prax-20240630

美國

證券交易所

華盛頓特區20549

表格10-Q

（標記一）


☒			根據1934年證券交易法第13或15(d)節的季度報告

截至季度結束日期的財務報告2024年6月30日

或者


☐			根據1934年證券交易法第13或15(d)節的轉型報告書

過渡期從至

委託文件編號：001-39866001-39620

praxis precision medicines公司

（依據其憲章指定的註冊名稱）


特拉華州									47-5195942
（設立或組織的其他管轄區域）									（納稅人識別號碼）

99 High Street, 30樓
波士頓, 馬薩諸塞州									02110
（公司總部地址）									(郵政編碼)

公司電話，包括區號：617-300-8460

無數據

（前名稱、地址及財政年度，如果自上次報告以來有更改）

每個交易所的名稱

每一類別的名稱

交易
符號:

普通股，每股面值$0.001
ANNX

普通股，每股面值爲$0.0001

prax

納斯達克全球精選市場

請勾選以下內容。申報人是否（1）在過去12個月內（或申報人需要報告這些報告的時間較短的期間內）已提交證券交易法規定的第13或15（d）條要求提交的所有報告；以及（2）過去90天內已被要求提交此類報告。是☒ 不 ☐

請勾選以下內容。申報人是否已在過去12個月內（或申報人需要提交此類文件的時間較短的期間內）逐個以電子方式提交了根據規則405提交的互動數據文件。這章的交易中規定。是請在此處打勾，指明註冊人是大型加速資格提交人，加速資格提交人，非加速資格提交人，較小的報告公司還是新興成長型公司。請參閱「大型加速資格提交人」，「加速資格提交人」，「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義在Exchange Act Rule 12b-2中。

請勾選標記以說明註冊人是大型快速申報人、加速申報人、非加速申報人、較小的報告公司還是新興成長型公司。請查看《交易所法》第120億.2條中「大型快速申報人」、「加速申報人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。

大型加速文件提交人

☐

加速文件申報人

☐

非加速文件提交人

☒

更小的報告公司

☒

新興成長公司

☐

如果是新興成長型公司，請打勾表示註冊人選擇不使用按Exchange行爲第13(a)條規定提供的任何新的或修訂的財務會計準則的延遲過渡期。 ☐

請在複選框中勾選是否本公司爲外殼公司(根據《交易所法案》第120億.2條定義)。是☐否☒

截至2024年8月9日，該註冊人擁有 17,757,069全稱爲普通股，每股面值爲 0.0001 美元。

有關前瞻性聲明之特別說明

本季度的10-Q表格中包含明示或暗示的前瞻性陳述，這些陳述基於我們管理層的信仰和假設以及當前向我們管理層提供的信息。雖然我們相信這些前瞻性陳述所反映的預期是合理的，但這些陳述涉及未來事項或我們未來的運營或財務表現，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、表現或成就有實質不同。本季度10-Q表格中包含的前瞻性陳述包括但不限於關於:

•我們產品候選開發活動和臨床試驗的成功、成本和時間安排；

•我們預計能否爲我們的產品候選者獲取和保持知識產權保護；

•我們有能力從第三方許可獲取與我們的候選產品相關的知識產權，並遵守我們現有的許可協議和合作協議;

•我們的第三方研究機構合作伙伴繼續進行與我們的產品候選品相關的研究和開發活動的能力和意願；

•如果被批准，考慮到他人的知識產權，我們的產品候選品的商業化能力；

•我們獲得運營資金的能力，包括獲得開發所需資金以及獲得產品候選物的商業化資金；

•批准後的產品候選物的商業化；

•我們計劃研究、開發和如獲批准，則將商業化我們的候選產品；

•如果獲得批准，我們產品候選人的商業化可能會涉及與第三方達成的未來協議以及任何其他已獲批准的產品。

•我們產品候選品市場的規模和增長潛力，以及我們服務這些市場的能力；

•我們產品候選者的市場接受率的速度和程度（如果獲批）；

•如果獲批准，產品候選物的定價和報銷；

•美國和外國的監管發展；

•我們與第三方供應商和製造商簽訂合同以及他們的足夠履行能力。

•競爭療法的成功，這些療法已經或可能會推出；

•我們吸引和留住關鍵的科學或管理人員的能力；和

•關於支出、未來營業收入、資本需求和需要額外融資的預估準確性。

在某些情況下，您可以根據「可能」，「應該」，「期望」，「意圖」，「計劃」，「預期」，「相信」，「估計」，「預測」，「潛在」，「繼續」或這些術語的否定或其他可比較的術語識別前瞻性聲明。這些陳述僅爲預測。由於它們涉及已知和未知的風險，不確定因素等某些情況超出了我們的控制範圍，因此您不應過於依賴前瞻性聲明，並可能會嚴重影響結果。導致實際結果與當前預期不符的因素包括我們在年度報告中列出的「風險因素」一欄中列出的其他事項。如果這些風險或不確定因素中的一個或多個發生，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，則實際事件或結果可能會大相徑庭，與前瞻性陳述暗示或預測的事實相差甚遠。沒有前瞻性聲明

本報告陳述是未來績效的保證。您應認真閱讀本季度10-Q表和我們在本季度10-Q表中提及並作爲附件向美國證券交易所提交的文檔，充分理解我們的實際未來結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果有實質性不同。

本季度財務報告中的前瞻性聲明反映了我們截至該財務報告提交日的觀點。我們預計隨後的事件和發展將導致我們的觀點發生變化。但是，雖然我們可能在未來某個時候選擇更新這些前瞻性聲明，但我們目前沒有這樣的意向，除非適用法律要求我們這樣做。因此，您不應該依賴這些前瞻性聲明，認爲它們代表我們在本季度報告提交日後任何日期的觀點。

本季度10-Q表格還包含有關我們所處牌照，業務和產品候選市場的估計，投影和其他信息。基於估算，預測，投影，市場研究或類似方法的信息天然具有不確定性，實際事件或情況可能與此信息所假定的事件和情況大爲不同。除非另有明確說明，否則我們從我們自己的內部估計和研究以及市場研究公司和其他第三方，行業，醫療和一般出版物，政府數據和類似來源的報告，研究調查，研究和類似數據中獲取此行業，業務，市場和其他數據。雖然我們不知道在本季度10-Q報告中呈現的任何第三方信息上是否有任何錯誤陳述，但它們的估計（特別是涉及投影的估計）涉及許多假設，受到風險和不確定性的影響，並基於各種因素而發生變化，其中包括在我們的年度10-k表格中所述的「風險因素」部分。


		頁
第I部分	財務信息
項目1。	基本報表(未經審計)
	截至年月**日的壓縮合並資產負債表 6月 3 0 ，2024年和2023年12月31日	1
	三個月的彙總損益表六個月的簡明合併綜合損益表（未經審計）和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	2
	三個月的彙總綜合損失表三個月的彙總，爲3月和6月結束於 J une 3 0 ，2024年和2023年	3
	三個月股東權益彙總表三個月的彙總六和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	4
	的現金流簡明彙總表六和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	6
	簡明合併財務報表註釋	7
項目2。	分銷計劃	19
項目3。	有關市場風險的定量和定性披露	30
項目4。	控制和程序	30
第II部分。	其他信息	31
項目1。	法律訴訟	31
項目1A。	風險因素	31
項目2。	未註冊的股票股權銷售和籌款用途	31
項目3。	對優先證券的違約	31
項目4。	礦山安全披露	31
項目5。	其他信息	31
項目6。	展示資料	32
	簽名	33

第一部分——財務信息

項目1：財務報表。

praxis precision medicines公司

簡明合併資產負債表

(未經審計)

（除股份和每股數據外，單位：千元）


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	145,143	$	81,300
有價證券	206,736		—
預付費用和其他流動資產	4,837		3,580
流動資產總額	356,716		84,880
長期有價證券	81,952		—
財產和設備，淨額	369		588
經營租賃使用權資產	1,610		2,064
其他非流動資產	416		416
總資產	$	441,063	$	87,948
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	8,195	$	5,815
應計費用	10,058		7,416
經營租賃負債	1,191		1,126
遞延收入的本期部分	1,176		1,392
流動負債總額	20,620		15,749
長期負債：
經營租賃負債的非流動部分	755		1,369
遞延收入的非流動部分	588		1,161
負債總額	21,963		18,279
承付款和或有開支（注6）
股東權益：
優先股，$0.0001 面值； 10,000,000 授權股份；以及不截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已發行或流通的股份	—		—
普通股，$0.0001 面值； 150,000,000 已獲授權的股份； 17,755,506 截至 2024 年 6 月 30 日已發行和流通的股票，以及 8,791,877 截至 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份	14		13
額外的實收資本	1,145,308		723,577
累計其他綜合虧損	(71)		—
累計赤字	(726,151)		(653,921)
股東權益總額	419,100		69,669
負債和股東權益總額	$	441,063	$	87,948

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

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簡明合併利潤表

(未經審計)

（除股份和每股數據外，單位：千元）


	三個月已結束 6月30日				六個月已結束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
協作收入	$	357	$	781	$	788	$	1,464
運營費用：
研究和開發	27,260		25,614		54,244		51,118
一般和行政	10,585		10,127		25,918		23,397
運營費用總額	37,845		35,741		80,162		74,515
運營損失	(37,488)		(34,960)		(79,374)		(73,051)
其他收入：
其他收入，淨額	4,811		648		7,144		1,284
其他收入總額	4,811		648		7,144		1,284
淨虧損	$	(32,677)	$	(34,312)	$	(72,230)	$	(71,767)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後1	$	(1.74)	$	(7.38)	$	(4.41)	$	(17.51)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值1	18,824,479		4,649,371		16,364,421		4,097,833

1 已經按照2023年11月28日進行的1股拆爲15股的反向股票拆分進行了追溯性調整。詳見注2。

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

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綜合損失簡明合併財務報表

(未經審計)

（以千爲單位）


	三個月已結束 6月30日				六個月已結束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
淨虧損	$	(32,677)	$	(34,312)	$	(72,230)	$	(71,767)
扣除稅款後的有價證券未實現收益（虧損）的變化	(74)		19		(71)		173
綜合損失	$	(32,751)	$	(34,293)	$	(72,301)	$	(71,594)

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

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股東權益的簡明合併報表

(未經審計)

（金額以千爲單位，股票數據除外）


	普通股			額外付費資本		累積赤字		累積其他綜合收益（虧損）		總計股東股權
	股票	金額
截至2023年12月31日的餘額	8,791,877	$	13	$	723,577	$	(653,921)	$	—	$	69,669
股票薪酬支出	—	—		14,475		—		—		14,475
通過後續公開發行發行普通股和隨附的預先注資認股權證，扣除承保折扣、佣金和發行成本 $10,836	3,802,025	—		161,649		—		—		161,649
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行和佣金成本（美元）376	209,852	—		6,169		—		—		6,169
根據合作和許可協議發行普通股	443,253	—		17,265		—		—		17,265
限制性股票單位的歸屬	11,095	—		—		—		—		—
因限制性股票單位的歸屬而被預扣稅款的股份	(3,689)	—		(137)		—		—		(137)
行使股票期權時發行普通股	3,634	—		143		—		—		143
扣除稅款的有價證券未實現收益的變動	—	—		—		—		3		3
淨虧損	—	—		—		(39,553)		—		(39,553)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	13,258,047	$	13	$	923,141	$	(693,474)	$	3	$	229,683
股票薪酬支出	—	—		5,878		—		—		5,878
通過後續公開發行發行普通股和隨附的預先注資認股權證，扣除承保折扣、佣金和發行成本 $14,013	3,849,558	1		215,987		—		—		215,988
通過行使預先注資的認股權證發行普通股	622,123	—		—		—		—		—
根據員工股票購買計劃發行普通股	25,146	—		311		—		—		311
限制性股票單位的歸屬	726	—		—		—		—		—
因限制性股票單位的歸屬而被預扣稅款的股份	(242)	—		(13)		—		—		(13)
行使股票期權時發行普通股	148	—		4		—		—		4
扣除稅款的有價證券未實現虧損的變動	—	—		—		—		(74)		(74)
淨虧損	—	—		—		(32,677)		—		(32,677)
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額	17,755,506	$	14	$	1,145,308	$	(726,151)	$	(71)	$	419,100

