第99.1展示文本
springworks therapeutics報告了2024年第二季度的財務結果和最近的業務亮點。
– 在OGSIVEO中實現了4020萬美元的營業收入®（nirogacestat）在第二季度的淨產品營業收入
已向FDA提交了有關mirdametinib用於治療NF1-PN的NDA申請。
– 在2024年ASCO年會上，展示了第20億ReNeu試驗結果以及第3期defi試驗的額外分析 –
– 在Hippo突變實體腫瘤患者中啓動了SW-682的1a期試驗s –
2024年8月7日，康涅狄格州斯坦福 —— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SWTX），一家專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業階段生物製藥公司，今天公佈了2024年第二季度的財務業績，並就最近的公司發展情況進行了更新。
我們對我們在美國推出OGSIVEO用於成人腹肌瘤患者持續強勁的勢頭感到非常高興。在第二季度，我們還完成了NF1-PN米鼎銘專用NDA提交，這使我們有望在2025年爲患者提供第二種藥物，"SpringWorks的首席執行官Saqib Islam說。"我們在2024年下半年的重點將是推動OGSIVEO的更廣泛採用，爲兒童和成人NF1-PN的米鼎銘的推出推進我們的商業準備，繼續推動OGSIVEO和米鼎銘通過歐洲監管流程，併爲患有高度未滿足需求的患者人群推進我們新興組合產品組合。
最近的業務亮點和即將到來的里程碑
OGSIVEO® （Nirogacestat）
•在2024年第二季度，OGSIVEO推出的商業執行力強大，淨產品營業收入達到4020萬美元。
•2024年5月，SpringWorks推出了OGSIVEO 150毫克和100毫克片劑，採用泡罩包裝，旨在提高患者使用OGSIVEO的方便性。
•nirogacestat治療成人腱樣腫瘤的上市授權申請(MAA)正接受歐洲藥品管理局(EMA)的審查。
•2024年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上，展示了Nirogacestat第三階段defi試驗的額外數據，強調對高風險患者群體的一致安全性和有效性，以及更新的卵巢毒性解決數據支持卵巢毒性的短暫性。
•SpringWorks預計將在2024年下半年的醫療會議上發佈DeFi第3階段試驗的長期跟蹤數據。
•SpringWorks預計在2024年下半年報告從第2期試驗中評估單藥使用nirogacestat在複發性卵巢顆粒細胞瘤患者中的初步數據。
•SpringWorks正在繼續支持幾項與行業和學術合作伙伴進行的研究，評估nirogacestat作爲多發性骨髓瘤患者BCMA（b-細胞成熟抗原）聯合治療方案的一部分，跨治療線路。
Mirdametinib
•SpringWorks已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了關於mirdametinib治療NF1-PN的新藥申請（NDA），針對兒童和成人。
•公司預計在2024年下半年完成提交用於治療歐盟兒童和成人NF1-PN的mirdametinib的MAA。.
•20億 ReNeu試驗的兒童和成人隊列數據在2024年ASCO年會上以口頭報告形式發佈，並且也在2024年全球NF會議以及2024年國際兒童神經腫瘤學研討會（ISPNO）上進行了特色板塊推介。結果顯示，經盲法獨立中央審查證實了強有力的客觀反應率，深層反應，疼痛明顯減少，其他生活質量指標改善，而且在兒童和成人隊列中均取得了可控且可耐受的安全性表現。SpringWorks預計將於2024年下半年在同行評議期刊上發表ReNeu試驗結果。
•在ISPNO 2024會議上，ReNeu試驗中展示了有關孩子NF1-PN可分散片劑的海報。患者和照料者報告稱，他們對於這種可分散片劑劑型的易於吞嚥和願意服用的接受度得分很高，表明這種劑型爲患有吞嚥困難的孩子或成人提供了可接受的選擇。
•ISPNO 2024會議上發佈的第1/2期評估mirdametinib對兒童低級別神經膠質瘤（pLGG）的初始數據。研究中第1階段的23名患者結果顯示，具有高血腦屏障穿透能力的mirdametinib在具有多種MAPk通路異常的復發/進展性pLGG患者中具有令人鼓舞的臨床活性。研究的第2階段正在進行中並招募患者。
新興管道
