7月2日，福泰製藥（Vertex）宣佈新一代三聯療法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，簡稱vanza三聯療法）用於治療囊性纖維化（CF）的新藥申請（NDA）獲FDA受理並被納入優先審評名單，PDUFA日期爲2025年1月2日。
此次NDA主要是基於3項III期研究的積極結果。RIDGELINE 105研究該研究是一項單臂、開放標籤臨床試驗（n=78），評估了vanza三聯療法治療6-11歲CF患者的長期療效和安全性。研究的主要終點爲安全性。
結果顯示，vanza三聯療法在6-11歲CF患者與12歲及以上CF患者中的安全性相似。此外，治療24周，95%患者的汗液氯化物（SwCl）水平低於60mmol/L，53%患者的SwCl水平低於30mmol/L。
SKYLINE 102研究該研究是一項隨機、雙盲、陽性藥物對照臨床試驗（n=398），評估了vanza三聯療法對比Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）治療①存在F508del純合子突變或雜合子突變且存在門控功能或殘餘功能突變或②不存在F508del突變且至少對一種囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）突變有反應的12歲及以上CF患者的療效和安全性。研究的主要終點爲預期一秒用力呼氣量百分比（ppFEV1）相較於基線的絕對變化值。結果顯示，在ppFEV1主要終點方面，vanza三聯療法非劣效於Trikafta。此外，多項關鍵次要終點達到了優效性標準。
SKYLINE 103研究該研究是一項隨機、雙盲、陽性藥物對照臨床試驗（n=573），評估了vanza三聯療法對比Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）治療①存在F508del純合子突變或雜合子突變且存在門控功能或殘餘功能突變或②不存在F508del突變且至少對一種囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）突變有反應的12歲及以上CF患者的療效和安全性。研究的主要終點爲ppFEV1相較於基線的絕對變化值。結果顯示，在ppFEV1主要終點方面，vanza三聯療法非劣效於Trikafta。此外，多項關鍵次要終點達到了優效性標準。
CF是一種罕見的、進行性、縮短壽命的遺傳病，累及肺、肝、胰腺、胃腸道、鼻竇、汗腺和生殖道。全球有超過9.2萬例CF患者。CF由CFTR基因中的某些突變導致CFTR蛋白功能缺陷和/或細胞表面CFTR蛋白缺失而引起。兒童必須遺傳兩個有缺陷的CFTR基因（父母雙方各一個）才會患病，這些突變可以通過基因檢測識別。雖然有許多不同類型的CFTR突變均可導致CF，但絕大多數CF患者至少存在一個F508del突變。CFTR蛋白功能缺陷和/或CFTR蛋白缺失會導致鹽和水在許多器官的細胞中流入和流出過程不暢。若這種情況在肺部發生，會導致肺部粘液聚集、慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致患者死亡。患者的中位死亡年齡爲30多歲，但若得到恰當治療，其生存率可得到提高。Vanza三聯療法中的vanzacaftor和tezacaftor旨在通過促進CFTR蛋白的加工和運輸，增加細胞表面CFTR蛋白數量，而deutivacaftor是旨在增加送達細胞表面的CFTR蛋白的通道開放概率，以改善細胞膜上鹽和水的流動。
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