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

praxis precision medicines公司

匯縮合並股東權益表（續）

(未經審計)

（金額以千爲單位，股票數據除外）


	普通股1			額外付費資本		累積赤字		累積其他綜合損失		總計股東股權
	股票	金額
截至2022年12月31日的餘額	3,292,163	$	5	$	606,918	$	(530,644)	$	(173)	$	76,106
股票薪酬支出	—	—		7,593		—		—		7,593
通過市場公開發行發行普通股，扣除佣金成本 $560	560,253	1		18,095		—		—		18,096
限制性股票單位的歸屬	11,516	—		—		—		—		—
因限制性股票單位的歸屬而被預扣稅款的股份	(2,875)	—		(127)		—		—		(127)
行使股票期權時發行普通股	2,970	—		101		—		—		101
扣除稅款的有價證券未實現虧損的變動	—	—		—		—		154		154
淨虧損	—	—		—		(37,455)		—		(37,455)
截至2023年3月31日的餘額	3,864,027	$	6	$	632,580	$	(568,099)	$	(19)	$	64,468
股票薪酬支出	—	—		5,775		—		—		5,775
通過後續公開發行發行普通股和隨附的預先注資認股權證，扣除承保折扣、佣金和發行成本 $4,484	4,296,646	6		63,433		—		—		63,439
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本	392,541	1		6,031		—		—		6,032
根據員工股票購買計劃發行普通股	15,663	—		208		—		—		208
限制性股票單位的歸屬	720	—		—		—		—		—
因限制性股票單位的歸屬而被預扣稅款的股份	(249)	—		(4)		—		—		(4)
扣除稅款的有價證券未實現虧損的變動	—	—		—		—		19		19
淨虧損	—	—		—		(34,312)		—		(34,312)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	8,569,348	$	13	$	708,023	$	(602,411)	$	—	$	105,625

1 已經按照2023年11月28日進行的1股拆爲15股的反向股票拆分進行了追溯性調整。詳見注2。

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

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壓縮的合併現金流量表

(未經審計)

（以千爲單位）


	銷售額最高的六個月 6月30日,
	2024		2023
經營活動現金流量：
淨虧損	$	(72,230)	$	(71,767)
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用：
1,092	219		212
股票補償費用	20,353		13,368
非現金租賃費用	454		407
市場證券溢價和貼水的攤銷淨額	(1,615)		47
非現金合作和許可協議費用	2,500		—
經營性資產和負債變動:
資產預付款和其他流動資產的變動	(1,257)		4,822
應付賬款	2,189		(6,662)
應計費用	2,593		(2,533)
經營租賃負債	(549)		(490)
遞延收入	(789)		(1,464)
其他	(3)		—
經營活動使用的淨現金流量	(48,135)		(64,060)
投資活動現金流量：
購買有市場流通的證券	(290,142)		—
有價證券到期收益	3,000		39,000
投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量	(287,142)		39,000
籌集資金的現金流量：
發行普通股並隨附認購權證的跟進公開發行，扣除承銷折扣、佣金和發行成本後的淨額	377,744		63,439
從合作和許可協議中的發行普通股	14,765		—
按市價發行，扣除發行和佣金成本後的淨額	6,303		24,128
支付與歸屬限制性股票單位釋放相關的稅款代扣	(150)		(131)
股票期權行權和員工股票購買計劃購買所得款項	458		309
籌資活動產生的現金淨額	399,120		87,745
現金、現金等價物和受限制的現金的增加	63,843		62,685
期初現金、現金等價物及受限制的現金	81,716		62,031
期末現金、現金等價物及受限制的現金	$	145,559	$	124,716
現金、現金等價物和限制性現金協調錶：
現金及現金等價物	145,143		124,300
受限現金	416		416
現金、現金等價物和受限制的現金總額	$	145,559	$	124,716
非現金交易的補充披露：
按市價發行成本包含在應付賬款和應計費用中的發行費用	$	134	$	—
跟進發行中的發行費用包含在應付賬款中	$	108	$	259

隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

praxis precision medicines公司

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

1. 業務性質

Praxis Precision Medicines公司是一家臨床階段的生物製藥公司，將基因性癲癇的見解轉化爲治療中樞神經系統（「CNS」）失調擾動的療法。正常的腦功能需要神經迴路中興奮和抑制之間微妙的平衡，當失調時，會導致異常功能和許多罕見的和更常見的神經疾病。該公司正在通過其專有平台，運用其對大腦中共同生物學靶點和迴路的了解，將基因見解應用於神經系統疾病的發現和療法的開發。每個平台目前都有多個項目，具有顯着的潛在的額外的項目和適應症擴展。兩個每個平台目前都有多個項目，具有顯着的潛力，可以進一步擴展項目和適應症，通過專有平台，利用其對大腦中共同生物學靶點和迴路的了解，發現並開發神經系統疾病的療法。

•大腦皮層™是該公司小分子平台，利用神經元興奮性和神經網絡的深入理解，運用一系列計算和實驗工具開發口服可用的精準療法。

•Solidus™，該公司的反義寡核苷酸(ASO)平台，是一種高效的、有針對性的精準醫學發現和開發引擎，其基於專有的計算方法。

公司的平台採用了一種故意、務實和以患者爲導向的方法，利用一套翻譯工具，包括新的轉基因和預測性轉化動物模型以及電生理標記，實現了患者的概念證明路徑。通過這種方法，公司建立了一個多樣化的、多模式的中樞神經系統組合，在運動障礙和癲癇領域都有處於臨床階段的產品候選者。在公司Cerebrum™平台下最先進的產品候選者ulixacaltamide的Essential3第三階段臨床試驗正在進行中。公司計劃在2024年第四季度進行中期分析，預計很快公佈結果。在公司的PRAX-628計劃中，它在2024年第一季度宣佈了照片-失神反應（「PPR」）研究的積極結果，並計劃啓動用於生成該計劃的患者合格性、療效、安全性和藥代動力學（PK）數據的研究。公司計劃在2024年第三季度對患有癲癇的患者進行PRAX-628的觀察性研究，以及三項療效研究。第一項療效研究將是一項開放標籤的爲期八週的研究，病人患有部分發作性癲癇或廣泛性癲癇，將在2024年下半年啓動，預計在2025年上半年公佈結果。公司還計劃在2024年第四季度啓動對部分發作性癲癇的雙盲、安慰劑對照爲期12周的研究，並計劃在2025年上半年啓動第三項療效研究。公司的relutrigine（以前稱爲PRAX-562）第二階段EMBOLD研究於2023年第一季度啓動，分別在SCN2A-DEE和SCN8A-DEE的隊列中進行，預計在2024年第三季度獲得兩個隊列的頂線結果。在公司Solidus™平台下最先進的產品候選者elsunersen（以前稱爲PRAX-222）的EMBRAVE研究第一部分結果在2023年第四季度公佈，並在巴西啓動了全球確認性研究的第一項工作。公司目前正在完成多項全球監管互動，以進一步擴大該項目的關鍵階段，計劃於2024年晚些時候完成。四個運動障礙和癲癇的臨床階段產品候選者有多達公司Cerebrum™平台下最先進的產品候選者ulixacaltamide正在進行Essential3第三階段臨床試驗。兩個公司計劃在2024年第四季度進行中期分析，預計很快公佈結果。四個公司計劃啓動幾項研究，以在PRAX-628計劃中生成患者的合格性、療效、安全和藥代動力學（PK）數據，並計劃在2024年第三季度對患有癲癇的患者進行PRAX-628的觀察性研究。第一項療效研究將是一項爲期八週的開放標籤研究，病人患有部分發作性癲癇或廣泛性癲癇，將在2024年下半年啓動，預計在2025年上半年公佈結果。公司還計劃在2024年第四季度對部分發作性癲癇進行爲期12周的雙盲、安慰劑對照研究，並計劃在2025年上半年啓動第三項療效研究。兩個公司的relutrigine（以前稱爲PRAX-562）在SCN2A-DEE和SCN8A-DEE隊列中的第二階段EMBOLD研究於2013年第一季度啓動。公司在全球規模上啓動了elsunersen（以前稱爲PRAX-222）的確認性研究，正在完成多項全球監管互動，以進一步擴大該項目的關鍵階段，計劃於2024年晚些時候完成。

Praxis成立於2015年，於2016年開始運營。公司主要通過發行可贖回可轉換優先股、首次公開發行普通股及在其貨架註冊聲明下的市場銷售以及普通股和可預先行使的認股權的跟進公開發行，籌集其運營資金。從成立至2024年6月30日，公司從這些交易中籌集了$十億美元的現金流，扣除發行成本後的淨現金流。1.0 這些交易總共籌集了$十億美元的現金流，扣除發行成本後的淨現金流。

該公司面臨着生物技術行業早期企業普遍面臨的風險和不確定性，包括但不限於完成臨床前研究和臨床試驗的風險、獲得產品候選物的監管批准的風險、競爭對手開發新的生物製藥產品的風險、對關鍵員工的依賴性、專有技術的保護、符合政府法規和獲得額外資金以資助運營的能力。目前正在開發的項目在商業化之前需要進行重要的研究和開發工作，包括臨床前和臨床測試和監管批准。這些工作需要大量的資本和充足的

除了產品開發之外，人員、基礎設施和廣泛的合規性報告能力也非常重要。即使公司的產品開發工作成功，公司何時，是否能夠從產品銷售中實現營業收入尚不確定。

流動性

根據財務會計準則委員會（「FASB」）2014年第15號會計準則更新（「ASU」），關於實體繼續作爲持續經營的不確定性披露（子課題205-40），公司已評估在這些簡明合併財務報表發佈之日起一年內，是否存在被考慮在一起引起對公司持續作爲持續經營的實質性懷疑的條件和事件。

自成立以來，該公司一直出現虧損，包括2024年6月30日結束的六個月中淨虧損100萬美元。此外，截至2024年6月30日，該公司累計虧損達到100萬美元。該公司預計在可預見的未來繼續產生營運虧損。72.2自成立以來，該公司一直出現虧損，包括2024年6月30日結束的六個月中淨虧損100萬美元。此外，截至2024年6月30日，該公司累計虧損達到100萬美元。該公司預計在可預見的未來繼續產生營運虧損。726.2該公司自成立以來一直虧損，截至2024年6月30日，累計虧損達到100萬美元。該公司預計在可預見的將來仍將繼續產生營運虧損。

該公司預計，截至2024年6月30日，其現金、現金等價物和有價證券爲美元433.8 百萬美元將足以爲自這些簡明合併財務報表發佈之日起至少一年的運營支出和資本支出需求提供資金，以推進其研究工作和臨床試驗。公司未來的生存能力取決於其籌集額外資金爲其運營融資的能力。該公司無法在需要時籌集資金，可能會對其財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。無法保證當前的運營計劃能夠實現，也無法保證將按照公司可接受的條件提供額外資金，或者根本無法保證。

