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第99.1展示文本
mirum pharmaceuticals報告2024年第二季度財務業績並提供業務更新
•第二季度全球淨產品銷售額爲7780萬美元，按照全年指導目標$3.1億至$3.2億美元的計劃推進。
•VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究顯示Volixibat的中期結果積極。
•LIVMARLI治療PFIC獲得歐洲營銷授權
•正在啓動LIVMARLI擴展研究，研究罕見的膽汁淤積症瘙癢症狀
•今天8月7號下午1:30 PT/4:30 Et 舉行業務更新電話會議。
2024年8月7日，加利福尼亞福斯特城-美羅姆製藥公司（納斯達克股票代碼：MIRM）公佈了2024年第二季度財務業績並提供了業務更新。 - 美羅姆製藥公司（納斯達克股票代碼：MIRM）今日報告了2024年第二季度的財務業績並提供了業務更新。
Mirum的首席執行官Chris Peetz表示：“第二季度在商業藥物和開發管線方面取得了重大成就，我們繼續執行我們的戰略重點。 VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究中volixibat的積極中期結果是朝着爲罕見的肝臟疾病患者提供潛在新的治療期權邁出的令人興奮的步伐。我們還實現了關鍵的監管里程碑，擴大了LIVMARLI對PFIC患者的使用範圍，從歐洲批准3個月及以上的患者，到在美國擴大標籤，包括12個月及以上的患者，還爲chenodiol在CTX方面提交了新藥申請。最後，我們正在探索LIVMARLI在其他適應症中治療膽汁淤積性瘙癢的潛力，啓動了EXPAND研究。
商業：所有板塊的三種批准藥品均有強勁的增長。
•2024年第二季度全球淨產品銷售額達7780萬美元，比2023年第二季度增長了139%。
•LIVMARLI第二季度淨銷售額爲4720萬美元，較2023年第二季度增長45%。
•2024年第二季度CHOLBAm和CHENODAL的淨銷售額爲3050萬美元。
監管和管道：取得了重要里程碑並擴大了管道
•VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究表明，Volixibat的中期結果是積極的。
•LIVMARLI獲得歐洲批准，用於三個月及以上的PFIC患者。
•LIVMARLI已在美國獲批用於治療12個月及以上PFIC患者的膽汁鬱症瘙癢症。
•在下半年，啓動第三階段的EXPAND研究，作爲LIVMARLI在膽汁性瘙癢的其他設置中的標籤擴展機會。
•chenodiol的新藥申請（NDA）已提交用於CTX。
企業和財務：強壯的資產負債表
•截至2024年6月30日，米樂姆的現金、現金等價物和投資爲295.4百萬美元，而截至2023年12月31日爲286.3百萬美元。2024年第二季度現金使用情況包括向武田支付1千萬美元的裏姆瑞治療PFIC獲得FDA批准的裏夫馬利裏裏程碑款項。
•截止2024年6月30日的本季度營業費用總計爲102.1億元，相比之下，2023年6月30日的本季度營業費用總計爲61.8億元。截止2024年6月30日本季度的總營業費用包括1770萬的非現金股票基礎補償和折舊及攤銷費用，相比之下，2023年6月30日本季度的總營業費用爲970萬元。
業務更新電話會議
Mirum將於2024年8月7日下午1:30（PT）/下午4:30（ET）舉行電話會議，提供業務更新。請使用以下詳細信息加入此次會議的看漲電話：


電話會議詳情：
美國/免費電話：+1 833 470 1428
國際電話：+1 404 975 4839
驗證碼：771307
您也可以通過訪問Mirum網站的「事件和演示文稿」部分通過網絡直播方式查看。 這個網絡直播的回放將會在30天內可用。