•一項規模爲10億的臨床試驗正在進行，評估的是brimarafenib（BGb-3245）對RAF基因突變實體腫瘤成年患者的療效；額外的 數據來自該研究的劑量擴張階段 預計將於2025年上半年展示。Brimarafenib是一種在研的選擇性RAF二聚體抑制劑，由MapKure, LLC開發，後者是SpringWorks和百濟神州有限公司之間的創業公司。
•患者們繼續在幾個聯合療法腫瘤項目中入組：brimarafenib和mirdametinib在MAPk突變固體腫瘤中進行的1/2a期研究，brimarafenib和安進的EGFR抑制劑panitumumab在已知MAPk通路突變的結腸和胰腺癌患者中進行的10億期試驗，mirdametinib和百濟神州的RAF二聚體抑制劑lifirafenib在NRAS突變固體腫瘤成年患者中進行的10億期試驗。
•SpringWorks在2024年第二季度發起了SW-682的1a期臨床試驗，這是一種調查性新型口服、有效、選擇性全泰德抑制劑，在Hippo突變固體腫瘤中使用。
普通公司
•7月份，SpringWorks任命了Martin Mackay博士加入公司的董事會。Mackay博士是一位經驗豐富的研發高管，擁有超過30年的藥品和生物技術研發經驗，曾在輝瑞、阿斯利康和Alexion擔任領導職務。
2024年第二季度財務結果
•產品營業收入： 2024年第二季度，OGSIVEO淨產品營業收入爲4020萬美元。
•銷售、一般及行政費用（SG&A費用）第二季度2024年，SG&A費用爲5780萬美元，而2023年同期爲4700萬美元。SG&A費用的增加主要歸因於支持美國推出OGSIVEO的商業活動, 以及商業就緒活動，以支持mirdametinib在獲批後的美國推出。
•研發費用： 2024年第二季度研發費用爲4440萬美元，而2023年同期爲3590萬美元。研發費用的增加主要歸因於與藥物製造、臨床試驗、其他研究、諮詢和專業服務、以及與員工人數增加相關的成本增加有關。
•歸屬於普通股股東的淨損失： SpringWorks報告2024年第二季度淨損失3990萬美元，每股虧損0.54美元，相比之下，2023年同期淨損失7790萬美元，每股虧損1.25美元。
•現金、現金等價物和有市場性的證券： 截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有市場性證券爲52190萬美元。
電話會議信息
SpringWorks將於今天8月7日星期三上午8:30舉行電話會議和網絡直播，以審查其2024年第二季度財務業績並討論最新的業務更新。要參加現場網絡直播並查看相應幻燈片，請點擊 這裏。要通過電話參加現場通話，請點擊預先註冊 這裏。註冊完成後，參與者將獲得撥入號碼和會議代碼以接入通話。網絡直播的重播將在活動結束後的一段時間內在公司網站的投資者和媒體部分提供。 https://ir.springworkstx.com.
關於SpringWorks Therapeutics
SpringWorks是一家商業化生物製藥公司，採用精準醫學方法開發和推廣改變人們生命的藥物，應用於治療嚴重罕見疾病和癌症。OGSIVEO（尼羅司他），在美國獲得批准，用於治療需要系統性治療的成人進行性腱鞘腫瘤患者，是公司首個獲得FDA批准的療法。SpringWorks在實體瘤和血液系統腫瘤領域擁有多樣化的靶向治療管線，從臨床前開發到高級臨床試驗。除了其完全擁有的項目外，SpringWorks還與行業和學術界的創新者達成了多個合作伙伴關係，以釋放其組合的全部潛力，爲有需要的患者創造更多的解決方案。
SpringWorks是一家愛文思控股的商業階段生物製藥公司，應用精準醫學方法開發和提供改變生活的藥物，用於治療患有嚴重罕見疾病和癌症的人群。OGSIVEO® （nirogacestat）在美國獲批用於治療需要全身治療的成人進行性腹肌肉瘤的患者，是該公司首個獲得FDA批准的療法。SpringWorks還擁有涵蓋實體瘤和血液腫瘤的多樣化靶向療法管線，包括從臨床前開發到高級臨床試驗的項目。除了其全部擁有的項目外，SpringWorks還與行業和學術界的創新者達成多項合作，發掘其組合產品的全部潛力，爲有需求的患者創造更多解決方案。
要獲取更多信息，請訪問www.springworkstx.com並關注@SpringWorksTx@SpringWorksTx on X (formerly Twitter), LinkedIn和YouTube.
