |
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淨虧損 |
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平衡，2023年6月30日 |
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( |
) |
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( |
) |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
4
NKARTA，Inc.
濃縮聲明現金流量t
(未經審計，以千計)
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股份的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
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投資溢價和折價的累加和攤銷淨額 |
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已實現的投資收益 |
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使用權資產減值準備 |
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非現金租賃費用 |
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經營資產和負債變化： |
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預付費用和其他資產 |
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經營租賃負債 |
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應付賬款、應計賬款和其他負債 |
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( |
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用於經營活動的現金淨額 |
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( |
) |
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( |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買投資 |
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( |
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( |
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投資到期日 |
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投資活動提供的現金淨額(用於) |
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融資活動的現金流： |
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行使股票期權所得收益 |
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ESPP購買收益 |
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發行普通股和預融資認購證的收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金期末 |
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現金、現金等值物和受限制現金與資產負債表的對賬： |
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現金及現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投資活動的補充披露： |
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爲換取經營租賃負債而獲得的使用權資產 |
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$ |
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$ |
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股票發行成本計入應計負債和其他流動負債 |
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$ |
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$ |
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購置應付賬款和應計及其他流動負債中的財產和設備 |
|
$ |
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$ |
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||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
5
NKARTA，Inc.
財務備註AL報表
(未經審計)
1.業務組織機構及業務描述
業務描述
Nkarta公司(「Nkarta」或「公司」)於2015年7月在特拉華州註冊成立。該公司是一家生物製藥公司，開發用於治療自身免疫性疾病和癌症的工程自然殺傷(NK)細胞療法。該公司專注於利用NK細胞的天然強大力量來識別和殺死異常細胞，並招募適應性免疫效應器來產生特異和持久的反應。Nkarta正在將其NK細胞擴增平台技術與專利細胞工程技術相結合，以產生充足的NK細胞供應，設計增強的NK細胞對治療目標的識別，並提高體內持續活動的持久性。Nkarta的目標是開發現成的NK細胞治療候選產品，以改善患者的預後。該公司的業務總部設在加利福尼亞州舊金山南部，並在
流動資金和管理計劃
隨附的未經審核簡明財務報表乃假設本公司將繼續經營下去而編制。自成立以來，該公司將其幾乎所有的努力都投入到組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、進行臨床前研究和啓動臨床研究上，並沒有從計劃中的主要業務中實現可觀的收入。此外，該公司的經營歷史有限，自成立以來一直出現經營虧損，預計在可預見的未來，隨着其繼續進行研究和開發活動，該公司將繼續出現淨虧損。截至2024年6月30日，該公司的累計虧損爲$
管理層計劃繼續產生大量費用，以便開展需要更多資金的研究和開發活動。公司打算通過以下方式籌集資金：EBT或股權融資或其他安排，就像它迄今主要爲其運營提供資金所做的那樣。管理層相信，公司目前的現金、現金等價物、限制性現金和投資將提供足夠的資金，使公司能夠在本報告提交之日起至少12個月內履行其義務。
2.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的截至2024年6月30日及截至2024年及2023年6月30日止三個月及六個月的未經審核簡明財務報表乃根據美國中期財務資料公認會計原則(「美國公認會計原則」)及經修訂的證券法S-X法規第10條編制。因此，它們不包括美國公認會計准則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些未經審計的簡明財務報表只包括正常的和經常性的調整，公司認爲這些調整對於公平陳述公司的財務狀況及其運營結果和所列期間的現金流量是必要的。
6
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響公司財務報表和附註中報告的金額。管理層持續評估其估計，包括與臨床前研究及臨床試驗應計項目、資產及負債的公允價值、資產減值、租賃、股份補償及所得稅有關的估計。管理層的估計是基於歷史經驗、對當前事件的了解以及管理層認爲在這種情況下未來可能採取的合理行動。實際結果可能與這些估計和假設不同。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股和預籌資權證的加權平均數，不考慮潛在的稀釋證券。就計算每股基本及攤薄淨虧損而言，預籌資認股權證被視爲未償還認股權證，因爲發行股份可能只需很少額外代價或無需額外代價，且於預集資認股權證最初發行日期後完全歸屬及可行使。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以普通股和預籌資權證的加權平均數之和，再加上期內潛在攤薄證券的潛在攤薄影響。如果這種納入的影響是反稀釋的，潛在的稀釋性證券被排除在稀釋收益或每股虧損之外。公司的潛在攤薄證券，包括公司股權激勵計劃下的未歸屬普通股、已發行股票期權和限制性股票單位，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因爲它們將反攤薄每股淨虧損。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
長期資產減值
當業務環境的事件或變化顯示該資產或該組資產的賬面價值可能無法完全收回時，本公司會評估長期資產的減值。就本公司租賃的物業及設備及使用權資產而言，本公司通過比較該資產組的賬面價值與與該資產組相關的預期未貼現未來現金流量淨額來確定是否存在減值。如該等現金流量低於賬面價值，本公司會將該資產組減記至其公允價值，該等公允價值可計量爲與該資產組相關的預期現金流量淨額，折現率爲本公司相信市場參與者會用來反映與該等現金流量相關的風險，例如信貸風險。有關本公司就其租賃設施入賬的上一年度減值費用的額外資料，請參閱附註6。
近期會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)第2023-07號，分部報告(主題280)：改進可報告分部披露，要求在中期和年度基礎上披露增量分部信息。本ASU適用於2023年12月15日之後的會計年度，以及2024年12月15日之後的會計期間內的中期，並要求追溯適用於財務報表中列報的所有先前期間。公司目前正在評估該指導意見對財務報表和披露的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09號，所得稅(主題740)：改進所得稅披露(「ASU 2023-09」)。ASU 2023-09旨在提高所得稅披露的透明度和決策有用性。ASU 2023-09中的修正案主要通過更改稅率調節和支付的所得稅信息來滿足投資者對增強所得稅信息的要求。ASU 2023-09將在2025年1月1日開始的年度期間對我們生效，但允許提前採用。該公司目前正在評估ASU 2023-09將對其財務報表產生的列報效果。
2020年8月，財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2020-06號會計準則，債務與轉換債務和其他期權(次級主題740-20)以及實體自有權益衍生工具和套期保值合約(次級專題815-40)：實體自有權益中可轉換工具和合同的會計處理(「ASU 2020-06」)，通過取消當前GAAP所要求的主要分離模式，簡化了可轉換工具的會計處理。ASU 2020-06還取消了與股權掛鉤的合同符合衍生品範圍例外所需的某些結算條件，並簡化了某些領域的稀釋每股收益計算。ASU 2020-06從2024年1月1日起對公司生效。採用ASU 2020-06對本公司的財務狀況、經營業績或現金流沒有重大影響。
7
除在此披露的情況外，最近發佈的會計準則沒有其他重大更新。儘管財務會計準則委員會還發布或提議了其他幾項新的會計聲明，但本公司不認爲這些會計聲明中的任何一項已經或將對其財務狀況或經營業績產生實質性影響。
3.每股淨虧損
下表總結了每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的計算（以千計，但每股數據除外）：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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淨虧損 |
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分母： |
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加權平均已發行普通股 |
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減：加權平均未歸屬普通股 |
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加：普通股加權平均值 |
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用於計算淨虧損的加權平均股數 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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( |
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下表總結了未償還的潛在稀釋證券，這些證券在計算每股稀釋淨虧損時被排除在外，因爲納入其中將具有反稀釋作用：
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截至6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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普通股期權 |
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限制性股票單位 |
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8
4.金融工具的公允價值
下表按公允價值等級內的級別總結了公司按公允價值計量的經常性金融工具（單位：千）：
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2024年6月30日 |
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估值層次結構 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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2級 |
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美國政府證券 |
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2級 |
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現金等價物合計 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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2級 |
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商業票據 |
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2級 |
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美國政府證券 |
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2級 |
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短期投資總額 |
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長期投資： |
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公司債務證券 |
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2級 |
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美國政府證券 |
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2級 |
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— |
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長期投資總額 |
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總 |
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2023年12月31日 |
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估值層次結構 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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2級 |
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) |
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商業票據 |
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2級 |
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( |
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美國政府證券 |
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2級 |
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短期投資總額 |
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如果投資的報價在相同證券的活躍市場上可用，則投資在公允價值層次中被歸類爲第一級。對貨幣市場基金的投資爲#美元
對公司債務證券、商業票據和美國政府證券的投資使用二級投入進行估值。二級證券最初按交易價格估值，隨後在利用直接或間接可觀察到的報價以外的投入進行估值和報告，例如來自第三方定價供應商的報價。由二級投入確定的公允價值利用了報價、利率和收益率曲線等可觀察到的數據點，需要進行判斷和使用估計，如果估計發生變化，可能會對公司的財務狀況和運營結果產生重大影響。美元的有價證券
本公司已根據每種證券的合約到期日，將其投資證券在簡明資產負債表上分類爲流動資產和非流動資產，所有投資證券均記作可供出售，因爲該等投資證券被視爲可在營運中使用。
本公司考慮未實現虧損是否因信用損失或其他因素造成。截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司可供出售證券的未實現虧損是由於市值和
9
利率是經濟環境的結果，而不是信用風險。該公司的結論是，自2024年6月30日和2023年12月31日起，不需要爲信貸損失撥備。管理層既不打算出售，也不太可能要求本公司在收回其成本基礎或收回公允價值之前出售該等投資。未實現損益計入累計其他綜合虧損。
曾經有過
5.資產負債表組成部分
財產和設備，淨額
財產和設備，淨值由以下組成（以千計）：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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租賃權改進 |
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傢俱和固定裝置 |
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研究設備 |
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計算機和軟件 |
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在建工程 |
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財產和設備總額(毛額) |
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減去累計折舊和攤銷 |
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財產和設備合計(淨額) |
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折舊和攤銷費用爲#美元
應計負債和其他流動負債
應計其他流動負債由以下各項組成（以千計）：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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應計補償 |
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應計研究和開發成本 |
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應計財產和設備 |
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其他應計負債和流動負債 |
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應計負債和其他負債總額 |
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6.租契
該公司爲其現有的公司辦公室、實驗室、製造設施以及南舊金山動物園的專用空間擁有經營租賃加利福尼亞州思科。租金費用爲美元
初始租賃協議
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附加租賃協議
於2021年7月，本公司就位於加利福尼亞州南三藩市的公司辦公、製造及實驗室空間訂立額外租賃協議，租賃到期日約爲
截至2024年6月30日，現有經營租賃項下的經營租賃負債的期限如下（單位：千）：
截至十二月三十一日止的年度： |
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量 |
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2024年(剩餘6個月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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2029年及其後 |
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未貼現的未來最低租賃付款總額 |
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扣除計入的利息 |
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經營租賃負債總額 |
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經營租賃負債： |
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當前 |
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非當前 |
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租賃總負債 |
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租賃減值
每當事件或環境變化顯示一項或一組資產的賬面價值可能無法收回時，本公司便會測試長期資產的可回收性。從2023年第二季度開始，該公司開始在舊金山南部轉租部分公司租賃的辦公空間。作爲這些計劃的結果，公司對這些空間進行了減值審查。作爲出售轉租空間的減值評估的一部分，本公司將市場上出售的轉租空間的估計未貼現收入與相關長期資產的賬面淨值進行比較，該相關長期資產包括使用權資產以及若干物業和設備，主要用於租賃改進(統稱爲「轉租資產組」)。本公司使用市場參與者假設估計潛在的分租收入，並根據當前房地產趨勢和市場狀況對其進行評估。就分租資產集團而言，本公司確定各使用權資產的賬面淨值超過其估計未貼現的未來現金流量。因此，本公司隨後根據其貼現現金流估計轉租資產集團的公允價值。分租資產集團的賬面價值超過其公允價值，因此，本公司計入使用權資產減值#美元。
7.承付款和或有事項
擔保協議
這個公司有協議，當高級管理人員或董事正在或曾經應公司要求以該身份服務時，公司就某些事件或事件向公司高級管理人員和董事提供賠償。賠償期的期限爲官員或董事的終身。根據以下條款，公司未來可能需要支付的最大潛在金額
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這些賠償協議是無限制的；但是，公司有董事和高級職員保險單，限制其風險，使公司能夠在某些情況下收回未來任何金額的一部分，並受免賠額和免賠額的限制。該公司擁有
信用證
該公司擁有作爲$
或有事件
本公司可能不時涉及在正常業務過程中引起的訴訟.該公司通過分析潛在結果、採取各種訴訟、監管和和解策略來評估其在此類情況下的潛在責任。如果公司確定可能發生損失並且其金額能夠合理估計，公司應計相當於估計損失的金額。
購買承諾
該公司在正常業務過程中就臨床試驗、臨床前研究、製造以及其他用於運營目的的服務和產品簽訂合同。這些合同通常規定在通知後一段時間後終止，因此公司認爲這些協議項下的不可取消義務並不重大。
8.CRISPR合作協議
2021年5月5日，公司與CRISPR治療股份公司(「CRISPR」)簽訂了一項研究合作協議(經修訂，「CRISPR協議」)，共同開發和共同商業化針對CD70腫瘤抗原(「NKX070」)的同種異體、現成嵌合抗原受體-自然殺傷細胞(「CAR NK」)候選產品(「NKX070」)以及同時包含工程NK細胞和工程t細胞(「NK+T」)的同種異體現成候選產品。2022年5月，對CRISPR協議進行了修訂，以修訂材料的轉讓和提名條款，並在2023年3月，對CRISPR協議進行了進一步修訂，以允許Nkarta推進針對特定腫瘤抗原的CRISPR許可的候選產品(「指定TA」)並納入相關的開發和監管審批里程碑以及基於銷售的特許權使用費。此外，該公司還從CRISPR獲得了以下許可證
根據CRISPR協議的條款，公司和CRISPR平分所有與NKX070候選產品、NK+T候選產品和潛在的未來汽車NK計劃相關的全球研發成本和潛在利潤。對於NK+t計劃，CRISPR負責基因編輯活動和t細胞相關活動，Nkarta負責NK細胞相關活動。與研究和開發活動相關的成本分攤的影響計入研究和開發費用對簡明經營報表和全面虧損的影響。與公司提供的服務相關的費用被歸類爲研發費用。從CRISPR收到的部分償還費用的付款被記爲研究和開發費用的減少。由於CRISPR的部分償還，減少了研究和開發費用
12
對於包含CRISPR許可的基因組編輯目標的每個非協作候選產品(CRISPR許可的產品候選)，除針對指定TA的候選產品外，公司將保留全球權利，並可能被要求根據開發和監管批准里程碑的實現進行潛在的未來付款
9.股東權益
普通股
2024年6月13日，股東批准了對公司重新頒發的公司註冊證書的修訂至增加公司法定股份總數’S普通股，$
股權激勵計劃
本公司2020年業績激勵計劃(「2020計劃」)於2020年6月經本公司董事會通過，並於2020年7月經本公司股東批准，於2020年7月本公司首次公開發行(「IPO」)完成後生效。於2020年度計劃生效後，本公司2015年度股權激勵計劃(「2015年度計劃」)將不再提供任何資助。2020年計劃允許授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、股票獎金、限制性股票、股票單位和其他形式的獎勵，包括向其高級管理人員、董事、員工、顧問和顧問發放現金獎勵。
截至2024年6月30日，共有
下表總結了截至2024年6月30日的三個月內2020年計劃和2015年計劃下的期權活動：
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股份數量 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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被沒收 |
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截至2024年6月30日未償還 |
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可於2024年6月30日取消 |
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已歸屬，預計將於2024年6月30日歸屬 |
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股票期權授予的加權平均授出日期公允價值爲$
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下表總結了截至2024年6月30日止六個月內2020年計劃項下的限制性股票單位活動：
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股份數量 |
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加權平均 |
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加權 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至2024年6月30日未償還 |
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限制性股票單位的加權平均授予日期公允價值爲美元
員工購股計劃
本公司2020年員工購股計劃(「ESPP」)於2020年6月獲本公司董事會通過，並於2020年7月經本公司股東批准，於首次公開招股完成後生效。ESPP允許符合條件的員工通過工資扣減以折扣價購買公司普通股，最高可達
基於股份的薪酬費用
截至2024年和2023年6月30日止三個月和六個月的股份薪酬費用如下（單位：千）：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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$ |
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一般和行政 |
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基於股份的總薪酬 |
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與未歸屬股票期權相關的未確認補償成本總額爲美元
與未歸屬的限制性股票單位相關的未確認補償成本總額爲美元
普通股和預融資證的銷售
2024年3月，該公司利用貨架登記聲明完成了承銷公開募股，根據該聲明，該公司總共出售了（i）
14
根據ASC 480-10，具有負債和權益特徵的某些金融工具的會計（「ASC 480」）和ASC 815-40（「ASC 815」），與公司自有股票掛鉤並可能結算的衍生金融工具會計，該公司確定預融資證應進行股權分類，因爲它們是獨立金融工具，可立即行使，不體現公司回購其股份的義務，允許持有人在行使時收到固定數量的普通股股份，與公司普通股掛鉤並符合股權分類標準。
10.所得稅
曾經有過
15
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應該閱讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本季度報告第一部分第1項中的我們的10-Q表格，以及我們於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會的10-k表格年度報告中經審計的財務報表和相關的註釋，其中包括我們對我們的業務和相關融資的計劃和戰略的信息。下面的討論和分析包括涉及風險和不確定因素的前瞻性聲明，包括本季度報告中「風險因素」部分所闡述的風險和不確定因素，這些風險和不確定因素可能會導致我們的實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性聲明中描述或暗示的結果大不相同。請參閱上文「關於前瞻性陳述的告誡」。除文意另有所指外，術語「公司」、「恩卡塔公司」、「我們」、「我們」或「我們」均指恩卡塔公司。我們沒有任何子公司。
概述
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，率先開發同種異體、現成的工程NK細胞療法，用於治療自身免疫性疾病或血液系統惡性腫瘤患者。我們目前正在開發NKX019，一種針對CD19抗原的汽車NK候選產品，作爲我們的主要候選產品。我們還一直在開發NKX101，這是一種汽車NK細胞候選產品，目標是顯示NKG2D配體的細胞。這兩種候選產品都支持按需、現成的方法，包括規模化製造，以擴大患者的接觸範圍。NKX019和NKX101結合了專利技術，使我們能夠產生充足的NK細胞供應，增加NK細胞對目標抗原的識別，增強NK細胞的適合性，並冷凍、存儲和解凍我們的工程NK細胞，以用於現成的管理。我們的候選產品是同種異體的，這意味着它們是使用來自與接受治療的患者(S)不同的人的細胞生產的，它們被大量生產，然後冷凍，因此可以立即用於治療患者，不同於自體細胞療法，自體細胞療法來自患者自己的細胞，必須根據每個患者的需要進行製造。我們相信，基因工程的NK細胞有潛力成爲治療自身免疫性疾病和癌症的有效和可獲得的療法，具有良好的耐受性，並避免了其他細胞療法所觀察到的一些毒性。
