Neurogene報告2024年第二季度財務業績並強調最近的更新
Rett綜合症的NGN-401基因療法已根據初步臨床證據從FDA獲得RMAt指定，表明具有解決未滿足醫療需求潛力
NGN-401被選爲FDA開始控件計劃，旨在加快開發
第1隊列的NGN-401中期療效數據仍然按計劃進行，預計於2024年第4季度公佈
紐約-2024年8月9日- Neurogene公司(Nasdaq: NGNE)是一家臨床階段公司，旨在爲罕見神經系統疾病患者和家庭帶來改變生命的基因藥物，今天宣佈了2024年第二季度財務業績並突出最近的公司更新
「我們很高興看到Rett綜合症的NGN-401基因療法獲得RMAt指定，並且最近被美國FDA選中加入其開始控件試點計劃，這兩個計劃爲加速NGN-401的開發提供了獨特的合作和溝通機會，」Neurogene公司創始人兼首席執行官Rachel McMinn博士表示。我們繼續推進NGN-401項目，五月份第2隊列首位患者接受了劑量，標誌着項目的重要里程碑，並展示了高劑量NGN-401具有良好的早期安全概況，並於6月中旬報告，低劑量NGN-401仍然爲第1隊列的前三名接受劑量的患者耐受良好。展望未來，我們仍然期待今年第4季度發佈低劑量隊列的中期療效數據，並計劃在明年下半年分享額外的低劑量和高劑量數據。”
2024年第二季度及近期亮點和預期里程碑
NGN-401基因療法用於治療雷特綜合徵的1/2期試驗
•NGN-401獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）指定，用於治療雷特綜合徵，並被FDA選中參加臨床試驗支持罕見病治療（START）試點計劃
◦RMAT指定要求具備初步臨床證據，證明有潛力解決嚴重或威脅生命的疾病或病況的醫療需求，併爲FDA指導下的加速批准途徑提供機會
◦START選擇標準包括臨床獲益和臨床發展以及CMC方案准備就緒的潛力，該計劃提供了與FDA就產品特定發展話題進行頻繁諮詢和定期臨時對話的機會
•5月對高劑量Cohort 2的第一名患者進行了劑量應用，並於6月報道高劑量NGN-401具有早期明顯安全剖面，且耐受性良好
•在2022年6月國際拉特氏綜合徵基金會（IRSF）ASCEND峯會上，展示了首批三名低劑量1隊患者的持續良好安全性數據，包括：
◦自2024年5月安全更新以來，沒有新的與治療相關的不良事件（AEs）；所有與治療相關的AEs均爲輕度/1級別，並且短暫或得到解決，大部分AEs是AAV已知潛在風險。
◦沒有報道關於MeCP2過度表達毒性的跡象或症狀，包括在具有預計導致殘餘MeCP2表達的輕度基因變異患者中。
◦沒有治療相關或側腦室內（ICV）程序相關的嚴重不良事件。
•預計將在2024年第四季度報告臨時臨床數據，包括來自1隊的療效數據；預計將在2025年下半年報告其他臨時數據，包括來自2隊的數據。
•計劃在2024年下半年完成隊列1的招募
NGN-101基因療法用於治療CLN5巴頓病的1/2期試驗
•完成了研究的招募，並計劃在2025年第一季度提供中期臨床數據和監管更新； 鑑於CLN5巴頓病的罕見性，FDA對簡化的註冊通道的認可對於繼續投資該計劃至關重要
其他公司更新
•繼續預計2025年將有另一種使用轉基因調控技術的產品候選進入臨床試驗
即將舉行的活動
•H.C. Wainwright第26屆全球投資會議：管理層將於美國東部時間上午11:30在9月9日提供公司介紹，並參加1v1會議
•康託全球醫療健康大會：管理層將於美國東部時間下午2:30在9月18日進行公司介紹，並參加1v1會議
•細胞與基因梅薩會議：管理層將在會議期間參加關於神經疾病的「科學對決」，該會議將於10月7日至9日舉行
2024年第二季度財務業績
- 營業收入爲2024年4月30日結束的第二季度1410萬美元，而第二季度結束於2023年4月30日的營收爲1360萬美元，同比增長4%。Valeo的營收增長主要來自於在呼吸、Allerject和其他核心產品等領域的促銷活動所帶來的銷售提升；
- 第二季度結束於2024年4月30日的調整後毛利潤爲340萬美元，而同期結束於2023年4月30日的毛利潤爲470萬美元，同比下降27%。在前一個可比期間內，1.3百萬美元的減少主要是由於Xiidra貢獻下降，而去年同期相比下降了80萬美元；
- 淨虧損爲2024年4月30日結束的第二季度的780萬美元，而第二季度結束於2023年4月30日的淨虧損爲650萬美元。2024年第二季度的淨虧損增長21%，主要是由於毛利潤受侵蝕並且轉型成本（在總務和行政方面提供支持）達到了500萬美元；
