美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
（標記一）
截至季度結束日期的財務報告
或者
過渡期從 對
委託文件編號：001-39866
（按其章程規定的確切註冊人名稱）
|
|
（註冊或組織的）提起訴訟的州或其他司法管轄區（如適用） 組建國的駐地 |
（美國國內國稅局僱主 唯一識別號碼） |
|
|
(主要領導機構的地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
在法案第12(b)條的規定下注冊的證券：
每一類的名稱 |
交易標誌 |
在其上註冊的交易所的名稱 |
請在複選框內指示註冊者是否：
1.在過去的12個月內（或註冊者需要提交此類報告的較短期間內）已經提交了根據證券交易所法案第13條或第15(d)條所需提交的全部報告；以及
2.在過去的90天內一直受到此類報告提交要求的規定。
請用複選標記指示，是否在過去12個月內（或註冊人所需提交此類文件的較短期限內），按照Regulation S-t規定第405條規則，向主管機構遞交了每份交互式數據文件。
請用複選標記來指示註冊者是大型加速的申報人、加速的申報人、非加速的申報人、較小的報告公司，還是新興成長型公司。請參閱《交易所法》第120億.2條中「大型加速的申報人」、「加速的申報人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
☒ |
|
加速文件提交人 |
☐ |
|
非加速文件提交人 |
☐ |
|
較小的報告公司 |
|
新興成長公司 |
|
|
|
如果是新興成長型公司，請在指定的複選框上標記，如果登記者選擇不使用根據《證券交易法》第13(a)條規定提供的適用於遵守任何新的或修訂的會計準則的延長過渡期。 ☐
請用複選標記指示註冊人是否爲殼公司（如交易所法120億.2規定所定義）。 是 ☐ 沒有
截至2024年7月25日，該公司的A類普通股共有313,656,338股流通，B類普通股共有43,881,251股流通。
前瞻性聲明
本季度10-Q表中包含根據1933年證券法第27A條修正案和1934年證券交易法第21E條修正案的定義而形成的前瞻性聲明和信息，這些聲明和信息受到這些條款所創造的"安全港"的約束。除了歷史事實的陳述外，本季度10-Q表的所有陳述均視爲「前瞻性聲明」。在某些情況下，您可以通過「預計」，「相信」，「可能」，「估計」，「預計」，「打算」，「可能」，「計劃」，「潛在」，「預測」，「項目」，「應該」，「將」，「將」或這些術語的消極或複數形式，以及類似的表達方式來識別前瞻性聲明。
前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
這些陳述僅爲當前的預測，受已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，可能導致我們或我們所在行業的實際結果、活動水平、表現或成就與前瞻性陳述所預期的有實質不同。我們在本報告中的「風險因素」一節和其他地方更詳細地討論了其中許多風險。您不應依賴前瞻性陳述作爲未來事件的預測。
儘管我們相信前瞻性陳述中所反映的預期是合理的，但我們不能保證未來的結果、活動水平、表現或成就。除非法律要求，否則我們沒有義務更新或修訂任何前瞻性陳述，無論是因爲新信息、未來事件或其他原因。
ii
目錄
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
|
|
|
項目1。 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
1 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4 |
|
|
|
|
|
|
事項二 |
|
|
12 |
|
|
|
|
|
|
第3項。 |
|
|
19 |
|
|
|
|
|
|
事項4。 |
|
|
20 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
|
|
|
項目1。 |
|
|
21 |
|
|
|
|
|
|
項目1A。 |
|
|
21 |
|
|
|
|
|
|
項目5。 |
|
其他信息 |
|
48 |
|
|
|
|
|
項目6。 |
|
|
49 |
|
iii
第一部分：財務所有信息
項目 1: 財務所有聲明
Syndax Pharmaceuticals，Inc。
(未經審計)
壓縮的綜合合併資產負債表
（以千爲單位，除每股數據外）
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
||
現金及現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
||
開空期存款 |
|
|
|
|
|
|
||
其他應收款 |
|
|
|
|
|
|
||
資產預付款和其他流動資產的變動 |
|
|
|
|
|
|
||
總流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
所有基金類型投資 |
|
|
|
|
|
|
||
資產和設備，淨值 |
|
|
|
|
|
|
||
淨使用權資產 |
|
|
|
|
|
|
||
受限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
合作應付款項，淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
應計費用及其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
租賃負債的當前部分 |
|
|
|
|
|
|
||
資本租賃的當前部分 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債合計 |
|
|
|
|
|
|
||
長期負債： |
|
|
|
|
|
|
||
租賃負債，扣除流動部分 |
|
|
|
|
|
|
||
資本租賃，扣除流動部分 |
|
|
|
|
|
|
||
長期負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
負債合計 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股東權益: |
|
|
|
|
|
|
||
優先股，$0.0001 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，每股面值爲 $0.0001； |
|
|
|
|
|
|
||
額外實收資本 |
|
|
|
|
|
|
||
累計其他綜合損益（損失）收益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
累積赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
負債和股東權益總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。
1
Syndax Pharmaceuticals，Inc。
(未經審計)
簡明合併報表綜合損益表綜合損益表附註
（以千爲單位，除每股數據外）
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
營業收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
里程碑和許可收入 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
總收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
銷售、一般及行政費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業費用總計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
經營虧損 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收益（費用），淨: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息費用 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他支出 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他綜合損失: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有價證券市場未實現（損）益 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
綜合虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
歸屬於普通股股東的淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損-基本 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
計算每股淨虧損所使用的普通股加權平均數量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。
2
Syndax Pharmaceuticals，Inc。
(未經審計)
簡明合併財務報表現金流量表
（以千爲單位）
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營活動產生的現金流量： |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用： |
|
|
|
|
|
|
||
折舊費用 |
|
|
|
|
|
|
||
投資收益的累計值 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
非現金租賃費用 |
|
|
|
|
|
|
||
以股票爲基礎的報酬計劃 |
|
|
|
|
|
|
||
經營性資產和負債變動: |
|
|
|
|
|
|
||
預付款項和其他資產 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
合作（應付）應收款項，淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
其他應收款 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
應付賬款 |
|
|
|
|
|
|
||
應計費用及其他負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
經營活動使用的淨現金流量 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動產生的現金流量： |
|
|
|
|
|
|
||
購買開空和開多的投資 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
短期投資銷售和到期收回款項 |
|
|
|
|
|
|
||
投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
籌資活動產生的現金流量： |
|
|
|
|
|
|
||
員工股票購買計劃所得款項 |
|
|
|
|
|
|
||
股票期權行權所得款項 |
|
|
|
|
|
|
||
籌資活動產生的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和限制性現金的淨（減少）增加 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
現金、現金等價物和受限現金-期初 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和受限現金-期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
隨附說明是這些簡明合併財務報表的一部分。
3
SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC.
(未經審計)
簡明綜合財務報表註解財務報表附註
1.業務性質
Syndax Pharmaceuticals, Inc.是一家正在開發創新的癌症治療藥物的臨床階段生物製藥公司。我們成立於2005年。我們在紐約和馬薩諸塞州沃爾瑟姆市擁有業務，我們從事業務。
2. 表示基礎
公司已根據美國通用會計準則（U.S. GAAP）編制了附帶的簡明綜合財務報表。公司年度財務報表通常包括的部分信息和腳註披露已經被簡化或省略。這份中期未經審計的簡明財務報表是根據年度審計的財務報表原則編制的，並在管理層的意見中反映了截至2024年6月30日公司財務狀況的公允陳述所必需的調整，其中只包括正常重複的調整。同時也反映了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的綜合損失和經營成果，以及截至2024年6月30日和2023年6月30日六個月的現金流量。2024年6月30日之前三個月和六個月的結果未必能體現預期於2024年12月31日結束的年度，任何其他中期時間，或任何未來的年度或時間段。這些中期財務報表應與截至2023年12月31日的審計財務報表以及相關注釋一起閱讀，這些報表和註釋包括在公司於2024年2月27日向證券交易委員會（SEC）提交的10-k表格中。
2011年，公司在英國設立了一個全資子公司，該公司於2024年6月解散。2014年，公司成立了一個全資美國子公司，2021年又在荷蘭設立了一個全資子公司。截止目前，這些實體尚無重大業務活動。所有公司間餘額和交易在合併報表中已被覈銷。
3. 重要會計政策摘要
公司的重要會計政策披露在截至2023年的審計合併財務報表中，幷包括在公司於2024年2月27日向證券交易委員會提交的10-K表格年度報告中。 其中含有2023年12月31日的財務報表和附註。截至提交日期，除下文所述外，公司的重要會計政策未發生任何重大變化。自提交以來，公司的重要會計政策除下文所述外，並無任何重大變化。
使用估計
根據美國通用會計準則編制的簡明合併財務報表需要管理層對截至簡明合併財務報表日期的資產和負債的計量以及待披露的資產和負債做出估計和假設。公司的估計和假設基於可獲得的歷史經驗以及公司認爲在該情況下合理的各種因素。公司會不斷評估其估計和假設。
對未來事件及其影響的估計和假設無法確定，因此需要行使判斷。截至這些財務報表發佈日期，公司並不知悉任何可能需要更新其估計、假設和判斷或修訂其資產或負債賬面價值的具體事件或情況。這些估計可能會隨着新事件發生和獲得更多信息而發生變化，並在其知曉時儘快在合併財務報表中確認。實際結果可能會與這些估計不同，而且任何此類差異可能對公司的簡明合併財務報表構成重大影響。
重大風險和不確定性
我們面臨特定於我們業務和執行策略能力的挑戰和風險，以及匹配於製造業-半導體行業公司的常見風險和不確定性，包括但不限於：獲得我們後期階段產品候選的監管批准的風險和不確定性；產品供應出現延遲或問題、單一供應商喪失或未能遵守制造規定的風險；識別、收購或授權其他產品或產品候選；藥品開發的不確定性和臨床成功的挑戰；保護和增強我們的知識產權的困難；以及符合適用的監管要求。
4
最近發佈和通過的會計準則
不時地，財務會計準則委員會或其他會計準則制定機構發佈新的會計準則，我們在指定的生效日期採納。除非下文另有討論，我們認爲最近發佈的會計準則的採納對我們的合併報表或披露沒有或可能沒有重大影響。
《修訂和重新制定的2020年The Aaron's Company, Inc.股權和激勵計劃》，（參考到2024年5月16日提交給美國證券交易委員會的S-8表格附註4.3）。
在2023年12月，FASb發佈了ASU 2023-07, 分部報告（主題 280）：報告服務部門（主題 280）變更披露方式，通過升級對意義重大的分部費用的披露來改進分部報告披露要求。該準則適用於 2023 年 12 月 15 日之後的財年和 2024 年 12 月 15 日之後的財年間隔期。該準則必須適用於財務報表中呈現的所有期間的追溯。該公司目前正在評估該標準對合並財務報表的影響。要求包括單一報告板塊的所有上市實體在中期和年度報告期間提供首席營運決策者用於資源分配和績效評估的一個或多個板塊利潤或虧損的措施。此外，該準則要求披露重大的板塊費用和其他板塊項，以及增量的定性披露。本次更新的指導意見自2023年12月15日後開始生效，2024年12月15日後開始的中期報告。公司目前正在評估本公告對我們相關披露的影響。
4. 重要的合作研究和許可協議
Incyte 協作
2021年9月，公司與Incyte簽訂了Incyte許可與合作協議，即Incyte許可證，涵蓋阿沙替利單抗的全球開發和商業化。同樣在2021年9月，公司與Incyte簽訂了股票購買協議或Incyte股票購買協議。這些協議統稱爲《Incyte協議》。根據Incyte協議的條款，Incyte獲得了美國以外的獨家商業化權，但須遵守以下規定的某些特許權使用費支付義務。在美國，Incyte和公司將共同商業化axatilimab，公司有權與Incyte共同推廣axatilimab，但前提是該公司行使共同促銷選擇權。Incyte將負責領導阿沙替利單抗在美國商業化的各個方面。該公司和Incyte將平均分享美國共同商業化努力的利潤和虧損。該公司和Incyte已同意共同開發axatilimab，並分擔與全球和美國的特定臨床試驗相關的開發成本，Incyte負責
根據Incyte協議的條款，Incyte於2021年12月向公司支付了不可退還的現金款項，金額爲美元
截至2024年6月30日，該公司的記錄約爲 $
Vitae 製藥有限公司
2017年10月，公司與Vitae Pharmicals, LLC或AbbVie, Inc. 的子公司Vitae簽訂了許可協議或Vitae許可協議，根據該協議，該公司獲得了Menin—KMT2A結合相互作用臨床前、口服可獲得的小分子抑制劑組合或Menin資產的全球獨家許可。視某些里程碑事件的完成情況而定, 公司可能需要向Allergan支付高達 $
5
派對的 未治癒的重大違約或破產，公司可以在事先向Vitae發出書面通知後隨時終止Vitae許可協議。如果公司或其任何關聯公司或分許可持有人對許可專利權的有效性、可執行性或可專利性提出法律質疑，Vitae可以終止Vitae許可協議。除非根據其條款提前終止，否則Vitae許可協議將逐個國家和逐個產品持續到以下兩者中較晚者爲止：（i）該國家/地區所有許可專利權到期；（ii）適用於該國家/地區產品的所有監管排他性到期；以及（iii）
截至Vitae許可協議簽訂之日，收購的資產沒有其他未來用途，也沒有達到技術可行性階段。由於與許可證一起收購的流程或活動不構成 「業務」，因此該交易被視爲資產收購。自Vitae許可協議生效之日起，公司實現了某些發展和監管里程碑，導致 $
uCB Biopharma Sprl
2016年，公司與uCB Biopharma Sprl（uCB）簽訂了許可協議或不時修訂的uCB許可協議，根據該協議，uCB向公司授予了 UCB6352 的全球性、可再許可的獨家許可，該公司將其稱爲抗CSF-1R單克隆抗體阿沙替利單抗。視某些里程碑事件的實現情況而定，公司可能需要向uCb支付最高$
截至uCB許可協議簽訂之日，收購的資產沒有其他未來用途，也沒有達到技術可行性階段。由於與許可證一起收購的流程或活動不構成 「業務」，因此該交易被視爲資產收購。結果，在2016年，預付了美元
拜耳製藥股份公司（前身爲拜耳先靈製藥股份公司）
2007年3月，該公司與拜耳先靈製藥股份公司（Bayer）簽訂了許可協議，獲得全球獨家許可，開發和商業化entinostat和任何其他含有相同活性成分的產品。公司將根據淨銷售額（如果有）按比例向拜耳支付特許權使用費，並在未來向拜耳支付不超過美元的里程碑款項
Eddingpharm 投資有限公司
2016年8月，該公司與Eddingpharm投資公司（Eddingpharm）簽訂了許可協議，以開發和商業化entinostat。Eddingpharm將根據淨銷售額（如果有）按浮動比例向公司支付特許權使用費，並將未來的里程碑款項支付至多美元
6
5. 每股淨虧損歸屬於普通股股東
基本每股淨虧損歸屬於普通股股東是通過將歸屬於普通股股東的淨虧損除以期間內平均發行的普通股數量來計算的。由於公司報告了所有期間的淨虧損，因此對於那些期間，每股稀釋淨虧損與基本每股淨虧損相同。
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
（金額爲千美元，每股和每股數據） |
|
|
（金額爲千美元，每股和每股數據） |
|
||||||||||
分子 - 基本和稀釋: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
歸屬於普通股的淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股普通股股東淨虧損，基本和稀釋(4.24)(7.16) |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
分母 - 基本和稀釋: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股加權平均數 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
以下潛在稀釋證券已被排除在稀釋加權平均股份的計算之外，因爲這些證券由於報告的虧損而具有抗稀釋的影響（以普通股等價份額計）：
|
|
6月30日, |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
期權購買普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
員工股票購買計劃 |
|
|
|
|
|
|
||
非限制性股票單元（RSUs） |
|
|
|
|
|
|
||
有關公司普通股的更多信息，請參閱註釋10。有關公司普通股的更多信息，請參閱註釋10。
6. 其他應收款
與公司提交新藥申請（NDA）給美國食品藥品監督管理局（FDA）申請revumenib同時，根據處方藥用戶費法案（PDUFA）需要支付一筆返還費用，金額爲$
2024年4月，entinostat在中國獲得了上市批准。截至2024年6月30日，公司已記錄了與Eddingpharm的許可協議下已實現的里程碑相關的
7。公允價值測量