SpringWorks將其網站用作披露重要的非公開信息並履行根據FD法規下的披露義務。這些披露內容將包含在SpringWorks的網站的投資者及媒體部分。因此，投資者應監控SpringWorks網站上的這些部分，除了關注新聞發佈、SEC備案以及公開電話會議和網絡直播。
前瞻性聲明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 「前瞻性陳述」，涉及我們的業務、運營和財務狀況，包括但不限於當前對我們業務未來的信念、預期和假設、未來計劃和戰略、我們的開發和商業化計劃、我們的臨床前和臨床結果、OGSIVEO對成年硬纖維瘤患者的市場潛力、對數據充足性的預期包含在nirogacestat MAA將作爲nirogacestat在歐盟獲得上市批准的依據，用於治療硬泥腫瘤的nirogacestat 20期臨床試驗的結果有可能支持米達美替尼NDA的批准或在2024年下半年提交米達美替尼的MAA申請，我們計劃在以下網址報告來自第20期reneU臨床試驗的更多數據即將舉行的醫學會議，並將此類臨床試驗的數據提交給2024年的同行評審醫學期刊以供發表，我們計劃提供來自以下來源的更多數據在即將舉行的會議上進行nirogacestat的3期DeFi試驗，米達美替尼有可能成爲一種試驗
針對NF1-PN患者的重要新治療方法，我們計劃尋求監管部門批准並使mirdametinib適用於NF1-PN患者，如獲批准，關於評估再發性卵巢顆粒細胞瘤患者的nirogacestat的2期試驗的時間和初步數據的預期，以及SW-682的1a期試驗的時間和結果，我們計劃報告nirogacestat與BCMA指向療法聯合應用的額外臨床數據，並啓動額外計劃中的1期合作伙伴研究。 我們對brimarafenib的第10億劑量擴大階段的預期和時間，關於我們聯合治療腫瘤計劃招募時間的期望，對我們的主資產專利是否足以保護SpringWorks免受競爭的期望，以及與其他未來條件相關的內容。諸如「期待」、「相信」、「期望」、「預計」、「估計」、「打算」、「應該」和「可能」等詞，以及類似表達方式的詞語，指明前瞻性聲明。新的風險和不確定性可能隨時出現，無法預測所有風險和不確定性。本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層目前的期望和信念，並受一系列風險、不確定性和重要因素的影響，這些因素可能導致本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明所表達或暗示的實際事件或結果與管理層在本新聞稿中的前瞻性聲明，內容包括但不限於以下各項：(i)有關OGSIVEO商業推廣工作的成功，(ii)作爲一個商業公司的有限經驗，(iii)我們獲得或維護OGSIVEO充分覆蓋和報銷是否能夠保護SpringWorks免受競爭的能力，(iv)我們產品開發活動的成功和時間，包括我們臨床試驗的開始和完成，(v)我們對OGSIVEO對需要全身治療的脂肪瘤成年患者的潛在臨床益處的期望，(vi)OGSIVEO成爲成年脂肪瘤患者的新標準治療方面的潛力，(vii)關於每年在美國被診斷爲脂肪瘤的成年患者人數的估計以及OGSIVEO的潛在市場，(viii)來自臨床研究的榜首或臨時數據可能不能預測該研究的最終或更詳細結果或其他正在進行或將來進行的研究的結果，(ix)我們合作伙伴正在進行和計劃的臨床試驗的成功和時間，(x)我們計劃的監管提交和互動的時間，包括FDA、EMA和其他監管機構、臨床試驗地點的調查評審委員會和出版審查機構做出的決定的時間和結果，(xi)FDA、EMA或其他監管機構是否需要額外信息或進一步研究，或可能失敗、拒絕批准或延遲批准我們的候選藥物，包括nirogacestat和mirdametinib的情況，(xii)我們獲得對我們任何候選藥物的監管批准或維持對我們產品授予的監管批准的能力，(xiii)我們研究、發現和開發額外候選藥物的計劃，(xiv)我們進入用於開發新候選藥物的合作伙伴關係的能力以及我們能否實現預期收益，(xv)我們保持充分專利保護併成功對抗第三方專利索賠的能力，(xvi)我們的現金狀況是否足以在此處指示的任何時期內資助我們的經營，(xvii)我們建立製造能力的能力，我們和我們合作伙伴製造我們的候選藥物和擴大生產的能力，以及(xviii)我們能否達到在此處設定的任何具體里程碑。
除非適用法律要求，我們沒有計劃公開更新或修訂本文中包含的任何前瞻性聲明，不論是基於任何新信息、未來事件、變化的情況或其他情況。儘管我們認爲這些前瞻性聲明中反映的期望是合理的，但我們無法保證這些期望將被證明是正確的。因此，讀者應謹慎不要過度依賴這些前瞻性聲明。
有關可能導致SpringWorks期望與實際結果之間差異的風險、不確定性和其他因素的進一步信息，您應查閱SpringWorks公司截至2024年6月30日的第二季度10-Q表格中第I部分的「風險因素」，以及SpringWorks公司後續備案中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。
SpringWorks Therapeutics, Inc.
