■窪田製薬ホールディングス＜4596＞の会社概要
1. 会社沿革
眼科領域に特化した医薬品・医療デバイスの開発を行うことを目的に、研究者であり眼科医でもある窪田良（くぼたりょう）博士が2002年に米国シアトルにて旧 アキュセラ・インクを設立した。2014年2月に東証マザーズに外国株式として上場した後に、2016年12月に三角合併方式により日本法人を窪田製薬ホールディングス株式会社として持株会社化し、東証マザーズ内国株式として再上場を果たした（旧 アキュセラ・インクは同年11月末で上場廃止）。現在は東証グロース市場に上場している。
創業以来、「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術※を用いた治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発を開始し、2008年には大塚製薬(株)（大塚ホールディングス＜4578＞のグループ会社）と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応対象とした共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された第2相後期/第3相臨床試験の結果を受け、同契約は終了した。また、遺伝性網膜疾患であるスターガルト病を適応対象とした第3相臨床試験を進めてきたが、2022年8月に主要評価項目において有意差が得られなかったことを発表した。しかし、その後のデータ解析から初期症状段階の被験者群では、症状の進行抑制に関しての効果が確認されたことから開発戦略を再検討している。
※視覚サイクルモジュレーション技術：視覚サイクル（眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換する仕組み）によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスによる網膜の障害を軽減し、光ダメージから網膜を保護する効果が期待される治療技術。「エミクススタト塩酸塩」は視覚サイクルで重要な働きを示すRPE65と呼ばれる酵素を選択的に阻害する効果が臨床試験の結果から確認されている。
医療デバイスの開発パイプラインとしては、近視の進行抑制または改善効果が期待されるウェアラブル近視デバイス「Kubota Glass」のほか、加齢黄斑変性等の網膜疾患を対象に、在宅で患者自身が網膜の状態を測定できる遠隔眼科医療モニタリングデバイス「eyeMO」がある。「Kubota Glass」は2022年6月より米国、同年8月より日本でそれぞれソフトローンチし、現在は日本で販売活動を行っている。そのほか、2019年3月にNASAと宇宙飛行中の飛行士の網膜の健康状態をモニタリングする超小型眼科診断装置の開発を進めるため、NASAの関連機関であるTRISH※と開発受託契約を締結した。2020年2月に第1フェーズの開発を終了し良好な評価を受けたが、その後、政権交代もあってNASAの予算が見直される中で、同プロジェクトに関しては中断状況が続いている。
※TRISH（Translational Research Institute for Space Health）：NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護・維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）
■久保田製藥控股＜4596＞ 公司概要
1。公司歷史
研究員兼眼科醫生久保田亮博士（久保田）於2002年在美國西雅圖成立了前Acucera公司，目的是開發眼科領域的專業藥品和醫療器械。這家日本公司於2014/2年在東京證券交易所作爲外國股票上市後，於2016/12年度通過三方合併方式轉變爲控股公司，名爲久保田製藥控股有限公司，並作爲東京證券交易所母親的國內股票重新上市（前Acucella Inc.，於同年11月底退市）。目前，它已在東京證券交易所成長市場上市。
自成立以來，它確立了 “通過爲眼病提供創新的治療藥物和醫療技術，爲社會做出貢獻” 的企業理念，並一直在開展業務活動。使用視覺週期調節技術*的候選治療藥物 “emixstat hydrochloride” 的開發始於2006年，並於2008年與大冢製藥株式會社（大冢控股集團公司 ＜4578＞）簽訂了針對乾性年齡相關性黃斑變性伴製圖萎縮的聯合開發和銷售協議，但由於2016/公佈的2期晚期/3期臨床試驗的結果，該協議終止 5。此外，針對遺傳性視網膜疾病Stargard病的3期臨床試驗也在進行中，但在2022/8年度宣佈，主要評估項目沒有發現顯著差異。但是，由於隨後的數據分析證實了處於初始症狀階段的受試者對抑制症狀進展的影響，因此正在重新審查發展策略。
*視覺週期調製技術：一種治療技術，有望減少視覺週期（一種光子在眼球后部視網膜中轉化爲電信號的機制）在視網膜中積累的有害副產物，減少氧化應激引起的視網膜損傷，並保護視網膜免受光損傷。臨床試驗結果證實，“emixstat hydrochloride” 的作用選擇性地抑制一種叫做 RPE65 的酶，該酶在視覺週期中顯示出重要功能。
作爲醫療器械開發管道，除了有望抑制近視進展或改善效果的可穿戴近視設備 “久保田眼鏡” 外，還有一種遠程眼科監測設備 “eyeMo”，它可以在家中測量視網膜本身的狀態，以防出現與年齡相關的黃斑變性等視網膜疾病。“久保田Glass” 分別於2022/6年在美國和同年8月在日本試推出，目前正在日本進行銷售活動。此外，在2019/3年，與美國宇航局相關的組織TRISH*簽署了一份開發合同，目的是繼續開發一種超緊湊的眼科診斷設備，以監測宇航員在宇航期間的視網膜健康狀況。第一階段的開發於2020/2年結束，並獲得了良好的評價，但此後，由於管理機構變動，NASA的預算正在接受審查，但該項目繼續中斷。
*TRISH（太空健康轉化研究所）：該聯盟通過與美國宇航局的聯合協議建立夥伴關係，資助創新技術，以保護和維持美國宇航局深空任務中宇航員的身心健康。
（作者：FISCO 客座分析師佐藤喬）