我們的模塊化工程平台建立在Nk細胞獨特的生物學及其在消除異常和病理轉化細胞中的作用之上。我們的過程從來自健康供體的分化、成熟的Nk細胞開始。我們利用這些免疫細胞的固有能力，通過細胞工程識別和殺死轉化細胞，以進一步增強其活性。該工程涉及誘導Nk細胞表面上的嵌入抗原受體（「CAR」）的表達，以使細胞能夠識別靶細胞表面上存在的特定蛋白質或抗原。我們工程化的CAR Nk細胞通常由用靶向受體、OX 40共刺激結構域、CD 3 β（zeta）信號部分和膜結合形式的細胞因子IL（白細胞素）-15（「mbIL-15」）工程化的Nk細胞組成。
2024年6月，我們宣佈啓動NTrust-1，這是一項多中心、開放標籤、劑量遞增的NKX019治療狼瘡性腎炎(LN)的第一階段臨床試驗。當時，我們還宣佈，我們已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准的一項研究用新藥(IND)申請，以評估NKX019用於治療其他自身免疫性疾病。NTrust-2是一項計劃中的多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨床試驗，將評估NKX019在患有系統性硬化症(「硬皮病」)、特發性炎症性肌病(「肌炎」)和抗中性粒細胞胞漿抗體(「ANCA」)相關性脈管炎(「AAV」)的人類中的安全性和臨床活性。2024年7月，我們宣佈哥倫比亞大學歐文醫學中心(「CUIMC」)的研究人員啓動了NKX019在系統性紅斑狼瘡(「SLE」)患者中的研究人員贊助試驗(「IST」)。NKX019還在進行一項治療多種b細胞惡性腫瘤的多中心第一階段臨床試驗，評估NKX019的安全性、藥理學和初步的抗腫瘤活性。
NKX 101已在美國進行的一項多中心I期臨床試驗中進行了評估，用於治療複發性或難治性急性骨髓性白血病（「r/r ML」）和高風險骨髓增生異常綜合徵（「骨髓增生異常綜合徵」）。這項首次人體研究評估了NKX 101的安全性、藥理學和初步抗腫瘤活性。作爲重新調整管道的一部分，我們已經降低了NKX 101開發的優先級，以將主要資源用於開發用於治療自身免疫性疾病的主導候選產品NKX 019。
根據2021年5月簽訂的CRISPR協議，我們與CRISPR同意合作設計和推進（a）最多兩種同種異源、基因編輯的NK細胞療法，其中一種是針對CD 70腫瘤抗原的工程CAR Nk候選產品，和（b）一種同種異源、基因編輯的NK+t細胞療法。
自2015年開始運營以來，我們投入了大量所有資源來支持我們的產品開發工作、招聘人員、籌集資金以支持和擴大此類活動，併爲這些業務提供一般和行政支持。自成立以來，我們已出現淨運營虧損，並且沒有從產品銷售中產生任何收入。未來，我們預計隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管機構批准，繼續從事其他研發活動以擴大候選產品管道，維護和擴大我們的知識產權組合，維護和擴大我們的產品製造能力，並最終建立商業組織，我們的運營費用將大幅增加。我們主要通過發行
16
公司股票，並打算籌集額外的資本爲運營提供資金，直到我們能夠產生足夠的收入來支付我們的運營費用。我們可能會通過發行普通股尋求額外資金，包括通過我們的自動櫃員機發售計劃、其他股權或債務融資或與其他公司的合作或夥伴關係。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，其中包括我們爲候選產品進行臨床開發工作的速度和結果。我們可能無法以我們可以接受的條款籌集額外資本，或者根本不能。任何未能在需要時籌集資金的情況都將損害我們執行業務計劃的能力，並可能導致我們採取進一步的成本控制措施和/或顯著推遲、縮減或停止我們的一些項目的開發。自成爲上市公司以來，我們的運營費用也有所增加，我們預計，當我們不再能夠依賴根據Jumpstart Our Business Startups Act(「JOBS法案」)給予我們的某些「新興成長型公司」豁免時，運營費用將進一步增加，如下文「-JOBS法案」中進一步描述的那樣。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動。
2024年3月27日，我們總共出售了（i）21，010，000股普通股，價格爲每股10.00美元，以及（ii）預融資認購權，以在承銷公開發行中每股預融資認購權9.9999美元的價格購買3，000，031股普通股。預配資金認購權可在發行後隨時行使，行使價爲每股0.0001美元，但須遵守某些所有權限制。扣除承銷折扣、佣金和發行費用後，發行淨收益總額約爲22510萬美元。
領導力
2024年7月10日，公司董事會任命Nadir Mahmood博士擔任總統，2024年7月29日生效，並提拔David Shook爲博士，擔任首席醫療官、研發主管，2024年7月15日生效。
財務運營概述
運營費用
研究與開發
研發成本主要包括候選藥物的發現和臨床開發產生的成本，其中包括：
我們通常有各種早期研究和藥物發現項目以及正在進行臨床試驗的各種候選產品。我們的內部資源、員工和基礎設施通常不直接與任何一個研究或藥物發現項目相關，通常部署在多個項目中。因此，我們不會根據特定項目保存有關這些早期研究和藥物發現計劃產生的成本的信息。作爲我們2023年10月宣佈的成本控制措施的一部分，早期發現和臨床前項目已被取消優先順序，用於推進這些項目的人員和資金減少。
我們在研發成本發生時承擔費用。未來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還預付款項記錄爲預付費用。預付金額在相關貨物交付或服務履行時計入費用。
17
下表總結了截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的研發費用。直接外部開發計劃費用反映了歸因於我們的臨床開發候選人和被選擇進行進一步開發的臨床前候選人的外部成本。此類費用包括與製造、臨床試驗活動、轉化醫學和毒理學活動相關的第三方合同費用。未分配的內部研發成本包括人員、設施成本、實驗室消耗品以及與我們的管道相關的發現和研究相關活動。合作伙伴成本分擔代表CRISPR協議中可報銷的研發費用。
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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(單位：千) |
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(單位：千) |
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直接外部開發計劃費用： |
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NKX 019 |
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$ |
4,134 |
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$ |
3,571 |
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|
$ |
7,624 |
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|
$ |
8,355 |
|
NKX 101 |
|
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341 |
|
|
|
4,580 |
|
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|
3,444 |
|
|
|
9,524 |
|
CD70 |
|
|
9 |
|
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182 |
|
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24 |
|
|
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650 |
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NK+T |
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— |
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53 |
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— |
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108 |
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未分配的內部研發成本： |
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相關人員(包括股份薪酬) |
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9,985 |
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10,377 |
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20,380 |
|
|
|
20,742 |
|
其他 |
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8,661 |
|
|
|
6,610 |
|
|
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16,977 |
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13,029 |
|
合作伙伴成本分攤 |
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— |
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(251 |
) |
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(82 |
) |
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(1,151 |
) |
研發總成本 |
|
$ |
23,130 |
|
|
$ |
25,122 |
|
|
$ |
48,367 |
|
|
$ |
51,257 |
|
研發活動是我們商業模式的核心。與我們的任何候選藥物成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，我們無法控制的未來監管因素可能會影響我們的臨床開發計劃。處於臨床開發後期階段的候選藥物通常比處於臨床開發早期階段的候選藥物具有更高的開發成本，這主要是因爲後期臨床試驗的規模和持續時間都有所增加。目前，我們無法合理估計或知道完成我們任何候選藥物的臨床前和臨床開發所需努力的性質、時間和成本。然而，我們預計，由於我們未來計劃的臨床前和臨床開發活動，我們的研發費用將大幅增加，包括NTrust-1，我們治療LN的NKX019臨床試驗，以及NTrust-2，我們計劃的NKX019治療硬皮病、肌炎和AAV的臨床試驗。
我們候選藥物的成功開發存在高度不確定性。與我們候選藥物開發相關的許多變量中的任何一個結果的變化都可能會顯着影響與我們候選藥物開發相關的成本和時間。關於我們在候選藥物的開發和商業化中面臨的風險和不確定性的討論可在本季度報告10-Q表格的第二部分第1A項「風險因素」中找到。我們的任何候選藥物可能永遠無法成功獲得監管機構的批准。
一般和行政
一般和行政費用主要包括行政、財務和其他行政職能人員的工資和與員工相關的成本，包括基於股份的薪酬。其他重大成本包括與知識產權和公司事務相關的法律費用、會計和諮詢服務的專業費用以及與設施相關的成本。
雖然我們繼續採取成本控制措施，但我們仍預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持增加的研發活動，並反映與上市公司運營相關的成本增加。這些預計增加的成本將包括與維持遵守交易所上市和SEC要求相關的審計、法律、監管和稅務相關服務、保險費和投資者關係成本相關的費用增加。
其他收入(費用)，淨額
利息收入
利息收入包括現金、現金等值物和投資賺取的利息以及與購買溢價攤銷和投資折扣累積相關的調整。
18
經營成果
下表彙總了我們在所示期間的業務成果(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
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運營費用： |
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|
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|
|
|
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||||||
研發 |
|
$ |
23,130 |
|
|
$ |
25,122 |
|
|
$ |
(1,992 |
) |
|
$ |
48,367 |
|
|
$ |
51,257 |
|
|
$ |
(2,890 |
) |
一般和行政 |
|
|
7,585 |
|
|
|
11,736 |
|
|
|
(4,151 |
) |
|
|
15,110 |
|
|
|
19,914 |
|
|
|
(4,804 |
) |
總運營支出 |
|
|
30,715 |
|
|
|
36,858 |
|
|
|
(6,143 |
) |
|
|
63,477 |
|
|
|
71,171 |
|
|
|
(7,694 |
) |
運營虧損 |
|
|
(30,715 |
) |
|
|
(36,858 |
) |
|
|
6,143 |
|
|
|
(63,477 |
) |
|
|
(71,171 |
) |
|
|
7,694 |
|
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
利息收入 |
|
|
5,724 |
|
|
|
3,570 |
|
|
|
2,154 |
|
|
|
8,970 |
|
|
|
7,035 |
|
|
|
1,935 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(2 |
) |
|
|
1 |
|
|
|
(3 |
) |
|
|
(4 |
) |
|
|
34 |
|
|
|
(38 |
) |
其他收入合計，淨額 |
|
|
5,722 |
|
|
|
3,571 |
|
|
|
2,151 |
|
|
|
8,966 |
|
|
|
7,069 |
|
|
|
1,897 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(24,993 |
) |
|
$ |
(33,287 |
) |
|
$ |
8,294 |
|
|
$ |
(54,511 |
) |
|
$ |
(64,102 |
) |
|
$ |
9,591 |
|
研發費用.截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，研發費用分別爲2310萬美元和2510萬美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的研發費用分別爲4840萬美元和5130萬美元。
截至2024年6月30日的三個月減少2億美元，主要原因如下：
截至2024年6月30日止六個月減少2.9億美元，主要原因如下：
一般和行政費用。截至2024年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別爲7.6億美元和15.1億美元，截至2023年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別爲1170萬美元和1990萬美元。
截至2024年6月30日的三個月和六個月分別減少420萬美元和480萬美元，主要是由於截至2023年6月30日的三個月內使用權資產出現410萬美元的損失，以及2023年10月完成裁員後人員減少導致人員相關費用減少，部分被折舊增加所抵消。
利息收入.截至2024年6月30日的三個月和六個月的利息收入分別爲5.7億美元和9億美元，截至2023年6月30日的三個月和六個月的利息收入分別爲3.6億美元和7億美元。截至2024年6月30日的三個月和六個月分別增加220萬美元和190萬美元，主要是由於本期平均投資餘額較高。利息收入包括投資賺取的利息，部分被購買溢價攤銷和投資折扣累積所抵消。
19
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等值物、限制性現金和投資42670萬美元。我們估計2020年7月首次公開募股的26510萬美元淨收益已全部用完。2022年4月28日，扣除承保折扣、佣金和其他發行費用後，我們收到了與普通股二次發行有關的淨收益21530萬美元。2024年3月27日，扣除承銷折扣、佣金和費用後，我們從承銷的公開發行中收到了22510萬美元的淨收益，詳情如下。
2023年3月17日，公司提交了S-3表格註冊聲明，並經2023年4月24日提交的S-3/A表格修訂（「貨架登記聲明」），涵蓋根據經修訂的1933年證券法第415條不時的要約和出售（「證券法」），公司普通股股份、公司優先股股份、債務證券、認購證、權利和/或單位的總髮行價高達35000萬美元，包括公司普通股股份的總髮行價高達12000萬美元，在美國證券交易委員會（「SEC」）於2021年9月2日宣佈生效的公司S-3表格登記聲明（「先前登記聲明」）上登記的尚未出售的公司優先股、債務證券、期權、權利和/或單位的股份。SEC宣佈《貨架登記聲明》於2023年5月5日生效。
2021年8月12日，該公司與Cowen and Company，LLC（作爲銷售代理）簽訂了一份銷售協議，根據事先登記聲明並受其限制，通過「市場上」股權發行計劃（「ATM發行計劃」）發行、發行和銷售總計高達15000萬美元的公司普通股。截至2024年6月30日的六個月內，公司沒有根據ATM發售計劃出售任何普通股。
2024年3月27日，我們利用貨架登記聲明完成了承銷公開發行，根據該聲明，我們總共以每股10.00美元的價格出售了21，010，000股普通股，和（ii）預先融資的認購權，以每份預先融資的認購權9.9999美元的價格購買3，000，031股普通股。預配資金認購權可在發行後隨時行使，行使價爲每股0.0001美元，但須遵守某些所有權限制。截至2024年6月30日，尚未行使任何預籌股權。在承保1500萬美元的折扣、佣金和其他費用之前，我們籌集了24010萬美元的總收益。
自成立以來，我們的運營已出現淨虧損和負現金流。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲48990萬美元，預計在可預見的未來我們將繼續出現淨虧損。我們預計，在開發產品線並通過臨床開發推進候選藥物、接受監管批准程序以及如果獲得批准的話啓動商業活動時，將產生巨額支出。具體來說，在短期內，我們預計將產生與啓動和完成臨床試驗、製造工藝的開發和驗證以及其他開發活動相關的巨額費用。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的長期發展戰略，包括可能爲我們目前的任何或所有開發計劃啓動關鍵階段的臨床試驗。在我們能夠從我們的候選藥物的銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們可能會通過發行我們的普通股來尋求額外的資金，包括通過我們的自動取款機發售計劃、其他股權或債務融資或與其他公司的合作或夥伴關係。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們爲候選產品和其他研究、開發和製造活動所做的臨床開發努力的速度和結果、市場狀況以及我們計劃的成本控制措施的成功。我們可能無法以我們可以接受的條款籌集額外資本，或者根本不能。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選藥物的開發和商業化，或者推遲我們擴大產品線的努力。我們還可能被要求出售或許可其他各方開發或商業化我們希望保留的候選藥物的權利。
我們相信，截至2024年6月30日，我們的當前現金、現金等值物和投資將足以滿足我們自10-Q表格季度報告發布之日起至少12個月的現金需求。
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現金流
下表列出了所示期間我們的現金流量摘要（以千計）：
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截至六個月 |
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2024 |
|
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2023 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(50,400 |
) |
|
$ |
(42,531 |
) |
投資活動提供的現金淨額(用於) |
|
|
(86,140 |
) |
|
|
33,758 |
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融資活動提供的現金淨額 |
|
|
225,898 |
|
|
|
396 |
|
現金及現金等價物淨增(減) |
|
$ |
89,358 |
|
|
$ |
(8,377 |
) |
經營活動
截至2024年6月30日止六個月，經營活動中使用的淨現金爲5040萬美元，主要是由於淨虧損5450萬美元，經經營資產和負債淨變化減少730萬美元進行調整，但被非現金費用淨額增加1140萬美元所抵消。淨經營資產和負債的變化主要是由於實驗室設備維護的應收利息和預付費用增加，以及應計費用和經營租賃負債減少。非現金費用主要包括8.8億美元的股票補償、4.5億美元的折舊和攤銷，並被投資增加和攤銷3億美元所抵消。
截至2023年6月30日止六個月，經營活動中使用的淨現金爲4250萬美元，主要是由於淨虧損6410萬美元，經990萬美元的經營資產和負債淨變化調整，扣除非現金費用11.7美元 萬淨運營資產和負債的變化主要是由於租戶改善津貼報銷產生的7.1億美元運營租賃負債以及應付賬款增加1.2億美元。非現金費用主要與9.4億美元的股票補償、4.1億美元的使用權資產減損以及1.6億美元的折舊和攤銷一致，並被4.5億美元的投資增加和攤銷所抵消。
投資活動
截至2024年6月30日止六個月投資活動使用的現金淨額爲8610萬美元，主要包括購買有價證券21430萬美元以及購買不動產和設備250萬美元，部分被有價證券到期收益13070萬美元所抵消。
截至2023年6月30日止六個月，投資活動提供的淨現金爲3380萬美元，主要包括有價證券到期的收益20640萬美元，部分被購買有價證券15750萬美元以及購買與我們的製造設施建設相關的財產和設備1520萬美元所抵消。
融資活動
截至2024年6月30日止六個月融資活動提供的淨現金爲22590萬美元，主要包括我們於2024年3月完成的承銷公開募股22510萬美元的淨收益。
截至2023年6月30日止六個月，融資活動提供的淨現金爲0.4美元，包括股票期權和員工股票計劃購買的收益。
21
資金需求
根據我們當前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等值物和投資將足以爲我們自本季度報告之日起至少未來12個月的運營提供資金。然而，我們對財務資源足以支持我們運營的時間段的預測是一項前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際結果可能存在重大差異。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快耗盡我們的資本資源。此外，在臨床試驗中測試候選治療產品的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時間和費用也不確定。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
在我們能夠從銷售我們的候選治療產品中獲得可觀收入之前，我們預計將通過公共或私人股本(包括根據自動取款機發售計劃)或債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可證和其他類似安排)爲我們的現金需求提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。在某些情況下，由於影響銀行系統和金融市場的金融狀況，我們獲取部分現有現金、現金等價物和投資的能力可能受到威脅。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作或其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、未來的收入來源或研究計劃的寶貴權利，或者可能不得不以對我們不利的條款授予許可證，並可能降低我們普通股的價值。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要採取額外的成本控制措施和/或推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們的候選產品的權利，即使我們本來更願意自己開發和營銷此類候選產品。
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材料現金需求
截至2024年6月30日，與我們之前在截至2023年12月31日的10-k表格年度報告中披露的合同義務和承諾相比，沒有實質性變化。
有關我們租賃負債的更多信息，請參閱本季度報告10-Q表格其他地方包含的財務報表註釋6。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表爲基礎的，這些報表是根據美國公認會計准則編制的。在編制這些財務報表時，我們需要作出估計和判斷，以影響我們的財務報表和附註中資產、負債和費用的報告金額以及資產和負債的披露。我們持續評估我們的估計和判斷，包括與臨床前研究和臨床試驗應計項目、基於股份的補償、預先出資的認股權證和長期資產減值相關的估計和判斷。吾等根據過往經驗、已知趨勢及事件，以及在有關情況下被認爲合理及適當的各種其他因素作出估計及假設，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
與我們10-k表格年度報告中「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」中披露的關鍵會計政策和估計相比，截至2024年6月30日止六個月，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
賠償
根據特拉華州法律的允許並根據我們的章程，我們就我們的高級職員和董事在擔任或曾經擔任此類職務期間發生的某些事件或事件向他們進行賠償。我們也是與高管和董事簽訂的賠償協議的一方。我們認爲賠償權和協議的公平價值微乎其微。因此，截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們尚未記錄對這些賠償權利和協議的任何責任。
細分市場信息
我們只有一項業務活動，並在一個可報告的細分市場中運營。
《就業法案》
正如《JOBS法案》所描述的那樣，我們是一家「新興成長型公司」，我們本可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這將使我們能夠推遲某些會計準則的採用，直到這些準則適用於私營公司。我們不可避免地選擇「選擇退出」此類延長的過渡期，因此，我們將在非新興成長型公司需要採用此類準則的相關日期遵守新的或修訂的會計準則。我們打算依賴《JOBS法案》規定的其他豁免，包括但不限於不被要求遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（「薩班斯-奧克斯利法案」）第404（b）條的核數師認證要求。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直至(I)首次公開募股完成五週年後的財政年度的最後一天，(Ii)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少爲12.35億美元(億)，(Iii)財政年度的最後一天，我們被視爲根據1934年《證券交易法》(經修訂的《證券交易法》)第120億.2條的定義，如果非關聯公司持有的我們普通股的市值在該年度第二財季的最後一個工作日超過70000萬，或者(Iv)我們在之前三年期間發行了超過10美元的不可轉換債務證券，就會發生這種情況。即使我們不再有資格成爲一家新興成長型公司，我們仍然有資格成爲一家規模較小的報告公司或非加速申報公司，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的核數師認證要求，以及減少在我們的招股說明書以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們持有某些金融工具，現行利率的變化可能會導致有價證券本金的波動。可能使我們面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、受限現金和投資。我們主要將多餘的現金投資於貨幣市場基金、商業票據和金融機構、公司、美國政府支持的機構和美國財政部的債務工具。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保本，同時最大限度地增加我們從有價證券獲得的收入，而不會顯著增加風險。此外，我們制定了關於已批准投資和投資到期日的指導方針，旨在保持安全性和流動性。對於短期到期的有價證券，我們不認爲市場利率的上升或下降會對已實現價值或經營報表和全面虧損產生重大影響。因此，我們認爲，如果利率在2024年6月30日發生10.0%的變化，這一變化不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。
我們面臨與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與美國境外的供應商簽訂合同，某些發票以外幣計價。我們會受到與此類安排相關的外幣匯率波動的影響。我們目前不對沖外幣兌換風險。
通貨膨脹通常通過增加勞動力、商業支持、建築以及研發合同成本（包括製造和臨床供應成本）來影響我們。我們認爲通貨膨脹對我們在所列期間的經營業績沒有產生重大影響。
我們認爲通貨膨脹、利率變化或匯率波動不會對我們在本文列出的任何時期的經營業績產生重大影響。
項目4.控制和程序。
披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官以及首席財務和業務官的參與下，評估了截至2024年6月30日，根據《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)規則定義的披露控制程序和程序的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語「披露控制和程序」是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能爲實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務和業務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下有效。
財務報告內部控制的變化
管理層確定，截至2024年6月30日，截至2024年6月30日，我們對財務報告的內部控制沒有發生對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分--其他 信息
項目1.法律規定法律程序。
我們可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。我們的管理層認爲，目前沒有針對我們的索賠或訴訟可能對我們的業務、經營業績、財務狀況或增長前景產生重大不利影響。
第1A項。RISK因子。
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。在作出投資決定前，您應仔細考慮下列風險因素，以及本10-Q表格季度報告所載的所有其他資料。下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。發生以下任何風險，或我們目前未知或我們目前認爲無關緊要的額外風險和不確定因素，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下降，您可能會損失部分或全部投資。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述和估計。由於特定因素，包括下文所述的風險和不確定因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。在我們於2024年3月21日提交給美國證券交易委員會(「美國證券交易委員會」)的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中，以及在截至2024年3月31日的10-Q表格季度報告中並於2024年5月9日提交給美國證券交易委員會的季度報告中，與我們業務相關的風險如下所述，截至本10-Q表格季度報告日期，這些風險基本上沒有變化，但星號(*)指定的風險除外。
我們可能會在未來向SEC提交的文件中披露以下因素的進一步變化，或不時披露其他因素。
與我們的財務狀況有關的風險
我們的運營歷史有限，並且沒有任何獲准銷售的產品。
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，沒有任何獲准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們專注於開發基因工程人類細胞作爲治療方法，我們的技術是新的，在很大程度上未經驗證。自2015年成立以來，我們將大部分資源投入到開發我們的候選產品、建立我們的知識產權組合、發展我們的供應鏈和內部製造能力、進行業務規劃、籌集資金以及爲這些業務提供一般和行政支持。因此，我們用於評估業務的運營有限，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥物產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。我們尚未證明有能力克服迅速發展的生物技術行業中的公司經常遇到的許多風險和不確定因素。如果我們不處理這些風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景將受到實質性的不利影響。
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並且我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失。*
自2015年成立以來，我們已經出現了巨額運營虧損。截至2024年6月30日止六個月以及截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度，我們的淨虧損分別爲5450萬美元、11750萬美元和11380萬美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲48990萬美元。隨着我們繼續開發候選產品，我們預計在可預見的未來將繼續遭受越來越大的運營損失。此外，我們預計如果我們：