關於LIVMARLI®（馬拉利西巴）口服溶液
LIVMARLI®（馬來酰胺）口服溶液是一種口服迴腸膽酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，已獲得美國食品和藥物管理局批准用於兩種兒童膽汁淤積性肝病的治療。在美國，該藥已獲得批准用於治療3個月及以上Alagille綜合症(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢症狀，並在歐洲獲得批准用於治療2個月及以上的患者。此外，在美國它也獲得了治療12個月及以上progressive familial intrahepatic cholestasis（PFIC）患者膽汁淤積性瘙癢症狀的批准，在歐洲獲得了治療3個月及以上PFIC患者的批准。更多美國居民的信息請訪問LIVMARLI.com。
LIVMARLI已獲得ALGS和PFIC 2型的突破性治療認可，以及ALGS和PFIC的孤兒藥認可。要了解有關LIVMARLI正在進行的臨床試驗的更多信息，請訪問Mirum公司網站上的臨床試驗部分。
重要的安全信息
使用限制：LIVMARLI不適用於存在膽汁鹽轉運泵（BSEP）蛋白質嚴重缺陷的PFIC 2型患者。
LIVMARLI可能會導致副作用，包括：
肝損傷阿拉吉爾綜合症和PFIC患者某些肝功能指標的變化屬正常現象，但在治療期間可能會加重。這些變化可能是肝損傷的徵兆。對於PFIC患者來說，這可能是嚴重的或可能導致肝移植或死亡。在開始治療之前和治療期間，您的醫療保健提供者應進行血液檢查和身體檢查以檢查您的肝功能。如果出現任何肝問題的跡象或症狀，包括噁心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、深色或棕色尿液、肚子（腹部）右側的疼痛、胃部脹氣、食慾不振或出血或淤血比正常更容易，請立即告訴您的醫療保健提供者。
胃腸道問題。 LIVMARLI會導致胃腸道問題，包括腹瀉和腹痛。您的醫療保健提供者可能建議您監測新的或加劇的胃部問題，包括腹痛、腹瀉、糞便中出現血液或嘔吐。如果您出現這些症狀比往常更頻繁或更嚴重，請立即告知您的醫療保健提供者。
一種叫做「控件」的狀況 由於人體脂肪中維生素A、D、E和K的水平低下引起的脂溶性維生素（FSV）缺乏，在Alagille綜合症和PFIC患者中很常見，但可能在治療期間惡化。 在開始治療之前和治療過程中，您的醫療保健提供者應進行血液檢查，並可能監測常見副作用，如骨折和出血。 蘋果CEO庫克大規模出售股票，套現逾3億港元。
美國處方說明書
歐盟產品說明書
加拿大藥品說明書
關於沃利貝特
Volixibat是一種口服、吸收極少的藥物，旨在選擇性地抑制迴腸膽酸轉運體（IBAT）。通過阻止IBAT的回收，從而在全身和肝臟中降低膽汁酸的水平，Volixibat可能在成人膽汁淤積性疾病的治療中提供一種新的方法。Volixibat的1期和2期研究表明，可以靶撖芥菜苷酶（ASBt）抑制的藥效學標記——糞便膽汁酸排泄的有針對性的表現，以及LDL膽固醇的降低和7αC4的增加，這些都是膽汁酸合成的標記。Volixibat已在多個臨床試驗中評估了400多位個體。報道的最常見的不良事件是在Volixibat組中觀察到的輕度到中度的胃腸道事件。目前正在進行20億期的VISTAS研究和原發性膽汁性膽管炎（VANTAGE研究）的評估。


