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生物技術公司Alterity Therapeutics於2024年4月29日在美國2024年世界孤兒藥大會上公佈了其主要候選藥物 ATH434 的新數據。提供的數據表明,ATH434 有可能作爲鐵伴侶治療弗裏德賴希共濟失調,這是一種罕見的神經退行性疾病。與傳統的鐵螯合劑不同,ATH434 旨在將鐵重新分配到體內,而不是將其去除。這可以通過降低不穩定的鐵水平和減緩疾病進展來解決弗裏德賴希共濟失調等疾病的病理問題。這項研究由韋恩州立大學的阿什利·帕爾提出,強調了 ATH434 獨特的鐵靶向特性,以及與傳統螯合劑相比,它對鐵的親和力較低。ATH434 已經完成了 1 期研究,目前正在進行兩項多系統萎縮 (MSA) 的 2 期臨床試驗,MSA 治療由美國食品藥品管理局和歐盟委員會授予孤兒藥資格。該公告已獲得首席執行官戴維·斯塔姆勒的授權,海報展示可在Alterity的網站上公佈。
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