由於這些金融工具的短期性質，現金和現金等價物、限制性現金、應付賬款和應計費用的賬面金額接近其估計的公允價值。公允價值的定義是，在計量之日，在市場參與者之間的有序交易中，資產或負債在本市或最有利的市場上爲轉移負債（退出價格）而獲得的交易所收取或爲轉移負債（退出價格）而支付的交易價格。用於衡量公允價值的估值技術的執行方式是最大限度地利用可觀察的投入，最大限度地減少不可觀察投入的使用。會計準則描述了基於三個投入級別的公允價值層次結構，其中前兩個級別被認爲是可觀察的，最後一個是不可觀察的，可用於衡量公允價值，如下所示：
級別 1— 活躍市場的報價（未經調整），在市場當天可以買到的相同非限制性資產或負債的報價。
第 2 級— 除1級以外的其他可直接或間接觀測的輸入，例如類似資產或負債的報價；非活躍市場的報價；或所有重要投入均可觀察到或可以被資產或負債整個期限的可觀測市場數據證實的其他投入。
級別 3— 由很少或根本沒有市場活動支持且對資產或負債的公允價值具有重要意義的不可觀察的投入。
7
下表列出了有關定期計量和按公允價值記賬的公司資產和負債的信息，並指出了公司用於確定此類公允價值的估值技術在公允價值層次結構中的水平（以千計）：
|
|
使用公允價值測量 |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
引用 |
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
價格 |
|
|
意義重大 |
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
（未調整） |
|
|
其他 |
|
|
意義重大 |
|
||||
|
|
總計 |
|
|
處於活動狀態 |
|
|
可觀察 |
|
|
無法觀察 |
|
||||
|
|
攜帶 |
|
|
市場 |
|
|
輸入 |
|
|
輸入 |
|
||||
|
|
價值 |
|
|
（第 1 級） |
|
|
（第 2 級） |
|
|
（第 3 級） |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
2024年6月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
短期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
長期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
2023 年 12 月 31 日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
短期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
長期投資 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
在截至2024年6月30日和2023年6月30日期間，按公允價值計量和記賬的資產沒有實質性減值。此外，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的期間，估值技術沒有變化。歸類爲現金等價物的一級工具的公允價值使用活躍市場的報價進行估值。歸類爲現金等價物以及短期和長期投資的二級工具的公允價值是根據活躍市場的報價確定的，截至報告日，這些報價可以直接或間接觀察，公允價值使用模型或其他估值方法確定。
該公司的短期和長期投資被歸類爲可供出售證券。截至2024年6月30日，可供出售證券的剩餘合同到期日爲1至16個月，公司累計的其他綜合虧損餘額僅包含與公司可供出售證券相關的活動。曾經有
下表彙總了可供出售的證券：
|
|
攤銷 |
|
|
未實現 |
|
|
未實現 |
|
|
|
|
||||
|
|
成本 |
|
|
收益 |
|
|
損失 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
|
（以千計） |
|
|||||||||||||
2024年6月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商業票據 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
公司債券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
美國財政部 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
聯邦債券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
2023 年 12 月 31 日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商業票據 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
公司債券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
美國財政部 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
聯邦債券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
8
8. 預付費用和其他流動資產
預付款項及其他流動資產包括以下內容（以千美元爲單位）:
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
預付保險 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
投資收益應收款項 |
|
|
|
|
|
|
||
預付訂閱費 |
|
|
|
|
|
|
||
預付州和地方稅 |
|
|
|
|
|
|
||
預付租金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
預付款和其他流動資產總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9. 應計費用及其他流動負債
應計費用和其他流動負債如下（以千爲單位）：
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
應計的臨床研究和試驗成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計工資和相關成本 |
|
|
|
|
|
|
||
應計專業費用 |
|
|
|
|
|
|
||
應計的里程碑成本 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
累計費用及其他流動負債總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
我們根據實際發生的股權獎勵放棄而不是估計預期的放棄進行覈算。截至2024年6月30日，與尚未確認的股票期權有關的總補償成本（僅涉及2022年首席執行官期權授予）爲$百萬，在加權平均期限內確認，期限爲年。與未發行的受限制股票單元相關的未確認補償成本總額約爲$百萬，在加權平均期限內確認，期限爲年。
在2024年1月，公司根據2015年全面激勵計劃（或稱2015計劃）的年度自動提升規定，增加了股票發行數量爲
截至2024年6月30日，A類普通股已發行80712812股，庫藏股中有10350064股，流通股數爲70362748股。
公司在綜合損益簡明綜合損益表中確認了與向員工和非員工發放股票期權和限制性股票單位以及與公司的2015年員工股票購買計劃（或ESPP）有關的股票激勵費用。
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
銷售、一般及行政費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總費用 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
按獎勵類型的補償費用 截至2024年6月30日的三個月和六個月加權平均流通股數如下：
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期權 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
RSUs支付 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
ESPP |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總費用 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
截至2024年6月30日，A類普通股已發行80712812股，庫藏股中有10350064股，流通股數爲70362748股。 $
9
11. 股東權益
下表顯示截至2024年6月30日的股東權益變動情況 2024年6月30日止三個月和六個月的情況：
（單位：千美元，以股份數據爲單位） |
|
普通股 |
|
|
額外的 |
|
|
累積的 |
|
|
累積的 |
|
|
總費用 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
2023年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
購買僱員股票計劃（ESPP）股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
股票補償費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
投資未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
限制性股票單位的解除限制 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
僱員扣款 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
期權行權所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
股票補償費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
投資未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
限制性股票單位的解除限制 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預留 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
期權行權所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
面值調整 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
以下表格呈現了2023年6月30日截止的三個月和六個月股東權益的變化：
（單位：千美元，以股份數據爲單位） |
|
普通股 |
|
|
額外的 |
|
|
累積的 |
|
|
累積的 |
|
|
總費用 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
2022年12月31日餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
員工以ESPP購買股票 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
股票補償費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
限制性股票單位的解除限制 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工在ESPP中扣繳 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
預融資認購權行使 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
期權行權所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
股票補償費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資未實現損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
限制性股票單位的解除限制 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
員工預扣稅 ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
預先擬定的購買權證，行使 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
期權行權所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
市場計劃
2023年5月，公司與Cowen and Company或TD Cowen簽訂了一項銷售協議，根據該協議，公司可以不時發行和出售其普通股，其總銷售收入高達$
10
股份 將以當時的市場價格出售，因此價格可能有所不同。截至2024年6月30日，公司未根據2023 ATm計劃出售任何普通股。
預先擬定的認股權證。
2021年12月，公司出售了用於購買的預資劵。
12. 承諾和或有事項
11
第二條 營運績效及財務狀況之管理討論分析。 財務狀況和經營業績的分析
應閱讀與本季度10-Q表中包含的未經審計的財務信息和註釋一起，以及與我們於2024年2月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K年度報告中包含的經審計的財務信息和註釋一起的以下信息。
公司概括
我們是一家處於臨床階段的生物製藥公司，正在開發一系列創新的抗癌療法。我們的兩個主導產品候選藥物是雷武伊尼和阿莎替利莫。我們正在開發雷武伊尼，這是一種選擇性、小分子抑制劑，針對Menin-MLL結合相互作用，用於治療KMT2A改序，也稱爲混合系譜白血病改序或MLLr（mixed lineage leukemia rearranged），包括急性淋巴細胞性白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），以及核仁蛋白1（NPM1）突變的AML。我們還在探索雷武伊尼在實體瘤中的治療應用，特別是在轉移性微衛星穩定型結直腸癌（MSS-CRC）中的活性。我們正在開發阿莎替利莫，這是一種單克隆抗體，可以抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），用於慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和特發性肺纖維化（IPF）。我們計劃繼續利用管理團隊和科學合作伙伴的技術和業務專長，授權、收購和開發其他治療藥物，以擴大我們的產品線。
我們目前沒有任何產品獲得商業銷售批准，並且尚未通過產品銷售產生任何產品收入。我們繼續承擔與我們的持續經營相關的重大研發和其他費用。自2005年成立以來，除2021年外，我們一直未盈利，並在每個期間遭受虧損。截至2024年6月30日的六個月結束於2024年和2023年的淨虧損分別爲1.405億美元和8570萬美元。截至2024年6月30日，我們累計虧損達10億美元。截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和短期和長期投資達4.546億美元。
臨床發展
Revumenib
12
Axatilimab
公司更新
重大風險和不確定性
當前的通貨膨脹環境可能會通過增加我們的一般開支，包括臨床試驗材料和用品的成本，顯著影響我們的業務和運營結果。高利率可能會使我們更難以按可接受的條件獲得傳統融資，甚至無法獲得。此外，持續的經濟衰退風險連同前述因素可能導致近期資本市場出現進一步的經濟不確定性和波動，從而可能對我們的業務產生負面影響。此外，這樣的經濟狀況已經給股價帶來了下行壓力。儘管我們不認爲通貨膨脹迄今對我們的財務狀況或經營業績產生了實質性影響，但額外的高通貨膨脹可能會增加我們的運營成本，包括勞動力成本和研發成本。由於供應鏈限制、全球地緣政治緊張局勢（如俄羅斯與烏克蘭之間的持續戰爭以及加沙地帶的戰爭）、惡化的宏觀經濟狀況，以及員工的可用性和工資增加，這些成本也可能受到負面影響，這可能會對我們的營運資本造成額外壓力。
此外，我們還面臨着與我們的業務和執行策略能力相關的其他挑戰和風險，以及藥品行業板塊公司普遍面臨的風險和不確定性，包括但不限於：獲得關於我們後期產品候選者的監管批准的風險和不確定性；辨識、收購或者許可額外的產品或產品候選者；藥品產品開發和臨床成功的不確定性；保護和增強我們知識產權的挑戰；以及遵守適用的監管要求。
財務總覽
營業收入
截至目前，我們尚未產生任何產品營業收入。我們的營業收入能力取決於我們獲得營銷批准併成功商業化我們的產品候選者的能力。截至2024年6月30日的三個月和六個月的營業收入僅來自我們與愛必信投資有限公司（Eddingpharm）的許可協議中實現的里程碑。截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，我們沒有產生任何營業收入。
2021年9月，我們授予因塞特公司獨家全球許可，開發和商業化axatilimab。截至2024年6月30日的三個月和六個月，根據因塞特協議，未確認任何營業收入。
13
迄今爲止，我們的研究和開發費用與AV-101的開發有關。研究和開發費用按照發生的原則確認，並將在收到將用於研究和開發的貨物或服務之前支付的款項資本化，直至收到這些貨物或服務。
自成立以來，我們主要專注於臨床開發項目。研發費用主要包括用於開發我們的候選藥物的成本，幷包括：
內部和外部的研發費用在發生時作爲支出列示。我們收到的共享成本金額將記錄爲研發費用的減少。對於某些開發活動（如臨床試驗），我們將根據對特定任務完成進度的評估來確認成本，使用患者入組、臨床站點激活或其他供應商提供給我們的信息等數據。
研發活動是我們業務模式的核心。臨床開發晚期的藥物候選品通常比早期階段的開發成本更高，主要是由於晚期臨床試驗的規模和持續時間增加。我們計劃在可預見的未來繼續將大量資源投入研發活動，以推進我們藥物候選品的開發。用於外部支出的研發費用的比例將繼續增加，同時我們預計內部支出將以更緩慢和更受控制的速度增長。
目前和未來的臨床前項目、研究項目和臨床試驗的持續時間和完成成本很難確定。研究項目和臨床試驗的持續時間、成本和時間安排將取決於各種因素，包括但不限於以下幾點：
此外，每個候選藥物的成功概率將取決於衆多因素，包括競爭，製造能力和商業可行性。我們的候選藥物的成功開發具有高度的不確定性。目前，我們無法合理估計完成我們產品候選剩餘開發所需的努力的性質、時間或成本，也無法確定從這些潛在的藥物候選開始產生實質性淨現金流入的時間段（如果有的話）。臨床開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期有重大差異。
銷售、一般及行政費用
銷售、一般及行政費用主要包括商業化前成本以及與僱員相關的支出，包括工資、福利、非現金股權激勵和差旅費，適用於我們公司執行、財務、人力資源、業務拓展和支持功能的僱員。其他銷售、一般及行政費用還包括未分配給研發費用的設施相關成本以及會計、稅務、法律、信息技術等費用。
14
以及諮詢服務。預計隨着我們繼續增加研發人員數量來支持我們持續的研發工作，我們的銷售、總務和行政支出將進一步增加。此外，爲了預計獲得對revumenib和axatilimab的監管批准，我們已經開始準備兩種藥物候選品的商業推出，並因此預計員工相關費用、銷售和市場費用以及其他商業費用將增加。
利息費用
利息費用主要包括我們經營和資本租賃的利息費用。
利息收入
利息收入包括我們的現金、現金等價物和短期和長期投資餘額所賺取的收入。
其他收入（費用），淨額
其他收入（費用）淨額包括收入（費用），包括與交易應付款項相關的外幣重新估值。
最近的會計聲明
有關新會計準則的討論，請閱讀 附註3「重要會計政策摘要」 以及包含在本報告中的未經審計的簡明合併基本報表。
重要會計估計
我們對財務狀況和經營成果的管理討論和分析是基於我們的基本報表，這些報表是根據美國通用會計準則，即美國GAAP制定的。編制這些財務報表需要我們對資產、負債、股權、營業收入和費用的報告金額以及相關的待定資產和負債披露進行估計、判斷和假設，這可能會影響最終金額。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及各種其他被認爲在情況下是合理的因素，並且其結果構成了對於非明顯來自其他來源的資產和負債的賬面價值進行判斷的基礎。實際結果可能會因不同的假設或條件而有所不同。在做出估計和判斷時，管理層採用關鍵會計政策。
我們在2023財年結束時的年度報告10-k中，對我們的關鍵會計估計沒有任何實質性變化。請參閱「管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析」部分。
經營結果
2024年6月30日和2023年的三個月和六個月的比較：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
改變 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
改變 |
|
||||||||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||||||
|
|
（以千計） |
|
|
（以千計） |
|
||||||||||||||||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
里程碑和許可收入 |
|
$ |
3,500 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
3,500 |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
3,500 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
3,500 |
|
|
|
100 |
% |
總收入 |
|
|
3,500 |
|
|
|
— |
|
|
|
3,500 |
|
|
|
100 |
% |
|
|
3,500 |
|
|
|
— |
|
|
|
3,500 |
|
|
|
