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目錄
美國
證券交易所
華盛頓特區20549
________________________________________________________
表格10-Q
☒ 根據1934年證券交易法第13或15(d)條規定的季度報告
截至2022年1月31日的季度期2024年6月30日
或者
☐ 根據1934年證券交易法第13或15(d)條規定的過渡報告
在過渡期間從 開始   到   
委員會文件編號000-19319
____________________________________________
福泰製藥公司
（按其章程規定的確切名稱）

馬薩諸塞州
（設立或組織的其他管轄區域）

北部大道50號, 波士頓, 馬薩諸塞州
（公司總部地址）

04-3039129
（納稅人識別號碼）

02210
(郵政編碼)

註冊人的電話號碼，包括區號 (617) 341-6100
____________________________________________
根據1934年證券交易法第12(b)條規定註冊的證券:
每一類別的名稱
交易代碼
註冊交易所名稱
普通股，每股面值0.01美元。
福泰製藥
納斯達克全球精選市場
請在方框內打勾表示註冊人：（1）在過去12個月內（或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內）已提交根據1934年證券交易法第13或15(d)條規定需要提交的所有報告，並且（2）已經被要求在過去90天內進行此類提交。是 ☒ 否☐
請在方框內打勾表示註冊企業是否已經在過去12個月內（或註冊企業被要求提交這些文件的較短時間內）向有關規定的法規S-t（本章第232.405節§）提交了所有電子互動數據檔案。 是 ☒ 否。☐
請在交易所法規則120.2規定的「大型加速申報人」、「加速申報人」、「小型報告公司」和「新興成長公司」的定義中選中相應選項。
大型加速文件提交人 ☒ 加速的申報人 ☐ 非加速的申報人 ☐ 較小的報告公司 ☐ 新興成長性企業 ☐
如果新興成長公司，根據交易所法案13(a)條款，表明是否選擇不使用延長過渡期來遵守任何新的或修訂的財務會計準則。☐
在交易所法規《120億.2條文》定義下，註冊公司是否爲殼公司：是☐ 否 ☒ 
請註明在最新適用日期時本發行人每種普通股的流通股數。
普通股，每股面值0.01美元
258,102,203
截至2024年7月31日未償還額

目錄

福泰製藥股份有限公司
10-Q表格
截至2024年6月30日止季度。

目錄
頁
壓縮的綜合收入報表- 截至2024年6月30日和2023年的三個和六個月
壓縮的綜合收益報表- 截至2024年6月30日和2023年的三個和六個月
壓縮的資產負債表- 2024年6月30日和2023年12月31日
壓縮的股東權益報表- 截至2024年6月30日和2023年的三個和六個月
壓縮的現金流量表- 截至2024年6月30日和2023年的六個月的資料
項目1A。

本季度報告中「Vertex」，「我們」，「我們的」是指捷報製藥公司，一個馬薩諸塞州的公司及其子公司。
“頂點®，” “KALYDECO®”，“ORKAMBI®，” “SYMDEKO®，” “SYMKEVI®，” “TRIKAFTA®，” “KAFTRIO®，” 和 CASGEVY™” 是 Vertex 的註冊商標。本10-Q表季度報告中包含的其他品牌、名稱和商標均爲其各自所有者的財產。
我們在提及已批准和已列明標籤適應症的產品時使用產品的品牌名稱。其他情況下，包括討論我們的開發項目時，我們使用它們的科學名（或通用名）或VX開發代號來引用我們的化合物和療法。


目錄
第I部分. 財務信息
項目1：財務報表
福泰製藥股份有限公司
收入簡明合併表格
（以百萬美元爲單位，除每股數據外，未經審計）
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
產品收入，淨額$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
成本和支出：
銷售成本371.9 308.6 714.5 575.5 
研究和開發費用966.6 785.7 1,755.7 1,528.3 
收購了正在進行的研發費用4,449.1 110.5 4,525.9 457.6 
銷售、一般和管理費用372.2 262.6 714.9 503.7 
或有對價公允價值的變化0.5 (0.6)0.4 (2.5)
成本和支出總額6,160.3 1,466.8 7,711.4 3,062.6 
運營收入（虧損）(3,514.7)1,026.4 (2,375.2)1,805.4 
利息收入156.5 144.7 337.7 267.3 
利息支出(9.9)(11.2)(20.3)(22.6)
其他（支出）收入，淨額(23.1)1.6 (54.3)2.9 
所得稅準備金前（虧損）收入(3,391.2)1,161.5 (2,112.1)2,053.0 
所得稅準備金202.4 245.8 381.9 437.5 
淨（虧損）收入$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
普通股每股淨（虧損）收益：
基本$(13.92)$3.55 $(9.66)$6.27 
稀釋$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 
每股計算中使用的股份：
基本258.1 257.7 258.1 257.6 
稀釋258.1 260.4 258.1 260.3 
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

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目錄
福泰製藥股份有限公司
綜合所得簡化聯合財務報表
（以百萬計）（未經審計）

截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
淨（虧損）收入$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
其他綜合收益（虧損）：
扣除稅款後的可供出售債務證券的未實現持有虧損1.5, $4.3, $6.9 和 $3.5，分別地
(5.4)(15.5)(25.1)(12.6)
扣除稅款的外幣遠期合約的未實現收益（虧損）（3.2), $4.2, $(15.5) 和 $11.6，分別地
11.8 (15.3)56.3 (42.1)
外幣折算調整(1.2)4.1 5.6 14.1 
其他綜合收益總額（虧損）
5.2 (26.7)36.8 (40.6)
綜合（虧損）收入
$(3,588.4)$889.0 $(2,457.2)$1,574.9 
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

3
目錄
福泰製藥股份有限公司
壓縮合並資產負債表
(以百萬爲單位，除每股數據外)(未經審計)
2024年6月30日2023 年 12 月 31 日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$4,580.1 $10,369.1 
有價證券1,215.4 849.2 
應收賬款，淨額1,656.1 1,563.4 
庫存914.6 738.8 
預付費用和其他流動資產
575.4 623.7 
流動資產總額
8,941.6 14,144.2 
財產和設備，淨額1,200.9 1,159.3 
善意1,088.0 1,088.0 
其他無形資產，淨額
837.5 839.9 
遞延所得稅資產
2,185.6 1,812.1 
經營租賃資產
569.8 293.6 
長期有價證券4,393.1 2,497.8 
其他資產
915.6 895.3 
總資產
$20,132.1 $22,730.2 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$327.9 $364.9 
應計費用2,940.0 2,655.3 
其他流動負債
279.3 527.2 
流動負債總額
3,547.2 3,547.4 
長期融資租賃負債346.6 376.1 
長期經營租賃負債586.8 348.6 
其他長期負債
876.8 877.7 
負債總額
5,357.4 5,149.8 
承付款和意外開支— — 
股東權益：
優先股，$0.01 面值； 1,000,000 已獲授權的股份； 無 已發行和尚未發行
— — 
普通股，$0.01 面值； 500,000,000 已授權的股份， 258,015,301 和 257,695,221 分別已發行和流通的股份
2.6 2.6 
額外的實收資本7,101.2 7,449.7 
累計其他綜合收益（虧損）22.5 (14.3)
留存收益
7,648.4 10,142.4 
股東權益總額
14,774.7 17,580.4 
負債和股東權益總額
$20,132.1 $22,730.2 
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

4
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福泰製藥股份有限公司
股東權益的簡明合併報表
（以百萬計）（未經審計）
三個月已結束
普通股額外的實收資本累計其他綜合收益（虧損）留存收益股東權益總額
股票金額
截至2023年3月31日的餘額257.5 $2.6 $7,220.2 $(13.1)$7,222.6 $14,432.3 
扣除稅款的其他綜合虧損— — — (26.7)— (26.7)
淨收入— — — — 915.7 915.7 
回購普通股(0.0)(0.0)(25.5)— — (25.5)
爲履行員工納稅義務而預扣的普通股(0.0)(0.0)(3.1)— — (3.1)
根據福利計劃發行普通股0.3 0.0 57.6 — — 57.6 
股票薪酬支出
— — 119.9 — — 119.9 
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額257.8 $2.6 $7,369.1 $(39.8)$8,138.3 $15,470.2 
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額258.3 $2.6 $7,284.7 $17.3 $11,242.0 $18,546.6 
其他綜合收益，扣除稅款— — — 5.2 — 5.2 
淨虧損— — — — (3,593.6)(3,593.6)
回購普通股(0.8)0.0 (315.8)— — (315.8)
爲履行員工納稅義務而預扣的普通股(0.1)0.0 (80.5)— — (80.5)
根據福利計劃發行普通股0.6 0.0 55.8 — — 55.8 
股票薪酬支出
— — 157.0 — — 157.0 
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額258.0 $2.6 $7,101.2 $22.5 $7,648.4 $14,774.7 
六個月已結束
普通股額外的實收資本累計其他綜合收益（虧損）留存收益股東權益總額
股票金額
截至2022年12月31日的餘額257.0 $2.6 $7,386.5 $0.8 $6,522.8 $13,912.7 
扣除稅款的其他綜合虧損— — — (40.6)— (40.6)
淨收入
— — — — 1,615.5 1,615.5 
回購普通股(0.5)(0.0)(161.1)— — (161.1)
爲履行員工納稅義務而預扣的普通股(0.6)(0.0)(169.7)— — (169.7)
根據福利計劃發行普通股1.9 0.0 70.7 — — 70.7 
股票薪酬支出
— — 242.7 — — 242.7 
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額257.8 $2.6 $7,369.1 $(39.8)$8,138.3 $15,470.2 
截至2023年12月31日的餘額257.7 $2.6 $7,449.7 $(14.3)$10,142.4 $17,580.4 
其他綜合收益，扣除稅款— — — 36.8 — 36.8 
淨虧損
— — — — (2,494.0)(2,494.0)
回購普通股(1.1)(0.0)(456.2)— — (456.2)
爲履行員工納稅義務而預扣的普通股(0.7)(0.0)(314.0)— — (314.0)
根據福利計劃發行普通股2.1 0.0 71.7 — — 71.7 
股票薪酬支出
— — 350.0 — — 350.0 
截至 2024 年 6 月 30 日的餘額258.0 $2.6 $7,101.2 $22.5 $7,648.4 $14,774.7 
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。

5
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福泰製藥股份有限公司
簡明的綜合現金流量表
（以百萬計）（未經審計）
截至6月30日的六個月
20242023
來自經營活動的現金流：
淨（虧損）收入$(2,494.0)$1,615.5 
爲將淨（虧損）收入與經營活動提供的淨現金（用於）進行覈對而進行的調整：
股票薪酬支出346.1 241.7 
折舊和攤銷費用107.5 80.2 
遞延所得稅(277.1)(290.0)
股票證券的虧損（收益）39.7 (6.0)
或有對價公允價值的增加（減少）0.4 (2.5)
其他非現金項目，淨額(57.5)11.1 
運營資產和負債的變化：
應收賬款，淨額(116.5)(93.4)
庫存(187.3)(155.4)
預付費用和其他資產(56.7)26.6 
應付賬款(25.0)71.3 
應計費用362.4 417.4 
其他負債(89.0)117.8 
經營活動提供的（用於）淨現金(2,447.0)2,034.3 
來自投資活動的現金流：
購買可供出售的債務證券(3,895.1)(2,390.8)
可供出售債務證券的銷售和到期日1,893.1 289.8 
從 Alpine Immune Sciences, Inc. 收購可供出售的債務證券(258.0)— 
購買財產和設備(137.4)(101.7)
與有限壽命無形資產相關的淨付款(187.7)— 
出售股權證券— 95.1 
其他投資活動(15.0)(29.9)
用於投資活動的淨現金(2,600.1)(2,137.5)
來自融資活動的現金流：
根據福利計劃發行普通股71.9 72.8 
回購普通股(451.5)(161.1)
與因員工納稅義務而預扣的普通股相關的付款(314.0)(169.7)
融資租賃的付款(26.9)(21.6)
其他籌資活動4.4 2.2 
用於融資活動的淨現金(716.1)(277.4)
匯率變動對現金的影響(18.1)22.0 
現金、現金等價物和限制性現金淨減少(5,781.3)(358.6)
現金、現金等價物和限制性現金——期初10,372.3 10,512.0 
現金、現金等價物和限制性現金——期末$4,591.0 $10,153.4 
現金流信息的補充披露：
爲所得稅支付的現金$531.8 $618.7 
支付利息的現金$19.7 $22.0 
6
目錄
附註是基本報表的一部分。
7
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福泰製藥股份有限公司
基本財務報表附註（未經審計）

