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Edgewise Therapeutics 報告2024年第二季度財務業績和最近的業務亮點

－完成 健康志願者的EDG-7500的第一階段SAD和MAD試驗；在患有oHCm的個體中給予EDG-7500進行第二階段CIRRUS-HCm試驗的劑量

– 持續推進全球關鍵群體，在Becker型成人中突破Grand Canyon的sevasemten。

－愛文思控股 Sevasemten在杜興症兒童中的Lynx和Fox試驗的進階－

科羅拉多州博爾德 （2024 年 8 月 8 日） – Edgewise Therapeutics, Inc.（納斯達克：EWTX）是一家領先的肌肉疾病生物製藥公司，今天報告了 2024 年第二季度的財務業績和最近的業務亮點。

「我們在心臟和骨骼肌項目上取得了良好的進展，」Edgewise的總裁兼首席執行官Kevin Koch博士說道。「我們期待在未來幾個月內分享關於我們的EDG-7500和sevasemten項目的重要更新。」

最近的亮點

心血管計劃 / EDG-7500

EDG-7500是一種新型口服選擇性心肌肌節調節劑，專門設計用於減慢早期收縮速度，並解決與肥厚型心肌病（HCM）和其他舒張功能障礙疾病相關的心臟鬆弛受損問題。在阻塞性和非阻塞性HCM模型中的臨床前數據表明，在所有測試劑量下，EDG-7500都有潛力產生有益反應，同時風險低於使左心室射血分數降至正常以下。基於EDG-7500在臨床前模型中對收縮的自我限制效應，公司計劃研究EDG-7500的固定劑量方案，從而可能避免對患者進行密集的安全監測。

EDG-7500的第一階段試驗： 在該季度，公司完成了隨機、安慰劑對照、單劑量和多劑量遞增的第一階段試驗，評估健康成年人的安全性、耐受性、藥動學（PK）和藥效學（PD）。

2期CIRRUS-HCm試驗的EDG-7500：公司繼續招募CIRRUS-HCm，這是一項在美國最多20個臨床試驗中心進行的、分兩部分、開放標籤試驗，用於評估EDG-7500在高壓梗阻型HCm患者中的安全性、耐受性、PK和PD，最多可納入55名參與者。參與此試驗的參與者將接受EDG-7500作爲單劑口服給藥（A部分），並有選擇在28天內接受多劑口服給藥（B部分）。試驗的B部分還將招募針對非梗阻性HCM的患者，將在28天內進行研究。該公司計劃在9月份從健康志願者的1期試驗和患有梗阻性HCm患者的單劑臂（CIRRUS-HCm的A部分）中滙報EDG-7500的頂級數據（針對不同劑量的三個隊列）。了解更多關於這些試驗的信息，請訪問clinicaltrials.gov， NCT06011317（第1期）和頁面。NCT06347159（第2期）.

肌肉萎縮症項目 / sevasemten

貝克爾肌肉萎縮症（貝克爾病）

Sevasemten是一種口服小分子藥物，旨在預防由肌肉營養不良症引起的收縮性肌肉損傷，包括貝克爾和杜甫內型。目前對患有貝克爾病的患者沒有任何已批准的治療方法，這是一種嚴重的遺傳性，漸進性的神經肌肉疾病，需求量巨大。

CANYON第2階段安慰劑對照試驗是在貝克氏症成年患者中進行的。CANYON是迄今規模最大的貝克氏症介入性試驗，包括40名成年人和29名青少年，治療週期爲12個月。CANYON的主要終點是治療期間肌酸激酶（CK）的變化，還收集了其他指標，包括北極星肢體活動評估（NSAA）、100米定時測試、肌肉損傷生物標誌物和磁共振成像。公司預計於2024年第四季度公佈CANYON數據。

大峽谷，全球關鍵群體 在貝克爾中： GRAND CANYON 是 CANYON 安慰劑對照試驗的擴展，是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 該隊列將評估sevasemten對成人Becker患者的安全性和有效性。大峽谷的主要終點是美國國家航空航天局的變化。 此外，還將評估其他功能評估、肌肉損傷的生物標誌物和安全性。GRAND CANYON 是一個爲期 18 個月的隊列 預計將在貝克爾招募大約 120 名員工。來自大峽谷的數據如果爲正數，則可以支持營銷應用程序。 要了解更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov (NCT05291091) 或者大峽谷 微型網站: https://www.beckergcstudy.com.

肌營養不良型肌萎縮症

杜岡氏症男孩LYNX第2階段試驗:LYNX是一個2部分的多中心、劑量尋找的第2階段試驗，旨在評估sevasemten對4-9歲患有杜岡氏症的兒童的安全性、藥代動力學和肌肉生物標誌物的影響，這些患兒在口服sevasemten治療後每日一次。這項試驗還將探討功能測量，如NSAA、步態速度95^th 百分位（SV95C）和自我報告/照顧者報告的結果的變化。

該公司計劃報告LYNX數據， 包括 2024 年第四季度安全性、Pk、肌肉損傷生物標誌物的變化以及 NSAA 和 SV95C 的功能變化。 該公司將依賴LYNX的數據，以及來自福克斯對杜興兒童試驗的數據 以前 用基因治療 療法，以指導杜興一項三期試驗的設計和啓動，該試驗計劃於第一批啓動 2025 年的一半。有關 LYNX 的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov 以了解有關該試驗的更多信息（NCT05540860).

FOX在先前接受基因治療的杜興男孩中進行的第二階段試驗： 公司正在推進FOX，一項第二階段安慰劑對照試驗，評估sevasemten在先前接受基因治療的6至14歲杜興男孩中，持續12周的安全性、藥物動力學和肌肉損傷生物標誌物的影響。該試驗還將探討NSAA、SV95C和自我報告/照顧者報告的功能性測量指標的變化。杜興社區對這項試驗表現出了非凡的熱情，公司在兩個月內超額招募了該試驗。請訪問clinicaltrials.gov了解更多關於該試驗的信息（NCT06100887).

