第99.1展示文本

FDA諮詢委員會投票贊同數據支持

Arimoclomol作爲治療尼曼 - 皮克病C型患者的有效療法

Arimoclomol NDA的PDUFA動作日期爲2024年9月21日

2024年8月2日，佛羅里達州慶典（環球新聞社）——罕見病治療公司Zevra Therapeutics，Inc.（NasdaqGS：ZVRA）（下稱Zevra或公司）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）遺傳代謝疾病顧問委員會（GeMDAC）經過投票表決，支持（11贊成，5反對）數據支持arimoclomol用於治療尼曼-匹克病C型患者（NPC）有效。

「我們非常高興委員會認可arimoclomol對於NPC患者的益處。」 Zevra總裁兼首席執行官Neil F. McFarlane表示：「根據關鍵試驗數據、arimoclomol開放標籤延長研究的長期數據以及我們的擴大使用試驗計劃（EAP: NCT04316637）數據等多種臨床數據，我們對於arimoclomol作爲NPC治療藥物產生的臨床益處始終有信心，並對其獲得批准的未來充滿希望。」「基於臨床試驗總體數據，包括關鍵試驗和arimoclomol開放標籤延長研究的長期數據以及我們的擴大使用試驗計劃（EAP：NCT04316637）數據。我們始終相信arimoclomol作爲NPC治療藥物的臨床效益，並對其繼續批准的途徑持樂觀態度。」 NCT04316637我們的擴大使用試驗計劃（EAP：NCT04316637）

醫學遺傳學、先天代謝缺陷、流行病學及其他相關專業領域的專家組成的GeMDAC，討論了arimoclomol的益處和風險，包括最近在第45屆永久代謝疾病學會年會上發佈的數據，並回顧了從獨立專家、NPC患者和患者倡導團體代表處收到的評論。雖然GeMDAC的反饋對FDA的獨立審查arimoclomol NDA有參考價值，但其建議並不具有約束力。arimoclomol NDA已被指定爲處方藥用戶費法案（PDUFA）的行動日期爲2024年9月21日。^th 委員會的建議將在FDA完成其arimoclomol NDA的獨立審查時得到考慮。

關於尼曼-匹克病C型（NPC）：

尼曼-皮克病C型（NPC）是一種極爲罕見的、漸進性的、神經退行性的溶酶體貯積性疾病，其特點是機體無法在細胞內運輸膽固醇和其他脂質，導致這些物質在各種組織區域，包括腦組織中積累。該疾病是由NPC1或NPC2基因突變引起的，這些基因負責製造溶酶體蛋白質。NPC會影響兒童和成人，且表現不同。患有NPC的人由於身體和認知能力有限而失去獨立性，關鍵的神經系統損傷表現爲言語、認知、吞嚥、行走和精細運動技能的損傷。疾病進展是不可逆轉的，可以在幾個月內導致死亡，也可以被診斷多年並加重嚴重程度。

關於Arimoclomol：

Arimoclomol是Zevra的口服治療NPC的研究型藥物候選，已被FDA授予孤兒藥物認定、快速通道認定、突破性治療認定和罕見兒科疾病認定，並被歐洲藥品管理局（EMA）認定爲治療NPC的孤兒藥物。FDA已接受了Arimoclomol NDA的重新提交，並設定了2024年9月21日的用戶費用目標行動日期（PDUFA日期）。

關於 Zevra Therapeutics：

Zevra Therapeutics是一家罕見病公司，結合科學、數據和患者需求，爲那些治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創建變革性治療。我們的使命是爲患有罕見病的人們帶來改變生命的治療方法。憑藉獨特的數據驅動的開發和商業化策略，公司正在克服複雜的藥物研發挑戰，使新療法可用於罕見病社區。

有關更多信息，請訪問 www.zevra.com 或關注我們的X（以前是Twitter）和LinkedIn。

關於前瞻性聲明的注意事項：

本新聞稿可能包含《1995年私人證券訴訟改革法案》規定的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括不僅限於不單純與歷史事實或現狀相關的陳述，還包括針對我們的臨床前或臨床試驗數據的承諾和潛在影響的陳述；我們任何產品或藥品候選物治療特定疾病或任何給定劑量潛在好處的陳述；與FDA或任何顧問委員會的會議或通信的影響；FDA或其他實體對arimoclomol或任何其他產品候選物的決定；我們的戰略和產品開發目標，包括成爲一家領先的、商業化的罕見病公司；以及前述任何事項的時間安排。前瞻性聲明基於Zevra目前可獲得的信息和當前計劃或預期。它們受到幾個已知和未知的不確定因素，風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果，表現或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果，表現或成就存在實質不同。這些重要因素和其他重要因素的詳細信息在Zevra於2023年12月31日結束的年度報告的「風險因素」部分，Zevra爲期爲2024年3月31日的季度報告和Zevra向證券交易委員會提交的其他文件中描述。雖然我們可能會在將來的某個時間選擇更新此類前瞻性聲明，但除法律要求外，即使隨後的事件導致我們的觀點發生變化，我們也不承擔任何義務這樣做。雖然我們認爲此類前瞻性聲明所反映的期望是合理的，但我們不能保證此類期望將被證明是正確的。這些前瞻性聲明不應被視爲代表我們自本新聞稿發佈之日起的任何日期的觀點。

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