蘇州2024年3月29日 /美通社/ -- 北京時間2024年3月29日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物製藥公司，公佈了近期業務亮點及截至2023年12月31日全年業績。
2023年度業績總覽
業務概覽
- 皮科雙核心產品全球臨床研發持續推進
- 在研多管線顯露研發及商業合作價值
- 多項研究成果入選重要學術會議及於核心期刊發表
財務概覽
- 資金使用效率有效提升，在手現金支持公司戰略佈局
獎項榮譽
- 斬獲認可，屢次入選生科公司榜單
一、業務概覽
作爲專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物製藥公司，開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有6款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。
1. 皮科雙核心產品全球臨床研發持續推進
我們在皮科領域擁有豐富的研發經驗，目前兩款核心藥物KX-826及GT20029已分別推進至臨床III期及臨床II期，並正積極探索核心產品於皮科領域的商業化路徑。此外，我們亦在開發更多化合物，拓展皮科領域的適應症佈局。
KX-826，公司自主開發的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，超千人使用顯示良好的安全性和有效性，連續使用6個月後，患者目標區域內的平均非毳毛數（TAHC）較基線增加最高可達22.7根/cm2。
2023年，KX-826完成了中國男性脫髮III期臨床試驗、美國男性脫髮II期臨床試驗及中國痤瘡II期臨床試驗，同時，我們啓動了中國脫髮長期安全性III期臨床試驗及KX-826與米諾地爾聯合使用的中國脫髮Ib/III期臨床試驗。針對脫髮適應症，我們已驗證KX-826在不同的人群中的良好安全性及有效性。長期安全性III期臨床試驗預計將爲公司提供長期使用KX-826的安全性及有效性的數據支持。與米諾地爾聯合療法的探索將進一步挖掘KX-826於脫髮領域的治療效果。針對痤瘡適應症，II期臨床試驗的結果爲公司後續研究開展奠定了基礎。
- 2024年2月1日，公司自主研發的KX-826和米諾地爾聯合治療中國男性患者雄激素性脫髮Ib/III期臨床試驗獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展。
- 2023年11月27日，公司公佈KX-826治療男性脫髮的中國III期臨床試驗頂線數據。分析結果顯示，該試驗整體安全性優良，KX-826展示了極佳的安全性能。治療24周後，KX-826組TAHC結果顯示，KX-826與基線相比促進了毛髮生長，具有統計學意義（p<0.0001）。與安慰劑相比，KX-826 0.5%BID組TAHC在各個訪視點均有提高，顯示療效趨勢，但差異在統計學上未達到顯著性。
- 2023年11月15日，KX-826治療脫髮的長期安全性III期臨床試驗完成全部患者入組。該試驗於2023年4月18日獲得NMPA批准開展。
- 2023年8月28日，公司宣佈KX-826治療痤瘡的中國II期臨床試驗已成功完成。結果顯示KX-826具有良好的安全性和有效性。
- 2023年5月11日，公司宣佈KX-826治療男性脫髮的美國II期臨床試驗已成功完成。與基線相比，治療24周後的結果具有統計學和臨床意義，且安全性良好。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，基於公司自有PROTAC平台開發，是全球首個進入II期臨床試驗的外用PROTAC化合物。
- 2023年，GT20029完成了美國脫髮及痤瘡的I期臨床試驗。其於中國開展的脫髮II期臨床試驗預計將在近期讀出頂線結果。基於GT20029治療痤瘡於中國及美國I期臨床試驗的結果，我們正在計劃開展GT20029用於痤瘡治療的II期臨床試驗。
- 2023年8月22日，GT20029治療男性脫髮的中國II期臨床試驗完成全部180名患者入組，公司正在清理各個入組中心的數據，預計將在近期讀出頂線結果，並據此確定後續的臨床策略，如開展中國脫髮男性III期臨床試驗等。
- 2023年2月10日，公司公佈GT20029治療脫髮及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、脫髮受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
- 基於GT20029治療痤瘡於中國及美國I期臨床試驗的結果，我們正在準備開展GT20029用於痤瘡治療的II期臨床試驗，進一步拓展我們在痤瘡治療領域的研究範圍。
2. 在研多管線顯露研發及商業合作價值
通過多年積累，公司擁有另外4款處於臨床階段的產品，前期的臨床試驗已初步驗證該等產品具有良好的安全性及療效。公司亦開展多項臨床前研究，潛在化合物展現出優異的開發及臨床合作價值。
