諾華罕見病創新藥國內獲批，系成人PNH治療的首個口服單藥療法

快訊 · 04/27 08:35

4月26日，諾華中國宣佈，其創新藥物飛赫達（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得中國國家藥品監督管理局批准，用於治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者。鹽酸伊普可泮膠囊是全球同類首創的特異性補體B因子口服抑制劑，也是成人PNH治療的首個口服單藥療法。PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，臨床主要表現爲貧血、陣發性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發生，但更常見於30-40歲人群。目前PNH的標準治療方式是抗補體C5療法，但在接受治療後，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴。（澎湃新聞）

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