格隆匯7月12日丨2024年7月12日 — Sirnaomics Ltd.("公司"，股份代號：2257.HK，連同其附屬公司，統稱"集團"或"Sirnaomics"，一家行業領先的專注於探索及開發RNAi療法的生物製藥公司)，今日宣佈集團基於其專有的GalAhead mxRNA技術，完成了針對靶向載脂蛋白C3 (ApoC3)的siRNA治療藥物STP125G的IND準備階段研究。非人靈長類動物(NHP)研究的安全性和有效性結果有力地支持了集團向美國FDA申請IND，以啓動STP125G用於心血管疾病適應症的I期臨床研究。
載脂蛋白C3在甘油三酯代謝中起着重要作用，近期也被認爲是一種多功能影響因子，可通過影響心血管、代謝和神經系統疾病風險來調節脂質代謝以外的多種途徑。研究表明，甘油三酯(TG)水準高與心血管疾病風險增加相關。對於甘油三酯水準超過1000 mg/dL的嚴重高甘油三酯血癥(sHTG)患者，患急性胰腺炎的風險是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反義寡核苷酸下調載脂蛋白C3已被證明能有效降低嚴重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯。
在用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進行療效評估期間，我們觀察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg劑量具有劑量依賴性的沉默活性，而且安全性很高。10 mg/kg的劑量在第4周左右達到了最大的靶點沉默效果，並持續了9周(爲期13周的研究)。這項用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進行的安全性評估表明，單次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的劑量具有極佳的安全性。所有三種高劑量的最大靶向沉默效果都與10 mg/kg的水準相當。
Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示：「STP125G是基於我們的GalAhead mxRNA技術的第二個候選藥物，它在非人靈長類動物模型中顯示出卓越的安全性和強大的療效。與反義核酸和其他siRNA藥物相比，STP125G對載脂蛋白C3的長效沉默活性可爲心血管疾病患者帶來更好的治療效果。這些試驗結果進一步驗證了STP125G是一種新型siRNA候選藥物，可利用我們專有的基於GalAhead的遞送技術治療高甘油三酯血癥和其他心血管疾病。」