A.報告基礎和會計政策
報告範圍
附註的簡明合併財務報表未經審計，並且已依照美國通用會計準則（「美國 GAAP」）由福泰製藥股份有限公司（「福泰」，「我們」，「我們的」或「我們的」）編制。
這份簡明合併財務報表反映了Vertex及其全資子公司的運營情況。所有資產板塊間和公司間的交易和餘額已經互相抵消。我們的業務涉及 之一 母公司和其他
我們的年度報告（2023財年報告）中通常包括的某些信息和腳註披露已經被壓縮或省略。就管理層而言，這些中期財務報表反映了截至2024年6月30日和2023年中期的財務狀況和收入結果的正常經常性調整，以便進行公正表現。
中期財務報表的運營結果不一定能反映全年財務運營結果的預期。應當結合截至2023年12月31日的經審計財務報表閱讀這些中期財務報表，這些經審計財務報表包含在我們的2023年度10-K表格中。
使用估計
按照美國 GAAP 編制簡明合併財務報表要求我們對餘額和披露在我們的簡明合併財務報表日期的潛在資產和負債以及在報告期間的收入和費用金額作出某些估計和假設。我們的估計是基於歷史經驗和其他各種假設，包括在某些情況下我們認爲在當時情況下是合理的未來預測。實際結果可能與這些估計不同。變更估計值的情況將在有關估計變更發生時的報告期間內反映出來。
近期採納的會計準則
正如我們2023年度10-K報告表格中的A注「業務性質和會計政策」所述，我們在截至2023年12月31日的三年內未採用任何對我們的合併財務報表產生重大影響的會計準則。
最近頒佈的會計準則
分部報告
2023年，財務會計準則委員會（「FASB」）發佈了會計準則更新（「ASU」）2023-07， 分部報告（主題 280）：報告服務部門（主題 280）變更披露方式，通過升級對意義重大的分部費用的披露來改進分部報告披露要求。該準則適用於 2023 年 12 月 15 日之後的財年和 2024 年 12 月 15 日之後的財年間隔期。該準則必須適用於財務報表中呈現的所有期間的追溯。該公司目前正在評估該標準對合並財務報表的影響。 （「ASU 2023-07」），要求公共實體披露重要的業務部門費用和其他業務部門項目。ASU 2023-07 還要求公共實體在中期期間提供有關可報告業務部門盈利或虧損和當前年度要求的資產的所有披露。ASU 2023-07 於2024年1月1日開始生效，於2025年1月1日開始的中期期間亦同。我們正在分析採用ASU 2023-07對我們業務部門的披露可能產生的影響。
所得稅披露
2023年，FASB發佈了ASU 2023-09，要求公共實體在其費率調解表中披露有關聯邦、州和外國所得稅的額外類別信息，並在某些類別中提供更多有關調解項目的細節，如果項目達到定量閾值。ASU 2023-09將於2025年1月1日開始的年度期間生效。我們正在分析ASU 2023-09採納對我們的所得稅披露可能產生的影響。 所得稅（主題740）：改進所得稅披露。該標準要求上市的業務實體在每年披露稅率調節表的特定類別，併爲滿足數量門限的調節項目提供其他信息（如果這些調節項目的影響相當於或大於將稅前收入（或損失）與適用的法定所得稅率相乘所得金額的5%）。它還要求所有實體每年披露按聯邦、州和外國稅種分解的所支付的所得稅（扣除退款），以及按所支付的所得稅（扣除退款）在個別司法管轄區分解的金額，當所支付的所得稅（扣除退款）相當於或大於所支付的總所得稅（扣除退款）的5%時。最後，該標準取消了要求所有實體披露未識別稅務負債餘額在未來12個月內合理可能變動範圍的性質和估計，或聲明無法估算範圍的要求。該標準對公司自2026年1月1日開始的年度適用。可以提前採納該標準。該標準應以前瞻性基礎應用。允許追溯適用。公司目前正在評估該標準可能對其財務報表產生的影響。 （「ASU 2023-09」），要求公共實體在其費率調解表中披露有關聯邦、州和外國所得稅的額外類別信息，並在某些類別中提供更多有關調解項目的細節，如果項目達到定量閾值。ASU 2023-09將於2025年1月1日開始的年度期間生效。我們正在分析ASU 2023-09採納對我們的所得稅披露可能產生的影響。
重要會計政策之摘要
我們的重要會計政策在我們的2023年度10-K報告表格的A注「業務性質和會計政策」中描述。


8
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福泰製藥股份有限公司
基本財務報表附註（未經審計）
B.營業收入確認
訂閱和支持收入包括以下內容（以百萬美元爲單位）：
產品收入
「產品收入，淨額」包括以下內容：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位：百萬）
TRIKAFTA/自助餐廳$2,449.2 $2,240.4 $4,932.8 $4,337.1 
其他 CF 產品196.4 252.8 403.4 530.9 
產品總收入，淨額$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
地域板塊產品收入
「產品收入，淨額」按客戶所在地的地域區域劃分，包括以下內容：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位：百萬）
美國$1,614.3 $1,507.8 $3,134.2 $2,911.6 
在美國以外
歐洲806.8 800.0 1,774.2 1,607.2 
其他
224.5 185.4 427.8 349.2 
美國以外的產品總收入1,031.3 985.4 2,202.0 1,956.4 
產品總收入，淨額
$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
合同負債
截至2024年6 月30 日和2023年12 月31 日，我們在國際市場與政府擁有和支持的客戶簽訂了一年一度的合同，其限制了我們的囊性纖維化（「CF」）產品年度報銷金額，我們的合同負債額爲$百萬。128.3萬美元和170.3 超過客戶與我們合同規定的年度報銷金額後，我們的CF產品將免費提供，這是一項重要權利。這些合同包括預付款和費用。如果我們估計會超過合同規定的年度報銷金額，我們會將發貨的考慮作爲「其他流動負債」部分延遲到年度報銷限制。當報銷限額達到後，我們會在我們發出免費產品時將被延遲的金額確認爲營業收入。我們的CF產品收入合同包括一年或一年以下的履行義務。 我們的資產負債表中截至2024 年6月30日和2023年12月31日，涉及與國際市場政府擁有和支持的客戶的年度合同，該合同限制我們對囊性纖維化（「CF」）產品得到年度報銷的金額，形成了合同負債。
我們每個財政年度結束時的合同負債與境外CF年度限額合同有關，在這種情況下，與合同相關的收入是指已經在前幾年中得到滿足的履約責任，但是這些收入與在當前年份開始前超過12個月已經滿足了任何履約責任無關。

C.合作，許可和其他安排
我們已經與第三方達成了許多業務發展協議，以合作進行研究、開發和商業化計劃、許可技術或收購資產。我們的「在過程中收購的研究和開發費用」（「AIPR&D」）在截至2024年6月30日的三個和六個月中分別包括$4.4私人股權和其他投資的金額分別爲52.27億美元和53.98億美元，截至2023年7月31日和2023年1月31日。4.5 128億美元和156億美元，主要是由於我們收購了Alpine Immune Sciences, Inc.（「Alpine」），如下所述。我們的AIPR&D

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福泰製藥股份有限公司
基本財務報表附註（未經審計）
包含 $ 。110.5萬美元和457.6 分別於 2023 年 6 月 30 日結束的三個月和六個月中，與我們的業務發展交易相關的預付款、待定里程碑或其他支付總額爲百萬美元。
以下是對我們2024年和2023年6月30日結束的三個和六個月對我們基本報表產生重大影響或在此期間新修訂的合作，許可和資產收購協議的描述。我們2023年10-K年度報告中的附註b「協作，許可和其他安排」中描述了其他協議。
資產收購
阿爾派因免疫科學股份有限公司 - povetacicept
2024年5月20日，我們以大約$10億現金收購了Alpine所有已發行的普通股。Alpine是一家上市的生物技術公司，專注於發現和開發基於蛋白質的創新免疫治療方案。5.0我們使用現金及現金等價物資助了Alpine的收購。
Alpine的領先分子povetacicept是B細胞活化因子（「BAFF」）和增殖誘導配體（「APRIL」）的高效雙重拮抗劑。通過2期開發，povetacicept在IgA腎病（「IgAN」）中表現出最具潛力的優異療效，IgAN是一種嚴重、進展性的腎自身免疫疾病，可能導致末期腎病。由於其雙重BAFF/APRIL拮抗劑的作用機制，povetacicept還可以使腎膜性腎病和狼瘡性腎病等其他嚴重自身免疫性腎病的患者受益。我們將Alpine交易視爲資產收購，因爲povetacicept代表了我們收購的全部資產的公允價值。因此，在截至2024年6月30日的三個和六個月中，$10億的公允價值分配給了AIPR&D。4.410億美元的公允價值歸因於povetacicept，在截至2024年6月30日的三個和六個月中被記錄爲AIPR&D的支出。
我們在收購日支付了總現金 $5.0十億，其中 $4.8十億用於收購 Alpine，$197.6百萬用於支付未結的 Alpine 股權獎勵，這 $197.6百萬是收購後費用，在2024年6月30日結束的三個和六個月中，分別記爲 $165.0百萬的「研究與開發費用」，$32.6百萬的「銷售、普通管理費用」。
用於收購Alpine的總現金支付額以及分配給所收購資產和負債和AIPR&D的考慮因素如下:
（單位百萬）
用現金收購阿爾派公司的優先股$4,536.9 
以現金支付阿爾派公司已授予或未授予的股權獎勵的代價420.6 
向阿爾派公司支付的總現金代價4,957.5 
與未授予的股權獎勵有關的費用減少(197.6)
交易費用40.7 
分配的總代價$4,800.6 
現金及現金等價物$31.9 
現有的可市場化證券209.5 
長期有價證券48.5 
遞延稅款資產105.5 
其他資產總計19.5 
負債合計(37.5)
在扣除折舊和攤銷後取得的可識別資產淨值377.4 
已獲得的在研發投資費用4,423.2 
分配的總代價$4,800.6 

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福泰製藥股份有限公司
基本財務報表附註（未經審計）
入許可協議
CRISPR Therapeutics AG
CRISPR-Cas9基因編輯療法協議
2015年，我們與CRISPR Therapeutics AG及其關聯公司（以下簡稱「CRISPR」）簽訂了一項戰略合作、選擇和許可協議（以下簡稱「CRISPR協議」），合作開發使用CRISPR-Cas9基因編輯技術研發潛在的針對人類疾病的潛在新療法。我們獨家擁有許可某些靶點的權利。2019年，我們選擇了獨家許可靶點，包括CF，根據CRISPR協議。對於我們選擇許可的每個靶點，CRISPR有可能獲得多達額外的5500萬美元的開發、監管和商業里程碑以及隨之產生的淨產品銷售的版稅。 三 目標，包括CF，根據CRISPR協議。對於我們選擇許可的每個靶點，CRISPR有可能獲得多達額外的5500萬美元的開發、監管和商業里程碑以及隨之產生的淨產品銷售的版稅。 三 目標，包括CF，根據CRISPR協議。對於我們選擇許可的每個靶點，CRISPR有可能獲得多達額外的5500萬美元的開發、監管和商業里程碑以及隨之產生的淨產品銷售的版稅。410.0 目標，包括CF，根據CRISPR協議。對於我們選擇許可的每個靶點，CRISPR有可能獲得多達額外的5500萬美元的開發、監管和商業里程碑以及隨之產生的淨產品銷售的版稅。
2017年，我們與CRISPR（ CRISPR JDCA）簽署了一份聯合開發和商業化協議，並在2021年修訂和重申了該協議，依據CRISPR協議的條款。根據CRISPR JDCA，我們和CRISPR正在共同開發和準備共同商業化CASGEVY以治療血紅蛋白病，包括治療嚴重型鐮狀細胞性貧血（SCD）和依賴輸血的β地中海貧血。
根據CRISPR JDCA，我們在全球範圍內領導CASGEVY的開發、製造和商業化，並得到CRISPR的支持。同時，在CRISPR JDCA下，我們還進行所有與其他候選產品和產品相關的研究、開發、製造和商業化活動，但CRISPR保留進行某些活動的權利。
CASGEVY於2023年12月獲得美國食品和藥物管理局(SFDA)批准，用於治療SCD。根據此批准，我們在2024年1月向CRISPR支付了一筆100萬美元的里程碑付款，我們將其歸爲「其他流動負債」並記錄在2023年12月31日資產負債表的「其他無形資產, 淨額」中。在獲得CASGEVY的市場批准後，我們繼續領導CRISPR JDCA下的研究和開發活動，但CRISPR有權保留進行某些活動的權利。我們得到CRISPR的70%的研究和開發活動的費用，但需進行若干調整，我們將這筆來自CRISPR的支付作爲「研發費用」的貸項記錄。我們還與CRISPR分享CASGEVY產生的純商業收益或損失的30％，但需進行若干調整，這將被記錄在「銷售成本」中。淨商業收益或損失等於我們已確認的與CRISPR JDCA相關的產品收入、銷售成本和銷售、一般及行政費用的總和。200.02024年1月，我們向CRISPR支付了100萬美元的里程碑款項，這是因爲CASGEVY取得了市場批准。這筆款項被歸到「其他流動負債」中，並被記錄在2023年12月31日資產負債表的「其他無形資產, 淨額」中。從此之後，我們繼續領導CRISPR JDCA的研究開發活動，但CRISPR保留進行某些活動的權利。我們收到CRISPR的報酬，用於其70%的研究和開發活動，但須進行某些調整，並將此CRISPR的報酬記爲「研究和開發費用」中的貸方。我們還與CRISPR分享CASGEVY產生的淨商業利潤或損失的30％，但須進行若干調整，並將其記錄爲「銷售成本」。淨商業利潤或損失等於我們已確認的與CRISPR JDCA相關的產品收入、銷售成本和銷售、一般及行政費用的總和。 40我們支付CRISPR在這些研究和開發活動中的10%的報酬，但需進行某些調整，並將CRISPR的這筆報酬作爲「研究和開發費用」的貸項記錄。我們還與CRISPR分享淨商業利潤或損失的15％，但需進行某些調整，並將其記入「銷售成本」中。淨商業利潤或損失等於我們已確認的與CRISPR JDCA相關的產品收入、銷售成本和銷售、一般及行政費用的總和。 40我們與CRISPR分享CASGEVY產生的淨商業利潤或損失的30％，但需進行若干調整，並將其列入「銷售成本」中。淨商業利潤或損失等於我們已確認的與CRISPR JDCA相關的產品收入、銷售成本和銷售、一般及行政費用的總和。
在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，我們根據CRISPR JDCA認定來自CRISPR的淨付款作爲成本銷售的信貸爲$百萬。15.9萬美元和31.7 與CRISPR JDCA的淨商業損失份額相關，在研究和開發費用上分別爲$百萬和$百萬。11.6萬美元和23.3 與CRISPR JDCA的研究和開發活動份額有關，在研究和開發費用上分別爲$百萬和$百萬。
在2023年12月開始獲得CASGEVY在各個市場的營銷批准之前，我們將CRISPR JDCA視爲成本分擔安排，與CASGEVY相關的發生費用被分配到 60我們和CRISPR各 40％，並根據一定調整。在2023年6月30日結束的三個和六個月裏，我們認定來自CRISPR的淨費用補償爲"研發費用"和"銷售、總部管理費用"分別爲17.9萬美元和35.8 $百萬8.3萬美元和14.2 ，與CRISPR JDCA的營業費用相關。
CRISPR-Cas9基因編輯技術免疫細胞治療協議
在2023年3月，我們簽訂了一份非獨家許可協議（「CRISPR T1D協議」），使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因編輯技術加速研發我們的針對1型糖尿病（「T1D」）的低免疫細胞治療技術。根據CRISPR T1D協議，我們支付給CRISPR一筆$ 1000000的預付款，我們確定幾乎所有預付款的公允價值可歸因於正在進行的研究和開發，其中沒有另外的未來使用，沒有收購構成業務的實質性過程。在2023年第二季度，我們實現了一個研究里程碑，導致向CRISPR支付了$ 2000000。我們在2023年第一季度和第二季度將預付款和研究里程碑記錄在AIPR&D中，分別在2023年6月30日結束的三個月和六個月中產生了$1000000的AIPR&D。根據協議，CRISPR有資格獲得更多的研究、開發、監管和商業里程碑，以及根據淨產品銷售額獲得提成，總額高達$16000000。100.0 我們向CRISPR支付了一筆1000000美元的預付款，我們確定幾乎所有預付款的公允價值可歸因於正在進行的研究和開發，其中沒有另外的未來使用，沒有收購構成業務。70.0我們實現了一個研究里程碑，導致向CRISPR支付了2000000美元。70.01百萬美元和170.0我們在2023年第一季度和第二季度將預付款和研究里程碑記錄在AIPR＆D中，分別在截至2023年6月30日的三個月和六個月中產生了1000000美元的AIPR＆D。160.0 CRISPR有資格獲得更多的研究、開發、監管和商業里程碑，以及根據淨產品銷售額獲得提成，總額高達16000000美元。

