这次突破性疗法认定的授予主要基于一项由GSK支持并与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开展的2期临床试验的初步数据。试验显示，接受并完成dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，美國FDA已授予其PD-1抑制劑Jemperli(dostarlimab)用於治療局部晚期錯配修復缺陷(dMMR)/高微衛星不穩定性(MSI-H)直腸癌的突破性療法認定(BTD)。
智通財經APP獲悉，GSK(GSK.US)日前宣佈，美國FDA已授予其PD-1抑制劑Jemperli(dostarlimab)用於治療局部晚期錯配修復缺陷(dMMR)/高微衛星不穩定性(MSI-H)直腸癌的突破性療法認定(BTD)。這是dostarlimab在局部晚期dMMR/MSI-H直腸癌適應症上獲得的第二項監管認定，該療法在2023年1月曾獲FDA授予快速通道資格。
直腸癌是一種始發於直腸的大腸癌，常被歸類爲結直腸癌的一部分。結直腸癌是全球第三大最常見的癌症。在美國，每年約有4.6萬例新確診的直腸癌病例，其中約5-10%屬於dMMR/MSI-H類型。這類腫瘤因DNA修復功能異常而導致複製錯誤。研究表明，dMMR是一種能預測PD-1免疫檢查點抑制療法療效的重要生物標誌物。具有此標誌物的腫瘤通常見於子宮內膜癌、結直腸癌及其他胃腸道癌症中，也可能出現於其他類型的實體瘤。
這次突破性療法認定的授予主要基於一項由GSK支持並與紀念斯隆凱特琳癌症中心合作開展的2期臨牀試驗的初步數據。試驗顯示，接受並完成dostarlimab作爲一線療法的42名局部晚期dMMR直腸癌患者，達成前所未有的100%臨牀完全緩解(cCR)率，即通過磁共振成像(MRI)、內鏡檢查、正電子掃描(PET)和直腸指檢(DRE)皆未檢測到腫瘤。在首批24名患者中，中位隨訪時間爲26.3個月(95% CI：12.4-50.5)時，觀察到持續性的cCR。