•現金餘額： 截至2024年6月30日，現金、現金等價物和投資額爲15390萬美元。公司預計當前現金、現金等價物和有市場可交易證券可支持運營至2026年下半年。
•研發費用（「R&D」）： 2024年6月30日結束的三個月內，研發費用爲1570萬美元，相比之下，2023年6月30日結束的三個月爲1030萬美元。研發費用的增加主要是由NGN-401臨床試驗成本增加，與公司早期發現項目相關的臨床前成本增加，以及由於研發人員數量增加導致的薪酬和福利支出增加所致。
•總務及行政（「G&A」）費用： 2024年6月30日結束的三個月內，總務及行政費用爲530萬美元，相比之下，2024年6月30日結束的三個月內爲230萬美元。
截至2023年6月30日結束。一般和行政費用的增加主要是由於員工相關費用增加、職業費用、租金和其他公司相關費用以及市場調研成本的增加所致。
•淨虧損：2024年6月30日結束的三個月淨虧損爲1850萬美元，而2023年6月30日結束的三個月淨虧損爲1190萬美元。
關於Neurogene
Neurogene的使命是治療毀滅性神經系統疾病，改善受這些罕見疾病影響的患者和家庭的生活。Neurogene正在開發新穎的方法和治療方案，以解決傳統基因療法在中樞神經系統疾病中的侷限性。這包括選擇傳遞方法，以最大限度地提高對目標組織的分佈，並設計產品，以最大限度地提高效力和純度，以獲得優化的功效和安全性。公司的新穎和獨有的EXACt轉基因調控平台技術允許提供治療水平，同時限制與傳統基因療法相關的轉基因毒性。Neurogene在德克薩斯州休斯頓建造了一家最先進的基因療法制造設施。NGN-401的CGMP生產是在該設施中進行的，並將支持關鍵的臨床開發活動。欲了解更多信息，請訪問www.neurogene.com。
關於前瞻性聲明的警示
本新聞稿中不是歷史性質的聲明，旨在並且已被確定爲1995年《私人證券訴訟改革法案》意義內的前瞻性陳述。這些聲明可能就未來計劃、趨勢、事件、經營結果或財務狀況或其他事項，根據Neurogene管理層目前的期望和信念以及Neurogene管理層做出的假設以及當前可用信息而進行討論，包括但不限於有關：NGN-401和NGN-101的治療潛力和效用、NGN-401的安全性和耐受性概況；每個NGN-401和NGN-101的試驗設計、臨床開發計劃和時間安排，包括預計Rett綜合徵NGN-401第1/2期試驗和預計CLN5巴頓病NGN-101第1/2期試驗的臨床試驗結果時間；預期關於NGN-101與FDA的互動；預期的RMAt指定和參與FDA的NGN-401 STARt試點計劃的好處；提名額外的臨床前產品候選；以及我們預期的現金資源和流動性。前瞻性陳述通常包括具有預測性質的陳述，依賴於或參考未來事件或情況，幷包括諸如「可能」、「將會」、「應該」、「將」，「期望」，「預期」，「計劃」，「可能」，「相信」，「估計」，「項目」，「打算」，「按計劃進行」，和其他類似表達或否定這些詞或這些詞的負數或複數的其他類似表達，或預測或表示未來事件或前景的其他類似表達，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞。前瞻性陳述基於目前的信仰和假設，受到很難依據時間、範圍、可能性和發生程度預測的風險、不確定性和假設的影響，這可能導致實際結果與預期結果大爲不同，而其中許多因素是Neurogene無法控制的。此類風險、不確定性和假設包括但不限於：關於招募我們Rett綜合徵NGN-401治療擴大隊列的患者的時間和成功的風險；包括NGN-401和NGN-101患者劑量平均和結果的時間和結果，潛在的，我們可能無法將NGN-401用於治療Rett綜合徵的第1/2期擴展到澳洲的風險
基於各種因素，包括但不限於監管機構的任何決定、在澳大利亞擴展試驗的成本、合適的臨床試驗場地的可用性、在澳大利亞招募患者的能力或其他原因；NGN-401在第1/2階段用於治療雷特氏綜合徵的Cohort 2中使用更高劑量可能會對患者造成負面影響的潛在風險；我們可能無法按照預測的時間表報告數據的風險；與我們獲得監管批准並最終商業化產品候選藥物（包括NGN-401）相關的風險；以及在2023年12月31日止年度提交給證券交易委員會（「SEC」）的10-k表格中包含的「風險因素」中確定的其他風險和不確定性；或在2024年6月30日止季度提交的10-Q表格中，以及公司過去和未來可能向SEC提交的其他文件。本通訊中的任何內容不應被視爲任何人對本文中設定的前瞻性陳述將會實現或對任何此類前瞻性陳述的可預期結果將會實現的陳述。本通訊中的前瞻性陳述僅於其公佈日起效，並完全受到本文中的警告聲明的限制。除適用法律要求外，神經基因將不承擔修訂或更新任何前瞻性陳述或發佈任何其他前瞻性陳述的義務，無論是基於新信息、未來事件或其他原因。本通訊包含超鏈接至不被視爲納入本通訊的信息。