加強與科學界和患者社區的互動

公司在HCm和肌肉萎縮症醫療和患者社區繼續進行教育和外展。公司在美國心臟協會的基礎心血管科學會議和Parent Project Muscular Dystrophy年度會議上進行演講，還參與了其他患者爲中心的論壇。該公司繼續贊助和參加其他許多臨床醫生和患者爲中心的活動。

第二季度財務業績

現金、現金等價物和市場可交易證券 截至2024年6月30日爲51180萬美元。

研究和開發（R&D）費用 2024年第二季度的研發費用爲3070萬美元，而上一季度爲2770萬美元。 增加的300萬美元主要是由於臨床試驗費用增加了170萬美元和相關開發活動費用，主要是由於臨床試驗招募增加，藥物發現和臨床前費用增加了90萬美元，以及人員相關費用增加了40萬美元。

總務與行政（G&A）費用 2024年第二季度的管理費用爲740萬美元，而上一季度爲710萬美元。漲幅爲30萬美元，主要是由於人員相關成本增加20萬美元以及專業顧問費用增加10萬美元所致。

淨虧損和每股淨虧損 2024年第二季度爲每股$0.34的虧損金額爲$31.5百萬，相比之前一個季度的每股虧損金額$0.33和$28.5迴轉季度爲每股$0.33

關於Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics是一家領先的肌肉疾病生物製藥公司，致力於發展用於肌萎縮症和嚴重心臟病的新型治療藥物。公司在肌肉生理學方面的深厚專業知識推動了新一代的創新治療藥物的發展。Sevasemten是一種口服骨骼肌肌鉤蛋白抑制劑，目前正在進行貝克爾肌萎縮症和杜興肌萎縮症的晚期臨床試驗。EDG-7500是一種新型心臟肌節調節劑，用於治療肥厚型心肌病和其他舒張期功能障礙疾病，目前正在進行2期臨床開發。Edgewise的整個團隊致力於我們的使命：改變受嚴重肌肉疾病影響的患者和家庭的生活。了解更多信息，請訪問：www.edgewisetx.com或關注我們的 LinkedIn, X （曾用名Twitter）,, Facebook和頁面。Instagram。

有關前瞻性聲明的警示說明

本新聞稿包含前瞻性聲明，如《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所定義。本新聞稿中不屬於純粹歷史性質的聲明屬於前瞻性聲明。此類前瞻性聲明包括但不限於關於Edgewise的產品候選者和項目，如sevasemten和EDG-7500的潛力以及預期的聲明；關於Edgewise臨床試驗的預期，包括數據報告時間（包括CANYON第2期試驗、LYNX第2期試驗、CIRRUS-HCm阻塞性HCm患者單劑組及EDG-7500第1期健康志願者試驗的頭部數據）以及關於Edgewise調查EDG-7500固定劑量方案的計劃；關於Edgewise研究和開發項目的推進時間表；計劃啓動sevasemten第3期試驗的時間表，杜歐興患者28天試驗，阻塞性和非阻塞性HCm患者的開放延展試驗以及EDG-7500的開放延展試驗；GRAND CANYON數據支持營銷申請的可能性；關於Edgewise產品候選者和項目管線的聲明；關於Edgewise預期里程碑的聲明；關於FOX第2期試驗可能過度招募患者的聲明；以及Edgewise總裁和首席執行官的聲明。"相信"、"預計"、“計劃"、"期望"、"打算"、"將會"、"目標"、"潛力"等表述旨在識別前瞻性聲明，本文中的前瞻性聲明是基於Edgewise當前的期望並涉及可能永遠不會實現或證明不正確的假設。由於衆多風險和不確定性，任何前瞻性聲明中投影的實際結果可能會與之有重大差異，但不限於：Edgewise有限的經營歷史所帶來的風險，早期開發產品且尚未獲得商業銷售批准的風險；Edgewise迄今未產生任何營業收入的風險；Edgewise實現與產品候選者發現、開發和商業化產品批准有關的目標能力；Edgewise需要大量額外資本來資助其運營；Edgewise極大依賴其sevasemten的成功；Edgewise開發和商業化sevasemten和EDG-7500以及未來項目的產品候選者的能力；Edgewise產品候選者臨床試驗展示安全性和有效性的風險；Edgewise產品候選者導致嚴重不良事件、毒性或其他不良副反應的風險；早期臨床試驗結果不預示後期臨床試驗成功的風險，以及Edgewise臨床試驗結果不符合監管機構要求的風險；臨床試驗患者招募和/或維持過程中的延遲或困難風險；未利用其他適應症或產品候選者的風險；關於Edgewise臨床試驗的中期、頭部和初步數據隨着更多患者數據可用而發生變化的風險；與監管批准過程冗長、耗時且本質上不可預測相關的風險；監管機構未接受在其管轄區外進行的試驗數據的風險；與Edgewise吸引和保留高技能管理人員和員工的風險；Edgewise爲其產品候選者獲取和保持知識產權保護的能力；Edgewise對第三方的依賴；普遍經濟和市場狀況；以及其他風險。有關上述和額外風險的信息可以在Edgewise不時向美國證券交易委員會的提交文件中的名爲"風險因素"的部分找到。本前瞻性聲明截至本新聞稿發佈之日，Edgewise無義務更新前瞻性聲明，或更新實際結果可能與前瞻性聲明中預測的原因不同的原因，除非法律要求。.

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財務狀況簡表

(按千計，未經審計)

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Michael Carruthers，致富金融(臨時代碼)官方
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Maureen Franco，VP企業通信
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