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Entrada Therapeutics，公司。
2023年2月，我們與Entrada Therapeutics，Inc.（「Entrada」）達成了一項戰略合作及許可協議（「Entrada合約」），合作致力於發現和開發治療肌萎縮性脊髓側索硬化症1型（「DM1」）的細胞內療法。在簽約後，我們向Entrada支付了$1,000萬的一次性付款，併購買了Entrada的$2,000萬普通股。我們認定我們的一次性付款的幾乎全部公允價值歸因於正在進行的研發，這沒有任何替代的未來用途，並且沒有收購任何實質性的業務流程。我們在2023年第一季度將一次性付款記錄到AIPR＆D中。我們將投資Entrada的普通股以公允價值記入「市場證券」在我們的簡明合併資產負債表中。在2024年第一季度，Entrada賺取了100萬美元的里程碑，我們在截至2024年3月31日的三個月內將這筆款項記入了AIPR＆D，並在2024年第二季度支付了這筆費用。截至2024年3月31日，我們已在「其他流動負債」中計提了這筆里程碑款項。Entrada有資格收到額外的發展、監管和商業里程碑獎金，金額高達500萬美元，以及對所涉及淨銷售額的版稅。225.1 百萬美元24.9 百萬美元75.0100萬美元335.0 500萬美元
囊性纖維化基金會
2004年，我們與囊性纖維化基金會簽訂合作協議，作爲囊性纖維化基金會治療有限公司的繼任者，以支持研究和開發活動。根據合作協議的規定，經過修訂，我們同意爲在研究期內首次合成和/或測試的覆蓋化合物支付分層版稅，從一位數到十幾位數不等，包括依伐卡託、盧馬卡託和替扎卡託，以及在2014年3月1日至2016年8月31日期間首次合成和/或測試的某些化合物的潛在淨銷售額支付從低個位數到中個位數不等的版稅，包括依力洛卡託。我們對於首次在2016年9月1日或之後合成和測試的化合物沒有任何版稅義務。對於複方製劑，如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO，銷售額平均分配到組合製劑中每種有效的藥品成分中。我們將與這些版稅義務相關的費用記錄爲「銷售成本」。

D.每股收益
以下表格詳細說明了基本和稀釋後每股普通股的淨（損）收入的計算方法，截至期間爲：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
(單位：百萬美元，每股金額爲美元)
淨（虧損）利潤$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
基本加權平均流通股數258.1 257.7 258.1 257.6 
潛在稀釋證券的影響：
限制性股票單位（包括基於績效的限制性股票單位（PSUs））
— 1.4 — 1.5 
期權— 1.3 — 1.2 
員工股票購買計劃
— 0.0 — 0.0 
攤薄加權平均普通股份流通量258.1 260.4 258.1 260.3 
普通股每股基本淨(損失)收益$(13.92)$3.55 $(9.66)$6.27 
普通股每股攤薄淨(損失)收益$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 

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我們沒有將以下表格中的證券計入每股稀釋淨收益（損失）的計算中，因爲在每個期間這會導致抵消效應：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位百萬）
未歸屬的限制性股票單位（包括PSUs）3.2 — 1.6 0.3 
期權1.7 0.0 0.8 0.0 

E. 證券購買協議表格，日期爲2023年8月14日，由Taysha Gene Therapies, Inc.和買方簽訂（作爲參考，附在於2023年8月14日提交給SEC的8-K表格的展覽文件10.1中）。公允價值衡量
以下的公允價值層次用於根據用於確定我們的金融資產和負債的公允價值的可觀察輸入和不可觀察輸入來分類資產和負債:
層次1：
相同資產或負債在活躍市場上的報價。資產或負債的活躍市場是指交易該資產或負債的頻率和成交量足以在持續的基礎上提供定價信息的市場。
層次2：
除級別1之外的可觀察輸入。級別2輸入的例子包括類似資產或負債在活躍市場上的報價，以及不活躍市場上相同資產或負債的報價。
第三級：
基於我們對市場參與者定價資產或負債所使用的假設的評估的不可觀察輸入。
下表列出了我們按照公平價值層次結構分類的財務資產和負債：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
總費用
第一層次
第二層次
第三層次
總費用
第一層次
第二層次
第三層次
（單位百萬）
以公允價值計量的金融工具（資產方）：
現金等價物$1,836.1 $1,152.5 $683.6 $— $7,033.9 $5,397.3 $1,636.6 $— 
可轉換證券:
公司股票30.6 30.6 — — 46.0 46.0 — — 
美國國債證券1,389.5 1,389.5 — — 546.5 546.5 — — 
美國政府機構證券
367.6 — 367.6 — 425.2 — 425.2 — 
資產支持證券891.9 — 891.9 — 306.0 — 306.0 — 
定期存單20.2 — 20.2 — 33.7 — 33.7 — 
公司債券2,776.9 — 2,776.9 — 1,802.8 — 1,802.8 — 
商業票據131.8 — 131.8 — 186.8 — 186.8 — 
預付款項及其他流動資產：
外匯遠期合約36.0 — 36.0 — 1.8 — 1.8 — 
8,070,041
外匯遠期合約4.8 — 4.8 — — — — — 
總金融資產
$7,485.4 $2,572.6 $4,912.8 $— $10,382.7 $5,989.8 $4,392.9 $— 
按公允價值計量的金融工具（負債項）：
其他流動負債：
外匯遠期合約
$(0.9)$— $(0.9)$— $(33.7)$— $(33.7)$— 
其他長期負債：
或有事項考慮(77.8)— — (77.8)(77.4)— — (77.4)
總金融負債
$(78.7)$— $(0.9)$(77.8)$(111.1)$— $(33.7)$(77.4)
請參閱備註 F「可變現證券和股票投資」了解各類投資的賬面價值和相關未實現收益（損失）。我們的現金等價物主要包括貨幣市場基金和定期存款。

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企業股權證券的公平價值
我們將我們在上市公司股票上的投資分類爲「可變現證券」列在我們的簡明綜合資產負債表上。一般來說，我們對上市公司普通股的投資基於一級輸入來確定其公允價值，因爲它們具備明確可確定的公允價值。但是，由於這些投資存在轉讓限制，我們在某些上市公司的投資在過去或現在基於二級輸入確定其公允價值。
截至2024年6月30日，我們在公開交易公司股票上的一項投資受到合同銷售限制，在2024年第三季度和2025年第一季度分別到期，總公允價值爲$xxx萬。我們在2023年第一季度直接從該公開交易公司購買了此投資，並且預計在上述期間內不會出現任何導致限制失效的情況。23.1 我們在2023年第一季度直接從該公開交易公司購買了此投資，不預計在上述時段之前會發生任何限制失效的情況。
有關這些投資的更多信息，請參閱附註F：「有價證券和股權投資」。
待定款項的公平價值
2019年我們收購了Exonics Therapeutics，Inc.（「Exonics」），這是一家專注於創造轉化性基因編輯療法來修復導致的Duchenne肌萎縮（DMD）和其他嚴重神經肌肉疾病，包括DM1的私人控股公司。我們級別3的待定償付負債與$相關，這是與原前Exonics股權持有人可能支付的發展和監管里程碑。我們基於與基因治療相關的行業數據以及我們對這些項目進展和可行性的了解來估計達到待決支付重要里程碑的概率。我們對於估值模型中使用的待決支付的折現率，在2024年6月30日之前在678.3 我們基於基因療法的行業數據以及對項目的進展和可行性的了解，估計能夠支付給前Exonics股權持有人的發展和監管里程碑款項的實現概率。這些級別3待定償付負債的折現率在2024年6月30日是 5.1%和5.6我們收購了Exonics Therapeutics，Inc.（「Exonics」），這是一家專注於創造轉化性基因編輯療法來修復導致的Duchenne肌萎縮（DMD）和其他嚴重神經肌肉疾病，包括DM1的私人控股公司。我們的3級待決負債與$
下表是我們待定考慮負債公允值的變動明細：
截至2024年6月30日的六個月
（單位百萬）
2023年12月31日結餘爲$77.4 
有條件付款公允價值增加
0.4 
2024年6月30日餘額$77.8 


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請使用您的moomoo帳戶登錄以使用該功能。可交易證券和股權投資
我們的現金及市場可變證券摘要，其以公允價值計量，如下所示：
截至 2024 年 6 月 30 日截至 2023 年 12 月 31 日
攤銷成本
總計
未實現
收益
總計
未實現
損失
公平
價值
攤銷成本
總計
未實現
收益
總計
未實現
損失
公平
價值
（單位：百萬）
現金等價物
$1,836.1 $— $— $1,836.1 $7,033.9 $— $— $7,033.9 
有價證券：
美國國債1,394.8 0.5 (5.8)1,389.5 544.5 3.0 (1.0)546.5 
美國政府機構證券
369.0 0.1 (1.5)367.6 424.8 0.9 (0.5)425.2 
資產支持證券893.3 0.7 (2.1)891.9 304.9 1.4 (0.3)306.0 
存款證20.2 0.0 (0.0)20.2 33.7 0.0 (0.0)33.7 
公司債務證券
2,788.4 2.4 (13.9)2,776.9 1,794.0 10.5 (1.7)1,802.8 
商業票據
131.9 — (0.1)131.8 186.8 0.1 (0.1)186.8 
可供出售的有價債務證券總額
5,597.6 3.7 (23.4)5,577.9 3,288.7 15.9 (3.6)3,301.0 
公司股權證券
72.1 — (41.5)30.6 72.1 — (26.1)46.0 
有價證券總額
5,669.7 3.7 (64.9)5,608.5 3,360.8 15.9 (29.7)3,347.0 
現金等價物和有價證券總額$7,505.8 $3.7 $(64.9)$7,444.6 $10,394.7 $15.9 $(29.7)$10,380.9 
以上表格中公允價值的金額在我們的簡明合併資產負債表中被分類如下：
截至 2024 年 6 月 30 日截至 2023 年 12 月 31 日
（單位：百萬）
現金和現金等價物$1,836.1 $7,033.9 
有價證券
1,215.4 849.2 
長期有價證券4,393.1 2,497.8 
總計
$7,444.6 $10,380.9 
按合同到期日分類，可供出售債券的市場價值如下：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
（單位百萬）
一年內到期$1,184.8 $803.2 
一年到五年內到期
4,334.3 2,495.6 
五年及以上到期58.8 2.2 
總費用
$5,577.9 $3,301.0 
我們已經 否在2024年和2023年6月30日結束的三個和六個月中，我們未記載任何關於信貸損失的準備金以調整我們的流通可供出售債務證券的公允價值或毛利收益或損失。此外，我們也未記載任何在2024年和2023年6月30日結束的三個和六個月中對我們的合併損益表有實質影響的實現收益或損失。 否截至2024年6月30日，我們持有總公允價值爲$4.6 億美元的可供出售債務證券中，其未實現損失共計$23.4 萬美元。其中包括總公允價值爲$382.4 萬美元，總未實現損失爲$3.5 萬美元的可供出售債務證券，其未實現損失位置已超過十二個月。我們打算持有這些投資直到到期，並且預計在到期時不會發生實現損失。
我們把公司權益證券投資的公允價值變動記錄在我們簡明合併利潤表的「其他（費用）收益，淨額」中。 在2024年和2023年截至6月30日的三個月和六個月內，我們的淨收益