100 |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
研究和開發 |
|
$ |
48,655 |
|
|
$ |
34,764 |
|
|
$ |
13,891 |
|
|
|
40 |
% |
|
$ |
105,147 |
|
|
$ |
68,819 |
|
|
$ |
36,328 |
|
|
|
53 |
% |
銷售、一般和管理 |
|
|
29,061 |
|
|
|
14,914 |
|
|
|
14,147 |
|
|
|
95 |
% |
|
|
52,083 |
|
|
|
26,875 |
|
|
|
25,208 |
|
|
|
94 |
% |
運營費用總額 |
|
|
77,716 |
|
|
|
49,678 |
|
|
|
28,038 |
|
|
|
56 |
% |
|
|
157,230 |
|
|
|
95,694 |
|
|
|
61,536 |
|
|
|
64 |
% |
運營損失 |
|
|
(74,216 |
) |
|
|
(49,678 |
) |
|
|
24,538 |
|
|
|
-49 |
% |
|
|
(153,730 |
) |
|
|
(95,694 |
) |
|
|
58,036 |
|
|
|
-61 |
% |
其他收入（支出），淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
利息支出 |
|
|
(45 |
) |
|
|
(35 |
) |
|
|
(10 |
) |
|
|
29 |
% |
|
|
(100 |
) |
|
|
(75 |
) |
|
|
(25 |
) |
|
|
33 |
% |
利息收入 |
|
|
6,284 |
|
|
|
5,191 |
|
|
|
1,093 |
|
|
|
21 |
% |
|
|
13,540 |
|
|
|
10,268 |
|
|
|
3,272 |
|
|
|
32 |
% |
其他費用 |
|
|
(86 |
) |
|
|
(93 |
) |
|
|
7 |
|
|
|
-8 |
% |
|
|
(173 |
) |
|
|
(240 |
) |
|
|
67 |
|
|
|
-28 |
% |
其他收入（支出）總額，淨額 |
|
|
6,153 |
|
|
|
5,063 |
|
|
|
1,090 |
|
|
|
22 |
% |
|
|
13,267 |
|
|
|
9,953 |
|
|
|
3,314 |
|
|
|
33 |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(68,063 |
) |
|
$ |
(44,615 |
) |
|
$ |
23,448 |
|
|
|
-53 |
% |
|
$ |
(140,463 |
) |
|
$ |
(85,741 |
) |
|
$ |
54,722 |
|
|
|
-64 |
% |
15
營業收入
截至2024年6月30日的三個和六個月，營業收入增加了350萬美元，增長了100%，與前期相比。這一增長完全是由於我們與Eddingpharm的許可協議中實現了與entinostat在中國獲批相關的某些里程碑。
迄今爲止，我們的研究和開發費用與AV-101的開發有關。研究和開發費用按照發生的原則確認，並將在收到將用於研究和開發的貨物或服務之前支付的款項資本化，直至收到這些貨物或服務。
下表總結了2024年6月30日和2023年的研發費用情況：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
變更 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
變更 |
|
||||||||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||||||
|
|
（以千爲單位） |
|
|
（以千爲單位） |
|
||||||||||||||||||||||||||
Revumenib相關費用 |
|
$ |
20,439 |
|
|
$ |
14,082 |
|
|
$ |
6,357 |
|
|
|
45 |
% |
|
$ |
51,880 |
|
|
$ |
29,069 |
|
|
$ |
22,811 |
|
|
|
78 |
% |
Axatilimab相關費用 |
|
|
8,503 |
|
|
|
5,531 |
|
|
|
2,972 |
|
|
|
54 |
% |
|
|
14,104 |
|
|
|
10,581 |
|
|
|
3,523 |
|
|
|
33 |
% |
其他研發項目 |
|
|
534 |
|
|
|
196 |
|
|
|
338 |
|
|
|
172 |
% |
|
|
1,500 |
|
|
|
1,891 |
|
|
|
(391 |
) |
|
|
-21 |
% |
人員成本和其他費用 |
|
|
14,861 |
|
|
|
11,159 |
|
|
|
3,702 |
|
|
|
33 |
% |
|
|
29,202 |
|
|
|
20,802 |
|
|
|
8,400 |
|
|
|
40 |
% |
以股票爲基礎的報酬計劃 |
|
|
4,318 |
|
|
|
3,796 |
|
|
|
522 |
|
|
|
14 |
% |
|
|
8,461 |
|
|
|
6,476 |
|
|
|
1,985 |
|
|
|
31 |
% |
所有研發費用 |
|
$ |
48,655 |
|
|
$ |
34,764 |
|
|
$ |
13,891 |
|
|
|
40 |
% |
|
$ |
105,147 |
|
|
$ |
68,819 |
|
|
$ |
36,328 |
|
|
|
53 |
% |
截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們的研發總費用分別增加了1,390萬美元，增長了40%和3,630萬美元，增長了53%，相較於上一時期的可比季度。增加主要是由於：
以下表格總結了截至2024年6月30日和2023年的內部和外部研發費用的三個和六個月。
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
變更 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
變更 |
|
||||||||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||||||
|
|
（以千爲單位） |
|
|
（以千爲單位） |
|
||||||||||||||||||||||||||
外部研發費用 |
|
$ |
30,813 |
|
|
$ |
21,314 |
|
|
$ |
9,499 |
|
|
|
45 |
% |
|
$ |
70,028 |
|
|
$ |
24,714 |
|
|
$ |
45,314 |
|
|
|
183 |
% |
內部研發費用 |
|
|
17,842 |
|
|
|
13,450 |
|
|
|
4,392 |
|
|
|
33 |
% |
|
|
35,119 |
|
|
|
44,105 |
|
|
|
(8,986 |
) |
|
|
-20 |
% |
所有研發費用 |
|
$ |
48,655 |
|
|
$ |
34,764 |
|
|
$ |
13,891 |
|
|
|
40 |
% |
|
$ |
105,147 |
|
|
$ |
68,819 |
|
|
$ |
36,328 |
|
|
|
53 |
% |
我們預計研發費用將根據臨床試驗活動、臨床製造以及其他開發活動的時間安排而季度波動。
銷售、一般及行政費用
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的銷售、一般和行政費用：
16
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
變更 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
變更 |
|
||||||||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||||||
|
|
（以千爲單位） |
|
|
（以千爲單位） |
|
||||||||||||||||||||||||||
商業相關費用 |
|
$ |
7,560 |
|
|
$ |
1,744 |
|
|
$ |
5,816 |
|
|
|
333 |
% |
|
$ |
13,392 |
|
|
$ |
3,257 |
|
|
$ |
10,135 |
|
|
|
311 |
% |
其他銷售、一般行政及管理費用 |
|
|
4,153 |
|
|
|
3,634 |
|
|
|
519 |
|
|
|
14 |
% |
|
|
8,258 |
|
|
|
6,238 |
|
|
|
2,020 |
|
|
|
32 |
% |
人員成本和其他費用 |
|
|
11,770 |
|
|
|
5,168 |
|
|
|
6,602 |
|
|
|
128 |
% |
|
|
20,099 |
|
|
|
9,553 |
|
|
|
10,546 |
|
|
|
110 |
% |
以股票爲基礎的報酬計劃 |
|
|
5,578 |
|
|
|
4,368 |
|
|
|
1,210 |
|
|
|
28 |
% |
|
|
10,334 |
|
|
|
7,827 |
|
|
|
2,507 |
|
|
|
32 |
% |
總銷售、一般及管理開支 |
|
$ |
29,061 |
|
|
$ |
14,914 |
|
|
$ |
14,147 |
|
|
|
95 |
% |
|
$ |
52,083 |
|
|
$ |
26,875 |
|
|
$ |
25,208 |
|
|
|
94 |
% |
截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們的總銷售、一般和行政費用分別比上一時期同比季度增加了1410萬美元，增長95%和2520萬美元，增長94%。增加主要是由於：
利息收入和利息支出
截至2024年6月30日止三個月和六個月，利息收入分別增加了110萬美元，或21%，和330萬美元，或32%，與前一年同期相比。這主要是由於利率上升和現金等價物、短期和長期投資的平均餘額增加。
截至2024年6月30日止三個月和六個月，利息支出分別比去年同期增加1萬美元，增長了29%，和2.5萬美元，增長了33%。增加主要是由於我們的經營和資本租賃。
其他收入（費用），淨額
2024年6月30日結束的三個月和六個月，其他總收入（費用），淨額相比於之前的同期主要由於短期和長期投資的外匯虧損減少。
流動性和資本資源
現金流量
下表列出了所示期間現金及現金等價物的主要來源和運用情況：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
（以千爲單位） |
|
|||||
經營活動使用的淨現金流量 |
|
$ |
(155,193 |
) |
|
$ |
(74,599 |
) |
投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量 |
|
|
(37,649 |
) |
|
|
93,822 |
|
籌資活動產生的現金淨額 |
|
|
2,844 |
|
|
|
3,798 |
|
淨(減少)增加現金、現金等價物和受限制現金 |
|
$ |
(189,998 |
) |
|
$ |
23,021 |
|
經營活動中的現金流量淨額
2024年6月30日結束的六個月內，我們的經營活動產生的淨現金流爲1.552億元人民幣，其中包括經過調整的非現金項目：股權激勵費用1.88億元、投資折舊費用0.75億元、營運資產和負債淨減少2.65億元以及經營租賃和折舊費用增加0.5億元。淨虧損增加主要是由於臨床試驗活動和製造費用的增加。營運資產和負債淨減少主要包括應計費用和其他負債減少1.36億元、其他應收賬款減少0.96億元、合作付款減少0.41億元、預付款和存款減少0.09億元，部分抵銷應付賬款增加0.16億元。
17
截至2023年6月30日止，運營活動中使用的淨現金爲7460萬美元，由其中包括調整非現金項目的淨損失8570萬美元組成，其中包括基於股票的補償1430萬美元，投資增值770萬美元，運營資產和負債淨增加430萬美元，以及運營租賃和折舊費用增加20萬美元。 淨損失增加主要是由於臨床試驗活動和製造業支出增加所致。 運營資產和負債淨增加主要包括應付賬款660萬美元，其他應付款增加400萬美元以及預付款和存款增加50萬美元，部分抵消應計費用和其他負債減少680萬美元。
投資活動提供的現金淨額
2024年6月30日結束的六個月中，投資活動使用的淨現金爲3760萬美元，其中16740萬美元用於購買可供出售的證券，部分抵消了12970萬美元來自可供出售證券到期的收益。
2023年6月30日結束的六個月中，投資活動提供的淨現金爲9380萬美元，其中有23640萬美元來自可供出售證券到期兌付，部分抵消了14260萬美元的可供出售證券購買。
籌資活動現金流量淨額
截止2024年6月30日，資金籌集活動淨現金流入爲280萬美元，主要是由於230萬美元的股票期權行權收益和50萬美元的員工參與2015年員工股票購買計劃（ESPP）所致。
截至2023年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金爲380萬美元，主要是由於行使期權獲得的340萬美元和員工參與我們的ESPP獲得的40萬美元。
截至2024年3月31日，考慮到我們2024年4月從ATM計劃獲得的2360萬美元的淨收益之前，我們的現金及現金等價物和短期投資爲9930萬美元。我們預計根據我們當前的經營計劃，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將足以支持我們的計劃運營，直到2026年。但是，我們對於我們財務資源支持我們的運營的期間的預測是一種前瞻性陳述，其中涉及風險和不確定性，實際結果可能有所不同。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，並且我們可能比預期更早地耗盡資本資源。此外，進行臨床試驗的過程是昂貴的，這些試驗的進展和開支時間是不確定的。
自成立以來，我們的運營主要依靠公開股票發行的淨收益和許可協議的營業收入來融資。截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物、短期和長期投資共計45460萬美元，預計將爲我們未來至少12個月的營業費用和資本支出需求提供資金。除了我們現有的現金、現金等價物、短期和長期投資外，我們還有資格獲得研發資金，並根據我們合作協議中定義的合作目標和某些研發、監管和商業里程碑的達成情況以及版稅支付來獲得里程碑和其他附帶支付。我們能否獲得這些里程碑和附帶支付以及實現這些里程碑的時間主要取決於我們合作伙伴的研發活動的結果，目前尚不確定。
此外，臨床試驗中測試藥物候選者的過程成本高昂，這些試驗的進展時間也不確定。我們無法估計成功完成產品候選者的開發和商業化所需的實際金額，也無法確定是否以及何時能實現盈利。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
18
我們目前沒有獲得商業銷售批准的產品，並且迄今爲止沒有從產品銷售中產生任何產品收入。在我們能夠產生大量產品收入之前（如果能夠的話），我們預計通過股本發行、債務融資以及來自許可和合作安排的額外資金來滿足現金需求。除了我們的合作伙伴根據協議向我們報銷研發費用或履行里程碑或版稅支付之外，我們將沒有任何承諾的外部資金來源。截至2024年6月30日，我們的重要合同義務和承諾主要與辦公場所和設備的經營租賃到期和辦公設備的資本租賃有關。截至2024年6月30日，我們有110萬美元的待付款項在12個月內到期。
除上述披露之外，我們與服務提供商沒有重大的不可取消的採購承諾，因爲我們通常是根據可取消的採購訂單約定簽訂合同的。我們與設備和試劑供應商、CRO、CMO和其他第三方在日常業務中籤訂合同，用於臨床試驗、臨床前研究、測試和製造服務。我們可以提前通知取消這些合同。在取消合同時應支付的款項僅包括提供的服務或發生的費用，包括服務提供商的不可取消義務，直至取消日期爲止。這些款項無法確定。
自公司成立以來（2021年12月31日不計），我們一直在運營上遭受虧損和累計的現金流負面情況。截至2024年6月30日，我們累計虧損達10億美元。我們預計在未來幾年內可能會繼續遭受重大虧損。我們預計我們的研發、銷售、總務和行政費用將會持續增加。因此，我們需要額外的資金來支持我們的業務，我們可能通過出售股權、債務融資或其他來源，包括潛在的合作，來籌集資金。如果我們通過未來出售股權或債務融資來籌集額外資金，我們的股東所有權將會被稀釋，並且這些證券的條款可能包括清算或其他優先權，從而不利影響我們現有普通股股東的權益。如果我們在未來通過合作安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄我們的技術、未來收入或藥物候選者的有價值權益，或者按照對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和市場藥物候選者的權利，而我們本來更願意自己開發和市場化。
根據公司表格S-3（文件編號：333-267198），本公司的普通股將依據銷售文件的附錄於2024年5月8日發行，擬發行普通股的發行總價不超過$。
2023年5月，我們與高緯公司（Cowen and Company, LLC）或TD Cowen簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以不時發行並賣出共計最高20000萬美元的普通股股份，作爲一系列市場股權發行或2023 ATm項目的一部分。TD Cowen無需銷售任何特定數量的股份，而是作爲公司的銷售代理人，採用符合其正常交易和銷售慣例的商業合理努力。根據銷售協議，股份將根據S-3ASR表格（註冊編號333-277424）中的 shelf registration 欄目出售，在2024年2月27日提交後自動生效。我們的普通股將以當時的市場價格出售，因此價格可能有所變化。截至2023年6月30日和2024年6月30日，我們沒有在2023 ATm項目下出售任何普通股。截至2024年7月25日，我們在2023 ATm項目下有可銷售的股份總額爲15790萬美元。
項目3.有關市場風險的數量和質量披露
我們金融工具和金融狀況中固有的市場風險代表了由於利率不利變化可能導致的損失。截至2024年6月30日，我們擁有10540 million美元的現金及現金等價物，包括隔夜投資、計息貨幣市場基金和商業票據，以及34920 million美元的短期和長期投資，包括商業票據、高評級公司債券和國債。我們在市場風險中的主要敞口是利率敏感性，受到美國利率總體水平變化的影響。我們投資活動的主要目標是確保流動性，保持本金，並同時最大化我們從可流通證券中獲得的利息收入，而不會顯著增加風險。我們制定了關於批准投資和投資期限的準則，旨在保持安全和流動性。由於我們的現金等價物相對短期到期和短期和長期投資的低風險配置，利率立即變動100個點子對我們的現金等價物和短期和長期投資的公允市場價值沒有實質影響。我們有
19
有能力持有我們的投資直到到期，因此，我們預計市場利率對我們的投資組合產生的影響不會對我們的經營業績或現金流產生重大影響。
我們認爲通貨膨脹和價格變動對我們在此呈現的任何時期的經營業績沒有顯著影響。
第 4 條. 控制措施 和程序
披露控制和程序以及內部財務報告控制
控制和程序
我們對我們的披露控制和程序（根據《證券交易所法》第13a-15(e)和15d-15(e)條款的定義）進行了評估，在監督和我們的管理參與下，包括我們的首席執行官和首席財務官，並且根據該評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序的設計和運作是有效的，保證了以下內容的披露：
在設計和評估我們的信息披露控制和程序時，我們的管理層認識到無論控制和程序的設計和運作如何出色，都只能提供達到期望的控制目標的合理保證，而我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時運用判斷。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的季度內，我們的財務報告內部控制沒有發生任何變化，這沒有對我們的財務報告內部控制產生重大影響，或者有合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
20
第二部分. 其他信息R 信息
條款1. 法律 訴訟
在日常業務中，我們不時涉及知識產權、商業安排和其他事項的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果無法預測，但截至2024年6月30日，我們並不是任何重大法律或仲裁程序的當事方。目前沒有任何政府訴訟案件正在進行中，據我們所知，也沒有針對我們的計劃。
第1A項。風險因素風險因素
對我們普通股的投資涉及高風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮關於這些風險的以下信息，以及本季度10-Q表格中的其他信息，包括我們的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。以下任何風險的發生可能對我們的業務、財務狀況、業績和未來增長前景產生重大不利影響，或導致我們實際結果與本報告中我們已經或將來可能提出的前瞻性陳述不符。在這種情況下，我們的普通股市場價格可能下降；您可能會損失全部或部分投資。我們不能保證以下任何事件不會發生。
選定風險摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，在您決定投資我們的證券之前，您應該明確了解這些風險和不確定性。這些風險和不確定性包括以下幾個方面：
21
我們業務和行業相關的風險
我們目前正在開發幾個產品候選者。如果我們無法成功完成臨床開發、獲取監管批准並商業化我們的產品候選者，我們的業務前景將會受到重大損害。
我們的財務成功將在很大程度上取決於我們有效、有利地推廣我們的產品候選者。爲了推廣我們的產品候選者，我們需要獲得監管批准，證明每個產品候選者都足夠安全和有效。我們產品候選者的臨床和商業成功將取決於許多因素，包括以下:
如果我們未能獲得監管部門對我們的產品候選藥物的批准，我們將無法產生產品銷售，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
22
Revumenib經過了有限的臨床測試，我們可能無法證明它耐受性良好且爲患者提供足夠的臨床益處。.