2. 重要會計政策之摘要

報告範圍

附註的簡明合併財務基本報表已按照美國普遍公認的會計原則（GAAP）編制。這些摘要中的任何引用都是指會計準則規範（ASC）和FASB的ASUs中所找到的權威GAAP。

截至2024年6月30日的三個月和六個月的這些簡化合並財務報表的重要會計政策與2023年公司10-K表格中包含的合併財務報表的註釋2中討論的保持一致，除下面所述之外。

股票拆細

2023年11月28日，公司向特拉華州國務卿提交了一份修正公司修訂後的章程的證書，以實現普通股的1股抵15股的逆向股票分割（「逆向股票分割」）。逆向股票分割於2023年11月28日東部時間下午5:00生效（「生效時間」）。

由於股票反向拆分，公司發行和流通的每15股普通股自動重新分類爲一股有效發行、全額支付和不可評估的普通股。由於股票反向拆分而產生的任何分數股份都會被四捨五入爲最接近的整數後拆分股。股票反向拆分不會影響普通股授權股份數量或普通股票面值。本季度10-Q表格之前期間的所有股份和每股股份金額已按照回溯基礎進行調整以反映股票反向拆分。

市場able證券分類

公司可能將其多餘的現金投資於具有較高信用評級和投資評級達到或高於三個全國公認的統計評級組織中的兩個的A-1或P-1的美國財政、金融機構、公司和美國政府機構的貨幣市場基金和債務工具。公司不認爲自己面臨任何可市場化證券投資相關的信用風險超過名義金額。公司已經制定了旨在維護多樣化和到期的指導方針。

安全性和流動性，定期審查和修改這些指導方針，以最大化收益和利率期貨，同時不影響安全性和流動性。

公司將其債務工具投資分類爲可供出售債務工具。可供出售債務工具在每個資產負債表日以公允價值報告，幷包括任何在其他綜合收益累計的未實現持有損益，這是股東權益的組成部分。實現的收益和損失計入公司的簡化合並利潤表。公司所有的可供出售證券均可用於其當前業務。公司將市場證券分爲貨幣等價物、短期或長期，基於其規定的到期日進行分類，因爲公司很可能持有這些資產直至到期日。

未經審核的中期合併財務報表信息

基本報表包括截至2024年6月30日的合併資產負債表，2024年和2023年截至6月30日的合併綜合損益表，2024年和2023年截至6月30日的合併現金流量表以及截至2024年6月30日的股東權益的合併報表。這份未經審計的中期財務報表與審計後的年度合併財務報表採用相同的基礎制定，按照管理層的意見，反映了必要的全部調整，只包括爲公允證明公司財務狀況、截至2024年6月30日的運營結果以及2024年和2023年截至6月30日的現金流量所必須的正常經常性調整。截至2024年6月30日的三個月和六個月的財務報表披露是簡化的，不包括所有根據GAAP規定的年度財務報表披露。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的結果並不一定能反映2024年12月31日結束的財年、其他中期期間或任何未來的年度或期間的預期結果。

使用估計

按照美國公認會計原則起草的簡明合併基本報表需要管理層進行涉及資產和負債的披露，披露合同資產和負債代碼時期的相關披露內容以及報告期間的相關支出金額等方面的估計和假設。在這些簡明合併基本報表中反映的重要估計和假設包括但不限於發生和已預付的研究和開發費用、合作收入、股票補償費用以及公司淨遞延稅資產及相關計提減值撥備。這些估計會定期進行審查，以考慮到環境、事實和經驗的變化情況。估計值的變化將在變化發生的期間予以記錄。實際結果可能會與這些估計值有所不同。

普通股權

根據FASB ASC No. 480中的指導，公司對其普通股購股權進行賬務處理。區分負債和股權 (ASC 480)和ASC No. 815，公司根據每個具體合同的特定條款和條件將普通股購股權分類爲股權或負債工具。該評估包括確定這些權證是否是獨立的金融工具或嵌入在主機金融工具中，這些權證是否是在ASC 480範圍內的負債工具，這些權證是否符合ASC 815中衍生工具的定義，以及這些權證是否符合ASC 815中清單和股權分類標準的要求。衍生工具及對沖公司在發行權證時確定其分類並根據需要更新其評估。符合所有股權分類標準的權證將被記錄爲股東權益的一部分。

每股淨虧損

基本每股淨虧損是指將淨虧損除以加權平均未償付普通股股數。未償付限制性普通股不計算在內，但預付款權證相關的普通股計算在內。稀釋每股淨虧損是指將淨虧損除以加權平均未償付普通股股數，同時考慮可能具有稀釋效應的普通股的稀釋效應。

股份。爲了計算目的，未行權的普通股限制性股票和可能在2020年 ESPP 下發行的股份被視爲可能具有稀釋作用的普通股。公司在所有期間均產生淨虧損，因此基本和稀釋每股淨虧損相同，因爲納入可能具有稀釋作用的證券將會是反稀釋的。

最近的會計聲明

最近發佈的會計聲明

2023年11月27日，FASB發佈了ASU No.2023-07，按區段報告（Topic 280）-改進報告區段披露。 ASU No. 2023-07通過增強關於重大業務部門開支的披露，改進報表區段的披露要求。這項ASU中包括的修改適用於所有根據Topic 280要求報告區段信息的上市實體，包括只有一個可報告區段的實體。這些修改於2023年12月15日之後開始的財政年度和2024年12月15日之後開始的財政年度內進行的中期期間生效。可以提前採用，並應按照財務報表中提供的所有歷史時期進行追溯應用。轉換時，在先前時期披露的區段開支類別和金額應基於在採納期間確定和披露的重大業務部門開支類別。本公司只有1個可披露區段，該ASU僅影響披露。本公司已確定，採用ASU 2023-07中的修改僅對其披露產生影響，對其合併財務狀況和經營業績沒有實質影響。之一基本報表

2023年12月14日，FASb發佈了ASU No. 2023-09，所得稅（話題 740）- 改進所得稅披露。ASU No. 2023-09通過改進所得稅披露主要與稅率協調和所得稅支付信息有關，提供了更多關於所得稅信息的透明度。對於上市公司，修訂將於2024年12月15日後開始的年度期間生效，並應透視應用。該公司已確定，採納ASU 2023-09修訂的影響僅影響其披露且在採納此類修訂時不會對其合併財務狀況和業務成果產生實質性影響。

3. 貨幣資金和市場able證券

以下是公司截至2024年6月30日的投資組合彙總（以千爲單位）。公司在2023年12月31日時未持有任何現金等價物或可交易證券。沒有在2023年12月31日時，公司未持有任何現金等價物或可交易證券。


	截至 2024 年 6 月 30 日
			未實現總額				估計的
	成本		收益		損失		公允價值
現金等價物：
貨幣市場基金	$	35,120	$	—	$	—	$	35,120
美國政府機構發行的債務證券	8,980		—		—		8,980
公司債務證券	4,270		—		—		4,270
商業票據	4,977		—		(2)		4,975
可供出售的有價證券：
美國政府機構發行的債務證券	178,097		—		(10)		178,087
公司債務證券	88,089		—		(34)		88,055
商業票據	14,499		—		(11)		14,488
其他債務證券	8,072		—		(14)		8,058
現金等價物和有價證券總額	$	342,104	$	—	$	(71)	$	342,033

截至2024年6月30日，公司擁有 119 持有總市值爲$的證券，在未實現虧損的位置上。公司認爲與其證券市值下跌相關的任何未實現損失是暫時的，主要是由於購買時的市場利率變化，並認爲其能夠在到期時持有其債務證券的可能性比持有持有債務證券的損失大。公司預計在到期時完全恢復其債務證券的分攤成本基礎，不予承認任何津貼。227.0 持有總市值爲$ million的證券，在未實現虧損的位置上。公司認爲與其證券市值下跌相關的任何未實現損失是暫時的，主要是由於購買時的市場利率變化，並認爲其能夠在到期時持有其債務證券的可能性比持有持有債務證券的損失大。公司預計在到期時完全恢復其債務證券的分攤成本基礎，不予承認任何津貼。

每個資產負債表日期市場證券到期日分別如下（以千爲單位）：


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
一年之內	$	224,961	$	—
一年到五年後	81,952		—
總計	$	306,913	$	—

每個報告期結束時都會對證券進行減值評估。公司在截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內未記錄任何與其可供出售證券相關的減值。沒有在截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內，公司未記錄任何與其可供出售證券相關的減值。

4. 公允價值衡量

公允價值被定義爲在計量日市場參與者之間進行有序交易所獲得的價格，公司根據公允價值層次分別分類衡量公允價值的金融資產。以下公允價值層次用於基於可觀察輸入和不可觀察輸入用於估值金融資產的分類。

•一級：在計量日可獲得的活躍市場的未經調整的報價，用於相同的資產；

•二級：在活躍市場上引用了相似資產的價格，在不活躍的市場上引用的價格，或者用於資產主要期內直接或間接不確定的輸入；或

•三級：需要對資產估值有重大且不可觀察的輸入的價格或估值技術。

下表列出了公司截至2024年6月30日按公允價值計量的金融資產的信息，並顯示用於確定這些公允價值的公允價值層次的級別（以千爲單位）。截至2023年12月31日，公司未持有按公允價值計量的金融資產。沒有截至2023年12月31日，公司未持有任何按公允價值計量的金融資產。


	截至 2024 年 6 月 30 日
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金	$	35,120	$	—	$	—	$	35,120
美國政府機構發行的債務證券	8,980		—		—		8,980
公司債務證券	—		4,270		—		4,270
商業票據	—		4,975		—		4,975
可供出售的有價證券：
美國政府機構發行的債務證券	178,087		—		—		178,087
公司債務證券	—		88,055		—		88,055
商業票據	—		14,488		—		14,488
其他債務證券	—		8,058		—		8,058
	$	222,187	$	119,846	$	—	$	342,033

5. 應計費用

應計費用包括以下內容（以千爲單位）：


	2024年6月30日		2023年12月31日
積累的外部研發費用	$	7,353	$	2,957
積累的人事相關費用	2,064		3,716
應計其他費用	641		743
總應計費用	$	10,058	$	7,416

6. 承諾和不確定事項

2021年5月，公司與位於馬薩諸塞州波士頓的寫字樓簽訂了一份租賃協議，該協議於2026年1月31日到期，沒有續約或提前終止選項。基礎租金每年增加約 2％。公司向房東發出了與按金相關的信用證，由受限的現金擔保，這在附帶的簡明合併資產負債表中反映爲其他非流動資產，截至2024年6月30日和2023年12月31日。本租約符合經營租賃。

7. 合作和許可協議

UCb選項和許可協議

2022年12月，本公司與UCb Biopharma SRL（以下簡稱「UCB」）簽署了一份期權和許可協議（「合作協議」），旨在發現小分子治療劑作爲KCNT1相關性癲癇的潛在治療方法。根據合作協議的條款，本公司已同意作爲雙方共同商定的研究計劃的一部分，提供與生物學相關的研究服務，以換取一筆前期支付1百萬美元。此外，本公司向UCb提供了專屬選擇權，即在研究計劃的範圍內，獨家獲得任何KCNT1小分子開發候選物的全球開發和商業化權利。如果UCb行使其選擇權，獲得全球開發和商業化權利，合作協議規定UCb將承擔研究、開發、製造和商業化的責任和成本。根據合作協議的條款，本公司將有資格獲得期權費和未來的基於成功的開發和商業化里程碑付款，總計高達候選產品淨銷售額的分層版稅，最高可達5.0 並且，本公司向UCb Biopharma SRL提供獨家選擇權，以許可任何研究計劃中確定的KCNT1小分子開發候選者的全球開發和商業化權利。如果UCb行使其選擇權，獲得全球開發和商業化權利，則合作協議規定UCb將承擔研究、開發、製造和商業化的責任和成本。98.5 根據合作協議的條款，本公司將有資格獲得期權費和未來的基於成功的開發和商業化里程碑付款，總計多達$100萬，並獲得層級特許權利，以在合作協議中獲得任何結果產品的淨銷售額的分層版稅。

