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100%癌症患者成功植入 Vor Bio(VOR.US)创新疗法即将进入关键试验

100%癌症患者成功植入 Vor Bio(VOR.US)創新療法即將進入關鍵試驗

智通財經 ·  09/07 15:50

近日,Vor Bio公佈其在研幹細胞療法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)與CD33靶向抗體偶聯藥物(ADC)Mylotarg聯用。

智通財經APP獲悉,近日,Vor Bio公佈其在研幹細胞療法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)與CD33靶向抗體偶聯藥物(ADC)Mylotarg聯用,治療復發/難治性急性髓系白血病(AML)患者1/2期VBP101試驗的積極結果。分析顯示,100%患者成功植入trem-cel細胞,且在之後接受Mylotarg治療的患者展現無復發生存期的改善。Vor Bio計劃在年底前與美國FDA討論相關關鍵試驗的設計。

Trem-cel基於Vor Bio專有平台開發。這一平台利用CRISPR/Cas9基因編輯技術,在體外對造血幹細胞進行改造,敲除編碼CD33的基因。回輸到患者體內的造血幹細胞將產生不表達CD33蛋白的健康新細胞。健康細胞就好像穿上了「隱身衣」,不會被藥物誤傷。因此可以使用較高劑量的CD33靶向療法對抗腫瘤細胞,在提高特異性的同時,也降低其潛在的副作用。

截至2024年7月19日的數據截止日,共有18名患者接受了trem-cel治療,其中10名患者已接受Mylotarg治療。值得關注的是,在試驗主要數據中,Trem-cel展現可靠的植入效果,100%患者都完成中性粒細胞植入(中位時間9天)並展現強有力的血小板恢復(中位時間16.5天)。此外,trem-cel的CD33編輯效率高(中位89%,範圍71-94%),在第28天表達出完全的髓系嵌合體。

譯文內容由第三人軟體翻譯。


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