中国苏州、美国马萨诸塞州剑桥和荷兰鹿特丹2024年6月27日 /美通社/ -- 和铂医药（股票代码：02142.HK），一家专注于肿瘤及免疫领域创新抗体疗法发现、开发及商业化的全球生物医药公司今日宣布，已向国家药品监督管理局（NMPA）重新递交公司在研药物巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请（BLA）。
根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成III期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。因此，公司自愿纳入这批安全性数据并按计划重新递交巴托利单抗的BLA。
和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示："很高兴能按计划重新递交BLA，我们将继续与NMPA保持密切沟通，以推动这项创新疗法的审评工作。III期临床试验的结果证明了巴托利单抗在主要及次要终点的疗效，我们相信这款创新药有望进一步丰富全身型重症肌无力的治疗手段，使更多患者受益。"
巴托利单抗于2021年获得中国国家药品监督管理局授予的"突破性治疗认证"，并于同年8月完成针对中国全身型重症肌无力患者的概念验证研究。2023年3月，公司宣布其III期临床试验取得积极研究结果。
2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责巴托利单抗在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床实验的设计与执行, 并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。
关于全身型重症肌无力（gMG）
重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病，该疾病导致神经肌肉接头传递障碍，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼睑下垂和复视等眼外肌无力表现，绝大多数患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），明显影响患者的工作状态和生活质量，严重者发生肌无力危象而危及生命。
目前MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及其他免疫抑制剂，但各类药物的疗效及安全性尚不能满足各类患者的临床需求。从病理生理机制出发，减少致病性自身抗体（IgG）是治疗MG最直接的解决方案，如血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，然而，该类治疗方案由于可及性、安全性和经济成本等问题导致临床仍存在大量未被满足的需求。
关于巴托利单抗（HBM9161）
巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。在重症肌无力的III期研究中，巴托利单抗取得积极研究结果，可快速、显著地缓解临床症状，改善患者的生活质量，且安全性良好。
关于和铂医药
和铂医药（股票代码：02142.HK）是一家专注于肿瘤及免疫性疾病领域创新药研发及商业化的全球化生物制药企业。公司通过自主研发、联合开发及多元化的合作模式快速拓展创新药研发管线。
抗体技术平台Harbour Mice可生成双重、双轻链（H2L2）和仅重链（HCAb）形式的全人源单克隆抗体。基于HCAb抗体平台开发的免疫细胞衔接器（HBICE）双抗技术能够实现传统药物联合疗法无法达到的抗肿瘤疗效。Harbour Mice，HBICE与单B细胞克隆筛选平台共同组成了和铂的下一代创新治疗性抗体研发引擎。更多资讯，请访问：
中國蘇州、美國馬薩諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2024年6月27日 /美通社/ -- 和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK），一家專注於腫瘤及免疫領域創新抗體療法發現、開發及商業化的全球生物醫藥公司今日宣佈，已向國家藥品監督管理局（NMPA）重新遞交公司在研藥物巴託利單抗（HBM9161）治療全身型重症肌無力（gMG）的生物製品許可申請（BLA）。
根據臨床試驗方案，和鉑醫藥已順利完成III期臨床試驗的擴展研究，在未招募新患者的情況下收集了更多長期安全性數據。因此，公司自願納入這批安全性數據並按計劃重新遞交巴託利單抗的BLA。
和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示："很高興能按計劃重新遞交BLA，我們將繼續與NMPA保持密切溝通，以推動這項創新療法的審評工作。III期臨床試驗的結果證明了巴託利單抗在主要及次要終點的療效，我們相信這款創新藥有望進一步豐富全身型重症肌無力的治療手段，使更多患者受益。"
巴託利單抗於2021年獲得中國國家藥品監督管理局授予的"突破性治療認證"，並於同年8月完成針對中國全身型重症肌無力患者的概念驗證研究。2023年3月，公司宣佈其III期臨床試驗取得積極研究結果。
2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團全資子公司恩必普藥業有限公司達成協議，在大中華區共同開發巴託利單抗，和鉑醫藥負責巴託利單抗在中國針對全身型重症肌無力的全完整臨床實驗的設計與執行, 並將根據產品年度淨銷售額獲得分層銷售提成。
關於全身型重症肌無力（gMG）
重症肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽鹼受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導致神經肌肉接頭傳遞障礙，表現爲骨骼肌收縮無力。患者常有眼瞼下垂和複視等眼外肌無力表現，絕大多數患者會出現眼肌以外的症狀，發展爲全身型重症肌無力（gMG），明顯影響患者的工作狀態和生活質量，嚴重者發生肌無力危象而危及生命。
目前MG的主要治療方法包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素以及其他免疫抑制劑，但各類藥物的療效及安全性尚不能滿足各類患者的臨床需求。從病理生理機制出發，減少致病性自身抗體（IgG）是治療MG最直接的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由於可及性、安全性和經濟成本等問題導致臨床仍存在大量未被滿足的需求。
關於巴託利單抗（HBM9161）
巴託利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。在重症肌無力的III期研究中，巴託利單抗取得積極研究結果，可快速、顯著地緩解臨床症狀，改善患者的生活質量，且安全性良好。
關於和鉑醫藥
和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注於腫瘤及免疫性疾病領域創新藥研發及商業化的全球化生物製藥企業。公司通過自主研發、聯合開發及多元化的合作模式快速拓展創新藥研發管線。
抗體技術平台Harbour Mice可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基於HCAb抗體平台開發的免疫細胞銜接器（HBICE）雙抗技術能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice，HBICE與單B細胞克隆篩選平台共同組成了和鉑的下一代創新治療性抗體研發引擎。更多資訊，請訪問：
