上海2024年5月14日 /美通社/ -- 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药及疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON）在中国首张处方成功落地，标志著这款全球首个IgA肾病对因治疗药物开始正式惠及中国大陆的患者，开启国内IgA肾病对因治疗的新篇章。
中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%。研究显示[1]，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，需要进行透析或肾移植。同时IgA肾病具有地区、种族差异，尤其是中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快。而目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制治疗为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：「非常高兴看到耐赋康在中国大陆的首张处方成功落地，为患者带来创新治疗选择。耐赋康经历了20年的研发历程，成为第一款被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物，并且是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，同时也是国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的IgA肾病对因治疗药物。在此，我代表公司向所有帮助耐赋康获批上市进入中国大陆临床应用的各方表示感谢，特别是参加全球3期临床研究的研究者和62位中国患者。中国目前有约500万的IgA肾病患者，每年新增确诊患者超过10万人，存在巨大未被满足的临床需求。我们将积极携手各方，进一步提升药物的可及性和可负担性，让患者用得上、用得起这款全球首个IgA肾病的对因治疗药物，并持续助力完善肾病诊疗及疾病管理生态圈，切实让更多肾病患者获益。在努力推动耐赋康在中国和亚洲的商业化进程同时，我们也将继续全力推动肾病领域的其他创新药物研发，惠及更多患者。」
耐赋康全球III期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院肾脏科主任张宏教授表示：「IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，发病年龄较轻，易进展至终末期肾病。跟欧美人群相比，中国人群的IgA肾病患者疾病进展快，预后差，给患者和社会带来沉重的疾病负担。NefIgArd研究的结果表明，耐赋康能够保护肾功能，延缓患者进展至透析或肾移植，显著降低尿蛋白和血尿，且安全性及耐受性良好。中国人群数据分析显示，耐赋康减少66%肾功能下降, 疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。耐赋康的获批上市填补了中国IgA肾病无对因治疗药物的空白，惠及中国患者，改善疾病预后，为临床医生带来新的治疗选择。」
上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授表示: 「IgA肾病在亚洲高发，也是我国青壮年肾衰的主要病因之一。在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。一旦进展至终末期肾脏病，将为患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担，因此需要用更积极的治疗去干预，控制疾病进展风险，延缓进入透析或肾移植。长期以来，该病一直缺乏特异性治疗方案，导致医疗需求缺口巨大。耐赋康作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，自去年4月在博鳌先行先试以来，共计治疗了一百多名患者，在随访中发现，该药物能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者对其耐受性良好。耐赋康此次在中国大陆获批上市具有重要意义，可帮助IgA肾病患者尽早启动对因治疗。」
在2024年世界肾脏病大会上公布的最新分析结果，也进一步证明了对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益，而且不影响患者的生活质量[2]。基于NefIgArd III期研究的全球开放标签扩展（OLE）研究的积极结果验证了接受耐赋康再次治疗的有效性和安全性不受先前治疗周期影响[3]，为耐赋康未来的长期维持性治疗方案提供了坚实的科学基础。
耐赋康于2023年11月获得NMPA的批准，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。此外，耐赋康已在欧美、亚洲等多个国家获批。
为了满足IgA肾病患者巨大的临床需求，云顶新耀一直致力于通过多种创新模式提升患者用药的可及性和可负担性。此次耐赋康的首张处方通过互联网医院形式开出，打破时间和地域的限制，为患者及时提供药物，提高患者就医的可及性。作为产品上市前准备工作的一部分，云顶新耀在海南博鳌试验区启动早期准入计划，约有700名患者注册了该项目。中国澳门获得耐赋康新药上市批准后，慈善基金会启动了患者援助项目，为中国大陆公民在中国澳门自行使用耐赋康的患者提供资金援助，约有400名患者注册了该项目。同时，有20,000多名中国大陆IgA肾病患者登记基金会的患者援助项目。这些项目充分体现了中国患者对耐赋康的迫切未满足医疗需求，也为中国大陆快速商业化上市做了铺垫。
随著耐赋康在中国大陆的获批和商业化上市，慈善基金会已启动了「护肾赋康援助项目」，为中国大陆地区公民在中国大陆自行使用耐赋康的成人患者提供部分药品援助，帮助更多IgA肾病患者减轻经济负担，可持续、规范地接受治疗，提高治疗的可及性，减轻家庭与社会负担，提高生活质量，延长生命。
参考文献： |
1. Pitcher D, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2023 Apr 13. |
2. Jonathan B, et al. 2024 WCN. Nefecon effect on quality of life in patients with IgAN: SF-36 results from the Phase 3 NefIgArd trial |
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关于耐赋康(NEFECON)
耐赋康(NEFECON)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。同时布地奈德首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：。
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