研究表明，某些急性白血病，如賴氨酸甲基轉移酶2A重排（KMT2Ar）、急性髓系或淋巴系白血病（AML或ALL）以及核磷酸酚酸1（NPM1）突變AML，是由與KMT2A蛋白的氮端相互作用所驅動的。在NPM1突變AML中，與menin的相互作用通過野生型KMT2A蛋白髮生，而在KMT2Ar急性白血病中，與menin的相互作用通過一種被稱爲KMT2Ar的突變形式的KMT2A融合蛋白髮生。KMT2Ar是由KMT2A基因的氮端與一系列信號分子和核轉錄因子之間的罕見自發融合產生的。這種融合產生了一種異常的轉錄程序，驅動着白血病的轉化。在臨床前動物模型中，小分子menin-KMT2Ar相互作用抑制劑（如revumenib），通過結合並阻斷menin與KMT2A重排或野生型的相互作用，在攜帶KMT2A融合或NPM1突變的多種白血病異種移植模型中展示了深遠的單藥治療效果。我們開發revumenib的策略是在KMT2Ar和NPM1突變的急性白血病中進行1/2期臨床試驗，並判斷觀察到的臨床療效是否支持進一步開發。試驗的1期部分評估了revumenib的安全性、耐受性和藥代動力學，並尋求確定推薦的2期劑量。該試驗是盲法開放的，我們已發佈，以後可能會不時發佈反映小數量患者的結果，這可能無法準確預測試驗後期或隨後試驗的安全性或療效結果。2期部分評估了revumenib在三個擴大隊列中的療效，招募了攜帶KMT2Ar ALL、KMT2Ar AML和NPM1突變AML的兒童和成人R/R患者。2023年10月，我們宣佈了與R/R KMT2Ar急性白血病患者的陽性拓展數據，並於2024年3月宣佈NDA在2024年9月26日具有優先審查PDUFA日期，FDA隨後將其延長至2024年12月26日。無論突破性治療指定還是RTOR審查都不會改變批准標準，並且可能最終無法加速批准過程或導致批准。儘管我們相信我們已經證實了在這些適應症中遞交NDA和繼續開發的足夠療效，但我們可能尚未足夠證明revumenib在患者中具有有利的風險-利益比。
Axatilimab經過了有限的臨床測試，我們可能無法證明它耐受性良好併爲患者提供臨床益處。
臨床前研究表明，CSF-1/CSF-1R信號通路可能是參與供體來源巨噬細胞擴張和浸潤的關鍵調控途徑，介導慢性移植物抗宿主病和其他纖維化或炎症性疾病的疾病過程。非臨床研究和患者樣本分析表明，慢性移植物抗宿主病的炎症性疾病過程是宿主和供體免疫細胞（包括B細胞和調節性T細胞）與M2分化的巨噬細胞之間複雜相互作用的結果，靶組織中的M2巨噬細胞似乎代表纖維化的共同遠端介質。因此，我們假設CSF-1R信號抑制劑，如axatilimab，在慢性移植物抗宿主病治療中可能發揮重要作用。2018年，我們開始了一項針對曾至少失敗兩條前線治療的患有活動性慢性移植物抗宿主病的受試者的axatilimabPhase 1/2臨床試驗。在與FDA的Phase 1會議結束後，我們就axatilimab用於慢性移植物抗宿主病治療的監管途徑達成一致，並開始進行關鍵的Phase 2臨床試驗AGAVE-201，評估不同劑量和方案的axatilimab用於治療患有慢性移植物抗宿主病的患者的安全性和有效性。2023年7月，我們宣佈AGAVE-201在試驗中的所有三個劑量均達到了主要終點。2024年2月，FDA將該適應症的BLA獲得了優先審查，PDUFA日期定爲2024年8月28日。雖然我們相信我們已經建立了足夠的有效性來獲得BLA批准並在該適應症中繼續開發，但我們可能尚未充分證明axatilimab在患者中具有有利的風險-益比。
我們不時宣佈或發佈的臨床試驗的中期收入和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並且可能會受到審核和驗證程序的影響，從而導致最終數據發生重大變化。
我們可能不時發佈臨時的頂線或初步數據，來自我們臨床試驗。例如，在2022年11月和2023年11月，我們宣佈了revumenib的1/2期臨床試驗的臨時數據。雖然我們已經公佈了關鍵的AGAVE-201試驗的最終數據，以及AUGMENt-101試驗中三個隊列中的兩個的最終數據，但是我們可能會完成的其他臨床試驗的臨時數據可能會隨着患者招募的繼續和更多的患者數據的可用性而發生重大變化的風險。初步或頂線數據還需要經過審計和驗證程序，可能導致最終數據與我們先前發佈的初步數據有重大差異。初步或頂線數據可能包括，例如，有關臨床試驗中少部分患者的數據，並且這些初步數據不應被視爲表明，相信或保證其他參與該臨床試驗的患者將獲得類似的結果或這些患者的初步結果將得到保持。因此，臨時和初步數據在最終數據可用之前應謹慎對待。初步或臨時數據與最終數據之間的差異可能嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們的普通股交易價格大幅波動。
我們可能會在開發和商業化任何候選產品的過程中承擔額外費用，或遇到延遲，最終可能無法完成。
23
在獲得監管機構對我們任何產品候選藥物銷售的營銷批准之前，我們或我們的合作伙伴必須進行大量試驗，以證明產品候選藥物在人體中的安全性和有效性。臨床試驗昂貴且難以設計和實施，可能需要多年才能完成，並且結果本身具有不確定性。在任何測試階段都可能發生一個或多個試驗的失敗。臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能不準確地預測後續試驗的成功，並且試驗的中間結果未必能夠預測最終結果。
我們與因塞特的合作對於進一步發展和商業化axatilimab至關重要。如果我們或因塞特不能如預期般表現，我們在合作中產生未來收入的潛力可能會大大降低，axatilimab的開發和/或商業化可能會被終止或大大延遲，我們的業務可能會受到不利影響。
我們受到與因塞特合作協議相關的許多風險的影響，該協議旨在共同開發和商業化axatilimab。
例如，不能保證各方將實現任何監管開發或銷售里程碑，我們將根據合作協議收到未來任何里程碑或版稅付款也是不確定的。因塞特的活動可能受到其他因素的影響，其中包括因塞特的努力和資源配置，這是我們無法控制的。如果因塞特的表現不符合我們的預期或未能及時或根本履行其責任，與axatilimab相關的臨床開發、製造、監管批准和商業化工作可能會延遲或終止。另外，由於其他因素，包括但不限於下列因素，我們與因塞特的許可可能會失敗：
我們無法保證與該合作所預期的潛在戰略利益和機會會按我們預期的時間表實現，或者根本不會實現。
如果我們或我們的合作伙伴無法招募臨床試驗患者，這些臨床試驗可能無法及時或完全完成。
臨床試驗的及時完成在很大程度上取決於患者入組。許多因素影響患者入組，包括：
由於上述因素的影響，存在我們或我們合作伙伴臨床試驗可能無法按時或根本無法完成的風險。
我們可能需要將我們產品候選物的重要權利和開發及商業化的控制權交給目前或未來的合作伙伴。
24
我們的合作，包括任何未來的戰略合作，都可能使我們面臨一系列風險，包括：
我們可能會探索戰略合作，這些合作可能不會實現或者失敗。
我們定期探索各種可能的戰略合作，以獲取更多產品候選或資源。目前我們無法預測這種戰略合作的形式。在尋求合適的戰略合作伙伴時，我們很可能面臨激烈的競爭，而且戰略合作是複雜且耗時的談判和文檔工作。我們可能會與一些我們不再希望繼續推進的戰略合作進入協議，並且我們可能無法以可接受的條件或根本無法談判戰略合作。由於與建立這些合作伙伴關係相關的衆多風險和不確定性，我們無法預測何時，甚至是否會進入任何額外的戰略合作。
美國食品藥品監督管理局和外國監管機構的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測。我們無法獲得產品候選藥物的監管批准將損害我們的業務。
美國食品藥品監督管理局和其他類似的外國監管機構在授予藥物產品上市批准之前對製造、測試、分發、廣告和市場營銷進行廣泛而嚴格的監管和評估。這個批准過程通常需要對任何產品候選藥物進行臨床前研究和臨床試驗的測試，以確立其安全性和有效性，並通過美國食品藥品監督管理局和其他類似的外國監管機構確認，任何這樣的產品候選藥物以及其製造、測試和開發過程中涉及的任何各方都符合cGMP、良好實驗室規範和良好臨床實踐的法規、標準和指南。美國食品藥品監督管理局和外國監管機構批准所需的時間不可預測，但通常需要在臨床前研究和臨床試驗開始之後的多年時間，並取決於許多因素，包括監管機構的實質裁量權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨床數據類型和數量可能在產品候選藥物的臨床開發過程中發生變化，並且可能在不同的管轄區域之間存在差異。除了國家藥品監督管理局最近批准上市entinostat片劑之外，我們尚未獲得任何產品候選藥物的監管批准，而且我們可能永遠也不會獲得任何其他產品候選藥物或未來產品候選藥物的監管批准。
此外，我們的候選產品可能因其他原因未能獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）或外國監管機構的批准，這些原因包括但不限於：
25
美國食品藥品監督管理局（FDA）或外國監管機構可能需要更多信息，包括額外的臨床前或臨床數據來支持批准，這可能會延遲或阻止批准和我們的商業化計劃，或者導致我們決定放棄開發項目。即使我們獲得批准，監管機構也可能僅爲我們的一個或多個產品候選人批准更有限的患者人群，可能會以有償的後市場試驗爲條件批准，可能會實施風險評估和緩解策略，或者REMS，或外國監管機構可能要求建立或修改類似的策略，例如限制我們一個或多個產品候選人的分銷並對我們施加繁瑣的實施要求，或者可能通過標籤批准，但標籤中不包括對我們一個或多個產品候選人成功商業化所必需或希望的聲明，所有這些都可能限制我們成功商業化產品候選人的能力。此外，如果按照提出的形式採納，最近歐洲委員會提議修改現行歐盟藥品授權法可能導致我們產品在歐盟的數據和市場獨佔權減少。
我們的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療支付方和其他醫療社區中獲得足夠的市場接受度，從而無法取得商業成功.
即使我們的產品候選獲得了監管批准，也可能在醫生、患者、醫療支付人員和醫療社區中獲得不足的市場認可。我們的商業成功還取決於第三方支付人員（包括政府支付人員）的保險覆蓋和足夠的報銷，這可能難以獲得或需要很長時間，可能範圍有限，並且可能無法在我們尋求銷售產品候選的所有司法管轄區獲得。市場認可的程度將取決於許多因素，包括：
如果我們的產品候選者獲得批准，但未能得到醫生、醫院、醫療支付者和患者足夠的認可，我們可能無法產生足夠的營業收入以實現或保持盈利。
26
我們依賴第三方供應商以及因塞特來製造和分發我們產品候選藥物的臨床用品，我們打算依賴第三方進行產品候選藥物的商業製造和分發，並且我們預計依賴第三方製造和分發任何未來產品候選藥物的臨床和商業用品。
我們目前沒有製造或分銷臨床前、臨床、商業藥物物質或藥品的基礎設施或能力，並且也沒有計劃獲得。這包括我們現有的候選產品。雖然我們預計在可預見的未來會繼續依賴第三方製造商和因塞特，但我們對這些方面維持足夠的製造能力和能力，包括質量控制、質量保證和合格人員的能力，沒有直接控制權。此外，公共衛生危機可能會影響我們現有或未來製造商履行對我們的義務的能力。
我們依賴於第三方製造商和因塞特來確保cGMP合規性，並製造活性藥物成分和成品藥物。我們的第三方製造商和因塞特用於商業銷售藥品成分和藥品的設施必須獲得FDA或其他相關外國監管機構的批准，這是在我們向適當的監管機構提交NDA或相關外國監管提交後進行的檢查。如果我們的第三方製造商或因塞特無法成功製造符合我們規格和/或FDA或外國監管機構嚴格監管要求的材料，則他們將無法獲取和/或維持監管機構對其製造設施的批准。此外，這些第三方製造商與其他公司合作，爲這些公司提供和/或製造材料或產品，這也使我們的第三方製造商面臨爲這些材料和產品生產的監管風險。因此，未能滿足這些材料和產品生產的監管要求也可能影響第三方製造商設施的監管許可。如果FDA或外國監管機構不批准這些設施用於製造我們的產品候選藥物，或者將來撤銷批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將妨礙或延遲我們開發、獲得監管批准或上市產品候選藥物的能力，如獲批准。
我們的產品候選可能面臨未來的開發和監管困難。
我們的產品候選者需要持續遵守美國食品藥品監督管理局（FDA）和外國監管機構的要求，以規範製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監測、進口、出口、廣告、促銷、記錄保存和報告安全和其他後市場信息。即使在獲得批准後，FDA和外國監管機構仍將密切監測任何產品的安全概況。如果FDA或外國監管機構在產品候選者獲得批准後了解到新的安全信息，則可能要求更改標籤或建立REMS或類似的策略，對其指示使用或市場營銷施加重大限制，或者對可能昂貴的後批准研究或後市場監測施加持續要求。
此外，藥物製品及其設施的製造商必須受到FDA和其他監管機構持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現產品存在以前未知的問題，如嚴重或頻繁的不良事件，或產品製造設施存在問題，監管機構可能會對該產品、製造設施或我們本身施加限制，包括將產品從市場撤回或暫停生產，或者我們可能會召回產品。如果我們或第三方製造商未能遵守適用的監管要求，監管機構可能會：
上述任何事件或罰款的發生可能會阻礙我們商品化並從銷售產品候選者中獲得營業收入。
27
在美國，獲得批准的任何候選產品的廣告和推廣都會受到FDA處方藥物推廣辦公室、司法部、衛生和人類服務部的檢查官辦公室、各州總檢察長、國會成員、其他政府機構和公衆的嚴格審查。儘管醫生可以根據FDA和其他監管機構不對醫生獨立醫學判斷下的藥物治療選擇進行規管的原則，從而爲非標籤使用也提供了便利，但它們限制了公司或其銷售團隊有關未獲得營銷許可的產品的非標籤使用的推廣溝通。公司只能分享真實且不誤導的信息，而且該信息必須與產品的FDA批准標籤一致。違規行爲，包括爲未經批准（或非標籤）使用推廣我們的產品，可能會受到政府的執行信函、查詢和調查、以及民事和刑事制裁。此外，外國監管機構也會對獲得其各自司法管轄區批准的任何候選產品的廣告和推廣進行嚴格審查。
在美國，參與非法促銷我們的產品用於脫標使用可能使我們受到聯邦和州法規下的虛假索賠訴訟的約束，這可能導致行政、民事和刑事處罰、賠償金、罰款、返還、個人監禁、被排除參加醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療計劃、限制或重新構建我們的業務和協議，明顯限制公司推廣或分發藥品的方式。這些虛假索賠法規包括但不限於聯邦民事虛假索賠法案，允許任何個人代表聯邦政府對個人或實體，包括醫藥或生物醫藥公司提出訴訟，指控其提交虛假或欺詐性索賠，或導致提交這類虛假或欺詐性索賠以獲得聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦計劃的支付或批准。這些虛假索賠法案針對醫藥或生物醫藥公司的訴訟數量和範圍顯著增加，導致圍繞某些銷售實踐達成了數筆重大民事和刑事和解，包括涉及超過10億美元罰款的非標識用藥推廣。訴訟增長增加了醫藥公司需要辯護虛假索賠訴訟、支付和解罰款或賠償、同意承擔繁重的報告和合規義務，並被排除參加聯邦和州的醫療保險、醫療補助和其他醫療計劃的風險。如果我們或我們可能合作的任何合作伙伴不合法地推廣我們已批准的產品，我們可能會面臨此類訴訟，這可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大負面影響。
我們的產品候選可能會引起不良副作用或具有其他特性，可能會延遲或阻止其獲得監管批准，限制其獲得批准用途的商業範圍，或在任何營銷批准後產生重大負面後果。
由我們的產品候選品引起的不良副作用可能導致試驗中斷、延遲或停止，並可能導致更嚴格的標籤或由FDA或其他外國監管機構延遲或拒絕批准。臨床試驗的結果可能顯示出高度和不可接受的副作用嚴重程度和患病率，或其他意外特性。在這種情況下，試驗可能會暫停或終止，或FDA或外國監管機構可能會拒絕批准我們的產品候選品用於任何或所有的目標適應症。與藥物相關的副作用可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些事件可能會損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果我們的產品候選藥物獲得營銷批准，而我們或其他人後來發現不良副作用，可能會導致一系列可能相當嚴重的負面後果，包括：
任何這些事件都可能阻止我們在目標適應症中實現或維持產品候選品的市場認可，或嚴重損害其商業前景（如果獲批），並可能損害我們的業務、運營結果和前景。
28
我們在國際司法管轄區未獲得法規批准，將阻止我們在美國以外地區推廣我們的產品候選者。
爲了在其他司法管轄區推廣和銷售我們的產品候選者，我們必須分別獲得這些司法管轄區的營銷批准，並遵守其衆多和不同的監管要求。我們可能無法及時或根本無法獲得國外監管批准。批准程序在各國之間存在差異，並可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能大大不同於獲得FDA批准所需的時間。美國以外的監管批准程序通常包括獲得FDA批准所涉及的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，在監管機構批准該國銷售產品之前，必須獲得產品費用報銷批准。獲得國外監管批准和遵守國外監管要求可能會導致我們出現重大延遲、困難和成本，並可能延遲或阻止我們在某些國家推出我們的產品候選者。此外，在一個國家進行的臨床試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，並且在一個國家獲得批准並不確保在任何其他國家獲得批准，而在一個國家未能獲得批准或延遲可能會對其他國家的監管批准程序產生負面影響。我們未能獲得外國監管機構對我們的產品候選者批准可能會對這些產品候選者的商業前景產生負面影響，並可能導致我們的業務前景下降。此外，如果我們的產品候選者獲得監管批准，可能會後來被撤銷。如果我們未能在國際司法管轄區內遵守監管要求並獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將受到減少，我們實現產品候選者的全部市場潛力的能力將受到損害，我們的業務可能會受到不利影響。
我們面臨來自其他生物技術和藥品公司的激烈競爭，如果我們無法有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
即使我們的任何產品候選藥物獲得監管批准，這些產品候選藥物也將在相關適應症中面臨其他療法的競爭。例如，慢性移植物抗宿主病過去通常採用異名治療。然而，在過去幾年中，FDA已經批准了三種藥物，伊布替尼（ibrutinib），貝洛莫西蒂爾（belomosidil）和吉非替尼（ruxolitinib）。Imbruvica®貝洛莫西蒂爾（belomosidil）Rezurock®貝洛莫西蒂爾（belomosidil）Jakafi®）用於經歷一個或多個系統治療失敗後的慢性移植物抗宿主病患者。這三種藥物都可能會與axatilimab在患有慢性移植物抗宿主病的患者中競爭。
Revumenib正在開發用於治療KMT2Ar ALL、KMT2Ar AML和NPM1突變型AML的R/R成人和兒童患者。目前，針對這些確切人群尚無藥物獲得批准，患者採用爲一般AML和ALL人群開發的標準治療方案進行管理。雖然有其他藥物正在早期開發用於類似人群，但Revumenib有潛力成爲KMT2Ar ALL、KMT2Ar AML和/或NPM1突變型AML患者的第一個明確定義的治療方法。
與我們相比，現有或潛在的競爭對手在財力、技術和人力資源方面都具備更大的優勢，並且在產品候選物的發現和開發、獲得FDA和其他監管機構對產品的批准以及產品的商業化方面具有更豐富的經驗。我們的競爭對手可能更成功地獲得FDA對藥物的批准並在市場上取得廣泛的接受度。我們的競爭對手的藥物可能比我們可能商業化的任何藥物更有效或在市場上銷售得更好，可能會導致我們的產品候選物在我們收回開發和商業化費用之前變得過時或失去競爭力。我們的競爭對手還可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准。我們預計，隨着新藥物進入市場和先進技術的出現，我們將面臨激烈且不斷增加的競爭。
