在拜耳宣佈和 NextRNA 達成合作，共同開發靶向長鏈非編碼 RNA（lncRNA）的小分子療法後不久。禮來也宣佈了自己在這一新興領域的合作伙伴——HAYA Therapeutics。
根據已公佈的多年期協議條款，Haya 的平台將支持禮來所關注的肥胖症和相關代謝病的臨床前藥物研發，以識別和驗證多種組織、疾病和細胞特異性長鏈非編碼 RNA 靶標 (lncRNA)。據兩家公司稱，作爲合作的一部分開發的療法可能會重新編程致病細胞狀態，從而獲得比現有療法更好的療效和更低的毒性。
HAYA 將獲得包括股權投資在內的預付款，並有資格獲得總計高達 10 億美元的臨床前、臨床和商業里程碑付款，以及產品銷售特許權使用費。
LncRNA 約佔人類基因組的 98%，被稱爲「暗基因組」。LncRNA 調節與疾病相關的基因通路和蛋白質，並引發與疾病相關的細胞狀態。對於 HAYA 來說，非編碼部分絕非「垃圾」。
HAYA 成立於 2019 年，五年前，首席執行官兼聯合創始人Samir Ounzain 和同事在Journal of Molecular and Cellular Cardiology上發表了一篇論文，詳細介紹了在心臟中發現的數百種新型 RNA，爲該公司的研究奠定了框架。
2021 年，HAYA 籌集了一輪種子資金，總額 2500 萬美元。這輪種子資金由 Broadview Ventures 領投，Apollo Health Ventures、BERNINA BioInvest、4See Ventures、Schroder Adveq 和 Viva BioInnovator 參投。
到目前爲止，HAYA 已使用其藥物研發引擎來針對長鏈非編碼 RNA (lncRNA)，這些 RNA 是纖維化疾病和其他與衰老相關的嚴重健康狀況（包括癌症）的驅動因素。
HAYA 聯合創始人兼首席執行官 Samir Ounzain 表示：“我們確實相信，調控基因組和這些 lncRNA 可能對纖維化以外的任何細胞狀態轉變至關重要。我們認爲，這是對我們在纖維化領域所做工作的極大認可，現在其他人也希望將其應用到其他領域。
HAYA 正在開發一系列 lncRNA 靶向候選藥物，用於肺、腎、肝和實體腫瘤微環境等組織中的纖維化疾病的組織特異性治療。HAYA 的主要開發候選藥物 HTX-001 是一種改良的 ASO，靶向 lncRNA Wisper，這是一種富含心臟成纖維細胞的纖維化驅動因子。
該公司尚未披露其他候選藥物的目標。但 Ounzain 透露公司目前在臨床前模型中驗證了靶點，這些靶點可以調節肺部和腫瘤微環境中的纖維化，並在臨床前動物模型中表現出改善疾病的活性。HAYA 已將其平台部署到特發性肺纖維化 (IPF) 的靶點上。
對於禮來公司來說，此次合作標誌着該公司對另一種對抗代謝紊亂的方法產生了興趣。近來，禮來在胰高血糖素樣肽 1 (GLP-1) 藥物的成功開發方面已成爲諾和諾德的勁敵，並推出了兩種基於相同活性成分 tirzepatide 的 GLP-1 產品：2 型糖尿病治療藥物 Mounjaro和減肥藥 Zepbound。今年上半年，這兩款藥物的銷售額均超過 10 億美元，達到「重磅炸彈」水平。諾和諾德的兩種含有活性成分 semaglutide 的 GLP-1 藥物——2 型糖尿病治療藥物 Ozempic和減肥藥 Wegovy也同樣如此。
禮來是第二家在短短几周內投資 lncRNA 合作的知名生物製藥公司。
拜耳與 NextRNA Therapeutics 日前宣佈建立價值高達 5.47 億美元的合作伙伴關係，旨在開發針對腫瘤學 lncRNA 的小分子療法。拜耳和 NextRNA 同意共同推進兩項腫瘤學項目：一項是針對 lncRNA 的小分子項目，目前 NextRNA 正在進行早期臨床前開發；另一項是 NextRNA 將研究其平台確定的 lncRNA 靶標，拜耳有權選擇一個靶標進行聯合開發。
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