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Prime Medicine公佈2024年第二季度財務結果並提供業務更新
劍橋（美國麻省），2024年8月8日 - Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）是一家致力於提供一類新型獨特一次性治癒性基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績並提供了業務更新。 劍橋（美國麻省），2024年8月8日 - Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）是一家致力於提供一類新型獨特一次性治癒性基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績並提供了業務更新。
「在第二季度，Prime Medicine和我們的下一代基因編輯技術取得了一個重要的里程碑，獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）對PM359的批准，使我們的Prime Editor用於慢性肉芽腫性疾病（CGD）的治療進入了臨床測試階段。我們現在正在啓動我們的1/2期臨床試驗，並期待在2025年分享初步臨床數據，」Prime Medicine總裁兼首席執行官Keith Gottesdiener博士說。「隨着我們成爲一家臨床階段的公司，我非常高興宣佈穆罕默德·阿斯爾博士晉升爲首席醫療官。自2022年加入Prime Medicine以來，穆罕默德一直是我們領導團隊中的重要成員，幫助PM359獲得了新藥探索（IND）接受和Prime的第一項臨床試驗，並在我們的整個產品組合中領導我們的臨床發展策略。我期待他在我們準備給第一位患者進行Prime Editor治療時繼續做出貢獻。」
戈特斯迪納博士繼續說：「此外，我們正在推進在覈心關注領域的多個項目，並期待分享新的臨床前數據，展示我們專有的傳遞能力，以及我們 Prime Editing 技術在目標組織中的安全性和潛力。重要的是，我們相信我們 Prime Editing 平台的模塊化將使我們能夠從這些努力中獲得啓示，加速和降低我們正在進行的工作的風險，並讓我們更有效地執行我們的臨床開發計劃，希望能夠迅速影響數百萬人。」
最近的業務更新
公司
–今天，領先醫療宣佈立即起效將Mohammed Asmal萬.D，博士晉升爲首席醫療官。Asmal博士自2022年以來一直擔任領先醫療的高級副總裁，臨床負責人。
預計即將到來的里程碑
Prime Medicine預計以下活動和接下來的步驟將推動Prime Medicine向前發展，並支持公司向臨床階段公司的發展。
血液學和免疫學：
–2025年在CGD的PM359一/二期臨床試驗中公佈初步臨床數據。
–推進受保護的造血幹/免疫細胞成對技術，建立在HSC和免疫治療中的概念驗證，並在2024年確定採用此方法的第一個臨床計劃。
–使用Prime輔助位點特異性整合酶基因編輯（PASSIGE）技術推進不同的CAR-T計劃，進行先導優化。
肝：
–在2024年繼續推進三個肝臟項目的臨床前研究，並開始進行至少一個項目的IND使能活動，以便在2025年下半年或2026年上半年進行IND和/或臨床試驗申請（CTA）。
眼科：
–提名2024年進行視網膜色素變性/視紫紅質(RP)項目的發展候選人，並啓動IND前期活動。RHO-RP)計劃並於2024年啓動IND前期活動。
神經肌肉：
–在2024年繼續推進Friedreich's Ataxia，並將另一個項目推進到領先優化階段。
–在大動物研究中，建立適用於神經肌肉研究的腺相關病毒（AAV）遞送平台和遞送途徑。
2024年第二季度財務結果
–研發費用： 截至2024年6月30日的三個月，研發費用爲4310萬美元，而2023年6月30日的三個月爲3460萬美元。研發費用的增加是由於與公司管道和平台推進相關的費用。
–全年總行政費用爲2940萬美元，截至2021年12月31日，相比之下，截至2020年12月31日全年總行政費用爲2180萬美元。2021年的增加主要是由於股權激勵費用的增加，包括510萬美元的增量股權激勵費用，涉及到前任首席執行官在2021年11月的股權獎勵修改，還有薪資和相關費用、法律費用和保險費用的增加，部分抵消了顧問費用和商業費用的減少。 截至2024年6月30日的三個月內，總務費用爲1260萬美元，而截至2023年6月30日的三個月內爲1070萬美元。
–持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 2024年6月30日結束的三個月內，淨損失爲5530萬美元，相比之下，2023年6月30日結束的三個月內，淨損失爲4240萬美元。
–現金持有情況： 截至2024年6月30日，現金、現金等價物、投資和受限現金合計爲1.764 億元，相比之下，2023年12月31日爲1.352 億元。
關於Prime Medicine
Prime Medicine是一家領先的生物技術公司，致力於爲患者創造並提供下一代基因編輯療法。該公司正在利用其獨有的Prime Editing平台，一種多才多藝、精確高效的基因編輯技術，開發一類全新的一次性治癒性基因治療。Prime Editors旨在僅在基因內部的正確位置進行編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，有潛力修復幾乎所有類型的基因突變，並能在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。綜合而言，Prime Editing的多才多藝的基因編輯能力可能在成千上萬種潛在適應症中帶來機會。
Prime Medicine目前正在推進一個多樣化的治療項目組合，圍繞核心研究領域展開：血液學和免疫學、肝臟、肺部、眼睛和神經肌肉。在每個核心領域，Prime Medicine的首要關注是以快速、直接治療患者的基因病爲主，並且那些目前無法使用其他基因編輯方法來解決的高需求基因病。隨着時間的推移，公司計劃最大限度地發揮Prime Editing廣泛且多用途的治療潛力，擴展到初始產品線之外的基因病，可能包括免疫疾病、癌症、傳染病以及靶向常見疾病的遺傳風險因素，這些疾病共同影響數百萬人。欲了解更多信息，請訪問www.primemedicine.com。
© 2024 Prime Medicine，Inc.版權所有。PRIME MEDICINE，Prime Medicine徽標和PASSIGE是Prime Medicine，Inc.的商標。此處提及的所有其他商標均爲其各自所有者的財產。
前瞻性聲明
本新聞稿中包含根據1995年修訂的《私人證券訴訟改革法》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）作出的前瞻性陳述，包括但不限於Prime Medicine關於PM359糾正CGD致病突變的潛力的暗示和明示陳述，以及關於Prime Medicine期望的信念和預期：將PM359帶入2024年的臨床開發，預計使該公司發展成爲臨床階段公司。