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每個時段結束時，未實現(虧損)收益的企業股票公允價值如下:
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位百萬）
淨未實現損益
$(12.7)$9.2 $(15.4)$(0.9)
        
在2023年6月30日結束的六個月中，我們因一家上市公司的普通股出售收到了$百萬的收益。該公司的初始成本基礎總計爲$95.1 百萬美元與一家上市公司的普通股出售有關，其總原始成本基礎爲$57.3在2024年5月31日結束的三個月和九個月中，購買的股票數量不大。否 在2024年6月30日結束的六個月中，公開交易公司的普通股銷售情況。
截至2024年6月30日，我們未能輕易確定公平價值的股權投資的賬面價值記錄在「其他資產」中，爲$ million。85.3 在截至2024年6月30日的六個月內，我們由於價格的顯著變化，將一個無法輕易確定公平價值的股權投資的賬面價值減少了$ million。24.3million。

G.累計其他綜合收益（損失）
下表總結了各組成部分在累計其他綜合收益（虧損）中的變化情況：
未實現持有收益（虧損），淨額稅後
外匯翻譯調整對可供出售的債務證券關於外匯遠期合同總費用
（單位百萬）
2023年12月31日結餘爲$1.1 $9.6 $(25.0)$(14.3)
其他綜合收益（損失）在再分類之前5.6 (29.2)67.5 43.9 
從其他綜合收益（損失）重新分類的金額— 4.1 (11.2)(7.1)
其他綜合收益（損失）的本期淨額5.6 (25.1)56.3 36.8 
2024年6月30日餘額$6.7 $(15.5)$31.3 $22.5 
2022年12月31日結存餘額$(25.0)$(0.1)$25.9 $0.8 
其他綜合收益（損失）在再分類之前14.1 (12.6)(18.4)(16.9)
從其他綜合收益（損失）重新分類的金額— — (23.7)(23.7)
其他綜合收益（損失）的本期淨額14.1 (12.6)(42.1)(40.6)
2023年6月30日的餘額$(10.9)$(12.7)$(16.2)$(39.8)

H.套期保值
境外貨幣遠期合約-指定爲對沖工具
我們維持對一部分以特定外幣計價的預計產品收入受外匯匯率變化影響的對沖計劃。該計劃包括被指定爲美國通用會計準則下現金流量套期保值工具的外匯遠期合同，其合同期限從 之一至十八

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幾個月我們在同一期間內，識別對沖外匯匯率變化影響的產品收入的有效部分的已實現收益和損失，並將其計入「產品收入，淨額」中。
我們正式記錄了外幣遠期合約（避險工具）與預測產品收入（被避險項目）之間的關係，以及我們進行各種避險活動的風險管理目標和策略，其中包括將所有指定爲現金流避險的外幣遠期合約與預測事務相匹配。我們還在避險開始和持續進行中正式評估外幣遠期合約在未來和過去的基礎上是否高度有效地抵消被避險項目的現金流變化。如果我們判斷出（i）外幣遠期合約作爲現金流避險工具不是高度有效的，（ii）外幣遠期合約已經不再是高度有效的避險工具，或（iii）預測交易不再有可能發生，我們將採取前瞻性的非避險會計處理。我們根據遠期合同的公允價值變化以及與被避險風險的關鍵條款相匹配的虛擬外幣遠期合約的公允價值來衡量有效性。截至2024年6月30日，所有的避險都被認爲是高度有效的。
我們考慮對手方信用風險對外匯遠期合約公允價值的影響。截至2024年6月30日和2023年12月31日，信用風險未改變我們外匯遠期合約的公允價值。
下表總結了我們在美國通用會計準則下指定爲現金流量套期保值的未了結外幣遠期合約的名義金額，以美元計。
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
外幣（單位百萬）
歐元指數$2,045.4 $1,720.6 
英鎊
128.0 225.0 
加幣
127.5 229.5 
澳幣
83.1 153.3 
瑞士法郎34.7 63.9 
外幣遠期合約總額
$2,418.7 $2,392.3 
外幣遠期合約 - 未被指定爲對沖工具
我們還與少於貨幣的合同到期日的外匯遠期合約進行交易，旨在減輕貨幣資產和負債，包括公司間的餘額，受外匯匯率變化的影響。這些合同在U.S. GAAP下未指定爲套期保值工具。我們在每個賬期的「其他（費用）收入，淨額」中認定這些合同的實現收益和損失。截至2024年6月30日，我們沒有任何未應用U.S. GAAP下套期保值會計的未結外匯遠期合約。 一個月，其目的是緩解貨幣資產和負債，包括公司間餘額，受外匯匯率變動的影響。我們還與少於其合同到期的外匯遠期合約進行交易。這些合同在U.S. GAAP下未被指定爲套期保值工具。我們在各個賬期中在「其他（費用）收入，淨額」中記錄這些合同的實現收益和損失。截至2024年6月30日，我們沒有任何未應用U.S. GAAP下套期保值會計的未結的外匯遠期合約。 沒有 沒有任何未應用U.S. GAAP下套期保值會計的未解除的外匯遠期合約。
在2024年和2023年六個月結束時，我們在我們的簡明合併損益表中確認了以下相關外匯遠期合同:
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位百萬）
作爲對沖工具指定 - 從AOCI重新分類
產品收入淨額$10.9 $8.2 $14.3 $30.2 
未指定爲避險工具
其他（費用）收益，淨額$(13.4)$0.6 $(15.8)$4.2 
在簡明合併利潤表中報告的總數
產品收入淨額$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
其他（費用）收益，淨額$(23.1)$1.6 $(54.3)$2.9 

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下表總結了我們根據美國通用會計準則（U.S. GAAP）在我們的摘要合併資產負債表中指定爲現金流量套期保值的未到期外匯遠期合約的公允價值：
截至 2024 年 6 月 30 日
資產負債
分類公允價值分類公允價值
（單位：百萬）
預付費用和其他流動資產$36.0 其他流動負債$(0.9)
其他資產4.8 其他長期負債— 
總資產
$40.8 
負債總額
$(0.9)
截至2023年12月31日
資產負債
分類公正價值分類公正價值
（單位百萬）
資產預付款和其他流動資產的變動$1.8 其他流動負債$(33.7)
截至2024年6月30日，我們預計與美國通用會計原則下將現金流量套期保值指定的外匯遠期合同相關的金額會被重新分類至應在十二個月內計入收益的地方，分別記錄爲「預付費用及其他流動資產」和「其他流動負債」。
我們在簡明合併資產負債表內以毛額方式呈現外幣遠期合約的公允價值。 下表總結了根據美國公認會計原則指定爲現金流量套期保值工具的金融工具類型對我們簡明合併資產負債表的可能影響：

截至2024年6月30日
確認的總金額沖銷的毛額呈報總金額未抵消的毛價法律抵消
外匯遠期合約（單位百萬）
總資產$40.8 $— $40.8 $(0.9)$39.9 
負債合計(0.9)— (0.9)0.9 — 
截至2023年12月31日
確認的總金額沖銷的毛額呈現總金額未抵消的毛價法律抵消
外匯遠期合約（單位百萬）
總資產$1.8 $— $1.8 $(1.8)$— 
負債合計(33.7)— (33.7)1.8 (31.9)


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一、存貨
存貨如下：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
（單位百萬）
原材料$112.1 $78.7 
在製品657.6 525.1 
成品
144.9 135.0 
總費用
$914.6 $738.8 
在2024年第一季度，我們宣佈了有關急性疼痛藥品suzetrigine（前稱VX-548）和用於胰腺纖維化的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的兩個3期臨床試驗的積極結果，我們開始計入爲我們計劃推出的產品生產的存貨。截至2024年6月30日，我們繼續認爲這些存貨的資本化是適當的。我們做出這些決定是基於我們的評估，以及其他因素，包括安全性和有效性結果、預期的監管批准和商業成功的可能性等等。在2024年第一季度之前，我們將這些產品候選品的存貨和相關成本記爲「研發費用」。截至2024年6月30日，這些存貨對我們的簡明合併財務報表並不重要。

J.股份嘉獎費用和股票回購計劃
股票補償費用
截至2024年和2023年6月30日的三個和六個月內，我們認可以下股票補償費用：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（單位百萬）
獎勵類型的股票補償費用：
限制性股票單位（包括PSUs）$150.7 $113.6 $337.9 $229.5 
ESPP股票發行4.5 3.9 10.3 9.4 
期權1.8 2.4 1.8 3.8 
與庫存相關的股票補償費用
(2.8)(0.6)(3.9)(1.0)
包含在「總成本和費用」中的股票補償費用總額
$154.2 $119.3 $346.1 $241.7 
按項目劃分的股票補償費用：
銷售成本$1.8 $1.8 $3.6 $3.7 
研發費用97.1 74.5 216.5 150.8 
銷售，總務及管理費用55.3 43.0 126.0 87.2 
包含在成本和費用中的股票補償費用總額
154.2 119.3 346.1 241.7 
所得稅影響(80.7)(31.3)(159.7)(71.9)
減稅後的股票授予支出總額
$73.5 $88.0 $186.4 $169.8 
股份回購計劃
2023年2月，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，根據該計劃，我們有權限回購多達$10億的普通股。該計劃沒有到期日，隨時可以停止。在截至2024年6月30日和2023年的六個月內，我們回購了3.0萬股我們的1.1500萬股，並且總成本（包括佣金和消費稅）分別爲$0.5 萬股

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分別用於回購總額爲$的普通股。456.2萬美元和161.1 分別爲$百萬。截至2024年6月30日，我們在此計劃下仍有$億美元的授權餘額。2.1 此計劃下尚有$億美元的剩餘授權額。

無責承認所得稅
我們需要繳納美國聯邦、州和外國所得稅。 在截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內，我們記錄了以下所得稅負債和有效稅率，與我們的所得（損失）相比。
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2024202320242023
（以百萬爲單位，除百分比外）
（虧損）稅前收入$(3,391.2)$1,161.5 $(2,112.1)$2,053.0 
所得稅費用$202.4 $245.8 $381.9 $437.5 
有效稅率(6.0)%21.2 %(18.1)%21.3 %
我們截至2024年6月30日三個月和六個月的有效稅率與美國的法定稅率存在明顯差異，主要是由於從Alpine收購中導致的10億美元的不可減免AIPR&D，這在每個期間中推動了我們的稅前損失。4.4 我們截至2024年6月30日三個月和六個月的有效稅率與美國的法定稅率存在明顯差異，主要是由於從Alpine收購中導致的10億美元的不可減免AIPR&D，這在每個期間中推動了我們的稅前損失。
我們截至2023年6月30日的三個月和六個月的有效稅率與美國法定稅率相似。
我們已經審查了我們在稅務局當前可以審查的所有納稅年度的稅務立場，或將要採取的稅務立場。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們分別擁有淨未認可稅務福利$萬美元，如果被認可，將影響我們的稅率。309.3萬美元和288.7 百萬，分別是$。我們擁有未認可的稅務福利淨額，如果認可，將影響我們的稅率。
我們需要提交美國聯邦所得稅申報表和各種州、地方和外國管轄區的所得稅申報表。我們在任何時候都有各種所得稅審計正在進行。除了在具有對我們基本報表有重大影響的管轄區域中具有淨營運虧損或稅收抵免餘額外，我們不再受到2015年前在稅務當局方面的任何稅務評估。2023年，我們達成了與英國Hm稅收和海關總署（「HMRC」）有關2015年至2020年的稅務立場的和解，並在2024年3月31日結束了這些期間的結束通知。由於調整的性質，我們根據美國/英國所得稅公約主張了雙重徵稅的互惠協議程序來解決這些問題。
2022年12月，歐盟成員國達成協議，實施經濟合作與發展組織（OECD）全球國際稅收改革倡議的最低稅收要素（「支柱二」），生效日期爲2024年和2025年1月1日。2023年7月，OECD發佈行政指南，提出某些安全港，有效地將某些生效日期延長至2027年1月1日。根據我們預測2024年業績，針對15％的全球最低國家稅的潛在風險暴露，對我們簡明合併財務報表的影響微不足道，因爲我們在大多數經營地區的有效稅率都超過了15％。