GT1708F，公司自主開發的針對多種實體瘤的創新藥物，並首次將適應症擴大至罕見病領域
- 2023年10月，GT1708F治療IPF的中國II期臨床試驗獲得NMPA有條件批准開展。
- 2023年5月8日，公司宣佈GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血病（AML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。
此外，我們還擁有公司license in的首款大分子藥物，具有極佳的聯合用藥潛力的ALK-1，公司自主開發的有潛力成爲同類最佳藥物的二代AR抑制劑的普克魯胺（GT0918），公司自主開發的分子膠化合物，在多種癌細胞中表現出納摩爾級別的抗腫瘤活性的c-Myc分子膠。
3. 科研學術影響力不斷增強
2023年以來，開拓藥業多個產品管線研究進展入選國際學術大會和在期刊上發表，公司創新能力持續提升，進一步驗證公司產品管線First-in-Class的潛力。
- KX-826和GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
- Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血病（AML）的最新臨床前研究結果入選第65屆美國血液學年會（ASH 2023）及2023年美國癌症研究協會年會（AACR 2023）
- 普克魯胺治療轉移性乳腺癌Ic期臨床試驗結果於第46屆聖安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS 2023）及2023年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO 2023）亮相
- ALK-1聯合Nivolumab治療晚期肝細胞癌的Ib/II期臨床研究獲《BMC醫學》（影響因子11.806)發表
- c-Myc分子膠研究獲《Nature》子刊《Nature Communications》（影響因子16.6）發表
- c-Myc分子膠研究結果於ASH 2023亮相
二、財務概覽
1. 研發費用*：下降66.6%
截至2023年12月31日，撇除減值及跌價影響，公司的研發成本共計人民幣245.8百萬元，同比截至2022年12月31日人民幣735.0百萬元下降66.6%。研發成本減少主要是由於報告期內公司聚焦核心皮科管線，該等投入較其餘管線有極大節約。
* 研發費用已撇除減值及跌價影響
2. 行政開支*：下降34.6%
截至2023年12月31日，撇除減值影響，公司的行政開支共計人民幣86.4百萬元，同比截至2022年12月31日人民幣132.2百萬元下降34.6%。行政開支減少主要是由於報告期內員工薪酬及股權激勵費用減少。公司已於2023年底進行僱員規模及薪酬調整，並將視乎業務推進情況採取進一步行動。
*行政開支已撇除減值影響
3. 在手現金
截至2023年12月31日，公司持有現金和現金等價物以及定期存款爲人民幣456.3百萬元，另外，公司持有動用的銀行授信爲人民幣110.5百萬元。在手現金能夠支持公司的臨床和研發推進，以及爲實現產品商業化的必要性支出。
三、獎項榮譽
斬獲認可，屢次入選生科公司榜單
開拓藥業憑藉其在藥物創新研發領域長期的鑽研不懈，獲得業界的廣泛認可，榮膺多項行業和資本市場獎項，包括第十屆港股100強"生物科技股15強"、入選"中國小分子藥物企業創新力TOP30"排行榜（米內網2022年度中國生物醫藥企業創新力百強系列榜單）、智通財經評選"最佳中小市值公司"等。
四、董事長寄語
創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：新藥研發之路註定佈滿荊棘。2023年對於開拓而言，是在荊棘之路不斷磨礪、在重重迷霧中堅定腳步的歷程。雖然面臨重重挑戰，開拓藥業始終沒有放棄對新藥研發的追求。公司上下懷揣着推出首款創新藥物的共同目標，付諸自己的努力與汗水。
我們在皮科領域的探索始終處於前沿地位，兩款皮科核心藥物KX-826及GT20029具備優秀臨床和商業化潛質。我們已在超1,000位受試者中驗證了KX-826的安全性和有效性，得益於我們的藥物，這些受試者的平均TAHC較基線增加最高可達22.7根/cm2。GT20029計劃在近期披露中國脫髮II期臨床試驗的頂線結果並準備開展用於痤瘡的II期臨床試驗。此外，我們亦在開發更多化合物，拓展皮科領域的適應症佈局。在非皮科領域，我們正通過聯合開發或對外授權方式挖掘更高的藥物價值，爲患者提供更多的用藥選擇。
展望2024年，我們將繼續發揮公司在皮科領域的獨特優勢，積極探索多方位的商業化路徑。同時，我們會提高資金使用效率，期待通過長期可持續發展，爲患者、股東創造更多價值。
* 詳情請參閱公司於2024年3月28日發佈的2023年度業績公告