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我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利能力。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。
我們繼續承擔與持續運營和候選產品（包括NKX 019）開發相關的大量研發和其他費用。我們所有候選產品都需要大量額外的開發時間和資源，然後才能申請或獲得監管機構批准並開始從產品銷售中產生收入。美國食品藥品監督管理局（「FDA」）或任何其他監管機構均未批准NKX 019、NKX 101或我們的任何其他候選產品，並且我們預計不會從產品銷售中產生收入，除非NKX 019、NKX 101或我們的另一種候選產品已獲得FDA或其他監管機構（如果有的話）批准，我們能夠成功營銷和銷售候選產品。我們從產品銷售中產生收入的能力取決於我們或潛在未來合作伙伴在以下方面的成功：
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我們預計將任何已批准的候選產品商業化將產生重大成本。如果FDA或其他全球監管機構要求我們進行臨床試驗和/或其他臨床前研究，或超出我們目前預計需要進行的臨床試驗和/或其他臨床前研究，則我們的費用可能會超出我們目前的預期。
即使我們能夠從銷售任何獲批准的產品中賺取收入，我們可能無法盈利，或無法維持或增加季度或年度盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利可能會降低公司的價值，削弱我們籌集資金的能力，從而限制我們的研發計劃以及擴大業務或繼續運營的努力。
我們將需要額外的資本，如果有的話，可能會導致我們的股東稀釋、限制我們的運營或要求我們放棄對候選產品的權利。*
我們主要通過私募我們的優先股、我們之前與葛蘭素史克合作的收益、我們於2020年7月完成的首次公開募股(IPO)的收益、我們於2022年4月完成的普通股的承銷公開發行(「第二次發行」)、我們的「在市場上」的股權發行計劃(「ATM發售計劃」)以及我們於2024年3月完成的普通股和預融資權證的承銷公開發行的收益來爲我們的運營提供資金。我們估計，我們將首次公開募股的收益主要用於通過臨床前研究和臨床試驗計劃、我們製造設施的建設以及營運資金和一般企業用途來推進我們的候選產品。我們打算繼續使用我們的二次發售和自動櫃員機發售計劃的收益，除其他用途外，進一步推動NKX019的臨床開發。然而，開發藥物產品以及進行臨床前研究和臨床試驗是昂貴的。推進NKX019或任何候選產品進入關鍵試驗將需要我們籌集額外資金。截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和42670美元的萬投資。我們的研發費用從截至2022年12月31日的年度的9,090美元萬增至截至2023年12月31日的年度的9,680美元萬。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發我們的候選產品，運營虧損可能會增加，尤其是隨着我們在臨床開發中推進NKX019。
在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們預計將通過二次發售的收益、股票發售和債務融資的組合(包括根據我們的自動取款機發售計劃)以及可能通過額外的許可和開發協議或與第三方的戰略合作伙伴關係來滿足我們的現金需求。融資可能沒有足夠的金額或合理的條款。此外，中東和烏克蘭持續不斷的衝突、通脹上升、利率上升或其他因素導致的市場波動，可能會對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。我們沒有任何額外融資的承諾，很可能需要通過出售額外的證券來籌集此類融資。如果我們出售股權或與股權掛鉤的證券，我們現有的股東可能會被稀釋，條款可能包括清算或其他優先於我們股東的權利或以其他方式對其權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們發行債務，我們可能需要將相當大一部分運營現金流用於支付此類債務的本金和利息，我們可能需要遵守運營限制，例如產生額外債務的限制，這可能會削弱我們獲取、銷售或許可知識產權的能力，這可能會阻礙我們開展業務的能力。此外，我們發行了額外的證券，無論是股權還是債務，或者這種發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降。
如果我們通過與第三方的許可或合作安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對候選產品的寶貴權利，或以對我們不利的條款授予許可。此外，即使我們相信我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃，我們也可能會出於有利的市場條件或戰略考慮尋求額外的資金。
試圖獲得額外的融資也可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會削弱或推遲我們開發候選產品的能力。此外，由於許多我們目前未知的因素，對我們現金資源的需求可能會發生變化，這些因素包括但不限於我們的成本控制努力造成的延遲或不希望看到的結果，例如與我們未來員工人數增長上限有關的延遲或不良結果、將我們的業務集中到一個單一地點、或轉租我們在舊金山南部租用的部分公司辦公空間，以及由於健康流行病或其他原因導致的臨床前研究或臨床試驗延遲可能導致的任何不可預見的成本，因此我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。此外，如果未來一家或多家銀行或金融機構因影響銀行系統和金融市場的金融狀況而進入破產程序或破產，我們獲取現有現金、現金等價物和投資的能力可能會受到威脅，並可能對我們的業務和財務狀況產生實質性影響。如果我們無法及時或根本不能獲得資金，我們可能需要採取額外的成本控制措施和/或大幅削減或停止我們的一個或多個研究或開發計劃。
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與我們的商業和工業有關的風險
我們的業務取決於CAR Nk-cell技術平台的成功。*
我們的成功取決於我們是否有能力利用我們的嵌合抗原受體自然殺傷(「CAR NK」)細胞技術平台來生成候選產品，獲得監管部門對由此衍生的候選產品的批准，然後將我們針對一個或多個適應症的候選產品商業化。我們正在進行第一階段臨床試驗，以評估我們的領先CAR NK細胞候選產品NKX019在患有某些血液系統惡性腫瘤的人類中的應用，我們已經啓動了NTrust-1，這是一項多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨床試驗，以評估NKX019在人類狼瘡性腎炎(LN)中的應用。我們還計劃啓動NTrust-2，這是一項多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨床試驗，將評估NKX019在患有系統性硬化症(「硬皮病」)、特發性炎症性肌病(「肌炎」)和ANCA相關性血管炎(「AAV」)的人類中的安全性和臨床活性。儘管NKX101也已進入針對某些惡性血液疾病的一期臨床試驗，但我們已停止招募新的患者參加該臨床試驗。儘管我們可能會探索在該計劃中實施某些更改的選項，但我們不能保證在不久的將來或根本不會進一步開發NKX101。我們從我們的技術平台開發的所有候選產品在成功商業化之前，將需要大量額外的臨床和非臨床開發、FDA或一個或多個司法管轄區其他監管機構的審查和批准、大量投資、獲得足夠的製造能力和重大的營銷努力。如果我們的任何候選產品遇到安全或功效問題、開發延遲或監管問題或其他問題，這些問題可能會影響我們其他候選產品的開發計劃，因爲我們所有的候選產品都基於相同的核心汽車NK細胞工程技術。
利用CAR Nk細胞代表了一種新型的治療方法，我們必須克服重大挑戰才能開發、商業化和製造我們的候選產品。
我們的研究和開發努力集中在利用CAR NK細胞作爲免疫療法來治療某些疾病，特別是癌症，最近還包括自身免疫性疾病。到目前爲止，FDA只批准了有限數量的基於細胞的療法作爲癌症治療的商業化治療，沒有基於細胞的療法被批准用於自身免疫性疾病的商業使用，也沒有基於自然殺傷(NK)的細胞療法被任何監管機構批准用於商業用途。FDA或其他適用監管機構強加的流程和要求可能會導致我們的候選產品在獲得上市授權批准方面的延遲和額外成本。由於我們的汽車NK細胞平台候選產品是新的，基於細胞的療法相對較新，特別是作爲自身免疫性疾病的潛在治療方法，監管機構可能缺乏評估像我們的汽車NK細胞候選產品這樣的候選產品的先例。隨着細胞治療領域的進一步發展，監管機構強加的過程和要求可能會以一種對我們產生不利影響的方式演變。我們候選產品的新穎性可能會延長監管審查過程，包括在提交IND申請時FDA審查我們的IND申請所需的時間，增加我們的開發成本，推遲或阻止我們的汽車NK細胞平台候選產品的批准和商業化。
使用CAR NK細胞療法可能無法獲得公衆或醫學界的接受，尤其是對於自身免疫性疾病的治療。我們將使用NKX 019針對的自身免疫性疾病患者通常不會面臨近期死亡的風險，即使他們可能出現危及生命的症狀，因此患者需要認爲細胞治療的好處值得未知的潛在不良副作用的風險。
此外，新型免疫療法的發展給我們帶來了重大挑戰，包括：
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我們必須能夠克服這些挑戰，以便利用CAR Nk細胞開發、商業化和製造我們的候選產品。
CAR Nk細胞的功能和產生的某些方面目前尚不清楚或知之甚少，並且可能只有通過進一步的臨床前測試和臨床試驗才能爲人所知。所需的任何潛在重新設計都可能導致延誤和額外費用。*
汽車NK細胞治療是一個相對較新的領域。到目前爲止，還沒有汽車NK細胞療法在美國或其他地方獲得治療癌症的許可，也沒有任何類型的細胞療法獲得治療自身免疫性疾病的許可。生產臨床使用的汽車NK細胞的歷史有限。我們對NK細胞生物學的了解在不斷擴大，尤其是在自身免疫性疾病方面，這些疾病的臨床數據有限，而且我們以前沒有經驗。如果我們發現我們目前的製造工藝不充分，或者我們應該確定材料改進的機會，適應工藝改進可能需要大量額外的時間和資源來完成。隨着利用NK細胞生物學的研究的發展，可能會有新的信息出現，要求我們改變我們的候選產品。流程改進或新的臨床數據也可能需要新的臨床前研究和臨床方案來建立產品的可比性。如果我們在工藝改變後不能表現出可比性，則需要進一步改變我們的製造工藝和/或臨床試驗。例如，如果沒有顯示出足夠的可比性，我們可能需要重複一項或多項臨床試驗。要求進行新的臨床試驗或重複臨床試驗將推遲相關候選產品的臨床開發和商業化。
先前NK細胞療法的臨床經驗主要基於來自單倍匹配供體的細胞，即至少一半的主要人類白細胞抗原（「HLA」）類型在供體和受體之間匹配。然而，我們的1期臨床試驗目前正在評估由完全不相關的捐贈者（即使用的「現成」）製造的候選產品。我們使用現成的NKX 019和NKX 101進行的I期臨床試驗的早期臨床結果可能無法反映未來的臨床試驗結果，這可能需要我們重新評估HLA匹配。如果通過未來的臨床前測試或臨床試驗明顯需要此類匹配，那麼NKX 019或我們的其他候選產品將無法生產爲所有患者的標準化、現成的產品。相反，我們需要爲我們的每個候選產品建立一種替代方法，以覆蓋可解決的患者群體。
此外，殺傷免疫球蛋白樣受體（「KIR」）存在於Nk細胞表面，並識別某些HLA類型。如果某些KIR分子與HLA類型之間存在匹配，KIR就會充當Nk活性的天然抑制劑，從而防止針對個體自身細胞的免疫反應。在我們的1期臨床試驗中，無論特定的KIR表型如何，候選產品的使用都是如此。當我們繼續臨床試驗時，我們可能會發現，要實現有臨床意義的活動，需要保留KIR不匹配，並且我們可能需要將KIR不匹配納入參加我們臨床試驗的患者的供體和產品選擇過程中。我們還繼續分析與臨床活動相關的捐贈者特徵，並可能決定選擇捐贈者以增強我們候選產品在臨床中的活動。
此外，關於用於治療惡性腫瘤的降低優先級NKK 101計劃的開發，腫瘤有時能夠通過脫落惡性細胞上發現的NKG 2D配體來逃避自然存在的Nk細胞的檢測。雖然NKX 101已被設計爲抵抗這種脫落機制，但不能保證儘管存在NKX 101，腫瘤細胞不會保留或重新獲得完全脫落NKG 2D配體的能力，這將使此類腫瘤對NKX 101具有一定程度的耐藥性。如果在繼續開發後，我們發現腫瘤因NKG 2D配體脫落而對NKX 101產生耐藥性，我們將需要重新設計NKX 101來抵消這種影響，或者我們可能會決定改變、暫停或放棄任何未來NKX 101的開發工作。
對我們候選產品的任何重新設計或對我們用於製造候選產品的流程的任何變更都可能需要重新設計我們的候選產品的臨床方案和臨床試驗、大量額外的時間和資源來完成，以及大量額外的臨床試驗參與者和捐贈者的參與，其中任何一種都會推遲我們候選產品的臨床開發及其最終的商業化。
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臨床開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，而且我們可能會因各種我們無法控制的原因而遇到重大延誤。*
臨床試驗既昂貴又耗時，而且存在很大的不確定性。在臨床試驗過程中，由於科學可行性、安全性、有效性、不斷變化的醫療標準和其他變量，失敗可能隨時發生。候選產品的臨床前測試或早期臨床試驗的結果可能無法預測該候選產品的後期臨床試驗將獲得的結果。我們、FDA或其他適用的監管機構可隨時出於各種原因暫停或終止候選產品的臨床試驗，這些原因包括但不限於認爲參與此類試驗的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用，或其他不利的初始經歷或結果。FDA或其他適用的監管機構也可能會要求我們進行額外的臨床前研究或臨床試驗，原因包括陰性或不確定的結果或其他原因，未能批准我們所依賴的第三方製造商的原材料、製造工藝或設施，發現我們所依賴的製造工藝或設施中的缺陷，並在臨床開發期間更改他們的批准政策或法規或他們之前對我們的指導，使我們的臨床數據不足以獲得批准。此外，從臨床試驗收集的數據可能不足以支持提交BLA、MAA或其他適用的監管文件。我們不能保證我們可能計劃或啓動的任何臨床試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。
我們的一項或多項臨床試驗可能在任何階段發生失敗， 任何失敗都可能阻止我們獲得將我們的候選產品商業化所需的FDA和其他監管機構批准。可能阻礙我們臨床開發成功啓動、及時完成或取得積極成果的事件包括但不限於：
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例如，在對治療複發性或難治性急性骨髓性白血病（「r/r ML」）或高風險骨髓增生異常綜合徵（「骨髓增生異常綜合徵」）的NKX 101臨床試驗中的緩解數據進行中期評估後，我們決定優先考慮治療自身免疫性疾病的NKX 019計劃，並取消我們的NKX 101計劃的優先級。我們的NKX 101臨床試驗的入組已結束。我們計劃在進一步開發NKX 101之前評估臨床試驗的設計、給藥時間表和生產工藝，儘管我們不能保證我們會在不久的將來或根本不會進一步開發NKX 101。
由流行病、流行病或傳染病爆發造成或相關的干擾，包括未來COVID-19變種的爆發，可能會增加我們在啓動、註冊、進行或完成計劃和正在進行的臨床前研究和臨床試驗（如適用）時遇到此類困難或延遲的可能性。例如，我們定期與FDA等衛生當局互動，以獲取有關我們正在進行的臨床試驗、產品開發和製造活動的建議或達成共識。如果這些衛生當局需要優先考慮與大流行、流行或傳染病爆發相關的工作，包括未來COVID-19變種的爆發，那麼我們可能會在獲取定期建議方面遇到延遲，這可能會影響我們將臨床項目推進到下一階段開發的能力。
此外，我們臨床試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要調查員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨床試驗地點產生的數據的完整性，臨床試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准、拒絕接受或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
我們可能會不時就我們的臨床試驗建立與我們的臨床試驗相關的合作伙伴關係，例如針對治療LN的NKX 019臨床試驗（Ntrust-1）。例如，我們與狼瘡研究聯盟的臨床研究附屬機構Lupus Therapeutics合作，通過狼瘡臨床研究者網絡（「LuTIN」）的選定站點加速NKX 019的開發。儘管我們相信這些合作伙伴關係將使我們能夠加速候選產品和臨床試驗的開發，但我們無法保證此類合作將會成功，如果不成功，我們可能會失去競爭優勢和/或產生額外成本。
隨着有關細胞療法基因組編輯的監管預期隨着來自CAR t療法或其他來源的染色體異常數據的出現而不斷髮展，我們的管道計劃涉及基因編輯細胞，包括針對CD 70腫瘤抗原的同種異基因現成CAR NK細胞候選產品（「NKX 070」）和一種包含工程Nk細胞和工程t細胞（「NK+T」）的同種異源現成候選產品（我們正在與CRISPR合作）可能會受到影響。例如，FDA可能要求對已進行基因編輯的任何候選產品的生產批次進行額外或新的發佈檢測，因此，這可能會減緩我們基因編輯候選產品的開發並增加費用。
此外，FDA和其他監管機構關於臨床試驗的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規。例如，2022年12月通過的《食品和藥物綜合改革法案》(FDORA)要求贊助商爲每一項新藥或生物製品的第三階段臨床試驗或任何其他「關鍵研究」制定並提交一份多樣性行動計劃。這些計劃旨在鼓勵更多不同的患者群體參加FDA監管產品的後期臨床試驗。具體來說，行動計劃必須包括贊助商的招生目標、這些目標的基本原理以及贊助商打算如何實現這些目標的解釋。除了這些要求外，該立法還指示FDA發佈關於多樣性行動計劃的新指南。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或管理臨床試驗的政策，我們的發展計劃可能會受到影響。
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如果我們在啓動、入組或完成候選產品的任何臨床前研究或臨床試驗方面出現延遲，或者如果我們候選產品的任何臨床前研究或臨床試驗被取消，我們候選產品的商業前景可能會受到重大不利影響，並且我們從任何這些候選產品中產生產品收入的能力將被延遲或根本無法實現。此外，完成臨床試驗的任何延誤都可能會增加我們的成本並減緩我們的候選產品開發和批准過程。
我們的業務高度依賴於候選產品的臨床成功，特別是NKX 019的臨床成功，我們可能無法成功開發NKX 019和/或我們的其他候選產品或無法獲得監管機構的批准。*
我們不能保證NKX019或我們的任何其他候選產品將安全有效，或將被批准商業化，及時或根本不能。儘管我們的某些員工具有臨床試驗、監管批准和cGMP生產的經驗，但我們之前沒有完成任何臨床試驗或向FDA提交過任何候選產品的BLA或類似的監管批准文件，我們不能確定NKX019或我們的任何其他候選產品將在臨床試驗中成功或獲得監管批准。特別是，我們在開發自身免疫性疾病治療方面的經驗有限，我們的資源和流程歷來專注於癌症NK細胞療法的開發。FDA和其他類似的全球監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。有關這類理由的進一步詳情，請參閱“-臨床開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，由於各種我們無法控制的原因，我們可能會遇到重大延誤。任何延遲獲得或無法獲得適用的監管批准都將推遲或損害我們成功地將NKX019或我們的任何其他候選產品商業化的能力，特別是並可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
NKX019處於I期臨床開發階段，受到藥物開發固有風險的影響。2022年12月，我們宣佈在我們的第一階段臨床試驗中啓動三個劑量擴展隊列，以評估NKX019單一療法和NKX019與利妥昔單抗聯合治療大b細胞淋巴瘤(LBCL)的療效。根據NKX019在第一階段研究的劑量發現部分的臨床經驗，這些隊列的初步結果沒有達到我們的預期。因此，我們不再在這些劑量擴展隊列中招募患者。2023年10月，我們宣佈在NKX019治療b細胞惡性腫瘤的臨床試驗中開設一個新的隊列。新的隊列引入了壓縮劑量計劃，患者在淋巴去除調節(LD)後的第0、3和7天接受NKX019劑量的治療，而不是以前的隊列中在LD之後的第0、7和14天。新的隊列計劃是爲了在LD後的第一週加強對NKX019的暴露，當時的內部數據表明NKX019的暴露最高。我們還可以使用來自這個新隊列的數據來爲我們平台上未來的給藥策略提供信息。
2023年10月，我們宣佈FDA批准了一項用於評估NKX019治療LN的試驗性新藥(IND)申請，2024年6月，我們宣佈我們已獲得FDA評估NKX019治療硬皮病、肌炎和AAV的IND許可。NTrust-1是我們的多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨床試驗，將評估NKX019對患有難治性LN的人類的安全性和臨床活性；NTrust-2是我們計劃的多中心、開放標籤、劑量遞增的第一階段臨床試驗，將評估NKX019對患有硬皮病、肌炎和AAV的人類的安全性和臨床活性。在NTrust-1和NTrust-2中，Cy將在管理NKX019之前用作LD。到目前爲止，美國或其他地方還沒有獲得許可的細胞療法來治療自身免疫性疾病，我們也沒有開發自身免疫性疾病治療方法的經驗。我們不能保證我們開發的用於治療LN、硬皮病、肌炎或AAV的NKX019將會成功。我們也可以選擇爲其他自身免疫性或其他適應症開發NKX019，但我們可能無法在這些額外適應症的開發過程中推廣NKX019。即使我們獲得監管部門批准將NKX019用於治療LN、硬皮病、肌炎、AAV或任何其他適應症，用於這些適應症的NKX019也可能無法成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業替代藥物更有效。如果我們不能成功地開發和商業化治療LN、硬皮病、肌炎、AAV或這些額外的自身免疫適應症的NKX019，我們的商業機會將是有限的，我們的業務、財務狀況和增長前景將受到實質性的不利影響。
由於多種靶向CD 19的治療劑以及處於不同開發階段的其他治療劑的商業可用性，我們以前在招募受試者時遇到了巨大困難，並且可能會繼續遇到巨大困難。如果我們正在進行的NKX 019 1期或以後的臨床試驗遇到安全性、有效性、製造問題、招募問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX 019開發計劃可能會受到嚴重損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
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NKX101，我們的臨床階段候選產品，也受到藥物開發固有風險的影響。NKX101已經進行了一期臨床試驗，用於治療包括急性髓系白血病或MDS在內的血癌。在最近對臨床反應數據進行中期評估後，我們決定取消NKX101的臨床開發。這項試驗的進一步登記已經關閉。我們不打算進一步開發NKX101，除非首先評估我們對該計劃的試驗設計、給藥方案和製造工藝的選擇。我們不能保證在不久的將來或根本不會進一步開發NKX101。即使我們在未來決定進一步開發NKX101用於治療r/r AML或MDS，我們也可能不會成功。如果NKX101的臨床開發在未來重新啓動，並且NKX101治療急性髓細胞白血病或MDS的第一階段或臨床試驗遇到安全信號、療效問題、製造問題、登記問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX101開發計劃可能會嚴重受損，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
如果我們在以後重新開始NKX101的開發，並能夠從我們的NKX101血癌1期試驗中獲得臨床概念驗證，包括r/r AML和MDS，我們還可能開發NKX101用於其他適應症。我們可能無法在開發過程中推進這些指徵中的任何一個。例如，NKX101用於治療實體腫瘤的潛在開發將受到許多風險的影響，包括有害的腫瘤微環境和轉移到腫瘤部位。與治療血癌相比，開發治療實體腫瘤的方法通常需要更大、更昂貴的臨床試驗。即使我們獲得監管部門批准將NKX101用於治療任何這些額外適應症，任何此類額外適應症也可能無法成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業上可用的替代藥物更有效。如果我們不能成功地爲這些額外的適應症開發NKX101並將其商業化，我們的商業機會可能會受到限制。
此外，由於NKX 019和NKX 101是我們最先進的候選產品，並且由於我們的其他候選產品基於類似的技術，如果我們的NKX 019或NKX 101臨床試驗遇到上述任何問題，我們管道中其他候選產品的開發計劃也可能會受到重大損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景。
我們可能會將候選產品開發爲單藥治療或潛在與一種或多種當前批准的療法的聯合治療。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或商業化以與其他現有療法聯合使用，我們也將繼續面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能會撤銷對與我們的候選產品一起使用的聯合療法的批准的風險，或者這些現有療法可能會出現安全性、有效性、製造或供應問題。這可能會導致我們自己的產品從市場上撤下或在商業上不太成功。
我們還可能會結合一種或多種尚未獲得FDA或美國境外類似監管機構批准上市的其他療法來評估我們的候選產品。如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷對我們選擇與我們開發的任何候選產品結合評估的藥物的批准，或者如果出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得批准或營銷我們的候選產品。
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支持CD 19靶向細胞療法治療自身免疫性疾病的有效性的臨床數據有限，CD 19靶向CAR NK細胞療法（例如NKX 019）可能無法爲LN或其他自身免疫性疾病提供相同或任何治療益處，或者與治療自身免疫性疾病的其他CD 19靶向療法相比具有競爭力。
儘管我們相信我們的針對CD19的同種異體CAR NK細胞候選NKX019可能在自身免疫性疾病(如LN)中具有改善疾病的潛力，但針對CD19的CAR細胞療法，特別是同種異體CD19 CAR NK細胞療法的使用，代表了一種治療自身免疫性疾病的新方法，並得到有限的臨床數據的支持。到目前爲止，FDA還沒有批准細胞療法來治療自身免疫性疾病。我們不能保證NTrust-1、我們在LN中針對NKX019的臨床試驗、NTrust-2、我們計劃中的針對硬皮病、肌炎和AAV的NKX019臨床試驗或用於治療自身免疫性疾病的NKX019的任何其他未來臨床開發將會成功。我們相信NKX019可能是一種有效的治療自身免疫性疾病的藥物，這主要是基於我們對某些學術團體報告的在有限數量的自身免疫性疾病患者中使用CD19CAR T細胞療法的積極臨床數據背後的機制的理解，以及我們自己的體外研究表明NKX019可以殺死從自身免疫性疾病患者獲得的外周血單核細胞(PBMC)中的b細胞，以及我們正在進行的NKX019非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的NKX019第一階段臨床試驗中對b細胞的影響的觀察。我們對報告研究中顯示的初步療效的作用機制以及該作用機制和我們自己的體外數據以及我們在NHL的NKX019試驗中的數據將如何轉化爲自身免疫性疾病患者(如LN)對NKX019的反應做出了某些假設，這可能是正確的，也可能是錯誤的。我們計劃在我們目前、計劃和未來的NKX019治療自身免疫性疾病的臨床試驗中單獨使用Cy作爲LD，但在自身免疫性疾病患者中，單獨使用Cy作爲LD並不比NKX019有效。我們不能確切地知道NKX019是否對LN、其他形式的系統性紅斑狼瘡(SLE)或任何其他自身免疫性疾病有效，也不知道NKX019是否會在這些適應症上與CD19 Car T細胞療法競爭。我們還面臨着來自大量細胞治療公司的競爭，這些公司也在推進自身免疫疾病的開發計劃，這可能會影響我們成功開發NKX019並將其商業化的能力。例如，細胞治療公司之間對自身免疫臨床試驗的臨床試驗地點、研究人員和/或患者的競爭，可能會導致臨床試驗地點的啓動和患者在我們的臨床試驗中的登記延遲。有關這類理由的進一步詳情，請參閱“-在臨床試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因我們無法控制的多種因素而被推遲、變得更加困難或變得不可能「和」-如果我們不能有效地與學術機構和其他開發類似或替代細胞免疫療法候選產品的生物製藥公司競爭，我們的業務將受到實質性的不利影響。“對臨床試驗地點、研究人員或患者的競爭也可能導致開發成本增加。如果NKX019在臨床試驗中被證明對LN、硬皮病、肌炎、AAV或其他自身免疫性疾病不夠有效，我們通過治療LN、硬皮病、肌炎、AAV或其他自身免疫性疾病的臨床開發來推廣NKX019的能力會延遲，或者我們無法在NKX019的開發和商業化方面與其他公司競爭，NKX019的商業前景以及我們的業務、財務狀況和增長前景將受到實質性的不利影響。
臨床試驗中招募和保留患者是一個昂貴且耗時的過程，並且可能會因我們無法控制的多種因素而被推遲、變得更加困難或變得不可能。*
識別和鑑定患者參與我們的臨床試驗對我們的成功至關重要。新候選產品的臨床試驗需要入組足夠數量的患者，包括患有候選產品預期治療的疾病和符合其他資格標準的患者。患者入組率是臨床試驗時間的重要組成部分，受許多因素影響，包括：
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我們需要與許多正在進行的臨床試驗和批准的療法競爭，才能招募患者參加我們的臨床試驗。我們的臨床試驗也可能與與我們的候選產品處於相似細胞免疫療法領域的其他候選產品的臨床試驗競爭，這種競爭可能會減少我們可以使用的患者數量和類型，因爲一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。例如，由於針對CD19的多種治療劑已經上市，用於治療癌症以及其他處於不同開發階段的藥物，我們在治療b細胞惡性腫瘤的第一階段NKX019臨床試驗中遇到了嚴重困難，並且在我們目前或未來針對某些適應症的NKX019臨床試驗中可能繼續存在重大困難，包括b細胞惡性腫瘤，招募以前從未接觸過CD19定向細胞療法的受試者。此外，對於我們正在進行的治療癌症和狼瘡腎炎的NKX019臨床試驗，我們計劃進行的用於治療其他自身免疫適應症的NKX019臨床試驗，以及我們未來用於治療其他自身免疫性疾病的任何NKX019臨床試驗，合格的臨床研究人員的數量是有限的，因此我們可能會在一些競爭對手使用的相同臨床試驗地點進行我們的一些臨床試驗，這將減少我們在此類臨床試驗地點進行臨床試驗的患者數量。許多細胞治療公司已經宣佈啓動治療LN和/或其他自身免疫性疾病的臨床試驗計劃，這已經導致和/或可能在未來增加我們治療LN的NKX019臨床試驗、治療其他自身免疫性疾病的計劃NKX019臨床試驗以及我們未來可能啓動的治療其他自身免疫性疾病的任何其他NKX019臨床試驗的競爭。此外，在我們的NKX019治療LN臨床試驗和我們計劃的NKX019臨床試驗中，我們打算在NKX019治療LN之前使用Cy作爲LD，用於治療其他自身免疫適應症。如果這是無效的，或者我們決定改變方案，使用流感和環磷酰胺的組合，作爲LD，醫生可能會選擇轉介患者到我們的競爭對手之一進行的其他臨床試驗。如果我們不能及時招募足夠數量的患者參加我們的臨床試驗，我們的臨床試驗的完成可能會推遲或可能無法實現，這將阻止我們在某些患者亞群中進一步開發或商業化我們的候選產品。
我們候選產品的臨床開發取決於我們爲臨床試驗製造和提供必要的候選產品供應的能力。我們未能或延遲生產和提供足夠數量和質量的候選產品進行臨床試驗，可能會推遲我們招募和治療患者的能力，或按時完成我們當前或未來的候選產品臨床試驗的能力。有關與我們的候選產品製造相關的風險的更多詳細信息，請參閱下面的「與製造相關的風險」，包括-我們的製造工藝新穎而複雜，我們可能會在生產中遇到困難，或內部製造方面的困難，這將推遲或阻止我們爲臨床試驗提供足夠的候選產品或爲患者提供我們的產品的能力，如果獲得批准。“我們候選產品的臨床開發還取決於臨床試驗中使用的某些其他材料和試劑的充足供應。例如，我們的某些臨床試驗方案要求使用流感和/或Cy，這是腫瘤學研究中常規使用的藥物，我們在某些臨床試驗方案中使用它們來調節患者接受我們候選產品的治療。此外，我們可能會開發我們的某些候選產品作爲與其他療法的聯合療法，這將需要在我們的某些臨床試驗方案中提供和使用這些治療劑。我們或我們的臨床站點未能或延遲獲得足夠數量的我們的候選產品和進行臨床試驗所需的其他藥物，可能會推遲我們招募和治療患者的能力，或按時完成我們當前或未來的候選產品臨床試驗的能力。
如果我們不能及時招募足夠數量的患者參加我們的臨床試驗，我們的臨床試驗的完成可能會推遲或可能無法實現，這將阻止我們進一步開發或商業化我們的候選產品。
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我們的臨床前管道項目可能會出現延遲或可能永遠無法進入臨床試驗，這將對我們及時或根本獲得監管機構批准或商業化這些項目的能力產生不利影響。
爲了獲得FDA或其他監管機構的批准，我們必須證明一種新的生物製品在人體上的安全性、純度、效力和有效性。爲了滿足這些要求，我們將必須進行充分和良好控制的臨床試驗。在我們可以開始候選產品的臨床試驗之前，我們必須完成廣泛的臨床前測試和研究，以支持我們在美國計劃的IND。除了NKX019和NKX101，我們所有的項目，包括NKX070，都處於臨床前開發階段。我們不能確定我們的臨床前試驗和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA是否會接受我們提出的臨床計劃，或者我們的臨床前試驗和研究的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨床前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨床試驗開始。
進行臨床前測試是一個漫長、耗時且昂貴的過程。時間長度可能根據項目的類型、複雜性和新穎性而有很大的不同，每個項目通常可以是幾年或更長時間。我們或潛在的未來合作伙伴進行的臨床前測試和研究的任何延誤都可能導致我們產生額外的運營費用。候選產品的臨床前研究和臨床試驗的開始和完成率可能會因許多因素而延遲，例如：
此外，由於臨床前評估的標準正在不斷髮展，並且可能會迅速變化，即使我們與FDA就IND前提案達成協議，FDA也可能不會接受所提交的IND申報，在這種情況下，患者入組將被部分或完全暫停，並且在重新評價候選產品時，可能會停止對入組患者的治療。即使我們的臨床前項目開始了臨床試驗，我們的臨床試驗或開發工作也可能不會成功。
臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能無法預測未來的結果。我們臨床試驗的臨時數據、「總體數據」和初步數據可能與最終數據存在重大差異。任何臨床試驗的初步成功可能並不表明這些試驗完成或後期試驗時獲得的結果.