公司得出結論，UCb是客戶，因此，此安排落在了《主題606》的範圍內。在合作協議開始時，公司確定了一項履行研究服務於UCb的履約義務。公司確定交易價格爲$，爲公司收到的預付款。判定提供給UCb的選擇權不是重要權益。之一業績承諾是爲UCb提供研究服務。公司確定交易價格爲$，由其收到的預付款組成。判定提供給UCb的選擇權不是重要權益。5.0 爲UCb提供的研究服務構成本次交易單價3百萬美元。公司收到了預付款。所提供的給UCb的選擇權未被確認爲重大的權益。

公司通過利用一種輸入方法，在研究服務期間逐步確認收入。在截至2024年6月30日的三個和六個月的合作中，公司在合併利潤表中確認了1百萬美元和0.4萬美元和0.8 百萬美元的合作收入。截至2024年6月30日，在合併資產負債表中包括了1.8 百萬美元的遞延收入，其中1.2 百萬美元被歸類爲流動負債。

堅韌合作與許可協議

2024年1月4日，公司與貝恩資本旗下的中國組合企業——上海天暉生物技術有限公司（以下簡稱天暉）達成獨家合作和許可協議（「許可協議」），授予天暉在中國大陸、香港、澳門及臺灣地區使用某些知識產權，以開發和商業化ulixacaltamide及其含有的藥品。根據安排，除了相關製造外，天暉將獨立負責開發和商業化。同時，公司還與BCPE Tenet Holdings Cayman，Ltd.簽署了股票購買協議（「股票購買協議」），該公司是天暉關聯方。根據許可協議的條款，公司有權獲得一筆前期的、不可退還的、不可抵充的現金支付，淨額爲$1,000,000（扣除某些稅款代扣）。此外，公司還有資格獲得$2,000,000的基於成功開發和商業化的里程碑付款，以及根據淨銷售額分層的版稅。根據股票購買協議的條款，公司發行並出售了443,253股普通股，價格爲每股$22.5605，向BCPE公司，募集資金總額爲$10,000,000，每股價格基於權重平均價格溢價%。5.0 今天是2024年1月4日，本公司與Bain Capital的組合企業——上海天暉生物技術有限公司達成了獨家合作和許可協議（「許可協議」），授予天暉在中國大陸、香港、澳門及臺灣地區使用某些知識產權，以開發和商業化ulixacaltamide及其含有的藥品。根據安排，除了相關製造外，天暉將獨立負責開發和商業化。同時，公司還與BCPE Tenet Holdings Cayman，Ltd.簽署了股票購買協議（「股票購買協議」），該公司是天暉關聯方。根據許可協議的條款，公司有權獲得一筆前期的、不可退還的、不可抵充的現金支付，淨額爲$1,000,000（扣除某些稅款代扣）。此外，公司還有資格獲得$2,000,000的基於成功開發和商業化的里程碑付款，以及根據淨銷售額分層的版稅。根據股票購買協議的條款，公司發行並出售了443,253股普通股，價格爲每股$22.5605，向BCPE公司，募集資金總額爲$10,000,000，每股價格基於權重平均價格溢價%。264.0 蘋果CEO庫克大規模出售股票，套現逾3億港元。 443,253 443,25322.5605 1,000.0010.0 10,000,000 20%% premium over the 30天成交量加權平均價的%%溢價

根據許可協議的條款，公司向天雅西亞提供了在中國、香港、澳門和臺灣開發和商業化烏利昔卡酰胺和含烏利昔卡酰胺產品所需的某些知識產權的獨家許可。在此安排下，天雅西亞將獨立負責開發和商業化，但製造相關產品不在此範圍內。

公司認定許可協議和股票購買協議是一項綜合性安排，因爲它們同時與同一交易對方或其關聯方簽署，並且是建立在彼此相互考慮的基礎上，綜合性安排屬於《主題606》的範疇。

該協議下公司的義務包括一個單一的承諾，或一項與Tenacia授予的獨家開發和商業化許可相關的履行義務。之一合併安排在開始時的總收益爲100萬美元，包括：（i）在股票購買協議下的銷售普通股的總收益爲500萬美元和（ii）許可協議下的預付款淨額（扣除稅金）的總收益爲500萬美元。這兩項收益均在2024年1月收到。14.8 在2024年6月30日結束的三個和六個月內，公司在許可協議下未達成任何開發或銷售里程碑，也未獲得任何版稅。10.0通過股票購買協議出售普通股，淨收益爲xxxx萬美元4.8 2024年1月，公司收到了xxxx萬美元的許可協議前期付款及稅後淨收益。在2024年6月30日結束的三個月和六個月中，公司未實現任何開發或銷售里程碑，也未獲得任何許可協議下的版稅。

該公司將向BCPE出售的普通股公允價值計入發行當日共3895萬美元的總計，超出了所得到的收益，收益的計算方法是根據前一個成交量加權平均價的溢價%計算的，因此，此項業務的交易價格不能被分配到履約責任。公司賬務處理權益證券發行的公允價值超過所得到的總收益，這是爲一個未明確的好處或服務所支付給客戶的對價。因此，在首次確認裏的累計數字上出現了負營業收入，金額爲500萬美元，這筆費用已記錄在2024年3月31日止的附帶簡明合併利潤表中的研發支出中。（對於許可證被視爲獨立的履約責任或代表唯一的履約責任的協議，公司在成功向客戶授予許可證的同時，即在點時確認其收入，因爲這些許可證或轉讓代表了功能性知識產權。）38.95，年化爲17.3 成交量總計超過權重平均價，發行當日BCPE購買普通股交易的公允價值達到3895萬美元。因此，業績任務無法確定交易價格。針對發行普通股所得到的全部收入，其公允價值超過發行當天的交易總收入。因爲此項交易未對客戶提供任何獨立的產品或服務，公司以超出普通股發行總收益的公允價值作爲對客戶提供的對價，並據此確認到負營業收入中，累計達到500萬美元，記錄在附表式綜合損益表的研發支出中，該期限爲截至2024年3月31日的三個月。對於認可爲單獨履約責任或僅代表唯一履約責任的協議，公司在成功授予許可證時即在時點確認收入，因爲許可證或轉讓在功能性知識產權方面具有重要性。 20請使用成交量來代表此交易 30天權重平均價的市場成交量2.5 在附帶的簡明合併利潤表中的研發支出裏，該交易產生了累計500萬美元的負營業收入。這是因爲該公司向客戶支付了對價，而對價超過了公司所得到的收入，因此這筆交易既未轉移單獨貨物或服務，該公司又以超出普通股發行總收益的公允價值作爲客戶對價進行了確認。對於考慮爲單獨履約責任或僅代表唯一履約責任的協議，公司在授予許可證有效時時點核算收入，因爲許可證或轉讓在功能性知識產權方面具有重大地位。

截至2024年6月30日，公司沒有關於與Tenacia的安排的應收款項或遞延收入。公司沒有認可與獲得客戶的合同或執行與客戶的合同有關的合同資產，因爲未發生任何符合資格的費用。在截至2024年6月30日的三個和六個月內，公司未認可與合併安排相關的任何收入。

8. 2022年2月15日，公司與特定機構投資者簽訂了證券購買協議，根據該協議，在登記的直接發行中發行了一筆首選股，總額爲

股票拆細

2023年11月28日，公司向特拉華州州務卿提交了公司修正並重申公司章程的修正證書，以實施普通股的1比15股票拆分。股票拆分於2023年11月28日美國東部時間下午5時生效。

由於股票拆分，公司已發行的每15股普通股自動重新分類爲1股有效發行、已全額支付和不可調用的普通股。任何拆分後的股票小數股份均捨去至最近的整數發帖。

拆分股份。股票反向拆股不影響普通股授權股數或普通股的面值。本季度10-Q表格中有效時間（生效時間）之前的所有股份數量和每股金額已按照反向股份拆分進行了追溯調整。

普通股票

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的授權股本包括 150,000,000 普通股股票，$0.0001 面值。

截至2024年6月30日和2013年12月31日，公司均未建立任何重要糾紛準備金。否不持有任何國庫股。

跟進上市發行

2023年6月的公開發行

2023年6月21日，公司完成了一次公開發行：（i）共計4,296,646股普通股，每股14.25美元，包括承銷商完全行使其購買619,979股普通股的選擇權，以及（ii）預先資助的認股權證，以14.2485美元的價格購買認股權證的各股普通股。每份預資助的認股權證的每股購買價格均代表普通股的每股發行價格減去每股基礎股票的行權價格0.01美元。所得的淨收益總共約爲1百萬美元，扣除公司支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用後。 4,296,646 4414.25 619,979 619,979 14.2485 470,000每股公開發行價爲$22.66。本次發行的總毛收益約爲$14.2485 預先資助的認股權證 0.0015 總共融資淨收益約爲1百萬美元，扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後。63.4 該公司支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用。

在2024年6月30日結束的三個月中，所有與本次發行相關的預先融資的權證均通過不產生現金的行使方式行使，從而發行了469,981股普通股。公司沒有收到與行使相關的現金收益。截至2024年6月30日，本次發行未有任何預先融資的權證未行使。 469,981 本次發行未有任何預先融資的權證未行使。

與塔拉利斯的逆向併購

2024年1月16日，公司完成了公開發行：（i）總計3,802,025股普通股，其中包括承銷商行使完全購買選項的附加股份，以及（ii）預先資助的認股權，以購買1,056,725股普通股作爲認股權標的。每個預先資助的認股權的購買價表示普通股的每股發行價減去每個基礎股份的每股行使價9.35美元。發行所得的總淨收益約爲1,099萬美元，扣除公司支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用後。 3,802,025 4435.50 額外的1,056,725股普通股的認購權 633,750 每股35.4999美元的普通股認股權 1,056,725每股公開發行價爲$22.66。本次發行的總毛收益約爲$35.4999 9.350.0001 約1,099萬美元的總淨收益161.6 扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用支付的。

預付款的權證發放後，持有人可以隨時行使該權利。然而，此舉可能會受到股權限制的限制，以避免持有人的持股數量以及其關聯方的持股數量超過發行和流通股票數量的某一部分。任何持有人都不能行使其持股權證的任何部分，這將導致該持有人及其附屬機構持有的普通股股數總數超過這一部分。 4.995％(或9.99％）的已發行和流通普通股。預先付款的權證持有人可以將此百分比增加或減少，提前%s天通知公司。 19.99超過% 61 預付款權證沒有到期日。預先付款的權證可以通過實物或淨股份結算。在發生某些基本交易之後，預付款權證的持有人在行使權利時有權獲得與這些交易前立即行使權證所應獲得的普通股相同數量和種類的證券、現金或財產。 152,145個預付款權證通過無現金行權方式行使權利，最終發行了152,142個普通股。公司未收到與行權相關的任何現金收益。截至2024年6月30日，與本次發行相關的預付款權證總數爲904,580。在2024年6月30日結束的三個月內， 152,145 通過無現金行權方式行使了預先融資的權證，結果爲 152,142 發行了152,142張普通股。 904,580 與本次發行相關的預付款權證總數爲904,580。