雜項規定承諾和不確定事項
2022信貸額度
2022年7月，Vertex及其子公司與美國銀行NA（作爲行政代理人）及借款人簽訂了一份價值**百萬美元的無擔保循環授信協議（「授信協議」），有效期至2027年7月1日。授信協議在結算時未被使用，至今我們也沒有提款。根據授信協議劃款（如有）將用於一般企業用途。滿足一定條件後，我們可以要求增加**百萬美元的授信額度。此外，授信協議爲開立信用證提供**百萬美元的子限額。500.0 2022年7月，Vertex及其子公司與美國銀行NA（作爲行政代理人）及借款人簽訂了一份價值**百萬美元的無擔保循環授信協議（「授信協議」），有效期至2027年7月1日。授信協議在結算時未被使用，至今我們也沒有提款。根據授信協議劃款（如有）將用於一般企業用途。滿足一定條件後，我們可以要求增加**百萬美元的授信額度。此外，授信協議爲開立信用證提供**百萬美元的子限額。500.0 2022年7月，Vertex及其子公司與美國銀行NA（作爲行政代理人）及借款人簽訂了一份價值**百萬美元的無擔保循環授信協議（「授信協議」），有效期至2027年7月1日。授信協議在結算時未被使用，至今我們也沒有提款。根據授信協議劃款（如有）將用於一般企業用途。滿足一定條件後，我們可以要求增加**百萬美元的授信額度。此外，授信協議爲開立信用證提供**百萬美元的子限額。100.0 2022年7月，Vertex及其子公司與美國銀行NA（作爲行政代理人）及借款人簽訂了一份價值**百萬美元的無擔保循環授信協議（「授信協議」），有效期至2027年7月1日。授信協議在結算時未被使用，至今我們也沒有提款。根據授信協議劃款（如有）將用於一般企業用途。滿足一定條件後，我們可以要求增加**百萬美元的授信額度。此外，授信協議爲開立信用證提供**百萬美元的子限額。

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根據信貸協議，可以選擇用基準利率或擔保隔夜融資利率（「SOFR」）來計算利息，每種情況都需要加上適用的差額。根據信貸協議，基準利率貸款的適用差額區間從1%到 0.000可以降低至0.75%每年0.500，SOFR利率貸款的適用差額區間從 1.000可以降低至0.75%每年1.500到%，每種情況都是根據我們最近完成的四個財政季度的資本槓桿比率（我們總共的資金負債與我們最近完成的四個財政季度的總營業收入之比）來確定的。
按照信貸協議借入的任何金額都會得到我們某些現有和未來的國內子公司的保證，但受一定例外情況的限制。
信貸協議包括慣常陳述和保證，正/負約束條件，包括財務約束條件以維護在某些有限例外情況下的綜合總體槓桿比率爲 3.50 1.00，隨着一項主要收購的增加而提高至 4.00 1.00。截至2024年6月30日，我們遵守上述約定條款。信貸協議還包括慣常的違約事件。在持續的違約事件發生的情況下，行政代理人將有權行使各種救濟措施，包括加速清償未償還貸款。
涉及信貸協議的直接成本會在期限內記錄，並且對我們的基本報表影響不大。
保證和賠償
根據馬薩諸塞州法律規定，我們的組織章程和公司章程規定，我們將對我們的某些高管和董事在擔任高管或董事期間面臨的某些索賠進行賠償。根據這些賠償條款，我們可能需要向未來支付的最大潛在金額是無限的。然而，我們購買了董事和高管責任保險，這可以降低我們的金錢風險，並讓我們恢復任何未來支付金額的一部分。 不要 沒有尚未解決的賠償要求，我們認爲這些賠償安排的預估公允價值是極小的。
我們通常在業務常規中同意與臨床試驗調查員和研究機構，在我們產品開發計劃、學術和非營利機構贊助的研究協議、各種涉及爲我們提供服務的方面的類似協議以及房地產租約上的賠償條款。我們通常還同意在我們的藥物發現、開發和商業化合作協議中的某些賠償條款。對於我們的臨床試驗和贊助研究協議，這些賠償條款通常適用於針對調查員或調查機構提出的與我們的化合物或產品候選人的研究或臨床測試有關的人身傷害或財產損害、違法行爲或某些違反我們合同義務的主張。對於租賃協議，賠償條款通常適用於針對房東提出的由我們引起的人身傷害或財產損害，我們的違法行爲或某些違反我們合同義務的主張。出現在我們合作協議中的賠償條款與上述其他協議的賠償條款類似，但除此之外，還在知識產權侵權的第三方主張時爲我們的合作者提供了一些有限的賠償。在上述每種情況下，賠償責任通常會在協議終止後保持一段較長的時間，儘管我們認爲在合同期內和終止後的短時間內，此責任通常具有最大的相關性。我們將在這些條款下可能被要求支付的未來最大金額通常視爲無限制的。我們已購買涵蓋人身傷害、財產損害和一般責任的保險單，降低了我們在賠償方面的風險，並在許多情況下使我們能夠收回所有或部分未來支付的金額。我們從未支付任何與這些賠償條款相關的重大金額以進行辯護或解決索賠。因此，我們相信這些賠償安排的估計公允價值最小。
其他預期情況
我們的業務活動中會出現某些附帶的負債。當未來的支出很有可能發生並且這些支出可以合理地估計時，我們會爲此類附帶負債進行計提。除了我們在說明E「公允價值計量」中討論的可能到期待處理的對價負債之外，截至2023年6月30日或2023年12月31日，沒有其他重大的附帶負債。 否 截至2024年6月30日或2023年12月31日，已計提重大附帶負債。


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基本財務報表附註（未經審計）
M。額外現金流信息
我們的簡化合並現金流量表中的每個時期的現金、現金等價物和受限現金包括以下內容:
截至6月30日的六個月
20242023
期初期末期初期末
（單位百萬）
現金及現金等價物$10,369.1 $4,580.1 $10,504.0 $10,151.1 
資產預付款和其他流動資產的變動
3.2 10.9 8.0 2.3 
按照壓縮合並現金流量表列出的現金、現金等價物和受限制現金$10,372.3 $4,591.0 $10,512.0 $10,153.4 
根據我們的資產收購政策，我們將收購Alpine相關的AIPR&D成本（包括可歸屬的直接成本）列爲「經營性現金流量使用」其中，截至2024年6月30日。
我們在截至2024年6月30日的六個月內獲得了$資產的使用權，以相似金額的租賃義務作爲交換，這代表了非現金經營活動。295.0 在截至2024年6月30日的六個月內，我們獲得了$百萬的資產使用權以換取類似數額的租賃義務，這代表非現金經營活動。

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第2項  管理層討論和分析財務狀況和經營業績
概述
作爲一家全球生物技術公司，我們致力於投資於科學創新，創造用於治療嚴重疾病的革命性藥物，專注於特殊市場。我們擁有四種已獲批准的藥物，可治療囊性纖維化（「CF」）的潛在原因，這是一種危及生命的遺傳疾病，以及一種已獲准的療法，可治療嚴重的鐮狀細胞病（「SCD」）和輸血依賴性β地中海貧血（「TDT」）等短命的遺傳性血液疾病。我們的管道包括CF、鐮狀細胞病、β地中海貧血、急性及神經疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、IgA腎病（以及其他自身免疫性腎疾病和細胞減少症）、1型糖尿病、肌無力型失用性肌病1型和常染色體顯性多囊腎病的臨床階段計劃等。
我們四種經批准的囊腫纖維化（CF）藥物，以TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）爲首，用於治療北美洲、歐洲和澳洲近9.2萬名患有CF的患者中的近三分之二。 我們正在評估我們的CF藥物在其他患者人群中的應用，包括年齡較小的兒童，目標是爲具有至少一種對我們的CFTR調節劑有反應的囊腫纖維化膜通道調節器（「CFTR」）基因突變的所有人提供小分子治療。我們還正在開發信使核糖核酸（「mRNA」）和基因治療，以治療不能從我們目前的CF藥物中獲益的不產生全長CFTR蛋白的CF患者。
在2023年末和2024年初，CASGEVY（exagamglogene autotemcel或「exa-cel」）作爲一種體外非病毒CRISPR / Cas9基因編輯細胞治療獲得了美國、歐盟（「歐盟」）、英國（「英國」）、沙特阿拉伯王國（「沙特阿拉伯」）和巴林王國（「巴林」）的批准，用於治療12歲及以上的SCD或TDt患者。我們估計在美國和歐洲約有35,000名嚴重的SCD或TDt患者有資格接受CASGEVY治療，並有額外的患者在沙特阿拉伯和巴林。此外，我們正在爲即將推出的CF和急性疼痛的新產品做準備。
財務亮點
收入
2024年第二季度我們的淨CF產品收入爲26億美元，而2023年第二季度爲25億美元。增長的主要原因是 TRIKAFTA 在美國的表現，在針對CF 2至5歲兒童推出TRIKAFTA後，以及在市場上推廣 TRIKAFTA/KAFTRIO並擴大了適用年齡段。
費用
2024年第二季度我們的總研發和銷售、總務管理費用爲13億美元，而2023年第二季度爲10億美元。其中最大的原因是與我們在2024年5月收購 Alpine Immune Sciences, Inc.（Alpine）有關的現金結算未歸屬股權獎勵所致。在收購中獲取的研究和開發費用(AIPR&D)中，有44億美元是由獲得 Alpine 所導致的。銷售成本在2024年第二季度爲14%，而2023年第二季度爲12%，主要是由於CASGEVY相關成本而導致。
現金
截至2024年6月30日，我們的總現金、現金等價物和市場證券減少到102億美元，而2023年12月31日爲137億美元，主要原因是用於收購 Alpine 的現金，部分抵消了其他經營活動產生的現金流入。

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MDA Chart PY.jpg
注意：由於四捨五入，上述圖表的數字可能不爲整數。
業務更新
銷售產品
囊性纖維化
我們預計通過（i）標籤擴張，包括進入更年輕的患者群體和罕見突變，（ii）在更年輕的患者群體中持續增長，以及（iii）患有CF的人數增長來發展我們的CF業務。以下是支持持續增長和標籤擴張的活動的最新進展:
•我們與英格蘭國民保健服務體系簽訂了一項長期的延遲報銷協議，爲英格蘭現有和未來符合條件的囊性纖維化患者提供使用KAFTRIO、SYMKEVI、ORKAMBI並繼續使用KALYDECO的權利。我們還在威爾士、北愛爾蘭和蘇格蘭簽訂了類似的報銷協議。這些報銷協議包括使用這些藥品的任何未來授權延伸。
•歐盟委員會批准KALYDECO用於治療CF基因特定突變小於4個月但大於1個月的嬰兒。
•加拿大衛生部批准TRIKAFTA用於治療CF基因中帶有152種罕見有反應突變的人群。
•我們向美國食品和藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）提交了有關TRIKAFTA/KAFTRIO用於治療患有CF和罕見反應性突變的人的規管申請。
鐮刀細胞病和β地中海貧血
•CASGEVY獲得美國、歐盟、英國、沙特阿拉伯和巴林的批准，可用於12歲及以上的SCD或TDt患者。
•我們已經在瑞士和加拿大完成了CASGEVY在SCD和TDt方面的監管提交，我們在加拿大的監管提交已經獲得了優先審查。
•我們已在全球激活了35個以上授權治療中心，所有地區的患者都已開始進行電芯採集。
•法國國家衛生管理局（「HAS」）批准了我們申請實施早期接觸計劃，以在SCD患者中使用CASGEVY。 HAS此前已批准在2024年第一季度中在TDt患者中實施CASGEVY的早期接觸計劃。
潛在的短期推出機會
我們正在準備下列潛在新產品的近期發佈:

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CF 中的 vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor
•FDA接受一日三次的vanzacaftor新藥申請，適用於6歲及以上的CF患者，並授予優先審查，PDUFA目標行動日期爲2025年1月2日。
•我們已經獲得了歐盟EMA部門和英國藥品和醫療保健品監管局(MHRA)對我們的vanzacaftor三聯療法市場授權申請(MAA)的驗證。我們還已完成了針對加拿大、澳洲、新西蘭和瑞士的vanzacaftor三聯療法的監管提交。
急性疼痛中的Suzetrigine
•FDA已接受Suzetrigine用於中度至嚴重急性疼痛治療的NDA提交，並授予PDUFA優先審查，目標行動日期爲2025年1月30日。Suzetrigine已獲得FDA用於中度至嚴重急性疼痛治療的快速通道和突破性療法認證。
管道。
我們不斷推進一系列潛在的、可轉化的治療方案以緩解嚴重疾病。以下列出了近期和預期的支持這些努力的活動進展情況：
囊性纖維化
•我們已經啓動了第三階段臨床試驗新隊列，評估在2到5歲的患有至少一個F508del突變或對三聯CFTR調節劑有響應的CF兒童中使用vanzacaftor三聯劑量的效果。
•與Moderna公司合作，我們正在開發VX-522，這是一種霧化的mRNA療法，用於治療不產生完整CFTR蛋白的CF患者。正在進行鍼對CF患者的VX-522的1/2期臨床試驗中的多個遞增劑量部分。我們預計在2025年上半年完成這項臨床試驗並分享數據。
•我們通過臨床前和臨床開發繼續推進新的口服小分子組合療法。最先進的下一代CFTR調節劑已經完成或正在完成第1期臨床試驗。
鐮狀細胞貧血和輸血依賴性β地中海貧血。
•我們已經完成了兩項全球第三階段臨床試驗，評估5至11歲患有SCD或TDt的兒童接受CASGEVY的情況，試驗正在進行中。
•我們繼續研發預臨床資產，用於治療造血幹細胞移植的影響較輕的治療劑，可與CASGEVY聯合使用，擴大適用患者人群。
急性疼痛
•我們正在招募併爲一項Ⅰ期臨床試驗進行患者注射，評估VX-993的靜脈製劑，這是一種新一代選擇性NaV1.8疼痛信號抑制劑。
•我們預計在2024年第三季度啓動一個針對VX-993口服制劑的第二階段臨床試驗，以治療拇囊切除術後的中重度急性疼痛。
•我們正在開發額外的NaV1.8抑制劑和NaV1.7疼痛信號抑制劑，可單獨或聯合使用用於急性疼痛的治療。
外周神經痛
•我們預計在2024年第三季度啓動Ⅲ期臨床應用程序，評估蘇扎替吉能治療糖尿病周圍神經病變，這是一種常見的慢性周圍神經病性疼痛形式。FDA已經爲蘇扎替吉能在糖尿病周圍神經病變中授予了突破性治療的認定。