臨床前研究的結果可能無法預測臨床試驗的結果，我們開始的任何早期臨床試驗的結果也可能無法預測後期臨床試驗的結果。例如，應用於腫瘤學中的細胞治療的臨床前模型並不能充分代表臨床環境，因此無法預測臨床活動或所有潛在風險，並且可能無法爲給定治療的適當劑量或給藥方案提供足夠的指導。
我們可能會不時公開披露我們的臨床試驗的初步或「背線」數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對特定試驗的相關數據進行更全面的審查後發生變化，包括隨着患者登記的繼續和現有患者的更多數據可用。我們還作出假設、估計、計算和結論，作爲我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線結果可能與相同臨床試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能在收到更多數據並進行充分評估後符合此類背線結果。例如，我們宣佈於2022年12月開始的三個劑量擴展隊列的初步結果沒有達到預期，這是我們治療b細胞惡性腫瘤的第一階段NKX019臨床試驗的一部分。我們現在不再在這些劑量擴展隊列中招募患者，2023年10月，我們宣佈開設一個新的隊列，並採用壓縮劑量計劃。我們現在將評估這一新隊列的結果，然後再向該計劃投入更多資源。此外，對我們的NKX101第一階段臨床試驗的最新劑量擴展隊列的數據進行的中期評估表明，隊列中的20名患者的總臨床應答率顯著低於隊列中前6名患者。因此，我們現在已經剝奪了NKX101的進一步開發的方向。
頂線數據仍需接受審計和驗證程序，這可能導致最終數據與我們之前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待頂線數據，並且初步或中期數據與最終數據之間的負面差異可能會對受此類數據更新影響的任何候選產品的前景產生重大不利影響。
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此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的整體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨床試驗的信息通常是大量信息的摘要，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認爲對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的背線數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害。
如果我們的任何候選產品或任何競爭產品出現相關的嚴重不良事件，我們可能會被要求停止或推遲進一步的臨床開發。
我們的候選產品可能引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨床試驗，並可能導致標籤比預期更嚴格，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。我們的臨床試驗結果可能揭示了副作用或意外特徵的嚴重程度和普遍程度很高且不可接受。
我們的NKX019 b細胞惡性腫瘤第一階段臨床試驗的劑量-升級部分的最新數據於2022年12月報告，我們的NKX101第一階段臨床試驗的最新中期數據於2023年6月報告。在NKX019b細胞惡性腫瘤第一階段臨床試驗中報告的中期數據中，最常見的較高級別(≥3級)不良事件是骨髓抑制，這在LD後接受治療的患者群體中很常見。在NKX019第一階段臨床試驗的劑量遞增階段，某些患者經歷了包括一過性發熱和輸液相關反應在內的不良事件。在NKX019劑量遞增研究中，有三名患者被評估爲患有細胞因子釋放綜合徵(CRS)，儘管起病快、消退快，與先前描述的使用CAR T細胞療法的CRS的表現不一致。在2023年6月公佈的中期數據中，NKX101第一階段臨床試驗中報告的r/r急性髓系白血病患者最常見的較高級別(≥3級)不良事件是骨髓抑制--一種導致紅細胞、白細胞和血小板減少的情況，以及感染，如敗血症和肺炎，偶爾需要補充氧氣，這在LD後接受治療的患者群體中很常見。NKX101臨床試驗的中期數據表明，某些r/rAML患者經歷的不良事件包括輸液反應、CRS和1例免疫效應細胞相關的神經毒性(每個病例的≤分級均爲2級)。最近對我們NKX101臨床試驗中劑量擴展隊列中登記的更多患者的數據進行的審查表明，NKX101的安全性概況與2023年6月報告的數據一致。
儘管我們的NKX019和NKX101一期臨床試驗迄今報告的中期數據表明，由於這些細胞類型之間的生物差異，基於NK細胞的治療可能比基於T細胞的治療耐受性更好，但不能保證患者不會經歷CRS、神經毒性、移植物抗宿主病(GvHD)或其他與我們的特定候選產品NKX019和NKX101相關的嚴重不良事件。例如，NKX101針對的是NKG2D配體，這還不是一種很好的表徵方式。NKG2D靶向多個配體，目前還沒有完全表徵配體表達的程度和影響。例如，存在着在已知或尚未得到充分認識的健康細胞群體上表達配體的風險。因此，這些細胞也可能成爲NKX101的靶點，並導致未知頻率和嚴重程度的不良事件以及潛在的療效下降。此類不良事件可能會導致我們臨床計劃的延遲完成。
此外，在某些情況下，我們可能尋求治療的疾病可能沒有傳統上使用細胞療法或其他免疫治療產品治療的晚期癌症那麼嚴重。因此，我們相信FDA和其他監管機構可能會應用不同的獲益風險閾值，以便任何潛在的有害副作用都可能超過我們候選產品的益處，並要求我們停止臨床試驗或拒絕批准我們的候選產品。我們相信，採用基於細胞的療法治療的自身免疫患者人群（例如我們NKX 019臨床試驗中的LN患者）對不良事件的耐受性將低於腫瘤學，因此，這些毒性產生負面影響的風險可能會更高，我們的自身免疫項目比我們的腫瘤項目或其他項目的腫瘤項目。
如果在我們的候選產品的開發過程中出現不可接受的副作用，從而不再具有積極的獲益-風險特徵，我們、FDA、進行我們試驗的機構的IRS，或者DSMb可以暫停或終止我們的臨床試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨床試驗或拒絕批准我們的任何或所有目標候選產品跡象。與治療相關的副作用還可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或管理這些副作用，並且在識別或管理我們候選產品潛在副作用方面的培訓不足可能會導致患者受傷或死亡。
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如果我們未能與開發類似或替代細胞免疫治療候選產品的學術機構和其他生物製藥公司進行有效競爭，我們的業務將受到重大不利影響。
細胞免疫治療新產品的開發和商業化競爭激烈。在我們目前正在開發的每個候選產品方面，我們都面臨着來自現有和未來競爭對手的競爭，我們還將面臨未來我們可能尋求開發或商業化的其他候選產品的競爭。例如，已獲得商業批准的自體細胞療法組織凝集素、阿西卡班自體胞漿、布舒卡烯自體胞漿和利索卡烯胞漿在血液學方面是我們的候選產品NKX019的直接競爭對手。大量在腫瘤學方面有能力和專業知識的細胞治療公司正在推進自身免疫性疾病的開發計劃。此外，包括生物製藥公司在內的其他競爭對手也有針對血液惡性腫瘤和/或自身免疫性疾病的臨床階段或早期細胞治療產品，還有一些其他公司正在尋求通過訂約者來利用NK生物學，這些訂約者試圖將患者自己的NK細胞引導到腫瘤部位，或者正在研究其他類型的免疫細胞。其他生物製藥公司正在開發雙特異性和單克隆抗體，這也是NKX019在血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病方面的直接競爭對手。許多學術機構也在這些領域進行臨床前和臨床研究，以及其他類型的白細胞，包括NKT細胞和伽馬-德爾塔T細胞。也有可能出現新的競爭對手，包括那些開發類似候選產品或替代細胞免疫療法候選產品的競爭對手，並獲得相當大的市場份額。這些競爭對手可能由於其更大的規模、資源或機構經驗而比我們具有優勢，或者可能開發出比我們更安全、更有效、更廣泛接受、更具成本效益或能夠提供更高患者生活質量的產品。更成熟的生物製藥公司也可能以更快的速度開發和商業化他們的候選產品，這可能會使我們的候選產品在完全開發或商業化之前過時或缺乏競爭力。如果我們不能有效地與現有和潛在的競爭對手競爭，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景可能會受到重大不利影響。
我們已與CRISPR Therapeutics就某些候選產品進行研究合作，並且我們可能會與第三方進行額外合作以開發或商業化其他候選產品。我們對這些候選產品的前景在很大程度上取決於這些合作的成功，而我們可能沒有意識到此類合作的好處。
我們可能會就我們認爲將補充或擴大現有業務的候選產品形成戰略聯盟或建立合資企業或合作。我們經常參與並參與與一系列製藥和生物技術公司的合作討論，並可能在任何時候進入新的合作。如果我們達成合作、戰略聯盟或許可協議，我們不能保證合作將取得成功，也不能保證任何未來合作伙伴將投入足夠的資源用於此類產品的開發、監管批准和商業化工作，也不能保證此類聯盟將導致我們獲得合理的收入。
2021年5月，我們與CRISPR簽訂了研究合作協議(修訂後的CRISPR協議)，以建立研究計劃，目的是合作設計和推進最多兩種基因編輯的異基因NK細胞療法和一種用於治療腫瘤學、自身免疫性疾病或傳染病的同種基因NK+T細胞療法，直到向監管機構提交申請，要求能夠啓動臨床試驗。與CRISPR合作開發的第一個候選產品是NKX070，與CRISPR一起，我們可能會推出用於治療實體瘤和血癌的NKX070。與CRISPR合作開發的第二個候選產品是NK+T。2022年5月，我們修改了CRISPR協議，修改了材料轉讓和提名條款。2023年3月8日，CRISPR協議進一步修訂，允許Nkarta針對特定腫瘤抗原推進CRISPR許可的候選產品，並納入相關的開發和監管批准里程碑以及基於銷售的特許權使用費。此外，根據CRISPR協議，我們已經從CRISPR獲得了四個CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可證，並將從CRISPR獲得最多一個CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可證，該目標可以被改造成無限數量的其自己的NK細胞產品。CRISPR還可以選擇共同開發和共同商業化未來的汽車NK細胞計劃。
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如果CRISPR或任何潛在的未來合作伙伴沒有以我們期望的方式表現，或未能及時或根本履行他們的責任，與CRISPR或該潛在未來合作伙伴合作的候選產品相關的研究、臨床開發、監管批准和商業化工作可能會被推遲或終止。如果我們因CRISPR的重大違約或CRISPR的破產而終止整個CRISPR協議或與CRISPR合作的特定候選產品，則我們有權與CRISPR協商許可，以自費繼續對終止的候選產品(S)進行研究、開發和商業化。我們需要爲終止的候選產品(S)支付CRISPR里程碑和特許權使用費，並且我們可能無法就對我們有利的許可條款進行談判。此外，承擔進一步開發的全部責任將大大增加我們的支出，並可能意味着我們將需要限制一個或多個計劃的規模和範圍，尋求額外資金和/或選擇完全停止一個或多個受影響的候選產品的工作。這可能導致從這些候選產品中產生未來收入的潛力有限，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
每當我們與第三方合作時，我們都可能面臨以下風險：
如果我們的合作者和我們（包括CRISPR）之間發生衝突，我們的合作者可能會採取對我們不利的行爲，並可能限制我們實施戰略的能力。CRISPR或未來的合作者可能會單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作的主題的產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品（無論是由合作者開發的還是合作者擁有權利）可能會導致我們撤回對候選產品的支持。我們的合作者可能會阻止我們與其競爭對手進行合作、未能及時獲得監管批准、過早終止與我們的協議或未能投入足夠的資源用於產品的開發和商業化。任何這些發展都可能損害我們的產品開發工作。
因此，我們可能無法實現新的或現有的好處 如果我們無法成功將合作協議和戰略合作伙伴關係與我們的現有運營整合，這可能會推遲我們的時間表或對我們的業務產生不利影響。我們也無法確定，在戰略交易或許可後，我們將實現證明此類交易合理的收入或特定淨利潤。
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在研究者贊助的試驗（「IST」）中接受NKX 019或我們任何其他候選產品的任何患者的結果不應被視爲代表候選產品在我們的臨床試驗中的表現，可能無法用於確定安全性或有效性以供監管機構批准，並且可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生負面影響，具體取決於結果。*
在某些情況下，我們的候選產品可能會在某些臨床研究人員進行的IST中進行評估 他們是我們的合作者。除了爲此類試驗提供候選產品外，我們還可以提供資金支持。2024年7月，我們宣佈哥倫比亞大學歐文醫學中心(「CUIMC」)的研究人員在SLE患者中啓動了NKX019的IST。儘管IST可能會提供有價值的見解，但它們也會帶來監管和運營挑戰，可能會影響我們將候選產品推向市場的能力。我們對IST的設計、管理和時間安排的控制有限或沒有控制，也不會控制進行這些試驗所需的任何IND或外國同等產品的提交或批准。在這些試驗中使用我們的候選產品時，我們依賴研究人員和醫生確保他們遵守臨床和法規要求。他們不遵守可能會讓我們承擔責任。根據調查人員和參與IST的其他第三方的行動，IST可能會危及生成的臨床數據的有效性，識別與我們的候選產品有關的重大問題，這些問題可能會影響我們的發現或臨床試驗，並對我們獲得FDA或其他適用監管機構的上市批准的能力產生不利影響。如果這些試驗的結果與我們當前或未來公司贊助試驗的結果不一致或不同，或引起對我們候選產品的擔憂，FDA或外國監管機構可能會質疑我們公司贊助試驗的結果，或對此類結果進行比其他情況更嚴格的審查。在這種情況下，FDA或此類外國監管機構可能會要求我們獲取並提交額外的臨床數據，這可能會推遲我們候選產品的臨床開發或上市審批。此外，雖然IST可能有助於爲我們自己的臨床開發工作提供信息或提供其他有價值的見解，但不能保證我們將能夠使用這些試驗的數據來形成我們候選產品的監管批准的基礎。此外，此類試驗中的患者群體面臨嚴重不良事件的風險。如果這些事件被歸因於我們的候選產品，可能會對他們的安全狀況產生負面影響，導致延遲或未能獲得監管部門的批准或成功地將我們的候選藥物商業化。此外，我們的供應能力可能會限制這些試驗的患者登記人數。我們可能需要重組或暫停供應，以便在我們公司贊助的試驗中招募足夠的患者，這可能會導致負面宣傳或其他中斷。
我們可能會尋求監管部門的特殊指定，以加快監管審批，但可能無法成功獲得此類指定，即使收到，也可能不利於開發和監管審批過程。
在可能的情況下，我們計劃在需求高度未得到滿足的地區推行加速發展戰略。我們可能會從FDA或類似的外國監管機構爲我們的一個或多個候選產品尋求加速審批途徑。根據《聯邦食品、藥物和化妝品法》中的加速審批條款和FDA的實施條例，FDA可以在確定候選產品對合理地可能預測臨床益處的替代終點或中間臨床終點產生影響後，加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病、提供比現有療法有意義的治療益處的候選產品。FDA認爲臨床益處是在特定疾病的背景下具有臨床意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。就加速審批計劃而言，替代終點是一種標記物，如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認爲可以預測臨床益處的指標，但本身並不是臨床效益的衡量標準。中間臨床終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨床終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨床益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衛生的角度來看是臨床上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性臨床試驗，以驗證和描述藥物的臨床益處。如果這種批准後的臨床試驗不能證實該藥物的臨床療效，FDA可能會撤回對該藥物的批准。
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對於我們開發的某些候選產品，我們可以通過使用其他快速審批程序尋求FDA或類似監管機構的批准，例如再生藥物高級治療(RMAT)指定、突破性治療指定、快速通道指定或優先藥物(「Prime」)。如果產品候選是一種旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法，並且關於具有臨床意義的終點的初步臨床證據表明，候選產品具有解決此類疾病未滿足的醫療需求的潛力，則候選產品可獲得FDA的RMAT稱號。FDA將突破性療法定義爲旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨床證據表明，該藥物可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比目前批准的療法有實質性改善，例如在臨床開發早期觀察到的實質性治療效果。如果一種產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，而臨床前或臨床數據表明有可能滿足這種疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請FDA的快速通道認證。Prime是歐洲藥品管理局(「EMA」)發起的一項自願計劃，旨在通過加強與有希望的藥物開發商的互動和早期對話，加強對針對未得到滿足的醫療需求的藥物開發的支持，以優化開發計劃並加快評估，以幫助此類藥物更早到達患者手中。
尋求和獲得這些指定取決於我們的臨床計劃的結果，我們不能保證我們是否以及何時可能擁有來自我們臨床計劃的數據來支持獲得任何此類指定的申請。在提交BLA之前，我們可能會向FDA或類似的外國監管機構尋求反饋，並將以其他方式評估我們獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准的BLA。同樣，不能保證在FDA、EMA或類似的外國監管機構隨後提供反饋後，我們將繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交快速監管指定(例如，快速通道指定或突破性治療指定)的申請，則不能保證此類提交或申請將被批准，或任何加速的開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA和EMA在適用的情況下擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予任何這些指定，因此，即使我們認爲某個特定的候選產品有資格獲得其中的一個或多個指定，我們也不能向您保證適用的監管機構會決定授予它。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的藥物之前進行進一步的臨床試驗。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。此外，即使我們確實收到了我們可能申請的指定，我們可能也不會經歷比適用的傳統FDA或EMA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA或EMA認爲我們的臨床開發計劃的數據不再支持任何已批准的指定，它可能會撤銷任何批准的指定。
此外，監管框架的變化可能會影響我們的臨床開發計劃。例如，最近頒佈的FDORA引入了改革，旨在擴大FDA監管獲得加速批准的產品的能力。根據FDORA，FDA被授權要求在批准之前進行批准後研究，並在批准後的特定時間段內完成。FDORA還要求FDA具體說明任何所需的批准後研究的條件，並要求贊助商提交所需的批准後研究的進度報告和FDA要求的任何條件。FDORA使FDA能夠對未能盡職進行所需的批准後研究的情況採取執法行動，包括未能滿足FDA規定的任何要求條件或未能及時提交報告。此外，FDORA加強了FDA對驗證性試驗的監督，並制定了一個正式程序，對不符合批准後要求的產品進行快速加速批准，以召回通過加速批准批准的產品。2023年3月，FDA發佈了支持腫瘤療法加速批准的臨床試驗考慮事項指南草案，指出儘管單臂試驗通常用於支持加速批准，但隨機對照試驗是進行更有力的療效和安全性評估的首選方法。目前尚不清楚這些建議、未來的政策變化以及FDA法規的變化將如何影響我們的臨床開發計劃。如果FDA要求我們修改臨床試驗的設計或要求額外的試驗來滿足審批數據要求的變化，我們的臨床時間表和審批將被推遲，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
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我們可能會爲我們的候選產品尋求並獲得孤兒藥指定，但我們可能不會成功或可能無法維持與孤兒藥指定相關的好處，包括市場獨佔權的潛力。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將針對患病率相對較低人群的藥物指定爲孤兒藥。根據《孤兒藥法》，如果一種藥物是旨在治療罕見疾病或病症的藥物，FDA可以將其指定爲孤兒藥，罕見疾病或病症通常定義爲美國每年患者人數少於20萬人，或患者人數超過200人，在美國，沒有合理預期該藥物的開發成本將從美國的銷售中收回。在美國，孤兒藥指定使一方有權享受財務激勵措施，例如爲臨床試驗成本、稅收優惠和用戶費豁免提供贈款資金的機會。2021年12月16日，我們宣佈FDA授予NKX 101治療急性白血病的孤兒藥稱號。
同樣，在歐洲，歐盟委員會在收到EMA孤兒藥物產品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，批准了孤兒藥物指定。指定孤兒藥物的目的是爲了促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療歐洲每10,000人中不超過5人的危及生命或慢性衰弱的疾病，而且尚未授權對其進行令人滿意的診斷、預防或治療方法(或該產品將對受影響的人產生重大好處)。此外，被指定用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的藥物，以及在沒有激勵措施的情況下，該藥物在歐洲的銷售不太可能足以證明開發該藥物的必要投資是合理的。在歐洲，指定孤兒藥物使締約方有權獲得一系列激勵措施，如專門針對指定孤兒藥物的方案援助和科學建議，並根據贊助商的地位可能降低費用。
一般來說，如果具有孤兒藥指定的藥物隨後獲得了其具有此類指定的適應症的首次上市批准，則該藥物有權享有一段上市獨佔期，這阻止了EMA或FDA批准同一藥物和適應症在該時間段內的另一項上市申請，除非在有限的情況下（「相同」）。適用期限在美國爲七年，在歐洲爲十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥指定標準，或者該藥物的利潤足夠，因此市場獨佔權不再合理，則歐洲獨佔期可以縮短至六年。
即使我們爲我們的候選產品獲得了孤立藥物的排他性，這種排他性也可能無法有效地保護這些候選產品免受競爭，因爲不同的療法可以被批准用於相同的疾病，相同的療法可以被批准用於不同的疾病，但在標籤外使用。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認爲，後一種藥物在臨床上更優越，因爲它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後可以批准另一種藥物治療相同的疾病。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。雖然我們可能會爲我們的候選產品尋求適用適應症的孤立藥物指定，但我們可能永遠不會獲得這樣的指定。即使我們確實收到了這樣的稱號，也不能保證我們會享受到這些稱號的好處。
公衆輿論和對細胞免疫療法的審查可能會影響公衆對我們公司和候選產品的看法，或損害我們開展業務的能力。
我們的平台利用了一種相對新穎的技術，涉及到對來自健康成人捐贈者的人NK細胞進行基因修飾，並將這些修飾後的細胞用於其他人，到目前爲止，還沒有基於NK細胞的免疫療法被批准。此外，許多其他細胞療法正在開發中，包括來自誘導多能幹細胞(IPSCs)的NK細胞，這些療法的負面結果可能會影響人們對來自成年健康捐贈者的NK細胞療法的看法。公衆的認知可能會受到諸如基於NK細胞的免疫療法無效、不安全、不道德或不道德的主張的影響，因此，我們的方法可能無法獲得公衆或醫學界的接受。公衆對基於細胞的免疫療法的負面反應可能會導致政府對基於細胞的免疫療法產品(包括我們的任何候選產品)進行更嚴格的監管和更嚴格的標籤要求，並可能導致對我們可能開發的任何產品的需求減少。公衆的不良態度可能會對我們招募臨床試驗的能力產生不利影響。更嚴格的政府法規或負面輿論可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。
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我們可能無法識別或發現其他候選產品，也可能無法利用可能帶來更大商業機會或更有可能獲得成功的計劃或候選產品。
我們的業務取決於我們識別、開發和商業化候選產品的能力。我們戰略的一個關鍵要素是基於我們的NK細胞工程平台發現和開發其他候選產品。我們正在尋求通過內部研究項目做到這一點，並且還可能探索戰略合作以發現新候選產品。識別候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源，無論最終是否識別出任何候選產品。此外，不同的治療目標可能需要改變我們的Nk製造平台，這可能會減緩開發或使我們無法制造候選產品。我們的研究項目最初可能在識別潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨床開發的候選產品，包括以下原因：
由於我們的資源有限，我們必須選擇追求和資助特定類型的治療方法或特定類型癌症或自身免疫性疾病的治療方法的開發，並且我們可能會放棄或推遲追求某些項目或候選產品的機會，或者針對後來被證明具有更大商業潛力的適應症。我們對候選產品潛在市場的估計可能不準確，如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力，我們可能會通過戰略合作、許可或其他安排放棄對該候選產品的寶貴權利，如果我們保留對此類候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。或者，我們可能會將內部資源分配給治療領域的候選產品，在該領域，達成合作安排會更有利。
如果發生這些事件中的任何一種，我們可能會被迫放棄或推遲針對特定候選產品的開發工作，或者無法開發出可能成功的候選產品。
如果我們依賴進行臨床試驗的第三方未能成功履行其合同義務、遵守監管要求或滿足預期截止日期，我們可能無法獲得候選產品的營銷批准或商業化。*
我們沒有能力獨立進行臨床試驗。我們依賴醫療機構、臨床研究人員、合同實驗室和其他第三方(如CRO)爲我們的候選產品提供建議、進行或以其他方式支持臨床試驗，包括進行我們的NKX019臨床試驗來治療LN，這是我們以前沒有經驗的疾病領域。我們嚴重依賴這些方爲我們的候選產品執行臨床試驗，並僅控制其活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨床試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對CRO和其他第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。對於我們臨床試驗期間的任何違反法律和法規的行爲，我們可能會受到無標題信件、警告信或執法行動的影響，這些行動可能包括民事處罰，最高可達刑事起訴。
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我們和我們進行臨床試驗所依賴的第三方必須遵守法規和要求，包括進行、監測、記錄和報告臨床試驗結果的良好臨床實踐(GCP)，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗患者充分了解參與臨床試驗的潛在風險並保護他們的權利。這些規定由FDA、歐盟成員國的主管當局以及類似的外國監管機構對臨床開發中的任何藥物執行。FDA通過對臨床試驗贊助商、主要研究人員和試驗地點的定期檢查來執行GCP要求。如果我們或這些第三方未能遵守適用的GCP，在我們的臨床試驗中產生的臨床數據可能被認爲是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨床試驗。我們不能向您保證，在檢查後，FDA將確定我們未來的任何臨床試驗都不會偏離GCP。此外，我們的臨床試驗必須使用根據cGMP法規生產的候選產品進行。我們的失敗或這些第三方未能遵守這些規定可能需要我們重複臨床試驗，這將推遲上市批准過程，並可能使我們受到執法行動的影響。例如，政府爲應對新冠肺炎疫情而採取的措施對我們的CRO產生了重大影響，而針對未來大流行、流行病或傳染病爆發的類似措施可能會導致進一步的中斷，這將影響我們啓動和完成臨床前研究和臨床試驗的能力。我們還被要求在特定的時間範圍內在政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上註冊某些正在進行的臨床試驗，並提供某些信息，包括與試驗方案相關的信息。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
儘管我們通常爲候選產品設計臨床試驗，但我們依賴第三方來進行臨床試驗。因此，我們臨床開發的許多重要方面，包括其行爲和時機，都超出了我們的直接控制範圍。與完全依賴自己的員工相比，我們依賴第三方進行當前和未來的臨床試驗也導致對通過臨床試驗開發的數據管理的直接控制減少。與外部方溝通也可能具有挑戰性，可能導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：
如果第三方未能以令人滿意的方式執行我們的臨床試驗，違反了他們對我們的義務或未能遵守監管要求，我們將無法依賴這些第三方收集的臨床數據，並可能被要求重複、延長持續時間或擴大我們進行的任何臨床試驗的規模，這可能會大大推遲商業化並需要顯著增加支出。