2024年4月公開發行

2024年4月2日，公司完成了一項公開發行：（i）聚合 3,849,558 4456.50 股，包括承銷商完全行使認購 530,973 股普通股額外股份，以及（ii）預融資認股權，購買 221,238每股公開發行價爲$22.66。本次發行的總毛收益約爲$56.4999 美元每股的普通股票。每個預融資認股權的每股購買價格代表普通股的每股發行價格。

每股行使價格低於$。0.0001 本次發行所得的淨收益約爲$，扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用。216.0扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用，該公司獲得的總淨收益約爲$1000萬。

提前融資權證在發行日期之後可以由持有人隨時選擇行使權利，但是受益所有者鎖定可能限制行使能力。任何持有人都不能行使權證的任何部分，如果行使將導致其本身以及其附屬機構持有的普通股受益所有數目超過所有已發行和流通的普通股的%。 4.995％(或9.99提前融資權證的持有人可以將這個百分比增加或減少至%之內，前提是必須於前天向公司發出書面通知。提前融資權證沒有到期。持有人可以選擇實物或淨股份結算方式來結算提前融資權證。在發生某些重大交易後，提前融資權證的持有人具有在行使權證時獲得與在該交易前可行使的普通股相同數量和種類的證券、現金或財產的權利。截至2024年6月30日，尚未行使任何提前融資權證，所有權證仍然存在。 19.99超過% 61 在公司收到提前通知%d天之前的所有通知之後，提前融資權證的持有人可以在任何時間增加或減少這個百分比。提前融資權證不到期。提前融資權證可以通過實物或淨股份結算來解決。在發生某些基礎交易之後，提前融資權證的持有人有權在行權時獲得與其在交易前按照權證可獲得的相同數量和種類的證券、現金或財產相同的金額和種類的證券、現金或財產。截至2024年6月30日，沒有任何提前融資權證被行使，所有提前融資權證仍然有效。如果發生了某些根本性交易，在行使權證後，提前融資權證的持有人有權獲得與其在交易前按照權證可獲得的相同數量和種類的證券、現金或財產相同的金額和種類的證券、現金或財產。截至2024年6月30日，沒有任何提前融資權證被行使，所有提前融資權證仍然有效。

公司確定與2023年6月、2024年1月和2024年4月公開發行相關的預先融資認股權是獨立金融工具，因爲它們在法律上是可分離和獨立行使的，而且與發行中售出的普通股是分離的。因此，公司評估了預先融資認股權，以判斷它們是否代表需要根據ASC 480的指南進行負債分類的工具。然而，公司得出結論認爲，由於其特性，預先融資認股權不屬於ASC 480範圍內的負債。此外，公司認定預先融資認股權不符合ASC 815中關於沒有或很少初始淨投資的標準，因此不符合衍生工具的定義。因此，公司根據ASC No. 815-40中的指南評估了預先融資認股權，以確定適當的處理方法。公司得出結論，預先融資認股權既與其自己的股票相關，同時符合所有其他權益分類條件。因此，公司已將預先融資認股權分類爲永久股本。實體自身權益的合同蘋果CEO庫克大規模出售股票，套現逾3億港元。

爲未來發行而保留的股份

公司爲未來發行而保留了以下普通股份:


	6月30日, 2024	12月31日 2023
用於行使未行使股票期權的股份	1,134,459	666,163
用於行使與2023年6月融資相關的預先融資認股權的股份	—	470,000
用於行使與2024年1月融資相關的預先融資認股權的股份	904,580	—
用於行使與2024年4月融資相關的預先融資認股權的股份	221,238	—
用於未來根據2020年股票期權和激勵計劃頒發的股票獎勵的股份	936,662	148,264
用於未來根據2020年員工股票購買計劃頒發的股票獎勵的股份	115,883	53,111
用於未來根據2024年誘因計劃頒發的股票獎勵的股份	112,249	—
用於歸屬於限制性股票單位的股份	101,462	47,145
總已授權普通股未來發行的股數	3,526,533	1,384,683

優先股

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的授權股本包括 10,000,000 面值每股$0.0001 面值。

9. 期權激勵計劃

2024誘因計劃

2024年1月，董事會（「董事會」）根據納斯達克證券交易所上市規則（「規則5635（c）（4）」）第5635（c）（4）條規定，在未經股東批准的情況下通過了2024年引誘計劃（「引誘計劃」）。根據規則5635（c）（4）的規定，引誘計劃僅允許公司向曾經不是公司員工或非職員董事的新僱員或因休假期間不僱用而再次被僱用的員工授予獎勵，如果該獎勵對該員工進入就業是一個重要誘因。最初獲得發行授權的普通股總數爲

誘因計劃已經 1,000,000。2024年6月，在股東批准增加2020年股票期權和激勵計劃（「2020計劃」）授予股票的數量後，減少了誘因計劃授權發行的普通股票。截止2024年6月30日，誘因計劃授權發行的普通股總數爲 870,000 股。 130,000股份。

2020股票期權和激勵計劃

2020年計劃下截至2024年6月30日和2023年12月31日的普通股授權發行總數分別爲 1,970,833股票和661,240 股。

2017年股票激勵計劃

截至2024年6月30日和2023年12月30日，根據2017年股票激勵計劃（「2017計劃」）已授權發行的普通股總數爲 395,850

2020員工股票購買計劃

截至2024年6月30日和2023年12月31日，根據2020年員工股票購買計劃（&#34;2020 ESPP&#34;），已授權發行的普通股總數爲 175,145股票和87,227每股未分配利潤分別爲140,731美元和121,261美元。

受限股票單位

下表總結了公司的限制性股票單位活動情況：


	股票	加權平均值授予日期公允價值
截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬	47,145	$	202.27
已發行	71,634	44.37
既得	(11,805)	309.19
被沒收	(5,512)	59.05
截至 2024 年 6 月 30 日未歸屬	101,462	$	86.13

截至2024年6月30日，與未解鎖的限制性股票單位相關的未認可補償成本總額爲$，6.8預計將在加權平均期間內認可該金額。 2.28年。

股票期權

下表總結了公司的股票期權活動：


	數量股份	已授予和預期於2021年1月2日授予股份平均值行權價格每股		已授予和預期於2021年1月2日授予股份平均值剩餘加權術語	總計內在價值
				(年)	（以千爲單位)
2023年12月31日持有量	666,163	$	160.19
已行權	488,646	43.65
行使	(3,782)	38.75			$	41
已取消或放棄	(16,568)	134.35
截至2024年6月30日，流通股爲6532.897千股。	1,134,459	$	110.77	8.26	$	1,712
截至2024年6月30日的可行權份額	715,308	$	130.91	7.84	$	950
截至2024年6月30日的歸屬並預計歸屬份額	1,134,459	$	110.77	8.26	$	1,712

期權的估值

公司用於判斷職員和非職員授予股票期權授予日公允價值的Black-Scholes期權定價模型的加權平均假設分別爲以下三個月和截至2024年6月30日的六個月：


	三個月已結束 6月30日			截至6月30日的六個月
	2024			2024
無風險利率	4.35		%	3.94		%
預期期限（以年爲單位）	6.00			6.01
預期的波動率	98.35		%	89.93		%
預期股息收益率	—		%	—		%
每股加權平均授予日期公允價值	$	36.61		$	33.18

截至2024年6月30日，與未行權的股票期權有關的未確認的補償成本總額爲$22.0預計將在加權平均期間內認可該金額。 1.76年。

期權激勵計劃

股票酬勞費用分配如下（以千元爲單位）：


	三個月已結束 6月30日				六個月已結束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
研究和開發	$	2,060	$	1,918	$	7,658	$	4,141
一般和行政	3,818		3,857		12,695		9,227
股票薪酬支出總額	$	5,878	$	5,775	$	20,353	$	13,368

10. 每股淨虧損

由於將其計入會導致減輕效應，因此在下列時期，以下潛在普通股排除於計算歸屬於普通股股東的攤薄淨損失每股，


	三個月之內結束 6月30日,		銷售額最高的六個月 6月30日,
	2024	2023	2024	2023
未行使的期權	1,134,459	674,279	1,134,459	674,279
未獲授限制性股票單位	101,462	43,824	101,462	43,824
2020 ESPP的可發行股份	7,395	10,758	7,395	10,758
	1,243,316	728,861	1,243,316	728,861

在與2023年6月、2024年1月和2024年4月的承銷公開發行有關的預先融資認股權行使後發行的普通股包括在截至2024年6月30日的三個月和六個月的基本加權平均未流通普通股計算中。根據ASC 260-10-45-13的指南，潛在的普通股可以出於很少甚至沒有對價或對認股權進行控制和無條件以及沒有附加條款的情況下發行。因此，預先融資認股權所代表的普通股總數已考慮爲未流通的股本指標計算的出現自發行之日起每股基本淨虧損。

11. 關聯交易

2019年9月11日，公司與RogCon Inc.（「RogCon」）簽訂了合作和許可協議（「許可協議」）。根據許可協議，RogCon向公司授予了在RogCon的知識產權下研究、開發和商業化針對所有形式的、由SCN2A基因任何突變引起的癲癇和/或神經發育障礙的產品的獨家、全球許可。根據許可協議的規定，公司將自行承擔與分配給其的研究計劃下的研究和開發活動相關的所有費用和支出。此外，公司要負責賠償RogCon與研發活動相關的任何費用

RogCon按照公司的要求進行操作。RogCon的一名創始人於2020年6月成爲公司的總法律顧問。公司繼續爲在許可協議下執行的活動所發生的費用報銷RogCon的實際支出。在所有期間產生的費用不是重大的。

12. 後續事件

公司認爲，在資產負債表日期後但在發行簡明合併財務報表之前發生的事件或交易，可爲某些估計提供額外證據，或確定需要額外披露的事項。公司已經得出結論，沒有發生需要披露的後續事項。

項目2。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。

請您閱讀本季度10-Q表格中其他位置所列呈現的簡明財務報表和相關附註以及我們的年度10-K表格中包含的經審計財務信息及其相關附註的財務狀況和業績分析。我們在本討論與分析或本季度10-Q表格的其他位置披露的部分信息，包括有關我們業務計劃與策略及其相關融資的信息，可能涉及風險和不確定性的前瞻性聲明。由於包括我們年度10-K表格於2023年12月31日結束的《風險因素》部分中所列因素在內的多種原因，我們的實際業績可能與下面的討論與分析中所描述或預示的前瞻性聲明所載的業績有所不同。

概述

我們是一家臨床階段的生物製藥公司，將基因性癲癇的見解轉化爲治療中樞神經系統（或CNS）疾病的療法，這些疾病特徵爲神經元興奮抑制失衡。正常的腦功能需要神經迴路中興奮和抑制的精妙平衡，當這種平衡失調時，會導致異常功能和罕見和更爲普遍的神經系統疾病。我們通過兩個專有平台，將基因的見解應用於神經系統疾病的發現和療法的開發，利用我們對腦中共享生物靶點和迴路的了解。每個平台目前都有多個方案，具有重要的潛力來擴展額外的方案和指標：