預計於2025年公佈PM359的計劃一期/二期臨床試驗的初步臨床數據；其研發項目、臨床前研究和未來臨床試驗的啓動、時間安排、進展和結果，以及相關數據的發佈；Prime Editors修復基因突變並提供廣泛病種的療愈基因療法的潛力；Prime Editors可重複糾正引起疾病的基因突變，涉及不同組織、器官和細胞類型，並且其PASSIGE技術有能力編輯用於治療某些癌症和免疫疾病的CAR-T細胞；支持公司發展至臨床階段的特定活動和下一步計劃，包括開展IND和/或CTA申請、臨床數據預期、建立概念驗證、推進項目進入優化中的領導位置、推進臨床前研究並啓動IND使能活動、推薦開發候選藥物，併爲神經肌肉項目建立AAV遞送平台和給藥途徑；擴大Prime Editing的治療潛力並通過戰略業務發展創造價值，將Prime Editing的影響範圍擴展到Prime Medicine當前核心關注領域以外的領域；探索可能加速現有工作並從中獲益的業務發展機會；Prime Editing平台的模塊化特性及其所帶來的益處；對Prime Editing技術廣度的期望以及其業務、項目和技術的戰略計劃的實施；以及Prime Editing在數千個潛在適應症中釋放機會的潛力。儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞，但諸如「可能」，「可能」，「將」，「可能」，「應」，「預期」，「計劃」，「預計」，「打算」，「相信」，「預計」，「估計」，「尋求」，「預測」，「未來」，「項目」，「潛力」，「持續」，「目標」等詞或表達意圖用於識別前瞻性陳述。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層的當前預期和信念，並受到多個風險、不確定因素和重要因素的影響，可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的結果有實質性差異，包括但不限於與以下風險有關：Prime Medicine產品候選藥物進入臨床試驗的不確定性；潛在候選產品的臨床前和IND啓動和進行的授權、開始和進行的過程，包括與開放IND和獲得監管批准相關的不確定性；與新技術開發和優化、臨床前研究結果或臨床研究結果對未來研究無預測性等相關的不確定性；Prime Medicine能夠建立和維護涵蓋其Prime Editing技術的知識產權的保護範圍；Prime Medicine能夠識別並進入未來的許可協議和合作；受不利的宏觀經濟狀況或市場波動的影響，包括上升的利率、通貨膨脹和影響金融服務業的不利發展引起的普遍經濟、行業和市場狀況；以及Prime Medicine的累積赤字和未來可預見的持續運營虧損和負面運營現金流情況，包括其對現金時程表和未來財務業績的預期。這些和其他風險和不確定因素在Prime Medicine最近一份年度報告（Form 10-k）和截至2024年6月30日的季度報告（Form 10-Q）於「風險因素」一節中有更詳細的描述，以及與美國證券交易委員會的任何後續文件。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medicine今天的觀點，不應被視爲其後續日期觀點。Prime Medicine明確聲明不承擔根據適用法律下任何義務需要更新任何前瞻性陳述。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作任何明示或暗示的陳述或保證。
投資者聯繫方式
漢娜·德里西維茨
過於投資者關係公司
212-362-1200
hannah.deresiewicz@sternir.com
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hannah.deresiewicz@sternir.com
媒體聯繫人
丹·巴德威克，1AB
dan@1ABmedia.com
丹·巴德威克，1AB
dan@1ABmedia.com
| 簡明合併資產負債表數據 | ||||||||||||||
| (未經審計) | ||||||||||||||
| （以千計） | 6月30日, 2024 | 12月31日 2023 | ||||||||||||
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 162,868 | $ | 121,665 | ||||||||||
| 總資產 | $ | 259,705 | $ | 193,851 | ||||||||||
| 負債合計 | $ | 63,116 | $ | 60,780 | ||||||||||
| 股東權益總額 | $ | 196,589 | $ | 133,071 | ||||||||||
| 簡明合併運營報表 | ||||||||||||||
| （未經審計） | ||||||||||||||
| 三個月已結束 6月30日 | ||||||||||||||
| （以千計，股票和每股金額除外） | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 43,071 | $ | 34,599 | ||||||||||
| 一般和行政 | 12,601 | 10,658 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 55,672 | 45,257 | ||||||||||||
| 運營損失 | (55,672) | (45,257) | ||||||||||||
| 其他收入（支出）： | ||||||||||||||
| 短期投資公允價值的變化——關聯方 | (1,925) | 263 | ||||||||||||
| 其他收入，淨額 | 2,136 | 2,640 | ||||||||||||
| 其他收入（支出）總額，淨額 | 211 | 2,903 | ||||||||||||
| 所得稅前淨虧損 | (55,461) | (42,354) | ||||||||||||
| 所得稅福利（撥備） | 134 | (31) | ||||||||||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (55,327) | $ | (42,385) | ||||||||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (0.46) | $ | (0.47) | ||||||||||
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 119,188,866 | 90,467,298 | ||||||||||||