在拜耳宣布和 NextRNA 达成合作，共同开发靶向长链非编码 RNA（lncRNA）的小分子疗法后不久。礼来也宣布了自己在这一新兴领域的合作伙伴——HAYA Therapeutics。

根据已公布的多年期协议条款，Haya 的平台将支持礼来所关注的肥胖症和相关代谢病的临床前药物研发，以识别和验证多种组织、疾病和细胞特异性长链非编码 RNA 靶标 (lncRNA)。据两家公司称，作为合作的一部分开发的疗法可能会重新编程致病细胞状态，从而获得比现有疗法更好的疗效和更低的毒性。

HAYA 将获得包括股权投资在内的预付款，并有资格获得总计高达 10 亿美元的临床前、临床和商业里程碑付款，以及产品销售特许权使用费。

LncRNA 约占人类基因组的 98%，被称为“暗基因组”。LncRNA 调节与疾病相关的基因通路和蛋白质，并引发与疾病相关的细胞状态。对于 HAYA 来说，非编码部分绝非“垃圾”。

HAYA 成立于 2019 年，五年前，首席执行官兼联合创始人Samir Ounzain 和同事在Journal of Molecular and Cellular Cardiology上发表了一篇论文，详细介绍了在心脏中发现的数百种新型 RNA，为该公司的研究奠定了框架。

2021 年，HAYA 筹集了一轮种子资金，总额 2500 万美元。这轮种子资金由 Broadview Ventures 领投，Apollo Health Ventures、BERNINA BioInvest、4See Ventures、Schroder Adveq 和 Viva BioInnovator 参投。

到目前为止，HAYA 已使用其药物研发引擎来针对长链非编码 RNA (lncRNA)，这些 RNA 是纤维化疾病和其他与衰老相关的严重健康状况（包括癌症）的驱动因素。

HAYA 联合创始人兼首席执行官 Samir Ounzain 表示：“我们确实相信，调控基因组和这些 lncRNA 可能对纤维化以外的任何细胞状态转变至关重要。我们认为，这是对我们在纤维化领域所做工作的极大认可，现在其他人也希望将其应用到其他领域。

HAYA 正在开发一系列 lncRNA 靶向候选药物，用于肺、肾、肝和实体肿瘤微环境等组织中的纤维化疾病的组织特异性治疗。HAYA 的主要开发候选药物 HTX-001 是一种改良的 ASO，靶向 lncRNA Wisper，这是一种富含心脏成纤维细胞的纤维化驱动因子。

该公司尚未披露其他候选药物的目标。但 Ounzain 透露公司目前在临床前模型中验证了靶点，这些靶点可以调节肺部和肿瘤微环境中的纤维化，并在临床前动物模型中表现出改善疾病的活性。HAYA 已将其平台部署到特发性肺纤维化 (IPF) 的靶点上。

对于礼来公司来说，此次合作标志着该公司对另一种对抗代谢紊乱的方法产生了兴趣。近来，礼来在胰高血糖素样肽 1 (GLP-1) 药物的成功开发方面已成为诺和诺德的劲敌，并推出了两种基于相同活性成分 tirzepatide 的 GLP-1 产品：2 型糖尿病治疗药物 Mounjaro和减肥药 Zepbound。今年上半年，这两款药物的销售额均超过 10 亿美元，达到“重磅炸弹”水平。诺和诺德的两种含有活性成分 semaglutide 的 GLP-1 药物——2 型糖尿病治疗药物 Ozempic和减肥药 Wegovy也同样如此。

礼来是第二家在短短几周内投资 lncRNA 合作的知名生物制药公司。

拜耳与 NextRNA Therapeutics 日前宣布建立价值高达 5.47 亿美元的合作伙伴关系，旨在开发针对肿瘤学 lncRNA 的小分子疗法。拜耳和 NextRNA 同意共同推进两项肿瘤学项目：一项是针对 lncRNA 的小分子项目，目前 NextRNA 正在进行早期临床前开发；另一项是 NextRNA 将研究其平台确定的 lncRNA 靶标，拜耳有权选择一个靶标进行联合开发。

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