- 財務表格如下 -
Neurogene公司
彙編的綜合資產負債表
在2023年1月，公司向某些公司員工授予了一項總計爲312,830的策略性增長激勵2025獎項（即「SGI 2025獎項」），以表現歸屬股票單位的形式，金額高達
202年6月30日 | 202年12月31日 | ||||||||||
資產 | |||||||||||
現金及現金等價物 | $ 111,03 | $ 148,21 | |||||||||
其他資產 | 48,117 | 52,138 | |||||||||
非流動資產 | 20,674 | 22,225 | |||||||||
資產總額 | $ 179,82 | $ 222,57 | |||||||||
負債 | |||||||||||
流動負債 | $ 13,07 | $ 22,97 | |||||||||
非流動負債 | 11,736 | 13,576 | |||||||||
負債合計 | 24,809 | 36,549 | |||||||||
股東權益 | 155,014 | 186,024 | |||||||||
負債和股東權益合計 | $ 179,82 | $ 222,57 | |||||||||
Neurogene公司
簡明的彙總操作表
(以美元千位計算，除股份信息外)
截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | ||||||||||||||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
許可協議下的營業收入 (1) | $ 92 | $ | $ 92 | $ | |||||||||||||||||||
營業費用： | |||||||||||||||||||||||
研發費用 | 15,744 | 10,321 | 29,285 | 20,604 | |||||||||||||||||||
一般及管理費用 | 5,315 | 2,275 | 10,553 | 5,027 | |||||||||||||||||||
營業費用總計 | 21,059 | 12,596 | 39,838 | 25,631 | |||||||||||||||||||
經營虧損 | (20,134) | (12,596) | (38,913) | (25,631) | |||||||||||||||||||
其他收入，淨額 | 1,642 | 736 | 3,500 | 1,508 | |||||||||||||||||||
淨損失 | $ (18,492 | $ (11,860 | $ (35,413 | $ (24,123 | |||||||||||||||||||
每股信息： (2) | |||||||||||||||||||||||
基本和稀釋每股淨虧損 | $ (1.09 | $ (26.68 | $ (2.09 | $ (54.94 | |||||||||||||||||||
普通股加權平均股本 | 16,941,524 | 444,465 | 16,922,630 | 439,073 | |||||||||||||||||||
(1) 公司通過認可與第三方達成的許可和知識產權轉讓協議，開發和商業化傳統Neoleukin資產而產生了許可收入。相應的待攤收益準備金義務已予記錄。
(2) 截至截至2023年6月30日的三個和六個月，公司的每股淨虧損信息是針對當時尚未清算的A類普通股進行的。截至2024年6月30日的三個和六個月，公司的每股淨虧損信息是針對公司普通股進行的。
公司聯繫人：
Cara Mayfield
企業事務副總裁Melissa Forst
cara.mayfield@neurogene.com
投資者聯繫人：
Melissa Forst
Argot Partners Sarah Sutton / Kevin Murphy calcimedica@argotpartners.com
Neurogene@argotpartners.com