chimerix公布2024年第二季财务业绩并提供营运更新。
第3期ACTION研究进展顺利；首次中期整体生存数据预计在2025年第三季度公布。
ONC206第1阶段PK和安全数据显示，迄今为止剂量与曝露呈正比，没有剂量限制性毒性。
Dordaviprone向澳洲治疗商品管理局申请了暂定决定。
– 今天上午8:30 ET举行的投资者看涨会议 –
2024年8月13日，北卡罗来纳州杜罕（GLOBE NEWSWIRE） - 生物制药公司chimerix（纳斯达克股票代码：CMRX）的使命是开发有意义地改善和延长面临致命疾病患者的生命的药物，今天报告了2024年6月30日结束的第二季度的财务结果并提供了运营更新。
「我们持续积极推进Phase 3 ACTION研究，预计将于2025年第三季度公布首次中期整体生存期（OS）资料。随著我们靠近这一重要里程碑，我们继续加强美国上市能力和准备工作，」 Chimerix的首席执行官Mike Andriole表示。「此外，我们正取得重大进展，在两个第1期试验中推进ONC206的剩余剂量群。最近在预期治疗区间内进行了投药。当我们在这个区间内升级和加强剂量时，我们对持续的药代动力学（PK）资料感到鼓舞，这与模拟期望的为期延长的曝露相符。重要的是，到目前为止，这些曝露与剂量限制毒性无关。我们期望在今年年底完成ONC206剂量逐步增加试验的招募。」
“我们在拓展全球货币市场方面也取得了进展，最近在澳洲提出了暂定确定申请，这是潜在暂定批准的三个步骤中的第二个。我们的团队继续关注那些尚未得到满意医疗需求的病人，努力推进产品管线发展，以加速病人接受新的治疗替代方案。”Andriole先生补充道。
多达维普龙 (ONC201)
多达维普朗是一种一流的伊米普利酮，有可能成为 H3 K2700 万变异扩散胶质瘤获批准的治疗方法。它是一种口服的小分子，穿过血脑屏障并有选择性地与线粒体蛋白酶 Clpp 和 G 蛋白结合多巴胺受体 D2（DRD2）结合。多达维普龙的独特作用机制包括关键表面基因改变，例如反转 H3 K27me3 损失（H3 K27 三甲基损失），这是 H3 K2700 万突变性胶质瘤的标志。
该公司估计，在美国约有2,000名拓散性神经胶质瘤患者携带H3 K2700万突变，全球前7大市场约有5,000名患者。由于没有针对这些患者群体的批准治疗方案，因此在前期放射治疗后的标准治疗仍然具有姑息治疗的性质。
Dordaviprone正在进行III期ACTION试验，目前在13个国家的140个地点招募H3 K2700万散发性胶质瘤患者。Chimerix预计在2025年第三季度获得中期存活数据。有关ACTION试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov
今年早些时候，Chimerix启动了dordaviprone的评估程序，以考虑在澳洲进行暂行注册。暂行注册程序是一个三步骤的过程，开始于预提交会议，评估当前数据，以及其他计划特点，包括关键研究的状态。Chimerix最近启动了过程的第二步，提交暂行决定申请。如果TGA批准暂行决定申请，最后一步是申请暂行注册。如果Chimerix继续进行暂行注册步骤，预计最早可在2024年年底进行申报，可能在2026年可供商业使用。
一次 206
Imipridone ONC206是第二代ClpP激动剂和DRD2拮抗剂，也能穿越血脑屏障，并在体外比Dordaviprone更有效10倍。它在中枢神经系统（CNS）肿瘤模型中展示了单一疗法的抗癌活性，以及在CNS之外的体内实体肿瘤模型中展示了抗癌活性。在与太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）和美国国家卫生研究院（NIH）合作的两个1期剂量逐步增加试验中，至今已经招募了超过75名未选择CNS肿瘤的儿童和成人患者。剂量逐步增加的研究已经达到了第10个剂量水平（11个计划水平之一），每天两次150毫克连续治疗三天，迄今未观察到剂量限制性毒性。
ONC206的安全档案在儿童和成人群体中持续一致，大多数与治疗相关的不良事件轻度或中度，包括疲劳、淋巴细胞数减少和呕吐。至今没有报告整体安全档案发生显著变化，因为剂量从每周一次逐渐加强到每周三天两次。预计2024年完成剩余两个剂量升级族群的招募。
对于能够可靠评估单一治疗效果的病人，正在进行剂量分组评估客观反应，并且临床剂量达到或超过目标暴露阈值。该公司预计在2025年上半年评估任何客观反应，这将充分为当前和未来的剂量分组而确认反应。
此外，ONC206的非临床研究仍在进行，以确定候选肿瘤治疗指标和生物标记，以便制定未来的开发计划。
2024年第二季度财务结果
奇美利克斯于 2024 年第二季度录得 20.7 万美元的净亏损，或每股基本和稀释股 0.23 美元。2023 年同期，奇美利克斯录得净亏损 18.6 万美元，或每股基本和稀释股 0.21 美元。
研发费用在2024年第二季增加至1,840万美元，相比2023年同期的1,690万美元。
2024年第二季，总务及行政费用增加至450万美元，相比于2023年同期的440万美元。
chimerix’2024年6月30日，其资产负债表中包含1.715亿元的基金可用于营运，约有8960万股普通股待发行且无未偿还债务。
即将到来的活动
公司预计参加于2024年8月13日至14日举办的Wedbush PacGrow医疗保健会议，以及于2024年9月9日至11日举办的H.C. Wainwright第26届全球投资大会。
公开说明会和网路网路直播
Chimerix将于今天早上8:30 ET举行会议通话和现场音频网络广播，以讨论2024年第二季度财务业绩并提供业务更新。欲参加现场会议通话，请至少提前五分钟拨打646-307-1963（国内）或800-715-9871（国际），并参考会议ID 5436125。通话的现场音频网络广播也将在Chimerix网站的投资者部分提供。 www.chimerix.com约两小时后，Chimerix网站上将提供存档的网络广播。
关于chimerix
Chimerix是一家生物制药公司，其使命是开发可以显著改善和延长面对致命疾病的患者生命的药物。该公司最先进的临床阶段开发计划，dordaviprone (ONC201)，正在开发用于治疗H3 K2700万突变扩散性脑膜瘤。公司正在进行ONC206的一期剂量逐步增加试验，以评估其安全性和PK数据。
前瞻性陈述
