為了應對亨廷頓氏病，羅氏早在2017年就與Ionis簽署了一項專利許可協議，針對與亨廷頓舞蹈症有關蛋白的一種新的反義療法。現在，在經歷了早期的安全警示後，在數據委員會的命令下，羅氏宣佈停止一項處於三期臨牀階段的研究。
羅氏表示，在獨立數據委員會“根據調查療法對研究參與者的潛在益處和風險狀況提出建議”後，公司已經停止了針對亨廷頓蛋白和突變體的反義藥物tominersen第三期臨牀研究的給藥。
羅氏公司於2017年獲得tominersen（前身為IONIS-HTTRx）的許可，支付了Ionis製藥公司4500萬美元的許可費，在停止給藥之前，羅氏已在18個國家招募了791名患者參與GENERATION HD1 III期臨牀研究。這項雙盲、安慰劑對照研究對患有亨廷頓舞蹈症超過25個月的病人進行tominersen測試，隨機分為每兩個月服用120毫克劑量的藥物、和每四個月服用120毫克劑量的藥物或安慰劑。
羅氏還停止了一項名為GEN-EXTEND的開放標籤擴展研究，該研究採用了相同的高劑量和低劑量方案。該公司表示，在對數據進行進一步評估後，將進一步更新該藥物的計劃，並計劃通過研究的試驗窗口繼續監測患者的安全信號。
羅氏指出，委員會的決定並沒有涉及新的安全風險。這將消除一些擔心，使另一個I期臨牀研究中可以延續到後期的試驗階段。去年3月，羅氏暫停了這項名為GEN-PEAK的研究，因為研究人員發現了兩例與該藥物無關的鞘內導管相關感染。該研究後來繼續進行，羅氏表示目前沒有停止的計劃。
Tominersen 是一反譯核酸藥物，與亨廷頓mRNA結合後通過RNA降解系統降解這個mRNA、因此降低有毒蛋白的表達，可能改變疾病進程。在一個I/II期臨牀中這個藥物顯著降低脊髓液中變異亨廷頓蛋白水平，但今天這個試驗説明這個變化並未轉化為療效。因為似乎並無新出現的安全問題，缺陷應該是療效不明顯。和Ionis發現的另一個重磅ASO、SMA藥物Spinraza類似，Tominersen 也需要脊髓給藥。