如果我們與該等第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他第三方達成商業合理條款，或根本無法達成協議。如果第三方未能成功履行其合同職責或義務，或在預期期限內完成，如果需要更換，或者由於未能遵守我們的臨床方案、監管要求或其他原因導致其獲得的臨床數據的質量或準確性受到影響，則該第三方與之相關的任何臨床試驗可能會被延長、延遲或終止。我們可能無法獲得候選產品的市場批准或成功地將其商業化。因此，我們認爲，我們的財務業績和我們在主題適應症中候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能增加，我們的創收能力可能被推遲。
我們的業務以及我們的研究合作伙伴和與我們開展業務的其他第三方的業務或運營已經並且在未來可能受到我們或我們依賴的第三方開展業務的地區流行病、流行病和傳染病爆發的影響的不利影響。*
COVID-19大流行和爲緩解大流行影響而採取的措施擾亂了全球經濟活動和業務運營，包括我們主要業務所在的舊金山灣區。一種或多種流行病、流行病或傳染病爆發的出現，包括未來COVID-19變種、呼吸道合胞病毒（「RSV」）或流感的爆發，可能會導致類似的破壞。
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我們的運營以及一些合同研究組織（「CROs」）、合同開發和製造組織（「CDMO」）以及臨床試驗場所的運營受到了COVID-19大流行的影響，並且未來可能會受到未來大流行、流行病或傳染病爆發的類似影響。例如，由於COVID-19大流行，我們在完成CGM生產設施的建設方面遇到了一些延誤、我們和CDMO用於研究和CGM生產的某些材料的全球供應短缺、員工流動/流失、延遲和/或中斷我們的CROs，以及建立某些臨床地點和加入我們的臨床試驗的延遲。
未來大流行、流行或傳染病爆發的出現可能會影響我們在行業中所遵守的監管機構，這反過來又可能阻礙或推遲我們的臨床開發工作。例如，COVID-19大流行導致FDA工作量顯着增加，並且需要重新調整審查項目的優先順序，而未來的大流行、流行或傳染病爆發可能會在未來再次出現這種情況。
我們無法預測另一場大流行病、流行病或傳染病爆發的出現對我們、我們的研究合作伙伴（包括CRISPR）以及與我們開展業務的其他第三方的潛在未來影響。我們可能會因大流行、流行病或傳染病爆發而遭受干擾，這可能會嚴重影響我們的業務、臨床前研究和臨床試驗，包括：
由於流行病、流行病或傳染病爆發，或政府針對上述情況的法規而造成的任何延誤或影響的程度，將取決於高度不確定且無法有信心預測的未來發展，但這些延誤可能會對我們的業務、財務狀況和/或運營結果產生重大影響。
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如果我們無法在商業上合理的條件下或根本無法建立製藥或生物技術合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們候選產品和開發計劃的推進以及我們當前和未來候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付費用。對於我們的一些項目，我們可能會尋求與製藥和生物技術公司合作，開發此類候選產品並將其商業化，例如我們與CRISPR的合作。任何這些關係，包括我們與CRISPR的關係，都可能要求我們承擔非經常性費用和其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，放棄我們候選產品的寶貴權利，或擾亂我們的管理和業務。
我們在尋找合適的戰略伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們是否就新的合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議的合作的條款和條件以及擬議的合作者對一些因素的評價。這些因素可能包括臨床試驗的設計或結果、我們的臨床試驗的進展情況、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的是非曲直以及一般的行業和市場條件的情況下對我們的所有權提出挑戰，則可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。此外，我們爲未來的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因爲它們可能被認爲處於合作努力的開發階段太早，或者第三方可能認爲它們沒有展示安全性和有效性所需的潛力。與我們開發的任何候選產品相關的任何新合作或戰略合作伙伴協議的任何延遲都可能推遲我們候選產品的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
我們可能需要擴大組織的規模，並且我們可能會在管理增長方面遇到困難。*
截至2024年6月30日，我們擁有150名全職員工。我們的運營可能需要我們擴大我們的管理、運營、臨床、質量、人力資源、法律、製造、供應鏈、財務、商業和/或其他資源，以管理我們的臨床試驗、繼續我們的開發活動並最終將我們的候選產品商業化。我們目前的管理和人員、系統和設施可能不足以支持未來的增長。此外，支持未來增長所需的合格人才的競爭非常激烈，我們可能很難吸引和留住一般優秀人才，而且由於裁員可能會對潛在員工對我們公司和文化的看法產生任何影響。爲了有效執行增長戰略，我們需要：
如果我們無法吸引熟練員工或有效管理未來增長，將損害我們執行業務戰略的能力，我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景將受到重大不利影響。
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如果我們未能吸引和留住高級管理人員、臨床人員和關鍵科學人員，我們可能無法成功開發候選產品、進行臨床試驗和將候選產品商業化。
我們的成功在一定程度上取決於我們吸引、保留和激勵高素質管理、臨床和科學人員的持續能力。我們高度依賴我們的高級管理層，特別是我們的首席執行官，以及我們高級管理團隊的其他成員。其中任何人的服務損失都可能會推遲或阻止我們產品管道的成功開發、我們計劃的臨床試驗的啓動或完成或我們未來候選產品的商業化。我們與高級管理團隊沒有簽訂僱傭協議。
由於擁有我們行業所需技能和經驗的個人數量有限，生物技術和製藥領域對合格人才的競爭非常激烈。2023年10月，我們宣佈實施某些成本控制措施，並將效力削減約10%。這一裁員，以及我們未來可能需要實施的任何其他措施，可能會對公司文化和員工士氣產生不利影響，可能會損害我們留住員工的能力。如果我們擴大臨床開發和製造活動，或者如果我們開始商業活動，我們將需要招聘更多的人員。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住優質人才，甚至根本無法吸引和留住人才。如果我們無法招聘和留住我們經營業務所需的合格人員，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景將受到重大不利影響。此外，如果我們從競爭對手那裏僱傭人員，我們可能會受到指控，稱他們被不正當地索要，或他們泄露了專有或其他機密信息，或他們的前僱主擁有他們的研究成果。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與在臨床試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何候選產品商業化，可能面臨更大的風險。如果我們不能成功地爲自己辯護，反對任何此類候選產品造成傷害的指控，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
任何該等結果均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
社交媒體平台的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。
社交媒體越來越多地被用來交流我們的臨床開發計劃和我們的候選產品正在開發用於治療的疾病。我們打算利用適當的社交媒體與我們的發展計劃進行溝通。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這一演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，在臨床試驗期間，患者可能會使用社交媒體渠道報告據稱的不良事件。當此類披露發生時，我們可能無法監督和遵守適用的不良事件報告義務，或者由於我們對調查產品的言論受到限制，面對社交媒體產生的政治和市場壓力，我們可能無法捍衛我們的業務或公衆的合法利益。此外，任何社交網站上有關我們的敏感信息或負面或不準確的帖子或評論可能被不當披露，或者我們的任何員工在社交網站上發佈的帖子可能被視爲不適當的促銷。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會承擔責任、面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。
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我們的保單可能不足，可能無法涵蓋我們所有潛在負債，並可能使我們面臨無法收回的風險。
我們不爲我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。雖然我們維持產品責任保險，也涵蓋我們的臨床試驗，但此類保險可能不足以涵蓋我們可能產生的所有責任，我們可能需要增加產品責任保險的覆蓋範圍。我們預計，每次我們開始臨床試驗時，以及如果我們成功將任何候選產品商業化，我們都需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險供應、承保條款和定價繼續隨市場情況而異。我們努力爲我們識別的可保風險獲得適當的保險範圍。然而，我們可能無法正確預測或量化可保風險，我們可能無法獲得適當的保險範圍，保險公司可能無法響應我們打算承保可能發生的可保事件。任何重大未投保責任可能要求我們支付大量金額，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長造成重大不利影響。
此外，雖然我們依賴於某些關鍵人員，但我們並沒有爲任何該等個人購買任何關鍵人員人壽保險。因此，倘我們的任何首席執行官或其他行政人員去世或致殘，我們將不會獲得任何補償以協助有關人士的缺席。失去該等人士可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們的業務涉及使用危險材料，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境法律和法規，這可能是昂貴的，並限制了我們的業務方式。
我們的研發和製造活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及我們擁有的危險材料的受控儲存、使用和處置。我們及我們的製造商及供應商均須遵守有關使用、製造、儲存、處理及處置這些有害物料的法律及法規。在某些情況下，這些有害材料及因使用而產生的各種廢物儲存在我們製造商的設施內，等待使用及處置。
我們無法消除污染風險，污染風險可能導致我們的研發工作和業務運營（包括藥物供應和庫存）中斷，以及環境破壞，導致成本高昂的清理費用，並根據有關使用、儲存、處理和處置這些材料和特定廢物的適用法律法規承擔責任。雖然我們認爲，我們的第三方製造商和供應商用於處理和處置這些材料的安全程序通常符合這些法律和法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能會對由此產生的任何損害負責，此類責任可能超出我們的資源範圍，州或聯邦或其他適用當局可能會限制我們使用某些材料和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和條例很複雜，經常變化，而且往往隨着時間的推移而變得更加嚴格。我們無法預測這些變化的影響，也無法確定我們未來的合規性。我們目前沒有生物或危險廢物保險。因此，該等有害材料的任何污染均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們的業務可能會因未能解決新出現的環境、社會和公司治理問題而受到負面影響。
投資者、員工、商業夥伴和其他利益相關者越來越關注環境、社會和公司治理(ESG)問題。與ESG事項相關的預期正在迅速演變，儘管我們有針對ESG事項的內部努力，併爲未來任何需要增加的披露做準備，但我們可能被視爲沒有充分解決這些事項，這可能會對我們的聲譽和業務產生負面影響。此外，我們目前沒有報告我們的環境排放，我們缺乏報告可能會導致某些投資者拒絕投資我們的普通股。我們還可能被要求在未來幾年增加對ESG相關事項的披露，這是已經採用或可能在未來採用的監管變化的結果。例如，美國證券交易委員會最近通過了某些強制性的ESG報告要求，旨在加強和標準化與氣候相關的披露，加利福尼亞州也頒佈了自己的氣候披露要求。遵守這些披露要求可能需要我們大幅增加合規和報告成本，還可能導致披露可能對投資者認知產生負面影響。
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與製造業相關的風險
我們的製造過程新穎而複雜，我們可能會在生產中遇到困難，或者內部製造方面的困難，如果獲得批准，這將推遲或阻止我們爲臨床試驗或患者提供足夠的候選產品的能力。
我們的候選產品是基因工程人類細胞，製造此類候選產品以及工程K562細胞和病毒載體的過程複雜、受到高度監管並面臨多種風險。製造我們的候選產品涉及從供體處收穫白細胞、分離Nk細胞、激活和擴展Nk細胞、基因組編輯Nk細胞（對於某些具有此類編輯的候選產品）、引入具有編碼我們希望表達的蛋白質的基因的γ逆轉錄病毒、冷凍保存、儲存並最終運輸。由於這些複雜性，我們的細胞候選產品、我們專有的工程K562刺激細胞（「NKSTIM」）和病毒載體的製造成本通常高於傳統的小分子化合物或生物製品，而且製造過程目前不太可靠且更難以複製。
我們的生產過程將容易受到產品損失或失敗，或可能對患者預後產生負面影響的產品變化的影響，原因是與從捐贈者收集初始材料、將此類材料運送到製造地點、將最終產品運送到臨床試驗接受者、準備產品進行管理、製造問題或不同的產品特性等相關的物流問題，這些問題包括供體起始原料的差異、試劑批次之間的差異、製造過程中的中斷、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、供應商或運營商的錯誤、細胞生長的不一致以及產品特性的多變性。
即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。製造過程中的任何故障都可能導致一批產品無法使用，可能影響供應並延遲我們臨床試驗的進度，可能影響監管部門對候選產品的批准，可能導致我們招致罰款或處罰，或者可能損害我們和我們候選產品的聲譽。
我們製造的候選產品可能因多種原因而無法滿足所需的規格，包括起始材料的變異性、與正常製造工藝的偏差或特定工藝步驟的優化不足。不符合規格可能會導致供應短缺，或與獲得額外監管機構、研究中心和患者批准以繼續在臨床試驗中給患者給藥相關的延遲。如果無法獲得所需的額外批准，可能會出現額外的延遲，因爲需要重新啓動生產、招募可能會被推遲和/或患者可能無法留在研究中。 NKX 019或我們其他候選產品的臨床開發或商業化的任何延遲都可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們可能會在開發過程中的不同時間點，甚至在商業化之後，出於各種原因對我們的製造工藝進行更改，例如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因。我們正在努力擴大和改進我們整個平台的製造流程。對我們的製造工藝進行更改會帶來無法實現預期目標的風險，這些更改中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨床試驗的結果，或產品一旦商業化後的性能。我們之前向FDA提交了用於治療AML的NKX101第一階段臨床試驗的製造工藝更改修正案，這是我們整個平台正在進行的擴大和優化製造的一部分。2023年10月，我們宣佈，在使用氟達拉濱和阿糖胞苷(「Flu/Ara-C」)作爲LD的NKX101臨床試驗的劑量擴展隊列中，我們已經開始給患者劑量使用修改後的製造工藝產生的NKX101產品。然而，隨後對隊列的臨床反應數據的中期審查表明，隊列中總共20名患者的總應答率顯著低於隊列中前6名患者的觀察和先前報告的應答率。我們已經結束了臨床試驗的登記，並取消了NKX101計劃。
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在臨床開發過程中對我們的流程進行的更改也可能要求我們顯示在早期臨床階段或試驗早期階段使用的候選產品與在臨床後期或試驗後期使用的候選產品的可比性。很難確定細胞治療產品的可比性，這可能會使驗證擴大過程中的過程變化的努力複雜化。在商業化之前或之後對我們的製造工藝進行的其他更改可能要求我們顯示最終產品與使用早期工藝的臨床試驗中使用的候選產品的可比性。這樣的展示可能需要我們從任何修改的工藝中收集額外的非臨床或臨床數據，然後才能獲得用這種修改的工藝生產的候選產品的市場批准。如果這些數據在安全性或有效性方面最終不能與早期試驗或同一試驗的早期試驗中看到的數據相比較，或者如果監管機構不同意已經建立了可比性，我們可能需要對我們的流程進行進一步的更改和/或進行額外的臨床測試，這兩種情況中的任何一種都可能顯著推遲相關候選產品的臨床開發或商業化，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們在自己的內部製造設施中進行生產，爲我們的NKX019第一階段臨床試驗提供藥物產品。我們在過去和將來可能會再次遇到候選產品內部生產的問題或延誤。我們相信，我們目前的臨床cGMP製造設施和我們新的商業規模製造設施一旦獲得資格，將滿足我們預期的非關鍵臨床試驗需求，但如果所需的劑量和週期數增加，我們當前的製造工藝可能無法支持試驗登記，這可能會導致延遲，直到我們擴大生產。儘管我們擁有用於臨床試驗的某些候選產品的內部cGMP生產設施，但我們尚未運營用於商業規模生產我們的候選產品的cGMP設施。儘管我們建立了一個商業規模的製造設施，但要在我們自己的設施中維護我們的商業規模的設施和製造候選產品將需要增加員工和大量的內部資源。我們的製造設施將受到監管要求的遵守，而我們可能很難達到這些要求。由於招聘困難或其他問題，我們可能會在爲內部製造設施配備適當人員方面遇到問題。例如，潛在的未來大流行、流行病或傳染病爆發或政府爲應對上述情況而施加的限制等因素，可能會影響我們爲候選產品的生產配備適當人員的能力。我們還可能在培訓員工方面遇到問題，我們必須有效地管理和控制生產我們的候選產品所需的複雜製造過程，並遵守所有必要的法規。我們可能還會發現，很難妥善管理對製造過程至關重要的供應鏈問題。如果我們不能建立、維護我們的製造設施，管理和控制製造過程，並遵守法規，我們候選產品的臨床開發或商業化可能會顯著延遲，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴第三方製造某些材料用於生產我們的候選產品，或者可能依賴第三方在未來製造我們的某些候選產品，這增加了我們無法擁有足夠數量的此類材料或候選產品的風險，或者以可接受的成本獲得此類數量，這可能會延遲、阻止或損害我們的開發或商業化工作。
儘管我們已經建立了商業規模的生產設施，但我們尚未運營自己的GMP設施來生產我們正在開發或評估的候選產品的商業供應品或關鍵臨床試驗的候選產品的供應品。我們在藥物製造方面擁有經驗的人員有限，目前缺乏商業規模生產任何候選產品的資源和能力。如果我們無法成功維護自己的商業規模的GMP設施併爲其配備人員，我們將需要依賴第三方來商業規模地生產我們的候選產品。
此外，儘管我們目前在自己的cGMP工廠生產我們的臨床用品，但我們目前外包了生產我們的候選產品所需的某些關鍵材料的製造，包括NKSTIm和病毒載體。即使我們已經建立了自己的內部cGMP設施，用於臨床供應某些候選產品，即使我們成功地建立了自己的cGMP製造設施，用於商業規模生產我們的候選產品，我們仍將繼續外包生產我們候選產品所需的某些材料的製造。如果我們無法外包這些材料的製造，或者我們的老牌第三方製造商延遲交付或無法提供生產我們候選產品所需的某些材料，則我們的臨床或商業供應的生產可能會受到影響。我們與其他公司競爭第三方cGMP設施的訪問權限，無法確保繼續訪問。
爲了對候選產品進行臨床試驗，我們需要大量生產它們。我們的第三方製造商可能無法以及時或具有成本效益的方式增加我們任何候選產品或其他必要材料的製造能力，甚至根本無法增加。此外，在擴大規模活動期間和任何其他時間都可能出現質量問題。如果這些第三方製造商無法或不以足夠的質量和數量擴大我們候選產品或其他必要材料的生產，則該候選產品的開發、測試和臨床試驗可能會被推遲或不可行，並且該候選產品的監管批准或商業發佈可能會被推遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。
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我們目前沒有與第三方製造商達成任何長期商業供應協議。我們可能無法與第三方製造商就任何候選產品或生產我們開發的候選產品所需的任何材料的商業供應達成協議，或者可能無法以可接受的條款這樣做。即使我們與第三方製造商建立並維持安排，依賴第三方製造商提供臨床或商業供應也會帶來風險，包括：
第三方製造商可能無法遵守美國以外的GMP要求或類似監管要求。我們的第三方製造商未能遵守適用要求可能會導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和/或刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的供應產生重大不利影響。
如果我們受僱提供任何材料或生產任何候選產品的第三方因任何原因而停止這樣做，包括大流行、流行病或傳染病爆發的影響，例如未來新冠肺炎變體的爆發，以及政府和私營企業爲遏制此類健康事件而採取的行動，我們可能會在識別和鑑定替代供應商或製造商的同時，在推進這些測試和試驗方面出現延誤，並且我們可能無法以有利於我們的條款獲得替代供應。此外，如果我們不能獲得足夠的候選產品或用於製造它們的物質的供應，我們將更難開發我們的候選產品並有效地競爭。例如，在我們的一些代工現場，我們過去曾經歷過因與新冠肺炎相關的限制而導致的延誤，包括臨時關閉，以及新冠肺炎影響人員的案例。
我們當前和預期對其他公司生產候選產品和/或生產候選產品所需的材料的依賴可能會對我們的利潤率以及我們開發候選產品和商業化任何獲得營銷批准的產品的能力產生不利影響。及時和競爭。
我們在製造過程的某些步驟中依賴唯一的供應商。
我們的NKX 019和NKX 101生產工藝取決於Miltenyi CliniMACS® Plus系統和相關試劑的使用，所有這些都僅從Miltenyi作爲唯一供應商提供。此外，其中一些試劑在採購時通常在大約四到六個月後到期。這種短的到期期意味着大量儲存試劑以滿足未來需求並不是緩解因供應鏈中斷而導致短缺風險的有效策略。
此外，雖然我們製造過程中使用的許多試劑和耗材都可以從不止一家商業供應商那裏獲得，但我們還沒有確認在我們的製造過程中使用所有這些試劑和耗材是否合適。即使我們能夠用替代品取代任何原材料或消耗品，這種替代品可能會成本更高，導致產量較低，或者不適合我們的目的。此外，我們使用的一些原材料是複雜材料，可能更難替代。因此，供應中斷可能會導致延遲和額外的監管提交，並由於我們能夠採購的替代試劑或消耗品不合適而使我們無法生產我們的候選產品。部分或全部這些試劑和材料的替代可能需要對我們的製造工藝進行重大改變，這可能需要我們建立產品的可比性。如果我們在工藝改變後不能表現出可比性，則需要進一步改變我們的製造工藝和/或臨床試驗。例如，如果沒有顯示出足夠的可比性，我們可能需要重複一項或多項臨床試驗。
這些儀器和試劑供應的任何中斷也可能導致我們的臨床試驗延遲，這將對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們的製造設施調試和獲得監管批准的延遲可能會推遲我們的開發計劃，從而限制我們開發候選產品和產生收入的能力。*
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我們相信，內部GMP生產對於促進臨床產品供應、降低生產中斷風險並實現更具成本效益的生產非常重要。我們在加利福尼亞州南舊金山擁有一家GMP工廠，使我們能夠提供早期臨床試驗所需的候選產品。我們還建立了一個設施，用於商業規模生產我們的候選產品，並正在努力獲得完全資格。此類設施的設計、建造、資格、監管審批和維護需要大量資本和技術專業知識，任何延誤都將限制我們的開發活動和增長機會。
此外，我們的生產設施將接受FDA和其他類似監管機構的持續定期檢查，以確保符合cGMP。我們未能遵守並記錄我們對這些法規或其他法規要求的遵守，可能會導致臨床候選產品供應的重大延遲，或者可能導致臨床研究的終止或擱置。不遵守適用的法規也可能導致對我們施加制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、要求暫停或擱置我們的一項或多項臨床試驗、監管機構未能批准我們的候選藥物上市、延遲、暫停或撤回批准、吊銷執照、沒收或召回候選藥物、經營限制和刑事起訴，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們還可能遇到以下問題：
我們的候選產品，如果得到相關監管機構的批准，可能需要大量商業供應才能滿足市場需求。在這些情況下，我們可能需要在初始生產水平的基礎上增加或「擴大」生產過程。如果我們未能在內部或與第三方合作開發足夠的生產能力和經驗，被推遲這樣做，或者未能經濟地或以合理的規模或數量，或按照GMP生產我們的候選產品，或者如果這種規模擴大的成本在經濟上不可行，我們的開發計劃和任何批准產品的商業化都將受到重大不利影響，我們可能無法生產足夠數量的候選產品，滿足未來需求，我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景可能會受到重大不利影響。
我們候選產品的最佳供體和生產參數尚未明確確定，這可能會阻礙我們優化候選產品或解決可能出現的任何安全性或有效性問題的能力。
如果我們的任何臨床試驗顯示我們的任何候選產品的安全性或有效性存在問題，可能需要修改捐贈者選擇標準或製造工藝來解決這些問題。或者，我們可以選擇修改製造工藝，以努力提高工藝的效率或候選產品的功效。然而，儘管確定最佳供體和製造參數的研究仍在進行中，但目前我們還沒有完全表徵或確定供體特徵和製造工藝參數如何影響我們的工程NK細胞產品候選的體外和動物療效研究的最佳細胞殺傷能力，或者這種效力差異如何轉化爲在人類臨床試驗中可以看到的療效，包括實現有意義的臨床反應的患者的比例，以及任何此類臨床反應的持續時間。因此，我們根據這些參數改進我們的製造流程或產品效力、安全性或有效性的能力是有限的，可能需要大量的試驗和錯誤，這可能會導致我們產生巨大的成本，或者可能導致我們候選產品的臨床開發和最終商業化的顯著延遲。我們將繼續努力，更好地爲我們的候選產品確定最佳的施主和製造參數。我們正在努力擴大和優化我們整個平台的製造流程。如果我們不能爲我們當前、計劃或未來的臨床試驗生產足夠的候選產品，可能會推遲臨床開發和潛在的最終商業化，因此我們可能會受到實質性的損害。
我們依賴第三方來存儲我們的CAR Nk細胞、病毒載體、NKSTim的主細胞庫和工作細胞庫，任何損壞或損失都會導致更換延遲，我們的業務可能會受到影響。
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CAR Nk細胞、病毒載體以及NKSTim的主細胞庫和工作細胞庫儲存在第三方生物儲存庫的冰櫃中，也將儲存在我們生產設施的冰櫃中。如果這些材料在這些設施中受損，包括這些冰櫃或我們的備用電力系統的損失或故障，以及火災、停電或其他自然災害的損壞，我們將需要建立替代CAR Nk細胞、病毒載體以及NKSTim的主和工作細胞庫，這將影響臨床供應並推遲我們患者的治療。如果我們無法建立替代材料，我們可能會爲治療延遲的患者承擔大量額外費用和責任，我們的業務可能會受到影響。
我們尚未開發出一種經過驗證的方法來冷凍和解凍商業規模大量的CAR Nk細胞，我們認爲這是儲存和分銷我們的CAR Nk細胞候選產品所需的。
我們還沒有證明，可以少量冷凍和解凍的汽車NK細胞也可以在商業規模的數量中進行冷凍和解凍，而不會造成損害，以經濟高效的方式，並且不會隨着時間的推移而降解。我們可能不僅在開發大規模使用的冷凍和解凍方法方面遇到困難，而且在獲得在治療中使用這種方法所需的監管批准方面也可能遇到困難。如果我們無法出於運輸目的凍結汽車NK細胞，我們促進候選產品的採用和標準化以及通過集中我們的生產設施實現規模經濟的能力將受到限制。即使我們能夠成功地大量冷凍和解凍汽車NK細胞，我們仍然需要發展一個具有成本效益和可靠的配送和物流網絡，這可能是我們無法實現的。由於這些和其他原因，我們可能無法大規模或以成本效益的方式將CAR NK細胞商業化。如果發現這樣的候選產品不穩定，我們將被要求進行更頻繁的生產運行，這可能會導致我們產生大量額外費用。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院公司的許可協議。如果終止，我們可能會失去對支持我們Nk細胞工程平台的關鍵組件的權利。
2016年8月，我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院公司(「許可方」)簽訂了許可協議。根據這一許可，許可方向我們授予了與治療領域中NK細胞技術相關的特定專利和專利申請的全球獨家、承擔版稅、可再許可的許可。我們依賴本許可證向我們提供的某些權利和專有技術來生產和開發我們的某些候選產品，如NKX019、NKX101和NKX070。我們向許可人支付個位數的版稅、專利費、許可證維護費和里程碑付款。許可協議的期限延長至許可人許可給我們的最後一項專利權到期，目前預計將在2039年左右到期。許可人可以在發生某些事件時終止許可協議，例如我們的重大違約未被糾正、我們的業務終止或我們的破產、清算或接管。如果許可方終止或縮小許可協議，我們可能會失去對我們的候選產品(包括NKX019、NKX101和NKX070)的開發或生產可能是重要的或必要的知識產權的使用，這可能會阻礙或阻止我們成功地將這些候選產品商業化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