我們相信我們成功競爭的能力將取決於諸多因素，其中包括：
即使我們獲得了產品候選的監管批准，競爭對手產品的可用性、商業公式配置和價格可能會限制需求和我們能夠收取的價格。如果我們的產品候選受到價格競爭或醫生不願意從
29
如果醫生轉而使用其他新藥物或生物製品，或者選擇將我們的藥物僅用於有限的情況下，就會影響現有的治療方法。
我們的某些研究產品在某些適應症中可能需要伴隨診斷測試。未能成功開發、驗證和獲得監管機構的批准，可能會損害我們的產品開發策略，或阻止我們實現研究產品的全部商業潛力。
伴隨診斷被FDA和其他同等外國監管機構視爲一種器械，並且可能需要在商業化之前獲得單獨的監管授權。我們的部分revumenib臨床試驗包括使用實驗室研發的診斷測試來幫助識別符合條件的患者。目前，我們沒有任何計劃在內部開發診斷測試。因此，我們在開發以及如果我們的實驗產品僅能與批准的伴隨診斷測試一起使用時，取得批准和商業化這些測試方面依賴於與第三方合作伙伴的持續合作和努力。如果這些合作方未能成功開發我們實驗產品的伴隨診斷，或者遇到開發延遲，我們的實驗產品的開發可能會受到不利影響，並且我們可能無法爲這些實驗產品獲得營銷授權。此外，我們能否在相關區域內市場推廣和銷售，並且我們依賴的任何需要伴隨診斷的實驗產品的商業成功，都將取決於獲得所需的監管授權以及第三方繼續能夠以合理條款在相關地區提供商業化可用的伴隨診斷。任何未能開發、驗證、獲得和維持我們所需的伴隨診斷的營銷授權和供應的失敗可能會損害我們的業務前景。
我們依賴於UCb生物製藥有限責任公司，或UCb，以遵守我們的axatilimab許可協議的條款。
我們的商業成功還取決於我們開發、製造、市場推廣和銷售axatilimab的能力。根據與UCb的許可協議，我們擁有axatilimab的全球可從許可的專有許可證。UCB根據第三方從UCB許可協議中獲得授權的某些權利。我們依賴UCB全面履行適用的第三方許可協議，其中可能包括不在我們控制範圍內的活動和履行義務。如果這些第三方許可協議中的任何一項終止，我們開發、製造、商業化或銷售axatilimab的一些權利也可能被終止。如果發生任何這些事件，可能會對axatilimab的開發和商業化產生負面影響，並且對我們的業務造成重大損害。
我們的員工、顧問和合作者可能會參與不當行爲或其他不當活動，包括內幕交易和不遵守監管標準和要求。
我們面臨僱員、顧問、分銷商和合作夥伴可能從事欺詐或非法活動的風險。這些方面的不當行爲可能包括故意、魯莽或過失行爲，或者向我們披露未經授權的活動，違反了FDA和非美國監管機構的規定，包括那些要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息、製造標準、美國及其他國家醫療欺詐與濫用法規，或者要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別地，在醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排中，包括藥品銷售，受到廣泛法律和法規的約束，旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自營和其他濫用行爲。這些法律和法規可能限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和推廣活動、銷售佣金、客戶激勵計劃和其他商業安排。我們制定了適用於所有員工、高管、董事、代理人和代表（包括顧問）的行爲準則，但我們並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行爲，並且我們採取的措施可能無法有效控制未知或無管理風險或損失，也無法保護我們免受政府調查或其他行動或起訴的侵害，起訴可源自未遵守這些法律或法規。如果有這類行動針對我們進行，而我們未能成功爲自己辯護或主張自己的權益，這些行動可能導致重大罰款或其他制裁，包括民事、刑事和行政處罰、賠償、金錢罰款、罰沒款、單獨監禁，並有可能被從參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃中排除，如果我們成爲履行公司誠信協議或其他協議以解決不遵守這些法律的指控的對象，則可能面臨額外的報告義務和監督，還可能面臨合同損害賠償、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及業務收縮，任何這些都可能對我們經營業務和業績產生不利影響。無論我們能否成功抵抗此類行動或調查，我們都可能承擔大量費用，包括法律費用，並分散管理層的注意力以保衛我們免受任何此類索賠或調查的侵害。
爲了取得成功，我們必須吸引和留住更多高技能的員工。
我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨床、科學、技術、商業和管理人員，我們在尋找有經驗的人員方面面臨着激烈的競爭。如果我們不能成功吸引和留住合格的人員，尤其是管理層的人員，可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招募合適的替代人員，失去一名或多名執行官可能會對我們造成損害。製藥和生物製藥行業對合格人員的競爭非常激烈，
30
因此，我們可能無法繼續吸引和留住開發業務所需的合格人員，或者招聘合適的替補人員。
許多我們在資深人員方面與之競爭的其他藥品公司擁有更多的財政和其他資源，風險特徵也不同，並且在行業中歷史更長。它們可能提供更多樣化的機會和更好的職業發展機會。這些特點中的一些可能對高水平候選人更具吸引力。如果我們無法繼續吸引和留住高質量人員，我們在發現和開發產品候選人以及業務方面的速度和成功將受到限制。
即使我們商業化我們的產品候選者，他們或我們開發的任何其他產品候選者，可能會受到不利的定價規定或第三方覆蓋範圍或報銷做法的影響，這可能會損害我們的業務。
我們成功推廣現有產品候選者或其他我們開發的產品候選者的能力，在一定程度上取決於第三方支付者（包括政府醫療計劃、私人健康保險公司、藥品效益管理者、託管醫療計劃和其他組織）對這些產品和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的報銷。第三方支付者確定他們將覆蓋哪些藥物並確定報銷水平。第三方支付者試圖通過限制覆蓋範圍和特定藥物的報銷金額來控制成本。越來越多的第三方支付者要求藥品公司在藥品價格表上提供預定的回扣和折扣，並對醫療產品的價格提出質疑。
我們無法確定我們商業化的任何產品能否獲得覆蓋和報銷，並且如果有報銷，報銷水平會是多少。對覆蓋和報銷的限制可能影響我們發展的任何產品候選藥物的需求、價格和成功商業化的能力。
獲取新獲批准藥物的充分覆蓋和補償可能會出現顯著延遲，並且覆蓋範圍可能比FDA或外國監管機構批准藥物的適應症更有限。此外，符合覆蓋和補償的資格並不意味着所有情況下都會支付藥物費用，或者支付的費用能夠包括我們的成本，包括研究、開發、生產、銷售和分銷費用。新藥的暫時補償水平（如果適用）也可能不足以覆蓋我們的成本，並且可能僅爲短期性質。針對藥物的使用以及在其使用的臨床環境中，補償費率可能會有所變化，可能會根據已爲較低成本藥物設定的補償水平而定，並可能納入現有支付其他服務的費用中。藥物的淨價格可能會受到政府醫療保健計劃或私人支付方要求的必須折扣或返利以及任何未來放寬的法律對藥物進口的限制的影響而降低。
私人支付者通常會在很大程度上遵循康哲藥業（CMS）關於報銷和賠付的決定。然而，一個支付者決定爲某種藥品提供報銷並不意味着其他支付者也會爲該藥品提供報銷。因此，報銷決定流程通常是一個費時且昂貴的過程，我們需要單獨向每個支付者提供我們產品使用的科學和臨床支持，但並不能保證每個支付者都會一致地給予報銷和充分的賠付，也不能保證一開始就能獲得報銷。我們無法及時獲得醫保和私人支付者對我們研發的任何獲批產品的報銷和充分賠付率，可能會對我們的運營業績、籌集用於商業化產品所需的資金以及我們的整體財務狀況產生不利影響。
各國對新藥產品的營銷批准、覆蓋範圍和報銷的監管規定存在較大差異。當前和未來的立法可能會顯著改變批准要求，可能需要額外費用並導致獲得批准的延遲。一些國家要求在藥品上市前批准藥品的銷售價格。在許多國家，價格審查週期在獲得營銷或產品許可批准後開始。在一些外國市場，即使獲得初步批准，處方藥品的定價仍然受持續的政府控制。因此，我們在特定國家可能獲得我們產品候選品的營銷批准，但可能受到延遲我們產品商業上市的定價管控規定約束，可能要經歷漫長的時間段，這可能對我們在該特定國家銷售產品所獲得的收入產生負面影響。不利的定價限制可能阻礙我們收回投資的能力，即使我們的產品候選品獲得營銷批准。
無法保證我們的產品候選者如果在美國或其他國家獲得銷售批准，將被視爲在特定適應症下的醫學合理和必要，將被第三方付款方視爲具有成本效益，將獲得足夠的報銷和適當水平的報酬，或第三方付款方的報酬政策不會不利影響我們盈利賣出產品候選者的能力。即使獲得了有利的報銷狀況和適當的報酬率，未來可能會實施不利的報銷政策和報酬率。
31
當前和未來的法規可能會增加我們商業化產品候選人的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提出了影響醫療系統的立法和監管變化，這些變化可能會阻止或延遲我們產品候選品的上市許可，限制或監管後准許活動，並影響我們盈利地賣出任何獲得上市許可的產品候選品。
例如，當時的奧巴馬總統簽署了《平價醫療法案》。在其他的醫療費用控制措施中，《平價醫療法案》建立了一個年度的、不可抵扣的費用，適用於任何製造或進口品牌處方藥和生物製劑的實體，同時還設立了一個《醫療保險第D部分》覆蓋間隙折扣計劃，並制定了一個增加製藥廠商在《醫療保險負擔方案》下必須支付的折扣的公式。
對於平價醫療法案的某些方面，已經出現了行政、司法和國會的挑戰。
儘管國會尚未通過完整的廢除法案，但已簽署了幾項影響《平價醫療法》下某些稅收實施的法案。《2017年減稅和就業法案》（Tax Cuts and Jobs Act of 2017）包括一項規定，自2019年1月1日起廢除了《平價醫療法》對某些未能維持全年或部分年份符合條件的醫療保障的個人徵稅的責任支付，該徵稅在常稱爲「個體義務」的一年中。2021年6月17日，美國最高法院基於程序性理由駁回了一項挑戰，《平價醫療法》因「個體義務」被國會廢除而完全違憲。2022年8月16日，拜登總統簽署了《2022年通脹減少法案》（Inflation Reduction Act of 2022 or IRA），該法案延長了購買《平價醫療法》市場上健康保險覆蓋的個人享受增強補貼的時間至2025年。該法案還通過新建立的製造商折扣計劃大幅降低受益人在2025年後的藥品福利計劃D分階段中的最高個人費用，從而消除了「甜甜圈」（donut hole）。《平價醫療法》未來可能面臨司法或國會的挑戰，尚不清楚此類挑戰以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法》及我們的業務。
自可負擔醫療法案實施以來，其他立法變更已被提出和採納。這些變更包括Medicare付款給提供者的每個財政年度的總額減少最多2%，該變更始於2013年，並且由於後續立法修正案的原因，除非採取額外的國會行動，這些變更將在2032年前一直有效。
可能影響我們業務的其他變化包括擴大新項目，如2015年《醫療保險和兒童保健再授權法案》（MACRA）下的醫療保險對績效舉措的支付，該法案廢止了法定公式的使用，並建立了質量支付計劃，也被稱爲質量支付計劃。質量支付計劃包括兩種支付軌道，符合條件的臨床醫生可以參與其中：愛文思控股替代支付模式（APMs），和績效爲基礎的激勵支付系統（MIPS）。在APMs和MIPS下，每個績效年度收集的愛文思控股和績效爲基礎的激勵支付系統的績效數據將影響未來的醫療保險支付，可能會降低支付金額。
最近，政府對藥品製造商定價方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾項總統行政命令、國會調查以及擬議和實施的聯邦和州法規，旨在增加產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革藥品的政府計劃報銷方法。在聯邦層面上，拜登政府於2021年7月發佈了一項執行命令，名爲「促進美國經濟中的競爭」，其中包含多項旨在調控處方藥的規定。作爲對拜登總統的行政命令的回應，2021年9月9日，美國衛生與公衆服務部（HHS）發佈了一份全面計劃，以應對高昂的藥品價格，其中概述了藥品定價改革的原則，並提出了國會可以追求的各種潛在立法政策，以及HHS可以採取的潛在行政措施，以推進這些原則。此外，IRA（某法規）還（i）指示HHS部長協商某些由Medicare Part B和Medicare Part D支付的高支出、單源藥品和生物藥的價格，並通過提供不等於或低於法律規定的「最高公平價格」的價格，對藥品製造商進行民事罰款和潛在的消費稅，（ii）在Medicare Part B和Medicare Part D下實施退款機制，以懲罰價格上漲超過通脹的情況。這些條款從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將受到價格談判的首批十種藥物名單，但目前Medicare藥品價格談判計劃面臨法律挑戰。爲了回應拜登政府2022年10月的行政命令，2023年2月14日，HHS發佈了一份報告，概述了CMS創新中心將評估的三種新模型，這些新模型將被評估其降低藥品費用、促進可及性和改善護理質量的能力。目前尚不清楚這些模型是否將在將來的醫療改革措施中使用。此外，在2023年12月7日，拜登政府宣佈了一項通過使用《貝-多勒法案》下的行使優先權來控制處方藥價格的倡議。行使優先權允許聯邦機構對私人擁有的專利授予第三方強制許可，如果該發明是使用聯邦資金開發的，並且機構發現某些法定標準適用。2023年12月8日，國家標準與技術研究院（NIST）公開徵求評論《考慮行使優先權的跨機構指導框架（草案）》，該框架首次將產品價格作爲一個機構在決定行使優先權時可以使用的因素之一。儘管以前並未行使過行使優先權，但目前尚不確定是否會行使。
32
在新框架下繼續進行。在州一級，立法機構已經越來越多地通過並實施了旨在控制藥品和生物製品定價的規定，包括價格或對患者的補償限制、折扣、對某些產品訪問的限制和營銷成本的披露和透明度措施，而且在某些情況下，還鼓勵從其他國家進口和大宗採購。例如，2024年1月5日，FDA批准了佛羅里達州的第804節進口計劃（SIP）提案，允許從加拿大進口特定藥品用於特定州醫療保健計劃。目前尚不清楚該計劃將如何實施，包括選擇哪些藥品以及在美國或加拿大是否會面臨法律挑戰。其他州也已提交了待FDA審查的SIP提案。一旦實施，任何獲得批准的進口計劃可能會導致被這些計劃覆蓋的藥品的價格降低。
這些以及將來可能實施的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，對我們任何獲批藥物的價格造成額外的下行壓力。例如，根據最近的一項行政命令，拜登政府表達了其意圖推進某些政策倡議以降低藥價。來自醫保或其他政府計劃的報銷減少可能導致私人支付者的付款也同樣減少。成本控制措施的實施或其他醫療改革可能阻止我們產生營業收入，實現盈利或商業化我們的產品。
我們正在建立銷售、市場營銷和分銷製造行業。
爲了將來市場推廣任何覈准的產品候選者，我們必須建立我們的銷售、市場、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方達成安排來執行這些服務，因爲我們目前並沒有所有這些能力。爲了發展我們的內部銷售、分銷和營銷能力，我們必須在未來投入大量的財務和管理資源。對於我們決定自行執行銷售、營銷和分銷職能的藥物，我們可能面臨一系列挑戰，包括：
或者，如果獲得批准，我們可以依賴第三方來推出和營銷我們的產品候選藥物。我們對這些第三方的銷售、營銷和分銷活動可能控制有限或沒有控制，我們未來的營業收入可能取決於這些第三方的成功。此外，如果這些第三方未能遵守所有適用的法律或監管要求，FDA或其他政府機構可能會採取執行行動，可能會危及它們和我們推銷產品候選藥物的能力。
我們可能因產品責任訴訟而承擔巨額責任，並限制我們的產品候選物的商業推廣。
我們在對我們的候選產品進行人體試驗時面臨着產品責任風險，如果我們商業上銷售任何我們可能研發的產品，我們將面臨更大的風險。參與我們試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人士可能會對我們提起產品責任索賠。如果我們無法成功辯護自己，使他人相信我們的候選產品或其他可能研發的產品造成了傷害，我們可能會承擔重大責任。無論案件的正當性或最終結果如何，責任索賠可能會產生以下結果：
33
雖然我們目前持有符合行業標準的試用責任保險，但這可能無法充分覆蓋我們可能承擔的所有責任。我們也可能無法以合理的成本維持保險覆蓋，或者保險金額不足以滿足未來可能產生的任何責任。我們目前的保險覆蓋範圍包括我們的產品候選藥物獲得上市許可後的商業銷售。如果針對我們提起成功的產品責任索賠或一系列索賠，尤其是如果判決超過我們的保險覆蓋範圍，這可能會減少我們的現金並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們與醫療服務提供商、客戶和第三方付款方的關係將受適用的反向回佣、欺詐和濫用、透明度和其他醫療法律和法規以及隱私和數據安全法律和法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害賠償、聲譽損害、罰款、被除名參與政府醫療計劃、業務的限制或限制、行政負擔以及利潤和未來收益的減少。
醫療保健提供者，包括醫師和第三方支付方，在爲我們獲得營銷批准的任何產品候選者的推薦和處方中發揮主導作用。我們與醫療保健提供者、第三方支付方和客戶目前和未來的安排可能使我們暴露於廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能限制我們進行臨床研究、銷售和分銷獲得營銷批准產品的商業或財務安排和關係的醫療保健法律法規。適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括但不限於以下內容：
34
爲了確保我們與第三方的業務安排以及我們的業務普遍符合適用的醫療保健法律和法規，將需要耗費大量成本。可能會有政府機構可能會得出結論認爲我們的業務實踐可能不符合當前或將來的法規、或涉及適用的欺詐濫用法律和法規的案例法解釋。如果發現我們的運營違反了這些法律或其他適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、賠償金、罰款、返還非法所得、監禁、被排除在像Medicare和Medicaid這樣的政府資助醫療保健計劃之外、合同賠償金、聲譽受損、額外的報告要求和監督，如果我們成爲簽訂企業完整協議或類似協議以解決不符合這些法律的指控的對象，可能會導致我們的運營受到限制或重組。爲了應對此類行動可能會耗費昂貴、耗時，並可能需要大量的財力和人力資源。因此，即使我們成功地應對了可能針對我們提出的任何此類行動，我們的業務可能會受到損害。另外，如果我們期望開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，該人或實體可能會被處以刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
我們受到嚴格和不斷髮展的美國和國外法律、法規、規定、合同義務、行業標準、政策和與數據隱私和安防-半導體相關的其他義務的約束。我們實際或被認爲未能遵守此類義務可能導致監管調查或行動；訴訟（包括集體訴訟）和大規模仲裁要求；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽受損；營業收入或利潤損失；以及其他不利的業務後果。
