4月26日，輝瑞宣佈，FDA已批准其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用於治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價爲350萬美元，與之前批准的B型血友病基因療法Hemgenix價格一致。
隨着BEQVEZ的獲批應用，輝瑞正在根據患者對治療反應的持久性推出一項創新保修計劃。該計劃旨在爲支付方提供更大的確定性，最大限度地讓符合條件的患者獲得BEQVEZ，並對治療後療效不佳的患者提供財務保護。BEQVEZ最初由Spark Therapeutics（已被羅氏收購）開發，這是一種針對FIX的一次性基因療法，含有生物工程腺相關病毒（AAV）衣殼（蛋白質殼）和人FIX基因的高活性變體。2014年12月，輝瑞與Spark達成合作，以2.8億美元的總交易額獲得該產品的全球權益。此次獲批主要基於III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數據。結果顯示，患者接受單劑次BEQVEZ治療12個月內，年化出血率（ABR）相比標準預防治療組（接受FIX類藥物作爲預防替代治療）顯著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達到非劣效標準並且也達到了優效標準。除BEQVEZ外，輝瑞目前還有兩款處於III期臨床階段的基因療法，分別爲用於A型血友病的giroctocogene fitelparvovec和用於杜氏肌營養不良症的fordadistrogene movaparvovec。此外，輝瑞的TFPI單抗marstacimab也已於2023年12月在歐美申報上市，擬用於治療A型以及B型血友病。FDA將PDUFA日期定在2024年Q4，EMA預計在2025年Q1做出審批決定。值得注意的是，諾和諾德開發的TFPI單抗concizumab已在加拿大和日本獲批上市，不過，該產品暫被FDA拒之門外。諾和諾德在2023Q1業績中透露，已收到FDA就concizumab用於預防治療伴抑制物的A型和B型血友病的生物製品許可申請（BLA）發出的完整回覆函（CRL）。FDA要求其提供額外的與患者相關的監測和給藥信息，以確保concizumab按預定方案給藥。B型血友病是一種因先天缺乏FIX導致的遺傳性出血性疾病。治療B型血友病的標準方法是預防性輸注FIX替代療法，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。儘管採取了預防措施並定期進行靜脈輸液，但許多中度至重度 B 型血友病患者仍有自發性出血發作的風險。根據世界血友病聯合會統計，全球B型血友病患者超過3.8萬例。
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