此外，我們與許可方的許可協議是特定領域的，並已在治療學領域授予我們。本許可協議允許許可人實踐許可權利，並允許非營利性學術第三方出於特定學術目的實踐許可權利。此外，我們從中許可某些專利和專利申請的許可人專利家族之一包含許可人已向至少一個第三方許可的其他某些專利和專利申請。儘管授權給至少一個第三方的專利和專利申請不應與我們許可的專利和專利申請重疊，但可能存在無意中發生重疊的風險，因此可能需要花費資源來解決任何此類重疊問題，並防止其他被許可人在我們許可的專利權下執業。如果發生上述任何一種情況，可能會推遲我們候選產品的開發和商業化，進而可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
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如果我們獲得的任何專利保護不夠有力，我們的競爭對手可以開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術。
細胞治療市場競爭激烈，技術變化迅速。我們的成功在很大程度上取決於我們在這些領域使用的技術和產品的開發和保護方面保持競爭地位的能力，以及在美國和其他國家就我們的候選產品和技術獲得和保持專利保護的能力。我們已經尋求並打算尋求通過在美國和國外提交與我們的候選產品和技術相關的專利申請來保護我們的專利地位，這些對我們的業務至關重要。如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能受到重大不利影響，因爲第三方可能能夠製造、使用或銷售與我們大致相同的產品和技術，而不會產生我們已產生的巨額開發和許可成本。這反過來又會對我們在市場上的競爭能力造成重大不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位通常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，並且近年來一直是許多訴訟的對象。因此，我們專利權的發放、範圍、有效性、可轉讓性、期限和商業價值具有高度不確定性。我們正在進行的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品或有效阻止其他人將有競爭力的技術和候選產品商業化的專利。
專利起訴過程昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、執行或許可所有必要或理想的專利申請。我們還可能無法識別我們研發成果中的可專利方面，或者一旦獲得專利保護爲時已晚，我們可能會識別我們研發成果中的可專利方面。
專利申請中的權利要求範圍在專利發佈前可以大幅縮小，專利中的權利要求範圍在發佈後可以重新解釋。即使我們許可或擁有的專利申請確實作爲專利發佈，它們的發佈形式也可能不會爲我們提供任何有意義的保護、防止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式爲我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代產品來規避我們的專利。
因侵犯、盜用或以其他方式侵犯第三方知識產權或參與不正當競爭而對我們提出的索賠將是昂貴和耗時的，並可能阻礙或延遲我們成功開發或商業化我們的候選產品。
我們的成功在一定程度上取決於我們開發、製造和營銷我們的技術以及在不侵犯第三方專有權的情況下使用我們的技術的能力。我們、我們的許可人或我們的合作者可能會受到第三方索賠的影響，這可能會導致我們承擔巨額辯護費用，這些索賠如果成功，可能會要求我們支付巨額損害賠償和/或限制我們將候選產品商業化的能力，如果我們、我們的許可人或我們的合作者被發現侵犯了第三方的知識產權。
我們了解可能與我們開發候選產品的領域相關的第三方專利和專利申請。例如，根據CRISPR協議，我們正在合作設計和推進某些基因編輯Nk細胞療法，並已獲得CRISPR對某些CRISPR-Cas9基因編輯靶點的許可，這些靶點可以被工程改造成我們自己的Nk細胞療法。第三方可以斷言CRISPR對某些CRISPR-Cas9技術不擁有權利，或者可以斷言並且過去曾斷言CVC集團對某些CRISPR-Cas9技術不擁有權利，包括CVC集團一些專利的發明人權和所有權，或者此類權利是有限的。第三方可以根據我們或我們合作者的基於CRISPR-Cas9的活動（包括基因編輯NK細胞療法的商業化），尋求針對我們或我們的合作者主張其已頒發的與CRISPR-Cas9技術相關的專利。
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此外，隨着我們行業的擴張和更多專利的頒發，可能會有與我們的候選產品和技術相關的專利頒發給第三方，而我們並不知道，或者我們可能需要挑戰才能繼續目前預期的運營，這一風險增加了。因此，我們的技術和我們商業化的任何未來產品可能會被指控侵犯專利權或第三方的其他專有權利，這可能需要代價高昂的訴訟，如果我們未能成功對抗此類訴訟，可能會導致我們支付巨額損害賠償金和/或限制我們將候選產品商業化的能力。在許多國家/地區，包括美國和許多歐洲國家/地區，已頒發的專利有權被推定爲有效，而聲稱我們的技術或我們的任何候選產品的其他人持有的已頒發專利可能會限制我們的運營自由，包括我們將候選產品商業化的能力，除非和直到這些專利到期，或者如果我們沒有獲得實施所聲稱的發明的許可證或其他權利，則這些專利在適用司法管轄區的法院被宣佈無效或不可強制執行。我們可能決定在美國專利商標局和其他類似的外國司法管轄區提起復審、各方間審查和其他授權後訴訟(例如，異議)，包括質疑可能與我們正在開發的候選產品和技術領域相關的第三方專利的有效性。這類程序可能不可預測且耗時，並可能分散管理人員的注意力和財政資源。
我們僱用曾在其他生物技術或製藥公司工作的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。因此，我們可能會聲稱這些員工或我們使用或披露了其前僱主的商業祕密或其他專有信息。
第三方可能會威脅或發起訴訟或其他法律程序，指控我們侵犯了他們的專利、商業祕密、商標或其他知識產權。訴訟可能需要通過確定第三方專有權的範圍、可執行性和有效性來爲自己辯護，或確立我們的專有權。無論我們侵犯專利或其他知識產權的任何此類主張是否有根據，此類主張都可能耗時、分散管理層的注意力和財政資源，並且評估和辯護的成本高昂。
任何此類訴訟的結果難以預測，可能要求我們停止處理某些條件，獲得許可或修改我們的候選產品或技術，同時開發非侵權替代品，或可能導致巨額和解成本。訴訟可能涉及大量侵權損害賠償（如果法院認定侵權是故意的，我們可能會被勒令支付三倍的損害賠償金和專利所有人的律師費），法院可能禁止我們銷售我們的候選產品，或要求我們從第三方取得許可，而第三方不需要以商業上合理的價格或根本不需要這樣做。如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的版稅、前期費用或里程碑費用，或授予我們候選產品或技術的知識產權交叉許可。我們還可能需要重新設計我們的候選產品或技術，使其不侵犯第三方知識產權，這可能是不可能的，或可能需要大量的金錢支出和時間，在此期間，我們的候選產品可能無法用於製造、使用或銷售。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或有效期，這可能對我們開發、生產和銷售候選產品的能力產生重大不利影響。
生物技術行業發佈和申請了許多專利，我們可能不知道其他人持有的與我們業務相關的專利或專利申請。我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括但不限於相關專利的識別、相關專利權利要求範圍的分析或相關專利到期的確定，是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經確定了每三分之一--在美國和其他地方與我們候選產品在任何司法管轄區的開發和商業化相關或必要的方專利和待決申請。
例如，美國和許多國際司法管轄區的專利申請通常在某些優先權文件提交後18個月才發表(或在某些情況下，直到它們作爲專利發佈才發表)，而科學文獻中的出版物往往落後於實際發現。因此，我們不能確定其他公司沒有就我們的技術或我們預期的技術提交專利申請或公開披露。第三方可能已經提交，並可能在未來提交針對我們的候選產品或類似於我們或我們許可方的技術的專利申請。任何此類專利申請的優先日期可能早於我們的專利申請或專利，或我們許可人的專利申請，這可能進一步要求我們獲得針對此類技術的專利的權利。在某些情況下，如果第三方已提交此類專利申請，則可由任何此類第三方或由美國專利商標局本身在美國發起干涉程序，以確定誰最先發明瞭我們的申請或已頒發專利的權利要求中所述的任何主題。
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此外，在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待定申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，我們可能會錯誤地確定我們的候選產品或技術不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或其他地方任何我們認爲相關的專利的到期日的確定也可能是不正確的。專利法律和法規的變化也可能影響我們認爲相關的在美國或其他地方的任何專利的到期日期。如果我們不能正確識別或解釋相關專利或其到期日期，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付金錢損害賠償外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們的候選產品商業化。我們還可能被迫嘗試以不再侵犯第三方知識產權的方式重新設計我們的候選產品或技術。這些活動中的任何一項，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們候選產品的開發和商業化上。
我們對當前和未來候選產品和技術的開發和商業化權利部分受他人授予我們的許可條款和條件的約束。
我們是與第三方簽訂的各種知識產權許可協議的一方，並預計未來將簽訂更多許可協議。這些許可協議使我們能夠從第三方獲得某些權利和專有技術，用於生產和開發我們當前和未來的候選產品，包括NKX 019、NKX 101和NKX 070。然而，這些許可可能不提供在所有相關使用領域以及我們未來選擇開發或商業化我們的技術和候選產品的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證中包含的地區開發和商業化有競爭力的產品。
我們還與學術和非營利機構的科學家合作，以獲取我們無法獲得的技術和材料。儘管管理這些合作的協議可能包括就機構在這些合作過程中創造的任何發明的權利進行獨家許可談判的選項，但我們可能無法與機構達成獨家許可的最終協議。
我們還已經並可能在未來與商業實體簽訂合作或許可協議，以獲取我們無法獲得的技術和材料。我們與此類實體的協議可能會提供對我們候選產品的發現、開發或商業化有用的技術的許可證。在某些情況下，這些許可證可能是非排他性的。例如，我們與CRISPR達成了一項協議，該協議授予我們最多五個基因編輯靶點的非獨家許可，使我們能夠獨立研究、開發和商業化使用CRISPR基因編輯技術進行基因編輯的NK細胞療法。
此類許可證和其他合同可能與授予人和/或各個第三方就此類許可證和合同的解釋存在分歧。可能出現的任何此類分歧的解決可能會影響我們對相關技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能會抑制我們以具有成本效益的方式利用基礎技術開發和商業化我們的候選產品的能力，這反過來又可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景。
我們現有的許可協議對我們施加了各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險、賠償和其他義務，我們預計未來的許可協議將對我們施加各種義務。在某些情況下，例如嚴重違反條款，我們的許可方可以終止我們的許可協議。如果這些許可被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手可以自由地尋求監管機構批准並營銷與我們的產品基本相同或相同的產品。此外，我們可能會尋求從我們的許可方獲得額外的許可，並且在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可方更有利的方式修改我們現有的許可，包括同意可能使第三方（可能包括我們的競爭對手）能夠獲得對受我們現有許可的部分知識產權的許可的條款。
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此外，我們可能無權控制專利的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護，以及針對我們從第三方獲得許可的技術的專利申請。因此，我們不能確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護將以符合我們最大利益的方式進行。例如，如果我們沒有權利控制專利訴訟和維護針對我們從許可方獲得許可的技術的專利和專利申請，這些許可方可以提交終端免責聲明和/或採取其他可能縮短專利或專利申請期限的行動。如果我們的許可人未能起訴、維護、強制執行和保護這些專利，或者失去這些專利或專利申請的權利，我們已經許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化作爲此類許可權利主體的任何產品候選產品的權利可能會受到損害。此外，我們可能需要向我們的許可人報銷與起訴、維護、執行和辯護我們從他們那裏獲得許可的專利和專利應用程序相關的所有費用。
此外，我們的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可人不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。例如，CRISPR已經從Emmanuelle Charpentier博士那裏獲得了覆蓋CRISPR-Cas9編輯平台技術的各個方面的全球專利組合的某些權利，包括物質的成分和使用方法，包括它們在靶向或切割DNA方面的使用。除了Charpentier博士，這個專利組合還將將權利轉讓給加州大學或維也納大學董事會的發明人命名爲CVC Group，我們將這些人與Charpentier博士一起稱爲CVC Group。因此，CRISPR對保護CRISPR-Cas9核心基因編輯技術的專利權擁有非排他性或共同排他性的權利。如果其他第三方擁有我們授權的專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會損害我們的競爭地位和我們的業務。
專利期限可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位，並且我們的專利到期可能會使我們面臨更激烈的競爭。*
截至2024年6月30日，分配給我們、與他人共同擁有或許可給我們的專利組合包括在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區已頒發的專利，以及我們的平台、NKX019、NKX101和NKX070專利系列在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區待決的專利申請。我們的已頒發專利組合，不包括未決的專利申請，估計到期日在2024年至2041年之間。我們的投資組合，包括已頒發的專利，以及包括作爲專利頒發的待決申請，或用於建立作爲專利頒發的非臨時專利申請，預計將在2024至2045年間到期。例如，我們許可的專利組合中與我們的NKSTIm相關的物質組成權利要求預計將於2024年第四季度到期。我們計劃提交更多的專利申請，這可能會進一步增加對NKX019、NKX101和NKX070候選產品的某些用途的獨家市場保護。然而，我們不能保證我們將能夠爲這些或其他候選產品申請或獲得額外的專利保護。
專利有效期可能會因多種因素而縮短或延長，包括最終免責聲明、專利期限調整、補充保護證書和專利期限延長。專利期限延長和補充保護證書等可能會受到監管過程的影響，並且可能不會顯着延長專利期限。由於不遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，或者法規或法律的變化，我們的專利保護也可能會減少或取消。此外，如果我們未能申請適用的專利期限延長或調整，我們執行授予的專利權的時間將更加有限。
考慮到候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限，如果有的話，還將在我們擁有或將獲得專利權的其他國家/地區尋求延長專利期限。在美國，1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許在專利正常到期後延長最多五年；條件是專利自藥品批准之日起14年以上不能強制執行，這僅限於批准的適應症(或在延長期間批准的任何其他適應症)。此外，每個批准的產品只能延長一項專利，只有那些針對批准的產品、使用方法或製造方法的權利要求才可以延長。然而，包括美國FDA和美國專利商標局(USPTO)在內的適用當局以及其他國家/地區的任何同等監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或可能批准比我們要求的更有限的延期。如果我們負責專利訴訟和向我們授權的專利權的維護，我們可能會對適用的專利所有者承擔責任。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品和技術的專利和專利申請，我們可能無法阻止競爭對手銷售與我們候選產品相同或相似的產品。此外，其他商業化的產品與我們的相似或相同，我們的競爭對手可能能夠利用我們在開發和臨床試驗方面的投資，通過參考我們的臨床和臨床前數據和
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提前推出產品，這可能會加劇我們候選產品的競爭，並對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
即使在發佈之後，我們擁有和正在授權的專利也可能會受到挑戰，如果成功，可能會導致部分或完全專利權喪失，這可能會對我們保護競爭地位的能力產生重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利，即使在頒發之後，也可能在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。第三方挑戰可能會導致排他性的喪失或我們的專利主張被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者可能會限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。
即使我們的專利被確定爲有效和可強制執行的，它們也可能沒有得到足夠廣泛的解釋，以防止其他公司銷售與我們類似的產品或圍繞我們的專利進行設計。
授予後程序，例如美國的雙方審查、授予後審查和單方面複審，或類似程序（例如，在外國司法管轄區提出異議），未來可能會提出，儘管我們計劃像所有法律訴訟一樣大力保護我們的知識產權，但無法保證結果，而且，無論第三方質疑的優點如何，此類訴訟都是耗時且昂貴的。由於此類訴訟，我們在相關專利下的權利可能會被縮小或失去，在此類訴訟過程中，我們可能會產生巨額成本，我們管理層的時間和注意力可能會被轉移到我們候選產品的開發和商業化上。此前，一個或多個第三方針對我們投資組合中的某些許可專利提出了單方面複審，並以修改後的形式保留每項複審專利的權利主張。
我們可能無法有效地監管未經授權使用我們的知識產權並針對侵權行爲執行我們的知識產權，並可能因提起與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序而招致巨額費用。
監控對我們知識產權的未經授權使用是困難的，而且成本高昂。我們不時審查競爭對手的產品是否可能侵犯我們的權利。我們可能無法檢測到未經授權使用我們的知識產權，或採取適當措施強制執行我們的知識產權。任何無法有意義地監控未經授權使用我們知識產權的行爲都可能導致競爭對手提供包含我們候選產品或服務功能的產品，這反過來又可能減少對我們產品的需求。
當我們確定成功的結果是可能的，並可能導致知識產權的價值增加時，我們也可能不時尋求對侵權者強制執行我們的知識產權。
如果我們選擇向某一方強制執行我們的專利權，該方可以反訴我們的專利無效和/或不可強制執行。被告可以通過專利審判和上訴委員會(「PTAB」)的訴訟程序挑戰我們的專利，包括各方之間的訴訟和授予專利後的審查。挑戰專利的訴訟程序也在國際上可用，例如，包括反對程序和無效訴訟。在美國的專利訴訟中，聲稱無效和/或不可執行性和PTAB挑戰的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、缺乏書面描述或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性聲明。第三方也可以向PTAB提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。
此外，此類訴訟和訴訟費用高昂，即使我們成功地制止了對此類專利的侵犯，也會耗費時間和資源，轉移管理人員和科學人員的注意力。訴訟本身是不可預測的，並且存在法院將裁定這些專利無效的風險，並且我們無權阻止另一方使用這些發明。此外，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因爲他們擁有更多的資源。還有一種風險，即即使這些專利的有效性得到維持，法院也會以該另一方的活動沒有侵犯我們的知識產權爲理由而拒絕阻止另一方。
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還可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，則可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。最後，任何訴訟的發起和持續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。
我們不會尋求在全球所有司法管轄區保護我們的知識產權，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
我們擁有多項國際專利和專利申請，並預計將繼續在我們打算開展業務的許多重要市場尋求專利保護。然而，在世界各地所有國家提交、起訴和捍衛與我們的候選產品和技術相關的專利，包括我們所有正在許可的專利權，成本將高得令人望而卻步。我們最終必須逐個國家尋求專利保護，這是一個昂貴且耗時的過程，結果不確定。因此，我們可能會選擇不在某些國家尋求專利保護，並且我們不會在這些國家享受專利保護的好處。
此外，美國以外的某些國家的知識產權保護可能不如美國廣泛。因此，即使我們追求並獲得特定外國司法管轄區頒發的專利，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區利用專有技術，或者在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們專有技術製造的產品。此類產品可能會與我們的產品競爭，我們的專利權或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。如果此類競爭產品出現在我們無法行使知識產權來對抗它們的司法管轄區，我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景可能會受到重大不利影響。
美國專利法或其他司法管轄區專利法的變化可能會降低我們獲得專利的能力的確定性，並總體上降低專利的價值，從而削弱我們保護當前和任何未來候選產品的能力。
美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院已經並可能繼續對美國專利法的解釋方式做出改變。例如，近年來，美國最高法院修改了USPTO在授予專利時使用的一些測試，這可能會降低我們獲得專利的可能性，並增加我們獲得或許可的任何專利受到挑戰的可能性。同樣，國際法院已經並可能繼續改變各自司法管轄區專利法的解釋方式。這些變化可能會對我們的專利權和我們獲得已發佈專利的能力產生重大不利影響。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。例如，2011年頒佈的《Leahy-Smith美國發明法》(「美國發明法」)對美國專利法進行了多項重大修改。根據《美國發明法》對專利法的許多實質性修改於2013年3月生效。例如，2013年3月，美國從「先發明」的專利制度過渡到專利制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人有權獲得一項發明的專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明的。《美國發明法》還包括了一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式和對已頒發專利的質疑方式，例如允許在專利起訴期間第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及授予後可被第三方用來攻擊已頒發專利有效性的新的授予後行政訴訟，包括授予後審查、當事各方之間的審查和派生程序。美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和/或成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，聯邦巡迴法院和美國最高法院近年來對多起專利案件做出了裁決，縮小了某些情況下可用的專利保護的範圍並限制了其期限，或者在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性之外，這種事件的組合還對專利一旦獲得的價值產生了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們獲得新專利或執行我們擁有、已許可或可能獲得的專利的能力。未來。
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同樣，其他國家或司法管轄區專利法律和法規的變化、執行這些法律和法規的政府機構的變化或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化可能會削弱我們獲得新專利或執行我們擁有或已授權或未來可能獲得的專利的能力，這反過來可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。例如，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲，新的統一專利制度於2023年6月1日生效，這將對歐洲專利產生重大影響，包括在引入這種制度之前授予的專利。在單一專利制度下，一旦授予專利，歐洲專利申請將可以選擇成爲單一專利，這將受到單一專利法院(「UPC」)的管轄。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，也沒有它可能做出的任何決定，這增加了任何訴訟的不確定性。在七年過渡期內，只要沒有向UPC提起訴訟，專利權人可以通過申請退出UPC的管轄權，將專利、專利申請和補充保護證書(「SPC」)從UPC的管轄權中移除。這種「選擇退出」的專利將作爲國家專利保留或在UPC國家發行。UPC管轄下的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會在所有批准UPC協議的國家中使專利無效。我們不能肯定地預測任何潛在變化的長期影響。
我們可能無法從員工和承包商處獲得或執行知識產權轉讓。
雖然我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的員工和承包商簽署將該等知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視爲自己的知識產權的各方簽署可執行的協議。此外，我們的轉讓協議可能無法自動執行或可能被違反，我們可能被迫提出或辯護索賠，以確定我們視爲我們的知識產權的所有權，我們可能無法在此類索賠中勝訴。如果我們未能提出或抗辯任何此類索賠，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權。有關結果可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。即使我們成功地爲這些索賠進行抗辯，訴訟也可能導致大量成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
如果我們不能充分防止商業祕密和其他專有信息的泄露，我們的技術和候選產品的價值可能會大幅降低。
商業祕密很難保護。我們依靠商業祕密來保護我們的專有信息和技術，特別是在我們認爲專利保護不合適或不能獲得的情況下，或者在此類專利難以執行的情況下。我們在一定程度上依賴與員工、顧問、承包商、合作伙伴、科學合作者和其他顧問簽訂的保密協議來保護我們的商業祕密和其他專有信息。我們不能保證我們已經與可能獲得我們專有信息或技術的每一方簽訂了此類協議，也不能保證即使這些協議已經存在，也不會被規避。這些協議可能無法有效防止披露專有信息或技術，也可能無法在未經授權披露此類信息或技術的情況下提供適當的補救措施。此外，其他人可能獨立發現我們的商業祕密和專有信息，在這種情況下，我們可能無權阻止他們利用此類商業祕密或專有信息與我們競爭。執行和確定我們專有權的範圍可能需要昂貴和耗時的訴訟，如果不能獲得或維持商業祕密保護，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
美國政府可以選擇對政府資助的研究開發的技術行使某些權利，這可能會消除我們對此類技術的獨家使用，或者要求我們以我們認爲次優的方式將候選產品商業化。
根據1980年的貝赫-多爾法案，美國政府對我們的一些許可專利(包括美國專利號7,435,596、8,026,097、11,673,937和某些相關的美國專利申請)擁有某些權利。在政府資助的研究下開發的某些技術的這些權利包括，例如，將這些發明用於政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷、付費的許可證。此外，如果美國政府認定：(I)沒有采取足夠的步驟將發明商業化；(Ii)政府有必要採取行動滿足公共衛生或安全需求；(Iii)政府有必要採取行動滿足聯邦法規對公衆使用的要求；或(Iv)除非國內製造不可行，否則專利產品必須在美國大量製造的一般要求沒有得到滿足或放棄，美國政府可能會行使某些「進行權」，要求我們向第三方授予此類發明的獨家許可。