簡明的彙總操作表 (未經審計) | ||
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | ||||||||||||||||||||||
| （以千計，股票和每股數據除外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||
| 收入： | |||||||||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 40,186 | $ | — | $ | 61,192 | $ | — | |||||||||||||||
| 其他收入 (1) | 19,547 | — | 19,547 | — | |||||||||||||||||||
| 總收入 | 59,733 | — | 80,739 | — | |||||||||||||||||||
| 運營成本和支出： | |||||||||||||||||||||||
| 產品收入成本 | 2,453 | — | 3,655 | — | |||||||||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 57,839 | 46,994 | 117,952 | 91,169 | |||||||||||||||||||
| 研究和開發 | 44,362 | 35,858 | 97,984 | 69,382 | |||||||||||||||||||
| 運營成本和支出總額 | 104,654 | 82,852 | 219,591 | 160,551 | |||||||||||||||||||
| 運營損失 | (44,921) | (82,852) | (138,852) | (160,551) | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 利息和其他收入，淨額 | 6,778 | 5,828 | 14,349 | 11,385 | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入總額 | 6,778 | 5,828 | 14,349 | 11,385 | |||||||||||||||||||
| 權益法投資虧損 | (1,776) | (901) | (2,801) | (2,179) | |||||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (39,919) | $ | (77,925) | $ | (127,304) | $ | (151,345) | |||||||||||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.54) | $ | (1.25) | $ | (1.72) | $ | (2.43) | |||||||||||||||
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 74,121,014 | 62,464,081 | 73,944,809 | 62,360,651 | |||||||||||||||||||
(1)相關於自2024年6月GSk發佈的通知後，所有與GSk許可協議先前推遲確認的營業收入相關，該協議已終止。
SpringWorks Therapeutics, Inc.
選定資產負債表數據 (未經審計) | ||
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| （以千計） | |||||||||||
| 現金、現金等價物和市場證券 | $ | 521,933 | $ | 662,588 | |||||||
| 流動資本 (1) | 376,824 | 422,742 | |||||||||
| 總資產 | 617,331 | 725,788 | |||||||||
| 負債合計 | 60,601 | 99,569 | |||||||||
| 累積赤字 | (1,022,338) | (895,034) | |||||||||
| 股東權益總額 | 556,730 | 626,219 | |||||||||
(1)我們將營運資本定義爲流動資產減流動負債。
聯繫人：
董事，通信-半導體，投資相關：鑽石金(Kim Diamond)
電話：203-561-1646
kdiamond@springworkstx.com
通信及投資者關係副總裁
電話: 203-561-1646
電子郵件: kdiamond@springworkstx.com
Samantha Hilson Sandler
電話: 203-461-5501
電子郵件: samantha.sandler@springworkstx.com
電子郵件：kdiamond@springworkstx.com
莎曼薩·希爾森·桑德勒
投資者關係高級總監
電話：203-461-5501
電子郵件：samantha.sandler@springworkstx.com