如果不及时治疗，肝硬化风险将增加，诱导患者出现肝衰竭和肝癌，最终导致死亡。因此在MASH药物的临床试验中患者纤维化改善程度是常用的主要终点。①諾和諾德公佈司美格魯肽2.4毫克對肝纖維化和MASH顯著改善的Ⅲ期試驗第一階段結果；②試驗顯示，司美格魯肽組37.0%的患者肝纖維化改善且無脂肪性肝炎惡化，安慰劑組爲22.5%；③諾和諾德預計2025年上半年向美國和歐盟提交監管批准，MASH影響美國約5%的成年人。
財聯社11月2日訊（編輯 趙昊）當地時間週五（11月1日），諾和諾德在官網公佈了正在進行的一項Ⅲ期試驗第一階段的結果，司美格魯肽2.4毫克顯示出對肝纖維化和MASH消退的顯著改善。
代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH，曾稱爲NASH）由代謝功能障礙相關脂肪性肝病（MASLD）進一步發展而來。MASH患者常常伴隨着脂肪變性、炎症和肝纖維化，並可進一步發展爲肝硬化。
如果不及時治療，肝硬化風險將增加，誘導患者出現肝衰竭和肝癌，最終導致死亡。因此在MASH藥物的臨床試驗中患者纖維化改善程度是常用的主要終點。
由於發病機理複雜，其很長一段時間都是醫藥行業的研發黑洞，不少藥企屢屢失敗。
諾和諾德的「ESSENCE」是一項關鍵的Ⅲ期、爲期240周的雙盲試驗，參與者爲1,200名患有MASH和中度至晚期肝纖維化的成年人，在標準治療基礎上按2:1的比例分爲2.4mg司美格魯肽組和安慰劑組。
試驗實現了主要終點：第72周時，司美格魯肽組37.0%的患者肝纖維化改善且無脂肪性肝炎惡化，安慰劑組這一比例爲22.5%；司美格魯肽組62.9%患者脂肪性肝炎緩解且肝纖維化無惡化，安慰劑組爲34.1%。
司美格魯肽還顯示出安全性和良好的耐受性，諾和諾德研發執行副總裁Martin Holst Lange寫道，「我們對ESSENCE臨床試驗結果以及司美格魯肽幫助MASH患者的潛力感到非常高興。」
諾和諾德預計將於2025年上半年向美國和歐盟提交監管批准。Lange補充道，「在超重或肥胖人群中，三分之一患有MASH。這對他們的健康產生了嚴重影響，代表着一項尚未得到滿足的重大需求。」
數據公佈後，在美股交易的諾和諾德股價變化不大；而Madrigal Pharmaceuticals漲超19%，漲幅最大時接近24%，因其藥物Rezdiffra是美國首款，也是當前唯一的MASH藥物。
Rezdiffra是40年來首款獲FDA批准上市的MASH藥物。Piper Sandler分析師Yasmeen Rahimi看好Madrigal的長期前景，「因爲大型製藥公司有資源大幅擴大這個市場，爲Rezdiffra創造更大的機會。」
根據美國肝臟基金會的數據，MASH影響了美國約5%的成年人，因此患者群體十分龐大。今年6月時，禮來也公佈了tirzepatide治療MASH二期臨床試驗的積極結果。