•大腦皮層™ 是我們的小分子平台，利用對神經元興奮性和神經元網絡的深入了解並應用一系列的計算和實驗工具來開發口服可用的精準治療方案。

•Solidus™，我們的反義寡核苷酸（ASO）平台，是一種高效、精準靶向的醫學發現和開發引擎，基於一種專有的計算方法。

我們的平台採用了一種有意的、務實的和以患者爲導向的方法，利用一套轉化工具，包括新型轉基因和預測性轉化動物模型以及電生理標誌物，以實現對患者進行有效的概念證明的路徑。通過這種方法，我們已經建立了一個多樣化的、多模式的中樞神經系統產品組合，包括運動障礙和癲癇的四個臨床階段產品候選。針對我們在Cerebrum™平台下最先進的產品候選ulixacaltamide（前身爲PRAX-944），我們的Essential3 III期臨床試驗正在進行中，針對本病的基本的震顫，進行中。我們計劃在2024年第四季度進行中間分析，預計隨後很快公佈最終結果。在我們的PRAX-628項目中，我們在2024年第一季度宣佈了PPR研究的正面結果，並計劃啓動四項研究，以生成患者適應性、療效、安全和藥代動力學(PK)數據，以推動該計劃的進一步發展。我們計劃在2024年第三季度開展對癲癇患者的PRAX-628的觀察性研究，以及三項療效研究。第一項療效研究將是在2024年下半年開始進行的對侷限性發作性和瀰漫性癲癇患者的開放標籤爲期八週的研究，預計在2025年上半年公佈最終結果。我們還計劃在2024年第四季度開始進行侷限性發作性的雙盲安慰劑對照爲期12周的研究，並計劃在2025年下半年開始進行第三項療效研究。我們的relutrigine (前身爲PRAX-562) Phase 2 EMBOLD研究從2023年第一季度開始，其中包括SCN2A-DEE和SCN8A-DEE的兩個隊列; 預計雙隊列的最終結果將在2024年第三季度公佈。針對我們在Solidus™平台下最先進的產品候選elsunersen (前身爲PRAX-222)，我們在2023年第四季度共享了EMBRAVE研究的第一部分的結果，並已經在巴西啓動了我們全球確認性研究的第一臂。我們目前正在完成多個全球監管機構的交流，以在2024年後期進一步擴大該計劃的關鍵階段。

我們成立於2015年，並於2016年開始運營。自成立以來，我們幾乎將所有資源投入到研發我們的臨床前和臨床候選藥物、構建我們的知識產權組合、業務計劃、籌集資金以及爲這些運營提供一般性和行政支持。我們採取「虛擬」研發模式，主要依靠外部顧問、合作伙伴、合同開發和製造組織以及合同研究。

自成立以來，我們主要通過出售和發行股票的收益來資助我們的前期和臨床活動，以合同研究組織或CRO爲合作伙伴。

我們是一家發展階段的公司，尚未通過產品銷售實現任何營業收入，未來數年內也不太可能實現。我們所有的產品候選品目仍在臨床前和臨床開發階段。我們實現盈利所需的產品銷售收入能力將在覈準後未來一個或多個產品候選品目的成功開發和最終商業化的基礎上實現。自成立以來，我們連續遭受經營虧損，截至2024年6月30日，淨虧損爲7220萬美元。截至2024年6月30日，我們累計虧損達7.262億美元。我們預計在未來可預見的時間內，隨着研發活動的擴展，將面臨相當大的開支和經營虧損。此外，我們經營虧損可能會因臨床試驗的時機以及其他研發活動的支出而在季度和年度之間顯著波動。我們預計，隨着我們進行的持續活動，我們的支出將得到保持或提高，具體如下所示：

•推進我們的主力產品候選藥物——ulixacaltamide，通過ET的第三階段Essential3臨床試驗計劃。

•在EMBOLD臨床試驗中推進我們的PRAX-562產品候選人；

•將Elsunersen（原PRAX-222）推進項目的關鍵階段；

•將我們的PRAX-628產品候選進入針對局竈性發作的療效臨床試驗階段；

•將我們的臨床前候選藥物推進到臨床試驗階段；

•進一步投資我們的產品線；

•進一步投資於我們的製造業能力；

•尋求爲我們的產品候選物獲得監管批准；

•維護、擴展、保護和捍衛我們的知識產權組合；

•獲取或入許可技術；

•建立銷售、市場和分銷基礎設施，以商業化可能獲得市場批准的任何產品；和

•在需要時，增加我們的員工數量來支持我們的開發工作和任何未來的商業化努力。

因此，我們需要大量的資金壓力位支持持續的運營並實施我們的增長策略。在我們能夠從產品銷售中獲得重大營業收入之前（如果有），我們預計通過股權銷售、債務融資或其他資本來源來籌資，包括與其他公司或其他戰略交易的潛在合作。我們可能無法以有利的條件或根本無法籌集到額外的資金或進入這樣的其他協議或安排。如果我們未能及時籌集資金或達成這樣的協議，我們可能必須顯著延遲、縮減或終止我們一個或多個產品候選品的開發和商業化，或延遲我們對潛在授權或收購的追求。

由於產品開發涉及許多風險和不確定因素，我們無法預測增加支出的時間或金額，或何時或是否能夠實現或維持盈利能力。即使我們能夠產生產品銷售，我們可能也無法實現盈利能力。如果我們未能實現盈利或無法持續實現盈利，那麼我們可能無法按計劃繼續經營並被迫減少或終止我們的業務。

截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等價物和有市場流通性的證券達到4.338億美元。我們預計，截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和市場流通性證券將足以資助我們的運營支出和資本支出需求，以推進我們的研究努力和臨床試驗至2027年。該分析包括考慮我們當前的財務需求和持續的研究和開發計劃。我們已經基於可能會被證明錯誤的假設進行了這一估計，而我們可能會比預期更早地耗盡可用資本資源。請參見「—流動性和資本資源。」

股票拆細

2023年11月28日，我們向特拉華州的州務卿提交了一份修正和重訂立公司章程的證書，以實現我們普通股的1比15反向股票拆分，即反向股票拆分。反向股票拆分於2023年11月28日東部時間下午5:00生效，即生效時間。

由於股票拆分，每15股普通股自動重新分類爲一個有效發行的、完全支付的、非課稅的普通股，且碎股處理如下，持股人不需要採取任何行動。股票拆分不影響普通股的授權股數或普通股的票面價值。

與股票拆分相聯繫的沒有發行碎股份額。股東由於股票拆分而本應獲得碎股的，有權獲得現金支付，其價格等於該股東本應獲得的碎股乘以 common stock 的每股收盤價（針對股票拆分進行調整），該收盤價是在納斯達克全球精選市場上，即2013年11月28日，即拆分生效日的前一個交易日的價格。

財務業務概況

營業收入

自創立以來，我們從產品銷售中沒有獲得任何營業收入，並且未來幾年可能根本不會通過產品銷售獲得任何營業收入。正如我們的基本報表第7條所討論的，我們於2022年12月與UCb Biopharma SRL（UCb）簽訂了「選擇和許可協議」或「合作協議」。截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們從合作協議中分別認定了40萬美元和80萬美元的合作收入，相比之下，2019年6月30日的三個月和六個月分別爲80萬美元和150萬美元。

研究和開發

研發費用

我們業務的性質和我們活動的主要焦點產生了大量的研發成本。研發費用代表我們爲以下所發生的費用：

•發現努力導致開發候選者;

•我們產品候選品的臨床開發成本；和

•開發我們的製造業-半導體科技和製造行業的成本。

以上成本包括以下類別：

•人員相關費用，包括薪資、福利和基於股票的補償費用；

•根據與第三方達成的協議產生的費用，例如爲進行我們的臨床前和臨床研究以及進入協議而提供諮詢服務，調查網站和CRO。

•爲了遵守監管要求而產生的成本；

•用於獲取、開發和製造用於臨床前和臨床研究材料的第三方合同開發和製造組織所產生的成本；以及

•由於我們的研發活動，產生了折舊、攤銷和其他直接和分配費用，包括租金和其他運營成本，如信息技術。

我們會在發生時將研發成本列爲費用。我們會根據供應商和臨床調查地點提供給我們的信息評估特定任務的完成進度來確認外部開發成本。這些活動的付款基於各自協議的條款，可能與發生的費用模式不同，並在我們的簡明合併資產負債表中體現爲預付費用或應計費用。無法退款的預付款項用於購買或獲得貨物或服務

未來用於研發活動的支出視爲待攤費用並予以資本化，即使不存在其他的未來利用途徑。待攤費用應當在相關貨物交付或服務提供時計入費用。

作爲一個在虛擬環境中運營的公司，我們研發成本的很大一部分是由第三方產生的外部成本。我們會在開始時跟蹤直接的外部研發費用，以特定平台和產品候選人爲基礎。由於正在進行的研究數量以及我們能夠在平台間使用資源的能力，研發平台的間接或共用運營成本（如人員、設施成本和某些諮詢費用）不會以特定平台爲基礎進行記錄或維護。

以下表格反映了我們的研究和開發費用，包括按平台概括的直接費用以及在每個報告期間確認爲研究和開發費用的間接或共享運營成本（以千元爲單位）：


	三個月之內結束 6月30日,				銷售額最高的六個月 6月30日,
	2024		2023		2024		2023
Cerebrum™	$	14,967	$	6,890	$	27,752	$	18,025
Solidus™	1,680		9,922		2,870		13,524
與人員相關（包括股份-based compensation）	8,450		6,778		19,402		14,904
其他間接研究和發展費用	2,163		2,024		4,220		4,665
所有研發費用	$	27,260	$	25,614	$	54,244	$	51,118

研發活動是我們業務模式的核心。處於臨床後期開發階段的產品候選者通常比臨床早期開發階段的產品候選者擁有更高的研發成本，主要原因是臨床後期試驗的規模和時間增加。我們預期我們的研發費用將在可預見的未來保持或增加，因爲我們將進一步推進產品候選者的開發階段，並繼續發現和開發其他產品候選者，建立製造能力並擴展到其他治療領域。

目前，我們無法合理地估計或了解完成我們任何一種產品候選的開發和獲得監管批准所需的工作性質、時間和預計成本。我們也無法預測銷售或許可我們產品候選時是否會產生實質性的淨現金流入。這是由於藥物開發所面臨的衆多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

•我們增加並保留重要的研發人員能力；

•臨床前和臨床開發活動的時機和進展；

•我們決定進行的臨床前和臨床項目的數量和範圍;

•我們有能力成功完成臨床試驗，並且安全性、耐受性和療效滿足FDA或任何可比較的外國監管機構的要求；

•我們成功開發、獲得監管批准併成功商業化我們的產品候選者的能力；

•我們成功參加並完成了臨床試驗；

•與我們自行確定或通過合作收購的任何額外產品候選開發相關的費用；

•我們能夠發現、開發和利用生物標誌物來展示我們的產品候選者的目標參與度、通路參與度和對疾病進展的影響；

•如果我們的產品候選獲得批准，我們就能夠與第三方製造商建立並保持制定供應臨床試驗和商業生產的協議；-半導體

•任何合作、授權或其他安排的條款和時間，包括其中任何里程碑支付的條款和時間；

•獲得和維持我們的產品候選者如果獲得認可，專利，商業祕密和其他知識產權保護和監管獨家性的能力;

•我們已收到適用監管機構的市場批准；

•我們能否獨自或與他人合作獲批後商業化產品的能力；以及

•我們產品候選藥物繼續保持可接受的安全性。

對於我們任何一種產品候選的開發，這些變量中任何一個的變化都會極大地改變與該產品候選的開發相關的成本、時間和可行性。例如，如果FDA或其他監管機構延遲了我們計劃的臨床試驗開始時間或要求我們進行超出目前預期的臨床試驗或其他測試，或者如果我們在任何計劃中的臨床試驗招募方面遇到了重大延遲，我們可能需要耗費大量額外的財力和時間完成我們的臨床開發活動。我們可能永遠無法獲得任何一種產品候選的監管批准。藥品商業化需要幾年時間並需要大量的開發成本。

