- 復發難治性外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）惡性程度高，且異質性強、發病機制複雜，生存預後很差，3年生存率僅有23%。
- 近十年來未有針對r/r PTCL的創新藥上市，目前單藥治療療效存在瓶頸，亟需突破性療效新方案。
- 高瑞哲是全球首個且唯一作用於JAK/STAT通路的PTCL新機制治療藥物。
- 高瑞哲單藥治療PTCL突破治療瓶頸：深度緩解，全面獲益，更長生存。
上海2024年6月19日 /美通社/ -- 迪哲醫藥（股票代碼：688192.SH）宣佈，公司自主研發的I類新藥——淋巴瘤領域全球首個且唯一高選擇性JAK1抑制劑高瑞哲（通用名：戈利昔替尼膠囊）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，單藥適用於既往至少接受過一線系統性治療的復發或難治的外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
全面突破PTCL治療瓶頸：深度緩解，全面獲益，更長生存
高瑞哲此次在國內通過優先審評獲批上市，是基於全球關鍵性註冊臨床研究"JACKPOT8 B部分"（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），該研究旨在評估高瑞哲治療r/r PTCL的療效和安全性，主要終點爲獨立影像評估委員會（IRC）評估的客觀緩解率（ORR）。研究結果在2023年第65屆美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告形式公佈，並同步發表於《柳葉刀•腫瘤學》（Lancet Oncology，IF：54.4）。
研究結果顯示，高瑞哲單藥治療r/r PTCL：
- 深度緩解：經IRC確認的ORR達44.3%，完全緩解（CR）率達23.9%，均是既往靶向治療方案的近2倍。
- 全面獲益：在不同亞型PTCL中均觀察到腫瘤緩解，滿足了既往藥物無法覆蓋的PTCL亞型的治療需求。
- 更長生存：中位緩解持續時間（DoR）長達20.7個月（現有其它療法的DoR小於12個月）。
JACKPOT8研究主要研究者、北京大學腫瘤醫院朱軍教授表示："高瑞哲具有新機制、新結構，是全球首款針對PTCL的口服JAK1高選擇性抑制劑，具有良好的藥代動力學特性，是唯一在淋巴瘤領域有突破的JAK抑制劑，從機制及臨床結果驗證了其具有PTCL全亞型獲益的潛質，單藥治療r/r PTCL ORR達到44.3%，DoR達到20.7個月，高瑞哲的獲批上市有望衝破PTCL治療瓶頸，爲PTCL診療帶來新格局。"
新機制、新結構，破局PTCL領域"十年無創新藥"困境
PTCL是一種起源於胸腺後成熟T/NK細胞的惡性腫瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一線標準治療爲CHOP爲基礎的四聯化療，治療後緩解的患者存在極高復發風險。r/r PTCL患者的生存預後極差，針對這一群體的既往單藥治療效果極爲有限，3年生存率僅爲23%，中位總生存期（OS）僅5.8個月，並且該領域近十年沒有創新藥上市，臨床治療瓶頸亟需創新突破。
迪哲最早發現並驗證了JAK/STAT通路是治療PTCL的高潛力干預靶點，開創了全球首個通過靶向JAK/STAT通路治療PTCL的全新作用機制。同時，獨特的"兩氫鍵一鹽橋"創新分子結構設計，實現了高瑞哲對JAK1的極高選擇性（相對JAK家族其它成員高200-400倍）和長半衰期，可在持續穩定強抑制PTCL的同時，大幅提高治療安全性和耐受性。
迪哲醫藥創始人、董事長兼首席執行官張小林博士表示：
"非常欣喜地看到，高瑞哲作爲全球首個且唯一治療PTCL的高選擇性JAK1抑制劑，在中國正式獲批上市，讓中國患者能夠率先受益於'全球首創'創新療法。這是迪哲在1年內成功上市的第二款全球首創/潛在同類最佳源頭創新藥，憑藉全新作用機制，高瑞哲能有效治療各亞型PTCL，填補了既往藥物在多個亞型治療上的空白。迪哲醫藥始終堅持源頭創新，致力於推出全球首創和具有突破性潛力的創新療法，填補全球未滿足的臨床需求。高瑞哲已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的'快速通道認定'，我們將加速全球研發進程，爲全世界更多患者提供更優治療選擇。"
憑藉療效和安全性優勢，高瑞哲連續4年入選ASCO、ASH和ICML等國際頂尖學術大會6項口頭報告，相關研究結果發表於國際權威期刊《腫瘤學年鑑》（Annals of Oncology，IF：51.8）和《柳葉刀•腫瘤學》（Lancet Oncology，IF：54.4）。今年4月，高瑞哲作爲納入國家藥監局（NMPA）優先審評程序的創新藥，獲《CSCO淋巴瘤診療指南（2024版）》Ⅱ級推薦。
關於高瑞哲（戈利昔替尼）
高瑞哲是一款迪哲自主研發的高選擇性Janus激酶1（JAK1）抑制劑，是全球首個且唯一作用於JAK/STAT通路的PTCL新機制治療藥物，於2024年6月獲國家藥監局批准在中國首發上市，單藥適用於既往至少接受過一線系統性治療的復發或難治的外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
關於迪哲醫藥
迪哲醫藥（股票代碼：688192.SH）是一家創新型生物醫藥企業，專注於惡性腫瘤、免疫性疾病領域創新療法的研究、開發和商業化。公司堅持源頭創新的研發理念，以推出全球首創藥物（First-in-class）和具有突破性潛力的治療方法爲目標，旨在填補全球未被滿足的臨床需求。基於行業領先的轉化科學和新藥分子設計與篩選技術平台，公司已建立了六款具備全球競爭力的產品管線，其中兩大處於全球關鍵性臨床試驗階段的領先產品，均已在中國獲批上市。欲了解更多信息，請關注微信公衆號：迪哲Dizal，或訪問 。
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