在業務的正常運作過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、使可訪問、保護、安全地處置、傳送和分享，並以集體方式處理個人數據和其他敏感信息，包括專有和機密的業務數據、商業機密、知識產權、敏感的第三方數據、業務計劃、交易、臨床試驗數據和財務信息或合稱爲敏感數據。
我們的數據處理活動使我們受到諸多數據隱私和安全義務的約束，例如各種法律、法規、指導方針、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同要求以及其他與數據隱私和安全相關的義務。
在美國，聯邦、州和地方政府已經制定了許多數據隱私和安全法律，包括數據泄露通知法、個人數據隱私法、消費者保護法（例如，聯邦貿易委員會法第5條）以及其他類似的法律（例如，竊聽法）。例如，1996年制定的《健康保險攜帶與責任法案》，即HIPAA法案，以及《健康信息技術促進經濟與臨床健康法》的修正案，對個人可識別的受保護健康信息的隱私、安全和傳輸施加了具體要求。有關與HIPAA相關風險的更多信息，請參閱上面討論與醫療保健法律法規相關風險的部分。
在過去幾年中，包括加利福尼亞、弗吉尼亞、科羅拉多、康涅狄格和猶他在內的許多美國州都頒佈了綜合性隱私法，對覆蓋的業務實施了一定的義務，包括在隱私通知中提供特定的披露，併爲居民提供有關其個人數據的某些權利。適用情況下，這些權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據，以及選擇退出某些數據處理活動，如定向廣告、畫像製作和自動化決策。行使這些權利可能會對我們的業務和提供產品和服務的能力產生影響。某些州還對處理某些個人數據，包括敏感信息，設置了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州法律允許對不合規行爲處以法定罰款。例如，2018年加利福尼亞消費者隱私法（California Consumer Privacy Act），經2020年加利福尼亞隱私權法案（California Privacy Rights Act）修訂的，簡稱CPRA，適用於加利福尼亞居民的消費者、業務代表和僱員的個人數據，並要求企業在隱私通知中提供特定的披露，並尊重此類個人行使某些隱私權利的請求。CPRA規定對故意違規可以徵收高達7500美元的罰款，並允許受到某些數據泄露影響的私人訴訟案件索回重大法定損害賠償。雖然在CPRA下有針對臨床試驗數據的有限豁免條款，但CPRA和其他類似法律可能會根據其解釋方式對我們的業務活動產生影響（可能很大），如果我們未來成爲CPRA的適用對象的話。類似的法律在其他幾個州以及聯邦和地方層面正在考慮中。
35
我們預計未來會有更多州通過類似的法律。這些進展可能會進一步增加我們和我們依賴的第三方的合規工作的複雜性，並增加法律風險和合規成本。
在英國以外的國家/地區，越來越多的法律、法規和行業標準可能規範數據隱私和安全。例如，歐洲聯盟的《通用數據保護條例》或 GDPR 以及英國的 GDPR 對處理個人數據設置了嚴格要求。例如，根據 GDPR，公司可能面臨在數據處理方面的臨時或確鑿禁令及其他糾正措施；根據歐盟 GDPR 最高可面臨 2,000萬 歐元的罰款，在英國的 GDPR 下最高可面臨 17,500,000 英鎊的罰款或者在每種情況下是年度全球營業收入的 4%（以較大者爲準）；或者由法律授權代表數據主體的群體或者消費者保護組織提起與個人數據處理相關的私人訴訟。
我們可能會受到涉及消費者健康數據隱私的新法律的約束，包括生殖、性取向和性別認同隱私權。例如，華盛頓州的《我的健康我的數據法案》（MHMD）廣義定義了消費者健康數據，對處理消費者健康數據（包括對同意的嚴格要求）設置了限制，賦予消費者某些健康數據相關的權利，並設立了私人訴訟權以允許個人針對違反法律的行爲提起訴訟。其他州正在考慮並可能採納類似法律。
我們的員工可能會偶爾使用生成式人工智能（AI）技術來完成工作，而在生成式AI技術中披露和使用個人數據受到各種隱私法律和其他隱私義務的限制。各國政府已經通過了並可能會通過更多法律來監管生成式AI。我們使用該技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及訴訟。如果我們無法使用生成式AI，可能會使我們的業務效率降低，並導致競爭劣勢。
此外，由於數據本地化要求或跨境數據流動限制，我們可能無法將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移至美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已頒佈法律要求數據本地化或限制將個人數據轉移到其他國家。特別是歐洲經濟區（EEA）和英國（UK）已嚴格限制將個人數據轉移到美國和其他其認爲隱私法不足之國家。其他司法管轄區可能採用類似嚴格解讀其數據本地化和跨境數據轉移法律的方式。雖然目前有多種機制可用於以符合法律的方式將個人數據從EEA和UK轉移到美國（例如EEA的標準合同條款、UK的國際數據傳輸協議/補充協議，以及歐盟-美國數據隱私框架及其UK擴展），但這些機制面臨法律挑戰，並不能保證我們能滿足或依賴這些措施合法地將個人數據轉移到美國。如果我們無法找到合法的方式將個人數據從EEA、UK或其他司法管轄區轉移到美國，或者合規轉移的要求過於苛刻，我們可能面臨重大不利後果，包括業務中斷或降級，需要承擔巨額費用將業務或數據處理活動的一部分或全部搬遷到其他司法管轄區（例如歐洲），面臨增加的監管行動風險、巨額罰款和處罰、無法轉移數據和與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及對我們的個人數據處理或轉移提出禁令，這是我們運營業務所必需的。此外，將個人數據從EEA和UK轉移到其他司法管轄區，尤其是美國的公司，會受到監管機構、個體訴訟人和活動組織更嚴格的審查。一些歐洲監管機構已經要求某些公司暫停或永久停止將個人數據從歐洲轉出，理由是違反了《通用數據保護條例》的跨境數據轉移限制。
除了數據隱私和安全法律外，我們還受到與數據隱私和安全相關的其他合同義務的約束，我們努力遵守這些義務可能不成功。我們還發布有關數據隱私和安全的隱私政策、營銷材料和其他聲明，如果這些政策、材料或聲明被發現存在不足、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會面臨監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
與數據隱私和安全（以及消費者的數據隱私期望）相關的義務正在迅速變化，變得越來越嚴格，並帶來了不確定性。此外，這些義務可能需要在不同的應用和解釋下執行，這可能在不同的司法管轄區之間存在不一致或衝突。爲了做好準備並遵守這些義務，我們需要投入大量資源，並可能需要對我們的服務、信息技術、系統和操作以及任何代表我們處理個人數據的第三方進行變更。
在我們努力遵守數據隱私和安防-半導體義務方面，我們有時可能會失敗（或被認爲已經失敗）。此外，儘管我們努力，但我們的人員或我們依賴的第三方可能未能履行這些義務，這可能對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或我們依賴的第三方未能或被認爲未能解決或遵守適用的數據隱私和安防-半導體義務，我們可能面臨重大後果，包括但不限於：政府執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計、檢查等）；訴訟（包括集體訴訟要求）和大規模仲裁等要求；額外的報告要求和/或監督；禁止處理個人數據（包括臨床試驗數據）；以及摧毀或不使用個人數據的命令。特別是，原告數量正在日益增多
36
在對公司提出與隱私相關的索賠方面更加積極，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許按違規進行賠償的基礎上恢復法定損害賠償金，如果可行的話，還可能造成巨額法定損害賠償，具體取決於數據量和違規次數。這些事件中的任何一種可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生實質性不利影響，包括但不限於：客戶流失；無法處理個人數據或在某些司法管轄區開展業務；開發或商業化產品的能力有限；投入時間和資源捍衛任何索賠或調查；不良宣傳；或對我們的業務模式或運營產生重大變化。
如果我們的信息技術系統或數據受到或曾受到侵害，我們可能會面臨與此類侵害有關的不利後果，包括但不限於監管調查或行動；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害； 營業收入或利潤損失；以及其他不利後果。
我們在運營業務時已越來越依賴信息技術系統和製造行業，包括移動科技。在日常業務中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量敏感數據，因此我們和我們依賴的第三方面臨各種不斷演變的威脅，可能引發安防事件。我們還外包了部分業務操作（包括信息技術製造行業的部分）給第三方，因此我們管理多個可能可以訪問我們計算機網絡和敏感數據的第三方廠商。此外，這些第三方廠商還可能轉包或外包一些責任給其他方。雖然所有信息技術操作固有地容易受到意外或蓄意的安防破壞、事件、攻擊和泄露的威脅，但我們信息技術系統的可訪問性和分佈式特性，以及存儲在這些系統上的敏感數據，使得該系統容易受到我們科技環境內部和外部的意外或惡意攻擊。此外，我們監控前述第三方的信息安全做法的能力有限，而且這些第三方可能沒有采取足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商遭遇安防事件或其他中斷，我們可能會遭受不利後果。雖然如果第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們有權要求賠償，但賠償可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回這樣的賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度已經上升，我們無法保證第三方在我們的供應鏈或我們第三方合作伙伴的供應鏈中的製造行業未受到損害。
此外，我們目前提供混合辦公環境，這可能會使我們更容易受到網絡安全概念攻擊，因爲我們的員工更多地利用網絡連接、計算機和設備在我們的場所或網絡之外，包括在家工作、在途中和在公共場所工作。此外，未來或過去的業務交易（如收購或整合）可能會使我們面臨額外的網絡安全概念風險和漏洞，因爲我們的系統可能會受到已收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能發現未在上述收購或整合實體的盡職調查期間發現的安全問題，而且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安防-半導體程序中。
潛在的安全漏洞可能會被員工、第三方廠商、業務合作伙伴的無意或故意行爲，或惡意第三方所利用。我們採取措施來檢測、減輕和清除我們信息系統中的漏洞（如我們的硬件和/或軟件，包括我們依賴的第三方軟件）；然而，我們可能無法及時檢測和清除所有這樣的漏洞。此外，我們可能會經歷推遲部署旨在解決已識別漏洞的補救措施和補丁。漏洞可能被利用並導致安全事件。
網絡攻擊、惡意的基於互聯網的活動、在線和離線的欺詐行爲以及其他類似的活動在其頻率、持久性、複雜性和強度上越來越多，並且由各種動機（包括但不限於工業間諜活動）和專業知識（包括有組織犯罪團伙、「黑客激進分子」、國家和其他個人或組織）的高級、有序組織和個人所進行。此類攻擊可能包括部署有害的惡意軟件（包括高級持續性威脅入侵的結果）、勒索軟件攻擊、拒絕服務攻擊、憑據填充或收集、社交工程（包括通過深度僞造技術進行的，可能越來越難以識別爲僞造的）以及釣魚攻擊、供應鏈攻擊、軟件漏洞、服務器故障、軟件或硬件故障、敏感數據或其他信息技術資產的丟失、廣告軟件、由人工智能增強或促成的攻擊、電信故障、地震、火災、洪水和其他威脅服務可靠性並危及我們信息系統和敏感數據的機會。特別是嚴重的勒索軟件攻擊越來越普遍，可能導致我們的運營中斷、產品或服務提供能力受限、敏感數據和收入損失、聲譽受損以及資金轉移。勒索軟件攻擊的勒索款項可能緩解其負面影響，但由於適用法律或法規禁止支付此類款項，我們可能不願或無法進行此類支付。
我們的安防-半導體系統、第三方廠商和/或業務合作伙伴的信息技術系統或其他類似的數據安全事件的顯著中斷可能對我們的業務運營產生不利影響和/或導致敏感數據的丟失、侵佔和/或未經授權訪問、使用或披露，或者阻止訪問，這可能會對我們造成財務、法律、監管、業務和聲譽上的損害。此外，信息技術系統的中斷，無論是來自對我們技術環境的攻擊還是來自計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭和電信和電力故障，都可能導致我們的開發計劃和業務運營的重大中斷。例如，臨床試驗的丟失
37
來自已完成或未來的臨床試驗數據可能會導致我們的監管批准工作延遲，並顯著增加我們復原或再現數據的成本。
我們可能會耗費大量資源或調整我們的業務活動，試圖保護安全。此外，某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施或行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和敏感數據。
適用的數據隱私和安防-半導體義務可能要求我們通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客戶、監管機構和投資者，有關安全事件的信息披露是昂貴的，不披露或未能遵守此類要求可能導致不良後果。
如果我們（或我們依賴的第三方）發生安全事件或被認爲發生過安全事件，包括但不限於涉及員工或臨床試驗受試者個人信息的安全事件，我們可能會遭受不利後果，例如業務中斷、聲譽損害、政府執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計和檢查）、額外的報告要求和/或監督，或者我們可能會承擔依法、法規和合同義務的責任，包括保護個人信息的隱私和安全的相關法律、法規和合同義務。這可能導致我們的成本增加併產生重大的法律和經濟風險和/或聲譽損害。我們或我們的供應商或商業夥伴未能或被認爲未能遵守我們與第三方的隱私、保密或數據安全相關的法律或其他義務，或者進一步的安全事件或其他不當訪問事件導致敏感數據的未經授權訪問、發佈或傳輸，可能會導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或公開聲明針對我們的訴訟或其他侵犯我們隱私或保密相關義務的索賠，並可能導致第三方，包括臨床研究站點、監管機構或現有和潛在的合作伙伴，對我們失去信任，或者我們可能遭受第三方的索賠，聲稱我們違反了我們的隱私或保密相關的義務，這可能對我們的業務和前景產生重大不利影響。此外，數據安全事件和其他不當訪問可能很難檢測到，任何延遲發現這些事件可能會導致上述類型的損害加劇。
雖然我們已經採取了安防-半導體措施來保護我們的信息技術系統和製造行業，但是無法保證這些措施的有效性。我們的合同可能不含有責任限制條款，即使有這樣的條款，也不能保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全相關的責任、損害或索賠的影響。我們不能確定我們的保險覆蓋範圍是否足夠，足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全實踐而產生的責任，也不能確定這樣的保險覆蓋範圍是否將繼續以商業合理條件或者完全提供，以及這樣的保險覆蓋範圍是否會支付未來的索賠。
除了經歷安防-半導體事件外，第三方可能會從公開來源、數據經紀人或其他途徑收集、彙總或推斷出關於我們的敏感數據，這些數據可能揭示了與公司競爭敏感的細節，可能被用來削弱我們的競爭優勢或市場地位。此外，由於我們的員工、人員或供應商可能使用生成式人工智能技術，公司或我們客戶的敏感數據可能會因此泄露、公開或揭露。
社交媒體平台和基於人工智能的平台給我們的業務帶來了新的風險和挑戰。
隨着社交媒體的不斷擴大，也給我們帶來了新的風險和挑戰。社交媒體越來越被用來傳達關於我們、我們的項目以及我們正在開發用於治療疾病的產品候選者的信息。生物製藥行業的社交媒體實踐正在演變，帶來了不確定性和違反適用於我們業務的法規的風險。例如，患者可以使用社交媒體平台評論產品或產品候選者的有效性或不良體驗，這可能導致報告義務或其他後果。此外，我們的員工或其他人通過媒體渠道意外或故意泄露非公開信息可能導致信息丟失。另外，有可能在任何社交媒體平台上不當披露敏感信息或發佈負面或不準確的帖子或評論，涉及我們、我們的產品或我們的產品候選者。社交媒體的性質使得我們無法對社交媒體上關於我們的帖子進行實時控制。我們可能無法挽回因社交媒體平台或類似媒體上發佈的負面宣發或逆境信息對我們聲譽造成的損害。如果發生任何這些事件或我們未能遵守適用法規，我們可能承擔責任，面臨限制性的監管行動或對我們業務造成其他損害，包括迅速且不可逆轉地損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。此外，基於人工智能的平台在生物製藥行業越來越被使用。人們使用基於人工智能的平台，包括我們的供應商、承包商等，可以訪問我們的專有和機密信息，包括商業祕密，這可能會繼續增加，並可能導致這些信息的泄露，這可能對我們的公司產生負面影響，包括對我們的知識產權利益的實現。
與我們的財務狀況和資本需求有關的風險
我們自成立以來一直出現淨虧損，除了2021年，我們預計在可預見的未來仍將持續出現淨虧損。
生物製藥產品開發的投資風險很高，因爲需要大量的前期資本支出，並存在潛在的產品候選失敗無法顯示適當療效或可接受安全性的重大風險。
38
我們是一家處於臨床階段的生物製藥公司，採取有限經營歷史。我們還沒有任何產品獲得商業認可並進行銷售，並且迄今爲止還沒有產生任何產品收入，我們繼續承擔與我們持續運營和臨床候選品的臨床開發相關的重大研發和其他費用。因此，我們並不盈利，自2005年成立以來，每個時期都發生虧損，除了2021年。
截至2024年6月30日止的季度，我們報告了股東應享有的6810萬美元的淨虧損。截至2024年6月30日，我們累計虧損達到了10億美元，其中包括非現金股權補償費用、優先股累計增值和歷史清算費用。我們預計在可預見的未來將繼續承擔重大虧損，並且隨着我們繼續進行銷售前的活動以及我們的產品候選者的研發和尋求監管批准，我們預計這些虧損將增加。我們還可能會遇到未預料到的費用、困難、複雜性、延遲和其他未知因素，可能對我們的業務產生不利影響。我們未來淨虧損的規模部分取決於我們的支出增長率和我們是否能夠創造收入。我們以前的虧損和預計的未來虧損對我們的股東權益和營運資本產生了不利影響。
目前我們沒有任何產品收入來源，可能永遠無法實現或保持盈利能力。
我們能夠產生產品營業收入並實現盈利的能力取決於我們成功地商業化我們的產品候選物。在可預見的未來，我們不預計從產品候選物的銷售中產生收入。我們能夠產生未來的產品營業收入還取決於許多其他因素，包括但不限於我們的能力：
此外，由於藥物研發涉及衆多風險和不確定性，我們無法預測增加的費用的時間或金額，以及我們何時能夠實現或保持盈利能力。此外，如果我們決定或被美國食品藥品監督管理局（FDA）或外國監管機構要求進行額外的研究或試驗，超出我們目前預期的範圍，我們的費用可能會超出預期增加。即使我們完成了上述的研發和監管過程，我們預計在推出和商業化我們目前的候選藥物和任何其他可能開發的候選藥物方面會產生重大成本。
即使我們從產品候選品銷售中獲得收入，也可能無法實現盈利，並且可能需要獲取額外資金以繼續運營或收購需要額外資金開發的額外產品。 如果我們未能實現盈利或未能持續盈利，那麼我們可能無法按計劃水平繼續運營，並可能被迫減少運營甚至關閉。
