格隆匯6月17日丨和黃醫藥(00013.HK)今日宣佈索樂匹尼布(sovleplenib，HMPL-523)用於成人原發免疫性血小板減少症患者的ESLIM-01中國III期研究結果於《柳葉刀·血液病學(The Lancet Haematology)》發表。該研究的額外詳情和亞組結果亦已於6月14日在歐洲血液協會(“EHA”)2024年年會上以一項口頭報告及兩項海報展示的形式公佈。
索樂匹尼布是一種用於治療血液惡性腫瘤和免疫性疾病的新型、高選擇性的脾酪氨酸激酶(“Syk”)口服抑制劑。Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的重要組成部分。免疫性血小板減少症是一種複雜的自身免疫性出血性疾病，導致患者外周血中的血小板水平降低。由於造成疲勞、活動限制和焦慮，免疫性血小板減少症也可能對患者的生活質量造成影響。此次《柳葉刀·血液病學(The Lancet Haematology)》發表的ESLIM-01研究結果表明，索樂匹尼布有潛力成爲既往接受過至少一種治療的免疫性血小板減少症患者的治療選擇。
中國國家藥品監督管理局(“國家藥監局”)已將索樂匹尼布用於此適應症納入突破性治療品種，並於2024年1月受理其新藥上市申請並納入優先審評。一項於美國開展的劑量探索研究正在計劃中(NCT06291415)。和黃醫藥亦已於2024年3月在中國啓動索樂匹尼布用於治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)成人患者的II/III期研究的註冊階段(NCT05535933)。和黃醫藥目前保留索樂匹尼布在全球的所有權利。