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•我們已完成對腰骶神經根痛患者評估蘇扎替格林的二期臨床試驗的錄取工作，我們預計將在2024年底公佈該臨床試驗的結果。
•我們計劃在2024年第三季度啓動VX-993口服制劑治療糖尿病周圍神經病變的二期臨床試驗。
•我們正在開發額外的NaV1.8抑制劑和NaV1.7疼痛信號抑制劑，可以單獨或組合使用，用於治療周圍神經病性疼痛。
APOL1介導的腎臟疾病
•Inaxaplin是我們用於治療APOL1介導的腎臟疾病（「AMKD」），包括APOL1介導的局竈性節段性腎小球硬化（「FSGS」）的小分子。我們繼續在全球2/3關鍵性臨床試驗的第3階段招募和給藥AMKD患者。
•臨床試驗旨在在第48周進行預先計劃的中期分析，評估估算的腎小球濾過率(eGFR)斜率，這是腎功能的一種衡量標準，以基線蛋白尿的百分比變化爲支持，與安普利汀組相比。如果結果積極，我們預計中期分析可能成爲尋求在美國獲得加速批准的基礎。
IgA腎病及其他b細胞介導的疾病
•我們正在開發povetacicept，這是一種BAFF和APRIL通路的雙重抑制劑，可能是治療IgA腎病的最佳方法，它是一種嚴重的進展性自身免疫性腎臟疾病，可能導致末期腎臟疾病。我們已經完成了二期終點數據的監管互動，預計將於2024年第三季度開始進行三期臨床試驗，評估povetacicept在IgAN（「RAINIER」試驗）的療效。
•RAINIER是一個全球關鍵的試驗，旨在評估在大約480名患有IgAN的患者中使用povetacicept的效果。該試驗旨在在一定數量的患者接受36周治療後進行預先計劃的中期分析，評估尿蛋白肌酐比（"UPCR"）。如果結果爲陽性，則中期分析可能成爲尋求在美國獲得加速批准的依據。在兩年的治療後，將進行最終分析，主要終點爲通過104周時的總eGFR斜率。
•RUBY3（自身免疫性腎病）和RUBY4（自身免疫性血小板減少）二期試驗正在進行中。我們預計某些隊列的數據讀取將在2024年後期和2025年之後進行。
1型糖尿病
•VX-880是一種異基因幹細胞衍生的、完全分化的胰島細胞替代療法，使用標準免疫抑制劑保護移植細胞。我們正在對VX-880進行三段式1/2臨床試驗，作爲1型糖尿病（「T1D」）的潛在治療方法。根據2024年6月公佈的積極數據，我們已將T1D患者的1/2期臨床試驗擴大到共計37名患者。我們已經完成了最初的17名患者的1/2期臨床試驗招募和劑量給藥。
•我們在T1D的第二個1/2階段項目中評估了VX-264，該設備用於包裹與VX-880相同的胰島細胞，旨在消除免疫抑制的需求。該試驗是一個順序多部分研究，旨在評估VX-264的安全性，耐受性和療效。我們已完成臨床試驗的A部分，並正在進行B部分的試驗，其中患者在接受完全靶向劑量的同時需要間隔一段時間。在C部分，我們預計患者在不需要間隔的情況下將接受完全的靶向劑量。
•我們的低免疫性胰島細胞計劃採用CRISPR/Cas9技術對與VX-880和VX-264計劃使用相同的異基因幹細胞分化成熟的胰島細胞進行基因編輯。目標是保護這些細胞不受免疫系統攻擊，探索消除免疫抑制治療需求的另一條可能途徑。該計劃仍在研究階段推進中。
1 型肌強直性營養不良
•我們的首席治療方法——針對肌病性萎縮症1型（「DM1」）的VX-670，是從Entrada Therapeutics, Inc.（「Entrada」）授權進口的。VX-670是連接到環肽的寡核苷酸，以促進有效進入細胞，具有解決DM1潛在原因的潛力。

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•我們正在全球Phase 1/2臨床試驗中招募和給予DM1劑量，預計到2024年底完成單劑量上升部分的臨床試驗。在完成單劑量上升部分後，我們預計將進入多劑量上升部分，評估VX-670的安全性和有效性。
常染色體顯性多囊腎
•我們正在對健康志願者進行第一階段臨床試驗，評估我們的首創小分子矯正劑VX-407，針對一些PKD1變異體在人們體內引起的常染色體顯性多囊性腎臟疾病（ADPKD）的根本原因進行治療。
Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症
•我們正在開發新的小分子糾正劑來解決alpha-1抗胰蛋白酶（「AAT」）缺陷的潛在遺傳原因，旨在增加正常AAt在血液中的分泌，同時解決肺和肝方面的AAT缺陷（「AATD」）問題。
•根據第一階段生物標記物分析，我們已確定調節小分子AAt VX-634和VX-668不會爲AATD患者帶來轉化性療效。我們已經停止了兩種分子的開發。
•與我們的組合研究和開發方法一致，我們利用從VX-634、VX-668和前期分子中所學的知識，繼續優化小分子矯正劑和其他方法，在臨床前研究階段進行研究。
對外創新的投資
•我們已經以現金大約50億美元完成了此前宣佈的對阿爾派恩的收購，包括阿爾派恩的主要資產povetacicept。
我們的業務環境
2024年上半年，我們的淨產品收入來自於銷售治療CF的藥物。我們的CF策略包括繼續開發並獲得批准和報銷治療方案，爲所有患有CF的人提供福利，並增加有資格和能夠接受我們藥物的CF患者數量，包括通過標籤擴展、擴大報銷範圍和開發新藥物等方式。我們正在推進治療CF以外嚴重疾病的產品候選藥物的管線，包括CASGEVY，它已經在美國、歐盟、英國、沙特阿拉伯和巴林獲得了治療SCD和TDt的批准。
我們的策略是將人類因果生物學和治療科學的革命性進展相結合，發現和開發創新藥物。這種方法包括將每個項目中的多個化合物或療法推進早期臨床試驗，以獲取可爲後期開發選擇最有前途的治療方案的患者數據，併爲發現和開發工作提供信息。我們的目標是快速跟進首個取得概念驗證的一流療法，開發潛在的最佳療法，以實現持久的臨床和商業成功。
爲在專業市場尋找新的產品候選者和治療方案，我們投資於研究和開發。我們相信在不同領域進行研究可以平衡產品開發中固有的風險，並可能提供未來幾年我們產品推出計劃中的產品候選者。爲了補充我們內部的研究項目，我們獲取技術和計劃，並與生物製藥和技術公司、領先的學術研究機構、政府實驗室、基金會和其他組織進行合作，必要時，以推進我們治療領域的研究，並獲取執行我們策略所需的技術。
發現和開發新的藥品或生物製品是一項需要重要財務支持和廣泛技術和監管專業知識的艱難而漫長的過程。在整個行業中，大多數潛在的藥品或生物製品從未進入開發階段，大多數進入開發階段的產品也從未獲得營銷批准。我們對候選產品的投資面臨着相當大的風險。我們密切監視我們的發現、研究、臨床試驗和非臨床研究的結果，並經常在新數據和科學、商業和商業洞察形成的情況下評估我們的產品開發計劃，以達到平衡風險和潛力的目的。這個過程可能會因爲新信息的出現和我們對正在進行的項目和潛在的新項目的了解以及我們的競爭對手的項目的了解而導致重點和優先事項的快速變化。

27
目錄

我們的業務還需要確保產品的適當製造和報銷。隨着我們推進產品候選者的臨床開發，轉向商業化並銷售我們的批准產品，我們建立和維護我們的供應鏈和質量保證資源。我們依賴全球範圍內的第三方網絡（包括中國的一些網絡）和自身能力，爲商業銷售和後批准臨床試驗製造和分銷產品，以及爲臨床試驗製造和分發產品候選者。除了爲每種新批准的產品建立供應鏈外，我們還爲現有產品調整供應鏈，以包括其他配方或根據需要增加現有產品的生產規模。我們的外國第三方製造商和供應商可能受到美國立法、制裁、貿易限制和其他外國監管要求的約束，這可能會增加成本，減少我們可用的材料供應，延遲採購或供應這些材料。電池和基因療法的過程可能比小分子藥物更加複雜，需要在不同的系統、設備、設施和專業知識方面進行額外的投資。我們專注於確保我們當前產品和管道項目的供應鏈的穩定性。
我們的產品銷售在很大程度上取決於政府衛生計劃、商業保險和管理型保健等第三方支付方的償付程度。我們產品的報銷情況，包括我們可能承擔的流程治療方案，不能保證並且可能需要相當長的一段時間來獲得。我們將大量管理和其它資源用於獲取和維持來自第三方支付方的適當的報銷水平，其中包括美國和其他全球市場的政府組織。
在美國，我們已經成功地與第三方付款人合作，及時獲得我們CF藥物的適當的報銷水平。此外，我們正在與美國政府和商業付款人合作，就CASGEVY一事進行洽談。我們預計在美國政府和商業付款人中取得廣泛的CASGEVY訪問，我們最近已經與多個政府和商業醫療保險提供商簽訂了協議，來提供CASGEVY的訪問。我們計劃繼續與衆多商業保險公司和管理型保健組織，以及通常由各個州當局管理的政府衛生計劃進行討論，以確保付款人認識到我們所有療法所提供的顯著優勢，並在現在和將來爲患者提供適當水平的訪問我們的藥物和療法。然而，我們不能預測最近的法律變化將如何影響我們與第三方付款人談判成功和分銷我們的產品，包括通貨膨脹減少法案和州立法（比如透明法律和處方藥物可負擔性委員會）。同樣，在海外市場，我們尋求按國家或地域板塊爲我們的藥品獲得政府的醫保報銷，如所需。這對於每種新藥品以及我們現有藥品的標籤擴展都是必要的。我們正在與海外付款人合作，就CASGEVY一事進行長期報銷協議的追求。我們已經通過擴大使用計劃爲沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDt患者以及法國的SCD或TDt患者提供報銷訪問。我們期望繼續專注於擴大和維護我們CF藥品、CASGEVY和最終的管道療法在美國和海外市場的報銷。
戰略交易
收購
作爲我們業務策略的一部分，我們尋求收購與我們的企業和研發策略相一致、並能夠補充和推進我們正在進行的研發工作的技術、產品、產品候選和其他企業。在過去幾年中，我們已經進行了多項對生物技術公司的收購，並將繼續尋找和評估收購其他生物技術公司的機會。這些收購的會計處理方式可能會有很大的不同，具體取決於我們是否認爲這些交易代表企業併購或資產收購。2024年5月，我們像上述那樣收購了阿爾派恩公司。阿爾派恩的主導分子povetacicept，在第二期開發中展示出在IgAN方面最有前途的功效。我們將阿爾派恩的交易作爲資產收購而進行會計處理，因爲povetacicept代表了我們所收購的全部毛資產的實際價值。因此，在2024年第二季度和上半年，作爲AIPR&D，歸屬於povetacicept的44億美元的公允價值被列爲資產減值損失。2022年，我們收購了ViaCyte公司，該公司擁有知識產權、工具、技術和資產，有可能加速我們的T1D計劃的開發。我們將收購ViaCyte的處理方式作爲企業併購。
合作和許可安排
我們與第三方達成協議，包括合作和授權協議，以開發、製造和商業化具有潛力的產品、產品候選和其他技術，以補充我們持續的研究和開發工作。在過去幾年裏，我們與許多公司簽訂了合作協議，包括CRISPR Therapeutics AG（「CRISPR」）、Entrada和Moderna。2024年7月，我們與Orum Therapeutics簽訂了一份多目標許可和期權協議，用於使用他們的降解劑。

28
目錄

通過抗體連接技術發現新穎的靶向修飾劑，如CASGEVY，包括約1500萬美元的預付款項。
通常情況下，當我們收購一項技術或產品候選時，我們會向合作伙伴支付前期款項，承擔該項目的成本並/或同意做出可能的支付，其中可能包括里程碑、版稅和期權支付。這些合作付款中的大部分都將作爲AIPR&D支出，包括2024年第一季度對Entrada的7500萬美元里程碑和我們向Entrada支付的22510萬美元的前期款項以及總計170.0億美元的前期款項和里程碑支付，這與CRISPR有關，和T1D有關，這些支付被歸入AIPR&D，因爲它們主要歸因於收購的未完成研究和開發，而這些未完成的研究和開發沒有任何可替代的未來處置方案。然而，根據許多因素進行會計處理，包括合作結構、收購技術的發展階段、授權產品對合作夥伴運營的重要性以及合作伙伴從事的其他活動等等，這些交易的會計處理可以有很大的差異。我們預計將繼續確認和評估可能類似於或不同於我們之前參與的合作和授權機會。
收購的進行中的研究和開發費用
在2023年上半年和2024年上半年，我們的AIPR&D費用分別爲45億和45760萬美元，包括前期、里程碑或其他與我們業務發展交易相關的支付，包括上述資產收購、合作和第三方技術許可。有關我們的資產收購、合作和許可協議的詳細信息，請參閱C項註釋「合作、許可和其他安排」.