我們可能需要額外的資金來爲我們計劃中的業務提供資金支持，這些資金可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。因此，我們可能無法完成現有產品候選的開發和商業化，或者獲得監管批准，也可能無法開發新的產品候選。
自成立以來，我們的運營消耗了大量的現金，主要是由於我們的研發工作。我們預計我們的研發費用將在我們正在進行和計劃中的活動中大幅增加。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將能夠爲我們未來至少12個月的預計營業費用和資本支出需求提供資金。意外情況可能導致我們的資本消耗比我們目前預期的更快，包括全球經濟放緩，包括目前已經發生或將來可能發生的任何衰退。此外，我們可能發現需要進行超出我們當前預算的額外活動以達到適當的患者入組率，這將增加我們的開發成本。
39
無論如何，我們可能需要額外的資金來繼續開發、獲得監管批准並商業化我們現有的產品候選物和任何未來的產品候選物。任何尋求額外融資的努力可能會分散我們的管理人員的注意力，這可能會不利地影響我們開發和商業化產品候選物的能力。
儘管與公共衛生危機和全球地緣政治緊張局勢相關的長期經濟影響——如俄烏之間持續戰爭和加沙戰爭——很難評估或預測，但這些事件都給全球金融市場帶來了重大幹擾，並導致全球經濟普遍放緩。此外，通脹率近期上升至幾十年來罕見的水平。通脹的增加可能導致運營成本（包括勞動力成本）的增加，並可能影響我們的運營預算。此外，聯儲局已經上調並有望進一步上調利率，以應對通脹擔憂。利率的上升，尤其是與政府減少支出和金融市場的波動相結合，可能進一步增加經濟不確定性，並增加這些風險。如果幹擾和放緩加深或持續，我們可能無法以有利的條件或根本無法獲得額外資金，這可能會對我們的財務狀況和業務戰略的實施能力產生負面影響。如果我們在需要時或以可接受的條件沒有籌集到額外資金，我們可能需要:
如果我們需要進行額外的籌資活動，但未能以足夠的金額或符合我們接受的條件籌集到額外的資本，可能無法繼續進行開發和商業化努力，這將對我們的業務、運營結果和前景造成傷害。
我們未來的資金需求，無論是短期還是長期，都將取決於許多因素，包括：
如果我們無法擴大業務或者不能充分利用商機，因爲無法獲得足夠的資本，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到重大不利影響。
稅收法律或規定的變化可能會對我們公司造成重大不利影響。
40
新的稅法或法規可能隨時頒佈，現有的稅法或法規可能會被解釋、修改或應用在對我們不利的方式，這可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。例如，2017年頒佈的法案，非正式地稱爲稅收削減和就業法案，或稅法，對美國稅法進行了許多重大改變，包括企業稅率的變化，這些變化可能會影響我們的淨利潤虧損和其他遞延稅款資產的利用、費用的可扣除性以及對外國收入的稅務。國家稅務局和其他稅務機構就稅法的未來指導可能會對我們產生影響，稅法的某些方面可能會在未來的立法中被廢止或修改。例如，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案或CARES法案修改了稅法的某些規定。此外，各州是否會遵守稅法、CARES法案或任何新頒佈的聯邦稅法的程度尚不確定。最近，IRA包含了一些重要的藥品定價改革，包括在衛生與公衆服務部內設立一個藥品價格談判計劃，要求藥品製造商對某些選定的藥品收取協商的「最高公平價格」，否則將要繳納稅款，對醫療保險B和D部的製造商設立折扣支付要求，以懲罰價格上漲超過通脹的情況，和部分D福利的重新設計，部分D藥品的製造商需要提供折扣，並且部分D福利參與者的年度個人費用支出將在2025年達到2000美元的上限。稅法、CARES法案、IRA或未來的改革立法的變化可能會增加我們未來的美國稅務支出，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們使用淨營業虧損關聯和某些其他稅收屬性的能力可能會受到限制。
我們在歷史上遭受了巨大的損失。我們不指望在不久的將來盈利，並且可能永遠無法實現盈利。未使用的損失通常可用於抵消未來可納稅收入（如果有的話）。根據《稅法》第382和383節，如果一家公司發生「所有權變更」，一般定義爲在三年內股權所有權發生50%以上的變化（按價值計算），公司使用其變更前的淨營業虧損結轉額，或NOLs以及其他變更前的稅務屬性（例如研究稅收抵免）抵消其變更後的應納稅收入或稅款的能力可能受到限制。我們最近完成了即從2021年1月1日至2023年12月31日的分析，並確定在該期間沒有發生所有權變更。以前的分析確定，在2007年3月30日，2015年8月21日和2020年5月4日發生了所有權變更。我們將來還可能出現所有權變更，這是由於我們的股票所有權轉移而產生的，其中一些可能超出我們的控制範圍。因此，我們使用變更前NOLs抵消美國聯邦應納稅收入的能力可能受到限制，這可能導致我們未來的稅務負擔增加。另外，在州一級上，可能會有一段時間內暫停使用NOLs或以其他方式受到限制，這可能加速或永久增加所欠的州稅。
知識產權相關風險
如果我們無法獲取或保護知識產權，可能無法在市場上有效競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們及我們的許可人和被許可人能否建立、維持和保護專利和其他知識產權，並在不侵犯他人知識產權的情況下運營。我們已在美國和國外地區提交了專利申請，以獲得我們發現的發明的專利權。我們還從第三方獲得了專利組合的許可。其中一些許可使我們有權準備、提交和處理專利申請，並維持和執行我們已被許可的專利，而其他許可可能沒有賦予我們此類權利。
專利申請程序費用高昂且耗時，我們和我們現有或未來的許可方可能無法以合理的成本和適當的時間準備、申請和進行所有必要或理想的專利申請。在開發和商業化活動中進行的發明中，我們或我們的許可方或被許可方可能無法及時發現可獲得專利保護的方面。此外，在某些情況下，我們可能沒有權利控制專利申請的準備、申請和進行，或對從第三方許可或許可給第三方的技術的專利進行維護，我們依賴於我們的許可方。因此，這些專利和申請可能無法以符合我們業務最佳利益的方式進行申請和執行。如果我們現有或未來的許可方無法建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，這些權利可能會減少或消失。如果我們的許可方與我們在專利權的申請、維護或執行方面不完全合作或存在分歧，這些專利權可能會受到損害。
生物技術和藥品公司的專利地位通常是高度不確定的，涉及複雜的法律和事實問題，並且近年來一直是訴訟的焦點。因此，我們和我們當前或將來的許可方或被許可方的專利的授予、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是高度不確定的。我們和我們的許可方或被許可方的待定和將來的專利申請可能不會導致頒發保護我們技術或產品的專利，全部或部分，或有效地阻止他人商業化競爭性技術和產品。專利審查過程可能要求我們或我們的許可方或被許可方限制我們或我們的許可方或被許可方的待定和將來的專利申請的權利範圍，這可能限制可以獲得的專利保護範圍。有可能，具有與我們非常相似產品的第三方將通過
41
我們無法確定我們是否是首次發明涉及待審專利申請的發明，如果不是的話，我們可能會面臨優先權糾紛。我們可能需要放棄某些專利的一部分或全部期限，或者某些專利申請的全部期限。我們可能不知道存在可能影響專利權要求的有效性或可執行性的先前技術。我們也可能知道有關的先前技術，但我們不認爲其影響專利權要求的有效性或可執行性，但最終可能被發現影響了專利權要求的有效性或可執行性。無法保證如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈爲有效或可執行的，即使被發現有效和可執行，競爭對手的技術或產品是否被法院判定侵犯我們的專利權。我們可能分析我們認爲與我們的活動有關的競爭對手的專利或專利申請，並考慮我們在與我們的候選藥物相關的產品上自由操作，但我們的競爭對手可能獲得被認爲與我們的努力無關的已發行的權利要求，這些權利要求可能阻礙我們的努力，或可能導致我們的候選藥物或我們的活動侵犯這些權利要求。存在這樣一種可能性，即他人會自主研發具有與我們產品相同效果的產品，而不侵犯我們的專利或其他知識產權，或者會繞過我們已經發放的覆蓋我們產品的專利的權利要求。我們和我們的許可人或被許可人的專利申請無法對在這些申請中所聲稱的技術實施的第三方進行執行，除非並且直到這些申請中的某項專利發放，然後僅在發放的權利要求覆蓋所述技術的範圍內。
此外，考慮到新產品候選者開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選者的專利可能會在這些候選產品商業化前或不久之後過期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法爲我們提供足夠的權利，排除他人商業化類似或完全相同於我們產品的產品。
我們從UCb獲得的投資組合中，包括了已授權的專利和待審批的申請，這些專利和申請的主張涉及了axatilimab（一種具有高親和力的CSF-1R人源全長IgG4（κ輕鏈）抗體）的化學物質組成，以及使用axatilimab的方法。我們無法保證根據我們從UCb獲得的待審申請授權的專利是否會進一步授予任何其他專利，即使授予了一項或多項專利，這些專利中的主張是否涵蓋了axatilimab、使用axatilimab的方法或axatilimab的配方。根據我們從UCb授權投資組合中的申請的優先日期和申請日期，我們預計，基於當前待審申請的授予的任何附加專利（如果有的話）將在2036年或之後到期，如果獲得專利期限延長。根據我們從UCb授權的待審申請授予的任何專利的實際期限只能在這些專利被授予後確定。
我們從維他藥品公司許可的合作資產組中包含了受權的專利和申請。該組合資產中的專利和申請主要涉及抑制 menin 與 MLL 和 MLL 融合蛋白相互作用的藥物、含有這些藥物的藥物組合以及這些藥物在治療由 menin-MLL 相互作用介導的癌症和其他疾病中的應用。對於我們從維他許可的待決申請，不能保證會被授予額外的專利，甚至如果授予了一個或多個專利，這些專利中的權利要求是否覆蓋所需的主導化合物、組合物和使用方法也不能確定。根據我們從維他許可的合作資產組中的申請的優先權日期和申請日期，我們預計在目前待決申請的基礎上授予的專利（如果有）將在2037年或之後到期，前提是進行了專利期延長。任何根據我們從維他許可的待決申請所獲授權的專利的實際期限只能在這些專利獲得後才能確定。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
在全球範圍內對候選產品的專利進行申請、起訴、執行和辯護非常昂貴，並且我們或我們的許可方在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國境內的那麼廣泛。此外，一些外國國家的法律對知識產權的保護不如美國的聯邦法律和州法律程度。因此，我們和我們的許可方可能無法阻止第三方在美國以外的國家實施我們和我們的許可方的發明，或者在美國或其他轄區內銷售或進口使用我們和我們的許可方的發明製造的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們和我們的許可方的技術開發自己的產品，並將可能構成侵權的產品出口到我們和我們的許可方擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的候選產品競爭，我們和我們的許可方的專利或其他知識產權可能無法有效或充分阻止它們競爭。
許多公司在國外司法管轄區域保護和維護知識產權遇到了重大問題。特定國家，尤其是一些發展中國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是涉及生物製藥領域的專利，這可能會對我們和我們的許可人難以阻止對我們和我們的許可人專利的侵權或銷售違反我們和我們的許可人專有權利的競爭性產品構成困難。在國外司法管轄區域執法我們和我們的許可人的專利權可能導致巨額成本和分散我們對業務的關注，可能使我們和我們的許可人的專利存在被無效或狹義解釋的風險，可能使我們和我們的許可人的專利申請存在未能公佈的風險，可能激起第三方對我們或我們的許可人提出索賠。我們或我們的許可人在任何提起的訴訟中可能無法獲勝，而無論是否獲勝，獲得的損害賠償或其他救濟措施可能意義不大。
42
專利可保護要求在某些國家特別是發展中國家可能存在不同。例如，與其他國家不同，中國對專利的可保護性要求更高，明確要求對所聲稱的藥品的醫療用途作詳細說明。在印度，與美國不同，藥品的監管批准與其專利地位之間沒有聯繫。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會對我們或我們的許可人的專利的範圍、有效性或可執行性提出挑戰，要求我們或我們的許可人蔘與複雜、漫長和昂貴的訴訟或其他程序。仿製藥製造商可能會開發、尋求批准並推出我們產品的仿製版本。除印度外，包括中國在內的歐洲和發展中國家存在強制許可法，根據該法，專利所有人可能被強制授權給第三方。在這些國家，如果專利權被侵犯或者我們或我們的許可人被迫授權給第三方，我們和我們的許可人的救濟可能受到限制，這可能會顯著減少這些專利的價值。這可能限制我們的潛在營業收入機會。因此，我們和我們的許可人在全球範圍內執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得重大商業優勢。
如果我們違反與UCb相關的axatilimab許可協議，或者如果UCb許可協議被終止，我們可能會失去繼續開發和商業化axatilimab的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、市場營銷和銷售axatilimab的能力。在實現特定里程碑事件的前提下，根據UCb許可協議的期限，我們可能需要向UCb一次性支付高達11950萬美元的開發和監管里程碑費用。如果我們或我們的任何關聯方或被許可方商業化axatilimab，我們還將被要求向UCb支付低兩位數的銷售額特許權使用費，但在某些情況下可能會有所減少，同時根據實現特定年度銷售門檻，還可能需要支付高達25000萬美元的潛在一次性基於銷售的里程碑支付總額。在某些情況下，我們可能需要與UCb分享被許可方的非特許權收入的一部分，但需扣除一定數額。
任何一方在對方存在未能糾正的重大違約行爲的情況下，可以全面終止UCb許可協議，或者針對某些國家終止UCb許可協議。如果任何一方對另一方提起自願或非自願破產程序，或者另一方爲債權人利益作出分配，或者發生其他涉及另一方破產或解散的特定事件，則任何一方可以終止UCb許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑由UCb根據UCb許可協議授予我們許可的任何專利，或者我們主動或協助第三方採取任何此類行動，UCb可以終止UCb許可協議。
除非根據其條款提前終止，UCb許可協議將在按國家和產品進行，並持續到以下時間爲止：（i）在該國家註冊的專利權的到期日；（ii）該國家適用於該產品的所有監管專有性的到期日；以及（iii）該國家首次商業銷售該產品的日期後的10年。我們無法確定我們對UCb的版稅支付義務將在什麼日期終止，因爲還沒有axatilimab的商業銷售發生，並且在將來可能發生的有關axatilimab的最後到期專利權可能會發生變化。
如果UCb許可協議終止，我們將無法開發、製造、推廣或賣出axatilimab，並需要就新的或恢復的協議進行談判，這可能無法以同等有利的條款或根本無法實現。此外，我們與因塞特公司進一步開發和商業化axatilimab的合作，也取決於UCb許可協議的效力。如果UCb許可協議終止，因塞特公司可能終止我們的合作，這可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們違反與revumenib相關的許可協議，或者許可協議被終止，我們可能會失去繼續開發和商業化revumenib的能力。
我們的商業成功依賴於我們開發、製造、市場推廣和銷售revumenib的能力。根據達成某些里程碑事件的情況，我們可能需要在Vitae許可協議的期限內向艾伯維公司的子公司Vitae支付高達9900萬美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何關聯公司或再許可方商業化revumenib，我們還將需要向Vitae支付低個位數到低兩位數的銷售版稅，根據特定情況可能有所減少，並且根據某些年度銷售門檻達到，最多可能需要支付總計7000萬美元的潛在一次性基於銷售的里程碑付款。在某些情況下，我們可能需要與Vitae分享非版稅收入的一部分百分比，根據某些扣除條件。
如果對方發生未糾正的重大違約行爲，任何一方可以全部或在特定國家終止許可協議。如果對方自願或被迫開啓破產程序，或者對方爲債權人利益做出轉讓，或者發生其他與對方破產或解散相關的具體事件，任何一方都可以終止許可協議。如果Vitae試圖撤銷或挑戰許可協議下由Vitae授權給我們的任何專利的有效性，或者我們爲協助第三方採取任何此類行動，Vitae可以終止許可協議。
除非根據條款提前終止，許可協議將在按國家和產品爲基礎的基礎上繼續有效，直到以下兩者中的較遲者：(i)在該國所有的許可專利權屆滿;(ii)在該國所有的許可專利權屆滿前以前
43
我們無法確定我們對維塔的版稅支付義務何時到期，因爲尚未發生revumenib的商業銷售，而覆蓋revumenib在某個國家的最後失效專利可能會在未來發生變化。
如果許可協議終止，我們將無法開發、製造、銷售revumenib，並需要與對方重新協商達成新的或恢復的協議，這可能無法在同等有利的條款下獲得，或者根本不可獲得。
專利法的變化可能會降低專利的價值，從而影響我們保護產品候選品的能力。
與其他生物技術和藥品公司一樣，我們的成功非常依賴知識產權，特別是專利。在生物製藥行業，獲取和執行專利涉及技術和法律的複雜性，而且獲取和執行生物製藥專利是昂貴、耗時且不確定的。最高法院近年來對多個專利案件做出了判決，或者在某些情況下限制了專利保護的範圍，或者削弱了某些情況下專利權利人的權益。除了使我們和我們的許可人將來能夠獲得專利的不確定性增加之外，這一系列事件還對已經獲得的專利的價值產生了不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局（USPTO）的決定，規範專利的法律和法規可能以無法預測的方式發生變化，這可能削弱我們和我們的許可人將來獲取新專利或執行現有專利以及我們和我們的許可方或合作伙伴可能獲得的專利的能力。鑑於美國專利法的最新發展，在我們和我們的許可方的努力下，我們在基於生物標誌的患者選擇專利申請的批准方面可能會面臨困難，如果我們成功獲得基於生物標誌的患者選擇權，我們或者我們的許可人在受到有管轄權的法院的挑戰時可能無法成功捍衛這些權利的有效性。
最近的專利改革法可能會增加我們和我們許可人的專利申請的起訴及強化或保護我們或我們許可人所獲得的專利的不確定性與成本。2011年9月16日，Leahy-Smith美國發明法案，即美國發明法案，已成爲法律。美國發明法案包含了許多對美國專利法的重大改變。這些改變包括影響專利申請起訴方式並可能影響專利訴訟的規定。美國專利商標局（USPTO）最近制定了管理美國發明法案的新規定和程序，許多與美國發明法案有關的專利法實質性變革，尤其是第一文件交換條款，僅在2013年3月16日後生效。因此，美國發明法案對我們業務的運作將會產生什麼樣的影響，如果有的話，尚不清楚。然而，美國發明法案及其實施可能會增加我們或我們許可人的專利申請起訴及強化或保護我們或我們許可人所獲得的專利的不確定性與成本，所有這些可能會損害我們的業務和財務狀況。
獲得和保持我們的專利保護取決於遵守各種由政府專利機構實施的程序性，提交文件，支付費用等要求，不遵守這些要求可能會減少或消除我們的專利保護。
