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石藥集團有限公司宣佈,其開發的首款基於mRNA-LNP的CAR-T細胞注射液(SYS6020)獲中國國家藥品監督管理局批准進行重症肌無力(MG)適應症的臨床試驗。此次批准為該產品在中國開展的第三項臨床試驗,前兩項分別針對多發性骨髓瘤(MM)和系統性紅斑狼瘡(SLE)。SYS6020通過特異性識別BCMA抗原,對BCMA陽性的B細胞和漿細胞進行殺滅,以治療相關疾病。該產品具有諸多優勢,包括高細胞活率、高CAR陽性率、低細胞因子風暴副作用,並無基因組整合引起的致瘤風險。臨床前研究顯示,SYS6020對BCMA抗原陽性的骨髓瘤細胞具有顯著殺傷力,並具良好的安全性和有效性。石藥集團表示,該產品的臨床試驗獲批是其在細胞治療領域的重要進展,將進一步推進該產品在腫瘤、自身免疫性結締組織疾病、神經肌肉自身免疫疾病領域的開發。公告日期為2024年10月25日。