總和行政費用

總務和管理費用主要包括與我們的執行、財務、法律、商業和行政職能有關的人員相關成本，包括工資、福利和基於股票的補償。一般行政費用還包括與企業事務有關的法律費用；會計、審計、稅務和行政諮詢服務的專業費用；支持市場評估和情景規劃的商業相關費用；保險費用；行政差旅費用；以及設施相關費用，包括直接折舊成本和分配給辦公室租金和其他運營成本的費用，如信息技術。用於保護和捍衛我們的知識產權的成本將隨着發生而支出，並分類爲總務和管理費用。這些成本與業務運營有關，與研發職能或任何單個平台或產品候選人無關。

我們預計，隨着研究和開發活動和潛在的產品候選商業化預期的增長，我們的總務和行政開支可能會增加，並在需要時增加我們的員工人數以支撐這種增長。我們還預計，隨着我們提交專利申請來保護我們的研究和開發活動中出現的創新，我們將面臨額外的知識產權相關開支。

其他收入

其他收入，淨額

其他收入淨額包括來自我們的現金、現金等價物和可交易證券的利息收入以及投資溢價和折價的攤銷。

所得稅

自成立以來，由於我們無法確定能否從淨損失或研發稅收抵免中獲得收益，因此並未記錄任何美國聯邦或州所得稅抵免。所得稅按照適用稅率調整後計算，包括不可減免的開支、研發稅收抵免和其他永久差異。我們的所得稅預計可能受到我們估計的變化的顯著影響。截至2024年和2023年6月30日三個和六個月的期間內未確認所得稅條款。

經營結果

2024年6月30日和2023年6月30日三個月的比較

下表總結了我們每個期間所呈現的精簡合併利潤表（以千爲單位）：


	三個月已結束 6月30日				改變
	2024		2023
協作收入	$	357	$	781	$	(424)
運營費用：
研究和開發	27,260		25,614		1,646
一般和行政	10,585		10,127		458
運營費用總額	37,845		35,741		2,104
運營損失	(37,488)		(34,960)		(2,528)
其他收入：
其他收入，淨額	4,811		648		4,163
其他收入總額	4,811		648		4,163
淨虧損	$	(32,677)	$	(34,312)	$	1,635

合作收入

合作收入減少的40萬美元與與UCb簽訂的合作協議下記錄的收入減少有關，該協議於2022年12月執行。每個期間認可的收入變化反映了提供研究服務和發生的成本的時機。

研究和開發費用

下表總結了我們每個時段的研發費用，以及這些項目的變化情況（以千元爲單位）:


	三個月已結束 6月30日				改變
	2024		2023
大腦™	$	14,967	$	6,890	$	8,077
Solidus™	1,680		9,922		(8,242)
人事相關（包括股票薪酬）	8,450		6,778		1,672
其他間接研發費用	2,163		2,024		139
研發費用總額	$	27,260	$	25,614	$	1,646

160萬美元的研發費用增加主要歸因於以下原因：

•由於Cerebrum平台等原因，費用增加810萬美元。

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。由於Essential3研究活動和一期臨床試驗的支出增加了860萬美元，部分抵消了我們Essential1研究的去年支出；

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們的PRAX-562項目的支出增加了40萬美元，與我們的EMBOLD II臨床試驗有關；

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們的PRAX-628項目支出減少了60萬美元，主要與去年的臨床相關支出有關，部分抵消了當前季度與局部發作性癲癇的2期療效研究相關的啓動成本；和

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們早期資產的活動減少了40萬美元。

•$820萬的支出減少是由於我們的Solidus™平台中elsunersen項目的前一年裏程碑支付了$690萬給Ionis Pharmaceuticals Inc.或Ionis，以啓動我們的EMBRAVE研究，以及前一年的EMBRAVE研究活動和毒理學相關支出的原因；

•$170萬人員相關支出增加。

總和行政費用

由於人員相關成本增加，一般和管理費用增加了50萬美元。

其他收入

截至2024年6月30日和2023年的三個月，其他收入主要包括我們現金、現金等價物和市場可流通證券的利息收入和投資升值貼水的攤銷。

經營結果

截至2024年6月30日的六個月的比較

下表總結了我們每個期間所呈現的精簡合併利潤表（以千爲單位）：


	六個月已結束 6月30日				改變
	2024		2023
協作收入	$	788	$	1,464	$	(676)
運營費用：
研究和開發	54,244		51,118		3,126
一般和行政	25,918		23,397		2,521
運營費用總額	80,162		74,515		5,647
運營損失	(79,374)		(73,051)		(6,323)
其他收入：
其他收入，淨額	7,144		1,284		5,860
其他收入總額	7,144		1,284		5,860
淨虧損	$	(72,230)	$	(71,767)	$	(463)

合作收入

合作收入減少了70萬美元，這與2022年12月與UCb簽署的合作協議下的收入減少有關。每期認可的收入變化反映了提供研究服務和發生成本的時間。

研究和開發費用

下表總結了我們每個時段的研發費用，以及這些項目的變化情況（以千元爲單位）:


	六個月已結束 6月30日				改變
	2024		2023
大腦™	$	27,752	$	18,025	$	9,727
Solidus™	2,870		13,524		(10,654)
人事相關（包括股票薪酬）	19,402		14,904		4,498
其他間接研發費用	4,220		4,665		(445)
研發費用總額	$	54,244	$	51,118	$	3,126

研發費用增加310萬美元，主要歸因於以下原因：

•我們的Cerebrum™平台相關費用增加了970萬美元，主要原因是：

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們的ulixacaltamide項目支出增加了1370萬美元，主要是由於我們在ulixacaltamide第3階段項目中的臨床相關活動，部分抵消了前一年Essential1研究的活動；

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。由於去年第一階段研究活動，PRAX-628臨床相關支出減少220萬美元；

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們早期資產的活動減少了150萬美元；而

◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。我們PRAX-562項目的支出減少了30萬美元。

•$10.7百萬美元的減少是由於我們Solidus™平台上elsunersen的費用，其中$690萬美元是在我們EMBRAVE研究啓動時向Ionis支付的里程碑款項，以及前一年EMBRAVE研究活動和毒理學相關支出所驅動的。

•人員相關成本增加450萬美元，包括股票補償費用；以及

•間接費用減少了$0.4百萬，其中沒有一項費用是重要的。

總和行政費用

一般及管理費用增加了250萬美元，主要原因如下：

•人員相關費用增加370萬美元，主要是由於增加的基於股票的補償費用；以及

•由於諮詢和法律費用減少，專業費用減少了110萬美元。費用減少。

其他收入

截至2024年6月30日和2023年的三個月，其他收入主要包括我們現金、現金等價物和市場可流通證券的利息收入和投資升值貼水的攤銷。

流動性和資本資源

流動性來源

自成立以來，各個階段我們都遭受了巨大的損失。我們尚未商業化我們各個處於臨床前和臨床研究階段的產品，並且如果有的話，我們預計未來幾年內不會從銷售任何產品中產生營業收入。

截至目前，我們主要通過發行可贖回可轉換優先股和通過首次公開募股、跟進公開發行的普通股和預籌資股證券以及在我們的註冊聲明下進行的現場市場銷售的普通股票的銷售來籌集運營資金。從成立到2024年6月30日，我們通過這些交易籌集了10億美元的淨現金收益，扣除發行費用。截至2024年6月30日，我們擁有現金、現金等價物和可變現證券433.8百萬美元。

2021年11月，我們與傑富瑞有限責任公司（Jefferies LLC）簽訂了《公開市場銷售協議》（即2021銷售協議），以提供多次以市場價格銷售價提供最高總額爲1.25億美元的普通股，其中傑富瑞擔任銷售代理。我們於2023年6月終止了2021銷售協議。

2023年6月21日，我們完成了一項公開發行：(i)共4,296,646股普通股，公開發行價格爲14.25美元/股，包括承銷商行使購買619,979股普通股的全部選擇權，以及(ii)預先募集購買470,000股普通股的認股證，公開發行價格爲每股14.2485美元。每份預先募集的認股權證的購買價格均代表普通股的每股發行價格，減去每股基礎股票的0.0015美元行使價格。扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後，此次發行所產生的淨收益約爲6340萬美元。截至2024年6月30日，與此次發行相關的所有認股證均以無現金方式行使，公司未收到任何收益。

2023年12月，我們與傑費瑞簽訂了一個公開市場出售協議，即2023銷售協議，以提供在市場上公開發行和銷售高達7500萬美元總額的普通股。2023銷售協議已於2024年1月終止。在截至2024年3月31日的三個月中，我們在2023銷售協議下發行並銷售了共計192190股，扣除佣金和我們應付的發行費用後的淨收益爲530萬美元。截至2024年3月31日的三個月中，我們根據2023銷售協議發行並銷售了共計192,190股，淨收益爲530萬美元，扣除佣金和發行費用。

於2024年1月16日，我們完成了以下的公開發行：（i）合計3,802,025股普通股，公開發行價爲每股35.50美元，包括承銷商行使購買633,750股普通股的全部選擇權，及（ii）預先資助購買1,056,725股普通股的權證，公開發行價爲每股普通股35.4999美元。每個預先資助的權證的購買價格代表每股普通股的發行價格，扣除每股基礎股票價值0.0001美元的行權價格。扣除承銷折扣、佣金和我們應支付的其他發行費用後，發行所得的淨收益約爲16160萬美元。截至2024年6月30日，與此次發行相關聯的152,145份權證以無現金方式行使，公司未收到任何現金收益。

2024年3月，我們與傑富瑞公司簽訂了一份開放市場銷售協議，即2024年銷售協議，以提供總金額爲1.5億美元的普通股在市場定價交易中發售。截至2024年6月30日的六個月內，根據2024年銷售協議，我們發行並出售了17662股普通股，淨收益爲90萬美元，扣除我們應支付的佣金和發行費用。2024年6月30日結束的三個月內，我們未在2024年銷售協議下進行任何銷售。

2024年4月2日，我們完成了公開發行：（i）共發行了3,849,558股普通股，發行價格爲每股56.50美元，包括承銷商行使其購買530,973股普通股的全部選擇權；和（ii）預先融資認股權，以公開發行價格56.4999美元認購221,238股普通股的認股權。每個預先融資認股權的購買價格表示每股普通股的發行價格，減去每個潛在股票的每股行權價格0.0001美元。扣除承銷折扣、佣金和我們支付的其他發行費用後，本次發行的淨收益約爲21600萬美元。

現金流量

下表提供了我們每個期間的現金流量信息（以千爲單位）：


	六個月已結束 6月30日
	2024		2023
提供的淨現金（用於）：
運營活動	$	(48,135)	$	(64,060)
投資活動	(287,142)		39,000
融資活動	399,120		87,745
現金、現金等價物和限制性現金淨增加	$	63,843	$	62,685

經營活動

我們的經營活動現金流量受到資金用於支持業務的營業費用和運營資本需求的影響。我們在開發我們的組合、藥物研發及相關製造行業上進行投資，歷史上存在經營活動的負現金流。經營活動現金流量的使用主要來自我們的淨損失調整的非現金費用和營運資產和負債的變化，這主要是由於支出增加和供應商付款的時機調整所致。

2024年6月30日止六個月內，主要由於淨虧損7220萬美元，部分抵消了資產負債表中應付賬款和應計費用的增加，並計入2190萬美元的非現金費用，因此運營活動使用淨現金4810萬美元。

2023年6月30日結束的六個月中，主要由於我們的7180萬美元的淨虧損和630萬美元的運營資產和負債變動（主要涉及應計費用和應付賬款的減少），以及1400萬美元的非現金費用（主要涉及基於股票的薪酬）而導致的淨現金流出6410萬美元。