任何已頒發專利的定期維護和年金費用都必須在專利的生命週期內的幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構在專利申請過程中要求遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然無意中的失誤在許多情況下可以通過支付滯納金或按照適用規定的其他方式進行補救，但也有情況下不遵守規定會導致專利或專利申請被遺棄或失效，從而導致在相關司法管轄區內專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被遺棄或失效的不遵守事件包括未能在規定的時間限制內對官方行動作出回應、未支付費用以及未能正確認證和提交正式文件。如果我們或我們的許可人未能維護覆蓋我們產品候選品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會進入市場，從而損害我們的業務。
我們可能會捲入專利訴訟以保護或執行我們的知識產權，這可能會很昂貴、耗時且不成功，對我們業務的成功和股票價格會產生不利影響。
第三方可能侵犯我們或我們的許可人的專利，侵佔或以其他方式違反我們或我們的許可人的知識產權。將來，我們或我們的許可人可能會提起訴訟以執行或捍衛我們或我們的許可人的知識產權，保護我們或我們的許可人的商業祕密，或者判斷我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。此外，第三方可能會對我們或我們的許可人提起訴訟，挑戰我們所擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。這些訴訟會耗費大量的時間和金錢，我們或我們的許可人的對手在這些訴訟中可能比我們或我們的許可人有更多的資源來推進這些法律行動。因此，儘管我們或我們的許可人努力了，我們或我們的許可人可能無法阻止第三方侵犯或侵佔我們所擁有或控制的知識產權，特別是在法律可能沒有像美國那樣充分保護我們權益的國家。訴訟可能會導致巨額費用和管理的分散。
44
資源可能會損害我們的業務和財務狀況。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們擁有或許可給我們的專利無效或不可執行，或者可能會因我們或我們的許可方的專利不涵蓋有爭議的技術而拒絕制止對方使用該技術。任何訴訟程序中的不利結果都可能使我們或我們的許可方的一個或多個專利面臨被無效、不可執行或被狹義解釋的風險。
爲了確定我們或我們的許可人的專利或專利申請與他人的發明的優先權關係，可能需要對美國專利商標局進行第三方預發行提交事項的先期技術公開，或提出反對意見，派生申請，複審，申請對價，干涉審查或由第三方引發的其他先發或後期審查程序，或應我們或我們的許可人或合作者的邀請在美國或其他司法管轄區提出。如果判決不利，我們或我們的許可人可能需要停止使用相關技術和商業化我們的候選產品，或試圖從勝訴方許可該技術的權利。如果勝訴方不對我們或我們的許可人提供商業上合理的許可條件，或根本不提供許可條件，則我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可人獲得許可，該許可可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手可以訪問與我們或我們的許可人許可的相同技術。此外，如果我們或我們的許可人提供的專利和專利申請的保護範圍或力度受到威脅，可能會阻撓公司與我們合作許可，開發或商業化當前或未來的候選產品。即使我們成功辯護此類訴訟或程序，我們也可能遭受巨額費用，並且可能使我們的管理層和其他員工分心。如果我們被判蓄意侵犯專利，我們可能需要承擔包括三倍賠償和律師費在內的金錢損害賠償。
此外，由於在知識產權訴訟中需要大量的發現工作，我們的機密信息可能會在此過程中被披露而受損。同時，可能會有關於聽證會、動議或其他暫時程序或進展的公開通告。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生下行影響。
第三方可能會對我們提起訴訟，聲稱我們侵犯了他們的知識產權，或者我們可能對第三方提起訴訟，挑戰第三方控制的知識產權的有效性或範圍，結果會是不確定的，可能對我們業務的成功產生不利影響。
第三方可能對我們或我們的許可方或合作伙伴提起侵犯其知識產權的法律訴訟，或者我們或我們的許可方或合作伙伴可能對第三方提起法律訴訟，以挑戰第三方控制的知識產權的有效性或範圍，包括在美國或其他司法管轄區進行的反對、干涉、複審、評審或推導訴訟。這些訴訟可能耗費高昂的費用和時間，許多我們或我們許可方的對手在這些訴訟中可能擁有比我們或我們的許可方或合作伙伴更多資源來進行起訴。 當事人之間 這些訴訟可能耗費高昂的費用和時間，許多我們或我們許可方的對手在這些訴訟中可能擁有比我們或我們的許可方或合作伙伴更多資源來進行起訴。
不利的結果可能要求我們或我們的許可人或合作伙伴停止使用相關的技術或開發或商業化我們的候選產品，或嘗試從佔優勢的一方許可其權利。如果佔優勢的一方未能以商業上合理的條件或根本未向我們或我們的許可人或合作伙伴提供許可證，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可人或合作伙伴獲得許可證，它可能是非獨佔的，從而使我們的競爭對手獲得許可授予我們或我們的許可人或合作伙伴的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵權專利，我們可能被判支付貨幣損害賠償，包括三倍賠償和律師費。如果被發現侵權，可能會阻止我們商業化我們的候選產品或迫使我們停止部分業務運營，這可能會對我們的業務產生重大損害。
我們可能會面臨第三方聲稱我們或我們的員工侵佔其知識產權或聲稱擁有我們認爲是自己的知識產權的索賠。
我們公司的許多員工，包括我們的高級管理人員，以前是在高校或其他生物技術或藥品公司工作過的，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些員工在前一份工作中籤署了專有權利、非公開和非競爭協議。儘管我們努力確保員工在工作中不使用他人的專有信息或專業技術，但我們可能面臨對我們或這些員工使用或披露了任何員工前僱主的機密信息或知識產權，包括商業祕密或其他專有信息的指控。可能需要進行訴訟來捍衛這些指控。
此外，對於我們部分獲得許可的專利和專利申請，我們並沒有獲得每一份專利轉讓或員工協議的權限，以證明所有發明人已經向相關專利轉讓了他們的權利。因此，我們可能面臨來自這些發明人的所有權主張。
如果我們在起訴或辯護此類訴訟中失敗，除了支付金錢賠償，我們可能會喪失有價值的知識產權或人員或遭受損害。這些知識產權可能被授予第三方，我們可能需要從該第三方獲取許可才能商業化我們的技術或產品。這樣的許可可能無法以商業上合理的條件獲得，或根本無法獲得。即使我們成功起訴或辯護此類訴訟，訴訟可能導致巨額成本並分散管理注意力。
45
我們無法保護我們的機密信息和商業祕密將會損害我們的業務和競爭地位。
除了爲我們的一些技術和產品尋求專利外，我們還依賴於商業祕密，包括未取得專利的專有技術、專門技術和其他專有信息，以維護我們的競爭地位。我們通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方（例如我們的員工、企業合作伙伴、外部科學合作者、第三方製造商、顧問、諮詢師和其他第三方）簽訂非揭露和保密協議，來保護這些商業祕密。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管我們做出了這些努力，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並公開我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。要執行一個聲稱某方非法公開或侵佔商業祕密的索賠是困難、昂貴和耗時的，且結果難以預測。此外，一些美國內外的法院可能不願意或不願意保護商業祕密。如果競爭對手合法獲得或獨立開發了我們的任何商業祕密，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息來與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
持有我們普通股與其他一般事項有關的風險
我們的股票市價可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。
我公司普通股的交易價格極其波動，受多種因素的影響，其中一些我們無法控制。除了本季度報告表格10-Q以及其他地方討論的因素外，這些因素包括：
此外，股票市場總體以及全球選擇市場納斯達克（Nasdaq），特別是生物製藥公司，經常出現極端的價格和交易量波動，這些波動往往與這些公司的運營績效無關或者不成比例。廣泛的市場和行業因素，包括潛在的經濟惡化和其他不利影響或發展可能會對我們普通股票的市場價格產生負面影響，無論我們實際的運營績效如何。上述任何風險的實現或廣泛範圍其他風險（包括本「風險因素」部分所述的風險）可能對我們普通股的市場價格產生重大且負面的影響。
46
市場和經濟條件的不穩定可能對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重不利影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，已經經歷了極端的波動和干擾，包括嚴重縮減的流動性和信貸可用性、銀行倒閉、消費者信心下降、經濟增長放緩、失業率上升、通貨膨脹率上升以及對經濟穩定性的不確定性。例如，COVID-19大流行導致了廣泛的失業、經濟放緩以及全球資本市場的極端波動。同樣，當前的俄羅斯-烏克蘭戰爭加劇了全球資本市場的波動，並繼續擾亂全球供應鏈和能源市場。任何這種波動和干擾可能對我們或我們依賴的第三方造成不利影響。如果股票和信貸市場惡化，包括因政治動盪或戰爭導致，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時獲得或以有利條件獲得，成本更高或更具稀釋性。通貨膨脹可能通過增加我們的成本（工資成本）對我們產生不利影響。通貨膨脹和相關利率上升的任何顯著增加可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會出售其他股權或債務證券，或進行其他安排以資助我們的業務，這可能會導致股東持股比例被攤薄，給我們的業務帶來限制或限制。
在我們的產品產生足夠的利潤之前，如果有的話，我們預計通過公開或私人股權或債券發行來滿足未來的現金需求。如果我們通過發行額外的股權或債務證券籌集額外資金，可能會導致對我們現有股東的稀釋和/或增加的固定支付義務。例如，在2023年12月，我們在公開發行中總共出售了12,432,431股普通股。這些普通股的發行結果，以及根據2023年ATm計劃的任何未來公開或私人股權融資或未來銷售，都將導致對股東的稀釋。
此外，我們擁有大量的股票期權和預先融資的認股權證待發行。在這些期權和認股權證被行使或可能被行使的情況下，股東可能會進一步蒙受稀釋。
我們還可能通過政府或其他第三方融資以及其他合作、戰略聯盟和許可安排來尋求額外資金。這些融資活動可能對我們的股東權益以及我們的業務產生不利影響，而且這些額外資金可能無法以合理條件甚至根本無法獲得。此外，這些證券可能在我們的普通股之上具有優先權，並可能包含限制我們經營活動並可能損害我們競爭力的契約條款，例如限制我們增加額外債務的能力、限制我們獲取、出售或許可知識產權以及其他經營限制，這可能對我們開展業務產生不利影響。
此外，如果我們通過與合作伙伴安排融資，這些安排可能要求我們放棄一些技術或產品候選者的權益或同意對我們不利的條款。這些事件中的任何一項都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者他們發佈有關我們股票的不利或誤導性意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們的普通股交易市場受到行業或證券分析師對我們或我們業務的研究和報告的影響。如果沒有或只有少數證券或行業分析師繼續關注我們，我們的股票交易價格可能會受到負面影響。如果覆蓋我們的分析師中有任何一位發佈關於我們、我們的業務模式、我們的知識產權或我們的股票表現的不利或誤導性意見，或者如果我們的試驗或運營結果未能達到分析師的預期，我們的股票價格可能會下跌。如果其中一名或多名分析師停止關注我們或不定期發佈關於我們的報告，我們可能會在金融市場失去曝光度，進而可能導致我們的股票價格或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們股票的相當比例，並將能夠在股東批准事項上施加重大影響和控制。
截至2024年6月30日，我們的高管、董事、持有我公司5％或更多資本股的股東及其關聯方合計擁有約38％的優先股和期權的所有持有人。因此，這些股東將繼續在所有需要股東批准的事項上具有重大影響力。例如，這些股東可能會影響董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何併購、資產出售或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻撓您可能認爲符合您最佳利益的我公司普通股的任何未經邀請的收購提議或報價。這一股東群體的利益可能並不總是與您或其他股東的利益一致，他們可能會以促進其自身最佳利益爲目的行事，而不一定是促進其他股東的利益，包括尋求其普通股的溢價價值，並可能影響我們普通股的市場價格。
47
我們可能會面臨證券訴訟，這是一項昂貴的事宜且可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動，過去曾出現過股價波動的公司往往會面臨證券集體訴訟。我們可能在未來成爲這類訴訟的對象。對我們的證券訴訟可能會導致巨額成本，並將我們管理層的注意力從其他業務關注點上分散開來，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們未來無法維護有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確報告我們的財務狀況、運營結果或現金流，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，進而影響我們公共公司的價值。
豪利法案要求我們在財務報告和披露控制和程序方面保持有效的內部控制。根據豪利法案第404節的要求，我們需要提供一份關於管理層的報告，其中包括我們內部控制的有效性，還需披露管理層發現的任何重大弱點。重大弱點是指內部控制缺陷或缺陷組合，導致年度或中期財務報表出現重大錯誤的可能性超過合理可能性，且在及時基礎上無法防止或檢測到。豪利法案第404節還要求我們獨立註冊的會計師事務所對我們的內部控制的有效性進行保證。
我們需要從我們的獨立註冊會計師事務所獲取一份關於我 們財務報告的內部控制有效性的證明。我們要遵守第404節的規定，這要求我們承擔相當大的費用和付出重大的管理工作。我們目前沒有內部審計組，我們可能需要聘請擁有適當公 公司經驗和技術會計知識的額外會計和財務人員，並編制必要的系統和流程文檔，以進行依照第404條規定需要的評估。我們可能無法及時完成我們的評估、測試和任何需 要的糾正措施。在評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告的內部控制存在一個或多個重大弱點，我們將無法聲稱我們的財務報告的內部控制是有效的。我們無 法保證將來我們的財務報告中不會存在重大弱點或重大缺陷。任何未能維護財務報告的內部控制的情況都可能嚴重影響我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流量的能力。如果我們無法得出我們的財務報告的內控是有效的結論，或者我們的獨立註冊會計師事務所一旦開始進行第404條的審查，確定我們的財務報告的內部控制存在重大弱點或重大缺陷，投資者對我們的財務報告的準確性和完整性可能失去信心，我們普通股的市場價格可能下降，我們可能會受到納斯達克、證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能糾正我們的財務報告的內部控制中的任何重大弱點，或者未能實施或維護公公司所需的其他有效的控制體系，也可能限制我們將來進入資本市場的機會。
我們章程文件和特拉華州法律的某些規定可能會產生防禦性效應，這可能會阻止他人收購我們，即使收購對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或解僱我們現在的管理層。
我們修訂後的公司章程和修訂後的公司章程以及特拉華州法律的規定，可能會使第三方收購我們或增加收購我們的成本更加困難，即使這樣做可能有利於我們的股東，或者撤換我們目前的管理層。這些規定包括分級董事會，禁止股東通過書面同意採取行動以及我們的董事會有權發行無需股東批准的優先股。這些規定可能會阻撓或阻止我們的股東嘗試取代或罷免我們的現任管理層，因爲這些規定使股東更難以更換我們董事會成員，而這些成員負責任命我們的管理層成員。由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受到特拉華州《特拉華州一般公司法》第203條的規定約束，該法可能會阻止、推遲或阻止他人收購我們或與我們合併，無論是否符合或對我們的股東有益。根據特拉華州《特拉華州一般公司法》，一家公司通常不得與其15%或更多資本股股東進行業務合併，除非該持有人持股三年或董事會批准該交易等其他情況。我們修訂後的公司章程或修訂後的公司章程或特拉華州法律的任何規定導致延遲或阻擋變更控制權的，可能會限制股東獲得普通股股票的溢價機會，也可能會影響一些投資者願意爲我們的普通股支付的價格。
項目5.其他信息
交易安排
截至2024年6月30日的季度內，我們的董事和高管（定義見於《交易所法案》第16a-1(f)條）
48
第6項。展示資料
展示文件 不。 |
|
描述 |
|
|
|
3.1 |
|
公司的修正後章程（以參考文件形式納入公司於2016年3月8日向SEC提交的8-k表格（文件編號001-37708）的3.1展覽） |
|
|
|
3.2 |
|
公司修正公司修正後章程的證書（以參考文件形式納入公司於2023年5月18日向SEC提交的8-k表格（文件編號001-37708）的3.1展覽） |
|
|
|
3.3 |
|
公司的修正後公司章程（以參考文件形式納入公司於2016年3月8日向SEC提交的8-k表格（文件編號001-37708）的3.2展覽） |
|
|
|
31.1 |
|
|
|
|
|
31.2 |
|
根據2002年Sarbanes-Oxley法案第906條規定採用的18 U.S.C.第1350條規定的首席執行官和首席財務官的認證。 |
|
|
|
32.1* |
|
|
|
|
|
101.INS |
|
內聯XBRL實例文檔——由於其XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中，因此實例文檔不會出現在交互式數據文件中。 |
|
|
|
101.SCH |
|
帶有內嵌鏈接文檔的行內XBRL分類擴展模式。 |
|
|
|
104 |
|
封面頁格式爲Inline XBRL，包含在附件101中。 |
* 提供本文，不作爲《交易法》第18條的目的「文件」，也不因此承擔該條的責任，並且不被視爲在經過1933年的證券法修訂或交易法下的任何申報文獻中（無論在10-Q形式之前還是之後進行），無論該申報文獻中是否包含一般性的合併語言而被引用。
49
簽名特色
根據《1934年證券交易法》第13或15（d）條的要求，註冊人已授權下列人員代表註冊人簽署本報告。
日期：2024年8月1日
通過： |
|
/s/ Michael A. Metzger |
|
|
邁克爾·A·梅茲格 |
|
|
首席執行官 |
|
|
簽名：/s/ Ian Lee |
通過： |
|
Keith A. Goldan |
|
|
Keith A. Goldan |
|
|
首席財務官和財務主管 |
|
|
（信安金融財務負責人和財務會計負責人） |
50