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如果我們未能向政府披露此類技術的發明並且未能在規定期限內提交知識產權註冊申請，美國政府也有權獲得此類技術的所有權。此外，美國政府可以在任何未在規定期限內提交專利申請的國家獲得專利權。如果我們現在或將來擁有或許可的任何知識產權是通過使用美國政府資金產生的，則《Bayh-Dole法案》的這些條款可能適用。
政府資助的計劃下產生的知識產權也需要遵守某些報告要求。此外，美國政府要求體現任何這些發明或通過使用任何這些發明生產的任何產品基本上在美國製造，除非國內製造不可行或該要求被放棄。如果我們無法獲得提供基礎研究資金的政府機構的豁免，我們與非美國產品製造商就與此類知識產權相關的產品簽訂合同的能力可能會受到限制。
美國政府對我們擁有或在候選產品的開發和商業化中使用的技術行使上述任何權利可能會阻止我們獨家使用此類技術，或者可能導致我們在候選產品的商業化中產生額外費用。上述任何情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
與商業化相關的風險
如果我們的任何候選產品被批准用於營銷和商業化，而我們沒有在內部或從第三方開發或確保營銷、銷售和分銷能力，我們將無法成功地將此類產品商業化，也可能無法產生產品收入。
我們目前在銷售、營銷或分銷方面的專業知識有限。我們將需要發展內部銷售、營銷和分銷能力和基礎設施，以便將任何獲得FDA或其他監管機構批准的候選產品商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與第三方建立合作伙伴關係來執行這些服務。如果我們決定直接營銷任何經批准的產品，我們將需要投入大量的財務和管理資源來發展一支具有技術專長和支持分銷、管理和合規能力的營銷和銷售隊伍。如果我們依賴第三方來營銷產品或決定與合作伙伴共同推廣產品，我們將需要與第三方建立和維護營銷和分銷安排，並且不能保證我們能夠以可接受的條款或根本不能保證達成此類安排。在達成第三方營銷或分銷安排時，我們收到的任何產品收入將取決於第三方的努力，我們不能向您保證，這些第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或成功地獲得市場對任何批准的產品的接受。如果我們不能成功地將未來批准的任何產品商業化，無論是我們自己還是通過第三方，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景都可能受到重大不利影響。
如果獲得批准，我們的候選產品（包括NKX 019）在批准後可能會受到監管限制。
候選產品（如果有的話）獲得批准後，我們必須遵守有關生物產品製造、標籤、營銷、分銷和推廣的全面政府法規。我們必須遵守FDA的標籤協議，該協議禁止推廣「標籤外使用」。我們可能無法獲得成功商業化我們的產品（包括NKX 019或其他正在開發的候選產品）所需或理想的標籤聲明。
FDA和外國監管機構可以對已批准產品的使用實施重大限制，包括可能將其使用限制在有限的臨床中心以及通過產品標籤，以及與此類已批准產品相關的廣告、促銷和分銷活動。FDA或外國監管機構還可以以批准後臨床試驗、患者監測或測試的執行爲條件，這可能既耗時又昂貴。如果此類上市後試驗的結果不令人滿意，FDA或此類外國監管機構可能會撤回營銷授權，或者可能以我們或我們的合作伙伴的承諾爲條件繼續營銷，這些承諾可能會昂貴和/或耗時。
此外，如果我們或其他人在我們的任何產品上市後發現副作用，如果我們的產品在批准後未能保持持續可接受的安全性，如果在監管批准後出現製造問題，或者如果我們、我們的製造商或我們的合作伙伴未能遵守監管要求，包括上述要求，我們或我們的合作伙伴可能會受到以下限制：
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這些處罰中的任何一項或組合可能會阻止我們實現或維持受影響產品的市場接受度，或者可能大幅增加將此類產品商業化的成本和費用，這反過來又可能推遲或阻止我們從銷售此類產品中產生任何收入或利潤，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。此外，第三方付款人可能會對可能管理我們產品的中心和人員施加限制，包括但不限於要求在此類中心報銷我們產品的使用之前獲得第三方認證，這可能會對我們潛在的商業成功產生重大不利影響，並導致市場接受度減慢。
如果獲得批准，我們候選產品的市場機會可能會受到限制，如果此類市場機會小於我們的預期，我們的收入可能會受到重大不利影響，我們的業務可能會受到影響。*
我們的初步臨床試驗一直在評估NKX019和NKX101在以前接受過其他抗癌療法治療的復發/難治患者中的作用。我們正在啓動一項臨床試驗，以評估NKX019在難治性LN患者中的應用。目前我們還不知道NKX019或NKX101或我們的任何候選產品在人類身上是否安全使用，或者它們是否會顯示出任何抗癌或自身免疫活性。如果活性足夠，我們最初可能會尋求批准我們開發的任何候選產品，作爲對接受過一種或多種先前治療的患者的治療。根據我們在初始臨床試驗中注意到的活動，我們計劃在不太嚴重的預治療人群中進行更多的臨床試驗，以擴大我們的候選產品在更廣泛的患者群體中的使用，並增加市場機會。然而，不能保證我們開發的候選產品即使被批准用於較晚的治療，也會被批准用於較早的治療，在獲得任何此類批准之前，我們將不得不進行額外的臨床試驗。
患有我們針對的特定疾病的患者數量可能會低於預期。此外，我們當前項目或未來候選產品的潛在可解決患者群體可能會受到限制。我們候選產品的潛在可解決患者群體只是估計值。這些估計可能被證明是不正確的，美國和其他地方潛在患者的估計數量可能低於預期。也可能是，此類患者可能無法接受我們候選產品的治療，或者由於各種原因（包括其他正在批准的藥物），患者可能變得越來越難以識別和接觸，其中任何一種原因都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
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我們的任何候選產品的商業成功將取決於該候選產品被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。
我們的候選產品可能不會在商業上取得成功。即使獲得了美國FDA和其他國際監管機構的必要批准，我們候選產品的商業成功將部分取決於醫生、患者和醫療保健支付者對細胞治療產品的接受程度，特別是我們候選產品的醫療必要性、成本效益和安全性。醫生、患者、醫療支付者和醫療界的其他人可能不接受我們商業化的任何產品。如果這些產品沒有達到足夠的接受程度，我們可能不會產生重大的產品收入，也可能無法盈利。細胞治療產品的市場接受程度，特別是我們的候選產品，如果批准商業銷售，將取決於幾個因素，包括：
即使候選產品在臨床前研究和臨床試驗中顯示出良好的療效和安全性，在產品上市之前，市場對產品的接受度將不會完全了解。我們的候選產品可能無法獲得廣泛的市場認可。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或延遲產品的上市批准。我們無法預測未來的立法或行政行動可能引起的政府監管的可能性、性質或程度，無論是在美國或國外。如果我們行動緩慢或無法適應現有要求的變化或採納新要求或政策，或未能維持監管合規，我們可能會失去我們可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。
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新批產品的投保範圍及報銷狀況尚不確定。未能爲我們的候選產品獲得或維持足夠的覆蓋範圍和報銷（如獲得批准），可能會限制我們營銷該等產品和產生產品收入的能力。
我們預計，當我們的一種候選細胞治療產品獲得監管部門的批准時，一次給藥的成本將是巨大的。我們預計，考慮到總體成本，我們的細胞治療產品可能會有很大的共同承擔，政府和私人支付者的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，我們產品的銷售，如果獲得批准，將在很大程度上取決於國內和國際上我們候選產品的成本將在多大程度上得到政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人的報銷。第三方付款人的承保範圍和補償可能取決於幾個因素，包括第三方付款人確定產品的使用是(I)其健康計劃下的承保福利，(Ii)安全、有效和醫療必要的，(Iii)適合特定患者的，(Iv)具有成本效益的，以及(V)既不是試驗性的也不是研究性的。
從第三方支付方獲得產品的承保和報銷是一個耗時且成本高昂的過程，可能需要我們向支付方提供支持性的科學、臨床和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據以獲得有關承保範圍和報銷的認可。如果無法提供保險和報銷，或僅在有限的水平上提供，我們可能無法成功地將候選產品商業化。即使提供保險，批准的償還金額可能不足以實現我們的投資的足夠回報。
與新批准的藥品的第三方覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，第三方付款人，包括聯邦醫療保險和醫療補助等政府付款人，在決定新藥和生物製品的承保和報銷範圍方面發揮着重要作用。醫療保險和醫療補助越來越多地被用作制定私人支付者和政府支付者的覆蓋範圍和補償政策的模式。目前，很少有細胞治療產品獲得醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)的覆蓋和報銷，CMS是負責管理醫療保險的機構。很難預測包括CMS在內的第三方將就像我們這樣的根本性新產品的覆蓋範圍和補償做出什麼決定，因爲對於這些類型的藥物產品，沒有既定的議定書和先例。此外，其他國家的報銷機構，如歐洲的報銷機構，可能比CMS更保守。
接受公司資金支持的第三方患者援助計劃，包括共同支付援助計劃，已經成爲政府和監管機構加強審查的對象。政府執法機構對製藥公司的產品和患者援助計劃表現出越來越大的興趣，包括報銷支持服務，以及對這些計劃的一些調查，這些計劃涉及使用這些計劃推廣品牌醫藥產品，而不是其他成本較低的替代產品，已導致重大的民事和刑事和解。雖然共同支付援助計劃在該行業很常見，但美國衛生與公衆服務部監察長辦公室的立場是，此類計劃可能違反反回扣法規。很難預測新的立法或監管行動是否會限制共同支付援助計劃，如果這些共同支付援助計劃被削減，患者將更難獲得成本更高的治療，獲得市場接受的可能性也更小。
在美國以外，國際業務因國家而異，並受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，而歐洲國家、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視可能會給我們帶來定價壓力。在許多國家，作爲國家衛生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在美國以外的許多縣，在產品獲得批准後，也可能需要相當長的時間來確保此類產品的定價和報銷。一般來說，這種制度下的藥品價格比美國低得多。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的產品收入。
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此外，美國和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會限制我們的產品候選產品的承保範圍和報銷水平。付款人越來越多地考慮將新指標作爲報銷率的基礎，例如平均銷售價格、平均製造商價格和實際採購成本。基於其中一些指標的現有報銷數據相對有限，儘管某些州已經開始調查採購成本數據，以設定醫療補助報銷率，CMS已開始至少每月公開提供藥房全國平均藥品採購成本和全國平均零售價格數據。因此，可能很難預測這些不斷變化的報銷指標對付款人覆蓋我們或我們的合作伙伴能夠商業化的候選產品的意願的影響。此外，大多數第三方付款人目前需要對批准的細胞治療藥物進行額外的認證，這限制了可以管理藥物的中心，我們正在開發的候選產品也可能受到類似的限制。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、醫療保健組織越來越大的影響力以及額外的法律變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本，特別是處方藥和外科手術的下行壓力已經變得很大。因此，像我們這樣的新藥產品的准入門檻越來越高。
醫療改革倡議和其他行政和立法建議可能會損害我們的業務。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，已經發生了一系列立法和監管變化，以及對醫療保健系統提出的變化，這些變化可能會影響我們的運營業績。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療保健成本的舉措。例如，2010年3月，經《醫療保健和教育和解法案》（「ACA」）修訂的《患者保護和平價醫療法案》頒佈，其中包括顯着改變政府和私人支付者醫療保健融資方式的措施。《反興奮劑法案》中對製藥和生物技術行業具有重要意義的條款包括以下內容：
自頒佈以來，ACA的某些方面一直面臨立法、司法和行政方面的挑戰，包括努力廢除或取代全部或部分ACA。雖然國會還沒有通過全面的廢除立法，但兩項影響ACA實施的法案已經簽署成爲法律。2017年的減稅和就業法案包括一項條款，從2019年1月1日起廢除ACA對未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的某些個人的基於稅收的分擔責任支付，通常被稱爲「個人強制令」，以及2018年的兩黨預算法案(BBA)等，修訂ACA，將參與Medicare D部分的製藥商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小大多數Medicare藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱爲「甜甜圈洞」。此外，2020年聯邦支出方案取消了ACA規定的對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械稅徵收的「凱迪拉克」稅，並從2021年1月1日起取消了這家醫療保險公司。國會可以繼續考慮其他立法來廢除或取代ACA的某些內容，目前尚不清楚其他挑戰、廢除或取代ACA以及其他醫療改革措施的努力將如何影響我們的業務。
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2018年12月14日，德克薩斯州北區美國地方法院法官裁定，ACA的個人授權部分是ACA的一個重要且不可分割的特徵，因此由於該授權作爲減稅和就業法案的一部分被廢除，ACA的其餘條款也無效。2019年12月18日，第五巡迴法院上訴法院維持了下級法院的裁決，即ACA的個人授權部分違憲，並將案件發回地方法院重新考慮可分割性問題並對ACA條款進行額外分析。此後，2020年3月2日，美國最高法院同意審理此案。該案口頭辯論於2020年11月10日進行。2021年6月17日，美國最高法院駁回了此案，但沒有具體對《ACA》的合憲性做出裁決，認爲原告缺乏提起訴訟的資格。
在最高法院做出裁決之前，發佈了一項行政命令，啓動2021年2月15日至2021年5月15日的特殊登記期，以便通過ACA市場獲得健康保險覆蓋範圍。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現有政策和規則，其中包括重新審查醫療補助示範項目和包括工作要求的豁免計劃，以及爲通過醫療補助或ACA獲得健康保險造成不必要障礙的政策。
自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他聯邦醫療改革措施。例如，根據2011年的《預算控制法案》，除其他事項外，醫療服務提供者每一財政年度的醫療保險支付減幅爲2%，該法案於2013年4月1日生效，根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(「CARE法案」)，由於對該法規的後續立法修訂，該法案將一直有效到2030年。此外，2012年的《美國納稅人救濟法》減少了對幾類醫療服務提供者的醫療保險支付，包括醫院、影像中心和癌症治療中心，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。2015年的《聯邦醫療保險接入和芯片再授權法案》還推出了一項質量支付計劃，根據該計劃，某些醫療保險提供者將根據新的計劃質量標準受到一定的激勵或處罰。2019年開始對Medicare Quality Payment進行支付調整。這些新法律或未來引入的任何其他類似法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客戶以及我們的財務運營產生負面影響。
美國聯邦和州兩級也提出了一些建議，以控制不斷上升的醫療成本，包括藥物治療成本、患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，我們預計新療法的覆蓋範圍和報銷將受到越來越多的限制。例如，包括加利福尼亞州在內的某些州已經實施了州一級的成本控制戰略，這可能會對市場上新上市的高成本藥物的採用產生不利影響。此外，政府對製造商爲其銷售的產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致最近國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃產品的報銷方法。最重要的是，2022年8月16日，《2022年通脹削減法案》(IRA)簽署成爲法律。IRA包括的條款將包括：(I)指示CMS就根據聯邦醫療保險報銷的某些單一來源處方藥的價格進行談判，並通過提供不等於或低於根據法律談判的「最高公平價格」的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費稅；(Ii)根據聯邦醫療保險b部分和聯邦醫療保險D部分的規定，要求藥品製造商向CMS提供回扣，作爲超過通脹的價格上漲的懲罰；(Iii)從2025年開始，將聯邦醫療保險D部分受益人的年度自付藥品費用上限設爲2,000美元，有效地消除了聯邦醫療保險D部分的「甜甜圈洞」；以及(Iv)推遲限制藥房福利經理可以收取的費用的回扣規則。愛爾蘭共和軍還將對在健康保險市場購買保險的個人的增強補貼延長到2025年。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療行業的影響尚不清楚，但我們將繼續評估其潛在影響。在州一級，美國個別州在通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規方面也變得越來越積極，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。2020年12月，美國最高法院一致裁定，聯邦法律不妨礙各州監管藥品福利經理(PBM)和醫療保健和藥品供應鏈的其他成員的能力，這一重要決定可能會導致各州在這一領域做出進一步和更積極的努力。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能引發的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能聘請的任何第三方行動緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或此類第三方無法維持監管合規性，我們的候選產品可能會失去任何可能已獲得的監管批准。
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我們可能無法實現或維持盈利能力。此外，未來的價格管制或定價監管的其他變化或與藥品定價相關的負面宣傳可能會限制我們對藥品的收費金額，這可能會使我們的候選產品（如果獲得批准）在商業上不可行，並對我們以可接受的條款籌集額外資本的能力產生重大不利影響。
在一個司法管轄區獲得並維持我們候選產品的上市批准或商業化並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得我們候選產品的上市批准。
批准程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政審查期不同於或長於美國，包括額外的臨床前研究或臨床試驗，因爲在一個司法管轄區進行的臨床試驗可能不被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能批准在該司法管轄區銷售。在某些情況下，我們打算爲我們的產品收取的價格也需要得到批准。
如果我們在美國境外銷售經批准的產品，我們預計我們將在商業化過程中面臨額外的風險，包括：
我們在這方面沒有經驗。此外，我們可能經營的許多國家都有複雜的監管、稅務、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。上述任何困難如遇，均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及增長前景造成重大不利影響。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客戶的關係將受到適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的影響，這可能會使我們面臨處罰。
這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括，美國聯邦反回扣法規，美國聯邦民事和刑事虛假索賠和民事罰款法律，包括民事虛假索賠法案，經濟和臨床健康衛生信息技術法案，美國醫生支付陽光法案及其實施條例，美國州法律和法規，包括州反回扣和虛假索賠法律，要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和美國聯邦政府頒佈的相關合規指南的法律，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付的款項，要求藥品製造商提交與定價和營銷信息有關的報告的法律和法規、要求藥品銷售代表註冊的法律、管理某些情況下健康信息的隱私和安全的法律以及其他司法管轄區的類似醫療法律和法規，包括詳細說明與醫療保健提供者的互動和向其付款的報告要求。
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識別和阻止不當行爲並不總是可能的，我們爲發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，還將涉及巨額成本。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid或其他國家或司法管轄區的類似計劃，誠信監督和報告義務，以解決有關違規、交還、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務的削減或重組的指控。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外，這可能會影響我們的業務運營能力。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並可能需要大量的人力資源。上述任何一項都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。
我們可能無法遵守不斷變化的全球隱私法。
在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉移、披露、獲取、保護、安全、處置、傳輸和共享敏感信息，包括個人數據、專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們收集的有關臨床試驗參與者的數據以及敏感的第三方數據。我們的數據處理活動可能會使我們承擔衆多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指南、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及管理我們和代表我們處理個人數據的其他義務。
在美國，聯邦、州和地方政府已經頒佈了各種各樣的數據保護和安全法律法規，包括個人數據隱私法、健康信息隱私法、數據泄露通知法和消費者保護法，例如，經2009年《健康信息技術促進經濟和臨床健康法案》(HITECH)修訂的1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)，對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。我們可以從第三方獲取健康信息，包括我們從其獲得臨床試驗數據的研究機構，這些機構受HIPAA(經HITECH修訂)及其實施規則和條例對隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到重大處罰。在州和聯邦兩級都有廣泛的執法機構，可以根據一般的消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會和州總檢察長都可能審查對消費者的隱私和數據安全保護。
州和聯邦兩級也正在制定和審議新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消費者隱私法(CCPA)對承保企業施加了義務。這些義務包括但不限於，在隱私通知中提供具體披露，並向加州居民提供與其個人數據相關的某些權利。CCPA還允許對違規行爲處以法定罰款(每次違規最高可達7500美元)，幷包括對某些數據泄露行爲的私人訴權。儘管臨床試驗數據和健康信息有一些豁免，但CCPA可能會影響我們的業務活動，增加我們的合規成本和潛在責任。此外，於2023年1月1日生效的《加州隱私權法案》(下稱《加州隱私權法案》)擴大了《反海外腐敗法》，包括擴大消費者對某些敏感個人數據的權利。CPRA還創建了新的加州隱私保護局，以實施和執行CCPA和CPRA，這可能會增加合規成本。弗吉尼亞州、猶他州、康涅狄格州和科羅拉多州已經通過了類似的法律，其他州和聯邦政府也提出了類似的法律，這反映了美國傾向於更嚴格的隱私立法的趨勢。這類法律的頒佈可能會有相互衝突的要求，從而使合規具有挑戰性。此外，不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律(包括當前生效的法律和未來的立法)，可能會使我們面臨此類法律的罰款和處罰。還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。
在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，如果我們在歐洲經濟區（「EEA」）進行臨床試驗，我們可能會受到額外隱私法的約束。《一般數據保護法規》（EU）2016/679（「GDPR」）對受GDPR約束的公司提出了一系列廣泛的嚴格要求，包括與處理與可識別個人相關的個人信息以及將此類信息傳輸到歐洲經濟區以外（包括美國）的法律依據有關的要求，向這些個人提供有關個人信息處理的詳細信息，確保個人信息安全，與
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處理個人信息的第三方，回應個人對其個人信息行使權利的請求，向主管國家數據保護機構和受影響的個人報告涉及個人數據的安全違規行爲，任命隱私和數據保護官員，進行數據保護影響評估，以及記錄保存。GDPR大幅增加了我們在任何不遵守規定的情況下可能受到的處罰，包括對某些相對較輕的罪行處以高達1000萬歐元或我們全球年營業額總額的2%的罰款，對較嚴重的罪行處以高達2000萬歐元或我們全球年營業額總額的4%的罰款。鑑於迄今爲止GDPR的執行有限，我們面臨着對我們審判的新要求的確切解釋的不確定性，我們可能無法成功實施數據保護當局或法院在解釋新法律時所要求的所有措施。
特別是，歐盟成員國的國家法律正在適應GDPR的要求，從而實施可能部分偏離GDPR並對各國施加不同義務的國家法律，因此我們預計不會在歐盟統一的法律環境中運作。此外，由於涉及遺傳數據的處理和傳輸，GDPR特別允許國家法律施加額外且更具體的要求或限制，而歐洲法律歷來在該領域存在很大差異，從而導致了額外的不確定性。
如果我們在歐洲經濟區進行臨床試驗，我們還必須確保我們實施和維護足夠的保障措施，以便能夠按照歐洲數據保護法將個人數據轉移到歐洲經濟區以外的地方，特別是轉移到美國。我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們履行歐洲隱私法規定的義務的努力是否足夠。如果我們受到歐洲數據保護機構的調查，我們可能會面臨罰款和其他處罰。歐洲數據保護當局的任何此類調查或指控都可能對我們現有的業務以及我們吸引和留住新客戶或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。我們還可能遇到歐洲或跨國客戶或製藥合作伙伴在繼續使用我們的產品和解決方案時的猶豫、不情願或拒絕，這是由於當前、特別是未來某些數據保護機構在解釋包括GDPR在內的現行法律時對他們施加的數據保護義務所導致的潛在風險。這樣的客戶或醫藥合作伙伴也可能認爲任何合規的替代方法成本太高、負擔太重、法律上太不確定或令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果造成重大損害。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的市場價格可能波動，這可能會導致您的全部或部分投資損失。
我們普通股的交易價格可能會高度波動，並因各種因素而大幅波動，其中一些因素超出了我們的控制範圍。
影響我們普通股交易價格的因素可能包括但不限於：
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上述任何因素都可能對您對我們普通股的投資產生重大不利影響，並且我們普通股的交易價格可能遠低於首次公開發行價或您購買股票的價格，這可能會導致您的全部或部分投資損失。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能無法恢復，並可能會進一步下跌。