關於CHOLBAM®（膽酸）膠囊
2015年3月，FDA批准了CHOLBAM®（膽酸）膠囊，這是首個獲得FDA批准用於治療因單個酶缺陷引起的膽酸合成障礙的兒童和成人患者，並用於治療過氧化物體生成障礙-Zellweger光譜障礙的輔助治療。CHOLBAM®的療效已在治療膽酸合成障礙和輔助治療過氧化物體障礙的臨床試驗中得到證明。據估計，目前有200到300名患者符合治療條件。
CHOLBAM® （膽汁酸）適應症
CHOLBAm是一種用於膽汁酸的藥物
•由於單一酶缺陷導致的膽汁酸合成紊亂的治療。
•對於表現爲肝臟疾病症狀、頑固腹瀉或因脂溶性維生素吸收減少引起的併發症的患者，可提供過氧化物酶體疾病的輔助治療，包括澤爾韋格氏綜合徵。
使用限制
CHOLBAm對單一酶缺陷或過氧化物酶體疾病所致的膽汁酸合成紊亂的外肝臟表現，包括Zellweger譜系障礙的安全性和有效性尚未確定。
重要安全信息
警告和注意事項 - 加重肝功能損害
在治療期間，監測肝功能並在患者肝功能惡化時停止治療CHOLBAm。
血清谷氨酰轉移酶（GGT）和丙氨酸氨基轉移酶（ALT）同時升高可能表示CHOLBAm過量。
如果出現肝功能惡化或膽汁淤積的臨床或實驗室指標，請隨時停止使用CHOLBAm治療。
不良反應
最常見的不良反應（≥1％）是腹瀉，反流性食管炎，乏力，黃疸，皮膚損傷，噁心，腹痛，腸息肉，尿路感染和周圍神經病變。
請查看完整的處方說明，獲取更多重要安全信息。
關於腦硬化黃色素沉積症
腦腱黃色巨症（CTX）是一種罕見、進展緩慢且常被忽視的膽固醇代謝障礙，影響身體的多個部位。在CTX患者中，人體無法正常分解膽固醇，導致毒素（例如膽固醇烷和膽酒精）隨着時間的推移在全身積累。該疾病以常染色體隱性遺傳方式遺傳。CTX的症狀和體徵包括新生兒膽汁淤積（黃疸或膽流中斷）、慢性腹瀉、18歲之前發展出雙側白內障、十幾歲或晚些時候發展成肌腱黃色瘤（腱中脂肪沉積）以及神經功能惡化。症狀的種類、組合和嚴重程度因人而異，使診斷具有挑戰性且通常會延遲。
關於chenodiol片劑
Chenodiol片劑是降脫氧膽酸（CDCA）的另一個名稱。CDCA是一種天然存在的膽汁酸，最初被批准用於治療膽囊內無放射線透過性結石的患者。最近，美國食品和藥物管理局（FDA）授予chenodiol孤兒藥物特許經營權，用於治療腦、脊髓、肌腱、眼睛和動脈受影響的罕見漸進性疾病cerebrotendinous xanthomatosis（CTX）。Chenodiol尚未用於CTX的治療，但已獲得FDA的醫療必要性評估。
關於 Mirum 製藥公司
Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家專注於改變兒童和成人罕見疾病治療的生物製藥公司。Mirum擁有三種獲准的藥物：LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液，CHOLBAM®（膽酸）膠囊和CHENODAL®（chenodiol）片劑。


LIVMARLI，一種IBAt抑制劑，已獲得批准用於治療影響兒童和成人的兩種罕見肝病。它已被批准在美國（三個月及以上），歐洲（兩個月及以上）以及全球其他地區用於治療Alagille綜合徵患者的膽汁淤積型瘙癢症。它還在美國獲得批准用於PFIC患者12個月及以上的肝內膽汁淤積型瘙癢症; 在歐洲，它獲得了治療3個月及以上PFIC患者膽汁淤積型瘙癢症的批准。CHOLBAm已獲得FDA批准，用於治療單一酶缺乏引起的膽汁酸合成障礙和伴隨性治療表現出症狀或肝臟疾病的過氧化物酶體疾病患者。CHENODAL已經獲得FDA的醫療必要性認可，用於治療患有腦髓質黃酮病（CTX）的患者。
Mirum的後期研發項目包括治療肝臟疾病的兩種新藥。其中，一種名爲Volixibat的IBAt 抑制劑正在進行兩項潛在的註冊試驗，包括用於原發性硬化性膽管炎（PSC）的二期VISTAS試驗和用於原發性膽汁性膽管炎的二十億VANTAGE試驗。同時，chenodiol已經進行了三期臨床研究RESTORE，以治療CTX患者，2023年報告了積極的上市結果。Mirum已向美國FDA提交了chenodiol的新藥申請，以治療美國CTX患者。
想了解更多Mirum的信息，請訪問mirumpharma.com並關注Mirum的Facebook，LinkedIn，Instagram和Twitter（X）
前瞻性聲明
本新聞稿中包含有關非歷史事實的陳述，屬於1995年私人證券訴訟改革法的「前瞻性聲明」。這些前瞻性聲明包括關於批准的產品繼續商業成功，包括淨產品銷售的同比增長，達到我們的財務指導目標，爲患有罕見病的患者提供改變生命的藥物，Mirum的產品候選藥品的結果、進展和進展計劃以及其全球產品候選藥品的監管批准途徑等方面的聲明。由於這些陳述面臨風險和不確定性，因此實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的不同。旨在識別前瞻性聲明的諸如「將」、「可能」、「帶領」、「潛在」等表達意圖的詞語。這些前瞻性聲明基於Mirum目前的預期，涉及可能從未實現或被證明不正確的假設。實際結果可能與這些前瞻性聲明所預期的不同，這是由於各種風險和不確定性導致的，這些風險和不確定性涉及Mirum的業務以及Mirum在文件的 filings with the Securities and Exchange Commission 中描述的其他風險。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅在其發佈的日期當天作出，基於管理層在該日期的假設和估計。Mirum無需更新這些聲明以反映發生在其發佈日期之後的事件或存在的情況，除非法律要求。關於風險和不確定性的進一步描述可以在Mirum公司的2023財年報告形式10-k中找到，以及在其後續形式10-Q的報告中，包括其中題爲「風險因素」的章節中，以及在其後續形式8-k的報告中，所有這些報告均提交給美國證券交易委員會並可在www.sec.gov上獲得。
 