投資活動

2024年6月30日結束的六個月內，投資活動使用的淨現金爲2.871億美元，主要與購買有價證券有關，部分抵消了有價證券的到期。

2023年6月30日結束的六個月中，投資活動提供的淨現金爲3900萬美元，與市場證券的到期相關。

籌資活動

2024年6月30日結束的六個月內，籌資活動提供的淨現金流爲3.991億美元，主要由2024年1月和2024年4月我們的跟進公開發行、我們的市場發行以及我們與Tenacia的合作及許可協議所獲得的淨收益組成。

在截至2023年6月30日的六個月內，融資活動提供的淨現金爲8770萬美元，主要由場內交易募集淨收益和2023年6月的跟投公開發行募集資金組成。

操作計劃和未來資金需求

我們預計，隨着我們不斷推進產品候選的臨床前活動和臨床試驗，我們的研發支出將大幅增加。因此，我們預計將在可預見的未來承擔大量營運損失和負面營運現金流。如果我們：按照計劃將繼續增加研發團隊和加快產品候選的開發進度；增加獲得新藥品批准所需的數據；將現有的產品候選移入更高級別的臨床試驗階段或期望啓動新的臨床試驗；將擴大現有的商業化團隊和基礎設施以支持更多的產品候選或爲商品化做準備；實施熱度、光電、機器視覺及其它在科技的應用，以便我們更好地管理企業發展等；這些都可能導致我們的開支大幅增加。

•推進我們Cerebrum™和Solidus™平台中處於臨床階段的候選產品的臨床開發；

•推進任何其他產品候選品的開發；

•進行潛在產品候選的臨床前研究和開發；

•在製造業-半導體領域進行戰略性投資；

•維護我們的知識產權組合，並有計劃地收購相應的知識產權；

•尋求獲得我們的藥物候選產品的監管批准；

•可能建立銷售、市場和分銷基礎設施，並擴大製造能力，以商業化我們可能獲得監管批准的任何產品；

•需要時，添加臨床、科學、運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和潛在的未來商業化努力以及支持我們作爲上市公司的運營的人員。

•如果您在上述任何方面遇到延誤或問題，包括但不限於研究失敗，複雜結果，安全問題或其他監管挑戰，請及時與我們聯繫。

我們無法準確估計營運資本需求的具體金額，但基於我們目前的運營計劃，我們相信我們截至2024年6月30日的現金、現金等價物和可變現證券將足以支持我們的營業費用和資本支出需求直至2027年。然而，我們基於可能被證明是錯誤的假設進行了這一估計，我們可能會比預期更早地耗盡資本資源。

由於產品開發和潛在的與第三方合作開發候選藥品的風險和不確定性很多，我們可能會錯誤地估計完成候選藥品的研究和開發所需的資本支出和營業費用的增加時間和金額。我們的資金需求和營業支出的時間和金額取決於許多因素，包括但不限於：

•我們的平台和產品候選品的臨床前研究和臨床試驗的範圍、進展、結果和成本。

•我們開發或可能在許可下開發的產品候選者及技術的數量和特徵；

•對於獲得市場批准的任何我們的產品候選者，包括製造業-半導體、營銷、銷售和分銷，未來商業化活動的成本和時間；

•在美國和其他司法管轄區獲得監管機構批准所需的費用以及獲得批准的司法管轄區可能需要的監管機構的後市場研究費用；

•準備、申請和審理專利申請、維護和執行我們的知識產權及捍衛任何與知識產權相關的索賠所需的費用和時間；

•繼續現有授權協議並開展新的合作和授權安排；

•我們在維持業務運營方面所產生的成本；

•成爲上市公司的相關成本;

•從營銷批准的任何產品候選品的商業銷售中收到的營業收入（如果有的話）;

•競爭性技術和市場發展的影響；和

•我們將收購或投資於企業、產品和技術的程度，包括與產品候選方進行許可或合作安排，但目前我們沒有完成任何此類企業收購或投資的承諾或協議。

確定潛在的產品候選，進行臨床前測試和臨床試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要幾年的時間來完成，並且我們可能永遠無法產生所需的數據或結果以獲得營銷批准並實現產品銷售。此外，我們的產品候選人即使獲得批准，也可能無法取得商業成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自於銷售預計在許多年後（如果有的話）才能商業化的產品。因此，我們需要獲得大量的額外基金來實現我們的業務目標。

我們可能無法以可接受的條件或根本沒有充足的其他基金類型。目前，我們沒有任何承諾的外部資金來源。市場波動也可能對我們按需獲取資本的能力產生不利影響。如果我們通過出售股票或可轉債務證券等方式籌集額外資本，我們現有股東的所有權利益將被稀釋，而這些證券的條款可能包括清算或其他偏好，從而對我們的普通股的持有人權益產生不利影響。如果有其他債務融資和優先股權融資可用，這些融資可能涉及限制或限制我們採取特定行動的契約，如增加債務、進行資本支出或宣佈分紅，可能需要發行認股權證，從而可能導致對我們普通股持有人的稀釋。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外的資金，我們可能需要放棄我們的技術、未來的營業收入流、研究方案或產品候選者的寶貴權利，或按不利於我們的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制或終止我們的產品開發計劃或任何未來的商業化努力或授予第三方開發和市場產品候選者的權利，而我們本來更願意自己開發和市場化。

關鍵會計政策和重大判斷和估計

我們的管理層討論和分析我們的財務狀況及業務運營結果是基於我們的基本報表，這些報表是根據美國通用會計準則編制的。編制這些基本報表需要我們做出影響資產、負債報告金額及披露基本報表日和披露期間費用的有關公允價值的預估和假設，以及有關有條件資產和負債的披露。我們的預估基於我們的歷史經驗和我們認爲在特定情況下合理的各種其他因素，其結果構成對不易於確定資產和負債的賬面價值進行判斷的基礎。

來自其他渠道的信息顯示。在不同的假設或條件下，實際結果可能會與這些估計值不同。

我們的重要會計政策沒有發生變化，與2024年3月5日提交給美國證券交易委員會的年度報告中所描述的「管理層討論與分析財務狀況及經營成果-重要會計政策和重大判斷與估計」相同，除非在本季度報告的其他地方備註2中披露。

最近發佈的會計聲明

我們已審查了所有最近發佈的標準，並確定除了在《第10-Q表格季度報告》中出現的我們的基本報表註釋2中披露的標準外，這些標準將不會對我們的基本報表產生重大影響或者不適用於我們當前的業務。

項目 3. 關於市場風險的定量和定性披露

我們面臨與利率變化有關的市場風險。我們主要面臨利率敏感性的市場風險，受美國利率總體水平的變化影響，特別是因爲我們隨時持有的現金、現金等價物和可變現證券可能是貨幣市場基金或可變現債券，或投資於美國國債和美國政府機構債務。但是，由於我們投資組合中工具的低風險配置，在任何時候對市場利率的100個點子的即時變動不會對我們的財務狀況或業務成果產生重大影響。

項目4.財務報告的控制和程序。

管理層對我們的信息披露控制和程序的評價

我們遵循《證券交易法》修正案下的規則13a-15(e)和15d-15(e)中定義的「披露控制和程序」作爲發行人旨在確保發行人在提交《證券交易法》規定的報告或提交下所要求披露的信息被記錄、處理、彙總和報告的控制和其他程序，以充分地按照美國證券交易委員會的規則和表格指定的時間期限進行披露。披露控制和程序包括但不限於設計的控制和程序，以確保發行人在提交《證券交易法》規定的報告或提交下所要求披露的信息積累並傳達給發行人的管理層，包括其主要執行和主要財務官員或執行類似職能的人，以便能夠及時做出有關所要求披露的決策。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼出色，都只能提供合理的實現其目標的保證，我們的管理層必須應用其判斷力來評估潛在的控制和程序的成本效益關係。

在我們的管理層、首席執行官和致富金融(臨時代碼)的參與下，我們於2024年6月30日評估了我們的信息披露控制和程序的有效性。基於對我們2024年6月30日信息披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和信安金融(臨時代碼)得出結論，截至該日期，我們的信息披露控制和程序在合理保證級別上是有效的。

關於財務報告內控的變化

在本季度報告(Form 10-Q)期間，我們的內部財務報告控制沒有發生對我們的內部財務報告控制產生實質性影響或有可能實質性影響的任何變化。

第二部分-其他信息

項目1. 法律訴訟。

截至本10-Q表季度報告發布之日，我們尚未參與任何重大法律事務或索賠。我們可能會成爲正常業務過程中出現的法律事務和索賠的當事方。我們無法預測任何此類法律事務或索賠的結果，儘管有潛在的結果，但由於國防和和解費用、管理資源的轉移和其他因素，這些問題的存在可能會對我們產生不利影響。

第1A項。風險因素。

在2024年3月5日提交給美國證券交易委員會的年報10-k的「風險因素」章節中，我們未披露任何重大變化。

項目2. 未註冊股票的銷售和募資使用。

未註冊權益證券的最近銷售

2024年6月30日結束的三個月內，我們沒有銷售任何未註冊的證券。

項目3：高級券的違約

不適用。

項目4：煤礦安全披露

不適用。

項目5：其他信息

(a) 以披露替代提交8-K表格的報告。

無。

(b) 安防-半導體持有人推薦董事會提名人的程序發生重大變化。

無。

在2024年6月30日結束的三個月內，公司的董事或高管沒有采用或終止「規則10b5-1交易安排」或「非規則10b5-1交易安排」。正如《S-k法規項目408(a)》所定義的一樣。

項目6：展品



展示文件數量						描述

3.1						Praxis Precision Medicines, Inc.的修訂和重申公司章程（參照文件編號001-39620於2020年10月20日提交的8-k表格附件3.1）。

3.2						Praxis Precision Medicines, Inc.的修訂和重申公司章程（參照文件編號001-39620於2022年1月7日提交的8-k表格附件3.1）。

4.1						預資金認股權證格式（參照文件編號001-39620於2024年1月12日提交的8-K表格附件4.1）。

4.2						預資金認股權證格式（參照文件編號001-39620於2024年3月29日提交的8-K表格附件4.1）。

10.1						Praxis Precision Medicines, Inc.非僱員董事薪酬政策。

31.1*						根據2002年Sarbanes-Oxley法案第302條規定，主要執行官的認證書（根據1934年證券交易法規則13a-14(a)和15d-14(a)）。

31.2*						根據2002年Sarbanes-Oxley法案第302條規定，主要財務官的認證書（根據1934年證券交易法規則13a-14(a)和15d-14(a)）。

32.1**						根據Sarbanes-Oxley法案第906條規定，主要執行官和主要財務官的認證書（根據18 U.S.C. § 1350）。

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104						封面交互數據文件（嵌入在Inline XBRL文檔中）。

*隨此提交。

** 本季度10-Q表格合併陳述32.1中的認證，被視爲隨附本季度業績並不視爲《證券交易法》第18條修訂條款的目的而被「提交」。除非登記機構明確將其作爲參考對象，否則此類認證不應被視爲根據券法（經修訂）1933年或證券交易法（經修訂）1934年或之後的任何文件的一部分。

簽名

根據1934年的證券交易法的要求，註冊人已經指定代表簽署本報告。

praxis precision medicines公司

日期：

2024年8月13日

通過：

/s/ Marcio Souza

Marcio Souza

George W. M. Maxwell

日期：

2024年8月13日

通過：

/s/ Timothy Kelly

Timothy Kelly

致富金融(臨時代碼)高級財務主管（信安金融首席財務官）