此外，無論我們的經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。整個股市，尤其是納斯達克，以及生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這種波動往往與受影響的特定公司的經營業績無關或不成比例。這些股票和我們的股票的交易價格和估值可能無法預測。例如，我們普通股公開交易市場中的技術因素可能會導致價格波動，這些變動可能符合也可能不符合具體的宏觀、行業或公司基本面，包括但不限於散戶投資者的情緒(包括可能在金融交易和其他社交媒體網站上表達的情緒)、空頭股數在我們普通股中的數量和地位、能否獲得按金債務，以及我們普通股上的期權和其他衍生品的交易。此外，在發生大流行、流行病或傳染病爆發的情況下，其他生物製藥和生物技術公司的普通股交易價格可能會非常不穩定，例如新冠肺炎變種的爆發。如果投資者對生物技術或製藥股市場或投資者認爲與我們相似的其他公司的股票、生物技術和製藥市場或整個股票市場的機會失去信心，可能會壓低我們的股價，無論我們的業務、財務狀況、運營結果或增長前景如何。
我們普通股的所有權集中在我們現有的高管、董事和主要股東之間，可能會阻止新投資者影響重大公司決策。*
截至2024年8月9日，我們的董事和執行官以及與他們有關聯的實體，以及5%以上已發行普通股的持有人總共實際擁有我們58%的普通股（基於70，558，754股已發行普通股以及在行使預融資認購權時可能發行的3，000，031股）。這些股東共同行動，能夠控制或重大影響所有需要股東批准的事項，包括選舉和罷免董事以及批准我們所有或絕大部分資產的任何合併、合併或出售。
其中一些個人或實體的利益可能與我們的其他投資者不同。例如，由於這些股東中的許多人以遠低於IPO中股票出售價格的價格購買了他們的股票，並且持有股票的時間更長，因此他們可能比其他投資者更有興趣將我們的公司出售給收購者，或者他們可能希望我們採取偏離其他股東利益的策略。
我們流通股總數的很大一部分有資格向市場出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌。*
在公開市場上出售大量普通股，或者市場上認爲大量股東的持有人打算出售我們普通股，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2024年8月9日，我們擁有73，558，785股已發行普通股（包括預先融資的認購證）。
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合共9,837,634股普通股的持有人，包括在首次公開招股完成後轉換爲普通股的可轉換優先股股份的持有人，在符合特定條件的情況下，有權要求吾等提交其股份的登記聲明，或將其股份納入吾等可爲本身或其他股東提交的登記聲明中，直至該等股份可根據證券法第144條不受限制地出售，或直至該等權利根據吾等與該等股東之間的股東協議的條款終止爲止。我們亦已在S-8表格的登記聲明中登記所有受股權獎勵而發行或預留供未來發行的普通股，這些股份一經發行即可在公開市場自由出售，但須受證券法第144條對聯屬公司適用的數量限制所規限。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生負面影響。
根據《JOBS法案》，我們是一家「新興成長型公司」和一家「小型報告公司」，我們依賴於適用於新興成長型公司和小型報告公司的某些披露和治理要求的豁免，因此我們的普通股對投資者的吸引力可能較小。
我們利用並可能繼續利用適用於非新興成長型公司的其他上市公司的各種報告要求的某些豁免，包括：無需遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的核數師認證要求，減少了我們定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，並免除對高管薪酬和股東批准之前未經批准的任何金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。因此，我們的股東可能無法訪問他們認爲重要的某些信息。
我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興成長型公司。我們將繼續是一家新興成長型公司，直到（1）本財年的最後一天（a）我們IPO五週年後，（b）我們的年度總收入至少爲1235億美元或（c）根據SEC規則，我們被視爲「大型加速備案人」，這意味着截至6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過70000萬美元;和（2）我們在前三年期間發行超過100億美元的不可轉換債務的日期。
根據美國證券交易委員會適用規則的定義，我們也是一家「較小的報告公司」。即使我們不再符合新興成長型公司的資格，我們仍可能符合小型報告公司的資格，並將被允許繼續利用許多相同的報告豁免，包括豁免遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404（b）條的核數師認證要求，只要我們不具備「加速申報人」或「大型加速申報人」的資格用於SEC報告目的，並減少我們定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測，如果我們依賴新興成長型公司或小型報告公司豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力減弱，我們的普通股交易市場可能會不太活躍，我們的股價可能會更加波動。
我們與高管的遣散費和控制權變更協議可能要求我們向任何被解僱的人員支付遣散費，這可能會對我們的財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們的高管是包含控制權和遣散條款某些變更的協議的當事人。該協議規定，在與我們控制權變更無關的解僱和其他福利的情況下，將支付現金支付遣散費和其他福利。它們還提供遣散費和其他福利的現金付款，以及在因我們控制權變更而終止僱傭關係的情況下加速股票期權的歸屬。期權的加速歸屬可能會導致我們現有股東的稀釋，並可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。支付這些遣散費，特別是同時根據多項協議支付，可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，這些潛在的遣散費可能會阻止或阻止第三方尋求與我們進行業務合併。
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我們使用淨營業虧損結轉和某些其他稅收屬性的能力可能會受到限制。
如上所述“我們自成立以來已經蒙受了重大損失，預計在可預見的未來還將繼續蒙受重大損失。自公司成立以來，我們已經發生了淨虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大虧損。根據1986年的《國內稅法》(以下簡稱《守則》)，公司一般可以扣除從上一個課稅年度結轉的淨營業虧損(NOL)。根據該條款，我們可以結轉我們的NOL來抵消我們未來的應稅收入，如果有的話，直到這些NOL被使用或到期，如果是在2018年前產生的NOL。其他未使用的稅收屬性也是如此，例如稅收抵免。截至2017年12月31日，我們未使用的NOL結轉金額和稅收抵免，以及我們記錄的與這些項目有關的估值免稅額的說明，在下面的「管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析」中闡述。此外，根據稅法，我們被允許在任何納稅年度扣除2017年後的NOL的金額不得超過該年度應納稅所得額的80%，在該年度，應納稅所得額的確定不考慮NOL扣除本身。稅法通常取消將任何NOL結轉到以前納稅年度的能力，同時允許2017年後未使用的NOL無限期結轉。
此外，如果一家公司經歷了「所有權變更」，這通常被定義爲在三年期間其股權所有權發生了超過50%的變化(按價值計算)，則《守則》第382和383條限制了公司利用變更前的NOL、抵免和某些其他稅收屬性的結轉來減少所有權變更後一段時間內的納稅義務的能力。我們根據首次公開招股發行普通股可能會導致根據守則第382和383條的限制，單獨或與我們普通股所有權之前或之後的某些轉移結合在一起。因此，我們使用變更前NOL和抵免的結轉來減少未來美國聯邦所得稅負擔的能力可能會受到限制。如果我們在未來一段時間內產生應稅收入，這可能會導致我們的美國聯邦所得稅負擔增加。對NOL和其他稅收屬性的使用限制也可能增加我們的州稅收負擔。我們的稅務屬性的使用也將受到限制，因爲我們在未來的納稅期間不會產生正的應稅收入。在未來我們利用NOL和其他稅收資產的能力有限的情況下，部分或全部，我們未來時期的納稅義務可能比預期的更大，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
根據《稅法》對《法典》第174條的修正案，從2021年12月31日之後開始的納稅年度開始，研究和開發費用必須資本化並在五年或十五年內攤銷（如適用）。這項稅法變更提高了我們的實際稅率和2022年納稅年度的應付現金稅。如果不廢除或修改第174條支出資本化的要求，也可能會影響我們未來幾年的有效稅率和現金納稅義務。
我們預計在可預見的未來不會向普通股持有人支付任何現金股息。
我們目前打算投資未來的收益（如果有的話）來資助我們的增長。此外，任何未來債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您在可預見的未來唯一收益來源。無法保證我們的普通股會升值，甚至保持股東購買我們普通股的價格。尋求現金股息的投資者不應購買我們的普通股。
我們的公司註冊證書、章程和特拉華州法律中的條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他人收購我們，即使收購對我們的股東有利，並且可能會阻止我們的股東試圖更換或罷免我們當前的管理層。
我們的公司註冊證書、章程和特拉華州法律包含可能會推遲或阻止我們控制權或管理層變更的條款。我們的公司註冊證書和章程包括以下條款：
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這些條款單獨或一起可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州普通公司法》第203條的規定管轄，該規定限制了擁有超過15%已發行投票權股票的股東與我們合併或合併的能力。
我們的公司註冊證書、章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更效果的條款都可能會限制您從我們普通股股票獲得溢價的機會，並且還可能影響一些投資者願意爲我們普通股支付的價格。
我們的公司證書包括一項法院選擇條款，這可能會限制我們的股東在與我們發生糾紛時獲得有利的司法法院的能力。
我們的註冊證書規定，除有限例外情況外，特拉華州大法官法院（或者，如果特拉華州境內沒有州法院擁有管轄權，則特拉華特區聯邦地區法院）將是以下任何人的獨家論壇：
此獨家訴訟地條款旨在適用於特拉華州法律下產生的索賠，而不旨在適用於根據修訂後的1934年證券交易法（「交易法」）或修訂後的1933年證券法（「證券法」）提出的索賠，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。這項獨家論壇條款不會免除我們遵守聯邦證券法及其規定和法規的義務，我們的股東也不會被視爲放棄遵守這些法律、規則和法規。
我們的公司註冊證書進一步規定，美利堅合衆國的聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對爲執行《證券法》或其下的規則和條例所規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。特拉華州最高法院最近裁定，根據特拉華州法律，美利堅合衆國聯邦地區法院解決根據《證券法》提出的任何訴因的專屬法院規定是允許和可執行的，這推翻了特拉華州衡平法院早些時候裁定此類規定不可執行的裁決。然而，對於聯邦地區法院是否會執行關於《證券法》下的索賠的任何排他性法院條款，仍存在不確定性。
任何購買或以其他方式獲得我們股本股份任何權益的個人或實體均應被視爲已通知並同意我們上述章程的條款。這種法院條款選擇可能會限制股東在其認爲有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書的這些條款不適用於一種或多種指定類型的訴訟或訴訟或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
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一般風險因素
計算機系統中斷或我們信息系統的安全漏洞可能會嚴重擾亂我們的產品開發計劃和我們運營業務的能力。*
我們的內部計算機系統、基於雲計算的服務以及我們當前和未來的合作者、第三方服務提供商以及其他承包商或顧問(統稱爲我們的「信息系統」)容易受到計算機病毒、勒索軟件、惡意軟件、數據損壞、基於網絡的攻擊、網絡釣魚攻擊、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞或中斷。這些計算機系統還可能由於內部或第三方錯誤或技術錯誤(包括軟件更新)而中斷或停機。此類信息系統中斷，即使是無意的，也可能限制或禁用我們對系統的訪問，或我們的合作者、第三方服務提供商或其他承包商或顧問對其系統的訪問，這可能會擾亂我們的業務。雖然我們已採取措施保護我們的資訊系統和該等系統所保存的數據，但我們不時也會遇到不同程度的網絡事故，雖然這些網絡事故並沒有對我們的業務、財政狀況或經營業績造成重大不良影響。我們的業務正變得越來越依賴這些信息系統，包括新冠肺炎疫情後的遠程工作政策。未來，我們的安全和安保措施可能無法防止我們的系統不正常運行或損壞，或不當訪問或披露個人身份信息，特別是在基於網絡的攻擊變得日益複雜的情況下，任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果造成實質性和不利影響。如果發生重大系統中斷、故障、事故、安全漏洞或其他網絡事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失、受保護的個人身份患者信息的泄露還是其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨床試驗的臨床試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，我們的軟件系統包括基於雲的應用程序，這些應用程序由第三方服務提供商託管，安全和信息技術系統也面臨類似風險。如果任何中斷、安全漏洞或其他網絡事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會推遲，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
此外，聯邦、州和國際法律法規，例如2018年5月生效的GDPR、2020年1月1日生效的CCPA，以及2023年1月1日生效的CPRA，並對CCPA進行了多項重大修改，可能會讓我們面臨監管機構的執法行動和調查，如果我們的信息系統安全工作失敗或我們的隱私實踐不符合此類法律的要求，並可能導致監管處罰和重大法律責任。其他州正在考慮制定類似的法律，這些法律可能會影響我們對這些州個人的研究數據的使用。存在廣泛的文件義務和透明度要求，這可能會給我們帶來巨大的成本。
任何計算機系統中斷或我們信息系統的安全漏洞都可能導致我們的運營中斷、我們的聲譽受損、調查、索賠或訴訟，我們還可能承擔保護個人數據的相關合同義務以及法律和法規的責任，並可能被要求花費大量資源來辯護、補救和/或解決任何網絡安全事件和索賠、調查、網絡安全事件引起的處罰、罰款、損害賠償或和解。我們可能沒有足夠的保險來賠償可能發生的任何損失。
我們的業務受到宏觀經濟狀況的影響，包括不斷上升的通脹、利率和供應鏈限制。
各種宏觀經濟因素可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，包括通脹、利率和整體經濟狀況的變化，以及不確定因素，如銀行體系和全球金融市場當前和未來狀況造成的不確定因素。例如，通貨膨脹已經對我們產生了負面影響，並可能通過增加我們的勞動力成本(通過更高的工資)、商業支持、建築、製造和臨床供應支出來繼續對我們產生負面影響。當前的通脹壓力如果持續下去，可能會對我們的業務產生負面影響。此外，利率、信貸市場的流動性和資本市場的波動性也可能影響我們籌集資金的能力，以便在必要時爲我們的業務提供資金。影響銀行系統和金融市場的金融狀況可能會威脅到我們獲取現金的能力，以及我們獲得支持我們業務所需的信用證或其他資金的能力，這可能需要我們在短時間內尋找額外的現金或資金來源。同樣，這些宏觀經濟因素可能會影響我們的第三方製造商、承包商或供應商在成本效益的基礎上生產我們候選產品所需的材料的能力(如果有的話)。
74
任何收購或戰略合作可能會增加我們的資本需求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，或使我們面臨其他風險。
我們可能會不時評估各種收購和戰略合作，包括授權或收購補充藥物、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作可能會帶來許多風險，包括但不限於：
此外，如果我們進行收購或戰略合作，我們可能會發行稀釋性證券、承擔或產生債務、產生巨額一次性費用或收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能爲力可能會損害我們的增長，或者限制我們獲得可能對我們的業務發展至關重要的技術或藥物。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟通常是在公司證券市場價格波動或下跌一段時間後對其提起的。這種風險對我們來說尤其重要，因爲生物技術公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨此類訴訟，可能會導致巨額成本並轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
如果證券分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者發佈負面報告或下調我們的股票評級，我們普通股的價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場部分依賴於行業或金融分析師發佈的有關我們、我們的業務、我們的市場和我們的競爭對手的研究和報告。我們不控制這些分析師。如果證券分析師不報道我們的普通股，缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。此外，如果一位或多位報道我們的分析師下調了我們的股票評級，或者如果這些分析師對我們或我們的業務發表了其他不利評論，我們的股價可能會下跌。如果一名或多名分析師停止報道我們或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去市場的知名度，對我們股票的興趣可能會下降，這反過來可能會導致我們的股價或交易量下降，也可能損害我們與現有客戶擴大業務並吸引新客戶的能力。
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由於作爲上市公司運營，我們的成本大幅增加，我們的管理層需要投入大量時間來實施合規舉措。
作爲一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作爲私人公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案、美國證券交易委員會規則和納斯達克規則對上市公司提出了各種要求，包括我們必須建立和保持有效的信息披露和財務控制。我們的管理層和其他人員已經並將繼續爲這些合規倡議投入大量時間。此外，這些規則和法規已經增加，並將繼續增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。由於法規變化，我們可能會受到額外要求的約束，這可能需要我們產生大量額外成本來遵守，包括對過去未受此類控制的事項實施重大額外的內部控制程序和程序，並對我們的管理層和董事會施加更多監督義務。
《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們在上市公司可獲得的初始過渡期之後，對財務報告和披露控制及程序保持有效的內部控制。特別是，我們必須評估我們的系統和程序，並測試我們對財務報告的內部控制，以允許管理層根據薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求報告我們對財務報告的內部控制的有效性。此外，我們將被要求在我們不再是新興成長型公司之日後的第二份Form 10-k年報或第一份Form 10-k年報中，讓我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性，除非我們是一家規模較小的報告公司，並且不符合美國證券交易委員會報告的「加速報告者」或「大型加速報告者」的資格。我們遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條將要求我們產生大量的會計費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們將需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員。如果我們不及時遵守第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們的財務報告內部控制存在被認爲是實質性弱點的缺陷，我們的股票可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。
爲了成功實施我們的業務計劃並遵守第404條，我們必須準備及時、準確的財務報表。我們預計我們需要繼續改進現有程序和控制，並實施新的運營和財務系統，以有效管理我們的業務。新的或增強的系統、程序或控制措施的實施或過渡的中斷，可能會導致我們的運營受到影響，並且我們可能無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，並無法根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求從我們的核數師那裏獲得關於內部控制的無保留報告。這反過來可能會對我們普通股的交易價格和我們進入資本市場的能力產生重大不利影響。
如果我們未能對財務報告保持有效的內部控制系統，我們可能無法準確報告我們的財務業績或防止欺詐。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將對我們的業務和普通股的交易價格產生重大不利影響。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們的管理層必須報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去作爲一家新興成長型公司和一家較小報告公司的地位時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。我們根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認爲是實質性的弱點，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。內部控制不足也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。
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我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行爲。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是爲了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因爲簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行爲、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
財務會計準則的變更或詮釋可能會影響我們的經營業績，並可能導致我們改變我們的業務慣例。
我們根據美國公認會計原則編制財務報表。這些會計原則須接受財務會計準則委員會、美國證券交易委員會以及爲解釋和制定會計規則和法規而成立的各種機構的解釋。會計規則的變更可能會對我們報告的財務業績產生重大影響，並可能影響我們對宣佈變更之前完成的交易的報告。這些規則的變更或對當前做法的質疑可能會對我們的財務業績（包括本文件中包含的財務業績）或我們開展業務的方式產生重大不利影響。
77
項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
最近出售的未註冊證券
在本報告所述期間，沒有未登記的股權證券銷售。
回購公司股權證券股份
沒有。
第3項.違約 高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
項目5.其他信息。
在截至2024年6月30日的季度內，我們的董事或高管均未
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項目6.eXhibit。
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以引用方式併入 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
提交日期 |
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3.1（A） |
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8-K |
001-39370 |
3.1 |
7/14/2020 |
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3.1（B） |
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8-K |
001-39370 |
3.1 |
6/9/2023 |
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3.1（C） |
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8-K |
001-39370 |
3.1 |
6/13/2024 |
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3.2 |
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8-K |
001-39370 |
3.2 |
7/14/2020 |
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10.1（A）** |
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10.1（B）** |
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Nkarta，Inc.於2024年5月2日簽署的研究合作協議第4號修正案和CRISPR Therapeutics AG。 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32+ |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔 |
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101.Sch* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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104* |
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封面交互數據文件(格式爲內聯XBRL，包含在附件101中) |
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*現送交存檔。
** 根據法規S-k第601（b）（10）（iv）項，本展品的部分已被省略。公司承諾根據要求並在補充的基礎上向美國證券交易委員會或其工作人員提供本展覽的未經編輯的副本。
79
+ 該認證僅爲根據18 U.S.C.的10-Q表格隨附本季度報告而提供第1350條，並且不是爲了經修訂的1934年證券交易法第18條的目的而提交的，或以其他方式受該條的責任的約束，也不應被視爲通過引用納入註冊人根據經修訂的1933年證券交易法或經修訂的1934年證券交易法提交的任何文件中，無論是在本文日期之前還是之後做出，無論該申請中的任何一般合併語言如何。
80
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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恩卡塔公司 |
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日期：2024年8月13日 |
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作者： |
/s/保羅·J·黑斯廷斯 |
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保羅·J·黑斯廷斯 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年8月13日 |
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作者： |
/s/艾莉莎·萊文 |
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艾莉莎·萊文 |
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首席財務和業務官 |
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(首席財務官和首席會計官) |
81