Mirum Pharmaceuticals, Inc.
簡明綜合損益表數據
(以千爲單位，除每股數據外)
(未經審計)
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
營業收入：
產品銷售淨額$77,760 $32,497 $146,677 $61,595 
許可和其他收入115 5,000 420 7,500 
總收入77,875 37,497 147,097 69,095 
營業費用：
銷售成本（1）20,227 6,812 38,057 11,791 
研發32,672 22,009 64,894 45,557 
銷售、一般及行政費用49,208 32,949 94,846 63,168 
營業費用總計 (2)102,107 61,770 197,797 120,516 
經營虧損(24,232)(24,273)(50,700)(51,421)
其他收入（支出）：
利息收入3,486 3,627 7,119 5,899 
利息費用(3,569)(3,726)(7,146)(7,968)
終止營收權益購買協議虧損— (49,076)— (49,076)
其他收入（費用）淨額312 (274)2,069 (1,085)
稅前淨虧損(24,003)(73,722)(48,658)(103,651)
所得稅費用635 316 1,259 517 
淨虧損(24,638)(74,038)(49,917)(104,168)
 
基本和稀釋每股淨虧損$(0.52)$(1.94)$(1.06)$(2.75)
普通股基本和稀釋的加權平均股份47,235,08038,107,33447,081,31537,892,513
 
 
（1）金額包括以下的無形攤銷費用:
 
無形攤銷$5,593 $1,258 $10,995 $2,517 
 
（2）金額包括以下的股票補償費用:
 
銷售成本$318 $— $318 $— 
研發3,546 2,672 7,407 5,387 
銷售、一般及行政費用7,971 5,685 15,560 11,531 
股權報酬總額$11,835 $8,357 $23,285 $16,918 


Mirum Pharmaceuticals, Inc.
簡明合併資產負債表數據
(未經審計)
2024年6月30日2023 年 12 月 31 日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$233,245 $286,326 
短期投資45,126 — 
應收賬款60,430 67,968 
庫存20,438 22,312 
預付費用和其他流動資產8,590 10,935 
流動資產總額367,829 387,541 
受限制的現金250 — 
長期投資17,075 — 
無形資產，淨額261,768 252,925 
其他非流動資產13,832 6,155 
總資產$660,754 $646,621 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$9,842 $7,416 
應計費用101,394 78,544 
經營租賃負債，當前1,072 1,104 
流動負債總額112,308 87,064 
經營租賃負債，非流動8,244 617 
可轉換應付票據，淨額307,242 306,421 
其他負債3,972 3,849 
負債總額431,766 397,951 
承付款和意外開支
股東權益：
優先股— — 
普通股5 5 
額外的實收資本835,616 803,260 
累計赤字(606,156)(556,239)
累計的其他綜合（虧損）收益(477)1,644 
股東權益總額228,988 248,670 
負債和股東權益總額$660,754 $646,621 
聯繫方式
投資者聯繫：
安德魯·麥基本
ir@mirumpharma.com
媒體聯繫人：
艾琳墨菲
media@mirumpharma.com