4月26日周五，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正式批准了辉瑞公司开发的一种名为Beqvez的新药，用于治疗B型血友病。据悉，这是辉瑞在美国市场获批的第一种基因治疗药物。
B型血友病是一种罕见的遗传性出血障碍，主要影响男性，病因是因为患者体内缺乏或完全没有一种名为因子IX的血液凝固蛋白质。这种蛋白质不足导致血液难以凝固，使得患者容易出现瘀伤和延长的出血时间。在严重的情况下，患者甚至会经历无明显外伤的自发性出血。
辉瑞公司的新药Beqvez，作为一种一次性基因疗法，旨在使患者能够自行产生因子IX，从而有效预防和控制出血。Beqvez在晚期试验中显示出比传统治疗效果更好。传统治疗需要每周或每月多次通过静脉注射因子IX。
宾夕法尼亚大学医学综合及血友病与血栓症项目的主任Adam Cuker博士表示：“许多B型血友病患者因为需要定期注射因子IX而感到生活受到干扰，并且他们还会经历自发出血事件，这可能导致关节疼痛和行动问题。Beqvez作为一次性治疗，有望减轻患者的和治疗负担。”
据B型血友病联盟称，美国大约有7000多名B型血友病患者，但实际患病的人数可能更多。
据媒体报道，辉瑞发言人透露，这种药物的价格在扣除保险和其他折扣之前高达350万美元，是美国市场上价格最高的药物之一。不过，公司为此提供了一个质保计划，以保障接受Beqvez治疗的患者，确保他们在效果不达标时获得经济保护。
此外，Beqvez将与另一种治疗B型血友病的药物Hemgenix竞争，后者由澳大利亚公司CSL Behring生产，也是在2022年获得FDA批准的。Hemgenix的定价在美国同样是350万美元（保险和折扣前）。值得注意的是，一些健康专家称，高昂的治疗费用和物流问题限制了这类新疗法的普及。
消息公布后，截至发稿，辉瑞股价上涨0.87%。
4月26日週五，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈，正式批准了輝瑞公司開發的一種名爲Beqvez的新藥，用於治療B型血友病。據悉，這是輝瑞在美國市場獲批的第一種基因治療藥物。
B型血友病是一種罕見的遺傳性出血障礙，主要影響男性，病因是因爲患者體內缺乏或完全沒有一種名爲因子IX的血液凝固蛋白質。這種蛋白質不足導致血液難以凝固，使得患者容易出現瘀傷和延長的出血時間。在嚴重的情況下，患者甚至會經歷無明顯外傷的自發性出血。
輝瑞公司的新藥Beqvez，作爲一種一次性基因療法，旨在使患者能夠自行產生因子IX，從而有效預防和控制出血。Beqvez在晚期試驗中顯示出比傳統治療效果更好。傳統治療需要每週或每月多次通過靜脈注射因子IX。
賓夕法尼亞大學醫學綜合及血友病與血栓症項目的主任Adam Cuker博士表示：“許多B型血友病患者因爲需要定期注射因子IX而感到生活受到干擾，並且他們還會經歷自發出血事件，這可能導致關節疼痛和行動問題。Beqvez作爲一次性治療，有望減輕患者的和治療負擔。”
據B型血友病聯盟稱，美國大約有7000多名B型血友病患者，但實際患病的人數可能更多。
據媒體報道，輝瑞發言人透露，這種藥物的價格在扣除保險和其他折扣之前高達350萬美元，是美國市場上價格最高的藥物之一。不過，公司爲此提供了一個質保計劃，以保障接受Beqvez治療的患者，確保他們在效果不達標時獲得經濟保護。
此外，Beqvez將與另一種治療B型血友病的藥物Hemgenix競爭，後者由澳大利亞公司CSL Behring生產，也是在2022年獲得FDA批准的。Hemgenix的定價在美國同樣是350萬美元（保險和折扣前）。值得注意的是，一些健康專家稱，高昂的治療費用和物流問題限制了這類新療法的普及。
消息公佈後，截至發稿，輝瑞股價上漲0.87%。