經常虧損。我們的財務報表已經假定我們將繼續作爲一個持續經營的實體，並相應地不包括有關資產清收和實現以及負債分類的調整，如果我們無法繼續經營，則可能需要這些調整。
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
(以百萬計，除百分比和每股金額外)
產品收入淨額
$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
併購中的研發費用4,449.1 110.5 **4,525.9 457.6 **
其他經營成本和費用
1,711.2 1,356.3 26%3,185.5 2,605.0 22%
（損失）營業利潤
(3,514.7)1,026.4 **(2,375.2)1,805.4 **
其他非運營淨收入123.5 135.1 (9)%263.1 247.6 6%
所得稅費用
202.4 245.8 (18)%381.9 437.5 (13)%
淨（虧損）利潤
$(3,593.6)$915.7 **$(2,494.0)$1,615.5 **
稀釋後普通股每股淨(虧損)收益
$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 
計算每股收益所用的稀釋後股數
258.1 260.4 258.1 260.3 
** 沒有實際意義
產品收入，淨額
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023改變20242023改變
（以百萬計，百分比除外）
TRIKAFTA/自助餐廳$2,449.2 $2,240.4 9%$4,932.8 $4,337.1 14%
其他 CF 產品196.4 252.8 (22)%403.4 530.9 (24)%
產品收入，淨額$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
2024年第二季度和上半年，我們的淨產品收入分別比2023年同期增長了1.52億美元和4.682億美元，增長率分別爲6%和10%。這主要是由於TRIKAFTA在美國的表現，隨着TRIKAFTA面向2-5歲的CF患兒的推出，以及在非美市場上TRIKAFTA/KAFTRIO的持續強勁增長和在更年輕年齡組上的標籤擴展。

29
目錄

除了TRIKAFTA/KAFTRIO之外，我們的CF產品的收入主要是由病人從這些藥物轉換到TRIKAFTA/KAFTRIO導致的。
我們在美國和國外市場的淨產品收入如下：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
美國$1,614.3 $1,507.8 7%$3,134.2 $2,911.6 8%
除美國外1,031.3 985.4 5%2,202.0 1,956.4 13%
產品收入淨額$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
營銷及一般管理費用

截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023改變20242023改變
（以百萬計，百分比除外）
銷售成本$371.9 $308.6 21%$714.5 $575.5 24%
研究和開發費用966.6 785.7 23%1,755.7 1,528.3 15%
收購了正在進行的研發費用4,449.1 110.5 **4,525.9 457.6 **
銷售、一般和管理費用372.2 262.6 42%714.9 503.7 42%
或有對價公允價值的變化0.5 (0.6)**0.4 (2.5)**
成本和支出總額$6,160.3 $1,466.8 320%$7,711.4 $3,062.6 152%
** 沒有意義
銷售成本
我們的銷售成本主要包括CF產品淨銷售額上應支付的第三方知識產權費用及生產庫存的成本。根據我們與囊性纖維化基金會的協議，我們對於TRIKAFTA/KAFTRIO，SYMDEKO/SYMKEVI，KALYDECO和ORKAMBI的銷售分層第三方知識產權費用，按淨銷售額的百分比計算，區間從個位數到次十位數，TRIKAFTA/KAFTRIO的銷售知識產權費比我們其他產品低。由於淨產品收入增加，我們的銷售成本在過去幾年中一直在增加。與2023年第二季度和上半年的12%相比，2024年第二季度和上半年的銷售成本佔淨產品收入的比例分別增至14%和13%，主要是由於CASGEVY在2023年第四季度獲得監管批准後產生的銷售成本。
研發費用
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
研究費用$207.3 $170.7 21%$403.4 $337.5 20%
開發費用
759.3 615.0 23%1,352.3 1,190.8 14%
所有研發費用
$966.6 $785.7 23%$1,755.7 $1,528.3 15%
我們的研發費用包括內部和外部爲產品和商品候選人研究和開發所發生的費用。我們不會將內部費用，例如工資和福利、股票補償費用、實驗室用品和其他直接費用以及製造行業成本等，分配給個別產品或商品候選人，因爲我們的研發團隊內的員工通常分配到多個研究和開發項目。我們將由臨床研究機構提供給我們的外部服務費用列入該成本中。

30
目錄

獨立項目的外包研究。我們的內部成本高於外部成本。我們的所有產品和候選產品的研發成本均按期計入費用。
自2022年1月起，我們已經累計支出約75億美元用於產品發掘與研發。產品候選的成功研發高度不確定，且存在多種風險。此外，臨床試驗的持續時間可能會因候選產品類型、複雜性和新穎性以及疾病指示不同而有大幅度差異。FDA和外國類似機構對治療性藥品產品的引進要求非常嚴格，通常需要長期而詳盡的實驗室和臨床測試程序、取樣活動和其他昂貴和耗時的程序。在測試過程中獲得的來自非臨床和臨床活動的數據有可能是不利或導致開發活動中止或重新定向的。從這些活動中獲得的數據也容易被證據理解不同而導致監管批准的延遲、限制或預防。項目的發掘、非臨床研究和臨床試驗的持續時間和成本可能在整個項目生命週期內有很大的變化，並且難以預測。因此，關於將我們的產品候選品推向市場所需最終成本的準確和有意義的估計是不可獲得的。
我們的產品候選品的開發和監管時間表的任何估計都是高度主觀的，也可能會發生變化。在我們獲得第三階段臨床試驗數據之前，我們無法對臨床開發計劃何時以及是否會產生收入和現金流做出有意義的估計。
研究經費
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
研究開支：
工資和福利$61.9 $45.7 35%$114.9 $91.2 26%
股票補償費用28.6 18.5 55%58.5 38.7 51%
外包服務和其他直接費用67.0 60.6 11%131.4 114.2 15%
製造行業成本
49.8 45.9 8%98.6 93.4 6%
總研究費用
$207.3 $170.7 21%$403.4 $337.5 20%
過去幾年中，我們的研究支出不斷增加，因爲我們在管道和擴展細胞和基因治療能力方面進行了投資，導致員工數增加，以及外部服務和其他直接費用增加。我們預計將繼續投資於研究計劃，重點關注創造治療嚴重疾病的革命性藥物。
開發費用
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
開發費用：
工資和福利$167.2 $142.3 17%$337.3 $286.5 18%
股票補償費用68.5 56.0 22%158.0 112.1 41%
現金結算未授予的Alpine股權獎勵的補償費用151.9 — **151.9 — **
外包服務和其他直接費用267.2 329.1 (19)%503.3 624.4 (19)%
製造行業成本
104.5 87.6 19%201.8 167.8 20%
總開發費用
$759.3 $615.0 23%$1,352.3 $1,190.8 14%
** 沒有實際意義
我們的發展費用在2024年第二季度和上半年，分別比2023年第二季度和上半年增加了1.443億美元和1.615億美元，分別增長了23%和14%，主要原因是與現金結算未獲授予的Alpine權益獎勵相關的報酬支出，以及增加的薪資和福利、股權。

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目錄

爲支持我們的臨床試驗，我們增加了補償費用和基礎設施成本。雖然外包服務和其他直接費用有所減少，但這部分增加了壓力位寸土不讓。
我們正在大力投資內部人員和製造行業來支持我們不斷推進的項目。過去幾年的人員增加導致了股票補償費用的增加。我們的股票補償費用歷史上波動較大，預計將基於與我們的績效獎勵相關的里程碑實現概率而繼續波動。與2023年6月30日結束的三個月和六個月相比，我們的外包服務和其他直接費用降低，主要是由於我們suze三氮苯類治療急性疼痛和vanzacaftor三合一治療CF以及CASGEVY的商業化帶來的臨床試驗費用下降。這些減少的臨床試驗支出部分被支持我們T1D項目的成本上升所抵消。
收購中研發費用
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
併購中的研發費用$4,449.1 $110.5 **$4,525.9 $457.6 **
** 沒有實際意義
2024年6月30日結束的三個月和六個月的AIPR&D主要與我們收購Alpine相關的44億美元的AIPR&D有關，這被視爲資產收購。2024年上半年的AIPR&D還包括從2024年第一季度的Entrada得到的7500萬美元的里程碑。2023年第二季度的AIPR&D主要與CRISPR和其他各種里程碑的7000萬美元的T1D研究里程碑有關。2023年上半年的AIPR&D還包括我們向Entrada支付的2.251億美元前期款項和向CRISPR支付的1億美元T1D相關款項，這些款項來自2023年第一季度。我們的AIPR&D歷史上有所波動，並且預計將繼續在不同期間波動，這是由於根據我們現有和未來的業務發展交易，包括與第三方技術的合作，許可證和資產收購而進行的前期，有條件的里程碑和其他付款。
銷售、一般及行政費用
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20242023變更20242023變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
銷售，總務及管理費用$372.2 $262.6 42%$714.9 $503.7 42%
銷售、一般和管理費用在2024年第二季度和上半年分別比2023年第二季度和上半年增加了42％，主要由於增加了投資以支持我們的療法在全球範圍內的推出併爲多種潛在新產品的近期推出做準備。與2023年第二季度和上半年相比，我們的銷售、一般和管理費用也有所增加，這是因爲與以現金結算的未歸屬股本的Alpine獎勵相關的補償費用。
待定對價
我們的待定對價公允價值在2024年第二季度和上半年分別增加了50萬美元和40萬美元，在2023年第二季度和上半年分別減少了60萬美元和250萬美元。
其他非經營收入（費用），淨額
利息收入
與2023年第二季度和上半年分別爲$14470萬和$26730萬相比，2024年第二季度和上半年的利率期貨收入分別增加至$15650萬和$33770萬，主要是由於我們現金相當物和可供出售債務證券的組合。我們未來的利率期貨收入取決於我們未償付的現金相當物和可供出售債務證券的金額和當前市場利率。

32
目錄

利息費用
2024年第二季度和2023年分別爲990萬美元和1120萬美元的利息支出，在2024年和2023年上半年分別爲2030萬美元和2260萬美元。這些時期中，我們大部分的利息支出與我們在波士頓租賃的公司總部相關的隱含利息支出有關。
其他收入（費用），淨額
其他收益（費用），除了公克魏共便投資外，二○二四年和二○二三年第二季度分別爲支出2310萬美元和收入160萬美元。 在二○二四年和二○二三年上半年，分別爲5430萬和290萬的費用和收入。 這些金額主要與我們的 戰略股權投資的公克魏共便合作公司可能是上市公司或私人公司導致的 淨未實現收益或損失有關。 在我們繼續持有上市公克魏公司的戰略股權投資的範圍內，由於生物技術公司股價的波動，我們預計我們的其他收益（費用），淨額將因我們的戰略股權投資的 公克魏共便公開或私人公司的公克魏價格的增加或減少在未來期間波動。 截至 2024 年 6 月 30 日，我們在上市公司的投資的 公克魏共便面值爲3060萬美元。
所得稅
由於我們業務的全球性質，我們的有效稅率會因時期而異。影響我們有效稅率最顯著的因素包括稅法變化、我們可徵稅收益在多個司法管轄區之間的分配變化、我們研發費用的金額和特徵、某些扣除和抵免的水平、我們不確定的稅務立場的價值調整、收購和第三方合作和許可交易等。
我們在2024年第二季度和2023年分別錄得了20240萬美元和24580萬美元的所得稅準備金，在2024年上半年和2023年上半年分別錄得了38190萬美元和43750萬美元的所得稅準備金。由於我們收購Alpine獲得了44億美元的AIPR&D，這驅動了我們在這些期間的稅前損失，因此導致我們在2024年上半年的有效稅率爲(18.1)%，比美國法定稅率有較大差異。我們在2023年上半年的有效稅率爲21.3％，與美國法定稅率相似。

流動性和資本資源。我們現金流的主要來源是經營活動產生的現金流、手頭的現金和從資本市場融資得到的借款，包括我們的循環信貸設施。截至2021年10月30日，我們擁有14億美元的未受限制現金，以及我們的循環信貸設施下額外的2.024億美元可用借款額度。2021年3月15日，我們償還了到期的基於資產的循環信貸設施未償還借款2500萬美元（「循環信貸」）。
下表總結了我們截至2024年6月30日和2023年12月31日的財務狀況的元件：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日變更
（以百萬爲單位，除百分比外）
現金、現金等價物及流動市場證券：
現金及現金等價物$4,580.1 $10,369.1 
有價證券1,215.4 849.2 
長期有價證券4,393.1 2,497.8 
現金、現金等價物及可交易證券總額$10,188.6 $13,716.1 (26)%
營運資本：
總流動資產$8,941.6 $14,144.2 (37)%
流動負債合計(3,547.2)(3,547.4)—%
總運營資本$5,394.4 $10,596.8 (49)%
營運資金
截至2024年6月30日，總營運資本爲54億美元，相較於2023年12月31日的106億美元減少了52億美元，主要是由於支付現金作爲收購阿爾派因的代價所致。

