FDA將禮來藥物指定爲STXBP1腦病孤兒藥。10月19日，FDA授予該藥物的稱號，該藥物的通用名爲「重組腺相關病毒衣殼，包裹編碼人類 Stxbp1轉基因的單鏈DNA構建體」。如果FDA批准孤兒藥用於治療罕見疾病，則該藥物享有7年的市場獨佔權。
礼来治疗药物被 FDA 授予孤儿药地位
禮來治療藥物被 FDA 授予孤兒藥地位
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