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性陈述，受风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与预期不同。前瞻性陈述包括与ACTIONS研究的中期OS数据、在澳洲暂行注册计划、ONC206剂量逐步上调审核和招募完毕以评估反应有关的预期以及ONC206的特征和发展等内容。造成实际结果与前瞻性陈述不符的因素和风险包括获取和维护加速批准的能力相关的风险，ONC201的第3期ACTION研究的时间、完成和结果相关的风险，与未来研究中继续重复过去临床前或临床研究中的正面结果相关的风险，ONC206临床发展相关的风险，及公司在证券交易委员会提交的其他风险。这些前瞻性陈述代表本公司本次发布的判断。本公司仍然声明没有任何意图或义务更新这些前瞻性陈述。
联系：
威尔·奥康纳
Stern投资关系
212-362-1200
will@sternir.com
卓尔美股份有限公司。
合并资产负债表
(以千为单位，每股数据除外)
（未经核实）
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 资产 | |||||||||||
| 流动资产: | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 15,658 | $ | 27,661 | |||||||
| 短期投资，可供出售 | 132,511 | 155,174 | |||||||||
| 应收帐款 | 129 | 4 | |||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 5,157 | 6,271 | |||||||||
| 全部流动资产 | 153,455 | 189,110 | |||||||||
| 长期投资 | 23,315 | 21,657 | |||||||||
| 不动产、厂房及设备（扣除累计折旧） | 276 | 224 | |||||||||
| 营运租赁权使用资产 | 1,223 | 1,482 | |||||||||
| 其他长期资产 | 242 | 301 | |||||||||
| 资产总额 | $ | 178,511 | $ | 212,774 | |||||||
| 负债和股东权益 | |||||||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 4,163 | $ | 2,851 | |||||||
| 应付负债 | 17,939 | 15,592 | |||||||||
| 流动负债合计 | 22,102 | 18,443 | |||||||||
| 授信承诺费 | — | 125 | |||||||||
| 租赁相关负债 | 827 | 1,177 | |||||||||
| 总负债 | 22,929 | 19,745 | |||||||||
| 股东权益： | |||||||||||
| 优先股，面额$0.001，截至2023年12月31日和2024年6月30日授权发行1000万股，截至2023年6月30日和2024年6月30日未发行股票 | — | — | |||||||||
| 普通股，面额$0.001，截至2023年12月31日和2024年6月30日授权发行2亿股，截至2023年12月31日和2024年6月30日已发行股份分别为89,632,385股和88,929,300股 | 90 | 89 | |||||||||
| 资本公积额额外增资 | 993,778 | 988,457 | |||||||||
| 累计其他综合损益（净额） | (208) | 7 | |||||||||
| 累积亏损 | (838,078) | (795,524) | |||||||||
| 股东权益总额 | 155,582 | 193,029 | |||||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 178,511 | $ | 212,774 | |||||||
卓尔美股份有限公司。
综合损益表
(以千为单位，每股数据除外)
（未经审计）
| 截至6月30日的三个月 | 截至六月三十日之半年度财报 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 收入： | |||||||||||||||||||||||
| 合同和补助收入 | $ | 129 | $ | 26 | $ | 129 | $ | 260 | |||||||||||||||
| 授权收入 | — | — | — | 49 | |||||||||||||||||||
| 总收益 | 129 | 26 | 129 | 309 | |||||||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研发费用 | 18,428 | 16,926 | 37,272 | 35,748 | |||||||||||||||||||
| 总务与行政 | 4,533 | 4,448 | 10,079 | 10,127 | |||||||||||||||||||
| 营业费用总计 | 22,961 | 21,374 | 47,351 | 45,875 | |||||||||||||||||||
| 营运亏损 | (22,832) | (21,348) | (47,222) | (45,566) | |||||||||||||||||||
| 其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 利息收入和其他，净额 | 2,147 | 2,772 | 4,668 | 5,618 | |||||||||||||||||||
| 净损失 | (20,685) | (18,576) | (42,554) | (39,948) | |||||||||||||||||||
| 其他综合损失： | |||||||||||||||||||||||
| 债务投资未实现损失，净额 | (30) | (582) | (215) | (476) | |||||||||||||||||||
| 全面损失 | $ | (20,715) | $ | (19,158) | $ | (42,769) | $ | (40,424) | |||||||||||||||
| 每股信息： | |||||||||||||||||||||||
| 基本和稀释后的净亏损 | $ | (0.23) | $ | (0.21) | $ | (0.48) | $ | (0.45) | |||||||||||||||
| 基本和稀释平均股数 | 89,630,959 | 88,583,567 | 89,445,033 | 88,439,894 | |||||||||||||||||||