33
目錄

現金流量
截至6月30日的六個月
20242023
（單位：百萬）
提供的淨現金（用於）：
運營活動$(2,447.0)$2,034.3 
投資活動$(2,600.1)$(2,137.5)
融資活動$(716.1)$(277.4)
經營活動
2024年上半年，由於我們收購了阿爾卑斯公司，但其他經營活動爲我們帶來了現金流，運營活動中使用的現金爲24億美元。2023年上半年，由於我們的產品收入帶動了18億美元的營業收入，經營活動提供的現金流爲20億美元。
投資活動
2024年上半年和2023年上半年，投資活動使用的現金分別爲26億美元和21億美元。這些期間我們投資活動中最大的部分是購買可供出售債務證券的淨額。
籌資活動
2024年上半年和2023年上半年的籌資活動使用的現金分別爲7161百萬美元和2774百萬美元。這些時期的籌資活動主要涉及根據我們的股票回購計劃回購我們的普通股和與員工股權福利計劃相關的支付。
資金流動性的來源和用途
我們打算依靠現有的現金、現金等價物和目前市場上可流通的證券以及產品銷售的現金流作爲我們主要的流動資金來源。我們預計未來12個月內，我們的產品銷售現金流和現有的現金、現金等價物和目前市場上可流通的證券將足以支持我們的業務。我們可用資金的充足性因素衆多，包括我們未來的產品銷售、一個或多個其他產品候選品種的潛在上市、我們的業務拓展活動以及我們的研究與開發計劃的數量、廣度、成本和前景。
信貸設施和融資策略
根據2022年7月簽署的循環信貸協議，我們可以借款總額高達50000萬美元，並且可以在不受罰款的情況下償還和重新借款。在特定條件下，我們可以請求將借款額度增加50000萬美元，達到10億美元的總額。我們信貸協議中的負面契約可能會禁止或限制我們利用這種流動性來源的能力。截至2024年6月30日，該設施未發生借款，並且我們遵守了這些契約。
我們還可能通過信用協議融資、公開或私人發行我們的證券、獲得新的合作協議或其他融資方式來籌集額外資本。我們將繼續管理我們的資本結構，並在任何可能出現的情況下考慮所有融資機會，以增強我們的長期流動性資料。但不能保證任何此類融資機會將在可接受的條件下或是否會出現。
未來資本需求
我們有重要的未來資本需求，包括：
•預計營業費用用於開展研發活動、製造和銷售我們現有和未來的產品，以及運營我們的組織。
•我們支付的現金用於所得稅。

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目錄

•我們支付的版稅與我們的CF產品銷售有關。
•設施、運營和金融租賃債務。
•與我們的供應和製造過程相關的堅定採購義務。
此外，其他潛在的重大未來資本需求可能包括：
•我們與第三方簽訂了某些與業務發展相關的戰略協議，包括資助某些研究、開發、製造和商業化計劃。我們的某些交易，包括合作、授權安排和資產收購，可能會在預先設定的開發和監管目標及/或商業目標達成時由我們支付未來的里程碑和版稅。其他交易可能會產生未來的租賃費用和其他費用。我們資助這些研究和開發以及商業化計劃並支付這些潛在的里程碑、費用和版稅的義務取決於我們繼續參與計劃和/或沒有任何可能導致其終止的不良事件。我們可能會進一步進行業務拓展交易和戰略協議，包括收購、合作、授權安排和股權投資，這需要額外的資金。
•如果我們在現有的信貸協議下借款，我們將需要在2027年還清任何未償還的本金金額。
•截至2024年6月30日，我們在2023年2月由董事會批准的股票回購計劃下仍有21億美元的剩餘授權可用。我們預計通過現金儲備和營運產生的現金組合資金來回購普通股。該計劃沒有到期日期，可以隨時終止。
我們在2023年12月31日提交給證券交易所的10-k年度報告中披露的未來資本需求沒有發生任何實質性變化，該報告於2024年2月15日提交給了美國證券交易委員會（SEC）。

關鍵會計政策和估計
我們的財務狀況和業績分析基於我們按照美國通用會計準則編制的簡明合併財務報表。編制這些財務報表需要我們做出某些估計和假設，這些會影響簡明合併財務報表的報告資產和負債的金額、披露財務報表日的附帶資產和負債以及報告期間的收入和支出的金額。管理層將監控和分析這些項目的變化，如果這些估計值發生重大變化，將來會有變化。估計變化反映在變更發生的期間報告的結果中。我們的估計是基於歷史經驗和我們認爲在當時合理的各種其他假設。如果過去的經驗或其他假設不真實，實際結果可能會與我們的估計不同。在2024年6月30日結束的六個月中，我們關鍵會計政策沒有出現重大變化，這些政策在我們於2024年2月15日向 SEC 提交的《10-k簡表年度報告》中報告。

近期會計準則
有關最近會計準則的討論，請參閱附註A：「報告基礎和會計原則」。


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目錄

事項3.關於市場風險的定量和定性披露
本項目所需的信息已通過參考我們於2024年2月15日提交給SEC的《年度報告（Form 10-k）》第二部分第7A項「市場風險的定量和定性披露」中的討論來整合。

項目4.控制和程序
披露控件和程序的評估
我們的管理層(在首席執行官和致富金融(臨時代碼)的監督和參與下)，在評估本季度報告表格10-Q所涵蓋期間的披露控制和程序(依據1934年修訂版證券交易法規13a-15(e)和15d-15(e)中的定義)的有效性後，得出結論:根據這樣的評估，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的，並且設計提供了合理保證，確保要求披露的信息在SEC規則和表格中指定的時間範圍內記錄、處理、總結和報告。在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，無論如何設計和運行的任何控制和程序，都只能提供實現所需控制目標的合理保證，而我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時運用其判斷力。
此項所要求的信息已在本10-Q表格的項目1中包含的未經審計行業報告的備註中列出，並已經通過本引用被併入其中。
2024年6月30日結束的三個月內，我們內部財務報告控制（根據1934年證券交易法第13a-15(f)條和15d-15(f)條的定義）未發生任何對我們內部財務報告控制有重大影響或可能對其有重大影響的變化。

第二部分。其他信息
項目1.法律訴訟
我們目前沒有任何重大法律訴訟。

項目1A.風險因素
下面提供的信息補充了我們於2023年12月31日提交給證券交易委員會的年度報告Form 10-K中第I部分第1A項 「風險因素」中所列的風險因素。該報告於2024年2月15日提交。
如果無法成功整合阿爾派業務，可能會對我們的業務和財務狀況產生負面影響。
我們無法成功地將阿爾派納公司整合起來，可能會對我們的業務產生重大不利影響。我們實現收購阿爾派納的價值取決於成功整合、繼續運營阿爾派納業務以及繼續成功開發我們所收購的產品和候選人。我們可能無法使阿爾派納的業務盈利，保留關鍵員工或實現預期的成本節約或協同效應（如果有的話），這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
有關前瞻性聲明之特別說明
本季度10-Q表格和特別是我們在一部分I中列出的財務狀況和經營結果的管理討論和分析2，包含許多前瞻性聲明。前瞻性聲明並非純粹歷史性聲明，可能伴隨着「預計」、「可能」、「預測」、「預期」、「打算」、「潛在」、「相信」、「尋求」、「估計」和其他具有類似意義的詞語。這些聲明可能涉及：
•我們關於財務業績的金額、時機和趨勢的預期，包括收入、成本和費用以及其他收益和損失；

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•我們對臨床試驗和流水線項目的期望包括患者招募、開發時間表、來自正在進行和計劃中的臨床試驗的數據的預期時間、適用於我們療法的監管機構申請和其他提交，與監管機構的溝通以及預期的監管批准；
•我們的能力是維持和獲得我們的產品充足的報銷，我們的能力是推出、商業化和市場推廣我們的產品或者任何我們獲得監管批准的其他療法，以及我們的能力是獲得現有療法的擴展標籤；
•我們期望通過增加符合我們藥物條件並能接受我們藥品治療的CF患者人數、爲已經符合條件的患者提供更好的治療選擇和推進針對目前無法從我們的藥品中受益的CF患者的基因治療，繼續發展我們的CF業務。
•由正在進行和計劃中的臨床試驗產生的數據以及利用該數據推進化合物研發、繼續開發或支持監管備案的能力；
•我們相信通過對我們療法的臨床試驗以及臨床前和非臨床研究的支持，可以進行進一步的調查、臨床試驗或用作治療的潛力。
•我們計劃繼續投資於研發項目，包括項目預期時間表，以及我們發展管線項目的策略，是獨自發展還是與第三方合作伙伴共同發展；
•我們關注的疾病領域大約涉及的患者人口
•我們業務發展活動的計劃和前景，包括合作的潛在利益和治療範圍，我們整合和繼續運營收購企業的能力，以及我們成功利用這些機會的能力;
•建立、發展和維護合作關係，包括潛在的里程碑付款或其他義務；
•潛在業務發展活動，包括識別潛在合作伙伴或收購目標；
•我們擁有擴大和保護知識產權組合並保持對產品的獨佔權的能力；
•外匯匯率可能會波動，以及我們的外匯管理計劃的有效性；
•我們對運營產生的現金、現金餘額以及預期產生的利息收入的期望；
•我們關於所得稅負擔或受益及遞延所得稅資產利用方面的預期；
•我們能夠利用我們的研究計劃來確定和開發新的產品候選人，以解決嚴重的疾病和重大的醫療需求；
•我們計劃建立和維護我們的全球供應鏈和製造業基礎設施和能力，包括細胞和基因治療。
•我們的流動性和籌集額外資本的可能性的預期。
前瞻性聲明受到某些難以預測的風險、不確定性或其他因素的影響，可能導致實際事件或結果與此類聲明中所示有所不同。 這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於我們在「風險因素」 中所述的內容 在我們於2024年2月15日向證券交易委員會提交的《2013年年度報告表格10-k》的項目1A中描述的內容，以及我們今後向證券交易委員會提交的報告中不時描述的內容。

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任何此類前瞻性陳述均基於我們的觀點和假設，並非未來業績預估。除法律規定外，我們不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務。讀者被警告不要過度依賴任何此類陳述。

項目2. 未註冊的股權銷售和資金用途
發行人回購股票
2023年2月，我們的董事會批准了一項股份回購計劃(我們的「股份回購計劃」)，根據該計劃，我們被授權回購最多30億美元的普通股。我們的股份回購計劃沒有到期日期，隨時可停止。下面的表格顯示了我們在2024年6月30日結束的三個月內根據我們的股份回購計劃回購的證券。
時期總股數
已購股數		平均價格
每股支付		股票總數
作爲的一部分
公開宣佈的
計劃或方案(1) 		大約貨幣價值
尚可
計劃下的
計劃或方案(1)
2024年4月1日至4月30日
306,000 $400.75 306,000 $2,309,344,013 
2024年5月1日至5月31日
240,000 $428.13 240,000 $2,206,593,837 
2024年6月1日至6月30日
190,000 $475.84 190,000 $2,116,184,531 
總費用736,000 $429.06 736,000 $2,116,184,531 
（1）根據我們的股票回購計劃，我們被授權隨時通過公開市場或私下協商的交易購買股票。此類購買可能是根據10b5-1規則計劃或其他由我們的管理層決定的方式，並符合證券交易委員會的要求。

項目5。其他信息
10b5-1規則 交易計劃
我們的交易政策允許我們的高管、董事和員工根據修訂後的1934年證券交易法規則10b5-1制定符合要求的交易計劃。 以下表格描述了我們的高管和董事在2024年第二季度採納的出售我們證券的書面計劃，每個計劃均旨在滿足規則10b5-1的肯定防禦條件（每個計劃稱爲「交易計劃」）。
姓名和頭銜交易計劃採用日期交易計劃預定到期日期（1）交易計劃受限最大股票數
傑弗裏·萊登
執行主席
5/10/20248/31/2025
11,355
桑吉塔·巴蒂婭
董事
5/09/20245/09/2025
2,339
（1）如果所有預期的交易在交易計劃到期日期之前完成，交易計劃可以提前到期，或者由經紀人或交易計劃持有人終止，或根據交易計劃的其他規定提前到期。


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目錄

項目6. 展覽
展示編號
附件描述
10.1
31.1
31.2
32.1
101.INSXBRL實例-實例文件不在交互式數據文件中出現，因爲其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文件中。
101.SCHXBRL分類擴展模式
101.CALXBRL分類擴展計算
101.LABXBRL分類擴展標籤
101.PREXBRL分類擴展呈現
101.DEFXBRL分類擴展定義
104*與7.01項目相關的展品是旨在向SEC提供而不是提交的，根據Regulation FD的規定。


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簽名
根據1934年的證券交易法的要求，註冊人已經指定代表簽署本報告。
福泰製藥公司
2024年8月2日
通過：
/s/ 查爾斯·瓦格納二世
查爾斯·瓦格納二世
首席財務執行官
(公司首席財務官
特別授權官員)

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